公司概况 * 公司为Jade Biosciences 是一家专注于开发自身免疫性疾病疗法的生物技术公司 于2024年中成立[1][2] * 公司核心管线基于三个资产 其中两个来自授权合作方 一个来自Paragon Therapeutics[2] * 公司管理团队拥有丰富行业经验 首席执行官和研发负责人均曾在Chinook Therapeutics担任早期员工并经历其被诺华收购的过程[8][9] * 公司财务状况稳健 截至去年底持有3.36亿美元现金 足以支持三个项目运营至2028年上半年[9] 核心管线与研发进展 **Jade 101（抗APRIL单抗，治疗IgA肾病）** * **作用机制与定位**：选择性抗APRIL疗法 旨在成为IgA肾病的一线基础疗法[3][4][9] 公司认为其疗效主要由APRIL驱动 选择性抗APRIL疗法将优于同时阻断BAFF的双重抑制剂[14][16][17] * **差异化优势**： * **超高亲和力**：结合亲和力达到飞摩尔级别 比Sibeprenlimab强750倍[19] * **长半衰期**：在非人灵长类动物中半衰期约为27天 是Sibeprenlimab（7天）的近4倍[19][20] * **完全抑制**：旨在整个给药间隔内更完全地抑制APRIL 以捕获最大疗效[4][10][40] * **给药便利**：目标实现每8周（Q8W）皮下给药 每年约6次注射 极大提升患者便利性[10][22][32] * **研发进展**： * 一期健康受试者研究已完成入组 数据预计在今年上半年披露[4] * 计划在今年年中启动二期患者试验 目标在2027年获得数据[5] * 健康受试者数据将用于确定剂量和给药间隔 并计划快速推进至注册性研究[5][21][33][34] **Jade 201（抗BAFF-R单抗，B细胞清除剂）** * **作用机制与定位**：一种岩藻糖基化的抗BAFF-R单克隆抗体 具有双重作用机制 旨在克服利妥昔单抗等药物的局限性[6][23][41] * 通过ADCC效应快速清除循环B细胞[24][42] * 通过阻断BAFF-R信号 抑制BAFF驱动的B细胞再增殖 并可能实现组织B细胞清除[24][25][42][43] * **研发进展**： * 计划在今年第二季度启动类风湿关节炎患者的一期首次人体研究 目标在2027年获得数据[6][7][26] * 该研究将评估安全性 药代动力学 B细胞清除动态 并探索疗效信号[26][45] * **市场潜力**：适应症范围广泛 潜在目标患者在美国达1700万 代表约800亿美元的市场机会[46] 公司将参考诺华的Ianalumab（正在进行6项三期试验）的数据来选择最佳开发路径[27][28][46] **Jade 003（未披露靶点）** * 公司已确定开发候选分子 但出于竞争原因暂未披露靶点[7][47] * 开发策略与前两个项目类似 基于已有临床验证的靶点 通过蛋白工程和半衰期延长技术优化药物特性[48] * 适应症潜力更集中 类似于Jade 101 有明确的主要适应症方向 而非像Jade 201那样适用于多种自身免疫病[48] * 计划在2027年上半年进入临床[7] 目标市场与竞争格局 **IgA肾病（Jade 101）市场** * **市场规模巨大且被低估**：公司认为仅美国就是超过100亿美元的市场机会 近期分析师报告甚至估计可能达到400亿美元[9][38] * **患者基数**：美国约有17万（或奥楚康估计的20.5万）患者 欧洲数十万 亚洲数百万[11][36] 其中60%-75%（即每日蛋白尿超过0.5克）的患者需要治疗并适合选择性抗APRIL疗法[11][38] * **关键驱动因素**： * **最新指南**：KDIGO指南强调将每日蛋白尿降至0.5克以下的严格目标 并呼吁将IgA肾病作为自身免疫病治疗 需使用能减少致病性IgA的疗法 这有利于抗APRIL类药物[12][13] * **定价与标签**：奥楚康的Sibeprenlimab定价较高（每瓶3万美元 年费用36-39万美元） 超出分析师预期（20-25万美元） 且标签宽泛无蛋白尿 cutoff 扩大了适用患者群[9][36][37][38] * **竞争格局**： * 选择性抗APRIL（如Sibeprenlimab）和双重APRIL/BAFF抑制剂（如Atacicept）是晚期开发中仅有的两类能持续降低致病性IgA的药物[14] * 公司认为现有疗法未完全捕获APRIL机制的全部疗效 Sibeprenlimab在二期研究中显示剂量反应 最高剂量（8 mg/kg IV）实现完全APRIL抑制 疗效最佳 但其三期改用固定剂量皮下注射（约等效于4 mg/kg）可能牺牲了部分疗效[17][18][40] * Jade 101旨在通过超高亲和力和长半衰期 实现优于现有疗法的临床 profile 和更便利的给药方案[39][40] **便利性作为关键差异化因素** * IgA肾病患者通常在20-30岁确诊 无症状 需接受数十年治疗 因此给药便利性至关重要[22][32] * 市场调研显示 给药间隔从每4周延长至每8周是获得显著市场份额的关键拐点[33] * Jade 101的目标是每年仅6次注射 这将成为一个重要的选择驱动因素[32][33] 临床开发策略与数据解读 **Jade 101健康受试者研究的关键性** * 该研究是公司的首个数据集 对项目至关重要[5] * IgA肾病是生物标志物丰富的适应症 健康受试者中观察到的生物标志物（如IgA降低）可直接外推至患者的预期临床活性 从而大幅降低开发风险[5][10] * 成功标准包括：良好的安全性和耐受性 较低的免疫原性（对比Sibeprenlimab三期34%的ADA阳性率） 以及显示APRIL深度持久抑制和伴随IgA反应至少持续8周的药效学数据[31][32] * 该数据将用于充分表征药物 确定剂量和给药间隔 并支持快速进入患者试验和注册性项目讨论[5][21][31][34] **Jade 201类风湿关节炎一期研究** * 选择类风湿关节炎患者作为B细胞清除剂的健康受试者替代群体[26][44] * 研究将评估安全性 耐受性 药代动力学 B细胞清除与恢复动态 并探索性测量关节症状（DAS28评分）[26][45] * 成功意味着获得支持未来在多种自身免疫病中开发的安全性和药效学数据 并确定延长的皮下给药间隔[45] 财务与运营展望 * 公司2024年完成奠基 建立了团队 管线 资本结构[9][29] * 2026年将是转型年 公司将获得临床数据并推进多个临床项目[9] * 持有3.36亿美元现金 资金足以支撑运营至2028年上半年[9]

一周行情概览 - 医药生物指数周内下跌2.81%，连续六周跑输上证指数 [4] - 创新药指数（BK1106）周内上涨3.61%，连续两周上涨 [4] - 恒生医疗保健业指数（HSCICH）周下跌0.08%，下行趋势收窄 [4] - 港股创新药ETF（513120）周内上涨2.38% [4] 一周IPO动向 - 鼎泰药研于10月31日向港交所递交招股书，拟香港主板上市 [5] - 公司2025年上半年收入约为3.76亿元，其中非临床研究服务、临床试验服务和销售研究动物三大业务收入分别为2.81亿元、0.90亿元及521.9万元 [5] - 鼎泰药研在2025年上半年扭亏为盈，净利润为0.65亿元 [5] - 公司拥有超过2万只实验猴，规模位居国内第三 [5] 一周临床试验动向 - 10月27日至10月31日，CDE共披露64条临床试验登记信息，其中16条为II期及以上的创新药新登记临床试验 [6] - 临床试验主要覆盖肿瘤领域、心血管领域、皮肤领域 [6] - 重点登记试验包括大冢制药的Sibeprenlimab（IgA肾病II/III期）、阿斯利康的Datopotamab Deruxtecan（非小细胞肺癌III期）、赛诺菲的Lunsekimig（COPD IIb/III期）等 [7] 前沿洞察：新药获批 - 10月30日，NMPA附条件批准乐普生物的注射用维贝柯妥塔单抗（美佑恒）上市，用于治疗复发/转移性鼻咽癌 [9] - 该药是全球首个获批的EGFR ADC药物，由抗EGFR人源化单抗JMT101与细胞毒药物MMAE偶联而成 [9] - IIb期数据显示，维贝柯妥塔单抗确认的客观缓解率为30.2%，中位无进展生存期为5.82个月，中位总生存期达17.08个月 [10] - 乐普生物针对该药还布局了头颈部鳞癌、胆道癌、非小细胞肺癌、胃癌等多个适应证 [10] 前沿洞察：在研药物进展 - 大冢制药在研单抗Sibeprenlimab公示一项II/III期临床试验，用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgA肾病） [11] - Sibeprenlimab是全球首款靶向APRIL的单抗药物，II期临床试验结果显示其治疗1年后可使高剂量组患者平均尿蛋白降幅达62% [11] - 若获批，该药有望进入国内外指南的"一线推荐" [12] 公司战略：维立志博 - 维立志博于7月25日在港交所上市，成为中国"TCE第一股" [13] - 公司专注于TCE（T细胞衔接器）这一"非主流赛道"，该技术能引导T细胞攻击癌细胞 [13]

一周行情总结 - 医药生物指数周下跌2.81%，连续六周跑输上证指数[4] - 创新药指数周内上涨3.61%，连续两周上涨[4] - 恒生医疗保健业指数周下跌0.08%，跌幅较上周收窄但仍处下行趋势[4] - 港股创新药ETF周内上涨2.38%[4] 一周IPO动向 - 鼎泰药研于10月31日向港交所递交招股书，拟香港主板上市[5] - 公司2025年上半年收入约3.76亿元，其中非临床研究服务、临床试验服务和销售研究动物三大业务收入分别为2.81亿元、0.90亿元及521.9万元[5] - 鼎泰药研2025年上半年扭亏为盈，净利润为0.65亿元[5] - 公司拥有超过2万只实验猴，规模位居国内第三，仅次于药明康德和昭衍新药[5] 一周临床试验动向 - 10月27日至10月31日，CDE共披露64条临床试验登记信息，其中16条为II期及以上的创新药新登记临床试验[7] - 临床试验主要覆盖肿瘤领域、心血管领域、皮肤领域[7] - 多项II/III期或III期临床试验公示，涉及中外方企业如大冢制药、阿斯利康、赛诺菲、第一三共、诺华等[8] 创新药审批与研发突破 - 10月30日，NMPA附条件批准乐普生物的EGFR ADC药物维贝柯妥塔单抗上市，用于治疗复发/转移性鼻咽癌，为全球首个EGFR ADC[10] - IIb期数据显示，该药确认客观缓解率为30.2%，中位无进展生存期为5.82个月，中位总生存期达17.08个月[11] - 乐普生物针对该药还布局了头颈部鳞状细胞癌、胆道癌、非小细胞肺癌、胃癌等多个适应证[11] - 除乐普生物外，石药集团的CPO301是国内EGFR ADC领域进度第二的产品，已进入III期临床[11] 在研重点药物进展 - 大冢制药在研单抗Sibeprenlimab公示一项II/III期临床试验，用于治疗IgA肾病[12] - Sibeprenlimab为全球首款靶向APRIL的单抗药物，II期临床试验结果显示其治疗1年后高剂量组患者平均尿蛋白降幅高达62%[12] - IgA肾病约占中国慢性肾病患者的40%，约30%患者会进展为终末期肾病，目前缺乏靶向药物，存在巨大未满足临床需求[12] 生物技术公司动态 - 维立志博于7月25日在港交所上市，成为中国"TCE第一股"[14] - TCE是一种通过连接T细胞和癌细胞来引导攻击的疗法，但其发展面临细胞因子风暴等副作用挑战[14]

文章核心观点 - 2025年11月美国FDA将对多款创新疗法做出审批决定 为相关生物技术公司带来关键催化剂 [2] - 这些待审批药物针对的疾病领域包括罕见遗传病、癌症、慢性肾病等 覆盖多个未满足的医疗需求 [3][6][9][12][15] 监管审批概况 - 2025年1月至10月 FDA已批准34种新药 低于去年同期的38种 [2] - 11月有多项新药申请等待FDA裁决 包括获得优先审查的候选药物 [9] Arrowhead Pharmaceuticals Inc (ARWR) - 公司新药Plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的申请 FDA决定日期为2025年11月18日 [3] - 该疾病特征为甘油三酯水平极高（通常超过880 mg/dL） 与急性胰腺炎高风险相关 [3] - 临床试验显示 Plozasiran显著降低甘油三酯、载脂蛋白C-III和急性胰腺炎发生率 [4] - 若获批 将成为继Ionis Pharma的Tryngolza之后该疾病的第二个治疗选择 Tryngolza于2024年12月获批 2025年上半年净销售额为2600万美元 [4][5] - 公司股票10月31日收盘价为42.39美元 微涨0.19% [5] Otsuka Holdings Co Ltd (OTSKF) - 子公司大冢制药的新药Sibeprenlimab FDA决定日期为2025年11月28日 用于治疗免疫球蛋白A肾病 [6] - IgAN是一种进行性自身免疫性慢性肾病 可导致终末期肾病 [7] - 该药为每月一次皮下注射的单克隆抗体 靶向抑制APRIL 在临床试验中显著降低尿蛋白肌酐比值 [7] - 分析师认为 因其新颖机制 若获批有潜力成为重磅药物 [8] - 公司股票10月31日收盘价为57.36美元 [8] Bayer (BAYRY) - 新药Sevabertinib获得FDA优先审查 决定日期为2025年11月28日 [9] - 该药是一种口服TKI抑制剂 用于治疗既往接受过全身治疗的携带HER2激活突变的晚期非小细胞肺癌患者 [10] - 若获批 将为该患者群体增加治疗选择 目前该领域已获批药物包括Enhertu和Hernexeos [11] - 公司股票10月31日收盘价为7.75美元 上涨0.52% [11] Ascendis Pharma A/S (ASND) - 新药Navepegritide用于治疗儿童软骨发育不全 FDA决定日期为2025年11月30日 [11] - 软骨发育不全是一种罕见遗传病 由FGFR3基因变异引起 全球受影响人数超过25万 [12] - Navepegritide是一种CNP前体药物 每周一次皮下注射 旨在持续抑制过度活跃的FGFR3通路 [13] - 若获批 将挑战目前唯一获批的每日一次注射药物Voxzogo Voxzogo在2025年第二季度总收入为2.21亿美元 同比增长20% [14] - 公司股票10月31日收盘价为201.60美元 下跌1.04% [14] Kura Oncology Inc (KURA) - 新药Ziftomenib用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病 FDA决定日期为2025年11月30日 [15] - NPM1突变约占AML病例的30% 目前尚无FDA批准的针对该突变AML的疗法 [16] - 临床试验中 接受Ziftomenib治疗的患者有相当比例达到完全缓解 [15] - 公司预计若获批 该药在美国的年市场机会为3.5亿至4亿美元 [17] - 公司与日本协和麒麟就该药的开发和商业化达成战略合作 [17] - 公司股票10月31日收盘价为10.27美元 下跌1.63% [17]