核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals宣布欧洲委员会批准其RNAi治疗药物Amvuttra的标签扩展，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - Amvuttra此前已在欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）[1] - 公司股价年内上涨29.1%，远超行业0.9%的跌幅[2] 药物批准与临床试验 - 欧洲委员会的批准基于HELIOS-B研究的积极数据，Amvuttra在整体和单药治疗人群中均达到10项预设主要和次要终点[3] - 研究结果显示，Amvuttra显著降低全因死亡率和复发性心血管事件，并改善功能能力（6分钟步行测试）、健康状况、生活质量（堪萨斯城心肌病问卷）以及心衰症状和严重程度[4] - HELIOS-B试验纳入多样化真实世界人群，许多患者同时接受标准治疗如tafamidis和SGLT2抑制剂[5] 药物优势与市场潜力 - Amvuttra采用RNAi机制快速抑制转甲状腺素蛋白（TTR），从源头治疗疾病[6] - 该药物通过皮下注射每季度给药一次，优于现有每日口服疗法如tafamidis[5] - 此次标签扩展使Amvuttra成为欧洲委员会批准的首个且唯一用于ATTR-CM和hATTR-PN的RNAi疗法[6] - 美国和巴西已于2025年初批准类似适应症，扩大Amvuttra的全球覆盖范围[6] 财务表现与销售前景 - Alnylam 2025年第一季度业绩超预期，收入和盈利均高于预估[10] - 收入同比增长主要得益于Amvuttra销售增长，因患者需求增加[11] - 美国ATTR-CM适应症标签扩展进一步扩大潜在患者群体，预计将推动未来季度销售[11] - 其他产品Givlaari和Oxlumo也对收入增长有所贡献[11] 行业比较 - 其他制药/生物科技公司如Amarin（AMRN）、Bayer（BAYRY）和Lexicon Pharmaceuticals（LXRX）表现强劲[12] - Amarin 2025年每股亏损预估从5美元收窄至2.5美元，2026年从3.87美元收窄至1.78美元，股价年内上涨27.1%[13] - Bayer 2025年每股收益预估从1.19美元上调至1.25美元，2026年从1.28美元上调至1.31美元，股价年内飙升54.9%[14] - Lexicon 2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分，2026年从35美分收窄至31美分[15]

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股亏损1美分 优于Zacks共识预期的56美分亏损 去年同期亏损16美分 [1] - 总营收5.942亿美元 超出Zacks共识预期5.882亿美元 同比增长20%(报告基础)或22%(恒定汇率) 主要受产品销售增长驱动 [2] - 净产品收入4.685亿美元 同比增长28%(报告基础)或30%(恒定汇率) 主要来自新药Amvuttra及Givlaari、Oxlumo的需求增长 [2] - 合作收入9920万美元 同比下降16% 主要因去年同期收到罗氏6500万美元里程碑付款 [3] 产品表现 - 核心产品Amvuttra销售额3.1亿美元 同比增长59% 超出Zacks共识预期3亿美元 患者转换治疗及新适应症获批推动增长 [6] - Onpattro销售额4950万美元 同比下降29% 低于Zacks共识预期5120万美元 [4] - Givlaari销售额6700万美元 同比增长15% 略低于Zacks共识预期6750万美元 [7] - Oxlumo销售额4210万美元 同比基本持平 低于Zacks共识预期4470万美元 [7] 研发与费用 - 调整后研发费用2.413亿美元 同比基本持平 包含高血压药物zilebesiran的临床研究成本 [10] - 调整后SG&A费用2.07亿美元 同比增长12% 主要因Amvuttra新适应症上市推广费用增加 [11] - 现金及等价物26.3亿美元 较2024年底26.9亿美元略有下降 [11] 战略合作 - 与再生元合作开发补体介导疾病药物cemdisiran 修改协议后再生元获得独家开发权 [13] - 重新获得mivelsiran全球开发权 再生元保留低双位数销售分成权利 [14] - 与罗氏合作开发高血压药物zilebesiran 处于中期临床阶段 [14] - 诺华拥有PCSK9靶点RNAi药物(包括Leqvio)全球独家商业化权利 该药已在100多国获批 [15] 未来展望 - 维持2025年产品收入指引20.5-22.5亿美元 合作收入预期6.5-7.5亿美元 [12] - Amvuttra在美国获批ATTR-CM新适应症 欧盟审批进行中 预计将扩大患者群体 [5][16] - 年内股价上涨8.4% 跑赢行业1.8%的跌幅 [8] - 多款在研药物通过合作开发 成功上市将丰富产品管线 [17]

业绩总结 - Alnylam在2025年第一季度的综合净产品收入为4.69亿美元，同比增长28%[15] - U.S. TTR业务在第一季度实现了45%的同比增长，推动了整体业绩[32] - 第一季度稀有疾病产品的全球净产品收入为1.09亿美元，同比增长8%[28] - TTR业务的全球净产品收入为3.59亿美元，同比增长36%[31] - GIVLAARI在第一季度实现了15%的同比增长，主要受全球患者数量增加的推动[29] - OXLUMO在第一季度的收入同比下降1%，尽管全球患者数量增加了20%[29] - AMVUTTRA在第一季度捕获了约70%的新患者开始治疗的市场份额[35] - 2025年第一季度的总毛利率为88%[70] - 2025年第一季度非GAAP净亏损为1百万美元，相较于2024年第一季度的亏损21百万美元显著改善[70] - 2025年第一季度的非GAAP运营利润为75百万美元，非GAAP运营利润率为13%[70] - 2025年第一季度的现金、现金等价物和可市场证券期末余额为2632百万美元[70] 未来展望 - Alnylam预计2025年综合净产品收入将在20.5亿到22.5亿美元之间[15] - 2025年全年的TTR净产品收入预计在16亿到17.25亿美元之间[73] - 2025年全年的稀有净产品收入预计在4.5亿到5.25亿美元之间[73] - 2025年全年的总净产品收入预计在20.5亿到22.5亿美元之间[73] - 2025年全年的研发和销售、一般管理费用预计在21亿到22亿美元之间[73] - Alnylam计划在2025年下半年在日本和德国推出ATTR-CM产品[32] 合作与收入 - 2025年第一季度来自合作与特许权的净收入为126百万美元，同比下降3%[70]

财务预测 - 华尔街分析师预测Alnylam Pharmaceuticals(ALNY)即将公布的季度每股亏损为0.56美元 同比恶化250% [1] - 预计季度营收为5.8818亿美元 同比增长19% [1] - 过去30天内共识EPS预期经历4.6%的下调 反映分析师对初始预估的重新评估 [2] 收入细分 - 产品净收入预计4.646亿美元 同比增长27.2% [5] - 特许权收入预计3071万美元 同比激增189.1% [5] - 研究合作净收入预计9337万美元 同比下降21.2% [5] 产品线表现 - Oxlumo产品收入预计4467万美元 同比增长4.7% [6] - Givlaari产品收入预计6746万美元 同比增长16.2% [6] - Amvuttra产品收入预计3.0002亿美元 同比大幅增长53.7% [6] - Onpattro产品收入预计5123万美元 同比下降26% [7] 市场表现 - 公司股价过去一个月下跌5.6% 同期标普500指数仅下跌0.8% [7] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计将跟随整体市场走势 [7]