季度业绩表现 - 公司季度每股收益为0.11美元，超出Zacks共识预期的0.10美元，同比增长10% [1] - 季度营收达2.4432亿美元，超出共识预期1.23%，同比增长18.7% [3] - 过去四个季度中，公司三次超越每股收益预期，四次超越营收预期 [2][3] 财务指标与市场表现 - 本季度GAAP每股收益为0.86美元 [2] - 公司股价年初至今下跌20.8%，同期标普500指数下跌4.7% [4] 未来展望 - 当前市场对下季度共识预期为每股收益0.18美元，营收2.6231亿美元 [8] - 本财年共识预期为每股收益0.68美元，营收10.6亿美元 [8] - 公司当前Zacks评级为3级（持有），预计短期表现与市场持平 [7] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中处于前35% [9] - 同行业公司Adherex Technologies预计季度每股亏损0.12美元，同比恶化129.3%，营收预计801万美元，同比下降68.5% [10]

财务表现 - 2025年第一季度每股收益11美分 超出Zacks共识预期的10美分 去年同期为10美分 [1] - 总营收2.443亿美元 超过Zacks共识预期的2.41亿美元 同比增长19% [1][3] - Nuplazid营收1.597亿美元 同比增长23% 超共识预期1.538亿美元 [3] - Daybue营收8460万美元 同比增长11% 但低于共识预期8960万美元 [4] - 现金及等价物6.816亿美元 较2024年底7.56亿美元下降 [7] 产品管线 - Nuplazid用于帕金森病精神病相关幻觉治疗 Daybue为2023年获批的Rett综合征首款药物 [2] - Daybue在2025年第一季度覆盖954名患者 创历史新高 [4] - 欧盟正在审查trofinetide治疗Rett综合征的申请 预计2026年第一季度获批 [12] - ACP-101治疗Prader-Willi综合征的III期COMPASS研究预计2025年第四季度公布顶线数据 [13] - ACP-204治疗阿尔茨海默病精神病的II期RADIANT研究预计2026年第一季度完成入组 [14] 研发进展 - 研发费用7830万美元 同比增长31% 主要因临床项目投入增加 [6] - 2025年全年研发费用指引上调至3.3-3.5亿美元 原指引3.1-3.3亿美元 [9] - ACP-711在健康志愿者中的I期研究显示良好安全性 计划拓展至特发性震颤适应症 [15][16] 市场表现 - 2025年至今股价下跌19.3% 同期行业跌幅8% [5] - 2025年营收指引维持10.3-10.95亿美元 Nuplazid销售预期6.5-6.9亿美元 Daybue预期3.8-4.05亿美元 [8] 营销投入 - 销售管理费用1.264亿美元 同比增长17% 主要因Nuplazid营销投入及Daybue团队扩张 [6] - 2025年销售管理费用指引5.35-5.65亿美元 [9]

核心产品净产品销售数据 - 公司两个核心产品NUPLAZID和DAYBUE在2025年第一季度净产品销售总额为2.443亿美元，2024年同期为2.058亿美元[83] - NUPLAZID在2025年第一季度和2024年第一季度净产品销售额分别为1.597亿美元和1.299亿美元，增长2980万美元[102] - DAYBUE在2025年第一季度和2024年第一季度净产品销售额分别为8460万美元和7590万美元，增长870万美元[102] 公司累计亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损22亿美元[88] 研发费用变化 - 2025年第一季度和2024年第一季度研发费用分别为7826.5万美元和5967.9万美元[95] - 2025年第一季度研发费用增至7830万美元，2024年同期为5970万美元[107] 候选产品研究进展 - 公司最先进的候选产品ACP - 101于2023年11月启动治疗普拉德 - 威利综合征（PWS）食欲过盛的3期COMPASS PWS研究[85] - 候选产品ACP - 204于2023年11月启动治疗阿尔茨海默病性精神病（ADP）的2期研究，计划2025年第三季度启动其在路易体痴呆伴精神病（LBDP）的另一项2期研究[86] - 候选产品ACP - 711预计2026年启动治疗特发性震颤的2期研究[87] 上市后研究工作情况 - 公司因FDA批准DAYBUE需进行五项上市后研究工作，已完成两项，一项待FDA确认接受，两项未完成[93] 销售、一般和行政费用影响因素 - 公司销售、一般和行政费用受帕金森病痴呆（PDP）市场和雷特综合征市场动态影响[97] 产品销售成本情况 - 2025年第一季度产品销售成本为2040万美元，占净产品销售额约8%，2024年同期为2300万美元，占比约11%[104] - 公司预计2025年用完DAYBUE零成本库存，之后产品销售成本占净产品销售额的比例将在个位数中段到高位[105][106] 销售、一般和行政费用变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用增至1.264亿美元，2024年同期为1.08亿美元[108] 现金及等价物和投资证券情况 - 2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券为6.816亿美元，较2024年12月31日的7.56亿美元减少7440万美元[119] 经营活动净现金情况 - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为2030万美元，2024年同期为2910万美元[119] 投资活动净现金情况 - 2025年第一季度投资活动使用的净现金增至1.24亿美元，2024年同期为1400万美元[120] 融资活动净现金情况 - 2025年第一季度融资活动提供的净现金增至180万美元，2024年同期为100万美元[121] 销售津贴和应计项目余额 - 2025年第一季度销售津贴和应计项目中，截至3月31日余额为1.83891亿美元[103] 公司预计事项 - 公司预计2025年收到2022年《降低通胀法案》（IRA）下的回扣发票，付款将与已计提的回扣津贴相抵销[118]

公司财务业绩会议 - ACADIA Pharmaceuticals于2025年5月7日举行第一季度财报电话会议 参与人员包括CEO Catherine Owen Adams COO Tom Garner 研发主管Elizabeth Thompson及CFO Mark Schneyer [1][3] - 会议议程涵盖商业表现 研发管线进展及财务数据汇报 随后开放分析师问答环节 [3] 商业表现 - 公司首席商务官Tom Garner将重点介绍新品牌New Plaza的强劲市场表现 [3] 研发管线 - 研发负责人Elizabeth Thompson将更新公司当前管线项目的进展 [3] 财务汇报 - CFO Mark Schneyer负责总结第一季度财务核心指标 [3] 会议形式 - 采用补充幻灯片辅助展示 会议内容将被录音 [2][4] - 参会分析师来自TD Cowen JPMorgan UBS等多家知名投行 [1]

季度业绩表现 - 季度每股收益0 11美元 超出Zacks共识预期0 10美元 同比增长10% [1] - 季度收入2 4432亿美元 超出共识预期1 23% 同比增长18 7% [2] - 过去四个季度中 三次超出每股收益预期 四次超出收入预期 [2] 股价表现与市场对比 - 年初至今股价下跌20 8% 同期标普500指数下跌4 7% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期每股收益0 18美元 收入2 6231亿美元 [7] - 当前财年共识预期每股收益0 68美元 收入10 6亿美元 [7] - 业绩电话会议中管理层评论将影响短期股价走势 [3] 行业地位与同业对比 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] - 同业Adherex Technologies预计季度每股亏损0 12美元 同比恶化129 3% 收入801万美元 同比下降68 5% [9] 盈利预测修订趋势 - 本次财报发布前盈利预测修订趋势好坏参半 [6] - 历史研究表明短期股价变动与盈利预测修订趋势高度相关 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收2.443亿美元，较去年同期增长19% [7][28] - 第一季度Debut净产品销售额8460万美元，同比增长11%，但环比下降，主要因Q4提前拉动约350万美元净销售额、年初季节性因素及医保D部分重新设计影响 [28][29] - 第一季度NUPLAZID净产品销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%归因于销量增长，其余主要归因于医保D部分重新设计导致的一次性毛销差变化 [8][29] - 第一季度研发费用7830万美元，高于2024年第一季度的5970万美元，因临床阶段项目支出增加 [31] - 第一季度销售、一般和行政费用1.264亿美元，高于2024年第一季度的1.08亿美元，主要因NUPLAZID消费者激活活动持续及Debut团队扩张导致商业运营费用增加 [31] - 截至3月31日，现金余额681.6亿美元，本季度经营活动现金流为正，但现金环比下降，主要因向Nurin支付9880万美元，包括销售里程碑付款和PRV销售净收益分成 [31] - 重申2025年全年财务指引，但研发费用预计增至3.3 - 3.5亿美元，高于此前的3.1 - 3.3亿美元，主要因ACP101项目加速，提前支出2026年费用 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Debut业务线 - 第一季度销售额8460万美元，同比增长11%，虽环比下降，但独特患者发货数量达954人，创历史新高，且患者停药率较2024年Q4环比下降35%，较2024年第一季度下降66%，12个月持续用药率超50%，65%的活跃患者用药超12个月 [8][11][12] - 第一季度社区新处方增多，儿科医生处方数量增加，且已完成现场团队扩张招聘，预计下半年推动销售增长 [13] - 计划在获得欧洲药品管理局（EMA）批准后在欧洲推出，预计2026年第一季度获批，已聘请欧洲总经理并组建商业团队，4月在德国启动管理准入计划并服务首位患者，还与拉丁美洲、中东、亚太等地区签订指定患者准入分销协议 [14][15] NUPLAZID业务线 - 第一季度销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%来自销量增长，其余主要因医保D部分重新设计导致的一次性毛销差变化 [8][16][29] - 2025年第一季度是自2020年以来新品牌处方最佳季度，非品牌疾病认知和品牌宣传活动带来积极影响，帕金森病相关幻觉和妄想认知度较活动启动时提高近30% [16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦加速Debut商业发展、利用NUPLAZID增长势头、拓展全球业务、推进研发管线以提供创新疗法 [34] - 计划于6月25日举办首届研发日活动，展示研发战略和管线创新成果 [9][34] - 在PWS市场，公司认为有多个产品竞争空间，ACP101若数据积极将准备推出，且公司团队有经验和能力参与竞争并为患者提供更多选择 [94][95][115] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2025年开局良好，各业务执行稳健，战略优先事项推进顺利，有望实现长期增长 [6] - 对Debut和NUPLAZID全年销售指引有信心，预计持续良好执行 [7][8][9] - 研发管线进展顺利，COMPASS PWS III期研究有望在2025年底前完成最后患者入组并获得顶线结果，ACP - 204在两个适应症上也取得进展 [9][19][21] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性声明受1995年《私人证券诉讼改革法案》约束，存在风险和不确定性，相关风险因素可在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中查看 [5] - NUPLAZID和Debut在美国有大量库存，NUPLAZID库存可满足至2030年代中期的预期需求，Debut有几年的库存，可应对潜在关税影响 [32] - 公司与Stokes Therapeutics的合作中，Syngap1项目数据令人兴奋，预计明年初获得下一个决策性数据，而RET和未披露项目将停止相关工作 [25][26] - 公司在日本的曲非奈肽（trofinetide）获得孤儿药指定，有望获得优先审评，计划于今年第三季度在日本启动Rett综合征患者的III期试验 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ACP101的良好数据表现及与FDA提交策略的关系，以及如何为Debut在欧洲定价建模并应对最惠国药品定价政策风险 - 良好数据表现为具有统计学意义的结果，若如此将证明对PWS患者的食欲过盛症状有临床意义的影响 [39] - 欧洲定价方面，公司将专注于获批，获批后再根据各国情况进行报销谈判，会参考市场上的罕见药类似物进行定价建模，有信心为Debut在欧洲制定合理价格以体现其价值 [40][41] 问题2：Debut和NUPLAZID从第一季度到第二季度的增长关键因素和驱动因素 - Debut方面，第二季度将体现扩展客户模式的全面影响，预计新患者增加，且患者持续用药率和停药率数据良好，同时价格有望因医疗补助定价季度调整和患者支付模式转变而逐渐上升 [45][46][49] - NUPLAZID方面，非品牌和品牌宣传活动带来积极影响，新品牌处方数据良好，增长主要由销量驱动，价格相对稳定 [48][50][51] 问题3：卡比托辛（carbitocin）低剂量产生积极数据并获FDA认可的信心来源，以及GLP - 1在PWS中的应用看法 - 对低剂量有信心的原因包括：催产素和卡比托辛在PWS中有作用机制；3.2mg剂量数据集有内部一致性，多个时间点和终点呈阳性；虽存在反剂量反应，但有合理假设解释，如高剂量可能存在脱靶效应影响食欲过盛改善效果 [57][58] - 对于GLP - 1在PWS中的应用，目前尚无明确研究表明其有效性，仍需进一步观察 [59] 问题4：COMPASS PWS III期试验中是否有更易对治疗产生反应的患者亚组，以及研发日活动是否会详细介绍每个临床项目 - 目前基于现有较小数据集，未发现更易或不易对卡比托辛产生反应的患者亚组，COMPASS试验结果将提供更多信息 [62] - 研发日活动将涉及所有临床阶段项目，包括原发性震颤项目，并将分享该项目新数据 [66] 问题5：Debut在本季度的利用率或依从性、患者平均年龄和体重情况，以及年龄与停药率的相关性 - 依从率从第四季度的70%略降至第一季度的60%多，主要因患者对滴定策略更有信心，部分患者从低剂量开始用药，这可能有助于新患者持续用药 [72] - 患者年龄和体重范围较广，随时间有更多年长患者开始用药，未发现年龄与持续用药率之间的关联，各队列患者持续用药率均有改善 [73][75][76] 问题6：曲非奈肽（trofinetide）在欧洲获批过程的最大风险、获得EMA批准和报销的信心，以及业务发展（BD）的优先级 - EMA审批按计划进行，即将迎来120天问题回复，公司有美国和加拿大获批经验，对获批有信心 [82][83] - 业务发展方面，公司积极寻求符合原则的交易机会，关注神经和神经罕见病领域，也扩大范围至内分泌、代谢、心血管、免疫学等罕见病领域，同时保持财务纪律 [83][84] 问题7：Debut长期12个月持续用药率是否有提升空间，以及ACP101与Celeno产品在PWS市场的商业定位比较 - Debut 12个月持续用药率预计保持在50%左右，未来重点是推动新患者启动治疗，活跃患者增长将对长期收入增长有重要意义 [92][93] - 在PWS市场，公司认为有多个产品竞争空间，不同作用机制和风险效益特征的产品可满足不同患者需求，未来可能出现联合治疗情况，公司若数据积极将准备推出产品 [94][95] 问题8：ACP711的研究观察情况和现状更新 - 研究中安全性和耐受性良好，生物标志物方面有有趣发现将在研发日分享，目前正继续进行探索以准备2026年的II期试验 [101] 问题9：曲非奈肽（trofinetide）在欧洲的推出与美国的差异，以及欧洲药物推出建模的关注点 - 欧洲总体患者数量多于美国，将先在德国推出，有一段自由定价期，之后与各国医保部门谈判报销 [106] - 公司有美国和加拿大获批经验，组建了有欧洲罕见病经验的团队，正在建立资料和价值故事，准备与监管部门沟通 [106][107] - 美国推出时有大量患者快速进入市场，欧洲预计不会出现同样情况，但各国情况因管理准入计划患者数量而异，公司对欧洲推出有信心并进行战略投资 [107][108] 问题10：公司在PWS市场的商业引擎优势和应对宏观政策对Debut和NUPLAZID供应链影响的措施 - 公司团队在神经精神和罕见病领域有经验，通过Debut推出积累了罕见病市场经验，与PWS社区有联系，认为市场有多个产品竞争空间，能为患者提供更多选择，且注重患者和患者倡导，有竞争优势 [115][116] - 供应链方面，两种产品的活性药物成分（API）均在国外生产，Debut在加拿大和美国有药品生产，NUPLAZID药品生产全在美国，公司近期增加了美国库存，可满足至2030年代中期需求，会监测关税等事件，目前对供应链状况满意，如有必要会进行调整 [117][118][119] 问题11：COMPASS PWS研究的样本量和效应量设定 - 研究样本量比之前更大，若3.2mg剂量单独分析，之前研究预计有显著p值，此次研究考虑了多种样本量和效应量设定场景，以确保有80%以上的把握度 [125] 问题12：Debut新患者启动速度与患者停药速度的数学关系及新患者补充的现实性 - 第一季度活跃发货患者954人，其中超65%用药超12个月，患者持续用药率高，不同患者开始用药时间不同，不能简单按12个月持续用药率计算每年停药人数，且公司持续看到患者长期用药，新患者增加使患者数量增长 [129][131][132] 问题13：NUPLAZID面临仿制药竞争的时间预期，以及曲非奈肽（trofinetide）是否会通过法国付费早期准入计划确认收入及该计划对欧洲市场推出的重要性 - NUPLAZID面临仿制药竞争的时间范围为2030年10月至2038年2月，目前关于物质组成专利上诉的口头辩论定于今年6月6日举行 [137] - 公司正在为曲非奈肽在法国的ATU（早期准入）计划做准备，计划今年启动，患者通过透明度委员会报销后将转为商业产品，德国的管理准入计划可作为欧洲市场推出的参考 [138][139][140] 问题14：NUPLAZID毛销差在指引范围内波动的影响因素 - 毛销差主要受患者支付方组合变化影响，公司无法控制，此外公司的定价行动也会产生影响，但公司根据药品价值定价，不提前预告定价时间 [146]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收2.443亿美元，较去年同期增长19% [6][29] - 第一季度Debut净产品销售额8460万美元，同比增长11%；NUPLAZID净产品销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%归因于销量增长 [7][30] - 第一季度研发费用7830万美元，高于2024年第一季度的5970万美元；销售、一般和行政费用1.264亿美元，高于2024年第一季度的1.08亿美元 [32] - 截至3月31日，现金余额681.6亿美元，本季度经营活动现金流为正，但现金较上一季度有所下降，主要因向Nurin支付9880万美元 [32] - 重申2025年全年财务指引，除研发费用预计增至3.3 - 3.5亿美元，原范围为3.1 - 3.3亿美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Debut业务线 - 第一季度销售额8460万美元，同比增长11%，但环比下降，主要因Q4提前拉动约350万美元净销售额、年初季节性因素及Medicare Part D重新设计影响净价格 [11][29][30] - 本季度有954名独特患者收到发货，为品牌推出以来单季度最高，较Q4的920人有所增加，且停药率较2024年Q4环比下降35%，较2024年第一季度下降66%，12个月持续用药率超50%，65%的活跃患者用药已达12个月或更长时间 [7][11][12] - 第一季度社区环境新处方增多，包括儿科医生处方增加，且已完成现场团队扩张招聘，预计下半年推动销售增长 [13] NUPLAZID业务线 - 第一季度销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%来自销量增长，其余主要归因于Medicare Part D重新设计导致的一次性毛销比变化 [7][16][30] - 2025年第一季度是自2020年以来新品牌处方最佳季度，非品牌疾病认知和品牌宣传活动带来更高参与度，自“More to Parkinson's”活动推出以来，帕金森病相关幻觉和妄想认知度提高近30% [16][17] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于加速Debut商业发展、利用NUPLAZID增长势头、拓展全球业务、推进研发管线以提供创新疗法 [36] - 计划在2026年第一季度获得EMA对Debut的批准后在欧洲推出该产品，已聘请欧洲总经理并组建商业团队，启动管理准入计划，4月已在德国服务首位患者 [14][15] - 与Stokes Therapeutics合作的Syngap1项目数据令人兴奋，预计明年初获得下一阶段决策数据；但认为RET和未披露项目无可行发展路径，将停止相关工作 [26][27] - 积极寻找符合公司原则的交易机会，关注神经和神经罕见病领域，也将视野拓展至内分泌、代谢、心血管、免疫学等罕见病领域 [82][83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，业务各方面执行稳健，战略优先事项持续推进，为长期增长奠定基础 [5] - 对Debut和NUPLAZID全年销售指引充满信心，预计全年持续稳健执行 [7][8] - 对COMPASS PWS III期研究进展感到兴奋，预计今年第四季度初获得顶线结果，若数据积极，有望在2026年第一季度向美国提交监管申请 [20][21] - 对ACP - 204在阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病两个适应症的研究进展满意，按计划推进 [22][23] 其他重要信息 - 公司将于6月25日举办首届研发日活动，深入介绍研发战略和管线项目 [9][24] - Trofinetide在欧盟的营销授权申请正在审核中，预计2026年第一季度获批；在日本已获得孤儿药指定，预计今年第三季度启动针对日本雷特综合征患者的III期试验 [27][28] - 对于NUPLAZID和Debut，美国有大量库存，NUPLAZID库存可满足2030年代中期至晚期的预期需求，Debut有几年的库存 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ACP101的良好数据表现及与FDA提交策略的关系，以及如何为Debut在欧洲定价建模并平衡最惠国药品定价风险 - 良好数据表现为具有统计学意义的结果，这将证明对普拉德 - 威利综合征患者的食欲过盛有临床意义的影响 [40] - 关于欧洲定价，公司将专注于Debut在欧洲的批准，之后根据各国情况评估最惠国相关建议并决策定价和报销；可参考一些罕见药类似物进行建模，有信心获得能体现产品价值的价格 [41][42] 问题2: NUPLAZID和Debut从第一季度到第二季度的增长关键因素和驱动因素 - Debut方面，Q2将看到扩展客户模式的全面影响，预计新患者增加，且持续用药率和停药率数据良好；从财务角度，价格将随Medicaid定价季度调整而逐渐上升，且部分患者支付方式转变也将带来价格顺风 [45][46][48] - NUPLAZID方面，非品牌和品牌宣传活动效果良好，转诊势头积极，新处方数据乐观，预计后续保持增长；财务上，销量将驱动季度表现，价格相对稳定 [47][50][51] 问题3: 卡比托辛低剂量产生积极数据并获FDA认可的信心来源，以及GLP - 1在普拉德 - 威利综合征中的应用看法 - 信心来源包括催产素和卡比托辛在普拉德 - 威利综合征中的机制相关性、3.2mg剂量数据集的内部一致性、高剂量可能因血管加压素受体的脱靶影响掩盖食欲过盛改善效果的合理解释 [56][57] - 目前GLP - 1在普拉德 - 威利综合征患者中的应用尚无明确研究表明其有效性，仍需进一步观察 [58] 问题4: 第三阶段COMPASS试验中是否有更易对治疗产生反应的表型行为、患者亚组 - 目前基于现有相对较小的数据集，尚未能确定更易或不易对卡比托辛产生反应的亚组，COMPASS试验结果将提供更多信息，但该试验正在进行且处于盲态，暂无法给出确切答案 [62] 问题5: 研发日是否会逐个介绍临床项目，对Essential Tremors项目有何计划 - 预计会涉及所有临床阶段项目，包括Essential Tremors项目，并将分享该项目的新数据 [64] 问题6: Debut本季度的利用率或依从性、患者平均年龄和体重情况，以及年龄与停药率的相关性 - 依从率从Q4的70%略降至Q1的近70%，主要因患者对滴定策略更有信心，从低剂量开始用药可能有助于新患者持续用药 [70] - 患者群体广泛，随时间有更多老年患者加入；未发现年龄与持续用药率之间存在关联，各队列持续用药率均有改善 [71][73][74] 问题7: Trofinetide在欧洲获批的最大风险、获得EMA批准和报销的信心，以及业务发展的优先级 - 对EMA审批进程有信心，目前按时间表推进，监管团队经验丰富；业务发展方面，积极寻找符合原则的交易机会，关注高未满足医疗需求领域的资产，不仅限于核心神经和神经罕见病领域 [81][82][83] 问题8: Debut长期12个月持续用药率是否有提升空间，以及公司产品与Celeno在普拉德 - 威利综合征市场的商业定位比较 - 预计持续用药率将保持在50%左右，后续重点将放在推动新患者启动治疗上 [92] - 认为普拉德 - 威利综合征市场有大量未满足需求，患者情况复杂，可能需要多种作用机制和不同获益风险特征的药物，公司产品有机会与其他产品共存，甚至可能出现联合治疗的情况 [94][95] 问题9: ACP711第一阶段MAD队列研究的观察结果和研究现状 - 对该研究的安全性和耐受性结果满意，将在研发日分享生物标志物方面的有趣信息；目前正继续进行必要探索，为2026年启动第二阶段研究做准备 [102] 问题10: Trozanatide在欧洲的推出与Debut在美国的轨迹有何不同，以及建模欧洲药物推出应关注的具体方面 - 欧洲总体患者群体比美国大，将先在德国推出，有一段自由定价期，之后与各国医保谈判 [106] - 借鉴美国推出经验，注重与家庭和关键意见领袖、倡导组织合作；已收到欧洲患者咨询，设立了患者命名计划和管理准入计划；预计不会出现美国那样大量患者涌入的情况，每个国家情况会因管理准入计划患者数量而异 [107][108][109] 问题11: 公司在普拉德 - 威利综合征市场与Seleno等竞争对手相比，商业引擎和目标市场优先级的独特优势，以及Debut和NUPLAZID供应链受宏观和政策影响情况及应对措施 - 公司拥有强大的神经精神和罕见病团队，通过Debut推出积累了经验，与普拉德 - 威利综合征社区有紧密联系，能为患者提供更多选择 [115] - 供应链方面，两种产品的原料药均在国外生产，Debut药品在加拿大和美国生产，NUPLAZID药品在美国生产；近期已将大量库存转移至美国，NUPLAZID库存可满足2030年代中期至晚期需求；会持续监测供应链情况，根据情况调整 [117][118][119] 问题12: 普拉德 - 威利综合征研究的样本量、预期效应大小和最小可实现差值 - 研究样本量比之前有名义显著性的研究大；考虑了多种样本量情景，以确保有80%以上的把握度；预期效应大小与历史情况大致一致，此次试验时间点更长，可能会有稍大的安慰剂与活性药物差值 [123][125] 问题13: Debut找到新患者启动治疗速度超过患者停药速度的现实性，以及预计一年有多少患者停药 - 目前有954名患者接受发货，其中65%以上用药超过一年，患者持续用药率高，并非在12个月时突然停药；随着时间推移，患者数量在增加，如2024年每季度发货患者约870人，现在达到954人 [129][130][132] 问题14: Pimavanserin何时面临仿制药竞争，Trofinetide是否会通过法国的付费早期准入计划确认欧洲收入，以及该计划对产品在欧洲其他地区推出的重要性 - Pimavanserin面临仿制药竞争的时间范围为2030年10月至2038年2月，目前关于物质组成专利上诉的口头辩论定于今年6月6日 [137] - 正在为Debut在法国的早期准入计划（ATU）做准备，计划今年启动该计划，患者在通过透明度委员会报销后将转为商业产品；德国的管理准入计划可作为欧洲市场的参考，预计获批后患者可转为商业用药并享受自由定价 [138][139][140] 问题15: NUPLAZID毛销比在指引范围内波动的推动和拉动因素 - 主要受患者支付方组合变化影响，公司无法控制；此外，公司的定价行动也会对毛销比产生影响，但公司根据产品价值定价，不提前预告定价行动 [145]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为2.443亿美元，同比增长19%[10] - 第一季度净收入为1900万美元，同比增长14%[44] - 每股收益（EPS）为0.11美元，同比增长10%[44] 产品销售 - NUPLAZID第一季度净产品销售为1.597亿美元，同比增长23%，创下季度销售新高[23] - DAYBUE第一季度净产品销售为8460万美元，同比增长11%[17] 研发与费用 - 研发费用为7830万美元，同比增长31%[44] - SG&A费用为1.264亿美元，同比增长17%[44] 未来展望 - 预计2025财年NUPLAZID净销售额在6.5亿至6.9亿美元之间[45] - 预计2025财年DAYBUE净销售额在3.8亿至4.05亿美元之间[45] - 预计2025财年总收入在10.3亿至10.95亿美元之间[45]

总营收情况 - 2025年第一季度总营收2.443亿美元，同比增长19%[1][4] 各业务线产品销售情况 - 2025年第一季度NUPLAZID净产品销售额1.597亿美元，同比增长23%[1][6] - 2025年第一季度DAYBUE净产品销售额8460万美元，同比增长11%，发货的独特患者数量增长9.5%[1] - 重申2025年全年营收指引，DAYBUE净销售额3.8 - 4.05亿美元，NUPLAZID净销售额6.5 - 6.9亿美元[1] 费用情况 - 2025年第一季度研发费用7830万美元，2024年同期为5970万美元[8] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用1.264亿美元，2024年同期为1.08亿美元[9] 净收入情况 - 2025年第一季度净收入1900万美元，合每股0.11美元，2024年同期净收入1660万美元，合每股0.10美元[10] 资金储备情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券总计6.816亿美元，2024年12月31日为7.56亿美元[11] 团队扩张情况 - 2025年5月，公司完成DAYBUE销售团队30%的扩张[5] 项目研究进展 - ACP - 101治疗普拉德 - 威利综合征的COMPASS PWS 3期研究，预计2025年第四季度初公布topline结果[1][5]

医疗行业一季度财报季 - 医疗行业一季度财报季本周进入高潮 多家制药公司即将公布业绩 行业主要包括制药/生物技术和医疗器械公司 [1] - 大型制药公司中 强生、默克、百时美施贵宝、诺华和安进均超出一季度盈利和销售预期 辉瑞、礼来、赛诺菲和渤健业绩表现参差不齐 再生元此次未达盈利和销售预期 [1] - 截至4月30日 医疗行业45%的公司(占行业市值57.9%)已公布一季度财报 其中66.7%的公司盈利和收入均超预期 盈利同比增长60.5% 收入增长7.8% [2] - 预计医疗行业一季度整体盈利将增长40% 收入增长8.3% [3] 重点关注公司 诺和诺德 - 当前盈利ESP为+0.82% Zacks评级为3 一季度每股收益预期0.92美元 收入预期113.3亿美元 将于5月7日公布业绩 [6] - 过去四个季度两次超预期 平均惊喜幅度1.97% 一季度收入增长可能来自糖尿病和肥胖护理产品 Ozempic和Rybelsus等糖尿病药物预计表现强劲 Saxenda和Wegovy等肥胖治疗药物销售可能表现良好 [7] Pacira BioSciences - 当前盈利ESP为+34.51% Zacks评级为3 一季度每股收益预期0.57美元 收入预期1.7496亿美元 将于5月8日公布业绩 [8] - 过去四个季度三次超预期 平均惊喜幅度8.58% 一季度收入增长主要来自旗舰产品Exparel的销售增长 其他产品Zilretta和iovera医疗设备销售预计也有所增长 [9] Ultragenyx制药 - 当前盈利ESP为+29.32% Zacks评级为3 一季度每股亏损预期1.54美元 收入预期1.4199亿美元 将于5月6日公布业绩 [10] - 过去四个季度两次超预期 平均负惊喜4.84% 一季度收入增长主要来自Crysvita药物销售增长 其他产品Mepsevii、Dojolvi和Evkeeza销售预计也有所增长 [11] Acadia制药 - 当前盈利ESP为+17.37% Zacks评级为3 一季度每股收益预期0.06美元 收入预期2.4174亿美元 将于5月7日公布业绩 [12] - 过去四个季度三次超预期 平均惊喜幅度54.58% 一季度收入增长主要来自Nuplazid药物销售增长 治疗Rett综合征的第二款产品Daybue销售增长预计也有所贡献 [13] Denali Therapeutics - 当前盈利ESP为+4.87% Zacks评级为3 一季度每股亏损预期0.71美元 收入预期830万美元 即将公布一季度业绩 [17] - 过去四个季度两次超预期 平均负惊喜6.51% 目前无商业化产品 收入预期来自合作收入 预计将分享管线项目更新 特别是治疗亨特综合征的领先候选药物tividenofusp alfa的监管时间表 [18]