医保目录调整动态 - 2025年国家医保目录调整进入初步形式审查阶段 目录外通过初审通用名达310个 较2024年249个增加24.5% [3] - 医保目录调整需经过专家评审 谈判/竞价 价格协商等环节 最终确定纳入报销范围 [3] - 2018年至2024年累计530个药品通过谈判新增进入医保目录 其中超70种抗肿瘤药物涉及20个瘤种 [5] 创新药获批与医保准入 - 2018-2024年一类创新药获批数量持续上升 2024年达48种 是2018年的5倍以上 2025年上半年已接近40种 [5] - 乳腺癌药物卡匹色替片作为首个AKT抑制剂于2025年4月获批 已进入初步形式审查名单 [5][6] - 创新药进入医保目录后销量显著放量 部分药品实现十倍至二十倍增长 [6] 医保谈判定价机制 - 独家品种采用谈判方式 非独家品种采用竞价方式确定医保支付标准 [5] - 医保谈判需平衡企业研发成本回收与患者可及性 全球上市药物还需考虑跨国市场定价联动 [7][8] - 肿瘤创新药上市初期价格昂贵 医保谈判有效降低患者负担 [7] 政策导向与价值评估 - 2025年医保目录调整强调"补齐短板 优化结构 鼓励创新" 支持真创新和差异化创新 [10] - 建立以患者健康获益为核心的多维度价值评估体系 包括有效性 安全性 创新性和公平性 [10][14] - 卫生技术评估(HTA)和真实世界数据(RWD)成为医保支付决策重要依据 中国相关体系仍在完善中 [14][15] 行业挑战与趋势 - 创新药面临真实世界疗效不及预期风险 医保支付标准需根据实际疗效动态调整 [12][14] - 医保目录实行"有进有出"动态优化机制 控制总量提升基金使用效率 [11] - 药企需加强真实世界研究数据积累 以证明临床获益和安全性 [14]

中国创新药行业现状 - 创新药行业自今年4月以来延续"牛市"，多个行业指数创新高 [4] - 中国创新药交易总金额占全球52.5%，成为全球新药交易第一大国 [4] - 行业从去年8月的"寒冬论"转向当前繁荣，但存在内卷问题 [4] 行业十年变革 - 2015年"7·22临床试验数据自查核查"风暴是行业从"虚假创新"转向"真实研发"的转折点 [5] - 全球医药交易数量从2015年358笔增至2024年743笔，年复合增长率8%，总金额从569亿美元跃升至1874亿美元 [5] - 中国医药交易增速远超全球，数量从55笔增至213笔，金额从31亿美元飙升至571亿美元 [5] 交易模式转变 - 中国从早期依赖License-in转向License-out，2024年License-out占比达44% [5] - 重磅交易（≥10亿美元）集中于高创新性产品如ADC，中国企业转出重磅交易占比提升至32% [5] - 行业实现从"跟随者"到"参与者"乃至"贡献者"的跨越式发展 [6] 行业内卷问题 - 中国TOP20靶点、进入临床的活跃管线全球贡献率平均达60%，CLDN18.2、GPRC5D靶点贡献81%管线 [7] - 内卷原因包括市场准入效率低导致先行者时间优势丧失，以及缺乏奖励创新机制 [8] - 海外市场形成前三效应/BIC效应，而中国后来者仍有机会赚钱加剧内卷 [8] 数据赋能需求 - 缺乏流行病学数据和疾病负担数据导致研发立项缺乏焦点 [8][9] - 当前肿瘤流行病学数据滞后五年且缺乏疾病分型、基因突变等细化数据 [10] - 药品价格数据不完整，单包装价格无法反映真实治疗费用 [10] 精准医疗时代挑战 - 细分适应证需要流行病学数据支撑，但企业难以掌握药品临床去向 [11] - 同一疾病患者在全国不同医院的用药分布、换药情况等数据缺失 [11] - 缺乏真实世界数据导致企业决策易受医生访谈信息偏差影响 [11]

一直以来，基本医保基金是医药服务最大的买家，商保创新药目录的设立表明我国医药产业迎来了第二 位买家。 在创新药发展的全链条中，医保是不可或缺的一环。7月1日，国家医保局等两部门发布的《支持创新药 高质量发展的若干措施》（下称"若干措施"）提出开放医保数据与建立商保创新药目录两项全新举措， 助推创新药突破发展。 2018年至今，协议期内谈判药医保基金支出已达4100亿元。未来"数据×商保"的合力将给我国的医药产 业带来哪些发展机遇？对我国多层次医疗保障体系的建设有何影响？基本医保和商保的深度融合将如何 重塑我国商业健康险的市场格局？近日，清华大学民生与健康政策研究中心举办的全链条支持创新药发 展政策宣讲会上，来自产、学、研的专家学者和业内人士对这些问题进行了探讨。 打造社保和商保的合作平台 国家医保局已通过若干措施这一文件向商业医疗保险界发出"邀约"，通过医保大数据免费使用、一站式 结算等措施促进商业医疗保险（非商业健康保险）创新发展，打造中国医疗保险第二支柱，结束社保、 商保、医院、药企各自为战、难以持续的尴尬局面，建立利益相关者共赢的社会治理机制。 在药品价格方面，过去五年医保工作的重点之一是将虚高定价和灰 ...

商保创新药目录推出 - 商保创新药目录推出使创新药企看到高价值和高创新性药品进入"国谈"及多层次支付体系落地的可能性 [1][2] - 允许企业与基本医保药品目录并行申报 已有超过100个药品申报创新药目录 部分同时申报基本医保目录 [7] 真实世界数据在医保价值购买中的作用 - 真实世界数据有望在新药分级和药品全生命周期定价中发挥更大作用 推动医保价值购买和商保创新支付 [1] - 真实世界数据能够更好反映药品临床应用后的实际情况 填补传统随机对照试验无法提供的证据空白 [5] - 真实世界数据有潜力在药物创新价值评估的各个维度提供证据 包括安全性和有效性方面 [5] - 真实世界数据能够有力支持医保目录动态管理及药品退出机制 [6] 真实世界数据在医保准入和再评价中的应用 - 建立和规范基于真实世界的药品综合价值评价体系 优化真实世界数据在卫生技术评估中标准 更好发挥其在"双目录"准入和准入后再评价中的作用 [1] - 创新药企关切在医保续约谈判中提供更多真实世界证据证明产品价值后能否获得价格调整机会 [3] - 对于已纳入基本医保目录的创新药 真实世界证据有望在医保续约谈判的疗效评估中起到作用 [4] - 医保部门通过收集真实世界数据进行论证 平衡药物临床获益和基金可负担性 达成更合理的谈判价格 [5] "双目录"衔接机制 - 真实世界数据有望成为"双目录"衔接中的重要一环 [8] - 对创新程度高但安全性有效性尚不确定的创新药 可采取"先商保后医保"准入方式 先纳入创新药目录积累真实世界数据 待数据充分后再评估进入基本医保目录 [8] - 临床获益显著但未达到基本医保评价标准的创新药会先申请创新药目录 后续因市场竞争变化可再申请基本医保目录 [8] 真实世界数据应用现状与挑战 - 药监部门在创新药审评审批环节对真实世界数据的应用已较成熟 医保部门应用还相对较新 [9] - 2024年全年批准上市1类创新药48个品种 其中11个品种(22.9%)附条件批准上市 [9] - 中国拥有海量真实世界数据但质量参差不齐 缺乏专业机构和CRO支持开展高质量研究 [10] - 需要建立真实世界研究规范和指南 明确可用数据来源 评估数据质量 进行数据治理 选取合适研究方法和模型 [11] - 不同来源和医疗机构间的真实世界数据存在标准不统一、质量参差不齐问题 影响专家组在评估时的采纳与参考 [13] 数据治理与共享机制建设 - 医保系统已建立全国统一医保信息平台 收集了时间跨度长、覆盖全体参保人的海量信息 数据具标准化和高质量特征 [12] - 充分发挥医保数据资源优势支持创新药研发立项 支持"真创新" [12] - 海南出台《三医真实世界数据使用管理暂行办法》 明确数据范畴、规范共享流程 为医保目录动态调整等提供数据支撑 [14] - 建议设立专门第三方评估机构 为药品上市前评价、"国谈"准入和动态调整等环节提供科学、公正且独立的证据 [14]

医保综合价值评价体系 - 国家医保局将创新药械医保综合价值评价作为下一阶段医保价值购买的核心政策工具 [1] - 评价体系将重点采用真实世界数据替代传统临床试验数据 更关注药品在实际临床环境中的真实效果 [1][2] - 国家医保局已启动系列座谈会 并公开征集研究成果 研究方向包括基本医保目录和商业健康保险目录两个方向 [1][2] 评价体系实施框架 - 药品价值评价分为三个阶段：上市前临床数据收集评价 上市后医保准入前多维度综合评价 医保准入后的动态再评价 [2][3] - 评价维度包括安全性 有效性 经济性 公平性 可及性 创新性 并需与同类产品进行横向对比 [3] - 医保目录将实施动态管理 对综合价值不高的产品及时调出 对新老同类产品进行持续价值比较 [3] 行业影响 - 政策标志着医保支付从"压价控费"阶段转向"价值导向"阶段 将建立创新药合理支付标准 [3] - 真实世界数据验证机制将有效区分"真创新"与伪创新药 改变过去依赖专家评审和指南推荐的模式 [4] - 体系实施将优化医疗资源配置 避免创新内卷 在目录准入 多元支付 临床应用等环节产生系统性影响 [4] - 商业健康保险有望在创新药目录 数据共享 结算服务等领域与基本医保形成协同 [4]

未来医保的价值购买，如医保目录准入等，不再单纯看创新药在上市时提供的实验室材料和数据，更看 重它在实际环境中的真实效果。 作为《支持创新药高质量发展的若干措施》落地的全新政策工具，对创新药械开展医保综合价值评价将 是下一阶段医保价值购买的重中之重。 7月17日，国家医保局举行第一场医保支持创新药械系列座谈会，国家医保局医药价格和招标采购指导 中心、医药管理司、价格招采司等部门的负责人与医药企业、高校科研院所、医疗机构等进行交流。 清华大学医院管理研究院教授杨燕绥对第一财经表示，全链条支持创新药的背后是一个宏大的系统工 程，需要政策、技术，此次座谈会释放出医保支持创新药的重要信号，我国已经走过了以低价来"压药 品虚高价格，压灰色营销费用"的阶段，下一步要通过建立医保综合价值评价体系来合理确定创新药医 保支付标准。 参加了座谈会的百济神州中央市场准入和公共事务执行总监王渊告诉第一财经，国家医保局以真实世界 数据为抓手建立医保综合价值评价体系，就是要通过真实世界数据佐证什么是真创新，而仅靠专家评审 以及指南推荐，过去一些附条件批准的创新药，可能是好药也可能不是，需要在真实世界中去验证。 中国政法大学副教授廖藏宜也参 ...

大模型训练数据挑战 - 训练大模型难度随规模扩大和应用领域拓展而增加，需要海量数据[2] - 不同类型模型对数据需求差异显著：LLM依赖文本、VLM需图文结合、VLA要求真实机器人行动数据[3] - Agent训练需带行动标签的真实交互数据，成本远高于网页文本/图像采集[4] 替代数据方案探索 - 研究者尝试通过仿真、人类视频、手持夹爪设备等低成本方案替代真实数据[8][10][12][13] - 仿真方案通过人为设计训练环境并引入随机变化提升鲁棒性，但高度依赖预设条件[11] - 人类视频方案需建立人体-机器人动作映射，受限于动力学差异和预设策略[12] 替代数据局限性 - 所有替代方案本质是妥协，会削弱模型本应具备的泛化能力[14] - 模型能力越强，越容易识别替代数据与真实领域差异，导致有效策略空间缩小[19][23] - 信息隐藏手段（如限制观察空间）会损害模型整合复杂信息的关键优势[20][21] 真实数据不可替代性 - 替代数据仅在特定假设场景有效，无法像真实数据那样揭示世界运行机制[33][34] - 机器人基础模型要具备物理世界泛化能力，必须依赖真实世界数据[36] - 替代数据应定位为辅助知识来源，而非主要训练数据[37][38] 通用AI研发启示 - "叉勺"式方案（如混合系统、人工约束）虽能降低数据需求，但会成为性能瓶颈[41][43] - 人工设计的归纳偏置会限制自主学习系统的扩展潜力[42][44] - 当前替代数据方案使机器人学习人类解决方式，而非发展自主策略[26][27]

医保目录调整与价值评价体系 - 2025年度国家医保药品目录调整正式启动 建立药品综合价值评价体系的迫切性日益提升 [1] - 医保核心职能是科学合理"筹钱""花钱""管钱" 需建立系统完备的评价体系解决"钱往哪儿花""花得值不值"问题 [1] - 评价体系建立将推动医保价值购买能力提升 同时是医保学科理论建设的重大创新突破 [1] 真实世界数据的作用 - 真实世界数据来源于实际临床环境 包括临床病历 医保结算数据 健康报告等 具有多样性 真实性 样本量大特点 [1] - 需用真实世界数据评价医保购买产品的安全性 有效性 经济性 公平性 可及性 创新性等综合价值 [2] - 医保系统已建立全国统一信息平台 收集覆盖全体参保人的标准化医保结算数据 数据质量高 价值大 [2] 真实世界数据治理与应用 - 需建立基于医保创新应用的真实世界数据库 实现数据最小颗粒度标准化 结构化 [3] - 需明确真实世界数据转化应用技术路径 组织专家开展方法学研究形成评价证据 [3] - 海南已探索真实世界数据库建立 数据转化技术路径 药品综合价值评价体系研究 形成初步成果 [5] 药品综合价值评价三个阶段 - 上市前评价 收集未上市药品在特定区域的临床数据 作为上市和医保准入依据 [3] - 上市后医保准入前评价 从多维度综合评价药品价值 并与同类产品比较决定是否纳入医保 [4] - 医保准入后再评价 动态管理目录内产品 利用真实世界数据进行再评价 与新同类产品比较调整目录 [5] 评价体系扩展与应用 - 药品综合价值评价方法可延伸至耗材 医疗服务技术等领域 [5] - 国家医保局可借鉴国内外研究成果 加快建立统一规范的医药产品综合价值评价体系 标准和方法 [5]