国家政策支持与医保覆盖 - 2025年新版国家医保药品目录新增13种罕见病用药，累计覆盖90余种罕见病药物[2] - 截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病，约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖42个罕见疾病种类[4] - 国家为罕见病用药提供优先审评与绿色通道，并借助海南博鳌、北京天竺等先行区加速未上市药品进入中国市场[5] - 2025年国家医保目录调整新增设商保创新药目录，共有121个高值药品通过形式审查[7] 行业现状与挑战 - 全球已知超过7000种罕见病，但仅有5%拥有有效治疗方法[3][9] - 罕见病诊疗面临疾病难以诊断、缺乏特效治疗手段、药物未在国内上市或缺乏医保支付等多重难题[4] - 中国罕见病目录覆盖范围从207种到7000多种仍有巨大扩展空间，诊疗资源分布不均衡问题亟待解决[11] - 罕见病用药价格高昂，患者自付压力大，导致用药断续影响治疗效果[6] 公司举措与进展 - 阿斯利康在中国已上市三款创新罕见病药物舒立瑞、科赛优、伟立瑞，并借助进博会平台加速从“展品”变为“商品”[2] - 公司在青岛设立一家公司专门负责罕见病药品进口业务，并推进儿童罕见病的早期筛查工作[3] - 阿斯利康在每个省份支持设立一到两家罕见病卓越中心，构建多学科会诊机制以助力患者确诊[8] - 公司研发出一款补体抑制剂产品，可用于治疗国家罕见病目录中的四种疾病[9] 保障体系与未来方向 - 罕见病保障体系包括基本医保、大病保险、医疗救助三重保障，以及商业健康保险、社会慈善等多元路径[4][10] - 未来方向包括运用商业保险创新目录，或通过大病保险、医疗救助金等对医保目录内药品进行二次报销以降低患者自付比例[6] - 呼吁借鉴国际经验设立创新药物基金，独立于普通医保体系，为前沿创新药物提供更优惠价格和更高报销比例[7] - 国家建立了覆盖419家医院的罕见病协作网，参与诊疗工作的专家数量显著增加，诊疗体系初具规模[5][11]

公司产品与研发进展 - 公司在第八届中国国际进口博览会上以“创造一个更健康的世界”为主题，展示两款亚洲首发的重磅产品：长效HIV暴露前预防药物Lenacapavir（来那帕韦）和原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar [1] - 公司已在全球上市近30款创新药物，业务覆盖治愈丙肝、革新HIV治疗与预防、为肿瘤患者提供更优治疗方案 [3] - Lenacapavir（来那帕韦）是全球同类首创、一年仅需给药两次的长效HIV衣壳抑制剂，其用于HIV暴露前预防的全球III期临床研究证明有效性超过99.9% [3] - Lenacapavir（来那帕韦）荣获《科学》杂志“2024年度十大科学突破”榜首，入选美国《时代周刊》“2025最佳发明”榜单，并摘得2025年盖伦奖“最佳医药产品奖” [3] - 2025年6月底Lenacapavir（来那帕韦）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批用于HIV暴露前预防，与美国FDA获批仅隔数日，10月22日该药在博鳌完成中国首例应用，也是其在美国本土以外的全球首例使用 [4] - Seladelpar是针对原发性胆汁性胆管炎的创新药物，该疾病已被纳入国家卫健委发布的《第二批罕见病》目录，Seladelpar是全球首个既能改善PBC患者生化指标、又可缓解瘙痒症状的创新疗法，于今年8月依托北京临床急需进口政策在北京天竺罕见病药品保障先行区获批 [4] - 公司正在中国开展16项研发项目，包括10项肿瘤领域项目和6项非肿瘤领域项目，其中中国参与的肿瘤项目90%实现了与全球同步研发 [5] 公司在华业务与市场影响 - 进入中国八年多来，公司已在国内上市13款全球创新药物，累计惠及约180万中国患者 [8] - 公司在进博会展出的创新药物包括抗真菌药物安必速®、治疗转移性乳腺癌的拓达维®、用于HIV治疗和预防的必妥维®和达可挥®、治疗病毒性肝炎的丙通沙®和韦立得®等多款产品 [8] - 公司通过加强与社会各界合作提升创新药物可及性，并在推动诊疗能力提升、倡导患者规范治疗、推动公众疾病认知等多个方面促进健康公平 [9] - 公司在进博会特别呈现了HIV、病毒性肝炎、肿瘤和真菌感染等不同疾病领域患者的故事，并设计互动区域，呼吁社会对患者提供更多支持 [9]

战略合作 - 国药控股与吉利德科学签署战略合作协议 旨在提高慢性乙型肝炎创新药物在中国患者中的可及性 [1] - 合作将充分利用双方在医药创新 市场开拓 渠道与零售管理方面的优势 [1] - 国药控股将依托其完善的网络布局 强大的渠道管理能力和专业营销团队来提高韦立得在基层市场的用药可及性 [1] 产品背景 - 吉利德科学的慢性乙肝新药韦立得(TAF/富马酸丙酚替诺福韦片)于2018年在中国正式上市 是五年来国内获批的首款慢性乙型肝炎新型口服抗病毒药物 [2] - 韦立得于2019年末通过国家医保谈判 被纳入新版国家医保目录 以平价惠及更多中国乙肝患者 [2] 市场状况 - 中国大约有8600万乙肝病毒携带者 约占全球感染人数的三分之一 [1] - 慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒导致的可能危及生命的肝脏感染 患者死于肝硬化和肝癌的风险很高 [1] 合作历史与展望 - 自吉利德科学2017年开始在中国商业运营以来 已快速引入了8个全球创新药物 [2] - 双方自吉利德科学进入中国以来 就围绕抗病毒相关产品开展了进口总代理的系列合作 [2] - 此次合作将开启战略新篇章 国药控股将发挥品牌 渠道 网络等优势提高韦立得的终端医疗覆盖 [2]

公司战略与转型 - 诺华通过剥离非核心资产实现战略聚焦，市值从2100亿美元提升至2350亿美元，若计入分拆业务总体价值达3300亿美元[4][13][14] - 公司退出消费者保健、眼科医疗和仿制药领域，转型为纯创新药企，资源集中投入四大核心治疗领域[12][13][18] - 聚焦战略释放价值，研发投入集中在心血管、神经科学、免疫学和前沿技术平台[18][22][25] 研发体系与技术创新 - 设立"战略与增长"部门引入外部视角，早期评估项目临床价值[17] - 持续投资放射性配体疗法、细胞与基因疗法、RNA疗法三大前沿技术平台[19][39] - 与Google DeepMind合作AI药物发现，利用结构预测模型优化分子设计，6个项目进行中[55][58][59] - 建立Data42数据湖平台整合临床数据，与Palantir合作提升研发效率[60] 全球市场格局 - 中国创新药生态快速崛起，临床试验招募速度全球最快，审批效率接近FDA[5][93] - 上海成为与波士顿并列的国际创新中心，中国原创药物获FDA批准[94] - 欧洲市场受限，政策压制药价创新，30-40%新药不在欧洲首发[70][71] - 美国和中国市场持续扩张，中国医药市场年增速达两位数[67][93] 研发管理机制 - 每月召开6小时创新管理委员会会议，7人核心团队评估后期项目[45][46][47] - 采用"支持推进/建议终止"双栏评估法，数据驱动决策[50][52] - 允许项目失败，强调资源再分配而非追责，90%项目最终失败[52] 行业技术趋势 - 三大突破方向：疾病早期干预、基因疗法"重置"疾病、长效RNA疗法[32][34][37] - 放射性配体疗法实现靶向放疗，精准杀伤肿瘤细胞[39] - AI应用聚焦药物靶点发现和分子优化，可节省数年研发时间[55][57] 企业文化与领导力 - 推行"Inspire, Curious, Unboss"文化，强调目标感与自主权[134][136] - 领导力转型从技术权威转向能量输出，建立正向循环[101][107] - 创始人背景影响战略，医学训练强化数据驱动决策思维[9][10]

业绩总结 - 2024年公司全球总收入约38亿美元，较上一年度增加约14亿美元，经营亏损较上一年度减少约6亿美元[17] - 百悦泽®2024年销售额达到26亿美元，在全球70多个市场获批[18] - 合作项目为公司带来15亿美元合作付款[27] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物达26亿美元[31] - 自2023年以来，公司当前产品组合和核心产品收入增长73%[31] 用户数据 - 百悦泽全球临床开发项目在超30个国家和地区超35项试验中入组超7100例患者，超180000例患者接受治疗[72] - 截至2024年12月，百泽安®临床试验入组超14,000例受试者，超4,700例来自中国以外地区[82] - 截至2024年12月，欧司珀利单抗开发项目已入组2,000多例患者[83] 未来展望 - 公司计划于2025年将控股公司迁址至瑞士[25] - 公司目前有超70个临床前项目，预计未来12个月内将多款候选药物推进至临床试验阶段[104] 新产品和新技术研发 - sonrotoclax临床项目已入组超过1800例患者[19] - BTK - CDAC相关试验已入组超过500例患者，计划于2025年启动针对匹妥布替尼的3期头对头试验[20] - 2024年公司将13款差异化新分子实体推进至临床[22] - 公司授权引进安进的Tarlatamab用于SCLC处于3期，Xaluritamig用于前列腺癌处于1期，商业化权利均为中国[68] - 公司授权引进Zymeworks的泽尼达妥单抗联合治疗GEA处于3期，单药治疗BTC处于2期，商业化权利为亚洲、澳大利亚、新西兰[68] - 公司授权引进SpringWorks的BGB - 32451用于实体瘤处于1期，商业化权利为亚洲以外地区和日本[68] - 公司授权引进辉瑞的SEA - CD70用于MDS、AML处于1期，商业化权利为亚洲、澳大利亚、新西兰[68] - 首项3期随机试验CELESTIAL - TN CLL于2025年第一季度完成入组，用于支持TN - CLL适应症注册的2期研究已开始入组[75] - BGB - 16673全球临床开发项目已有500多例患者接受治疗，获FDA快速通道认定[76] - 针对R/R CLL的潜在关键性2期扩展研究已开始，计划2025年初开展确证性3期研究[78] - BG - C137等多款在研药物正处于1期临床试验评估阶段[93][94][95][96][97][98][100][101][102][103] 市场扩张和并购 - 截至2024年12月31日，公司已在超过60个市场实现产品商业化[59] - 2024年7月公司启用美国新泽西州临床研发和生物药生产旗舰基地，占地42英亩，大分子生物药产能达8000升[106] - 苏州生产设施占地5.2万平方米，年产能约6亿粒片剂和胶囊，2024年初投入使用，预计2025年中开始商业化产品供应[107] - 广州生产基地面积约15.8万平方米，2024年三期工厂使总产能提升至64000升，增加生物药临床供应产能后总产能达65000升[108] 其他新策略 - 公司计划在截至2024年12月31日的财政年度结束后120天内，递交14A规则代理投票委托书[8]