核心观点 - Ampligen在胰腺癌治疗中显示出无进展生存期和总生存期的数据驱动前景 在DURIPANC临床试验和早期访问项目中均得到验证[1][3] - 公司首席执行官在第五届Marie Skłodowska-Curie癌症研究与护理研讨会上介绍了最新临床进展 强调该药物对晚期转移性胰腺癌的治疗潜力[1][3] 临床数据进展 - Phase 2 DURIPANC临床试验正在荷兰伊拉斯谟大学医学中心进行 评估Ampligen与阿斯利康抗PD-L1免疫检查点抑制剂durvalumab的联合疗法[3] - 临床数据显示无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)改善 这两项是药物批准的金标准[3] 知识产权与监管地位 - Ampligen在美国拥有联合疗法专利保护 有效期至2039年[3] - 获得美国和欧盟孤儿药认定 将为获批药物提供市场保护[3] 公司背景 - AIM ImmunoTech是一家免疫制药公司 专注于癌症、免疫紊乱和病毒性疾病（包括COVID-19）的治疗研发[5] - 主导产品Ampligen（rintatolimod）是第一类研究性药物 是一种双链RNA和高选择性TLR3激动剂免疫调节剂[5]

公司概况 * Exelixis是一家专注于癌症治疗的商业化公司 致力于通过其领先药物CABOMETYX（cabozantinib）改善癌症患者的护理标准 并积极构建包含zanzalutinib（ZANZA）及其他小分子和生物制剂的产品管线[1][2][3] * 公司首席执行官为Mike Morrissey[1] 核心产品CABOMETYX（Cabo）的发展历程与商业表现 * Cabo最初因在前列腺癌的两项关键试验失败及被GSK、BMS两次退回而前景黯淡 公司曾在2014-2015年将团队缩减至约80人 最后在肾细胞癌（RCC）的METEOR试验中取得成功 该试验在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和缓解率（RR）上均获阳性结果 为当时RCC治疗设立了新标准[12][13] * 通过与BMS合作CheckMate 9ER试验 Cabo与nivolumab（nivo）联合用于一线RCC治疗 相比sunitinib在所有终点（RR、PFS、OS）上均显示优势 并且采用40mg起始剂量改善了生活质量[14] * 凭借在一线RCC的成功 Cabo收入自2019年的约7亿至7.5亿美元水平实现了三倍增长 公司2025年净产品收入指导中值已从年初的20亿美元上调至21亿美元[15][19] * Cabo在RCC市场持续增长 2025年第二季度市场份额较2024年同期增长了4个百分点 目前在一线RCC市场占有率约25% 在二线及以后市场占有率超45%[20][23][24] 新适应症NET（神经内分泌肿瘤）的进展与机会 * Cabo于2025年第一季度末获批用于NET治疗 这是自2015/2016年以来该领域的新药获批[28][29] * 获批基于CABINET试验的阳性数据 该试验显示在胰腺和非胰腺NET患者中 PFS达到约15-20个月[26][27] * 公司估计NET领域的口服疗法（包括everolimus、sunitinib、cap/tem方案）市场价值约为10亿美元 且这些药物均已仿制药化 Cabo目标为获取该市场的最大份额[29][30] * Cabo在NET领域的推广具备优势：约80%的NET处方医生在过去6-9个月内已开具过Cabo处方（用于其他适应症） 对其用法、剂量和不良反应管理熟悉；医生对其CABINET数据热情高；且常将其作为患者当前疗法进展后的首选[34][35][37] 下一代产品zanzalutinib（ZANZA）的研发进展与策略 * ZANZA被设计为在抑制活性上模拟Cabo 但通过引入代谢不稳定性将其半衰期从Cabo的4-5天缩短至约1天 旨在使剂量调整和不良反应管理更为便捷[44][46] * 在结直肠癌（CRC）的III期STELLAR-303试验中 ZANZA与atezolizumab联合对比regorafenib在ITT人群中取得阳性顶线结果 这是该领域首个对比活性对照的成功试验[47] * 除CRC（303试验）外 ZANZA的其他关键试验包括：非透明细胞RCC的304试验（预计2026年读出数据） 以及已停止的头颈癌305试验（因竞争激烈及资源重新分配至更高价值机会 如结肠癌和脑膜瘤）[52][54][55] * 公司对ZANZA的研发策略进行了精心规划 以平衡其新 franchise 的构建与避免对Cabo franchise 的蚕食 计划让潜在重叠适应症的试验数据读出和商业化时间点晚于Cabo的独占期结束时间[66][68] 研发策略与公司焦点 * 公司的核心定义是能否提升癌症患者的护理标准 这是衡量成功的唯一标准[71] * 构建 franchise 的模式有两种：一是围绕单个分子（如Cabo）拓展适应症和组合疗法；二是针对特定适应症（如NET、CRC、脑膜瘤）深度开发 尤其是那些竞争较少或缺乏现有护理标准的领域[57][58] * 公司管线包含小分子和生物制剂 例如处于临床的XB371（一种组织因子靶向ADC 带有拓扑替康有效载荷） 未来可能与ZANZA形成组合[59] 其他重要信息 * 在非透明细胞RCC领域 目前尚无随机关键试验 Cabo的304试验有望成为首个提供一级证据的研究 从而为获批后的市场推广提供有力支持[61][62][64] * 公司具备高度灵活性和敏捷性 能快速调整优先事项和资源 以在竞争激烈的肿瘤领域（对手包括BMS、默克、辉瑞等大型药企）保持最佳状态[21][22]

核心观点 - Cellectar Biosciences公司宣布其新型放射性共轭药物CLR 121225的临床前数据被美国癌症研究协会（AACR）胰腺癌研究特别会议接受为海报展示 该药物针对缺氧性胰腺导管腺癌 采用锕-225放射性共轭α发射体技术 展示出在实体瘤治疗领域的潜力[1][2][4] 产品管线与研发进展 - 公司核心产品管线包括：领先资产iopofosine I 131（磷脂药物共轭物PDC 用于靶向递送碘-131放射性同位素） CLR 121225（基于锕-225的项目 针对胰腺癌等未满足需求的实体瘤） CLR 121125（碘-125奥杰发射体项目 针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等实体瘤）以及专有临床前PDC化疗项目和多款合作PDC资产[4] - iopofosine I 131已完成针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期试验 并正在进行针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究 公司有资格在获批后获得FDA的儿科评审券[5] - iopofosine I 131已获得FDA授予的6项孤儿药认定、4项罕见儿科疾病认定和2项快速通道认定 覆盖多种癌症适应症[5] 技术平台与研发策略 - 公司专注于通过其专有的磷脂药物共轭物（PDC）递送平台开发下一代靶向癌细胞的治疗方法 旨在提高疗效并减少脱靶效应 从而改善安全性[3] - 研发策略包括独立开展研究以及与外部合作方共同推进研发合作 以扩大产品管线的覆盖范围[3] 临床前数据与会议展示 - CLR 121225在临床前研究中表现出优异的活性、生物分布和吸收特性 在多种实体瘤动物模型中均得到验证 目前正在进行支持新药临床试验申请（IND）的相关活动[2] - 海报展示标题为“靶向缺氧性胰腺导管腺癌中的脂筏：[225Ac]CLR 121225的临床前评估” 展示时间为2025年9月30日晚上6点至9点 由首席运营官Jarrod Longcor主持[2]

公司近期活动 - 公司宣布将参加摩根士丹利第23届年度全球医疗保健会议 时间为2025年9月9日东部时间下午5:35 [1][3] - 公司宣布将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议 时间为2025年9月10日东部时间上午9:00 [1][3] - 炉边谈话和演示的网络直播将在公司网站活动与演示部分提供 直播回放将在活动结束后保留90天 [1] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于癌症治疗 [2] - 主要TCR-T候选疗法针对血液恶性肿瘤患者 用于预防异基因造血细胞移植后复发 目前处于ALLOHA Phase 1血液试验阶段 [2] - 公司开发并持续扩展ImmunoBank治疗性TCR库 可识别多样化靶点并关联多种HLA类型 为多种癌症患者提供定制化多重TCR-T疗法 目前处于PLEXI-T Phase 1实体瘤试验阶段 [2] - 公司目前正在为两个临床项目招募患者 [2] 行业会议参与 - 摩根士丹利会议地点位于纽约时代广场喜来登酒店 [3] - H C Wainwright会议地点位于纽约乐天皇宫酒店 [3]

核心观点 - 公司完成纳斯达克上市及首次公开募股 进入转型阶段 准备推进主导资产PRP进入2026年的一期B首次人体研究 [1] - PRP作为上皮间质转化调节剂 通过重组癌细胞使其不再恶性并自然死亡 可治疗多种实体瘤且无严重副作用 [2] - 公司计划通过战略合作融资推进资产开发 目标治疗领域胰腺癌和卵巢癌的合并市场规模预计2029年达181亿美元 [11] 公司融资进展 - 以每股4美元价格完成100万股普通股承销公开发行 总募集资金400万美元（扣除承销折扣前）[3][4] - 授予承销商45天期权 可额外购买15万股普通股 [4] - 自成立以来累计募集约3000万美元资金 [11] 管理层与治理结构 - 8月13日至14日任命首席财务官及两名非执行董事 增强团队在财务 公司治理 美国公认会计准则 研发 制造和监管事务等领域的技能多样性 [6] - 所有新任命人员与公司已有数年关联 [6] 主导产品PRP临床开发 - PRP是由两种牛源胰酶原（胰蛋白酶原和糜蛋白酶原）以1:6协同比例组成的静脉注射制剂 [2] - 2026年上半年计划向澳大利亚Peter Mac癌症中心（全球排名前20的肿瘤中心）提交一期首次人体研究申请 [7] - 一期研究将在30-40名恶性实体瘤患者中开展 旨在确定最大耐受剂量 [1] - 开发活动包括采用LC-MS验证药代动力学方法 准备监管文件（研究用药品档案 研究方案 研究者手册）以及完成制剂生产 [8] - 成功完成12个月一期研究后 将启动两项18个月二期开放研究 每项研究纳入60名患者 分别针对局部晚期/转移性胰腺腺癌和既往抗癌治疗失败的晚期上皮性卵巢癌 [9] - 若二期结果具临床显著性 将直接提交市场授权申请和生物制剂许可申请 [9] 后备产品Rec-PRP开发 - Rec-PRP为全合成重组临床后备化合物 旨在生产具有更佳稳定性及更长保质期的结晶蛋白以实现全球分销 [10] - 计划2026年第一季度启动药理学研究 成功后开展安全性毒理学研究 与天然PRP制剂进行效力和安全性对比 [10] 战略方向与市场前景 - 正在评估强化财务状况及资产负债表的机会以支持战略计划执行 [5] - 通过不断增长的知识产权组合 寻求战略合作为开发路径提供资金 实现重大商业价值的研发里程碑 [11] - 目标治疗领域胰腺癌和卵巢癌的合并市场规模预计2029年达181亿美元 [11]

公司和行业 - 公司为Imugene (ILA)，专注于临床阶段癌症治疗，开发三类药物：CAR T细胞疗法和两种溶瘤病毒[24] - 主要项目为CD19异体CAR T细胞疗法，针对特定血液癌症（如弥漫性大B细胞淋巴瘤）[24] 核心观点和论据 **1 财务与股东决议** - 股东批准三项关键决议： - 决议1：批准此前发行的6820万股配售股票，支持率92.3%（2190万票赞成，140万票反对）[10][12] - 决议2：批准发行5110万份配售附加期权（行权价0.43美元/份），支持率91.6%（2770万票赞成，160万票反对）[14] - 决议3：批准SPP（股东购股计划）发行4540万新股（单价0.33美元/股）及3400万份附加期权，支持率91.35%（1950万票赞成，150万票反对）[15][17] **2 临床进展与数据** - CD19 CAR T疗法在复发/难治性患者中显示79%的总缓解率（11/14患者获益），部分患者无癌生存超16个月[25][27] - 计划2026年启动关键性II/III期注册研究，2025年底与FDA讨论策略[25][28] **3 成本控制与业务发展** - 通过外包生产至CDMO Kinsel及裁员（员工数从约100人降至约20人）降低成本[25][26] - 积极参与行业会议（如JPMorgan、ASCO、ASH）以推动合作与数据展示[26] 其他重要内容 - 代理投票占总发行股本的8%（2370万票）[9] - 溶瘤病毒项目（Carlytics和Vaccinia）仍在推进，未来可能寻求对外授权机会[29] - 计划申请FDA快速通道资格以加速研究进程[28] 数据引用 - 财务数据：股票发行量（6820万、4540万）、期权数量（5110万、3400万）、价格（0.33美元/股、0.43美元/期权）[10][14][15] - 临床数据：79%缓解率（11/14患者）、16个月无癌生存[25][27] - 投票比例：92.3%、91.6%、91.35%支持率[12][14][17]

公司融资动态 - 公司完成100万股普通股的公开发行 每股价格为4美元 总融资额达400万美元[1][2] - 承销商获得45天内额外购买15万股普通股的选择权 价格与公开发行价相同[2] - 股票于2025年8月15日在纳斯达克资本市场开始交易 代码为PPCB[1] 发行相关方信息 - D Boral Capital LLC和Craft Capital Management LLC担任本次发行的账簿管理人[3] - Brunson Chandler & Jones PLLC担任公司法律顾问 Sichenzia Ross Ference Carmel LLP担任承销商法律顾问[3] 监管文件与信息披露 - 美国SEC于2025年8月13日宣布S-1注册声明生效[4] - 招股说明书电子版可通过SEC官网或承销商渠道获取[4] 公司业务与技术 - 专注于开发预防实体瘤复发和转移的新型疗法 主要针对胰腺癌、卵巢癌和结直肠癌[6] - 核心技术基于胰腺原酶疗法 通过靶向清除癌症干细胞发挥作用[6][7] - 研究显示胰腺酶可能构成人体对抗癌症的主要防御机制[7] 联系方式 - 公司总部位于澳大利亚墨尔本 投资者关系联系方式为irteam@propanc.com[9]

公司动态 - Ascentage Pharma宣布其Bcl-2抑制剂lisaftoclax（APG-2575）联合阿扎胞苷（AZA）用于治疗新诊断高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的全球注册III期研究GLORA-4（NCT06641414）获得美国FDA和欧洲EMA批准 [1] - 这是lisaftoclax第二个获得FDA和EMA批准的注册III期研究 该研究正在多国同步招募患者以加速药物上市进程 [2] - lisaftoclax是目前全球唯一进入高危MDS注册III期试验的Bcl-2抑制剂 若结果积极可能填补该领域长期治疗空白 [2] 临床研究进展 - GLORA-4研究为多区域、多中心、随机双盲III期试验 旨在评估lisaftoclax+AZA对比安慰剂+AZA在新诊断高危MDS成人患者中的疗效与安全性 [3] - 该研究已在中国、美国和欧洲同步开展 中国和欧洲中心已完成首例患者入组 由中国工程院院士黄晓军教授和美国MD Anderson癌症中心Guillermo Garcia-Manero教授共同担任全球主要研究者 [3] - 早期临床数据显示lisaftoclax+AZA在初治MDS患者中客观缓解率（ORR）达75% 显著优于单用HMA的30-40% 且安全性良好 严重血液学毒性和中性粒细胞减少相关感染发生率低 [8] 疾病背景 - 高危MDS是一种与年龄高度相关的髓系克隆性疾病 65岁以上人群发病率达22/10万 中位诊断年龄70岁 超过75%患者伴有至少两种合并症 [4] - 40-60%高危患者（按IPSS-R分级）会在5年内进展为急性髓系白血病（AML） 中位生存期不足6个月 [4] - 现有标准治疗HMA的ORR仅30-40% 完全缓解率10-17% 中位缓解持续时间9-12个月 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）虽可能治愈但仅5-10%适合患者能接受 移植相关死亡率达25-35% [5] 产品管线 - lisaftoclax是Ascentage Pharma自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂 已在中国获批用于既往接受过至少一线系统治疗（含BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [7] - 公司目前正在开展4项lisaftoclax全球注册III期试验：GLORA（BTK抑制剂经治CLL/SLL）、GLORA-2（新诊断CLL/SLL）、GLORA-3（新诊断老年/体弱AML）及GLORA-4（新诊断高危MDS） [14] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 用于T315I突变慢性期/加速期CML及对一二代TKI耐药/不耐受CML-CP 已纳入中国医保目录 正在开展FDA批准的全球注册III期POLARIS-2研究 [13] 行业意义 - 高危MDS领域二十年来未有突破性疗法问世 lisaftoclax若获批将成为全球首个用于高危MDS一线治疗的Bcl-2抑制剂 也是HMA问世后该适应症首个靶向疗法 有望重塑治疗格局 [3] - 公司建立了包含Bcl-2/MDM2-p53抑制剂和下一代激酶抑制剂的创新管线 并与武田、阿斯利康、默克等跨国药企及Dana-Farber癌症研究所、Mayo Clinic等顶尖机构建立全球合作关系 [12][15]

公司动态 - 亚盛医药(NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)宣布其自主研发的Bcl-2抑制剂lisaftoclax(APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)治疗初治高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的全球注册性III期研究GLORA-4(NCT06641414)获得美国FDA和欧洲EMA批准开展 [1] - 这是lisaftoclax第二个获得FDA和EMA批准的注册性III期研究 该药物是目前全球唯一进入III期临床的针对高危MDS的Bcl-2抑制剂 [2] - GLORA-4研究已在中国、美国和欧洲同步开展患者入组 中国和欧洲已有首批患者入组 [3] 临床研究进展 - GLORA-4是一项多地区、多中心、随机、双盲III期试验 旨在评估lisaftoclax联合AZA对比安慰剂加AZA在初治高危MDS成人患者中的疗效和安全性 [3] - 该研究最初于2024年获得中国CDE批准 由MD安德森癌症中心Guillermo Garcia-Manero教授和北京大学血液病研究所黄晓军教授担任全球共同主要研究者 [3] - 此前在2024ASH和2025ASCO年会上公布的数据显示 lisaftoclax联合AZA在初治MDS患者中的总缓解率(ORR)达75% 远高于单用HMA的30-40% 且安全性良好 [8] 疾病背景 - MDS是一种起源于造血干细胞的髓系克隆性疾病 发病率随年龄呈指数增长(65岁以上人群达22/10万) 中位诊断年龄70岁 [4] - 超过75%的MDS患者伴有至少两种合并症 高危患者(IPSS-R评分高危/极高危)在5年内有40-60%进展为AML 中位生存期不足6个月 [4] - 目前标准治疗HMA的ORR仅30-40% 完全缓解率10-17% 中位缓解持续时间9-12个月 而allo-HSCT因患者年龄和并发症限制 仅5-10%适合移植 [5] - IPSS-R高危患者的5年生存率仅16-24% 凸显对创新疗法的迫切需求 [5] 产品管线 - lisaftoclax是亚盛医药开发的第三代口服Bcl-2选择性抑制剂 已在中国获批用于既往接受过至少一种系统治疗(包括BTK抑制剂)的CLL/SLL成人患者 [7] - 公司目前正在开展4项全球注册性III期试验:GLORA(BTK抑制剂经治CLL/SLL)、GLORA-2(初治CLL/SLL)、GLORA-3(初治老年/体弱AML)和GLORA-4(初治高危MDS) [14] - 核心产品olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 用于T315I突变CML治疗 已被纳入国家医保目录 目前正在进行FDA批准的全球注册性III期POLARIS-2研究 [13]

核心观点 - 公司计划在获得足够资金且确认性试验启动后向美国FDA提交Iopofosine I 131治疗华氏巨球蛋白血症的加速批准申请[1][3] - 公司正与欧洲药品管理局合作推进Iopofosine I 131在欧盟的条件批准申请[1][3] - 公司计划在2025年第四季度推进CLR 125进入三阴性乳腺癌的I期临床试验[1][3] 监管进展 - Iopofosine I 131获得FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症[3] - 向FDA提交的申请将基于2b期CLOVER WaM临床试验数据 显示主要缓解率具有统计学显著性且缓解持续时间显著[3] - 数据集包括FDA要求的12个月随访结果和BTK抑制剂治疗失败患者的新亚组分析[3] - 计划在医学或科学会议上分享新数据[3] - 与EMA的后续会议安排在2025年第三季度末或第四季度初 届时将决定是否提交条件上市授权申请[3] 临床试验结果 - Iopofosine I 131在儿童复发/难治性高级别胶质瘤的I期试验中显示积极数据[3] - 接受至少55 mCi总剂量的7名患者平均无进展生存期为5.4个月 总生存期为8.6个月且仍在持续[3] - 所有患者均实现疾病控制 与生存获益相关[3] - 接受至少四次输注的3名患者平均无进展生存期达8.1个月 总生存期达11.5个月(范围4.9-14.9个月)且仍在持续 其中两名达到客观缓解[3] 业务发展 - 与多家潜在合作伙伴就Iopofosine I 131的区域或全球许可进行积极讨论 旨在为加速批准申请和确认性研究提供资金[3] - 与Nusano达成长期多同位素供应协议 获得碘-125和锕-225用于临床研究和未来商业需求[3] - 通过2025年6月和7月的融资筹集近950万美元资金[3] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为1104万美元 较2024年12月31日的2330万美元减少[7] - 2025年第二季度研发费用为239万美元 较2024年同期的735万美元下降[7] - 2025年第二季度行政费用为365万美元 较2024年同期的636万美元下降[7] - 2025年第二季度净亏损545万美元 每股亏损3.39美元[7] 产品管线 - 主要资产包括Iopofosine I 131(靶向递送碘-131)、CLR 121125(碘-125 Auger发射程序靶向三阴性乳腺癌等实体瘤)、CLR 121225(锕-225基础程序靶向胰腺癌等)[9] - Iopofosine I 131已获得6项孤儿药认定、4项罕见儿科疾病认定和2项快速通道认定[10]