In this article, we will take a look at some of the most promising biotech stocks to buy according to hedge funds.If there’s one sector that is gaining popularity each day, it’s definitely the biotechnology market. For the past few years, this sector has appeared to be one of the most dynamic and rewarding in the stock market.From record-breaking advancements in gene therapy and precision medicine to novel drug development, biotech gems perfectly combine healthcare with innovation, and where there’s innovat ...

**行业与公司** 行业聚焦中国医药与生物科技领域 涵盖创新药研发、全球化进展及投资策略 涉及30家上市公司及未上市企业[1][2][9] **核心观点与论据** * **行业趋势与投资策略** 行业经历授权合作（out-licensing）驱动的上涨后 波动性可能增加 需基于基本面选股[2] 当前估值水平和疲软的国内市场不支持追高 行业整体回调时精选个股是更好策略[6] 长期看好该行业 但需关注全球化进展、管线竞争力和财务实力[9][13] * **管线竞争力与治疗领域覆盖** 恒瑞医药、石药集团和信达生物覆盖最全面的疾病领域 包括肿瘤（2000亿美元市场）、心血管代谢（1200亿美元+）、自身免疫（700亿美元+）和呼吸疾病（400亿美元+）[3][29] 管线竞争力评估基于资产数量、创新水平（潜在首创新药比例和新形态药物占比）及全球竞争力数据[3][31] 恒瑞医药、百济神州（BeOne）和康方生物在覆盖范围内领先；未覆盖企业中科伦博特表现突出[3][31] * **全球化进展与模式** 全球化可通过授权合作或直接运营实现 关键指标包括对外授权交易数量、总交易金额、跨国药企合作伙伴数量、全球多区域临床试验（MRCT）数量及全球销售记录[4][36] 百济神州（大部分业务在美国）和恒瑞医药（交易最多）是全球化程度最高的企业；双抗生物（Duality Bio）和百利药业（BioKin）因重大交易和MRCT也排名靠前[4][37] * **财务实力与现金储备** 除恒瑞医药、翰森制药等现金充裕的药企外 多数领先生物科技企业净现金超过5亿美元 意味着至少2-3年的研发支出现金跑道[4][38] 信达生物因MRCT数量增加可能面临高于历史的研发成本 但融资无忧且2025年已实现GAAP盈利[39] 现金储备前五企业：恒瑞医药（50.47亿美元）、翰森制药（37.78亿美元）、中国生物制药（15.29亿美元）、百济神州（19.3亿美元）、信达生物（11.76亿美元）[40] * **RNAi领域的机遇** RNAi是新兴领域 FDA近期批准了一系列疗法 总峰值销售额超过150亿美元[5] 恒瑞医药和石药集团是中国现有企业中最具潜力的 此外还有两家纯RNAI生物科技企业Argo和Ribo Life 均计划在香港IPO[5] * **疗效数据分析：重点领域与资产** **肺癌**：科伦博特的SKB264（TROP2 ADC）在EGFR-TKI失败NSCLC中显示优于康方生物的AK112的PFS和OS数据[49]；百利药业的BL-B01D1（HER3/EGFR ADC）在3L+ EGFRm NSCLC中ORR达68% mPFS为12.5个月[53]；恒瑞医药的SHR-4849（DLL3 ADC）在SCLC中ORR达60.9%[54] **乳腺癌**：恒瑞医药的SHR-A1811（HER2 ADC）在2L+ HER2+乳腺癌中确认ORR为79.1% mPFS为20个月[60]；科伦博特的SKB264在晚期三阴乳腺癌中mPFS为6.7个月 优于Trodelvy的5.7个月[61] **胃肠道癌症**：石药集团/康宁杰瑞的HER2双抗anbenitamab在2L+ HER2+胃癌中ORR为40% mOS为13.2个月[67]；信达生物的CLDN18.2 ADC IBI343在2L+ CLDN18.2+胃癌中ORR达47.1%[68] **自身免疫疾病**：恒瑞医药的IL-4Rα单抗SHR-1819在中重度AD中16周时安慰剂调整后的EASI-75应答率为48%[72]；诺诚健华的TYK2抑制剂ICP-332在AD中4周时安慰剂调整后的EASI-75应答率达56%[74] **心血管**：恒瑞医药的口服小分子药物HRS-5346（Lp(a)靶点）以2亿美元首付款和17.7亿美元潜在里程碑授权给默克；石药集团的YS2302018以1亿美元首付款和19.2亿美元潜在里程碑授权给阿斯利康[77] **其他重要内容** * **估值与评级** 报告覆盖公司评级：翰森制药、康方生物、恒瑞医药、信达生物为跑赢大市（Outperform）；百济神州、再鼎医药、中国生物制药、石药集团为与大市同步（Market-Perform）[8] 估值变化显示 拥有优质资产的公司市销率（P/S）重估更为显著 例如科伦博特（+690%）、双抗生物（+136%）[17] * **未覆盖的潜力企业** 在未覆盖的崛起之星中 科伦博特、双抗生物、三生国健（3S Bio）和百利药业排名靠前[2][10] * **关键催化剂** 多家企业有关键临床数据读出和监管提交计划 例如科伦博特的SKB264预计2025年下半年获批用于2L EGFR-TKI失败NSCLC；双抗生物的DB-1303计划2025年向FDA和NMPA提交NDA[28] **数据引用明细** * 肿瘤市场规模2000亿美元[3] * 心血管代谢市场规模1200亿美元+[3] * 自身免疫市场规模700亿美元+[3] * 呼吸疾病市场规模400亿美元+[3] * RNAi领域峰值销售额150亿美元+[5] * 领先生物科技企业净现金超过5亿美元[4][38] * 恒瑞医药现金储备50.47亿美元[40] * 翰森制药现金储备37.78亿美元[40] * 科伦博特SKB264在1L NSCLC组合疗法中ORR 71.4% mPFS 15.4个月[49] * 百利药业BL-B01D1在3L+ EGFRm NSCLC单药ORR 68% mPFS 12.5个月[53] * 恒瑞医药SHR-4849在SCLC中ORR 60.9%[54] * 恒瑞医药SHR-A1811在2L+ HER2+乳腺癌中确认ORR 79.1% mPFS 20个月[60] * 科伦博特SKB264在TNBC中mPFS 6.7个月[61] * 石药集团/康宁杰瑞anbenitamab在2L+ HER2+胃癌中ORR 40% mOS 13.2个月[67] * 信达生物IBI343在2L+ CLDN18.2+胃癌中ORR 47.1%[68] * 恒瑞医药SHR-1819在AD中16周安慰剂调整后EASI-75应答率48%[72] * 诺诚健华ICP-332在AD中4周安慰剂调整后EASI-75应答率56%[74] * 恒瑞医药HRS-5346授权首付款2亿美元[77] * 石药集团YS2302018授权首付款1亿美元[77] * 科伦博特市销率变化+690%[17] * 双抗生物市销率变化+136%[17]

公司概况与RNAi技术平台 * 公司为Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 是一家专注于RNAi（RNA干扰）疗法的生物制药公司[1] * 公司拥有6款已上市产品 其中4款为自主研发并销售 此外还拥有强大的研发管线以支持长期增长[2] * RNAi是一种天然存在的机制 存在于人体每个细胞中 其技术演进的关键在于解决将小RNA递送入细胞并保持其稳定性的难题[5][6] * 通过脂质纳米颗粒（用于patisiran）和GalNAc偶联等技术 公司实现了卓越的药理学特性 例如每六个月甚至一年一次的皮下注射即可降低致病蛋白[6] * 研发重点已从肝脏扩展到中枢神经系统 并正在向肌肉、脂肪和心脏等其他组织进军 目标是进入所有主要器官并治疗相关疾病[7] 核心产品Amvuttra (vutrisiran) 的上市与市场表现 * Amvuttra用于治疗ATTR心肌病 其强劲的上市表现是公司当前的投资焦点 促使公司大幅上调了本年度业绩指引[3] * ATTR市场被视作一个庞大的罕见病市场 其中野生型（心肌病型）患者全球超过30万 但目前诊断和治疗率仅约20% 存在大量未满足需求[11] * 遗传性多发性神经病（PN）患者约2.5-3万 公司在该领域已有5年商业经验 去年仅凭PN适应症就实现了10亿美元收入 年增长率超过30% 约有5000名PN患者正在接受治疗[12] * 在心肌病适应症上市的第二季度 美国有约1400名患者开始使用Amvuttra治疗 患者来源在一线和二线治疗之间达到了良好平衡[21] * 公司商业策略优先聚焦一线治疗 因为市场的长期增长驱动力来自于新患者的诊断和治疗 同时凭借其独特的作用机制（与稳定剂机制正交） 公司也有望获得大量二线治疗业务[22][23] 市场竞争格局与准入策略 * 公司认为ATTR市场并非零和游戏 而是可以容纳多家公司和产品共同发展的重大机遇[18] * 主要竞争对手为辉瑞的tafamidis（Vyndaqel/Vyndamax） 这是一个60亿美元的产品系列 但公司指出仍有大量患者对现有疗法反应不足[14][15] * 辉瑞近期宣布撤下Vyndaqel（每日4片） 公司认为这主要是出于商业考量（转向每日1片的Vyndamax） 并不影响其对专利期至2028年的预期[28][29] * 药品准入方面取得关键进展 Amvuttra作为 Medicare Part B“买与 bill”药物 公司成功在第二季度与大多数医疗系统（约170个）达成了药品列入处方的协议 并制定了支持一线使用的支付方政策 这比预期快得多 是收入快速增长的关键[31][32][33] * 为维持准入地位 公司预计其在美国的Amvuttra净价格将随时间逐渐下降 主要通过提供返利实现[36] 下一代产品与管线进展 * **Zilebesiran (用于高血压)**：与罗氏合作开发 针对具有高心血管风险且高血压未受控的患者 该群体在七大医药市场超过6000万患者[57][72] * 其作用机制是通过每六个月一次的皮下注射 实现血压的持续平稳控制 避免口服药物依从性差导致的血压波动 尤其关注夜间血压不下降（非杓型）的高风险患者[60][61] * 已根据II期研究（CARDIA-3）结果确定了III期临床试验的剂量和目标人群 计划与罗氏启动约1.1万人的心血管结局试验（CVOT） 预计最短随访2年 事件驱动 预计2030年左右获得结果[58][62][70][71] * **Nucleisiran (用于ATTR)**：下一代ATTR疗法 代号Icaria 是更长效、更清洁（脱靶效应更少）、 knockdown效力更强的药物 能将TTR蛋白降低至高位数（high nineties）水平[42][43][44] * 已启动针对心肌病的III期研究 并将在年底前启动针对PN的III期研究 因其是结局研究 预计心肌病适应症数据读出的时间点约为2030年 PN适应症则会早几年[47][48] * 其经济学价值显著优于Amvuttra：支付给赛诺菲的特许权使用费为0（Amvuttra为15-30%） 且专利保护期有望延长至2040年代（Amvuttra专利期至2036/2037年）[49][50] 联合治疗与未来机遇 * 目前支付方政策通常难以报销同一疾病的两种昂贵疗法 因此联合治疗（如Amvuttra + tafamidis）机会有限[52] * 预计到2028年tafamidis仿制药上市时将打开联合治疗的机会窗口 HELIOS-B研究数据显示 Amvuttra在已使用稳定剂的患者中同样有效 这为未来的联合用药主张奠定了基础[53] * Nucleisiran的III期研究设计很可能允许入组已使用稳定剂的患者 这可能直接支持其联合用药的标签声明[54] 肝外递送与新兴管线 * 公司研发重点正从肝脏扩展到其他器官和组织[7][77] * **中枢神经系统 (CNS)**： * ALN-APP（靶向淀粉样前体蛋白APP）：用于阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病（CAA） 通过鞘内注射每六个月一次 在脑脊液中实现80-90%的APP敲降[78] * 针对CAA的II期研究正在进行中 旨在减少患者脑微出血和卒中风险[79][80] * Huntington（亨廷顿病）项目：靶向exon 1 目前试验正在进行中[81] * **脂肪组织 (Adipose)**：计划在年底推进首个靶向CVPR1c的项目 临床前数据显示其能实现98%以上的敲降且作用持久[82] * **肌肉 (Muscle)**：多个肌肉项目正在顺利推进中[82] * 肝外递送的主要挑战在于不同器官的细胞类型和特性各异 需要针对特定组织设计合适的配体-受体对以实现精准递送 但许多关于分子设计和稳定性的核心经验可以跨组织应用[84][86][87] 财务表现与近期展望 * 公司因Amvuttra的强劲上市而大幅上调了本年度业绩指引[3][89] * 未来几个季度的投资焦点将继续集中在Amvuttra用于心肌病的季度需求数据和收入表现上 公司团队正全力推动其一线定位[88][89] * 公司强调兑现上调后的业绩指引的重要性 并为2026年的财务模型做好准备[89][90]

**公司概况** * Arrowhead Pharmaceuticals是一家RNAi治疗公司 拥有可递送至5种不同组织类型的广泛平台技术[2] * 公司预计在2025年底前将有20个独立药物候选物进入临床研究或上市 目前正从纯研发向研发加商业化公司转型[3] * 首个PDUFA日期定于2025年11月18日 针对plozasiran（APOC3靶向药物）用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）[3] **核心产品plozasiran（APOC3抑制剂）进展** * **FCS适应症**：在FCS III期研究中显示APOC3和甘油三酯（TG）显著降低 TG降幅达80% 急性胰腺炎风险改善83%且具有统计学显著性[5] * **给药方案**：季度皮下注射[5] * **患者人群**：包括遗传性FCS（美国约1000人）和表型FCS（临床定义FCS 美国可能达5000-10000人）两类 后者人群更大且对药物反应相似[13][15] * **诊断与市场教育**：诊断依赖甘油三酯水平检测（通常>1000 mg/dL）而非基因测试 当前疾病认知不足且存在未充分诊断情况[16][19][22] **竞争格局与市场定位** * **竞争对手**：Ionis的同类机制药物（每月给药一次）已获批 FCS III期数据显示TG降低约40%[23] * **差异化优势**：plozasiran显示更优的APOC3和TG降低效果（80% vs 40%）且给药频率更低（季度 vs 月度）[23][24] * **市场教育协同**：两家公司共同教育市场有助于提升对严重高甘油三酯血症（SHTG）的认知和诊断[22] **扩大适应症与临床计划** * **SHTG适应症**：针对TG>500 mg/dL人群的III期研究已完成入组 预计2026年中完成研究 年末提交sNDA[43] * **胰腺炎结局研究**：SHASHA5研究（急性胰腺炎结局）正在进行中[6] * **心血管市场战略调整**：plozasiran将定位为胰腺炎预防药物而非心血管药物 因胰腺炎住院成本高且影响生活质量 定价策略可能参照罕见病药物而非心血管药物（后者通常年费用1-1.5万美元）[27][28][47] **市场潜力与患者分层** * **目标人群规模**：美国TG>500 mg/dL患者约300-400万人 TG>880 mg/dL患者约100万人[48] * **风险分层**：胰腺炎风险随TG水平升高而增加 关键拐点为500 mg/dL和880 mg/dL[35][36] * **支付方策略**：预计支付方可能设置TG阈值（如>500 mg/dL或>880 mg/dL）并根据胰腺炎预防价值定价[39] **商业化准备** * **团队建设**：商业化团队已基本就位 可支持FCS市场推广[41] * **分阶段推广**：先聚焦FCS小人群（易识别） 再拓展至SHTG大人群 以降低运营风险[42][44] **其他管线进展** * **双靶点药物（PCSK9+APOC3）**：针对心血管疾病（ASCVD）设计 可同时降低LDL和TG 预计2025年进入临床 2026年中获得初步数据[50][51][72] * **zodasiran（ANGPTL3抑制剂）**：调整策略后聚焦纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） III期研究预计2027年读出 潜在收入数亿美元[55][56] * **CNS管线**： * 与诺华合作针对α-突触核蛋白（帕金森靶点） 交易含2亿美元首付款 超20亿美元里程碑及低两位数分层特许权使用费[59][63] * 自有管线保留MAPT（阿尔茨海默靶点） 预计2025年提交CTA 2026年中获得靶点结合数据[58][61][74] * **肥胖管线**： * inhibin E（肝靶向）和ALK7（脂肪靶向）候选药物 预计2025年末获得初步数据[73] **合作伙伴动态** * **Sarepta合作**：针对骨骼肌药物（ARO-DM1和ARO-DUX4） 预计2025年发布部分Phase I数据[65][66] * **股权安排**：Sarepta此前以溢价购买1200万股 已通过二级市场全部处置 消除股票悬置[67][68] **近期催化剂** * 2025年11月18日：plozasiran的FCS适应症PDUFA[3] * 2025年末：肥胖候选药物初步数据 MAPT和双靶点药物CTA提交[72][73] * 2026年中：MAPT初步数据 双靶点药物LDL/TG数据[74][75]

临床试验进展 - 罗氏与Alnylam宣布启动zilebesiran的III期心血管结局试验(CVOT) 旨在评估该RNAi疗法对未控制高血压患者主要不良心血管事件风险的降低效果[1] - III期试验ZENITH计划于2025年底启动 预计招募约11,000名患者 覆盖30多个国家[5][7] - 该决策基于KARDIA II期系列研究数据 包括KARDIA-1、KARDIA-2及最新KARDIA-3研究[1][7] 药物有效性数据 - KARDIA-3研究显示 300mg剂量zilebesiran在三个月主要终点实现诊室收缩压较安慰剂降低5.0mmHg(p=0.0431) 六个月维持降低3.9mmHg[2][11] - 在基线使用利尿剂且收缩压≥140mmHg的亚组中 三个月和六个月分别实现诊室收缩压较安慰剂降低9.2mmHg和8.3mmHg[3][11] - 600mg剂量未显示额外获益 三个月降低3.3mmHg(p=0.1830) 六个月降低3.6mmHg[2][11] - 24小时平均动态收缩压在300mg组三个月降低3.6mmHg 六个月降低5.5mmHg[11] 安全性及耐受性 - zilebesiran在与两种以上背景抗高血压药物联用时展现良好安全性 超过90%患者同时使用ACE抑制剂或ARB[4][14] - 大多数不良事件为轻度或中度 非严重且短暂 低钾血症、肾功能障碍和低血压发生率较低[14] - 六个月双盲期内zilebesiran组严重不良事件发生率为3.8% 安慰剂组为4.5% 无死亡报告[14] 患者人群特征 - KARDIA-3研究A队列纳入270名患者 53.3%使用两种抗高血压药 35.6%使用三种 11.1%使用超过三种[10] - 患者基线用药情况：91%使用ACE抑制剂/ARB 66%使用利尿剂 58%使用钙通道阻滞剂[10] - 平均基线诊室收缩压为143.6mmHg 24小时平均动态收缩压为142.4mmHg[10] 疾病背景与市场机会 - 全球高血压患者超过12亿人 约80%患者未能实现充分血压控制[6][20] - 高血压是心血管疾病主要可改变风险因素 每年导致约2,000万人死亡[20] - 每日口服药物依从性差是血压控制不佳的重要因素[6] 技术平台特点 - zilebesiran采用RNA干扰技术 靶向血管紧张素原(AGT) 通过抑制肝脏中AGT合成实现持久血压控制[17][21] - 采用Alnylam的ESC+ GalNAc共轭技术 支持每半年一次皮下给药[17] - RNAi技术荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖 代表药物开发前沿方向[21] 开发计划背景 - KARDIA-1研究证实zilebesiran单药治疗使24小时平均收缩压较安慰剂降低超过15mmHg(p<0.0001)[18] - KARDIA-2研究显示与标准护理药物联用使24小时平均收缩压降低达12.1mmHg[18] - KARDIA-3研究B队列(晚期肾功能障碍患者)数据预计在后续医学会议公布[15]

文章核心观点 - 公司在其主要候选药物ETX - 312上取得重大进展，成功降低其进入临床的风险，有望在2025年第四季度提交临床试验申请 [1] 公司进展 - ETX - 312在GLP合规毒理学和毒代动力学研究中以远超预期临床暴露剂量多次给药，各剂量水平均耐受性良好，无毒性或不良发现 [2] - 公司已成功完成ETX - 312临床试验批次的GMP生产，支持其推进人体首次给药的运营准备 [3] - 与监管机构的积极互动为临床策略和计划提供了进一步支持 [3] 公司管理层观点 - 公司首席执行官表示ETX - 312的耐受性为项目关键降险，支持2025年第四季度提交CTA申请，期待推进其人体首次研究并为MASH患者提供差异化治疗选择 [4] ETX - 312药物信息 - ETX - 312是GalOmic GalNAc共轭小干扰RNA治疗候选药物，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，有望实现季度皮下给药方案 [5] - 临床前研究中，使用GAN - DIO小鼠模型，ETX - 312单药或与获批及新兴疗法协同使用，可显著降低NAFLD活动评分、减轻肝脏炎症并减缓纤维化进展 [5] - ETX - 312目前正在进行IND启用研究，计划2025年底提交监管申请 [5] 公司情况 - 公司结合计算和RNAi技术发现和开发变革性药物，其GalOmic平台可生成针对肝细胞中新基因靶点的siRNA疗法，HepNet计算平台可加速药物开发 [6] - 公司利用HepNet和GalOmic能力推进不同治疗领域的RNAi候选药物管线，在多个疾病领域取得概念验证数据 [7] - 公司最先进资产ETX - 312、ETX - 148和ETX - 407处于IND启用阶段 [7]

纪要涉及的公司 ProQure Therapeutics是一家荷兰公司，致力于开发新型RNA编辑平台技术；Eli Lilly与ProQure Therapeutics有合作关系；还提及了WAVE和Quoro两家公开交易的公司 [1][5][13] 纪要提到的核心观点和论据 公司技术与业务 - ProQure Therapeutics开发基于ADAR的新型RNA编辑平台技术，可利用寡核苷酸招募细胞内过程，精确编辑信使RNA中的单个碱基，避免修改DNA来治疗遗传病，该技术已优化超十年，首个项目即将进入临床，还有多个快速推进项目及与Eli Lilly的合作项目 [5][6] - RNA编辑能精确编辑信使RNA中的单个核苷酸，改变遗传缺陷或蛋白质功能，与RNAi不同，RNAi是降解特定RNA链；RNA编辑使用研究了四十年的寡核苷酸，其制造、安全性和分布特性已知，降低了新方法的风险 [7][8] - RNA编辑分子的递送相对简单，肝脏递送采用与GalNAc糖基结合的单链裸寡核苷酸，CNS给药通过鞘内局部给药使用裸寡核苷酸，这两种递送途径已有获批药物 [10][11] - 给药频率取决于目标器官和特定靶基因，肝脏递送预计季度给药，CNS给药可能每六到九个月一次 [12] 行业竞争与公司策略 - RNA编辑领域近年有多家公司进入，技术相似，但ProQure Therapeutics拥有ADAR编辑的基础知识产权，认为这将创造价值并使其涉足整个RNA编辑领域 [13][14][15] - ProQure Therapeutics选择经人类遗传学研究验证的靶点，专注于CNS和肝脏治疗领域，涵盖常见疾病和罕见遗传病 [17] 公司项目进展 - 领先项目AX810针对胆汁淤积性疾病，聚焦PSC和胆管闭锁，这两种疾病无获批疗法且致命；该项目基于人类遗传学研究，引入可减少胆汁酸摄取的变体，已在多种模型中证明概念，计划本季度提交CTA，年底获得初始数据，明年获得更完整数据集 [19][20][21][22] - 首个研究将在荷兰进行，招募健康志愿者，主要测量血清胆汁酸水平，目标是使其增加两倍，还会观察胆汁酸谱和循环RNA等探索性终点；研究采用单升剂量和多剂量综合设计，给药五周后随访十二周以确定未来给药频率 [23][25][26][27][28] - 公司正在进行适应症选择过程，决定首个患者研究针对PSC、胆管闭锁或两者兼顾，目标是为两者开发药物 [29][30] 其他项目情况 - 第二个项目针对BIVERGALT1基因，引入可降低心血管疾病风险36%的变体，已在相关疾病模型中展示体内概念验证，正在优化并计划夏季更新 [32][33] - 第三个项目针对Rett综合征，可恢复蛋白质正常功能，获得Rett综合征研究信托基金900万美元资助；因RNA编辑能保留细胞调节系统，避免过度表达，适合该适应症 [33][34][36] - 第四个项目针对PNPLA3突变，可将MASH恢复为野生型功能蛋白，有较大市场潜力 [38][39] 平台与战略规划 - 若领先的NTCP靶向项目成功，可将许多发现推广到其他靶点，但每个靶点有特定情况，多数靶点经足够时间投入可编辑 [40][41] - 公司战略是验证平台，在不同靶点和器官使用该平台进行药物开发；计划独立商业化罕见病产品，为大适应症项目寻求合作开发伙伴 [42] 与Eli Lilly的合作 - 2021年与Eli Lilly合作五个靶点，2022年合作扩展到十个靶点，Eli Lilly支付1.25亿美元预付款，有37.5亿美元里程碑付款和特许权使用费；Eli Lilly去年参与公司融资，表明对合作的兴奋 [44][45] - 合作主要集中在中枢和外周神经系统应用，ProQR负责发现至命中选择，Eli Lilly负责开发和商业化；合作进展顺利，去年已获得五六个里程碑，今年和明年将获得更多，里程碑付款会随项目进展增加 [45][48] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司现金约1.34亿欧元，可支撑到2027年年中 [50] - 今年计划为多达三个项目（RET、MESH和心血管）进行临床候选药物选择，提交AX810的CTA并进入临床，年底获得初始数据；明年可能有多个项目进入临床并获得初始数据 [50][51]