创新能力升级 - 中国创新药管线数量位居全球第二，2024年达4,804个，仅次于美国的5,268个，显示研发实力显著提升[10][11] - 全球新兴疗法如基因疗法、RNA疗法、ADC等处于爆发期，美国占比超40%，中国成为第二大研发国，ADC、双抗、细胞疗法为主要增长点[12][14] - 中国上市创新药数量从2019年53个增至2024年85个，复合增长率10%，但first-in-class占比仅21.2%，Me-too占比高达69.4%，同质化严重[15][17][18] - 医药生物行业研发投入持续增加，2020-2024年研发费用从200亿元增至近1,400亿元，创新药商业化落地将提供新动能[20][21][22] 政策与市场环境 - 医保目录动态调整周期缩至1年，5年内新药占比从2019年32%提升至2024年98%，加速市场准入[22][23][24] - 2024年中国60岁以上人口达3.1亿，占比22%，老龄化深化推动慢性病需求增长，心血管、糖尿病等疾病发病率显著上升[26][27][28] - 慢性病年轻化趋势明显，不良生活习惯导致高血糖、高血压等发病率增加，长期用药需求上升[29][30] - 中国创新药市场规模从2019年1,325亿美元增至2024年1,592亿美元，全球占比约15%，2030年有望突破3,000亿美元[31][32][33] 出海与国际化 - 中国license-out交易金额从2019年9亿美元爆发式增长至2024年519亿美元，复合增速125%，交易数量从22个增至94个[45][46] - 海外临床试验数量从2019年98个增至2022年193个，复合增速25.3%，ADC药物在出海交易中表现突出[50][51][53] - NewCo型BD模式成为新路径，三生制药与辉瑞合作创下60.5亿美元纪录，恒瑞医药与GSK合作潜在金额达120亿美元[55][56] - 2015-2024年创新药领域融资总额超1.23万亿元，港股18A章节和科创板第五套标准拓宽融资渠道[56][57][58] 投资标的分析 - 恒瑞医药在抗肿瘤、手术用药等领域布局14个研发中心，与GSK合作首付款5亿美元，潜在里程碑付款120亿美元[59][60][61] - 药明康德提供全流程研发服务，2025年Q2业绩超预期，TIDES业务线高增长，研发需求持续增加[61][62][63] - 恩华药业专注中枢神经药物领域，17项在研创新药项目，6项处于I期临床，2项完成III期临床[66][67][68]

细胞与基因治疗(CGT)技术进展 - 上海正逐年积累CGT药物研发制造服务能力，覆盖CAR-T疗法和RNA疗法(mRNA、siRNA、环状RNA等) [1] - 正序生物自主研发的碱基编辑技术突破传统基因编辑局限，不切断DNA双链且能防止错误位点编辑，已治愈全球近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血患者 [1] - 正序生物与丹纳赫旗下思拓凡合作，利用其LNP/AAV载体库和GMP生产平台加速药物体内递送系统开发 [1] CGT领域发展现状 - 2023年6月中国药监局受理11款CGT药物，其中5款免疫细胞药物涉及急性B淋巴白血病和实体瘤适应症，6款功能/间充质细胞药物进入临床 [2] - 截至2020年底全球有1306个CGT项目处于临床阶段(ASGCT数据) [2] - CXO服务通过LNP递送工艺、质谱/色谱/流式三项关键技术提升药物递送效率和质量控制 [2] CGT产业链关键要素 - 通用CAR-T疗法研发需聚焦适应证选择、靶点机制优化、临床试验设计和精细化产品设计 [3] - 商业化价值需考虑大规模生产稳定性，质量控制/毒理测试/注册申报需纳入早期产品设计 [3] - 第三方CXO机构通过工艺开发、cGMP生产、监管支持等服务加速CGT疗法上市 [3] 市场规模与增长 - 全球CGT-CRO市场规模从2020年7.1亿美元将增至2025年17.4亿美元，中国同期从3.1亿元增至12亿元 [5] - 全球CGT-CDMO市场规模2025年预计达78.6亿美元，中国达197.4亿元 [5] - 上游原材料GMP认证和国产替代可增强供应链韧性，下游需解决生产工艺复杂性和物流效率问题 [5] 产业链优化方向 - 需探索创新支付模式应对高昂治疗成本，加强知识产权本地化并拓展实体瘤等未满足临床需求 [6] - CXO服务方需具备稳定交付能力，注重成本管控和商业技术保密，海外营收占比成为价值评估维度 [6] - 产业链上下游企业需通过规模化优势获取更高利润 [6]

公司战略与转型 - 诺华通过剥离非核心资产实现战略聚焦，市值从2100亿美元提升至2350亿美元，若计入分拆业务总体价值达3300亿美元[4][13][14] - 公司退出消费者保健、眼科医疗和仿制药领域，转型为纯创新药企，资源集中投入四大核心治疗领域[12][13][18] - 聚焦战略释放价值，研发投入集中在心血管、神经科学、免疫学和前沿技术平台[18][22][25] 研发体系与技术创新 - 设立"战略与增长"部门引入外部视角，早期评估项目临床价值[17] - 持续投资放射性配体疗法、细胞与基因疗法、RNA疗法三大前沿技术平台[19][39] - 与Google DeepMind合作AI药物发现，利用结构预测模型优化分子设计，6个项目进行中[55][58][59] - 建立Data42数据湖平台整合临床数据，与Palantir合作提升研发效率[60] 全球市场格局 - 中国创新药生态快速崛起，临床试验招募速度全球最快，审批效率接近FDA[5][93] - 上海成为与波士顿并列的国际创新中心，中国原创药物获FDA批准[94] - 欧洲市场受限，政策压制药价创新，30-40%新药不在欧洲首发[70][71] - 美国和中国市场持续扩张，中国医药市场年增速达两位数[67][93] 研发管理机制 - 每月召开6小时创新管理委员会会议，7人核心团队评估后期项目[45][46][47] - 采用"支持推进/建议终止"双栏评估法，数据驱动决策[50][52] - 允许项目失败，强调资源再分配而非追责，90%项目最终失败[52] 行业技术趋势 - 三大突破方向：疾病早期干预、基因疗法"重置"疾病、长效RNA疗法[32][34][37] - 放射性配体疗法实现靶向放疗，精准杀伤肿瘤细胞[39] - AI应用聚焦药物靶点发现和分子优化，可节省数年研发时间[55][57] 企业文化与领导力 - 推行"Inspire, Curious, Unboss"文化，强调目标感与自主权[134][136] - 领导力转型从技术权威转向能量输出，建立正向循环[101][107] - 创始人背景影响战略，医学训练强化数据驱动决策思维[9][10]