公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发和商业化创新药物的生物制药公司[206] - 公司成功开发并商业化了NUPLAZID (pimavanserin)，并获得了FDA批准用于治疗帕金森病精神病的幻觉和妄想[206] - 公司目前正在评估pimavanserin用于治疗精神分裂症的负性症状，并计划在2024年初公布顶线结果[208] - 公司正在开发内部发现的新分子ACP-204，计划在完成阶段1临床试验后评估其在阿尔茨海默病精神病患者中的各种剂量[208] - 公司与Stoke签订了许可和合作协议，共同发现、开发和商业化用于治疗中枢神经系统严重和罕见遗传神经发育疾病的新型RNA药物[208] 研发费用 - 公司的研发费用主要包括外部服务提供商的费用、工资和相关人员费用、设施和设备费用以及与早期商业化产品候选者相关的其他成本[214] - 公司2022年的研发费用总额为3.61575亿美元，其中包括NUPLAZID、Trofinetide和早期项目的外部服务提供商费用、内部成本和股权补偿[215] - 公司预计未来研发费用将继续增加，特别是在进行符合FDA批准NUPLAZID后的后市场研究和推进pimavanserin治疗精神分裂症的研发方面[215] 销售情况 - 2022年和2021年的产品销售净额分别为5.172亿美元和4.841亿美元，主要由于2022年NUPLAZID的平均毛销售价格较2021年提高[228] - 2022年销售折让和应计金额总额为3.6629亿美元，其中包括分销费用、折扣、共付、回报等[229] 资金情况及未来计划 - 公司通过股票销售、合作协议支付、债务融资、利息收入和NUPLAZID销售收入等方式资助运营[238] - 公司预计未来12个月内的现金、现金等价物和投资证券将足以支持计划运营[238] - 公司可能需要未来大量额外融资来支持运营，未来资本需求将取决于多个因素，包括研发活动、产品销售成本、商业化费用等[239] - 公司计划通过现有资金、公开或私人股票销售、债务融资或战略合作来满足未来现金需求[240] - 公司将现金主要投资于货币市场基金、美国国债和高质量、市场化的债务工具，以保持本金和流动性[241] - 公司的主要现金需求包括运营、制造和资本支出，计划通过现有财务资源和产品销售收入来满足[242] - 公司在2022年底的现金、现金等价物和投资证券为4.168亿美元，较2021年底的5.207亿美元减少了1.039亿美元[244] - 2022年运营活动中的净现金流为1.14亿美元，较2021年的1.257亿美元和2020年的1.362亿美元有所减少[245] - 2022年投资活动中的净现金流为7.32亿美元，较2021年的净投资活动流出7.11亿美元和2020年的净投资活动流入1.925亿美元有所增加[245] - 公司未涉足与未合并实体或金融合作伙伴关系，因此不会受到与这些关系有关的融资、流动性、市场或信用风险的重大影响[246]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损23亿美元[81] - 2022年1 - 9月，公司研发费用为2.85837亿美元，2021年同期为1.72473亿美元[89] - 2022年7 - 9月，公司研发费用为8133.6万美元，2021年同期为5856.5万美元[89] - 2022年和2021年第三季度净产品销售额分别为1.307亿美元和1.316亿美元[96] - 2022年和2021年第三季度产品销售成本分别为210万美元和370万美元，分别约占净产品销售额的2%和3%[96] - 2022年和2021年第三季度许可费和特许权使用费分别为0和300万美元，2022年减少是因2021年10月终止特许权义务[98] - 2022年和2021年第三季度研发费用分别增至8130万美元和5860万美元，增加主要因向Neuren支付1000万美元里程碑款项等[99] - 2022年和2021年前九个月净产品销售额分别为3.807亿美元和3.534亿美元，增长2730万美元主要因2022年NUPLAZID平均净售价提高[101] - 2022年和2021年前九个月产品销售成本分别为780万美元和840万美元，分别约占净产品销售额的2%和2%[102] - 2022年和2021年前九个月许可费和特许权使用费分别为0和820万美元，2022年减少是因2021年10月终止特许权义务[103] - 2022年和2021年前九个月研发费用分别增至2.858亿美元和1.725亿美元，增加主要因向Stoke支付6000万美元预付款等[105] - 2022年9月30日，公司现金、现金等价物和投资证券为4.366亿美元，较2021年12月31日的5.207亿美元减少8410万美元，主要因经营活动使用现金[115] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金降至9020万美元，投资活动提供的净现金总计9100万美元，融资活动提供的净现金降至660万美元[115][116][117] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司持有普拉克索全球商业化权利，该药物有34mg胶囊和10mg片剂两种剂型[77] - 2022年7月，公司向FDA提交曲非奈肽治疗雷特综合征的新药申请，FDA于9月受理，目标行动日期为2023年3月12日[78] - 公司正在进行的普拉克索治疗精神分裂症阴性症状的3期项目预计2023年年中完成患者招募[79] - 公司正在开发内部发现的新分子ACP - 204，目前正在进行1期临床试验[79] - 2022年8月4日，公司收到FDA关于普拉克索治疗阿尔茨海默病精神病补充新药申请的完整回复信，目前不计划进行额外研究[80] - 公司产品净销售额仅来自普拉克索，该药物于2016年4月获FDA批准，5月在美国上市[83] - 公司需向益普生集团支付普拉克索净销售额2%的特许权使用费，该义务于2021年10月终止[85] 公司投资情况 - 公司将多余现金投资于投资级、有息证券，目标是保全本金和维持流动性[121] - 公司投资于货币市场基金、美国国债等，合约到期日通常少于一年[121] - 所有投资证券信用评级至少为Aa3/AA - 或更好，或P - 1/A - 1或更好[121] - 公司无直接投资拍卖利率证券或由含抵押贷款或次级债务资产抵押的证券[121] - 2022年9月30日，若利率变动10%，对投资组合公允价值无重大影响[121] - 截至10 - Q季度报告日期，预计未来报告期利率预期变化对利率风险无重大影响[121]

公司整体财务状况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损23亿美元[81] - 2022年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券为4.364亿美元，较2021年12月31日的5.207亿美元减少8430万美元[115] 研发费用情况 - 2022年1 - 6月，公司研发费用为2.04501亿美元，2021年同期为1.13908亿美元[90] - 2022年1 - 3月，公司研发费用为7564.6万美元，2021年同期为5693.5万美元[90] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，研发费用分别为7560万美元和5690万美元，增长主要因早期项目开发活动成本增加[99] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，研发费用分别为2.045亿美元和1.139亿美元，增长主要因2022年向Stoke支付6000万美元前期许可和合作协议费用[105] 特许权使用费相关 - 公司需向Ipsen Group支付基于NUPLAZID净销售额2%的特许权使用费，该义务于2021年10月终止[85] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，许可费和特许权使用费分别为0和270万美元，2022年减少是因2021年10月终止特许权义务[97] 产品获批与申请情况 - 公司于2016年4月获FDA批准NUPLAZID用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想，并于同年5月在美国推出该产品[83] - 2022年7月，公司向FDA提交了曲非奈肽用于治疗雷特综合征的新药申请[79] - 2022年8月4日，公司收到FDA关于匹莫范色林用于治疗阿尔茨海默病精神病补充新药申请的完整回复信，暂不计划开展额外研究[80] 产品销售情况 - 自疫情开始，NUPLAZID销售增长受疫情相关因素负面影响，部分因素虽在2021年有所改善，但仍低于疫情前水平[76] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，净产品销售额分别为1.346亿美元和1.152亿美元，增长1940万美元[96] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，产品销售成本分别为270万美元和250万美元，分别约占净产品销售额的2% [96] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，净产品销售额分别为2.5亿美元和2.218亿美元，增长2820万美元[101] 项目终止情况 - 公司决定终止ACP - 044疼痛项目和ACP - 319 M1 PAM项目[80] 合作协议情况 - 2022年1月，公司与Stoke达成许可和合作协议，以发现、开发和商业化用于治疗严重和罕见遗传性中枢神经系统神经发育疾病的新型RNA药物[79] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，销售、一般和行政费用分别为1.866亿美元和2.085亿美元，减少主要因广告促销和人员费用降低[107] 经营活动现金情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，经营活动使用的净现金分别为8950万美元和8550万美元，增加主要因研发成本增加但被净收入增加抵消[115] 投资活动现金情况 - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，投资活动提供的净现金分别为7550万美元和1370万美元，增加主要因投资证券净到期增加[116]

公司整体财务状况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损23亿美元，预计未来几年将继续产生运营亏损[77] 研发费用相关 - 2022年1 - 3月，公司研发费用为1.28855亿美元，2021年同期为5697.3万美元[85] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为1.289亿美元和5700万美元，增加主要因2022年向Stoke支付6000万美元前期许可和合作协议费用[96] 外部服务提供商成本 - 2022年1 - 3月，公司在NUPLAZID（匹莫范色林）上的外部服务提供商成本为2180.6万美元，2021年同期为1776.2万美元[85] - 2022年1 - 3月，公司在曲非奈肽上的外部服务提供商成本为1108万美元，2021年同期为795.8万美元[85] - 2022年1 - 3月，公司早期阶段项目的外部服务提供商成本为1482.4万美元，2021年同期为466.8万美元[85] 前期和里程碑付款 - 2022年1 - 3月，公司前期和里程碑付款为6000万美元，2021年同期为500万美元[85] 业务合作与申报进展 - 2022年1月，公司与Stoke达成许可和合作协议，开发新型RNA药物[76] - 2022年2月，公司向FDA重新提交NUPLAZID用于治疗阿尔茨海默病精神病的sNDA，FDA目标行动日期为8月4日[76] - 基于2021年12月的积极结果，公司计划在2022年年中向FDA提交曲非奈肽治疗雷特综合征的NDA[76] 项目研究结果 - 2022年4月，ACP - 044治疗急性术后疼痛研究未达到主要终点，公司正在分析数据以确定下一步行动[76] 净产品销售额 - 2022年和2021年第一季度净产品销售额分别为1.155亿美元和1.066亿美元，增长890万美元[91] 产品销售成本 - 2022年和2021年第一季度产品销售成本分别为300万美元和220万美元，分别占净产品销售额的3%和2%[94] 许可费和特许权使用费 - 2022年和2021年第一季度许可费和特许权使用费分别为0和250万美元，2022年减少是因2021年10月终止特许权义务[95] 销售、一般和行政费用 - 2022年和2021年第一季度销售、一般和行政费用分别为9670万美元和1.117亿美元，减少主要因广告促销成本和人员费用降低[97] 现金及等价物与投资证券 - 2022年3月31日现金、现金等价物和投资证券为4.46亿美元，较2021年12月31日的5.207亿美元减少7470万美元，主要因经营活动使用现金[104] 经营活动净现金 - 2022年第一季度经营活动使用的净现金增至7630万美元，2021年同期为6010万美元，增加主要因研发成本增加，被净收入增加抵消[104] 投资活动净现金 - 2022年第一季度投资活动提供的净现金为1.313亿美元，2021年同期为3090万美元，增加主要因收到投资证券到期收益且未再购买[105] 融资活动净现金 - 2022年第一季度融资活动提供的净现金降至250万美元，2021年同期为770万美元，减少主要因员工行使股票期权收益减少[106] 利率对投资组合影响 - 若2022年3月31日利率发生10%的变化，不会对投资组合公允价值产生重大影响[108]

公司核心产品及业务布局 - 公司是生物制药公司，核心产品NUPLAZID于2016年4月获FDA批准治疗帕金森病精神病相关幻觉和妄想，是美国唯一获批药物[6] - 公司与Stoke Therapeutics达成合作，对SYNGAP1项目双方将共同承担全球研究、开发和商业化责任，费用和未来利润50/50分成[12] - 公司2018年8月获得trofinetide在北美的独家开发和商业化许可[9] - 公司2020年3月获得范德堡大学新型药物候选物的全球独家许可[10] - 公司2020年8月收购CerSci Therapeutics Incorporated，其领先产品ACP - 044用于治疗急慢性疼痛[11] 产品研发计划与进展 - 公司预计2023年公布pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究顶线结果[8] - 公司计划2022年年中向FDA提交trofinetide治疗雷特综合征的新药申请[9] - 公司2022年2月向FDA重新提交NUPLAZID治疗ADP相关幻觉和妄想的补充新药申请[7][16] - 2020年6月3日公司向FDA提交sNDA申请用于治疗DRP，2021年4月2日收到CRL，FDA认为缺乏有效性的实质性证据而不予批准[115] - 2019年4月公司启动pimavanserin作为MDD辅助治疗的3期项目，2020年7月宣布3期CLARITY研究未达到主要终点[118] - 2020年8月公司启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[119] - 2021年12月公司宣布关键3期LAVENDER研究取得积极结果，计划2022年年中左右向FDA提交trofinetide治疗Rett综合征的NDA申请[120] - 2016年第四季度启动精神分裂症研究；2017年第四季度启动的3期HARMONY研究于2019年9月因疗效提前停止；2019年7月宣布3期ENHANCE研究中pimavanserin治疗反应不足的精神分裂症未达主要终点和关键次要终点[154][163] - 2012年11月公司宣布pimavanserin用于PDP的3期 - 020研究结果成功；2016年12月宣布pimavanserin在AD精神病患者的2期探索性研究取得积极顶线结果[144][154] - 基于2期CLARITY研究积极顶线结果，公司启动由两项3期研究组成的3期CLARITY项目，但3期CLARITY研究未达主要终点[163] - pimavanserin目前处于除PDP外其他适应症的后期开发阶段，公司已完成trofinetide用于Rett综合征的3期开发[158] - 2020年6月3日公司向FDA提交治疗DRP的sNDA，2021年4月2日收到CRL，FDA认为申请不能以当前形式获批[164] - 2022年2月公司向FDA提交NUPLAZID治疗与ADP相关的幻觉和妄想的sNDA[164] 疾病市场情况 - 美国约100万人、全球超1000万人患帕金森病，约50%患者会出现精神病症状，美国约40%帕金森病患者受PDP折磨[21][22] - 美国约600万人患有阿尔茨海默病痴呆，约30%即180万人有精神病症状，约90万人接受ADP治疗，约三分之二使用非标签抗精神病药物[24] - 约1%的美国人口患有精神分裂症，40% - 50%的患者有明显阴性症状[33][36] - 约每10,000 - 15,000名女婴中有1例患雷特综合征，目前无获批治疗药物[38] 临床试验数据 - 392名DRP患者参与HARMONY研究，12周开放标签治疗期后，61.8%符合标准的患者进入双盲期[27][29] - 匹莫范色林显著降低精神病复发风险2.8倍（HR = 0.353；单侧p=0.0023），降低任何原因停药风险2.2倍（HR = 0.452；单侧p=0.0024）[29] - 开放标签阶段第4、8和12周SAPS + HD较基线平均降低百分比分别为46.9%、63.0%和75.2%[29] - 双盲期匹莫范色林组41.0%患者出现不良事件，安慰剂组为36.6%；因不良事件停药率分别为2.9%和3.6%；严重不良事件发生率分别为4.8%和3.6%[30] - ADVANCE研究中403名患者随机分组，53.8%接受匹莫范色林的患者以34mg完成试验，该组NSA - 16总分改善优于安慰剂（未调整p=0.0065）[37] - LAVENDER研究中曲非奈肽在RSBQ和CGI - I两个共同主要终点上显著优于安慰剂，RSBQ从基线到第12周变化为 - 5.1 vs. - 1.7（p=0.0175；效应量=0.37），CGI - I第12周评分为3.5 vs. 3.8（p=0.0030；效应量=0.47）[40] - 曲非奈肽组因治疗突发不良事件停药率为17.2%，安慰剂组为2.1%；最常见不良事件腹泻发生率分别为80.6%和19.1%，呕吐发生率分别为26.9%和9.6%[41] 专利情况 - 公司持有47项已授权美国专利，独家获得28项已授权美国专利许可[52] - 与Ipsen Group的许可协议要求支付高达2%的NUPLAZID净产品销售特许权使用费，该义务于2021年10月终止[57] - 与Neuren的许可协议下，公司获得10项与曲非奈肽相关的美国专利许可[58] - 匹莫范色林相关的36项美国专利已授权，其中14项为橙皮书列名专利[53] - 覆盖匹莫范色林及其盐类的物质组成专利目前2027年到期，申请延期后可能至2030年4月[53] - 2019年末和2020年，公司获得并列入橙皮书的4项美国专利，1项10mg片剂使用方法专利2037年到期，3项34mg胶囊制剂专利2038年到期[56] - 覆盖曲非奈肽及其盐类的物质组成专利2022年到期，治疗雷特综合征的使用专利2032年到期[58] 监管与政策环境 - 美国FDA对新药审批有严格流程，优先审评目标为提交后8个月，标准审评目标为12个月[64] - 公司业务受美国和其他国家政府广泛监管，包括药品研发、生产、销售等环节[61] - 公司面临来自其他制药公司、学术机构等多方面的竞争，竞争对手在多方面具有优势[50] - 公司产品获批后需遵守上市后要求，包括广告促销、反欺诈、隐私安全等法规[71] - 公司产品销售依赖第三方支付方覆盖和报销，支付方限制覆盖和降低报销，政府实施成本控制计划[75] - 美国Medicare Part D计划为特定产品提供门诊药物福利，NUPLAZID可获覆盖，政策变化或影响其覆盖情况[76] - 公司受联邦、州和外国政府医疗法规监管，违反法规将面临处罚[77][81] - ACA规定对特定品牌处方药和生物制剂制造商征收年费，提高Medicaid Drug Rebate Program最低回扣比例[84] - 2017年Tax Cuts and Jobs Act废除ACA的“个人授权”税，2020年联邦支出方案取消“凯迪拉克”税、医疗设备税和健康保险公司税[85] - 2018年Bipartisan Budget Act修订ACA，关闭多数Medicare药品计划的覆盖缺口[85] - 2011年Budget Control Act规定自动削减Medicare对供应商的付款，最高达2%/财年，2020 - 2022年因疫情暂停[86] - 2021年American Rescue Plan Act从2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定Medicaid药品回扣上限[86] - 政府加强对药品定价的审查，出台多项行政命令和法规，州立法机构也采取措施控制药品价格[88] 财务数据关键指标变化 - 2021年四名美国客户占公司总营收约74%[95] - 2021、2020和2019年12月31日，公司财产和设备分别为800万美元、920万美元和320万美元[101] - 2021、2020和2019年12月31日，公司无形资产分别为5830万美元、4840万美元和1210万美元[101] - 2021年12月31日，公司共有514名员工，其中512名为全职员工[102] - 截至2021年12月31日，公司约有510名员工，现有基础设施可能不足以支持发展和商业化努力及预期增长[176] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损约22亿美元，预计未来几年将继续投资NUPLAZID商业化和推进开发项目，仍会产生净亏损[184] - 自2016年5月在美国商业化NUPLAZID以来，公司收入基本来自NUPLAZID的净产品销售，未来几年收入将完全依赖NUPLAZID的净产品销售[185] - 2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资证券总计5.207亿美元，现有现金资源至少可满足未来十二个月的现金需求，但未来可能需要大量额外融资[188] 产品生产与销售 - 公司将继续外包NUPLAZID及现有和未来候选产品的制造活动[89] - 公司与Siegfried AG签订合同生产用于NUPLAZID商业销售的原料药，协议于2021年12月到期后续签两年[91] - 公司与Patheon Pharmaceuticals Inc.签订合同生产NUPLAZID 10 mg片剂和34 mg胶囊，协议将于2023年第一季度到期后自动续签两年[94] - 公司于2016年5月推出NUPLAZID，目标是将其确立为PDP患者的标准治疗方法[98] - 2021年，NUPLAZID的销售受到疫情相关持续状况的负面影响，包括患者门诊就诊次数减少和长期护理机构入住率持续降低[113] - 2016年5月NUPLAZID在美国开始商业销售，公司依靠有限的第三方分销商和药房网络进行销售[133] - 公司使用内部专业销售团队在美国商业化NUPLAZID治疗PDP，若获得pimavanserin治疗ADP的营销批准，需大幅增加美国销售团队[135] - NUPLAZID标签包含“黑框”警告，可能会使医生不愿给PDP患者开此药[124] - 产品的市场接受度、公司的盈利能力和增长取决于提供安全有效性证据的能力、批准适应症范围、标签警告和禁忌内容以及给药便利性等因素[140] - NUPLAZID 2021年12月31日止年度净销售额受COVID - 19疫情负面影响，且疫情对其净销售额的持续影响难以评估或预测[144] - 产品商业化成功取决于患者和医生接受度，若NUPLAZID未获支付方覆盖、售价不足或患者自付额过高，公司产品收入将减少[146][148] 公司面临的风险与挑战 - 临床试验面临产品无效或不安全、结果与早期试验不一致、未达FDA统计显著性要求等风险[165] - 临床试验开始可能因证明安全性和有效性、与研究组织和试验地点达成协议、生产候选产品等原因延迟[168] - 临床试验开始后可能因资源竞争、与监管机构讨论、患者入组等因素延迟、暂停或终止[169] - 公司吸引和留住高素质人员面临竞争，若无法吸引和留住必要人员，将阻碍NUPLAZID商业化和研发目标的实现[174] - 公司预计在运营产生大量现金前，通过现有现金、战略合作、证券销售、债务融资等满足未来现金需求，金融市场动荡或限制公司获取额外融资[191] - 公司运营结果预计会波动，难以预测未来业绩，波动因素包括NUPLAZID商业化、疫情影响等[192] - 公司认为各期财务结果对比不一定有意义，不应作为未来业绩的参考[195] - 公司会提供NUPLAZID净销售和某些费用项目的指引，实际与指引差异大时可能需修订，否则股价可能下跌[196] - 税法变化可能对公司业务、现金流、财务状况和经营结果产生重大不利影响[197] - 2017年后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但2020年后扣除额限于应税收入的80%，所有权变更超50%可能限制净运营亏损使用[200] - 2015年和2020年公司向瑞士子公司授权知识产权，税务机关可能重新分配应税收入，增加整体税务负担[201] - 新冠疫情影响公司临床试验、运营和财务结果，可能导致修改或暂停财务指引[202] - 公司销售团队对医疗机构和医护人员的实地访问受限，可能影响未来销售和收入[205] 上市后研究情况 - 公司承诺进行的上市后研究中，已完成随机、安慰剂对照撤药研究、药物相互作用研究和组织样本重新分析，还需收集至少500名服用NUPLAZID的主要为体弱和老年受试者的数据[126] 过往研究结果 - 2009年公司进行的NUPLAZID 3期试验不成功[162] - 2018年9月20日美国FDA完成对NUPLAZID上市后死亡和严重不良事件报告审查，未发现新的或意外安全问题，认为其对帕金森病精神病幻觉和妄想患者利大于弊，但观察到一些潜在令人担忧的处方模式[145]

公司总资产情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为7.17673亿美元和7.82616亿美元[13] 公司产品净销售额情况 - 2021年第三季度和2020年同期，公司产品净销售额分别为1.31612亿美元和1.20577亿美元[16] - 2021年前九个月和2020年同期，公司总营收分别为3.53387亿美元和3.20748亿美元[16] - 2021年和2020年第三季度净产品销售额分别为1.316亿美元和1.206亿美元，增长1100万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约3%及平均售价提高[110] - 2021年和2020年前九个月净产品销售额分别为3.534亿美元和3.207亿美元，增长3270万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约4%及平均售价提高[115] 公司运营亏损情况 - 2021年第三季度和2020年同期，公司运营亏损分别为1530.1万美元和8589.9万美元[16] 公司净亏损情况 - 2021年前九个月和2020年同期，公司净亏损分别为1247.76万美元和2148.24万美元[16] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为14,457美元和124,776美元，2020年同期分别为84,660美元和214,824美元[25] - 2021年第三季度和2020年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.09美元和0.54美元[16] 公司现金流量情况 - 2021年前九个月和2020年同期，公司经营活动净现金使用量分别为1.0254亿美元和1.08678亿美元[22] - 2021年前九个月和2020年同期，公司投资活动净现金使用量分别为1.42651亿美元和提供3.09467亿美元[22] - 2021年前九个月和2020年同期，公司融资活动净现金提供量分别为1379.7万美元和6287万美元[22] - 2021年前9个月经营活动使用的净现金降至1.025亿美元，2020年同期为1.087亿美元，降幅约5.70%[128] - 2021年前9个月投资活动使用的净现金为1.427亿美元，2020年同期投资活动提供净现金3.095亿美元[129] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金降至1380万美元，2020年同期为6290万美元，降幅约78.06%[129] 公司普通股发行和流通股数情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为1.60690916亿股和1.59637771亿股[13] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为94,640美元，年初为326,028美元；2020年同期期末为452,352美元，年初为189,680美元[32] 公司无形资产摊销费用情况 - 2021年和2020年，公司分别记录无形资产摊销费用40万美元和110万美元，截至2021年9月30日，无形资产已全额摊销[36] 公司股票薪酬费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司股票薪酬费用分别为15,546美元和21,372美元；前九个月分别为50,735美元和63,227美元[42] - 2021年前九个月，公司因绩效股票奖励绩效标准估计变更，减少股票薪酬费用约680万美元[42] 公司库存情况 - 截至2021年9月30日，公司库存为14,336美元，2020年12月31日为9,682美元[43] 公司应计负债情况 - 截至2021年9月30日，公司应计负债为80,496美元，2020年12月31日为97,474美元[44] 公司股票期权等未纳入稀释每股净亏损计算情况 - 2021年和2020年9月30日，约1856.9万股和1970.4万股股票期权等因反摊薄效应未纳入稀释每股净亏损计算[39] 公司无形资产资本化情况 - 公司2016年为NUPLAZID获批向Ipsen集团支付800万美元里程碑款项，作为无形资产资本化[36] 新冠疫情对公司NUPLAZID销售影响情况 - 新冠疫情对公司2021年NUPLAZID销售产生负面影响，公司无法预测疫情影响程度[30] - 2021年，NUPLAZID销售受疫情负面影响，患者门诊减少、长期护理机构入住率降低、医护人员接触受限，虽年末部分因素有改善但仍低于疫情前水平[87] - 2021年，新冠疫情导致NUPLAZID销售受负面影响，患者门诊就诊减少，长期护理机构入住率降低，相关指标仍低于疫情前水平[144] - 2020年12月31日止年度，COVID - 19疫情对NUPLAZID净销售无重大影响，但2021年至今有负面影响[164] 公司投资情况 - 截至2021年9月30日，公司投资的摊余成本为445,663千美元，估计公允价值为445,651千美元；截至2020年12月31日，摊余成本为305,899千美元，估计公允价值为305,930千美元[47] - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司分别有32只和24只可供出售投资证券处于未实现亏损状态，未实现亏损分别为40千美元和43千美元[48] - 截至2021年9月30日，公司现金等价物、可供出售投资证券和权益证券的公允价值计量为533,913千美元，其中一级为258,141千美元，二级为275,772千美元；截至2020年12月31日，公允价值计量为632,576千美元，其中一级为531,736千美元，二级为100,840千美元[55][57] - 若2021年9月30日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[132] 公司合并协议情况 - 2020年8月，公司与CerSci Therapeutics Incorporated达成合并协议，向CerSci前股权持有人发行约120万股普通股，价值4430万美元[58] - 2020年8月公司与CerSci达成合并协议，前期费用和交易成本总计5280万美元，其中4430万美元通过发行约120万股普通股支付，若达成特定里程碑，还可能支付高达8.87亿美元现金及基于年净销售额的中个位数分级现金特许权使用费[64] 公司许可协议及特许权使用费情况 - 公司根据2006年与Ipsen Group的许可协议，需按NUPLAZID净销售额的2%支付特许权使用费，该义务于2021年10月终止[59] - 2021年前九个月，公司因许可和合并协议产生500万美元的里程碑付款，截至2021年9月30日，可能需支付总计高达22亿美元的里程碑付款[60] - 2018年8月，公司与Neuren签订许可协议，支付1000万美元前期许可费，可能需额外支付高达4.55亿美元的里程碑付款[61] - 2020年3月，公司与范德堡大学签订许可协议和研究合作，支付1000万美元前期许可费，可能需支付高达5.15亿美元的里程碑付款[62] 公司信用证情况 - 公司为信用卡计划设立200万美元信用证，为车队计划设立40万美元信用证，均有自动年度延期且由受限现金全额担保[65][66] 公司经营租赁情况 - 2021年第三季度和前九个月，公司经营租赁成本分别为201.4万美元和701.6万美元，2020年同期分别为183.5万美元和475万美元[75] - 2021年第三季度和前九个月，公司经营租赁现金付款分别为171.3万美元和342.3万美元，2020年同期分别为112.8万美元和371万美元[76] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司经营租赁负债分别为6582.7万美元和4954.7万美元[77] - 公司租赁负债到期情况为2021年剩余时间184.8万美元，2022 - 2025年分别为870.1万、848.2万、827.5万和835.5万美元，之后为4427.5万美元，总租赁付款7993.6万美元，扣除利息后为6582.7万美元[78] - 截至2021年9月30日，公司加权平均剩余租赁期限为9.2年，确定经营租赁负债的加权平均折现率为4.3%[80] - 公司租赁设施和设备，剩余租赁期限0.3 - 9.7年，部分有延长选项，但未纳入使用权资产和租赁负债计算[75] - 2018年第四季度，公司签订圣地亚哥办公空间租赁协议，初始10年零9个月最低租赁付款总额为5040万美元；2020年2月和3月分别进行租赁协议修订，2月租赁第二层最低付款2530万美元，3月原租赁空间最低付款增至5140万美元[81] - 2020年第三季度，第四和五层办公空间租赁开始，公司资本化使用权资产和相关租赁负债4030万美元；2021年第一季度，第二层办公空间租赁开始，资本化使用权资产和相关租赁负债1920万美元；公司为此租赁及修订设立310万美元信用证[81] 公司诉讼情况 - 2018 - 2021年有多起证券集体诉讼和衍生诉讼，公司认为截至2021年9月30日这些诉讼不太可能对公司业务、流动性、财务状况或经营成果产生重大不利影响，但无法预测结果和估计损失[67][68][72][73] - 2020 - 2021年公司对多家制药公司提起专利侵权诉讼，部分公司已提交答辩和反诉，联合审判定于2023年5月15日，公司与Hetero达成和解协议[70][71] 公司产品研发情况 - 2019年9月，公司宣布提前终止评估pimavanserin治疗痴呆相关精神病（DRP）的3期HARMONY研究；2021年7月研究结果发表，pimavanserin使精神病复发风险降低2.8倍，使任何原因停药风险降低2.2倍；2021年4月FDA拒绝批准其sNDA申请[89] - 2019年11月，公司宣布pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的2期ADVANCE研究取得积极结果，pimavanserin在主要终点上有统计学显著改善，34mg剂量组NSA - 16总分改善更明显；53.8%随机接受pimavanserin的患者以34mg完成试验[90] - 2020年第三季度，公司启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究，评估34mg pimavanserin与安慰剂对比，约386名患者参与[90] - 2019年10月，公司启动trofinetide治疗Rett综合征的3期LAVENDER研究，预计2021年第四季度出结果[92] - 2021年3月，公司启动ACP - 044治疗拇囊炎切除术后疼痛的2期研究，预计2022年第一季度出结果；6月启动其治疗骨关节炎相关疼痛的2期研究[93] - 2020年6月3日，公司向FDA提交sNDA申请，用于治疗DRP；2020年7月，FDA通知受理，申请日期为8月2日，PDUFA目标行动日期为2021年4月3日；2021年3月3日，FDA通知存在缺陷；2021年4月2日，公司收到CRL，FDA认为申请目前形式无法获批[145] - 2019年4月，公司启动pimavanserin作为MDD辅助治疗的3期项目；2020年7月，3期CLARITY研究未达到主要终点，公司目前不计划开展更多3期研究[146] - 2019年10月，公司启动trofinetide治疗Rett综合征的3期LAVENDER研究；2020年8月，启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[146] - 公司承诺进行四项上市后研究，已完成药物 - 药物相互作用研究和组织样本重新分析，并获得FDA对相关标签修订的sNDA批准[151] - 2012年11月公司宣布pimavanserin治疗PDP的3期 - 020研究结果成功[172] - 2016年12月公司宣布pimavanserin治疗AD精神病的2期探索性研究取得积极顶线结果[172] - 2017年第四季度公司启动pimavanserin治疗DRP的3期HARMONY研究，2019年9月因疗效提前停止[172] - 2016年第四季度公司启动pimavanserin治疗精神分裂症的研究，此前仅进行过2期联合治疗试验[172] - 2020年7月公司宣布pimavanserin作为SSRI/SNRI药物辅助治疗MDD的3期CLARITY研究未达主要终点[172] - 2009年公司NUPLAZID的3期试验失败，2019年3期CLARITY和ENHANCE研究未达主要终点[178][179] - 2020年6月3日公司就匹莫范色林治疗DRP向FDA提交sNDA，2021年4月2日收到CRL，FDA认为申请不能获批[180] - 公司于2019年10月启动曲非奈肽治疗雷特综合征的3期LAVENDER研究和匹莫范色林治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[181] 公司产品销售成本情况 - 2021年和2020年第三季度产品销售成本分别为370万美元和200万美元，分别占净产品销售额约3%和2%，占比增加主要因2021年第三季度对部分成品库存减值100万美元[111] - 2021年和2020年前九个月产品销售成本分别为840万美元和770万美元，均占净产品销售额约2%，占比保持不变[119] 公司许可费和特许权使用费情况 - 2021年和2020年第三季度许可费和特许权使用费分别为300万美元和280万美元，增加主要因当期净销售额增加[112] - 2021年和2020年前九个月许可费和特许权使用费分别为820万美元和750万美元，增加主要因当期净销售额增加[120] 公司研发费用情况

公司资产与股权数据 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为7.24429亿美元和7.82616亿美元[12] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为1.60622745亿股和1.59637771亿股[13] - 2021年6月30日和2020年12月31日，存货分别为10,786,000美元和9,682,000美元，其中产成品分别为2,094,000美元和1,453,000美元[41] - 2021年6月30日和2020年12月31日，应计负债分别为86,263,000美元和97,474,000美元，其中应计薪酬和福利分别为21,291,000美元和25,811,000美元[42] - 截至2021年6月30日，公司投资的摊余成本为289,933,000美元，未实现收益37,000美元，未实现损失8,000美元，估计公允价值为289,962,000美元[44] - 截至2020年12月31日，公司各类可供出售投资证券摊余成本总计305,899美元，未实现收益74美元，未实现损失43美元，估计公允价值305,930美元[46] - 2021年6月30日和2020年12月31日，公司分别有14个和24个可供出售投资证券处于未实现损失状态[47] - 2021年6月30日，处于未实现损失状态的可供出售投资证券估计公允价值总计49,152美元，未实现损失总计8美元[48] - 2020年12月31日，处于未实现损失状态的可供出售投资证券估计公允价值总计169,353美元，未实现损失总计43美元[49] - 2021年6月30日，公司现金等价物、可供出售投资证券和权益证券公允价值总计542,340美元，其中一级公允价值计量350,808美元，二级公允价值计量191,532美元[54] - 2020年12月31日，公司现金等价物、可供出售投资证券和权益证券公允价值总计632,576美元，其中一级公允价值计量531,736美元，二级公允价值计量100,840美元[55] - 2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券为5.569亿美元，2020年12月31日为6.32亿美元，减少7510万美元，主要因经营活动使用现金[124] - 2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券总额为5.569亿美元[193] 公司财务关键指标变化 - 2021年和2020年第二季度产品净销售额分别为1.15221亿美元和1.10103亿美元，上半年分别为2.21775亿美元和2.00171亿美元[15] - 2021年和2020年第二季度运营亏损分别为4370.9万美元和4401万美元，上半年分别为1.10481亿美元和1.33525亿美元[15] - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为4387.1万美元和4214.1万美元，上半年分别为1.10319亿美元和1.30164万美元[15] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为8547.6万美元和8588.5万美元[21] - 2021年和2020年上半年投资活动提供的净现金分别为1367万美元和1.56473亿美元[21] - 2021年和2020年上半年融资活动提供的净现金分别为1273.1万美元和5115.5万美元[21] - 2021年和2020年第二季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.27美元和0.27美元，上半年分别为0.69美元和0.83美元[15] - 2021年和2020年上半年现金、现金等价物和受限现金期末余额分别为2.72726亿美元和3.16211亿美元[21] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月，股东权益期初余额分别为581,606美元和638,382美元，期末余额分别为564,838美元和663,013美元；六个月的期初余额分别为627,009美元和699,135美元，期末余额分别为564,838美元和663,013美元[24] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月，净亏损分别为43,871美元和42,141美元；六个月的净亏损分别为110,319美元和130,164美元[24] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月，股票薪酬总费用分别为22,005,000美元和19,507,000美元；六个月分别为35,189,000美元和41,855,000美元[39] - 2021年上半年，公司因业绩型股票奖励的某些业绩标准达成估计变更，使股票薪酬费用减少约610万美元[40] - 公司在2016年4月FDA批准NUPLAZID时向Ipsen Group支付800万美元里程碑款项并资本化，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月分别记录无形资产摊销费用40万美元和70万美元，2021年剩余时间估计摊销费用40万美元[35] - 2021年第二季度运营租赁成本为2624000美元，2020年同期为1428000美元；2021年上半年运营租赁成本为5002000美元，2020年同期为2915000美元[72] - 2021年第二季度运营租赁现金支付为696000美元，2020年同期为1291000美元；2021年上半年为1710000美元，2020年同期为2582000美元[73] - 截至2021年6月30日，运营租赁负债为66655000美元，其中流动部分为7521000美元；截至2020年12月31日，运营租赁负债为49547000美元，其中流动部分为5087000美元[75] - 租赁负债到期情况：2021年剩余时间为3361000美元，2022年为8722000美元，2023年为8495000美元，2024年为8275000美元，2025年为8355000美元，之后为44275000美元[76] - 截至2021年6月30日，加权平均剩余租赁期限为9.4年，确定运营租赁负债的加权平均折现率为4.3%[76] - 2021年和2020年Q2净产品销售额分别为1.152亿美元和1.101亿美元，增长510万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约5%和平均售价提高[106] - 2021年和2020年Q2产品销售成本分别为250万美元和290万美元，分别占净产品销售额约2%和3%，占比下降因平均售价提高[107] - 2021年和2020年Q2许可费和特许权使用费分别为270万美元和260万美元，增长因净销售额增加[109] - 2021年和2020年Q2研发费用分别为5690万美元和6430万美元，减少因停止开发pimavanserin用于MDD和降低DRP开发成本，部分被里程碑付款费用增加抵消[110] - 2021年和2020年Q2销售、一般和行政费用分别为9680万美元和8430万美元，增加因广告促销、企业支持功能和股票薪酬成本增加[111] - 2021年和2020年H1净产品销售额分别为2.218亿美元和2.002亿美元，增长2160万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约5%和平均售价提高[112] - 2021年和2020年H1产品销售成本分别为470万美元和570万美元，分别占净产品销售额约2%和3%，占比下降因平均售价提高[114] - 2021年和2020年H1许可费和特许权使用费分别为520万美元和480万美元，增长因净销售额增加[115] - 2021年和2020年H1研发费用分别为1.139亿美元和1.369亿美元，减少因停止开发pimavanserin用于MDD、降低DRP和trofinetide开发成本，部分被ACP - 044开发成本增加抵消[117] - 2021年上半年销售、一般和行政费用增至2.085亿美元，2020年同期为1.863亿美元，主要因广告、促销和潜在DRP推出准备成本增加[118] - 2021年上半年经营活动使用的净现金降至8550万美元，2020年同期为8590万美元，主要因应计负债支付增加和销售、一般及行政费用增加，部分被净收入增加抵消[124] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为1370万美元，2020年同期为1.565亿美元，主要因投资证券净到期减少[125] - 2021年上半年融资活动提供的净现金降至1270万美元，2020年同期为5120万美元，主要因员工股票期权行使所得收益减少[125] - 若2021年6月30日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[128] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损21亿美元，预计未来几年因推进项目和承担开发及商业化成本将继续产生运营亏损[92] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约21亿美元[190] - 公司预计未来几年将继续出现净亏损，且无法预测未来亏损程度和何时实现盈利[190] 公司业务线相关数据 - 净产品销售仅来自NUPLAZID，该产品于2016年4月获FDA批准，5月在美国上市[94] - 产品销售成本包括第三方制造成本、运费和与NUPLAZID销售相关的间接间接费用等[95] - 许可费和特许权使用费包括里程碑付款及基于NUPLAZID净销售额2%支付给Ipsen集团的特许权使用费，该义务于2021年终止[96] - 研发费用主要包括支付给外部服务提供商的费用、薪资及相关人员费用、设施和设备费用等[97] - 2021年上半年，NUPLAZID销售受COVID - 19疫情持续影响[29] - 2021年第一季度，NUPLAZID的销售受疫情影响，患者门诊就诊减少，长期护理机构入住率进一步下降，第二季度部分因素有所改善，但仍远低于疫情前水平[83] - 阿凡色林在治疗痴呆相关精神病（DRP）的3期HARMONY研究中，显著降低精神病复发风险2.8倍，降低任何原因停药风险2.2倍，美国约800万人患有痴呆，约30%即240万人有精神病，约120万患者目前接受DRP治疗[86] - 2019年11月，阿凡色林在治疗精神分裂症阴性症状的2期ADVANCE研究中，主要终点有统计学显著改善，34mg剂量组NSA - 16总分改善更明显，53.8%随机接受阿凡色林的患者以34mg完成试验[87] - 2020年10月启动的3期LAVENDER研究评估曲非奈肽治疗雷特综合征，近期完成入组，预计2021年第四季度出结果[89] - 2021年3月启动评估ACP - 044治疗拇囊炎切除术后疼痛的2期研究，预计2021年第四季度出结果，6月启动评估其治疗骨关节炎相关疼痛的2期研究[90] - 公司业务前景高度依赖NUPLAZID的成功商业化，若不成功，业务、财务状况和经营成果可能受到重大不利影响，普通股价格可能下跌[135] - 2021年第一季度，受疫情影响，NUPLAZID销售额下降，第二季度部分因素有所改善，但仍远低于疫情前水平[139] - 2020年6月3日，公司向FDA提交sNDA申请用于治疗DRP，2021年4月2日收到CRL，FDA认为缺乏有效性的实质性证据[140] - 2019年4月，公司启动pimavanserin作为MDD辅助治疗的3期项目，2020年7月，3期CLARITY研究未达到主要终点[141] - 2019年10月，公司启动trofinetide治疗Rett综合征的3期LAVENDER研究；2020年8月，启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[141] - 公司承诺进行四项NUPLAZID上市后研究，已完成两项并获得FDA对CYP3A4研究标签修订的sNDA批准[146] - NUPLAZID仅被FDA批准用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，标签包含“黑框”警告，可能影响医生处方[145] - 公司业务高度依赖NUPLAZID的成功商业化，若不成功，公司业务、财务状况和股价可能受到不利影响[137] - 若无法获得pimavanserin其他适应症或在其他司法管辖区的监管批准，或trofinetide治疗Rett综合征的批准，将限制公司商业收入[140] - 药品研发、生产、销售等受FDA和其他监管机构广泛监管，满足不同司法管辖区要求需额外时间、专业知识和费用[142] - NUPLAZID于2016年5月在美国上市，是公司唯一获批销售的药物[152] - 2020年全年NUPLAZID净销售额未受新冠疫情重大影响，但2021年上半年受到负面影响[158] - 2012年11月公司宣布pimavanserin用于PDP的3期 - 020研究结果成功[167] - 2016年12月公司宣布pimavanserin用于AD精神病患者的2期探索性研究取得积极顶线结果[167] - 2016年第四季度公司启动pimavanserin在精神分裂症方面的研究，此前仅进行过2期联合治疗试验[167] - 2017年第四季度公司启动3期HARMONY研究，2019年9月因疗效提前停止[167] - 2020年7月公司宣布3期CLARITY研究顶线结果，pimavanserin作为SSRI/SNRI药物辅助治疗MDD未达主要终点[167] - 2018年9月20日美国FDA发布声明，未发现NUPLAZID新的或意外安全问题[159] - 公司

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为7.55173亿美元，较2020年12月31日的7.82616亿美元下降3.51%[13] - 2021年第一季度，公司总营收为1.06554亿美元，较2020年同期的9006.8万美元增长18.3%[16] - 2021年第一季度，公司净亏损为6644.8万美元，较2020年同期的8802.3万美元收窄24.51%[16] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为6014.9万美元，较2020年同期的4900.2万美元增加22.75%[22] - 2021年第一季度，公司投资活动提供的净现金为3087.7万美元，较2020年同期的2960.8万美元增长4.29%[22] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为7726万美元，较2020年同期的3754万美元增长105.81%[22] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为3.10257亿美元，较期初的3.31798亿美元减少6.49%[22] - 2021年第一季度，公司普通股发行所得净收益为7726万美元，较2020年同期的3754万美元增长105.81%[22] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为2.052154亿美元，较2020年12月31日的1.985706亿美元增加3.34%[14] - 2021年第一季度现金及现金等价物期初为326,028千美元，期末为304,487千美元；受限现金期初为5,770千美元，期末为5,770千美元；现金、现金等价物和受限现金总额期初为331,798千美元，期末为310,257千美元[32] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司无形资产摊销费用均为40万美元；截至2021年3月31日，2021年剩余时间无形资产预计摊销费用为70万美元[37] - 2021年3月31日和2020年，分别约20,297,000股和21,064,000股股票期权、员工股票购买计划权利、受限股票单位和认股权证因具有反摊薄效应未纳入摊薄后净亏损每股计算[39] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，产品销售成本的股份支付费用分别为163千美元和849千美元；研发费用分别为4,830千美元和8,457千美元；销售、一般和行政费用分别为8,191千美元和13,042千美元；总计分别为13,184千美元和22,348千美元[41] - 2021年第一季度，公司因基于绩效的股票奖励绩效标准估计变更，减少股份支付费用约610万美元[43] - 2021年3月31日存货中，产成品为947千美元，在产品为7,731千美元，原材料为1,633千美元，总计10,311千美元；2020年12月31日分别为1,453千美元、6,367千美元、1,862千美元，总计9,682千美元[44] - 2021年3月31日应计负债中，应计销售津贴为23,886千美元，应计研发服务为22,177千美元，应计薪酬和福利为21,767千美元等，总计100,524千美元；2020年12月31日分别为14,115千美元、28,380千美元、25,811千美元等，总计97,474千美元[45] - 2021年3月31日投资中，美国国债摊销成本为139,390千美元，估计公允价值为139,415千美元；政府支持企业证券摊销成本为20,004千美元，估计公允价值为20,001千美元等，总计摊销成本273,257千美元，估计公允价值273,281千美元[47] - 2020年12月31日投资中，美国国债摊销成本为205,111千美元，估计公允价值为205,090千美元；政府支持企业证券摊销成本为10,004千美元，估计公允价值为9,999千美元等，总计摊销成本305,899千美元，估计公允价值305,930千美元[49] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司分别有15只和24只可供出售投资证券处于未实现亏损状态[50] - 2021年3月31日，美国国债、政府支持企业证券和商业票据的公允价值总计97422美元，未实现损失10美元；2020年12月31日，美国国债、政府支持企业证券、公司债务证券和商业票据的公允价值总计169353美元，未实现损失43美元[51] - 2021年3月31日，公司按公允价值计量的现金等价物、可供出售投资证券和权益证券总计576951千美元，其中一级418093千美元，二级158858千美元；2020年12月31日总计632576千美元，其中一级531736千美元，二级100840千美元[57][58] - 2021年第一季度公司未产生前期和许可费用，2020年第一季度为1000万美元；截至2021年3月31日，公司可能需支付最高22亿美元的里程碑付款[62] - 公司经营租赁成本在2021年第一季度为237.8万美元，2020年同期为148.7万美元[77] - 2021年第一季度租赁相关经营现金流支付101.4万美元，获得使用权资产1741.7万美元；2020年同期分别为129.1万美元和27.6万美元[78] - 截至2021年3月31日，经营租赁负债中流动部分为608.2万美元，非流动部分为6058.1万美元，总计6666.3万美元；2020年12月31日分别为508.7万美元、4446万美元和4954.7万美元[79] - 2021年第一季度，公司研究和开发费用为5697.3万美元，2020年同期为7263.6万美元[104] - 2021年第一季度净产品销售额为1.066亿美元，2020年同期为9010万美元，增长1650万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约4%及平均售价提高[111] - 2021年第一季度产品销售成本为220万美元，占净产品销售额约2%；2020年同期为280万美元，占比约3%，占比下降因当期平均售价提高[113] - 2021年第一季度许可费和特许权使用费为250万美元，2020年同期为220万美元，增长因当期净销售额增加，其中需向Ipsen集团支付NUPLAZID净销售额2%的特许权使用费[114] - 2021年第一季度研发费用降至5700万美元，2020年同期为7260万美元，减少主要因2020年第一季度向范德堡大学支付1000万美元预付款及停止开发用于重度抑郁症的pimavanserin[115] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至1.117亿美元，2020年同期为1.02亿美元，增长因潜在DRP推出的准备成本增加，部分被基于股票的薪酬费用减少抵消[116] - 2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券为5.778亿美元，2020年12月31日为6.32亿美元，减少5420万美元，主要因经营活动使用现金[122] - 2021年第一季度经营活动使用的净现金增至6010万美元，2020年同期为4900万美元，增加因应计负债支付增加和销售、一般及行政费用增加，部分被净收入增加抵消[122] - 2021年第一季度投资活动提供的净现金为3090万美元，2020年同期为2960万美元，增加因投资证券净到期增加[123] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金增至770万美元，2020年同期为380万美元，增加主要因员工行使股票期权所得收益增加[123] - 若2021年3月31日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[127] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约21亿美元[199] - 2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券总额为5.778亿美元[203] 公司业务合作与许可相关情况 - 公司于2016年4月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准首款药物NUPLAZID®用于治疗帕金森病精神病相关的幻觉和妄想[28] - 2020年8月，公司与CerSci Therapeutics Incorporated合并，向其原股权持有人发行约120万股普通股，价值4430万美元[60] - 公司与Ipsen Group的许可协议要求按NUPLAZID净销售额的2%支付特许权使用费，该义务于2021年终止[61] - 2018年8月，公司与Neuren的许可协议支付前期许可费1000万美元，可能需额外支付最高4.55亿美元里程碑付款，并按净销售额支付两位数百分比特许权使用费[63] - 2020年3月，公司与Vanderbilt University的许可协议支付前期许可费1000万美元，可能需支付最高5.15亿美元里程碑付款，并按净销售额支付分级特许权使用费[64] - 2020年8月，公司与CerSci的合并交易产生前期对价和交易成本总计5280万美元，其中4430万美元通过发行约120万股普通股支付，可能需支付最高8.87亿美元现金里程碑付款及个位数分级现金特许权使用费[65] - 公司为信用卡计划设立200万美元信用证，为车队计划设立40万美元信用证，均有自动年度延期且由受限现金全额担保[66][67] 公司法律诉讼相关情况 - 2018年7月19日至8月3日，三名股东对公司及高管提起证券集体诉讼，后续经历合并、指定原告等程序，目前案件仍在进行中[68] - 2020年2月7日和6月23日，分别有股东提起衍生诉讼，2021年1月15日合并，案件暂停至证券集体诉讼有结果[69] - 2020年7月24 - 30日，公司对多家药企提起专利侵权诉讼，部分药企反诉，联合审判定于2023年5月15日，2021年4月22日公司与Hetero达成和解[71][72] - 2018年7月19日至8月3日，三名股东对公司及部分高管提起证券集体诉讼，2021年3月29日法院部分批准被告驳回动议，被告驳回第三次修正投诉动议将于2021年5月31日提交，原告反对动议于7月12日提交，被告答复于8月11日提交，动议听证会定于10月1日举行[132] - 2020年2月7日和6月23日，两名股东分别对公司董事及部分高管提起衍生诉讼，2021年1月15日案件合并，合并案件将暂停直至联邦证券集体诉讼有结果或一方通知不再同意暂停[133] - 2020年7月24日和30日，公司对多家制药公司提起专利侵权诉讼，联合审判定于2023年5月15日举行[135] - 2021年4月22日，公司与Hetero达成和解协议，允许其在2038年7月27日推出仿制药，Hetero案于5月3日联合协议驳回[136] - 2021年4月19日，一名股东对公司及部分高管提起证券集体诉讼，指控公司在业务等方面作出虚假陈述[137] - 公司认为截至2021年3月31日，未决诉讼不太可能对业务、流动性、财务状况或经营成果产生重大不利影响，但无法预测结果和估计损失[137] 公司产品研发与市场相关情况 - 2021年第一季度，NUPLAZID的销售受到疫情相关持续状况的负面影响[87] - 2019年9月，公司宣布针对DRP治疗的3期HARMONY研究因积极疗效而提前停止，pimavanserin使精神病复发风险比安慰剂降低2.8倍，使任何原因停药风险降低2.2倍[90] - 美国约有800万痴呆患者，约30%（即240万）患有精神病，约120万患者目前正在接受DRP治疗[90] - 2019年11月，公司宣布2期ADVANCE研究的积极顶线结果，pimavanserin在主要终点上有统计学显著改善，34mg剂量组NSA - 16总分改善更明显，53.8%随机接受pimavanserin的患者以34mg完成试验[91] - 公司前景高度依赖NUPLAZID的成功商业化，若不成功，公司业务、财务状况和经营业绩可能受重大不利影响，普通股股价可能下跌[140][142] - 2021年第一季度，受疫情影响，NUPLAZID销售受到负面影响，包括患者门诊就诊减少和长期护理机构入住率进一步下降[144] - 2020年6月3日，公司向FDA提交sNDA申请，用于治疗DRP，FDA于2021年4月2日发出CRL，指出申请无法以当前形式获批[146] - 2019年4月，公司启动pimavanserin作为MDD辅助治疗的3期项目，2020年7月宣布3期CLARITY研究未达到主要终点[147] - 2019年10月，公司启动trofinetide治疗Rett综合征的3期LAVENDER研究；2020年8月，启动pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[147] - FDA批准NUPLAZID仅用于治疗与PDP相关的幻觉和妄想，标签包含“黑框”警告，可能影响医生处方[150] - 公司承诺进行多项上市后研究，已完成药物相互作用研究和组织样本重新分析，并获得相关标签修订的sNDA批准[151] - 若无法获得pimavanserin其他适应症或国外监管批准，或trofinetide治疗Rett综合征的监管批准，公司商业收入将受限[140][146] - 公司预计未来几年将持续净亏损，无法预测未来亏损程度和何时盈利[140] - 公司目前依赖第三方制造NUPLAZID、trofinetide和其他候选产品，若制造商供应不足或不合规，可能影响产品开发和商业化[141] - NUPLAZID获批后若发现问题，可能面临撤回批准、添加警告等限制[153] - 若出现上述限制行动，公司可能需停止商业化、限制销售等，导致费用增加

核心产品信息 - 公司是生物制药公司，核心产品NUPLAZID于2016年4月获FDA批准用于治疗帕金森病精神病相关幻觉和妄想，是美国唯一获批治疗该病症的药物[10][23] - 公司于2016年5月推出NUPLAZID，目标是使其成为PDP患者的标准治疗药物[92] - NUPLAZID于2016年5月在美国开始处方销售，公司依靠有限的第三方分销商和药房网络进行销售[119] - 2016年第四季度欧洲药品管理局（EMA）批准了公司关于在欧洲提交NUPLAZID治疗PDP的营销授权申请（MAA）的儿科调查计划，但公司推迟了MAA提交，且尚未有修订后的提交时间估计[109] - 2018年9月20日，美国FDA审查后认为NUPLAZID对帕金森病精神病幻觉和妄想患者利大于弊，但观察到一些潜在问题处方模式[132] - 自2016年5月以来，公司的收入基本都来自努普拉齐德的产品净销售[167] 市场需求情况 - 美国约100万人、全球超1000万人患帕金森病，约50%患者会在病程中出现精神病症状，美国约40%帕金森病患者受PDP折磨[24][25] - 美国约800万痴呆患者，约30%即240万人有精神病症状，约120万患者接受DRP治疗，约三分之二使用非适应症抗精神病药[26] - 约1%的美国人口患有精神分裂症，40% - 50%的患者有明显阴性症状，目前FDA未批准治疗阴性症状的药物[33][37] - 雷特综合征发病率约为每10000 - 15000名女婴中有1例[40][42] 产品研究进展 - 公司就NUPLAZID获批向FDA承诺的四项上市后研究，两项已按时完成，其余两项按计划推进[26] - 2020年6月公司向FDA提交NUPLAZID治疗DRP的补充新药申请，PDUFA目标行动日期为2021年4月3日[12][20] - 2019年第四季度公司宣布ADVANCE研究积极结果，2020年第三季度启动ADVANCE - 2研究，评估匹莫范色林治疗精神分裂症阴性症状的疗效[13] - 2018年8月公司获得曲非奈肽在北美的独家开发和商业化许可，2019年10月启动LAVENDER研究，预计2021年第四季度出结果[14] - 2020年8月公司与CerSci合并，其候选药物ACP - 044用于治疗疼痛，2021年第一季度将启动急性疼痛2期研究，第二季度计划启动慢性骨关节炎疼痛2期研究[15] - 2020年3月公司获得范德堡大学针对毒蕈碱M1受体正向变构调节剂的全球独家开发和商业化许可[16] - 2019年9月公司因HARMONY研究达到主要终点提前终止，匹莫范色林使精神病复发风险降低2.8倍，因任何原因停药风险降低2.2倍，开放标签治疗期61.8%符合条件患者进入双盲期[31] - 2020年7月FDA受理公司sNDA申请，PDUFA目标行动日期为2021年4月3日，该申请得到关键3期HARMONY研究等结果支持，安全数据库涵盖超1500名神经退行性疾病患者[33] - ADVANCE研究中201名患者随机接受匹莫范色林，202名接受安慰剂，53.8%服用34mg、44.7%服用20mg、1.5%服用10mg，匹莫范色林在主要终点NSA - 16总分变化上有统计学显著改善（p = 0.043），34mg剂量组改善更明显（未调整p = 0.0065）[38] - 2020年第三季度启动3期ADVANCE - 2研究，将评估约386名精神分裂症阴性症状患者服用34mg匹莫范色林的疗效[38] - 2018年10月CLARITY 2期研究有积极结果，2020年7月3期研究未达主要终点，公司不计划开展更多相关3期研究[39] - 2019年10月启动3期LAVENDER研究，预计2021年第四季度出结果[40][42] - 2021年第一季度将启动ACP - 044治疗拇囊炎手术急性疼痛的2期研究，第二季度启动治疗慢性骨关节炎疼痛的2期研究[43] - 2019年9月公司宣布用于治疗DRP的pimavanserin 3期HARMONY研究因积极疗效提前停止，该研究在计划的中期疗效分析中显示，与安慰剂相比，pimavanserin使精神病复发时间显著延长，且将精神病复发风险显著降低2.8倍（HR = 0.353；单侧p=0.0023）[107] - 2020年6月3日公司向FDA提交了用于治疗DRP的sNDA，FDA于7月通知公司其sNDA的提交日期为8月2日，PDUFA目标行动日期为2021年4月3日[107] - 2020年7月公司宣布pimavanserin用于MDD辅助治疗的3期CLARITY研究未达到主要终点，目前不计划开展额外3期研究评估pimavanserin与SSRI/SNRI药物联合用于治疗MDD [107] - 公司于2019年10月启动了trofinetide用于Rett综合征的3期LAVENDER研究，于2020年8月启动了pimavanserin用于治疗精神分裂症阴性症状的3期ADVANCE - 2研究[108] - 2012年11月，公司宣布pimavanserin用于PDP的3期 - 020研究结果成功；2016年12月，宣布pimavanserin用于AD精神病的2期探索性研究取得积极顶线结果[140] - 2017年第四季度，公司启动pimavanserin用于DRP的3期研究；2016年第四季度，启动pimavanserin用于精神分裂症的2期和3期研究[146] - 2018年10月，宣布CLARITY 2期研究评估pimavanserin作为MDD辅助治疗取得积极顶线结果；2019年4月，启动3期CLARITY项目[147] - 2019年9月，宣布3期HARMONY研究评估pimavanserin治疗DRP因积极疗效提前停止，达到主要终点[147] - 2019年11月，公司宣布评估普马万色林治疗精神分裂症阴性症状的2期ADVANCE研究取得积极顶线结果[148] - 2019年10月，公司启动了曲非奈肽治疗雷特综合征的3期LAVENDER研究[148] 研究数据情况 - 双盲期服用匹莫范色林的患者不良事件发生率为41.0%，安慰剂组为36.6%；因不良事件停药率分别为2.9%和3.6%；严重不良事件发生率分别为4.8%和3.6%[32] 专利相关情况 - 公司持有36项已授权美国专利，独家许可24项已授权美国专利[51] - 与匹莫范色林相关的33项美国专利中，物质组成专利2027年到期，可申请延长至2030年，多晶型和用途专利2022 - 2028年到期[52] - 公司拥有17项与匹莫范色林相关的美国专利，还拥有大量相关的外国专利[55] - 2019年末和2020年，公司获得四项美国专利，1项10mg片剂使用方法专利2037年到期，3项34mg胶囊配方专利2038年到期[56] 法规政策情况 - 美国FDA对新药审批，优先审评目标为提交后8个月，标准审评目标为提交后12个月，但不具法律约束力[61] - 公司或其合作者提交的新药申请（NDA），FDA会在60天内进行内部行政审查[61] - 若FDA认为产品有严重风险，可能在批准前或批准后要求制定风险评估和缓解策略（REMS）[65] - 产品获批后，公司需支付高额年度计划用户费，并接受FDA持续审查和定期检查[63] - 产品销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销情况，第三方支付方正限制覆盖范围和降低报销费用[71] - 美国医保D部分计划为某些产品提供自愿门诊药品福利，匹莫范色林可纳入该计划，但各计划覆盖受多种因素影响[72] - 若美国医保政策改变，不再将抗精神病药列为“临床关注”类别，医保D部分计划对匹莫范色林的覆盖可能减少[72] - ACA规定制造商对品牌和仿制药的医疗补助药品回扣最低比例分别为23.1%和13.0%，对适用品牌药在医保覆盖缺口期需提供70%的销售点折扣[79] - 2017年税法自2019年1月1日起废除ACA对未维持医保覆盖人群的“个人强制保险税”[80] - 2020年联邦支出法案自2020年1月1日起永久取消ACA的“凯迪拉克”税和医疗设备税，自2021年1月1日起取消健康保险公司税[80] - 2018年两党预算法案自2019年1月1日起修改ACA以关闭多数医保药品计划的覆盖缺口[80] - 2011年预算控制法案规定医保向供应商的付款自动削减比例最高为每年2%，自2013年4月生效至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[83] - 特朗普政府2021财年预算提案预留1350亿美元支持降低药价等立法提案[84] - 2019年5月CMS发布最终规则，允许医保优势计划自2020年1月1日起对B部分药品采用阶梯疗法[84] - 2020年11月20日HHS最终确定一项法规，取消医保D部分药品制造商向计划赞助商降价的安全港保护，实施时间从2022年1月1日推迟至2023年1月1日[84] - 2017年税法经CARES法案修改后，2017年12月31日后产生的联邦净营业亏损可无限期结转，但2020年12月31日后抵扣限额为应纳税所得额的80%[180] - 若公司发生“所有权变更”（即三年内股权价值变动超过50%），使用变更前净营业亏损结转和其他税收属性抵减变更后收入或税款的能力可能受限[180] - 2015年公司将匹莫范色林特定适应症的全球知识产权许可给瑞士子公司，2020年7月又许可了额外相关权利，未来税收法律变化或挑战该安排[182] 公司运营相关 - 公司在2015年和2020年将匹莫范色林特定适应症的全球知识产权许可给子公司Acadia Pharmaceuticals GmbH [86] - 公司子公司Acadia GmbH与Siegfried AG的制造协议将于2021年12月到期，可自动续期两年[87] - 公司与Patheon Pharmaceuticals Inc.签订制造协议，协议于2023年第一季度到期，可自动续约两年[88] - 2020年四个美国客户占公司全年总收入约74%[89] - 截至2020年12月31日、2019年12月31日和2018年12月31日，公司财产和设备分别为920万美元、320万美元和330万美元[93] - 截至2020年12月31日、2019年12月31日和2018年12月31日，公司无形资产分别为4840万美元、1210万美元和410万美元[93] - 2020年12月31日公司共有601名员工，2020年新增98名员工[94] - 为潜在的美国DRP市场推出pimavanserin，公司需大幅增加美国销售团队[92] - 公司预计未来几年净亏损将持续，且无法预测未来亏损程度和盈利时间[98] - 公司目前依赖第三方制造NUPLAZID、trofinetide等产品，若制造商供应不足或违规，可能影响产品开发和商业化[100] - 尽管2020年全年NUPLAZID净销售未受重大影响，但公司预计COVID - 19导致的商业实践变化可能对其销售产生负面影响[103] - 2020年5月公司将2020年营收指引范围下调约5%以反映预期[105] - 为准备pimavanserin在美国用于DRP的潜在上市，公司需大幅增加美国销售团队，并在获得监管批准前扩展额外的商业、医学事务以及一般和行政支持职能[120] - NUPLAZID产品标签包含“黑框”警告，提示使用抗精神病药物治疗的老年DRP患者死亡风险增加，且NUPLAZID未获批准用于治疗与PDP相关幻觉和妄想无关的DRP患者，这可能使医生不愿开此药[112] - NUPLAZID商业化成功取决于患者和医生接受度，其市场潜力难估，多种假设差异会导致估计结果大不同[129] - 2020年12月31日止年度，COVID - 19未对NUPLAZID净销售产生重大影响，但疫情最终影响和持续时间难评估[129] - 产品收入受NUPLAZID医保覆盖、价格及患者自付金额影响，医保覆盖和充足报销对产品接受度至关重要[133][134] - 公司承担pimavanserin全球研发和商业化责任，预计持续研发成本高，获批DRP需增加资源和可能筹集额外资金[142] - 普马万色林在研究中耐受性良好，与安慰剂相比，显著降低精神病复发风险2.8倍（HR = 0.353；单侧p=0.0023）[148] - 2020年7月FDA接受公司sNDA申请，PDUFA目标行动日期为2021年4月3日[148] - 截至2020年12月31日，公司约有600名员工[159] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约20亿美元[166] - 2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资证券总额为6.32亿美元[171] - 公司认为现有现金资源至少能满足未来十二个月的现金需求，但未来可能需要大量额外融资[171] - 因新冠疫情，公司曾暂停正在进行的临床试验的新患者入组以及新试验的启动，目前已逐研究、逐地点重新启动入组[154] - 公司预计通过现有现金、战略合作、证券销售、债务融资等满足未来现金需求，但金融市场动荡或限制其获取额外融资的途径[172] - 2020年3月11日新冠疫情被宣布为大流行，公司采取员工在家办公等措施，可能对业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[183] - 公司销售团队对医疗机构和医疗人员的实地访问受限，可能影响未来销售和收入[186] - 新冠疫情使公司暂停新患者入组临床试验，虽已重新启动，但未来入组仍可能受影响[187] - 公司总部和研发设施位于地震带，有地震和火灾风险，且无地震保险，可能影响研发和业务[189] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环境、健康和安全法律法规，若违规可能面临罚款和制裁，且未购买危险废物保险[190] - 公司运营结果预计会波动，各期财务结果比较不一定有意义，不应作为未来业绩的指示[175] - 公司目前有超两年的匹莫范色林原料药和超九个月的努普拉齐成品库存，以维持商业和临床运营[2

公司运营亏损情况 - 公司自成立以来因研发和销售活动产生大量运营亏损，截至2020年9月30日累计亏损达19亿美元[86] - 公司预计未来几年因推进项目和承担开发及商业化成本将继续产生运营亏损[86] 产品研发进展 - 公司提交的NUPLAZID用于治疗痴呆相关精神病的补充新药申请，FDA设定的目标行动日期为2021年4月3日，关键3期HARMONY研究显示，与安慰剂相比，pimavanserin使精神病复发风险降低2.8倍（风险比=0.353；单侧p = 0.0023）[80] - 公司ADVANCE研究中，pimavanserin在主要终点上较安慰剂有统计学显著改善（p = 0.043），34mg最高剂量组NSA - 16总分改善更明显（未调整p = 0.0065），随机接受pimavanserin治疗的患者中，53.8%完成34mg剂量试验，44.7%完成20mg剂量试验，1.5%完成10mg剂量试验[81] - 公司将于2021年上半年启动ACP - 044用于疼痛管理的2期临床开发计划[85] - 公司预计2021年下半年获得LAVENDER研究结果，但不确定疫情对研究完成时间的影响[83] 市场需求情况 - 美国约有800万人患有痴呆症，约30%即240万人有精神病症状，约120万患者目前接受痴呆相关精神病治疗，其中约三分之二使用非标签抗精神病药物治疗[80] 产品供应情况 - 公司自疫情开始以来能不间断供应NUPLAZID给患者，且预计供应链不会中断[76] 产品销售及相关费用情况 - 公司净产品销售仅来自NUPLAZID，该产品于2016年4月获FDA批准，5月在美国上市[88] - 公司需向Ipsen Group支付基于NUPLAZID净销售额2%的特许权使用费[90] - 2020年和2019年第三季度净产品销售额分别为1.206亿美元和0.946亿美元，增长2600万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约14%及平均售价提高[98] - 2020年和2019年第三季度产品销售成本分别为200万美元和240万美元，分别占净产品销售额约2%和3%，占比下降因当前时期平均售价提高[99] - 2020年和2019年第三季度许可费和特许权使用费分别为280万美元和230万美元，增加因当期净销售额增加[100] - 2020年和2019年前九个月净产品销售额分别为3.207亿美元和2.408亿美元，增长7990万美元，主要因NUPLAZID单位销量增长约21%及平均售价提高[103] - 2020年和2019年前九个月产品销售成本分别为770万美元和830万美元，分别占净产品销售额约2%和3%，占比下降因当前时期平均售价提高[105] - 2020年和2019年前九个月许可费和特许权使用费分别为750万美元和590万美元，增加因当期净销售额增加[106] 费用预计情况 - 公司预计研发费用将增加，因开展上市后承诺研究及推进多个产品开发[94] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将增加，以支持NUPLAZID商业活动及pimavanserin其他适应症开发[95] 研发及销售行政费用变化情况 - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为1.201亿美元和0.626亿美元，增加主要因收购CerSci支付5280万美元前期对价和交易成本[101] - 2020年和2019年第三季度销售、一般和行政费用分别为0.816亿美元和0.727亿美元，增加因外部服务成本增加500万美元和人员及相关成本增加390万美元[102] - 2020年前九个月研发费用增至2.57亿美元，2019年同期为1.829亿美元，增长主要源于外部成本增加6910万美元和人员及相关成本增加500万美元[107] - 2020年前九个月销售、一般和行政费用增至2.679亿美元，2019年同期为2.338亿美元，增长主要源于人员及相关成本增加1820万美元和外部成本增加1590万美元[108] 股权融资情况 - 2020年8月，公司向CerSci前股东发行价值约4430万美元的普通股；2019年9月，后续公开发行普通股净收益约2.715亿美元；2018年11月，后续公开发行普通股净收益约2.985亿美元；2016年1月和8月，后续公开发行普通股总净收益约4.975亿美元；2014年，公开发行普通股净收益1.968亿美元[109] 资金相关情况 - 2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资证券为6.444亿美元，2019年12月31日为6.974亿美元，减少5300万美元[114] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金降至1.087亿美元，2019年同期为1.214亿美元[114] - 2020年前九个月投资活动提供的净现金为3.095亿美元，2019年同期为4330万美元[116] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金降至6290万美元，2019年同期为3.288亿美元[117] - 若2020年9月30日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[121] - 公司预计未来运营现金使用水平将增加，现有资金至少可支持未来十二个月的计划运营[109] - 公司未来可能需要大量额外融资，资金需求受多种因素影响，若资金不足可能需调整研发或商业化计划[110]