医保综合价值评价体系 - 国家医保局将创新药械医保综合价值评价作为下一阶段医保价值购买的核心政策工具 [1] - 评价体系将重点采用真实世界数据替代传统临床试验数据 更关注药品在实际临床环境中的真实效果 [1][2] - 国家医保局已启动系列座谈会 并公开征集研究成果 研究方向包括基本医保目录和商业健康保险目录两个方向 [1][2] 评价体系实施框架 - 药品价值评价分为三个阶段：上市前临床数据收集评价 上市后医保准入前多维度综合评价 医保准入后的动态再评价 [2][3] - 评价维度包括安全性 有效性 经济性 公平性 可及性 创新性 并需与同类产品进行横向对比 [3] - 医保目录将实施动态管理 对综合价值不高的产品及时调出 对新老同类产品进行持续价值比较 [3] 行业影响 - 政策标志着医保支付从"压价控费"阶段转向"价值导向"阶段 将建立创新药合理支付标准 [3] - 真实世界数据验证机制将有效区分"真创新"与伪创新药 改变过去依赖专家评审和指南推荐的模式 [4] - 体系实施将优化医疗资源配置 避免创新内卷 在目录准入 多元支付 临床应用等环节产生系统性影响 [4] - 商业健康保险有望在创新药目录 数据共享 结算服务等领域与基本医保形成协同 [4]

机器之心报道 机器之心编辑部 我们知道，训练大模型本就极具挑战，而随着模型规模的扩大与应用领域的拓展，难度也在不断增加，所需的数据更是海量。 大型语言模型（LLM）主要依赖大量文本数据，视觉语言模型（VLM）则需要同时包含文本与图像的数据，而在机器人领域，视觉 - 语言 - 行动模型（VLA）则 要求大量真实世界中机器人执行任务的数据。 目前而言，Agent 是我们走向通用人工智能（AGI）的重要过渡。训练 Agent 则需要带有行动标签的真实交互数据，而获取这类数据的成本远比从网页上获取文本 与图像的成本高昂得多。 因此，研究者一直在尝试寻找一种替代方案，来实现鱼和熊掌兼得的效果：既能够降低数据获取成本，又能够保证大模型训练成果，保持基础模型训练中常见的 大规模数据带来的优势。 加州大学伯克利分校副教授，Physical Intelligence 的联合创始人，强化学习领域大牛 Sergey Levine 为此撰写了一篇文章，分析了训练大模型的数据组合，但他却 认为，鱼和熊掌不可兼得，叉子和勺子组合成的「叉勺」确实很难在通用场景称得上好用。 替代数据 尽管在视觉感知和自然语言处理任务中，真实世界数据一直被视 ...

医保目录调整与价值评价体系 - 2025年度国家医保药品目录调整正式启动 建立药品综合价值评价体系的迫切性日益提升 [1] - 医保核心职能是科学合理"筹钱""花钱""管钱" 需建立系统完备的评价体系解决"钱往哪儿花""花得值不值"问题 [1] - 评价体系建立将推动医保价值购买能力提升 同时是医保学科理论建设的重大创新突破 [1] 真实世界数据的作用 - 真实世界数据来源于实际临床环境 包括临床病历 医保结算数据 健康报告等 具有多样性 真实性 样本量大特点 [1] - 需用真实世界数据评价医保购买产品的安全性 有效性 经济性 公平性 可及性 创新性等综合价值 [2] - 医保系统已建立全国统一信息平台 收集覆盖全体参保人的标准化医保结算数据 数据质量高 价值大 [2] 真实世界数据治理与应用 - 需建立基于医保创新应用的真实世界数据库 实现数据最小颗粒度标准化 结构化 [3] - 需明确真实世界数据转化应用技术路径 组织专家开展方法学研究形成评价证据 [3] - 海南已探索真实世界数据库建立 数据转化技术路径 药品综合价值评价体系研究 形成初步成果 [5] 药品综合价值评价三个阶段 - 上市前评价 收集未上市药品在特定区域的临床数据 作为上市和医保准入依据 [3] - 上市后医保准入前评价 从多维度综合评价药品价值 并与同类产品比较决定是否纳入医保 [4] - 医保准入后再评价 动态管理目录内产品 利用真实世界数据进行再评价 与新同类产品比较调整目录 [5] 评价体系扩展与应用 - 药品综合价值评价方法可延伸至耗材 医疗服务技术等领域 [5] - 国家医保局可借鉴国内外研究成果 加快建立统一规范的医药产品综合价值评价体系 标准和方法 [5]

政策引领 - ICH E6(R3)引入去中心化临床试验(DCT)框架，打破医院中心化模式，患者可在社区诊所或居家参与试验 [1] - 准则明确"以患者为中心"核心理念，优化伦理审查机制与责任边界 [1] - 三大核心理念重塑行业标准：适用性(Fit for Purpose)、质量源于设计(QbD)、风险相称性(Risk Proportionality) [2] - Annex 2首次将真实世界数据(RWD)与新技术应用纳入框架，推动行业进入"智能合规"新时代 [2] 设计革新 - QbD理念转变研究逻辑，从"被动规避风险"转向"主动设计质量" [4] - 关键质量要素(CtQ)前置，避免无关变量干扰试验设计 [4] - 智能工具通过生物标志物验证与机器学习提升入组效率，罕见病采用预后富集策略贴近真实诊疗场景 [4] 技术赋能 - AI覆盖研究全流程，包括方案设计、患者招募、数据采集与统计 [5] - 智能招募平台使银屑病III期试验招募周期从12个月缩短至7个月，入组速度提升3倍 [5] - 远程监控系统使腹膜透析患者并发症发生率下降60%，依从性提升至92% [6] - AI+RPA技术实现不良事件分钟级响应，非结构化数据处理效率提升80% [7] 数据驱动 - RWD(电子健康记录、疾病登记等)加速新药研发，提供关键临床证据 [8] - 美国FDA首次基于纯回顾性RWE批准罕见病药物，无需RCT [8] - 中国NMPA批准首例以本土RWE为核心证据的血液肿瘤药物，融合国际多中心数据 [8] 行业生态 - 形成"政策-设计-技术-数据"一体化创新生态，推动研发资源优化配置 [9] - 智能质量管理体系实现研究效率与患者体验双重升级 [9]

特许药械政策成果 - 截至2025年4月30日乐城先行区进口特许药械品种首例达476例（药品175个、器械301个）[1] - 特许药械政策允许进口使用未在国内获批的新药及设备，使患者更早获得全球最新医疗资源[1] - 乐城先行区拥有四大核心政策优势：特许药械政策、药械真实世界研究政策、医保真实世界研究政策、公立医院特许经营政策[1] 特许药械发展规划 - 将以"医"为核心推进特许药械数智赋能引进，依托追溯平台实现精准服务[2] - 计划引进专病专科全系列特许药械产品，打造"预防-康复"全链条的专病医学中心[2] - 将从引进使用到医工转化全方位拓展产业链，建设药械研发和医工转化新高地[2] - 利用诊疗数据形成专病领域标准和技术指南，推动成为全国诊疗方案创新地[2] 乐城发展现状与监管 - 医院数量从最初几家增至40多家，基础设施显著改善[3] - 特许药械被定位为乐城"金字招牌"，监管将坚守医疗安全、伦理安全、政策安全三条底线[3] - 监管模式从被动审批转向主动服务，强调"管得住、放得开"的平衡[3]