小核酸药物技术优势 - 小核酸药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势 适应症领域广泛 是全球范围极具发展潜力的前沿医药领域之一[1][3] - RNA干扰技术通过"基因沉默"效应治疗因基因变异引起的疾病 2006年相关科学家已获得诺贝尔生理学或医学奖[1] - 小核酸药物从立项到临床III期的成功率约为60% 远高于传统小分子药物和靶向类药物的成功率[6] 心血管疾病治疗应用 - 小核酸药物靶向引起心血管疾病的蛋白 在高血压、高血脂症、高甘油三酯血症及罕见心脏病治疗中展现巨大潜力[3] - 药物有望将心血管疾病治疗关口前移至预防阶段 开发出更多"心脏病疫苗"[3] - 诺华英克司兰(inclisiran)在中国获批 仅需半年注射一针实现血脂控制[4] - 礼来lepodisiran仅需注射一针可将患者Lp(a)水平降低94% 效果持续至少半年[4] - 罗氏Zilebesiran两次皮下注射即可维持一年降压效果 已进入关键中期临床[5] - Alnylam的vutrisiran每三个月注射一次 使ATTR-CM患者心血管事件相关死亡风险减少三分之一[5] 行业合作与交易动态 - 诺华与舶望制药签署高达52亿美元授权协议 包括1.6亿美元预付款 获得多款RNAi在研药物中国以外销售权益[1] - 舶望制药BW-00112用于治疗严重高甘油三酯血症的中期临床正在进行中[1] - 礼来与Dicerna签署价值超过30亿美元协议 共同开发RNAi疗法[4] - 罗氏与Alnylam达成合作 共同开发并商业化高血压RNAi疗法Zilebesiran[5] 专家观点与行业前景 - 心血管疾病治疗正加速迈向小核酸药物时代 行业面临重大变革[1][6] - 专家认为小干扰RNA药物是未来发展方向 但长期临床获益仍需进一步观察 需验证风险事件是否降低[7]

市场行情 - 截至发稿，道指期货跌0.18%、标普500指数期货跌0.24%、纳指期货跌0.38% [1] - 明星科技股普跌，英伟达跌超2.5%，AMD、博通均跌超1% [1] - 热门中概股盘前多数走低，拼多多、百度跌近2%、阿里巴巴下跌1.35% [2] - 截至发稿，苹果下跌1.14% [2] - 截至发稿，特斯拉下跌4.24% [3] - 3月31日，现货黄金盘中刷新历史新高至3120美元/盎司，截至发稿，日内涨幅达1.11%，至3118.56美元/盎司 [3] 公司动态 - 当地时间3月31日，法国反垄断监管机构对苹果处以1.5亿欧元罚款，因其在2021 - 2023年通过ATT隐私控制工具滥用在iOS和iPadOS设备移动应用广告中的主导地位，还要求苹果在网站公示处罚七天 [2] - 当地时间3月30日，美国总统特朗普表示美国政府将开始对全球征收“对等关税”，并针对特定行业征收额外关税 [2] - 当地时间3月30日，外媒报道礼来新实验药物lepodisiran在中期实验中显著降低脂蛋白（a）水平，脂蛋白（a）是心脏病危险因素，影响全球约14亿人 [2] - 近日，分析师预测特斯拉一季度全球交付量预计达37.7万辆，同比降幅约8.5%，较去年四季度锐减20%以上，预计第一季度收入为226亿美元，将是一年来最低水平 [3] 行业预测 - 当地时间3月30日，高盛发布报告称白宫激进关税将推高通胀和失业率，拖累经济增长，预计美国未来12个月衰退可能性为35%，高于此前预测的20% [3] 数据发布 - 北京时间21:45，美国3月芝加哥PMI发布 [4]

Lepodisiran also met additional secondary endpoints, showing reductions in Lp(a) levels following one or two administrations of each of the three tested doses across all timepoints assessed throughout the nearly 18-month- long study.ii Lepodisiran was administered twice at each dose (16 mg, 96 mg, or 400 mg), once at baseline and at day 180, with a separate group receiving 400 mg at baseline and placebo at day 180. The effect of additional doses of lepodisiran remains undetermined. "Nearly a quarter of the ...