公司表现与产品业绩 - ACADIA Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ACAD) 位列2025年迄今11支最佳生物科技股第二名 [1] - 核心产品NUPLAZID在2025年第二季度净销售额同比增长7%至1.685亿美元 [2] - DAYBUE销售额同比增长14%至9610万美元 覆盖美国近1000名罕见病患者 [2] 研发管线进展 - ACP-101用于Prader-Willi综合征的COMPASS三期试验已完成患者招募 顶线结果预计在2025年第四季度初公布 [3] - 若试验结果积极 公司计划在2026年第一季度提交新药申请 预计2026年第三季度获得批准 [3] - 公司在2025年6月研发日活动中披露9个研发项目 其中7个计划在2025-2026年进入二期或三期阶段 [4] - 2027年前预计有5个研发项目读出数据 [4] 知识产权与市场保护 - 通过专利诉讼胜利确保NUPLAZID市场独占权持续至2030年 [5] - 延长配方专利保护期至2038年 [5] 战略定位与发展方向 - 公司专注于中枢神经系统疾病和罕见病治疗领域 [2] - 研发管线覆盖阿尔茨海默病、精神症状和Prader-Willi综合征等未满足医疗需求的领域 [4] - 产品增长动力强劲 研发管线持续深化 关键试验数据读出在即 [5]

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) 是一家生物技术公司 拥有已上市药物和丰富的研发管线 [1][9][17] 核心产品DAYBUE (Rett综合征治疗药物) 表现与策略 * 在专业诊疗中心(COEs)的新患者治疗中 DAYBUE拥有接近60%的市场份额 但在患者基数更大的社区诊疗环境中 渗透率仅为20%+ [1] * 公司已在今年第二季度扩大了实地团队规模 以提升在社区环境中的渗透率 该投资的效果预计在本季度开始显现 主要增长预计在第四季度 [2] * 第二季度70%的新处方来自社区 表明针对社区的举措已开始取得成效 [2] * 药物适用于2岁及以上患者 但更积极的年轻患者监护人(父母)推动了使用向年轻患者倾斜 年长患者的诊断率和治疗动机较低是渗透障碍 [4][5] * 公司正通过教育努力扩大对年长患者群体的覆盖 [5] DAYBUE的全球扩张计划 * 公司已向欧洲药品管理局(EMA)提交DAYBUE的上市申请 审批时间线预计在明年第一季度 [6][7] * 在获得批准后 将开始与主要地区进行定价谈判 德国预计是首个启动的国家 定价时间点预计在明年年底 [7] * 在正式上市前 公司已通过指定患者用药计划覆盖美国以外地区 与三家覆盖欧洲 一家覆盖以色列 一家覆盖世界其他地区(非亚洲)的合作伙伴合作 [8] * 许多国家设有创新基金 可以支持有限数量的患者以美国批发采购价(WAC)支付药费 部分国家的项目提供免费用药 [8] 患者支持平台Acadia Connect * Acadia Connect是公司的患者服务中心 为患者提供从治疗启动 保险报销到答疑和维持治疗的全方位支持 [9] * 该平台最初为NUPLAZID建立 现已扩展至DAYBUE 并且其模式可扩展用于未来管线中的新资产 [9] 核心产品NUPLAZID (帕金森病精神病治疗药物) 的增长动力 * 增长主要源于 renewed的市场投资 包括一年前与Ryan Reynolds合作推出的 unbranded疾病意识宣传活动 以及更传统的品牌直接面向消费者(DTC)活动 [10] * 这些投资是因为COVID疫情期间该老年体弱患者群体死亡率高 导致药物 awareness显著下降 [10] * 投资已见效 在未进行DTC投入的一年同期 NUPLAZID的新转诊量实现了17%的同比增长 [11] 通胀削减法案(IRA)对NUPLAZID的潜在影响 * NUPLAZID的患者群体约70%+为Medicare参保人 因此受到IRA影响 [13] * 目前 作为小公司 公司实际上从IRA中获得了净价格收益 [13] * 根据对小公司的保护条款 overlay NUPLAZID最早有资格进行IRA价格谈判的年份是2029年 由于其上市年份(2016年) 谈判可能再推迟一年 [14] * 从现在到谈判期间 NUPLAZID的净价格收益可能略低于通胀水平 谈判后净价格将出现阶梯式下降 [15] * NUPLAZID是其适应症中唯一获批的药物 尚无同类药物经历谈判 因此其影响难以预估 [15][16] 研发管线进展与策略 * **ACP-101** (用于Prader-Willi综合征)：当前三期试验采用3.2毫克剂量 若能复制此前试验中该剂量的数据和P值 将支持强有力的注册申报并具备未来市场竞争力的标签 [19] * **ACP-204** (用于阿尔茨海默病精神病)：公司关注竞争格局(如Bristol项目) 其商业模式旨在避免作为第五个上市且无差异化的产品 目标是成为首个或最好 或带来差异化疗法的市场参与者 [20][21] * **投资原则与财务能力**：公司投资决策基于数据强度而非财务约束 有财务能力进行超过当前水平的投资 无需削减现有项目来为新项目腾出空间 [22][23] * **管线价值**：已披露的研发管线整体峰值销售机会约为120亿美元 [23] 外部创新与业务发展策略 * 公司寻求在神经病学(如NUPLAZID)和罕见病(如DAYBUE)两个领域进行外部创新投资 [24] * 偏好引入已进入临床阶段(更贴近近期目标)或更早期(可作为未来的后期资产)的资产 [24] * 秉持一种“强制的紧迫感”进行业务开发 以求在纪律性下完成正确交易 避免未来因被迫而进行“赌上公司”的大型交易 [25]

会议介绍 - 摩根士丹利举办全球医疗健康会议 由美国中盘生物科技股票研究主管Sean Laaman主持[1] - ACADIA公司高管团队参会 包括首席执行官Catherine Owen Adams 首席财务官Mark Schneyer以及研发执行副总裁Elizabeth Thompson[2] 参会人员 - 摩根士丹利医疗健康研究负责人兼股票分析师Sean Laaman担任会议主持[1] - ACADIA公司派出首席执行官 首席财务官和研发执行副总裁组成的管理层团队参与会议[2] 会议性质 - 属于摩根士丹利全球医疗健康会议环节[1] - 会议聚焦美国中盘生物科技公司研究[1]

纪要涉及的公司和行业 * 公司为ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS: ACAD) 一家专注于神经科学和罕见病的生物技术公司 [1] * 行业为生物技术和制药行业 特别是神经科学和罕见病领域 [2] 核心观点和论据 商业策略与运营 * 公司对中国市场的关注度目前较低 但新任命的首席商务官将负责在亚太地区寻找创新机会 [2] * 公司任命了新的首席创新和数据官 旨在利用AI推动增长 应用领域包括研发中的试验选择、数据监测、趋势分析以及商业数据挖掘 [3] * 公司预计将从其商业产品的强劲销售增长中获得巨大的经营杠杆 从而改善现金流 [43] * 公司计划利用其强劲的资产负债表进行业务发展 寻求后期阶段分子以丰富产品管线 投资标准是同类第一或同类最佳 [51][52][53] * 公司拥有约800名员工和40亿美元市值 在拓展全球业务时需考虑自身规模限制 [56] 核心产品 NUPLAZID (Pimavanserin) * NUPLAZID今年增长强劲 归因于直接面向消费者的营销活动 该市场对促销活动敏感 [9] * 公司计划将NUPLAZID的商业团队规模扩大约30% 从约160名代表增至约210名代表 以覆盖更多社区医生和初级保健医生 [9][10] * NUPLAZID目前在美国帕金森病精神病市场的品牌份额约为20% 拥有巨大的增长空间 [10] * 长期护理机构业务占比约22% 市场份额为20%多 社区业务占比更大 市场份额为20%出头 公司将重点推动社区业务增长 [12] * 使用NUPLAZID的患者显示出相较于超说明书使用抗精神病药物的死亡率获益 [12] * NUPLAZID的医疗保险患者占比约为70%多 公司预计药品价格谈判最早可能在2029年进行 在此之前净价格涨幅可能低于通胀率 [15][16] 核心产品 DAYBUE (Trofinetide) * 公司已将DAYBUE的现场团队扩大了约40% 以更好地覆盖社区医生 预计新患者增长将在今年第四季度出现拐点 [18][19] * DAYBUE的停药率已趋于稳定 公司对管理患者启动和滴定更有经验 [19] * 在卓越中心 药物渗透率约为50%至60% 而在社区仅为20%多 社区增长将较慢 [21] * DAYBUE的专利保护期至2036年 公司正寻求在欧洲获批（预计明年第一季度）并启动了全球指定患者计划 [21][22] 研发管线进展 * **ACP-204**：新一代5-HT2A反向激动剂 旨在解决NUPLAZID的QT间期延长问题 允许更高剂量 可能带来更好疗效和更快的稳态时间 [23][24][25] * **ACP-204适应症**：针对阿尔茨海默病精神病 美国约有700万阿尔茨海默病患者 其中约30%患有精神病 存在巨大未满足需求 [27][28] * **ACP-101**：针对普拉德-威利综合征的贪食症 美国患者约8000至10000人 目前标准护理包括限制食物获取和行为疗法 [33][34][35][36] * **ACP-101临床试验**：针对贪食症的3期临床试验结果预计在今年第四季度初公布 期望看到与先前试验中3.2毫克剂量相似的疗效幅度 [38] * **ACP-211**：口服氘代右旋氯胺酮 用于治疗重度抑郁症 旨在提供与Spravato相似的疗效 但避免其镇静和分离副作用 改善患者体验 [39][40] * 公司预计在未来几年内将有7项2期和3期试验启动 以及6项2期和3期数据读出 [67] 财务与监管 * 目前对公司影响最大的是药品定价中的“最惠国待遇”条款 特别是随着DAYBUE寻求美国以外地区的监管批准 [5] * 公司与FDA的互动至今未发生改变 [5][8] * 关税对公司近中期影响甚微 因为公司为两种商业产品在美国储备了多年库存 [6] * 公司认为其管线中的每一种药物都有成为重磅炸弹的潜力 峰值销售额可能达到10亿至40亿美元 [45] 其他重要内容 * 公司管理层强调未来两三年内有多个价值拐点 包括ACP-101的第四季度数据读出和ACP-204明年的2期数据读出 [62] * 公司披露其产品管线包括2个已上市产品 9个已公开项目 以及更多未公开项目 [67]

公司概况 * ACADIA Pharmaceuticals 是一家专注于神经科学和罕见病的商业阶段公司 拥有两个已上市资产和多个在研管线资产 [6] * 公司2025年对两个上市产品的合并净销售额指引超过10亿美元 [7] * 公司近期举办了研发日活动 披露了风险调整后峰值销售额潜力约为25亿美元 而两个商业阶段资产的峰值销售额潜力在15亿至20亿美元之间 [8] 商业阶段产品表现与策略 DAYBUE (trofinetide) - 用于Rett综合征 * 患者持久性表现强劲 12个月持久性率超过50% 18个月持久性率超过45% [11] * 70%的活跃患者群体接受治疗时间已超过12个月 [17] * 持久性高的原因在于患者能持续获得临床益处 且公司团队与患者家庭保持紧密互动 [12] * 约40%的患者来自卓越中心(COE) 60%来自非COE 在非COE患者群体中的渗透率仅约20% 表明存在巨大增长潜力 [18][19] * 公司已将现场团队规模扩大了约30% 以更好地覆盖非COE的广阔患者群体 预计增长势头将在2025年底变得更加明显 [21][22] * 公司观察到已停药患者季度性回归治疗的现象 数量呈逐步增长趋势 目前回归患者数为较低的两位数 [25] * 国际市场拓展方面 DAYBUE已在美国和加拿大获批 并预计于2026年第一季度在欧盟获得批准 [27] * 公司已通过合作伙伴(Pharmamundo Clinigen Rafa)在欧盟 以色列和世界其他地区建立了指定患者计划(NPP) 以应对未获批市场的高需求 [28][29] * 日本市场也在规划中 公司正在当地进行III期研究 [30] NUPLAZID (pimavanserin) - 用于帕金森病精神病(PDP) * 第二季度业绩表现稳健 增长动力来自现场团队执行和直接面向消费者(DTC)的营销努力 [31] * DTC策略包括与Ryan Reynolds合作的无品牌意识宣传活动 以及通过nuplazid.com网站进行的品牌推广 [32] * nuplazid.com网站在第二季度的网站流量同比增长了17倍 [33] * 该产品约70-75%的患者为医疗保险(Medicare)人群 使其对《通货膨胀削减法案》(IRA)等立法敏感 [38] * 作为小型制造商 公司预计最早在2029年才会面临IRA下的价格谈判 且初期谈判将受到限制 [39] * 公司评估投资时关注新患者的终身价值 即使在未来价格可能降低的情况下 目前的投资回报率仍超过阈值 [40] * 产品的知识产权保护预计将持续至2038年2月 [40][41] 在研管线资产进展 ACP-101 (intranasal carbetocin) - 用于Prader-Willi综合征 * III期试验数据读出预计在2025年第四季度初 [8] * 商业准备工作正在进行中 [45] * 试验设计为为期12周的前瞻性 随机 安慰剂对照III期研究 这与最近获批的Solano药物的随机 withdrawal研究设计不同 可能提供更清晰的有效性故事 [46] * 公司相信其鼻内给药方式在副作用谱和潜在监测要求方面可能具有优势 这对复杂的Prader-Willi患者群体有益 [47] ACP-204 - 用于阿尔茨海默病精神病(ADP)和路易体痴呆精神病(DLBP) * 用于ADP的II期试验部分数据读出预计在2026年中期 [8] * 用于DLBP的试验将于本季度(2025年第三季度)启动 [8] * ADP是一个巨大的潜在市场 美国有700万阿尔茨海默病患者 其中约30%在其一生中会经历精神病 [48] * 公司正利用从pimavanserin获得的经验来开发ACP-204 并相信即使不是首个上市 也能在该市场中取得巨大成功 [49] * 公司也在关注百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的同类在研产品cabenefrant的进展 [48] 业务发展与管线策略 * 公司积极寻求业务发展机会 以引入更多资产 目标是建立一家持续增长的公司 [9] * 公司拥有运营带宽和能力来引入外部项目 [54] * 引入资产的首选是能成为同类第一或同类最佳 并为患者带来真正医疗效益的分子 类似于NUPLAZID和DAYBUE [56] * 偏好引入处于临床中后期阶段的资产 但也不排除早期资产 如果价格有吸引力且符合参数 [57] * 管线资产的投资决策基于试验数据结果 竞争环境变化以及是否值得继续投资 而非严格的财务比例约束 公司目前没有财务限制需要做出取舍 [52] 潜在风险与监管考量 * 直接面向消费者(DTC)的营销环境存在潜在政策变化的不确定性 [34] * 公司表示其DTC努力主要通过网络进行 而非可能成为政策调整目标的 terrestrial television [37] * 《通货膨胀削减法案》(IRA)预计将对NUPLAZID未来的定价动态产生影响 但预计最早到2029年才会发生 [39]

财务业绩 - 第二季度每股收益0.16美元 超出市场预期0.14美元 但低于去年同期0.20美元[1] - 季度总营收2.646亿美元 超出市场预期2.6亿美元 同比增长9%[1][2] - 现金及投资总额从3月底的6.816亿美元增至6月底的7.62亿美元[9] 产品表现 - 核心产品Nuplazid销售额1.685亿美元 同比增长7% 超出市场预期1.66亿美元[3] - 新产品Daybue销售额9610万美元 同比增长14% 超出市场预期9370万美元[4] - Daybue患者覆盖达987人创历史新高 显示新患者增长和治疗持续性改善[4] 运营支出 - 研发支出7800万美元 同比增长2%[8] - 销售及行政支出1.335亿美元 同比增长14% 主要因支持两款产品的营销投入及Daybue商业团队扩张[8] 2025年业绩指引 - 总营收预期上调至10.45-10.95亿美元 原指引为10.30-10.95亿美元[10] - Nuplazid销售额预期上调至6.65-6.90亿美元 原指引为6.50-6.90亿美元[10] - Daybue销售额预期维持3.80-4.05亿美元不变[10] - 研发支出预期3.30-3.50亿美元 销售及行政支出预期5.35-5.65亿美元[11] 研发进展 - 欧盟地区trofinetide(即Daybue)上市申请正在审核中 预计2026年第一季度获批[13] - ACP-101治疗普拉德-威利综合征的三期研究已完成患者入组 顶线结果预计2025年第四季度公布[14] 专利保护 - 美国法院判决支持Nuplazid 34mg胶囊配方专利有效期至2038年[15] - 联邦巡回上诉法院维持Nuplazid物质成分专利有效性 保护期至2030年[16] - 两项专利裁决共同保护Nuplazid在美国市场免受仿制药竞争[16] 市场表现 - 公司股价年初至今上涨29.7% 显著跑赢行业0.2%的涨幅[5]

核心财务表现 - 第二季度GAAP每股收益0.16美元超出分析师预期0.14美元[1] - 第二季度GAAP收入2.646亿美元高于市场共识2.62亿美元[1] - 总收入同比增长9.3%但GAAP净利润下降主要由于税收和销售费用增加[1][8] 产品销售业绩 - NUPLAZID净销售额1.685亿美元同比增长7%主要受益于销量增长[2][5] - DAYBUE净销售额9610万美元同比增长14%创下987名美国患者使用记录[2][6] - 公司上调2025全年NUPLAZID销售额指引下限至6.65亿美元上限维持6.9亿美元[5] 费用结构变化 - 销售及行政费用1.335亿美元同比增长14%主要源于商业运营扩张投入[2][7] - 研发费用7800万美元同比增长2.4%反映管线投资持续增加[2][7] - 所得税费用从380万美元大幅增至1350万美元主因税收抵免使用减少[8][9] 现金流与资产负债表 - 截至2025年6月30日现金及投资余额为7.62亿美元[9] 研发管线进展 - 公司拥有9个实验性研发项目其中7个预计未来两年进入二期或三期试验[10] - 多项临床数据读预计在2027年前完成覆盖罕见病和神经科学领域[10] 知识产权保护 - 通过专利诉讼胜利确保NUPLAZID市场独占期至少至2030年部分专利延续至2038年[11] - 专利保护有效阻挡仿制药竞争支持品牌持续投资[11] 国际扩张战略 - 在欧洲及精选市场启动DAYBUE指定患者用药计划[12] - 欧洲监管申请正在评审中预计2026年获批前启动商业推广活动[12] 2025年业绩指引 - 全年美国市场总收入指引区间10.45-10.95亿美元[13] - 维持DAYBUE销售额3.8-4.05亿美元预期不变[13] - 研发费用指引维持3.3-3.5亿美元销售及行政费用指引维持5.35-5.65亿美元[13] 关键监测指标 - DAYBUE新患者增长率和用药保留率（一年保留率超50%）[6][14] - NUPLAZID市场份额维持与扩张能力[14] - 晚期研发项目如ACP-101的临床进展[14] - 欧洲监管审批结果对国际收入的影响[12][14]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为0.16美元，超出Zacks共识预期的0.14美元，同比增长率为-20% [1] - 季度营收达2.6457亿美元，超出共识预期1.87%，同比增长9.35% [2] - 过去四个季度中，公司三次超出每股收益预期，四次超出营收预期 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今公司股价累计上涨28.8%，同期标普500指数涨幅为7.1% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有)，预计短期内表现与市场持平 [6] 未来业绩预期 - 下季度共识预期为每股收益0.14美元，营收2.714亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股收益0.49美元，营收10.6亿美元 [7] - 业绩电话会议中管理层评论将影响股价短期走势 [3] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后42% [8] - 同行业公司Nuvation Bio预计季度每股亏损0.17美元，同比恶化13.3% [9] - Nuvation Bio预计季度营收250万美元，同比增长74.8% [9] 盈利预测修订趋势 - 业绩发布前盈利预测修订趋势好坏参半 [6] - 盈利预测修订与短期股价走势存在强相关性 [5]

净产品销售额表现 - 公司2025年上半年净产品销售额为5.089亿美元，较2024年同期的4.478亿美元增长13.6%[87] - 公司2025年第二季度净产品销售额为2.646亿美元，较2024年同期的2.42亿美元增长9.3%[106] - 2025年上半年净产品销售额达5.089亿美元，较2024年同期的4.478亿美元增长13.6%[112] 各产品线销售额表现 - NUPLAZID 2025年第二季度销售额为1.685亿美元，同比增长7.1%（2024年同期：1.574亿美元）[107] - DAYBUE 2025年第二季度销售额为9610万美元，同比增长13.6%（2024年同期：8460万美元）[107] 研发项目进展 - ACP-101三期临床试验已完成入组，预计2025年第四季度公布顶线结果[89] - ACP-204治疗阿尔茨海默病精神病的二期研究于2023年11月启动[90] - 计划2025年第三季度启动ACP-204治疗路易体痴呆精神病的二期研究[90] - ACP-211治疗重度抑郁症的二期研究预计2025年第四季度启动[91] 研发费用 - 研发费用2025年第二季度为7795.1万美元，同比增长2.3%[99] - 公司2025年第二季度研发费用为7800万美元，较2024年同期的7620万美元增长2.4%[110] 销售及行政费用 - 2025年第二季度销售及行政费用为1.335亿美元，较2024年同期的1.171亿美元增长14.0%[111] DAYBUE相关成本与特许权安排 - DAYBUE销售成本占比受零成本库存影响，预计未来将显著上升[96] - 需向Neuren支付基于DAYBUE净销售额的阶梯式两位数百分比特许权使用费[95] - 公司预计2025年将完成零成本DAYBUE库存销售，未来销售成本率将维持在中等至高个位数百分比[116][117] 现金流表现 - 2025年上半年经营活动现金流为8430万美元，较2024年同期的5410万美元增长55.8%[129] - 融资活动提供的净现金增至1780万美元，相比2024年同期的460万美元增长287%[131] - 员工股票期权行权收益增加是融资现金增长主因[131] 现金及投资证券状况 - 截至2025年6月30日，公司现金及投资证券为7.62亿美元，较2023年底的7.56亿美元增加600万美元[129] 投资组合管理策略 - 投资组合主要配置于信用评级不低于Aa3/AA-或P-1/A-1级的投资级带息证券[134] - 投资组合期限普遍短于1年，包含货币市场基金和美国国债[134] - 未直接持有拍卖利率证券或抵押贷款支持证券[134] - 现金投资首要目标是保本和流动性维护[134] 利率风险暴露 - 利率10%的变动不会对投资组合公允价值产生重大影响[134] - 预期利率变化不会对未来期间利率风险产生重大影响[134] 累计亏损 - 截至2025年6月30日累计亏损达22亿美元[92] 销售返利及应计项目 - 2025年上半年销售返利及应计项目余额为2.068亿美元，其中分销费用计提6930万美元，回扣计提9001万美元[114] 表外风险 - 公司未参与任何未合并实体或结构化金融安排，无重大表外风险暴露[132] 税务影响 - 新税法OBBBA将于2025年第三季度起影响公司财务状况[103]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为2.646亿美元，同比增长9% [6] - NUPLAZID净产品销售额为1.685亿美元，同比增长7%，其中5%的增长来自销量 [16][28] - Dayview净产品销售额为9610万美元，同比增长14%，其中12%的增长来自销量 [9][28] - Dayview季度总净调整率为23.3% [28] - NUPLAZID季度总净调整率为24.6% [28] - 研发费用为7800万美元，略高于去年同期的7620万美元 [29] - 销售、一般和行政费用为1.335亿美元，高于去年同期的1.171亿美元，主要由于Dayview和NUPLAZID在美国的支出增加以及Dayview商业团队的扩张 [29] - 季度末现金余额为7.62亿美元，高于第一季度的6.816亿美元和2024年的7.56亿美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - Dayview第二季度销售额为9610万美元，同比增长14% [9] - 美国有987名独特患者收到付费发货，高于第一季度的954名和2024年第四季度的920名 [9] - Dayview的12个月持久性率继续超过50%，18个月持久性率超过45% [10] - 目前接受治疗的患者中，70%已接受治疗至少12个月 [11] - 社区环境中的新处方数量增加，来自非卓越中心（COE）账户的转诊数量增长至约占总数的四分之三，上一季度约为三分之二 [42][43] - 目前共有900名医疗保健提供者（HCP）开具了Dayview处方，其中绝大多数新开具者来自COE之外 [13][43] - NUPLAZID第二季度收入为1.685亿美元，同比增长7%，主要由销量驱动 [16] - 推荐量同比增长17%，新处方和推荐量首次实现从第一季度到第二季度的连续增长 [16] - 本季度发货的新NUPLAZID瓶数创下自推出以来的最高纪录 [16] - 网站newplazit.com的消费者流量同比增长17倍 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，Dayview患者数量持续增长，社区参与度提高 [6][11] - 在欧盟，估计有9000至12000名Rett综合征患者，通过Clinigen应当地HCP要求提供指定患者供应，已收到来自多个国家的请求 [14] - 在以色列，通过Rafa提供指定患者供应；在世界其他选定国家，通过Pharmamunda提供 [15] - 公司通过指定患者计划已开始为全球患者提供服务 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于加速Dayview的商业轨迹，维持NUPLAZID的长期增长和差异化，通过严格的临床开发推进深度管线，通过业务开发继续构建管线，以及全球扩张以触达更多有需求的患者 [32] - 公司举办了首次研发日，展示了9个已披露的开发项目和5个预计在2027年前公布的II期或III期数据读点 [8][20] - 预计在2025年和2026年启动7项II期或III期研究，并在2025年至2027年间获得5项II期或III期数据读点 [20] - 公司扩大了Dayview的商业团队，新的客户模式已开始见效 [11][42] - 针对NUPLAZID的直接面向消费者（DTC）活动效果显著，与Ryan Reynolds的“More to Parkinson's”活动协议延长至2026年2月 [16] - 最近的诉讼胜利加强了公司的知识产权，确保NUPLAZID能够持续供应至2038年2月 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度表现增强了公司在业务各方面的势头，包括商业实力、临床管线和全球扩张 [6] - 对Dayview和NUPLAZID的增长前景充满信心，预计下半年及以后将持续增长 [17][101][102] - 公司提高了NUPLAZID全年收入指引的低端，现预计NUPLAZID净产品销售额在6.65亿美元至6.9亿美元之间，此前指引为6.5亿美元至6.9亿美元 [30][31] - 所有其他先前指引范围均保持不变 [31] - 下一个重要里程碑是ACP101在第四季度初的数据读点，可能对Prader-Willi综合征患者家庭意义重大 [32] 其他重要信息 - 公司任命Alison McMillan Youngblood为罕见疾病特许经营高级副总裁，以推动业务发展 [12] - 在Rett综合征国际基金会会议上展示了多张海报，增加了Dayview的长期影响证据 [13][23] - 在阿尔茨海默病协会国际会议上分享了ACP204的非临床和早期临床研究数据，支持其目标特征 [25] - 对于ACP101，如果数据积极，预计在2026年提交申请，并可能作为重新提交获得较短的审核时间，潜在的PDUFA日期在2026年 [27] - 根据IRA，NUPLAZID最早可能在2029年有资格进行价格谈判，除非立法发生变化取消“药丸惩罚”，小公司折扣限制在25%至34%之间 [84][85] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于ACP101的顶层数据方法和关键风险管控 [34] - 公司将重点关注主要终点和成功与否，同时查看次要终点，包括临床医生评估和HQCT的应答者标准，顶层公告将聚焦主要终点以及安全性和耐受性的关键概述 [35] - 在临床试验执行方面，公司持续密切关注评估的执行情况以及变异性是否在预期范围内，确保跨站点行为尽可能一致 [35][36] 问题: Dayview的新势头及社区患者和处方者比例 [39] - 由于销售团队扩张在5月才生效，影响尚属早期，但已看到积极迹象，本季度来自非COE账户的转诊数量增长至约占总数的四分之三，上一季度约为三分之二 [42][43] - 大多数新开具处方的HCP来自COE之外，这与渗透率的提升一致，表明新模型开始见效 [43] 问题: Prader-Willi综合征试验的退出情况和DSMB审查 [39] - 公司不对正在进行试验的数据发表评论，只表示试验正以可接受的方式展开，且是盲态的，统计分析计划（SAP）已就位，但在揭盲前有权修改，目前分析计划已确定 [44] 问题: Dayview患者增长的轨迹和加速可能性 [47] - 对过去三个季度的稳定增长感到满意，患者数量从第四季度的约920名增加到第一季度的约954名，第二季度达到987名，计划通过新客户模型的影响继续加速增长，目标是确保新患者开始治疗的数量持续周复一周、月复一月、季复一季地增长 [48][49] 问题: NUPLAZID的长期投资考虑 [52] - 商业策略分为当前的商业策略和长期最大化品牌价值，DTC决策相对于2038年较短期的，无论IP审判结果如何都会继续投资，因为未来两三年有强劲势头，长期策略将在年底分享更多细节，DTC活动效果显著，Ryan Reynolds继续支持活动是提高意识的主要推动力之一 [53][54] 问题: Dayview在COE之外的医生接受度和持久性趋势 [57] - 在COE之外看到明显的接受度，医生需要持续教育以充分理解产品特点和使用方法，购买过程可能比COE的处方者稍长，因为他们不常接诊Rett患者 [59] - 对持久性感到满意，12个月持久性率远高于50%，18个月持久性率超过45%，表明已达到稳定平台，随着新患者开始治疗，可以继续增长 [60][61] 问题: NUPLAZID增长驱动因素和Dayview在COE之外的持久性 [65] - NUPLAZID在所有渠道看到新处方量增长，包括社区和长期护理（LTC）环境，大多数患者在社区，但LTC也持续强劲 [68] - Dayview的真实世界数据显示18个月持久性率约为40%，最新数据为45%，与临床试验经验非常吻合，临床试验中只有约9个月的数据可靠，因为后期患者转向市场药物，真实世界持久性略优于临床试验 [69][71] 问题: Dayview的停药率和库存变化 [74] - 停药率仍远低于10%，说明产品特点、患者社区互动以及疗效特点的理解良好，为Dayview的整体方向感到满意 [76] - 渠道库存无变化，NUPLAZID季度间一致，Dayview模式一直是销售通过模式，专科药房仅在瞬间控制库存后就直接发给患者 [77] 问题: 税率展望 [74] - 账面税率同比略高，因为GAAP会计无法计入所有使用的税收抵免和NOL，建模时现金税率保持在15%左右，长期指引为中20%左右，未考虑OB3，下一季度开始实施，基于美国的约4亿美元研发费用资本化，近期可加速费用化，未来一两年税率实际会下降 [78][79] 问题: NUPLAZID的IRA资格和ACP101的配方 [82] - NUPLAZID最早可能在2029年有资格进行谈判，除非取消“药丸惩罚”可能增加一年，小公司折扣限制在25%至34% [84][85] - ACP101使用与之前相同的配方，作为对完整回应函的重新提交，旨在提供FDA要求的新信息，同时尽可能减少总体呈现的变化，在临床试验中可接受且未发现问题，始终考虑使产品更患者友好的改进 [87] 问题: ACP101的开放标签扩展和随机退出设计 [91] - 对开放标签扩展（OLE）的兴趣良好，继续收集入组患者信息，随机退出研究未来可能考虑，但目前重点是目前平行组研究的结果，如果积极，将为监管机构、医生和患者家庭提供清晰的治疗预期 [92][93] 问题: 2026年Dayview和NUPLAZID增长展望及最兴奋的管线项目 [96] - Dayview的渗透率在整个Rett社区仍处于30%低位，仍有显著增长机会，目标是通过新客户模型继续加速增长，NUPLAZID本季度领先指标表现良好，团队执行力和活动效果为下半年和2026年奠定良好基础 [100][102] - 管线项目混合了机制上相对去风险化的资产（如ACP204）和真正新颖的生物机制（如ACP271），有多种方式服务罕见神经系统疾病患者，所有五个新产品都有成为重磅药物的潜力，其中三个有望超过20亿美元销售额 [103][104] 问题: ACP204在路易体痴呆中的研究启动和ADP数据的启示 [107] - 路易体痴呆研究预计本季度启动，尚未首次随机化患者，但信心十足 [109] - NUPLAZID的有限数据支持路易体痴呆，活性组和安慰剂组各约20名患者，复发率差异显著，积极的ADP数据将增加信心，因为提供该分子活性的明确证据，基于非临床和I期工作预期积极，对路易体痴呆的成功潜力感觉良好 [109][110] 问题: ACP2591在Rett综合征中的计划 [114] - ACP2591机制上与Dayview相似，去风险化且有潜在不同的渗透特征，可能带来不同的获益-风险特征，目前正在进行额外工作以验证在Rett中推进所需信息，将在适当时候提供更新 [115] 问题: PWS试验中的功能终点和临床成功标准 [119] - 临床成功标准希望看到与先前研究中3.2毫克剂量相似的幅度变化，与医生和患者倡导组织讨论后认为这具有意义，未特别关注腰围等指标，因为疾病复杂且家庭有管理食物获取的机制，关注不良事件和血液指标，基于先前数据预计无需常规监测 [120][121] 问题: ACP204相较于NUPLAZID的药理学优势 [123] - ACP204在分子和项目设计上均有差异，NUPLAZID有QT延长限制剂量范围，暴露反应差异表明更高暴露可能带来更高疗效，ADP项目设计更专注于目标疾病人群，患者更严重且对治疗更敏感，并通过生物标志物确认，所有这些为ACP204的成功提供更好设置 [124][125] 问题: Dayview治疗时间超过12个月的患者比例提升的原因 [128] - 多种因素导致，包括对产品了解的加深，对患者、护理者和HCP的教育，剂量百分比保持在70%范围，表明用户对滴定更舒适，随着看到产品益处和疗效特点的强调，长期可进一步推动，持续的知识教育和从COE到社区的学习放大，新客户模型和策略强化这一切 [129][130] 问题: ACP101的SAP修改可能性和Dayview指引未缩窄的原因 [134] - 无计划修改SAP，实际揭盲前可考虑更改，但无任何修改计划 [135] - 指引未缩窄因年初NUPLAZID范围较宽，不确定Medicare Part D重新设计的所有细节，中途认为范围太宽因此调整，其他范围包括Dayview保持不变，第三季度典型时点会重新审视并缩窄 [138]