Update on the US regulatory review of tolebrutinib in non-relapsing, secondary progressive multiple sclerosis Paris, September 22, 2025. The US Food and Drug Administration (FDA) has extended by three months the target action date of its review of the new drug application (NDA) of tolebrutinib, an oral and brain-penetrant investigational Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor to treat non-relapsing, secondary progressive multiple sclerosis (nrSPMS) and to slow disability accumulation independent of relaps ...

文章核心观点 公司将举办聚焦肾病的关键意见领袖活动，介绍原发性膜性肾病（pMN）及EVER001试验最新数据，目前尚无治疗pMN的获批药物，该疾病患者众多且存在未满足的医疗需求 [1][2][3] 活动信息 - 公司将于2025年6月30日上午8点（美国东部时间）举办虚拟聚焦肾病的关键意见领袖活动 [1] - 活动中演讲者将介绍pMN及中美治疗现状，并讨论截至2025年3月21日EVER001试验的最新数据 [2] - 正式演讲后将有现场问答环节 [3] 研究进展 - 公司近期在欧洲肾脏协会更新研究情况，报告了截至2024年12月14日的积极初步结果 [3] 演讲嘉宾 - Richard Lafayette医学博士是斯坦福大学医学中心肾脏病学教授，有超30年临床经验和超200篇出版物 [4] 药物信息 - EVER001是下一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，公司拥有其治疗肾脏疾病的全球开发、生产和商业化权利 [5] 疾病信息 - pMN是成人肾病综合征常见病理类型，中国约有200万患者，美欧日近22万患者，全球尚无获批药物 [3][6] - 当前治疗目标是提高缓解率、降低复发率和减少慢性毒性风险，超三分之一患者会进展到终末期肾病 [6] 公司信息 - 公司是专注于为亚洲市场患者开发创新疗法的生物制药公司，管理团队经验丰富 [7][8] - 公司在肾脏疾病、传染病和自身免疫疾病领域建立了潜在全球一流分子的产品组合 [8]

文章核心观点 - 礼来公司宣布欧洲药品管理局人用药品委员会对Jaypirca治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者发布积极意见，该意见基于BRUIN CLL - 321试验结果，后续申请将提交欧盟委员会作最终决定 [1][2] 药品相关信息 Jaypirca基本信息 - Jaypirca（pirtobrutinib）是高选择性、非共价（可逆）的BTK抑制剂，是美国FDA批准的口服处方药，有100mg或50mg片剂，每日一次200mg剂量，可与或不与食物同服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性 [8] Jaypirca美国获批适应症 - 用于治疗至少接受过两种系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，以及至少接受过两种先前治疗（包括BTK抑制剂和BCL - 2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 [5][12] 慢性淋巴细胞白血病（CLL）情况 - CLL是一种由淋巴细胞发展而来的缓慢生长的非霍奇金淋巴瘤，是成人最常见的白血病类型之一，全球每年约有10万例新病例，欧洲CLL总体发病率约为每年每10万人中4.92例 [9] 临床试验情况 BRUIN CLL - 321试验概况 - 这是一项针对经BTK抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者的3期、随机、开放标签研究，比较pirtobrutinib与研究者选择的idelalisib加rituximab（IdelaR）或bendamustine加rituximab（BR），试验招募238名患者，按1:1随机分组，主要终点是根据2018年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会标准由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS） [7] 试验结果 - 试验主要终点PFS在最终分析预设时间（2023年8月29日）达到，显示pirtobrutinib优于IdelaR或BR；在2024年8月29日更新分析中，pirtobrutinib较IdelaR或BR降低46%疾病进展或死亡风险（中位PFS：14.0个月 vs 8.7个月），PFS结果在关键亚组一致；中位至下次治疗或死亡时间（TTNT）为24个月，对照组为11个月（改善63%；HR = 0.37 [95% CI, 0.25 - 0.52]）；pirtobrutinib治疗患者的总体安全性与1/2期BRUIN研究一致，最常见任何级别不良反应为中性粒细胞减少、疲劳、腹泻、贫血、皮疹和挫伤 [3] 审批进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Jaypirca治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者发布积极意见，后续申请将提交欧盟委员会作最终决定，预计未来1 - 2个月出结果；此前Jaypirca已获EMA有条件上市许可用于治疗经BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者 [1][2] 公司情况 - 礼来是一家制药公司，近150年来一直在开创改变生活的发现，如今其药物帮助全球数千万人，公司科学家利用生物技术、化学和基因医学的力量推进新发现，以解决重大健康挑战 [34] 其他信息 - 礼来已在全球（包括美国）提交Jaypirca用于经BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者的补充上市申请 [6]