**RenovoRx (RNXT) 2025年9月16日电话会议纪要关键要点** **一、 公司及核心业务** * 公司为RenovoRx 专注于开发治疗癌症的创新疗法和医疗设备[2] * 核心平台为经动脉微灌注（TAMP）技术 结合其专利设备RenovoCath与化疗药物进行局部靶向给药[4] * 拥有FDA批准的RenovoCath设备并已启动商业化 同时推进用于局部晚期胰腺癌（LAPC）的III期TIGeR-PaC关键试验[3][4][16] **二、 TAMP技术平台与作用机制** * TAMP技术旨在解决低血供肿瘤（如胰腺癌）化疗耐药性问题 这类肿瘤因缺乏直接血液供应导致全身化疗药物难以进入[6] * 通过RenovoCath设备在X光引导下经股动脉插入 将双球囊定位于肿瘤附近以隔离血流 然后在20分钟内高压输注全剂量药物 迫使药物穿过血管壁直接渗透到肿瘤组织[6][7][8] * 临床前动物研究显示 该技术使肿瘤部位的吉西他滨药物浓度比全身给药高出100倍[9] * 人体III期试验的初步数据显示 全身循环的吉西他滨水平降低了约50% 预期将显著降低全身毒性[9] **三、 临床开发进展 (TIGeR-PaC III期试验)** * TIGeR-PaC试验针对初治、不可切除且未转移的LAPC患者[18] * 试验设计：患者先接受3个月吉西他滨+Abraxane全身化疗和SBRT放疗诱导治疗 之后随机分组 对照组继续IV全身化疗 治疗组接受TAMP局部治疗（RenovoCath + 吉西他滨） 每两周一次 共8次治疗[18][19] * 主要终点为总生存期（OS）[19] * 计划招募114名患者（每组57人） 预计在今年年底或明年年初完成招募 最终分析（第86起死亡事件）预计在2026年底进行[20][21] * 已通过两次中期分析：第一次在30%事件时（26起死亡 45名患者随机） 第二次在2025年第二季度第52起死亡时 数据监测委员会均建议试验继续[20] * 首次中期分析结果显示 TAMP治疗组中位生存期（mOS）为21.5个月 对照组为15.5个月 显示出6个月的生存获益 且治疗组不良事件（AE）减少65%[22][23] **四、 商业化进展与市场机会** * RenovoCath设备已于2025年上半年启动商业化 上半年收入超过60万美元 超出公司预期 且目前尚无销售团队[3][16][25] * 已有13个癌症中心或医疗机构获批购买设备 其中4家已成为重复购买并治疗患者的客户 另有超过20家潜在客户在 pipeline 中[3] * 设备单次使用报销价格类比同类产品在6000至8500美元之间 每位患者通常接受5至10次或更多治疗[13] * 仅在当前已观察到的应用领域 公司估计RenovoCath作为独立设备的美国年峰值可寻址市场（peak US addressable market）为4亿美元[3][13] * 毛利率已处于60%中期水平 随着生产规模扩大 有望提升至接近90%[34] * 公司采取精准销售策略 目标客户为处理大量患者的高容量学术中心 预计仅需3-5名销售代表即可覆盖大部分市场 销售团队扩张不会显著增加现金消耗[14][15][35] **五、 知识产权与财务** * 公司拥有强大的专利保护 全球共有19项授权专利（美国9项） 另有12项专利申请中[14] * 2025年初完成了1200万美元的高质量普通股融资 品牌机构投资者参与[27] * 截至Q2 公司拥有现金1230万美元 当前年化现金消耗约为85万美元 现有资金足以支撑到2026年下半年[28] **六、 未来里程碑与管线拓展** * TIGeR-PaC试验药代动力学（PK）子研究已完成 数据预计在未来几个季度公布[25] * 启动了PANTHER上市后设备登记研究 允许医生商业使用RenovoCath治疗多种适应症 以收集数据并探索管线扩展潜力[27] * 除LAPC外 未来潜在适应症包括胆管癌（CCA）、非小细胞肺癌（NSCLC）、胶质母细胞瘤、肉瘤和子宫肿瘤等低血供肿瘤[12][30][31] * 公司正与可能的医疗器械合作伙伴（包括大股东波士顿科学）进行持续讨论 内容涉及合作、扩大商业化规模或潜在的收购[37][38] **七、 管理团队与竞争优势** * 管理团队及董事会在制药、医疗器械以及将药械组合推向商业化方面拥有丰富经验[24] * 拥有强大的科学顾问委员会 包括TIGeR-PaC研究负责人（约翰霍普金斯大学）及NCCN指南委员会主席等权威专家[24][25] * 与需要庞大销售团队的新医疗技术不同 RenovoCath技术易于医生掌握（类似肝脏介入操作） 培训相对简单 有利于快速推广[11]

核心观点 - Ivonescimab联合化疗在治疗EGFR突变非小细胞肺癌的全球III期HARMONi试验中 随着西方患者随访时间延长 显示出总生存期改善的有利趋势 北美患者风险比达070 [1][6][7] - 该双特异性抗体通过同时阻断PD-1和VEGF 在肿瘤微环境中表现出协同结合特性 可能成为该领域的首创疗法 [15][16][23] 临床试验设计 - HARMONi为随机双盲III期研究 比较ivonescimab联合铂类化疗与安慰剂联合化疗 用于既往接受第三代EGFR TKI治疗后进展的EGFR突变晚期非鳞状NSCLC患者 [2][18] - 研究设置两个共同主要终点：无进展生存期和总生存期 [2] 疗效数据 - 主要分析时总生存期风险比为079 中位OS为168个月对比140个月 未达到统计学显著性边界(p=0057) [4][6] - 2025年9月延长随访分析显示 西方患者中位随访时间增至137个月 风险比改善至078 名义p值达到00332 [6][7] - 北美患者亚组显示显著获益 ivonescimab组中位OS未达到对比安慰剂组140个月 风险比070 [6][7] - 无进展生存期显示显著改善 风险比052 中位PFS为68个月对比44个月(p<000001) [8] - 客观缓解率方面 ivonescimab组达45% 高于安慰剂组的34% 中位缓解持续时间76个月对比42个月 [10] 安全性数据 - 安全性特征可管理且与既往研究一致 两组治疗相关不良事件导致停药率分别为73%和50% [12][13] - 3级及以上治疗相关不良事件发生率分别为500%和422% 导致死亡事件分别为18%和23% [12][13] - 出血事件发生率极低 ivonescimab组仅不足1%患者出现3级及以上出血事件 [12] 研发进展与监管状态 - 该药物在Summit授权区域称为SMT112 在中国和澳大利亚称为AK112 已在中国获得上市批准 [15][23] - 全球已有超过2800例患者接受ivonescimab治疗 多项III期临床试验正在进行中 [17] - 美国FDA已授予该药物快速通道资格 用于HARMONi临床试验设置 [23] 公司背景 - Summit Therapeutics为一家专注于肿瘤领域的生物制药公司 致力于开发改善患者生活质量的创新疗法 [25] - 公司成立于2003年 纳斯达克上市代码SMMT 总部位于佛罗里达州迈阿密 [26]

文章核心观点 - LIXTE Biotechnology Holdings Inc (NASDAQ: LIXT) 是全球唯一拥有临床阶段PP2A抑制剂LB-100的生物技术公司 该化合物通过抑制蛋白磷酸酶2A(PP2A)机制 使传统癌症疗法对实体瘤产生协同增效作用 目前公司与GSK和罗氏合作开展多项临床试验 涵盖卵巢透明细胞癌 MSS结直肠癌和软组织肉瘤等适应症 [1][4][7][14] 技术机制 - LB-100作为首创PP2A抑制剂 通过破坏癌细胞内部修复系统并推动细胞进入"致死性激活"状态 同时产生新抗原使肿瘤更易被免疫系统识别 [2] - 与传统直接杀死癌细胞的疗法不同 LB-100通过抑制PP2A这一关键细胞酶 剥夺癌细胞对治疗诱导应激的防御和恢复能力 [4] - 该机制特别适用于MSS结直肠癌(占85%病例)和卵巢透明细胞癌 这些癌种目前免疫疗法效果有限 [5] 治疗优势 - LB-100能优化现有疗法剂量 实现标准治疗活性增强 免疫应答强化以及良好的联合用药特性 [6][9] - 通过提高耐受性和疗效 该化合物有望重塑多种实体瘤治疗标准 [6] 临床进展 - 卵巢透明细胞癌试验与GSK合作 后者提供Dostarlimab并承担全部试验资金 [7] - MSS结直肠癌试验与罗氏合作 后者提供atezolizumab和全额资金 目前因早期不良事件处于自愿安全暂停招募状态 [14] - 软组织肉瘤Phase 1试验已完成且无毒性问题 Phase 2已终止以优先推进具有更高商业潜力的免疫疗法联合项目 [14] 公司定位 - LIXTE为临床阶段制药公司 专注于开发PP2A通路这一癌症治疗中尚未充分探索的领域 [11] - 主要推进卵巢透明细胞癌 转移性结肠癌和晚期软组织肉瘤的概念验证试验 [11]

核心观点 - Ampligen在胰腺癌治疗中显示出无进展生存期和总生存期的数据驱动前景 在DURIPANC临床试验和早期访问项目中均得到验证[1][3] - 公司首席执行官在第五届Marie Skłodowska-Curie癌症研究与护理研讨会上介绍了最新临床进展 强调该药物对晚期转移性胰腺癌的治疗潜力[1][3] 临床数据进展 - Phase 2 DURIPANC临床试验正在荷兰伊拉斯谟大学医学中心进行 评估Ampligen与阿斯利康抗PD-L1免疫检查点抑制剂durvalumab的联合疗法[3] - 临床数据显示无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)改善 这两项是药物批准的金标准[3] 知识产权与监管地位 - Ampligen在美国拥有联合疗法专利保护 有效期至2039年[3] - 获得美国和欧盟孤儿药认定 将为获批药物提供市场保护[3] 公司背景 - AIM ImmunoTech是一家免疫制药公司 专注于癌症、免疫紊乱和病毒性疾病（包括COVID-19）的治疗研发[5] - 主导产品Ampligen（rintatolimod）是第一类研究性药物 是一种双链RNA和高选择性TLR3激动剂免疫调节剂[5]

公司概况 * Exelixis是一家专注于癌症治疗的商业化公司 致力于通过其领先药物CABOMETYX（cabozantinib）改善癌症患者的护理标准 并积极构建包含zanzalutinib（ZANZA）及其他小分子和生物制剂的产品管线[1][2][3] * 公司首席执行官为Mike Morrissey[1] 核心产品CABOMETYX（Cabo）的发展历程与商业表现 * Cabo最初因在前列腺癌的两项关键试验失败及被GSK、BMS两次退回而前景黯淡 公司曾在2014-2015年将团队缩减至约80人 最后在肾细胞癌（RCC）的METEOR试验中取得成功 该试验在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和缓解率（RR）上均获阳性结果 为当时RCC治疗设立了新标准[12][13] * 通过与BMS合作CheckMate 9ER试验 Cabo与nivolumab（nivo）联合用于一线RCC治疗 相比sunitinib在所有终点（RR、PFS、OS）上均显示优势 并且采用40mg起始剂量改善了生活质量[14] * 凭借在一线RCC的成功 Cabo收入自2019年的约7亿至7.5亿美元水平实现了三倍增长 公司2025年净产品收入指导中值已从年初的20亿美元上调至21亿美元[15][19] * Cabo在RCC市场持续增长 2025年第二季度市场份额较2024年同期增长了4个百分点 目前在一线RCC市场占有率约25% 在二线及以后市场占有率超45%[20][23][24] 新适应症NET（神经内分泌肿瘤）的进展与机会 * Cabo于2025年第一季度末获批用于NET治疗 这是自2015/2016年以来该领域的新药获批[28][29] * 获批基于CABINET试验的阳性数据 该试验显示在胰腺和非胰腺NET患者中 PFS达到约15-20个月[26][27] * 公司估计NET领域的口服疗法（包括everolimus、sunitinib、cap/tem方案）市场价值约为10亿美元 且这些药物均已仿制药化 Cabo目标为获取该市场的最大份额[29][30] * Cabo在NET领域的推广具备优势：约80%的NET处方医生在过去6-9个月内已开具过Cabo处方（用于其他适应症） 对其用法、剂量和不良反应管理熟悉；医生对其CABINET数据热情高；且常将其作为患者当前疗法进展后的首选[34][35][37] 下一代产品zanzalutinib（ZANZA）的研发进展与策略 * ZANZA被设计为在抑制活性上模拟Cabo 但通过引入代谢不稳定性将其半衰期从Cabo的4-5天缩短至约1天 旨在使剂量调整和不良反应管理更为便捷[44][46] * 在结直肠癌（CRC）的III期STELLAR-303试验中 ZANZA与atezolizumab联合对比regorafenib在ITT人群中取得阳性顶线结果 这是该领域首个对比活性对照的成功试验[47] * 除CRC（303试验）外 ZANZA的其他关键试验包括：非透明细胞RCC的304试验（预计2026年读出数据） 以及已停止的头颈癌305试验（因竞争激烈及资源重新分配至更高价值机会 如结肠癌和脑膜瘤）[52][54][55] * 公司对ZANZA的研发策略进行了精心规划 以平衡其新 franchise 的构建与避免对Cabo franchise 的蚕食 计划让潜在重叠适应症的试验数据读出和商业化时间点晚于Cabo的独占期结束时间[66][68] 研发策略与公司焦点 * 公司的核心定义是能否提升癌症患者的护理标准 这是衡量成功的唯一标准[71] * 构建 franchise 的模式有两种：一是围绕单个分子（如Cabo）拓展适应症和组合疗法；二是针对特定适应症（如NET、CRC、脑膜瘤）深度开发 尤其是那些竞争较少或缺乏现有护理标准的领域[57][58] * 公司管线包含小分子和生物制剂 例如处于临床的XB371（一种组织因子靶向ADC 带有拓扑替康有效载荷） 未来可能与ZANZA形成组合[59] 其他重要信息 * 在非透明细胞RCC领域 目前尚无随机关键试验 Cabo的304试验有望成为首个提供一级证据的研究 从而为获批后的市场推广提供有力支持[61][62][64] * 公司具备高度灵活性和敏捷性 能快速调整优先事项和资源 以在竞争激烈的肿瘤领域（对手包括BMS、默克、辉瑞等大型药企）保持最佳状态[21][22]

核心观点 - Cellectar Biosciences公司宣布其新型放射性共轭药物CLR 121225的临床前数据被美国癌症研究协会（AACR）胰腺癌研究特别会议接受为海报展示 该药物针对缺氧性胰腺导管腺癌 采用锕-225放射性共轭α发射体技术 展示出在实体瘤治疗领域的潜力[1][2][4] 产品管线与研发进展 - 公司核心产品管线包括：领先资产iopofosine I 131（磷脂药物共轭物PDC 用于靶向递送碘-131放射性同位素） CLR 121225（基于锕-225的项目 针对胰腺癌等未满足需求的实体瘤） CLR 121125（碘-125奥杰发射体项目 针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌等实体瘤）以及专有临床前PDC化疗项目和多款合作PDC资产[4] - iopofosine I 131已完成针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期试验 并正在进行针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究 公司有资格在获批后获得FDA的儿科评审券[5] - iopofosine I 131已获得FDA授予的6项孤儿药认定、4项罕见儿科疾病认定和2项快速通道认定 覆盖多种癌症适应症[5] 技术平台与研发策略 - 公司专注于通过其专有的磷脂药物共轭物（PDC）递送平台开发下一代靶向癌细胞的治疗方法 旨在提高疗效并减少脱靶效应 从而改善安全性[3] - 研发策略包括独立开展研究以及与外部合作方共同推进研发合作 以扩大产品管线的覆盖范围[3] 临床前数据与会议展示 - CLR 121225在临床前研究中表现出优异的活性、生物分布和吸收特性 在多种实体瘤动物模型中均得到验证 目前正在进行支持新药临床试验申请（IND）的相关活动[2] - 海报展示标题为“靶向缺氧性胰腺导管腺癌中的脂筏：[225Ac]CLR 121225的临床前评估” 展示时间为2025年9月30日晚上6点至9点 由首席运营官Jarrod Longcor主持[2]

公司近期活动 - 公司宣布将参加摩根士丹利第23届年度全球医疗保健会议 时间为2025年9月9日东部时间下午5:35 [1][3] - 公司宣布将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议 时间为2025年9月10日东部时间上午9:00 [1][3] - 炉边谈话和演示的网络直播将在公司网站活动与演示部分提供 直播回放将在活动结束后保留90天 [1] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于癌症治疗 [2] - 主要TCR-T候选疗法针对血液恶性肿瘤患者 用于预防异基因造血细胞移植后复发 目前处于ALLOHA Phase 1血液试验阶段 [2] - 公司开发并持续扩展ImmunoBank治疗性TCR库 可识别多样化靶点并关联多种HLA类型 为多种癌症患者提供定制化多重TCR-T疗法 目前处于PLEXI-T Phase 1实体瘤试验阶段 [2] - 公司目前正在为两个临床项目招募患者 [2] 行业会议参与 - 摩根士丹利会议地点位于纽约时代广场喜来登酒店 [3] - H C Wainwright会议地点位于纽约乐天皇宫酒店 [3]

核心观点 - 公司完成纳斯达克上市及首次公开募股 进入转型阶段 准备推进主导资产PRP进入2026年的一期B首次人体研究 [1] - PRP作为上皮间质转化调节剂 通过重组癌细胞使其不再恶性并自然死亡 可治疗多种实体瘤且无严重副作用 [2] - 公司计划通过战略合作融资推进资产开发 目标治疗领域胰腺癌和卵巢癌的合并市场规模预计2029年达181亿美元 [11] 公司融资进展 - 以每股4美元价格完成100万股普通股承销公开发行 总募集资金400万美元（扣除承销折扣前）[3][4] - 授予承销商45天期权 可额外购买15万股普通股 [4] - 自成立以来累计募集约3000万美元资金 [11] 管理层与治理结构 - 8月13日至14日任命首席财务官及两名非执行董事 增强团队在财务 公司治理 美国公认会计准则 研发 制造和监管事务等领域的技能多样性 [6] - 所有新任命人员与公司已有数年关联 [6] 主导产品PRP临床开发 - PRP是由两种牛源胰酶原（胰蛋白酶原和糜蛋白酶原）以1:6协同比例组成的静脉注射制剂 [2] - 2026年上半年计划向澳大利亚Peter Mac癌症中心（全球排名前20的肿瘤中心）提交一期首次人体研究申请 [7] - 一期研究将在30-40名恶性实体瘤患者中开展 旨在确定最大耐受剂量 [1] - 开发活动包括采用LC-MS验证药代动力学方法 准备监管文件（研究用药品档案 研究方案 研究者手册）以及完成制剂生产 [8] - 成功完成12个月一期研究后 将启动两项18个月二期开放研究 每项研究纳入60名患者 分别针对局部晚期/转移性胰腺腺癌和既往抗癌治疗失败的晚期上皮性卵巢癌 [9] - 若二期结果具临床显著性 将直接提交市场授权申请和生物制剂许可申请 [9] 后备产品Rec-PRP开发 - Rec-PRP为全合成重组临床后备化合物 旨在生产具有更佳稳定性及更长保质期的结晶蛋白以实现全球分销 [10] - 计划2026年第一季度启动药理学研究 成功后开展安全性毒理学研究 与天然PRP制剂进行效力和安全性对比 [10] 战略方向与市场前景 - 正在评估强化财务状况及资产负债表的机会以支持战略计划执行 [5] - 通过不断增长的知识产权组合 寻求战略合作为开发路径提供资金 实现重大商业价值的研发里程碑 [11] - 目标治疗领域胰腺癌和卵巢癌的合并市场规模预计2029年达181亿美元 [11]

公司和行业 - 公司为Imugene (ILA)，专注于临床阶段癌症治疗，开发三类药物：CAR T细胞疗法和两种溶瘤病毒[24] - 主要项目为CD19异体CAR T细胞疗法，针对特定血液癌症（如弥漫性大B细胞淋巴瘤）[24] 核心观点和论据 **1 财务与股东决议** - 股东批准三项关键决议： - 决议1：批准此前发行的6820万股配售股票，支持率92.3%（2190万票赞成，140万票反对）[10][12] - 决议2：批准发行5110万份配售附加期权（行权价0.43美元/份），支持率91.6%（2770万票赞成，160万票反对）[14] - 决议3：批准SPP（股东购股计划）发行4540万新股（单价0.33美元/股）及3400万份附加期权，支持率91.35%（1950万票赞成，150万票反对）[15][17] **2 临床进展与数据** - CD19 CAR T疗法在复发/难治性患者中显示79%的总缓解率（11/14患者获益），部分患者无癌生存超16个月[25][27] - 计划2026年启动关键性II/III期注册研究，2025年底与FDA讨论策略[25][28] **3 成本控制与业务发展** - 通过外包生产至CDMO Kinsel及裁员（员工数从约100人降至约20人）降低成本[25][26] - 积极参与行业会议（如JPMorgan、ASCO、ASH）以推动合作与数据展示[26] 其他重要内容 - 代理投票占总发行股本的8%（2370万票）[9] - 溶瘤病毒项目（Carlytics和Vaccinia）仍在推进，未来可能寻求对外授权机会[29] - 计划申请FDA快速通道资格以加速研究进程[28] 数据引用 - 财务数据：股票发行量（6820万、4540万）、期权数量（5110万、3400万）、价格（0.33美元/股、0.43美元/期权）[10][14][15] - 临床数据：79%缓解率（11/14患者）、16个月无癌生存[25][27] - 投票比例：92.3%、91.6%、91.35%支持率[12][14][17]

公司融资动态 - 公司完成100万股普通股的公开发行 每股价格为4美元 总融资额达400万美元[1][2] - 承销商获得45天内额外购买15万股普通股的选择权 价格与公开发行价相同[2] - 股票于2025年8月15日在纳斯达克资本市场开始交易 代码为PPCB[1] 发行相关方信息 - D Boral Capital LLC和Craft Capital Management LLC担任本次发行的账簿管理人[3] - Brunson Chandler & Jones PLLC担任公司法律顾问 Sichenzia Ross Ference Carmel LLP担任承销商法律顾问[3] 监管文件与信息披露 - 美国SEC于2025年8月13日宣布S-1注册声明生效[4] - 招股说明书电子版可通过SEC官网或承销商渠道获取[4] 公司业务与技术 - 专注于开发预防实体瘤复发和转移的新型疗法 主要针对胰腺癌、卵巢癌和结直肠癌[6] - 核心技术基于胰腺原酶疗法 通过靶向清除癌症干细胞发挥作用[6][7] - 研究显示胰腺酶可能构成人体对抗癌症的主要防御机制[7] 联系方式 - 公司总部位于澳大利亚墨尔本 投资者关系联系方式为irteam@propanc.com[9]