SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) today announced one late- breaker oral platform presentation and two poster presentations to be presented at the International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders® being held October 5-9, 2025, in Honolulu, Hawaii. The presentations highlight updates from the company's robust pipeline including preclinical efficacy, safety and mechanism of action findings on Acadia's investigational drug ACP-711, under deve. ...

Key Takeaways Acadia's ACP-101 failed to show benefit in phase III PWS study, ending its development.Nuplazid and Daybue sales rose double digits in H1 2025, fueling ACAD's revenue growth.SLNO stock jumped as Vykat XR gains ground with ACAD exiting the PWS hyperphagia market.Shares of Acadia Pharmaceuticals (ACAD) lost 9.9% on Wednesday after the company announced a disappointing update from a late-stage study of its investigational candidate, intranasal carbetocin (ACP-101), in patients with hyperphagia in ...

核心观点 - 阿卡迪亚制药公司实验性药物卡贝托辛三期临床试验失败 导致股价下跌近12% 并放弃该药物后续开发 [1][3][4] - 竞争对手Soleno Therapeutics因开发同类疾病药物而股价大幅上涨134%至6449 [3] - 阿卡迪亚制药公司基本面依然稳固 拥有两款已上市产品及多个研发项目 RBC分析师维持对其乐观评级 [5][6] 阿卡迪亚制药公司 - 实验性药物卡贝托辛治疗普拉德-威利综合征的三期临床试验未达主要终点 患者未表现出统计学显著改善 [1][4] - 公司决定停止卡贝托辛的后续开发计划 [4] - 股价在盘前交易中下跌近12%至2080 触及约11周低点 [3] - 公司拥有两款已上市产品 预计今年净销售额将达到10亿美元 [5] - 研发管线包含8个已披露项目和多个未披露项目 [5] - RBC分析师维持"跑赢大盘"评级和40美元目标价 认为当前股价为买入时机 [6] 普拉德-威利综合征药物市场 - 普拉德-威利综合征是一种罕见遗传病 由特定基因缺失或突变引起 症状包括过度饥饿 [2] - 卡贝托辛在早期试验中显示出反向剂量效应 即更高剂量并未带来更好反应 [2] - Soleno Therapeutics作为该领域竞争对手 其股价因阿卡迪亚药物失败而受益 飙升134% [3] Soleno Therapeutics公司 - 因开发普拉德-威利综合征药物 股价大幅上涨134%至6449 [3] - 相对强度评级获得提升 显示技术面表现改善 [8]

新闻稿核心观点 - 新闻稿旨在推广Haggerston BioHealth投资研究小组的每周通讯 该通讯专注于追踪生物技术、制药和医疗保健行业的股票动态、关键趋势和估值驱动因素 [1] 投资研究服务内容 - 服务面向生物技术投资领域的新手和经验丰富的投资者 提供需关注的市场催化剂以及买入和卖出评级 [1] - 服务内容涵盖所有大型制药公司的产品销售数据和预测、财务预测、综合财务报表、贴现现金流分析以及逐市场分析 [1] - 服务由一位拥有超过5年生物技术、医疗保健和制药行业研究经验的顾问主导 该顾问已汇编超过1,000家公司的详细报告 [1]

Acadia Pharmaceuticals Inc. ACAD released topline results on Wednesday from its Phase 3 COMPASS PWS trial evaluating the efficacy and safety of intranasal carbetocin (ACP-101) in patients with hyperphagia in Prader-Willi syndrome (PWS).PWS is a rare genetic disorder characterized by muscle weakness and feeding difficulties in infancy, followed by an insatiable hunger and tendency toward severe obesity starting in childhood. PWS also involves delayed development, intellectual disability, behavioral issues an ...

公司研发进展 - 公司实验性疗法用于治疗一种罕见代谢疾病 在后期研究中未能达到主要目标 [1]

**ACADIA Pharmaceuticals 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 一家专注于神经精神疾病和罕见病的生物制药公司 [1] * 行业涉及神经精神疾病和罕见病药物研发 包括Prader-Willi综合征、阿尔茨海默病精神病、路易体痴呆精神病和重度抑郁症等 [3][28][38] **核心研发管线进展与数据** **ACP-101 (carbetocin) 用于Prader-Willi综合征 (PWS)** * 核心观点：ACP-101是一种改良版催产素 旨在提高对催产素受体的选择性并延长半衰期 其作用机制基于PWS患者催产素分泌神经元减少的科学依据 [4][5] * 关键论据：临床前动物模型显示补充催产素可挽救贪食表型 既往临床研究显示一致的良好安全性和耐受性 但疗效结果不一 高剂量可能与发脾气等脱靶效应有关 [4][7] * 最新试验设计：COMPASS Phase 3试验主要评估3.2 mg剂量 目标入组170名患者 1:1随机分组 主要终点为12周时的HQ-CT评分变化 关键次要终点包括临床总体印象和HQ-CT应答者分析（定义为较基线改善至少8分 既往试验中约三分之一患者达到此标准） [20][21] * 数据预期：顶线数据预计在2025年第四季度初读出 [3] **ACP-204 (新一代5HT2A反向激动剂) 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(LBDP)** * 核心观点：旨在基于NUPLAZID的经验进行优化 目标消除QT延长效应 实现更高暴露量以提升疗效 并起效更快 [27] * ADP试验设计：Phase 2/3操作无缝但统计独立的试验 Phase 2部分目标入组318名患者 分为三组（安慰剂和两个活性药物组） 主要终点为第6周的SAPS-H和D评分 效应量设定为0.4（中等效应量） 顶线数据预计2026年中期读出 [29][31] * LBDP试验设计：针对路易体痴呆(LBD)和帕金森病痴呆精神病(PDP)患者 目标入组180名患者 主要终点为第6周的SAPS-LBDP评分 并限制PDP患者比例不超过50% [33][34] * 诊断确认：ADP试验要求通过生物标志物（历史或血浆）确认诊断 以提高患者人群定义的清晰度 LBDP试验目前未将生物标志物作为入组要求 但会采集α-突触核蛋白等数据用于学习 [36][37] **ACP-211 (去甲肾上腺素化合物) 用于重度抑郁症(MDD)** * 核心观点：分子上是R-去甲氯胺酮的选择性氘代形式 与氯胺酮和Spravato分子结构不同 且为口服给药 临床前和Phase 1数据显示其有潜力在提供抗抑郁疗效的同时 无镇静作用且仅有轻微、短暂的分离效应 [38][39] * 试验设计：Phase 2试验计划于2025年第四季度启动 目标入组约150名对既往抗抑郁治疗应答不足的MDD患者 按1:1:1随机分为高剂量组、低剂量组和安慰剂组 主要终点设在第4周 [40][41] **其他重要内容** **业务发展策略** * 公司业务发展策略将专注于神经精神领域的大适应症和罕见病 目标资产阶段主要为Phase 2左右 并愿意根据具体项目情况调整 [42] **近期催化剂与计划** * 2025年第四季度初：ACP-101的COMPASS Phase 3顶线数据读出 [3][43] * 2025年第四季度：启动ACP-211的Phase 2试验 [38][43] * 2025年底前：启动针对亨廷顿病舞蹈症的ACP-271的Phase 1试验 启动日本trofinetide试验 推进LBDP研究 [43] **风险与考量** * ACP-101的审批路径高度依赖于COMPASS试验的数据性质和整体证据 即使主要终点未达到统计学显著性 公司也会评估基于整体支持性数据寻求可行路径的可能性 [26] * ACP-211目前仍处于早期阶段 其安全性理解主要基于临床前和健康志愿者数据 不如Spravato等已上市产品 robust [38]

研究发布 - 公司宣布《Developmental Medicine and Child Neurology》期刊发表了LOTUS研究的中期结果 [1] - 研究针对Rett综合征患者评估DAYBUE®（trofinetide）在常规临床护理中的有效性和耐受性 [1] - 研究采用护理者报告的观察性在线开放标签设计且研究仍在进行中 [1] 药物效果 - 研究结果显示Rett综合征症状出现改善报告且改善在早期阶段显现 [1] - 评估结果包含DAYBUE®在真实临床环境下的耐受性表现 [1]

基金策略与表现 - ALPS Medical Breakthroughs ETF（SBIO）专注于生物技术领域 投资处于FDA二期或三期临床试验阶段的生物技术公司 管理资产规模要求至少2亿美元且不超过50亿美元[2] - 基金收取50个基点的管理费 采用市值加权指数策略[2] - 过去三个月基金回报率达16% 显著超越其ETF数据库类别平均6.4%和FactSet细分市场平均7.4%的表现[2] - 基金价格已突破50日及200日简单移动平均线 显示强劲上涨动量[3] 投资组合亮点 - 投资组合公司Merus（MRUS）年内至今回报率达59.6% 专注于临床阶段免疫学领域 从事抗体疗法研发[4] - Akero Therapeutics（AKRO）年内至今回报率达55.4% 专注于严重代谢性疾病治疗 开发针对细胞应激和代谢调节的疗法[5] - Acadia Pharmaceuticals（ACAD）年内至今回报率达29.7% 专注于中枢神经系统疾病药物研发 提供32.5%的股本回报率[5] 行业驱动因素 - 利率下调预期有助于生物技术公司降低融资成本 在等待药物上市收入前改善现金流状况[6] - 宽松货币政策环境可能推高行业并购活动活跃度 为被投企业提供额外退出渠道[6] - 生物技术行业作为科技创新代表领域 在利率下行环境中显现配置价值[1][6]

公司表现与产品业绩 - ACADIA Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ACAD) 位列2025年迄今11支最佳生物科技股第二名 [1] - 核心产品NUPLAZID在2025年第二季度净销售额同比增长7%至1.685亿美元 [2] - DAYBUE销售额同比增长14%至9610万美元 覆盖美国近1000名罕见病患者 [2] 研发管线进展 - ACP-101用于Prader-Willi综合征的COMPASS三期试验已完成患者招募 顶线结果预计在2025年第四季度初公布 [3] - 若试验结果积极 公司计划在2026年第一季度提交新药申请 预计2026年第三季度获得批准 [3] - 公司在2025年6月研发日活动中披露9个研发项目 其中7个计划在2025-2026年进入二期或三期阶段 [4] - 2027年前预计有5个研发项目读出数据 [4] 知识产权与市场保护 - 通过专利诉讼胜利确保NUPLAZID市场独占权持续至2030年 [5] - 延长配方专利保护期至2038年 [5] 战略定位与发展方向 - 公司专注于中枢神经系统疾病和罕见病治疗领域 [2] - 研发管线覆盖阿尔茨海默病、精神症状和Prader-Willi综合征等未满足医疗需求的领域 [4] - 产品增长动力强劲 研发管线持续深化 关键试验数据读出在即 [5]