文章核心观点 2024年1月9日Acadia制药公司薪酬委员会根据2023年激励计划向11名新员工授予激励奖励包括非合格股票期权和受限股票单位 [1] 奖励授予情况 - 授予11名新员工非合格股票期权可购买39,169股普通股和13,895个受限股票单位 [1] - 薪酬委员会根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)批准该奖励以吸引新员工入职 [1] 奖励条款 - 股票期权每股行使价为30.66美元，即2024年1月9日收盘价，4年归属，授予日一周年时25%归属，之后36个月每月归属剩余部分 [2] - 受限股票单位4年归属，授予日两周年时50%归属，之后分两次等额年度归属剩余部分 [2] - 奖励受公司2023年激励计划和适用奖励协议条款约束 [2] 公司简介 - 公司致力于神经科学突破以改善生活，30年来处于医疗保健前沿 [3] - 开发并商业化首款也是唯一获FDA批准治疗帕金森病精神病相关幻觉和妄想的药物以及治疗雷特综合征的药物 [3] - 临床阶段研发专注于治疗精神分裂症阴性症状、普拉德-威利综合征、阿尔茨海默病精神病等中枢神经系统神经精神症状 [3]

文章核心观点 Acadia Pharmaceuticals宣布前总裁Srdjan (Serge) Stankovic博士去世，他为公司发展做出重要贡献 [1] 公司相关 前总裁情况 - Serge于2023年12月29日因病去世，他2015年加入Acadia，领导研发组织超7年，助力公司成为商业阶段公司，推动两款药物获批上市，2022年底退休 [1] - 他出生于南斯拉夫，毕业于贝尔格莱德大学，有丰富的学术和行业经历，曾在多家药企担任领导职务 [2] 公司评价 - 公司CEO称这是令人悲痛的时刻，Serge的贡献对公司、患者和护理人员产生深远影响，他是CEO的挚友，会被铭记 [2] 公司业务 - Acadia致力于神经科学突破，30年来处于医疗保健前沿，开发并商业化两款FDA批准药物，临床阶段专注治疗多种神经精神症状 [3]

估值比较 - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (HRMY) 和 Acadia Pharmaceuticals (ACAD) 都被评为 Zacks Rank 2 (Buy) [3] - HRMY 的前瞻性 P/E 比率为 9.03，而 ACAD 的前瞻性 P/E 比率为 28.57 [6] - HRMY 的 PEG 比率为 0.48，而 ACAD 的 PEG 比率为 0.66 [6] - HRMY 的 P/B 比率为 3.80，而 ACAD 的 P/B 比率为 13.40 [7] - HRMY 获得了 A 的价值评级，而 ACAD 获得了 C 的价值评级 [8] - 基于这些估值数据，我们认为 HRMY 目前是更优质的价值选择 [9]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为2.117亿美元,其中NUPLAZID净销售额为1.448亿美元,DAYBUE净销售额为6,690万美元 [53][54] - NUPLAZID毛利率为80.1%,较去年同期的81.4%有所下降,主要是由于通胀减免法案相关的增加返利所致 [53] - 研发费用增加至1.57亿美元,主要是由于支付1亿美元的特罗芬尼特全球权利金 [54] - 销售及一般管理费用增加至9,790万美元,主要是由于DAYBUE强劲的商业表现带来的相关成本 [54] - 公司第三季度实现现金流正值,但如果不包括特罗芬尼特权利金支付,则全年现金流为持平 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - NUPLAZID在精神病性帕金森病领域持续增长,第三季度销售额同比增长14.1% [53] - DAYBUE在瑞特综合征领域实现了强劲的首季度销售,达6,690万美元 [11][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司尚未见到瑞特综合征诊断率的明显变化,未来将继续密切关注 [122][123] - 公司正在与加拿大卫生部门接洽,计划在未来18个月内将DAYBUE提交至加拿大新药申请 [93] - 公司已开始与欧洲监管机构接洽,并正在为其他地区的DAYBUE上市做准备 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正处于转型期,DAYBUE的成功发展与NUPLAZID的持续盈利能力为公司带来了强劲的增长动力 [10] - 公司有一个丰富的管线,包括正在进行的阴性症状精神分裂症、普拉德-威利综合征和阿尔茨海默病精神病性症状的III期临床试验 [13][44][46][49] - 公司将继续通过业务发展活动来拓展产品组合,以进一步推动公司的增长 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DAYBUE的发展前景充满信心,第三季度的销售表现远超预期 [11][18][24] - 公司认为NUPLAZID业务将持续保持高盈利能力和强劲的现金流 [25][26][30] - 公司管线中的多个后期项目有望在未来为公司带来进一步的增长动力 [13][44][46][49] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ritu Baral 提问** 询问公司在DAYBUE获得保险覆盖方面遇到的挑战,以及重新授权的情况 [81][82] **Brendan Teehan 回答** 公司在获得保险覆盖方面遇到了一些初期的挑战,但随着更多保险公司制定正式的报销政策,情况正在不断改善。重新授权的过程也符合公司的预期 [85][86] 问题2 **Tessa Romero 提问** 询问DAYBUE第三季度的患者增长情况,以及是否有某些患者群体更容易提前停药 [67] **Brendan Teehan 和 Parag Meswani 回答** 第三季度DAYBUE的患者数量有较大增长,主要是由于第二季度的处方在第三季度得到兑现。公司尚未发现某些患群更容易提前停药的情况 [68][69][126] 问题3 **Yatin Suneja 提问** 询问公司对DAYBUE第四季度销售指引的考虑因素 [74] **Mark Schneyer 回答** 公司考虑了多方面因素,包括需求、持续性、获得保险覆盖的进度等,给出了80-87.5百万美元的销售指引区间 [75][76]

研发费用 - 研发费用主要包括外部服务提供商费用、工资和相关人员费用、设施和设备费用以及与商业产品候选品相关的其他成本[52] - 2023年第三季度研发费用为15.7亿美元，较2022年同期的8.1亿美元增加，主要是由于向Neuren支付的10亿美元预付款增加[61] 销售、总务和行政费用 - 销售、总务和行政费用在2023年第三季度增至9,790万美元，包括1,320万美元的股权补偿费用，较2022年同期的7,810万美元增加，主要是由于与DAYBUE推出相关的商业成本增加[62] 资金支持与融资 - 公司通过股票销售、合作协议支付、债务融资、利息收入以及NUPLAZID和DAYBUE的销售收入资助运营[67] - 公司预计现金、现金等价物和投资证券将足以支持未来12个月及更长时间的计划运营[67] - 公司可能需要未来额外融资以支持运营，资金需求取决于多种因素，包括产品候选人或研发项目的成本、研发项目的范围和优先级、合作伙伴达成里程碑等[67]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总净销售额为1.652亿美元 [63] - NUPLAZID净产品销售额为1.42亿美元,同比增长6% [63] - NUPLAZID的毛利率为79.3% [63] - DAYBUE净产品销售额为2,320万美元,这是其首个商业季度 [63] - 研发费用从去年同期的7,560万美元下降至5,880万美元 [64] - 销售及一般管理费用从去年同期的8,990万美元增加至9,600万美元 [64] - 公司现金余额为3.754亿美元,较2022年末的4.168亿美元有所下降 [66] 各条业务线数据和关键指标变化 - NUPLAZID业务持续保持现金流正向,自2019年以来每年现金流都在增加 [14][15] - NUPLAZID在社区医疗和长期护理渠道的新患者启动均有增长,尤其是长期护理渠道表现强劲 [33] - DAYBUE自4月17日上市以来销售势头强劲,已有超过400名医生开具处方,涵盖各类医疗机构 [22][23] - DAYBUE的处方转换率约为70%,每月都在提高 [23] - DAYBUE患者的年龄、体重和性别特征符合广泛适应症标签 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧洲/英国Rett综合征患者总数估计在9,000-14,000人之间 [11] - 日本Rett综合征患者总数估计在2,000-3,000人之间 [11] - 截至目前,约三分之一的Rett综合征患者已获得DAYBUE的保险报销政策覆盖 [30] - 大约60%的DAYBUE患者由Medicaid承保,另外25%由商业保险承保 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正处于转型增长期,正在全面执行各项战略重点 [8] - NUPLAZID业务为公司提供稳定的现金流基础 [8][14][32] - DAYBUE上市开局强劲,公司计划在未来18个月内向加拿大提交新药申请,并与欧洲和日本监管机构接洽 [10] - 公司有多个临床后期项目即将达到里程碑,包括负性症状精神分裂症的III期试验、阿尔茨海默病精神病的II期试验和普拉德-威利综合征的III期试验 [12][44][49] - 公司有丰富的早期管线,专注于神经精神和罕见疾病领域,并保持业务开发活跃以进一步拓展产品组合 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - NUPLAZID业务持续保持现金流正向,公司整体已达到现金流中性 [13][67] - DAYBUE上市反响热烈,公司对其长期使用和持续性感到鼓舞 [20][21][157] - 公司有信心利用NUPLAZID和DAYBUE的成功来推动负性症状精神分裂症等其他适应症的开发 [104][105][144] - 公司认为Rett综合征和普拉德-威利综合征等罕见疾病领域存在巨大的未满足医疗需求 [44][52] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tessa Romero提问** 询问DAYBUE新患者启动的月度趋势情况 [74] **Brendan Teehan回答** 公司目前更关注输出指标而非输入指标,因为从新患者启动到实现收入存在多个调整因素,如剂量滴定等。公司将继续密切关注并在适当时候分享可靠的指标数据。 [76][77] 问题2 **Charles Duncan提问** 询问公司为何选择在美国境外开展负性症状精神分裂症III期试验,以及美国与其他地区在这方面的差异 [80] **Steve Davis和Doug Williamson回答** 公司已与FDA讨论过这一计划,在美国已有足够的患者,而在美国开展此类试验分离安慰剂效应越来越困难,因此选择在美国境外进行。正性症状和负性症状在不同地区的表现是一致的。 [81][82][83][84][85][86][87] 问题3 **Ami Fadia提问** 询问ADVANCE-1研究中美国和非美国患者的结果差异,以及ADVANCE-2研究的统计学功效 [139] **Steve Davis和Doug Williamson回答** ADVANCE-1研究中确实存在美国和非美国患者的结果差异,这在精神分裂症研究中是一个普遍现象。34毫克剂量组的疗效效应量为0.34,优于整体人群。关于ADVANCE-2研究的统计学功效,公司没有具体披露。 [140][141][142]

业绩总结 - NUPLAZID在2023年第二季度的净销售额为1.42亿美元，同比增长6%[9] - 2023年第二季度总净销售额为1.652亿美元，同比增长23%[43] - 2023年第二季度净收入为110万美元，而2022年同期为亏损3400万美元[43] 用户数据 - DAYBUE在美国的强劲推出，预计将推动未来的增长机会[7] - DAYBUE的处方数量超过400个，70%的处方已转化为支付[17] - NUPLAZID的市场份额在收缩的市场中持续增长，新的患者启动数量增加[24] - NUPLAZID在长期护理渠道的表现尤为强劲，推动了新患者的启动[9] - 约三分之一的保险计划已正式采用DAYBUE的覆盖政策[20] - DAYBUE的患者群体与Rett综合症社区的人口统计特征一致[17] - Acadia Connect支持服务正在促进DAYBUE的持续需求[18] 未来展望 - 2023年第三季度DAYBUE净销售额预期为4500万至5500万美元[44] - 2023财年NUPLAZID净销售额预期为5.3亿至5.45亿美元[44] - NUPLAZID的毛利率预期为22%至25%[44] 新产品和新技术研发 - 2023年第二季度研发费用为5880万美元，同比下降22%[43] - 2023年第三季度研发费用预期为3.35亿至3.55亿美元，因与Neuren的扩展许可协议相关的1亿美元预付款[44] 市场扩张 - DAYBUE的国际市场扩展计划正在进行中，包括在加拿大的药物申请[7] - NUPLAZID的现金流自2019年以来每年持续增长，已实现现金流正向[8] - DAYBUE的国际市场扩展计划正在进行中，包括在加拿大的药物申请[7] 费用情况 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为9600万美元，同比增长7%[43]

公司概况 - 公司是一家专注于中枢神经系统疾病和罕见病领域创新药物开发和商业化的生物制药公司[43] 产品信息 - 公司拥有两款商业产品，分别是NUPLAZID和DAYBUE，分别用于治疗PDP和Rett综合征[43] - 公司在2023年3月获得了DAYBUE在Rett综合征治疗方面的FDA批准，并在同年4月开始在美国销售[43] 与Neuren的合作 - 公司在2023年6月向Neuren支付了4000万美元的里程碑付款，并将这笔款项资本化为无形资产[45] - 公司在2023年6月向Neuren支付了2960万美元的PRV价值，并将这笔款项资本化为无形资产[46] - 公司在2023年7月扩展了与Neuren的许可协议，获得了trofinetide在北美以外地区的权利，以及全球在Rett综合征和脆性X综合征方面的权利[46] - 公司向Neuren支付了1亿美元的前期付款，并根据特定商业和销售里程碑的达成，还有可能支付高达4.263亿美元的额外里程碑付款[47] 新药物研发 - 公司在2023年6月宣布将ACP-101（鼻内卡贝托辛）作为罕见疾病组合的新一期3研发候选药物，用于治疗PWS的过度进食症状[47] - 公司在2022年6月收购了全球开发和商业化ACP-101的权利，并计划在2023年第四季度启动第三期研究[48] - 公司在2022年8月宣布正在开发一种内部发现的新分子ACP-204，用于治疗阿尔茨海默病精神病症状[48] 财务信息 - 2023年6月30日，公司的研发费用为58771千美元，较2022年同期的75646千美元有所下降[62] - 2023年6月30日，公司的销售、一般和管理费用为96000千美元，较2022年同期的89900千美元有所增加[63] - 2023年6月30日，公司的产品销售成本为750万美元，占净产品销售额的5%[61] - 2023年6月30日，公司的研发费用为127915千美元，较2022年同期的204501千美元有所下降[65] 资金运营 - 公司主要通过股票销售、合作协议支付、债务融资、利息收入以及NUPLAZID和DAYBUE销售收入资助运营[67] - 预计公司现金、现金等价物和投资证券将足以支持未来12个月及更长时间的计划运营[67] - 公司可能需要未来额外融资以支持运营，未来资本需求取决于多个因素，包括产品候选人或研发项目的收购成本、研发项目的范围和优先级、合作伙伴达成里程碑等[67]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度录得118.5百万美元的净销售额,同比增长3% [47] - 需求瓶装同比增长约2%,主要由于新患者启动在社区和长期护理渠道的增加 [31][32] - 销售额同比略有下降约2%,主要由于渠道库存的季节性波动 [47][48] - 研发费用从上年同期的128.9百万美元下降至69.1百万美元,主要由于去年第一季度计入了6000万美元的Stoke合作前期费用 [48] - 销售及一般管理费用略有增加至101.2百万美元,但预计全年将保持与2022年基本持平 [49] - 公司现金余额为402.9百万美元,较2022年末的416.8百万美元略有下降,但财务状况仍然稳健 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 NUPLAZID业务 - NUPLAZID业务在第一季度录得118.5百万美元的净销售额,同比增长3% [47] - 需求瓶装同比增长约2%,主要由于新患者启动在社区和长期护理渠道的增加 [31][32] - 公司正在通过提高医生对NUPLAZID真实世界证据数据的认知,来推动市场份额的进一步提升 [33] - NUPLAZID业务自2019年转为现金流正后,每年的盈利能力都在不断提升 [34] DAYBUE业务 - DAYBUE于3月10日获批,成为首个获批治疗雷特综合征的药物 [9][12] - 公司已于4月中旬实现DAYBUE的商业化上市,并正在与医保公司进行报销谈判 [13][28] - 目前已有超过90%的开放性延长研究患者开始转为付费患者 [93] - 公司正在积极与医疗机构和医生群体进行沟通,已覆盖超过50%的已诊断雷特综合征患者 [25][26] - 公司正在进行一项大规模的前瞻性自然研究,以了解DAYBUE在真实世界中的使用情况 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司尚未提供DAYBUE业务的具体市场数据,表示将在下一季度财报时提供 [80][81] - NUPLAZID业务在社区和长期护理渠道的新患者启动均有所增加,显示市场份额有所提升 [31][32][33] - 整体帕金森病药物市场仍处于疫情后恢复阶段,尚未完全恢复到疫情前水平 [32][33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进DAYBUE的商业化,并与医保公司进行积极沟通以确保患者获得报销 [13][28] - 公司将继续优化NUPLAZID商业费用,提升该业务的盈利能力 [34] - 公司正在推进ADVANCE-2项目,评估pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的潜力,预计2024年初公布结果 [10][41][42] - 公司已完成ACP-204的1期临床,计划与FDA讨论后续2期临床开发计划,将其评估为治疗阿尔茨海默病精神病的潜在疗法 [43][44][45] - 公司将继续关注业务发展和盈利能力的平衡,适当进行并购等外部拓展 [120][121] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DAYBUE的上市反响感到高度鼓舞,医疗界和患者家属的反馈都非常积极 [12][30] - 公司认为NUPLAZID业务仍有进一步增长的潜力,一方面通过提高医生对真实世界证据的认知,另一方面随着帕金森病患者就诊量的恢复 [17][33] - 公司对ADVANCE-2项目和ACP-204的后续临床开发充满信心,认为这些管线都有望为公司带来新的增长动力 [10][43] - 公司将继续保持谨慎的投资策略,在保证现金流和盈利能力的同时,适当进行外部拓展 [120][121] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ritu Baral 提问** 关于DAYBUE的医保报销情况,公司是否遇到任何意外的事前授权要求或对特定患者群体的限制? [56] **Brendan Teehan 回答** 公司目前与医保公司的沟通进展顺利,尚未发现有任何特别的限制。公司正在通过医疗必要性等方式,帮助初期患者获得报销。预计未来60-90天内会有更多政策决定出台。公司对获得广泛报销持乐观态度 [58][59][60][61] 问题2 **Charles Duncan 提问** 公司是否计划建立雷特综合征患者登记系统,以及即将发布的两篇论文是否会对DAYBUE的采用产生影响?此外,是否存在关于使用DAYBUE时处理腹泻的反馈? [67] **Brendan Teehan 和 Kathie Bishop 回答** 公司正在启动一项前瞻性的真实世界研究,以了解DAYBUE在实际应用中的情况,包括长期疗效和腹泻管理。公司已经与医生和患者家属就腹泻管理进行了充分沟通,并在标签中明确了相关指导,获得了积极反馈。即将发布的论文也将提供更多临床数据支持 [69][70][71][73][74] 问题3 **Tessa Romero 提问** 除了DAYBUE销售收入,公司还将提供哪些关键指标来评估该业务的发展情况? [78] **Mark Schneyer 回答** 公司目前仅在上市3周,暂时无法提供具体的指标。但公司承诺在下一季度财报时,将提供一系列有意义的指标,以便投资者了解DAYBUE业务的进展情况 [80][81]

营收情况 - 公司营收同比增长10% [1] - 净营收达到1亿美元 [1] 利润状况 - 净利润同比增长15% [2] - 毛利润率提高至20% [2] 成本控制 - 成本控制效果显著，净利润增长明显 [3] - 成本管理得当，使得毛利润率有所提高 [3] 现金流 - 现金流量稳定，公司财务状况良好 [4]