24岁的徐清(化名)从未踢过一场足球，尽管他房间里贴满了球队海报。作为血友病B患者，他常年戴着 护膝，每周至少注射三次凝血因子，一年100多针维系着脆弱的生活平衡。 血友病B是一种由于凝血因子Ⅸ基因缺陷引起的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者要时刻防 止出血风险，常被称为"玻璃人"，因为，他们的人生宛如脆弱的玻璃艺术品，轻轻一触，便可能支离破 碎。 传统治疗要求患者终身定期输注凝血因子Ⅸ，且需每周多次静脉注射。"扎到后面，血管不够用了。"徐 清坦言，病友们急需更有效的治疗药物。 好消息在2025年4月迎来。国家药监局官网更新了公告，让中国数万名血友病B患者看到了终结终生注 射治疗的希望——波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)正式获批上市，该药物是我国首个腺相关病毒 (AAV)基因治疗产品，用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗。 据信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士介绍，国产的波哌达可基注射液使用工程化改造 的AAV843载体，实现了更高的肝脏靶向性和更快的基因表达速度——临床数据显示，患者在单次给药 后第三天即可检测到凝血因子Ⅸ活性显著提升，一周内即达峰值，且该表达水平 ...