Biogen (BIIB) Q2 2025 Earnings Call July 31, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsTim Power - Head of IRChristopher Viehbacher - President, CEO & DirectorPriya Singhal - EVP & Head - DevelopmentAlisha Alaimo - President & Head - North AmericaRobin Kramer - EVP & CFOPhilip Nadeau - MD, Health Care – BiotechnologyMichael Yee - Managing DirectorUmer Raffat - Senior Managing DirectorBrian Abrahams - MD & Co-Head of Biotechnology ResearchSalveen Richter - Biotechnology Equity ResearchConference Call Participants ...

Biogen (BIIB) Q2 2025 Earnings Call July 31, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good morning. My name is Cynthia, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Biogen Second Quarter twenty twenty five Earnings Call and Business Update. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer question remarks, Today's conference is being recorded. AndThank you. I would now like to turn the ...

文章核心观点 公司宣布改良新药ZUNVEYL新药申请获中国国家药监局受理，该产品有望为中国阿尔茨海默病患者带来新治疗选择，也将对公司财务产生积极影响 [1][7] 产品相关 - ZUNVEYL于2024年7月获美国FDA批准用于治疗成人轻至中度阿尔茨海默型痴呆，是新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂，作为加兰他敏前药，有望疗效相当且减少胃肠道副作用，胃肠道不良事件低于2%且无失眠现象，在中国已获相关专利 [2] 疾病相关 - 阿尔茨海默病是慢性进行性神经退行性疾病，部分患者会发展为痴呆，中国约有983万阿尔茨海默病痴呆患者，其中793万为轻至中度，随着老龄化加剧，患者数量和疾病负担将增加 [3] - 现有阿尔茨海默病药物副作用发生率高、患者不耐受是治疗痛点，55%患者用药一年后停药，主要因胃肠道副作用和失眠，患者急需更安全疗法 [4] 合作相关 - 2025年1月8日公司子公司与Alpha Cognition Inc.就ZUNVEYL签订许可、合作和分销协议，公司获该产品在亚洲（除日本和中东地区）、澳大利亚和新西兰的独家开发、注册、制造、进出口和商业化权利，合作期限20年，可自动续约 [5] 公司相关 - 公司是连接医药创新与商业化的平台公司，专注全球首创和同类最佳创新产品，在多个专业治疗领域有成熟商业化能力和领先学术市场地位，皮肤健康业务成行业领先企业，还在深化东南亚和中东地区业务 [9][11][13] - 公司提交ZUNVEYL新药申请体现资源分配和注册推广能力，该产品将丰富公司创新药矩阵，与公司其他中枢神经系统产品协同，获批上市后将为中国患者带来新选择，有望改善公司财务状况 [6][7]

欧洲药品管理局对Donanemab的积极意见 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)发布积极意见 推荐Donanemab用于治疗早期症状性阿尔茨海默病成人患者 这些患者需确认存在淀粉样蛋白病理且为ApoE4杂合子或非携带者 [1] - 该意见将提交欧盟委员会进行最终监管决定 预计未来几个月内做出决定 [1] - 公司高管表示这是向欧洲合格患者提供Donanemab的重要里程碑 该药物有望为早期症状性阿尔茨海默病患者带来显著改变 [2] 阿尔茨海默病市场现状 - 欧洲目前有690万阿尔茨海默病患者 预计到2050年这一数字将几乎翻倍 [2] - 约三分之一的轻度认知障碍或轻度痴呆患者会在一年内进展到下一临床阶段 [2] Donanemab临床试验数据 - TRAILBLAZER-ALZ 2临床试验显示 Donanemab显著减缓认知和功能衰退 降低疾病进展风险 [2] - TRAILBLAZER-ALZ 6临床试验评估了改良剂量方案 显示24周和52周时淀粉样蛋白相关影像异常伴水肿/积液(ARIA-E)发生率显著降低 同时达到相似水平的淀粉样斑块清除和P-tau217减少 [2] Donanemab全球市场情况 - 该药物目前在美国、日本、中国、英国、阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林、新加坡、台湾、巴西、墨西哥和澳大利亚以Kisunla品牌名上市 [4] - 在美国、日本和中国等国家 Donanemab获批用于所有ApoE4状态患者 [4] - 该药物是首个且唯一可在淀粉样斑块清除后停止治疗的靶向疗法 可能降低治疗成本和减少输注次数 [4] 公司背景 - 公司拥有近150年历史 致力于将科学转化为治疗方法 改善全球患者生活 [19] - 目前公司药物帮助全球数千万人 重点研究领域包括糖尿病护理、肥胖症治疗、阿尔茨海默病、免疫系统疾病和难治性癌症 [19] - 公司通过创新临床试验和确保药物可及性来推动医疗进步 [19]

文章核心观点 - 公司将在2025年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布LEQEMBI（lecanemab）和BIIB080的相关数据，推进阿尔茨海默病治疗和护理发展 [1][2] 公司介绍 - 公司成立于1978年，是领先的生物技术公司，应用对人类生物学的深入理解和不同方式推进一流治疗方法 [11] - 公司与Eisai自2014年起合作开发和商业化阿尔茨海默病治疗药物，Eisai负责LEQEMBI全球开发和监管提交，双方共同推广该产品 [10] 产品介绍 LEQEMBI（lecanemab） - 是Eisai和BioArctic战略研究联盟的成果，是针对淀粉样蛋白-β（Aβ）的人源化单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病，2023年7月6日获美国FDA传统批准 [8] - 适用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者 [9] BIIB080 - 是一种研究性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在靶向微管相关蛋白tau（MAPT）mRNA以减少tau蛋白产生，目前正在早期阿尔茨海默病患者中进行2期临床研究 [5] - 2019年12月，公司从Ionis Pharmaceuticals获得开发和商业化BIIB080的全球独家许可 [6] 会议相关 科学展示内容 - LEQEMBI展示将包括Clarity AD开放标签扩展研究的48个月结果、真实世界治疗见解以及皮下给药维持治疗的新见解 [1][6] - 关于tau的展示将探讨其生物学作用、靶向疗法和生物标志物的开发，以及这些创新在临床实践中的未来整合 [6] 关键科学会议和展示时间 - 7月27日：患者、护理伙伴和医疗保健专业人员对LEQEMBI自动注射器皮下给药的看法（8:00 - 8:45 AM ET）；LEQEMBI获批两年后的真实世界病例系列和患者路径经验（9:00 - 10:30 AM ET）；基于报告结果对LEQEMBI与Donanemab的ARIA结果进行间接治疗比较（4:14 - 5:45 PM ET） [7] - 7月28日：评估BIIB080在早期阿尔茨海默病参与者中的2期研究CELIA的基线特征（7:30 AM - 4:15 PM ET） [7] - 7月30日：LEQEMBI Clarity AD OLE在早期AD中的48个月分析初步结果（8:00 - 8:45 AM ET）；LEQEMBI皮下给药维持治疗的潜力（9:00 - 10:30 AM ET）；阿尔茨海默病tau疗法和生物标志物的创新：连接研究与临床实践（2:00 - 3:30 PM ET） [7] 教育项目 - 公司将在AAIC上举办互动展位，展示tau在阿尔茨海默病中的作用，还将在KnowTau.com上推出新的电子学习模块 [4]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司NKGen宣布在单同情使用、美国FDA批准的研究性新药授权下，向一名轻度阿尔茨海默病患者施用了扩展自体NK细胞疗法troculeucel，这标志公司首次潜在扩展到轻度阿尔茨海默病治疗领域，若结果积极将支持troculeucel更广泛应用并为未来临床开发提供信息 [1][2] 公司相关信息 - NKGen是专注于开发和商业化创新自体和异体NK细胞疗法的临床阶段生物技术公司，总部位于美国加州圣安娜 [4] - troculeucel是新型基于细胞、患者特异性、离体扩增的自体NK细胞免疫治疗药物候选物，公司正为治疗神经退行性疾病和广泛癌症开发该药物，其是WHO为SNK01分配的国际非专利名称 [5] 事件进展 - 公司在FDA批准的单同情使用、研究性新药授权下，向一名尽管持续使用抗淀粉样蛋白疗法lecanemab治疗但仍出现持续认知衰退的轻度阿尔茨海默病患者施用了troculeucel [1] - 公司正在进行的双盲随机2a期试验聚焦于中度阿尔茨海默病，此次单IND标志公司首次潜在扩展到轻度阿尔茨海默病治疗领域，特别是针对对现有一线疗法无反应的患者 [2] 各方观点 - 公司董事长兼首席执行官Paul Y. Song表示现有两种FDA批准的抗淀粉样蛋白疗法不能阻止疾病进展或改善认知功能，而troculeucel耐受性良好、能穿过血脑屏障、改善脑脊液中淀粉样蛋白等水平并减少神经炎症，若能证明其对标准抗淀粉样蛋白疗法治疗下仍进展的患者有临床改善，将为潜在疾病机制提供重要见解并支持联合治疗策略的合理性 [3] - 奥兰多AdventHealth神经科学临床研究主任Anita Fletcher称靶向抗淀粉样蛋白疗法使阿尔茨海默病进展放缓，但导致神经退行性变的炎症变化仍未充分探索，值得研究对淀粉样蛋白靶向疗法进展的患者对靶向其他途径疗法的可测量反应 [3] 合作方信息 - AdventHealth佛罗里达中部部门在奥兰多都会区四个县拥有17家医院和急诊室，世界级医院与综合门诊护理网络结合，每年接待超590万患者就诊，在佛罗里达中部有广泛研究组合，超675项临床试验和研究正在进行 [6] - 该部门旗舰园区AdventHealth Orlando拥有国内外公认项目，是美国东南部、加勒比和拉丁美洲主要的三级和四级转诊医院，通过AdventHealth Institutes提供优质专科护理，在多个专科领域获全国认可，并获美国新闻与世界报道等机构认可 [8] 联系方式 - 内部联系人为公司企业事务高级副总裁Denise Chua，电话949 - 396 - 6830，邮箱dchua@nkgenbiotech.com [11] - 外部联系人为LifeSci Advisors, LLC董事总经理Kevin Gardner，邮箱kgardner@lifesciadvisors.com [11]

核心观点 - 美国FDA批准了Kisunla（donanemab-azbt）的标签更新，采用新的推荐滴定给药方案，显著降低了ARIA-E的发生率 [1] - 新给药方案在24周和52周时分别将ARIA-E发生率降低了41%和35%，同时保持了相似的淀粉样斑块清除和P-tau217降低效果 [2][4] - Kisunla是一种针对早期症状性阿尔茨海默病（AD）的淀粉样蛋白靶向疗法，适用于轻度认知障碍（MCI）和轻度痴呆阶段的患者 [1][6] 新给药方案的优势 - 新方案通过更渐进的滴定给药，将ARIA-E发生率从24%降至14%（24周）和从25%降至16%（52周） [4] - 新方案通过将单次给药从第一次调整到第三次，在24周内提供相同剂量的Kisunla，同时降低ARIA-E风险 [2] - 新方案未影响Kisunla的疗效，淀粉样斑块水平在24周时平均减少67%（新方案）和69%（原方案） [4] TRAILBLAZER-ALZ 6研究结果 - 该研究是一项多中心、随机、双盲的3b期试验，纳入843名60-85岁的早期症状性AD患者 [7] - 研究显示，新方案下ARIA-E发生率为16%（52周），ARIA-H为25%，总体ARIA发生率为29% [4] - 研究未发现新的不良反应，但观察到更高的超敏反应和输液相关反应发生率 [4] Kisunla的疗效数据 - 基于TRAILBLAZER-ALZ 2研究，Kisunla在18个月内显著延缓认知和功能衰退，病理进展较慢的患者衰退减缓35%，整体人群减缓22% [3] - Kisunla将疾病进展到下一临床阶段的风险降低了37% [3] - 认知和功能衰退表现为更严重的记忆和思维问题、日常活动困难以及护理需求增加 [3] 公司支持与服务 - Lilly Support Services为Kisunla患者提供免费支持服务，包括保险确定协助、护理协调和护士导航支持 [5] - 公司提供个性化资源和信息，可通过网站或电话1-800-LillyRx获取 [5][19] 未来研究方向 - 公司正在开展TRAILBLAZER-ALZ 3研究，评估donanemab在临床前AD中延缓症状性AD进展的潜力 [9] - TRAILBLAZER-ALZ 5是一项针对早期症状性AD的注册试验，正在中国、韩国和台湾等地招募参与者 [9] 产品基本信息 - Kisunla是一种静脉注射药物，每4周给药一次，每次输注约30分钟 [6][18] - 每瓶剂量为350 mg/20 mL，适用于经淀粉样病理学确认的早期症状性AD患者 [6]

市场影响 - 阿尔茨海默病在65岁以上人群中影响1/9的人，约占10.7%[6] - 美国约有690万名患者，阿尔茨海默病是65岁以上人群的第五大死亡原因[6] - 阿尔茨海默病及其他痴呆症的年度经济影响为3600亿美元[6] 产品研发 - INM-901在体外研究中显示出神经保护作用，并在体内研究中改善行为和认知功能[8] - INM-901在神经炎症模型中显示出剂量依赖性的细胞存活和增殖[27] - INM-901处理组在行为和认知功能方面显示出改善，特别是在运动、记忆和焦虑相关行为上[39] - INM-901在长期研究中确认了早期研究数据，显示出认知功能和运动能力的显著改善[44] - INM-901对神经元功能的影响包括减少神经炎症和增加神经元功能[48] - INM-901的剂量依赖性神经突起生长表明其可能恢复阿尔茨海默病患者的神经功能[32] - INM-901在治疗组中降低了促炎基因的表达，并提高了神经功能基因的表达[42]

纪要涉及的公司 Annovis Bio（ANVS），一家专注于神经退行性疾病药物研发的公司 纪要提到的核心观点和论据 公司业务概述 - 公司在阿尔茨海默病、帕金森病和路易体痴呆三个适应症上开展研究，已进行多项研究，治疗超800名患者，对药物有深入了解 [3][4][5] - 阿尔茨海默病处于第二项大型研究，有望作为关键研究并提交新药申请（NDA）；帕金森病已完成一项大型研究，计划开展开放标签研究；路易体痴呆介于阿尔茨海默病和帕金森病之间 [3][4] 药物疗效和安全性 - **认知改善**：在阿尔茨海默病和帕金森病的多项研究中，药物均显示出对认知的改善作用。如两项小型阿尔茨海默病研究中，治疗患者比安慰剂组有显著改善；350名患者的阿尔茨海默病研究中，早期患者各剂量均有统计学意义的改善，30mg剂量比安慰剂高3.5分；帕金森病研究中，认知受损患者有显著改善 [7][8][9][14] - **安全性**：药物在不同基因构成的患者中均安全，与安慰剂组无差异，且在阿尔茨海默病和帕金森病中均一致 [13][15][16] 关键研究进展 - **阿尔茨海默病3期关键研究**：选择MMSE超过20的患者，通过p - tau 217测试和体积MRI筛选，研究为期6/18个月，分别在6个月和18个月进行数据分析。症状性疗效观察ADS CoC - 13和ADCSIADL，疾病修饰疗效选择生物标志物和体积MRI。目前已筛选220名患者，88名筛选失败，失败率38%，预计年底完成全部760名患者招募 [16][17][18][19][23] - **帕金森病研究**：向FDA提交两项研究方案（DLB和PDD），尚未得到回复。预计开放标签扩展研究本月获批，研究将纳入500 - 700名患者，包括之前研究患者和有深部脑刺激（DBS）的患者 [30][31][33][35] 市场预期和资金需求 - **药物上市时间**：若AD数据阳性，症状性药物预计2027年秋季上市，疾病修饰药物预计2028年秋季上市 [38][39] - **资金需求**：公司急需资金开展研究，目前难以筹集足够资金，若阿尔茨海默病6个月数据良好，股价上涨，有望筹集1亿美元开展帕金森病研究 [43][83][84] 药物优势 - 与市场上其他药物相比，公司药物能抑制多种神经毒性聚集蛋白，而其他药物通常只针对一种，如Kisunla和Lekkembi只针对β - 淀粉样蛋白斑块 [62][63][64] 其他重要但可能被忽略的内容 - 阿尔茨海默病研究筛选过程需8周，影响患者招募进度 [19] - 与FDA沟通中，FDA表示考虑成立神经退行性疾病小组，专门研究耗时较长的疾病和疾病修饰药物 [57] - 公司在动物实验中可减少大脑中所有相关蛋白，在人类脑脊液中也观察到多种蛋白减少，但血浆中检测较难 [65] - 公司曾与41家大型制药公司沟通，对方因数据不足未给予积极回应，希望有更多数据时再联系 [143][144]

核心观点 - InMed Pharmaceuticals宣布其候选药物INM-901在阿尔茨海默病体外模型中显著减少神经炎症，支持其作为治疗候选药物的潜力 [1] - INM-901通过减少促炎细胞因子和炎症小体标记物NLRP3，显示出对神经炎症的直接作用，且独立于β淀粉样蛋白或tau蛋白聚集的影响 [2][4][7] - 该研究结果进一步验证了INM-901在多种神经退行性疾病中的潜在治疗价值，包括阿尔茨海默病 [5][8] 研究背景与模型 - 研究使用脂多糖（LPS）诱导的动物脑组织炎症模型，模拟高表达的促炎细胞因子（IL-6、IL-1β、IL-2、KC/Gro）和炎症小体标记物NLRP3 [2] - NLRP3驱动的炎症被认为是神经退行性疾病进展的关键因素，与阿尔茨海默病、帕金森病和2型糖尿病等疾病相关 [4] 关键研究结果 - INM-901显著降低NLRP3和IL-1β水平，这两种标记物在阿尔茨海默病和其他神经炎症疾病的发病机制中起重要作用 [7][8] - 药物表现出剂量依赖性且统计学显著的促炎细胞因子减少效果，包括IL-6、IL-1β、KC/Gro和IL-2 [8] - INM-901的作用机制独立于β淀粉样蛋白或tau病理学，表明其可能对其他痴呆相关疾病也有治疗潜力 [7][8] INM-901药物特性 - INM-901是一种针对阿尔茨海默病的专有小分子候选药物，具有多重潜在作用机制 [9] - 药物通过CB1/CB2受体信号激动发挥神经保护作用，保护神经元免受损伤和细胞死亡 [14] - 口服给药后可在脑内达到与腹腔注射相当的治疗浓度，相比现有给药途径具有潜在优势 [14] 公司研发进展 - 公司计划推进INM-901的临床前研究，后续将进行IND支持性研究 [5] - InMed Pharmaceuticals专注于开发针对CB1/CB2受体的小分子药物管线，涵盖阿尔茨海默病、眼科和皮肤病适应症 [10]