公司动态 - BioMarin Pharmaceutical Inc 的总裁兼首席执行官 Alexander Hardy 将于 2024 年 5 月 15 日太平洋时间上午 10 点/东部时间下午 1 点在内华达州拉斯维加斯举行的 BofA Securities 2024 医疗保健会议上发表演讲 [1] - 演讲的音频网络直播将可在线观看 直播可通过 https://investors biomarin com/ 访问 会议结束后 演讲的存档版本将在公司网站上提供一段时间 [2] 公司概况 - BioMarin 成立于 1997 年 是一家致力于通过基因发现改变生活的全球生物技术公司 [3] - 公司开发和商业化针对遗传病根本原因的靶向疗法 [3] - 公司无与伦比的研究和开发能力已为患有罕见遗传病的患者带来了八种变革性的商业疗法 [3] - 公司在药物发现方面的独特方法产生了多样化的商业 临床和临床前候选药物管线 这些候选药物解决了重大的未满足医疗需求 具有明确的生物学特性 并提供了成为市场第一或提供优于现有治疗方案的实质性益处的机会 [3] 联系方式 - 投资者联系人 Traci McCarty 电话 (415) 455-7558 [4] - 媒体联系人 Marni Kottle 电话 (650) 374-2803 [4]

行业概况 - 生物技术和生物制药行业专注于利用突破性技术开发高知名度药物，涵盖病毒学、神经科学、代谢和罕见疾病等领域 [4] - 行业的主要目标是通过创新技术开发突破性治疗方法，许多公司正在利用现代技术开发疫苗 [5] - 行业被认为比大型制药或药物行业更具风险性，因其技术和市场环境动态变化 [5] 行业趋势 - 创新和执行是关键，大多数公司投入数百万甚至数十亿美元用于研发，但新药商业化可能需要数年时间 [6][8] - 并购活动频繁，大型制药和生物技术公司通过收购和合作来增强产品组合和管线 [9][10] - 新药批准数量在2023年显著增加，预计2024年将继续加速 [13] - 管线挫折和竞争是行业的主要挑战，特别是对小型生物技术公司而言 [14][15] 行业表现与估值 - 生物技术和遗传学行业在Zacks行业排名中位列第80，处于前32%，显示出良好的前景 [17] - 行业今年迄今表现不佳，下跌5.7%，而Zacks医疗行业增长1%，标普500指数上涨8.1% [19][20] - 行业当前的市销率（P/S TTM）为2.49倍，低于标普500的4.01倍和Zacks医疗行业的3.41倍 [21] 重点公司分析 - **Ligand Pharmaceuticals (LGND)**：基于Captisol技术的商业模式，通过许可协议和销售Captisol材料获得收入，2024年每股收益预期上调14美分至4.56美元 [22][23][24] - **BioMarin Pharmaceutical (BMRN)**：Voxzogo药物的强劲需求推动收入增长，2024年每股收益预期上调12美分至2.86美元 [25][26] - **Blueprint Medicines (BPMC)**：Ayvakit药物在胃肠道间质瘤治疗中表现良好，2024年亏损预期收窄至5.45美元，股价过去一年上涨16.2% [26][27] - **Immunovant (IMVT)**：专注于自身免疫疾病治疗，2024年亏损预期收窄至1.78美元，股价过去一年上涨49.6% [28][29] - **Kymera Therapeutics (KYMR)**：利用靶向蛋白降解平台开发新药，2024年亏损预期收窄至3.15美元，股价今年迄今上涨46.9% [29][30] 投资机会 - 肿瘤学和免疫肿瘤学是主要关注领域，肥胖、罕见疾病和基因编辑公司也具有潜力 [11] - 小型生物技术公司通过创新技术开发药物，成本协同效应显著 [12]

BioMarin制药公司VOXZOGO项目 - BioMarin制药公司在2024年PES年会上展示了VOXZOGO在儿童骨发育障碍和生长相关疾病中的积极数据[1] - 研究结果显示，VOXZOGO在治疗3-11岁儿童的Noonan综合征和其他遗传性生长相关疾病中表现出显著的生长速度和身高标准差改善[2] - VOXZOGO在治疗儿童骨发育障碍方面的安全性和有效性已得到确认，且对健康相关生活质量有积极影响[3] - BioMarin公司正在进行多项临床试验，包括针对生长相关疾病的观察性研究和针对ISS和多种遗传性矮小症状的临床研究[4]

公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[55] 财务表现 - 2024年第一季度总收入为648.8百万美元，净利润为88.7百万美元[56] - 2024年第一季度净产品收入为637.8百万美元，较去年同期增长51.4百万美元[61] - 研发支出在2024年第一季度达到205.0百万美元，较2023年同期增加了33.2百万美元[69] - 销售和营销支出在2024年第一季度为119.4百万美元，较2023年同期增加了1.7百万美元[71] - 利息收入在2024年第一季度达到19.4百万美元，较2023年同期增加了7.5百万美元[73] - 利息支出在2024年第一季度为3.5百万美元，较2023年同期减少了0.2百万美元[74] - 其他收入（费用）净额在2024年第一季度为1.3百万美元，较2023年同期增加了15.2百万美元[75] 资金状况 - 公司的现金、现金等价物和投资截至2024年3月31日为1,667.1百万美元，较2023年底减少了17.8百万美元[78] - 公司预计通过销售商业产品产生的现金和现金等价物将足以满足未来至少12个月的流动性需求[78] - 公司的采购义务截至2024年3月31日约为3.867亿美元，其中预计在2024年剩余时间内支付340.6百万美元[81] 风险管理 - 公司的市场风险在2024年第一季度与2023年底没有发生重大变化[85] 债务情况 - 所有可转换债务总额为11亿美元，将影响公司的流动性[80]

财务表现 - 公司2024年第一季度调整后每股收益为71美分，超出市场预期的60美分，同比增长18.3% [1] - 总收入为6.488亿美元，同比增长9%（按固定汇率计算增长13%），略低于市场预期的6.498亿美元 [2] - 产品收入（包括Aldurazyme）为6.378亿美元，同比增长8.8% [3] - 特许权和其他收入为1100万美元，同比增长10.3% [3] 产品销售 - Voxzogo销售额为1.529亿美元，同比增长74%，环比增长4.9%，超出市场预期 [4][5] - Vimizim销售额为1.926亿美元，同比增长2%，超出市场预期 [6] - Palynziq销售额为7570万美元，同比增长21%，略低于市场预期 [7] - Naglazyme销售额为1.056亿美元，同比下降14% [8] - Brineura销售额为3900万美元，与去年同期持平 [8] - Roctavian销售额为80万美元，环比下降 [9] - Kuvan收入为3590万美元，同比下降29% [9] - Aldurazyme收入为3530万美元，同比增长3% [9] 2024年展望 - 公司维持2024年总收入预期在27-28亿美元之间 [10] - 调整后营业利润率预期从23-24%上调至24-25% [11] - 调整后每股收益预期从2.60-2.80美元上调至2.75-2.95美元 [12] 研发与战略 - 公司计划启动Voxzogo用于新适应症的关键注册项目，并准备启动另外两项临床项目 [13] - 公司正在进行研发项目的战略组合审查，优先发展BMN 333、BMN 349和BMN 351 [14][15] 行业比较 - 公司股票年初至今下跌5.4%，表现优于行业平均下跌9.1% [5] - 医疗保健行业中表现较好的股票包括ADMA Biologics、Ligand Pharmaceuticals和ANI Pharmaceuticals [17][18][20][21]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度创下了总收入6.49亿美元的新纪录,同比增长9%,按固定汇率计算增长13%,主要得益于VOXZOGO的持续强劲需求 [46] - VOXZOGO收入1.53亿美元,同比增长74% [47] - PALYNZIQ收入同比增长21%,KUVAN收入有所下降 [48] - NAGLAZYME和ALDURAZYME收入受全球订单模式的影响有所波动,但长期来看预计会持续增长 [48] - 非GAAP毛利率为23.8%,同比有所提升 [49] - 非GAAP净收入1.4亿美元,同比增长18%,非GAAP每股收益0.71美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国新增500多名患者,主要来自5岁以下儿童人群,同时5岁以上人群也在持续增长 [13] - VOXZOGO在全球范围内从出生开始使用,有助于快速渗透 [13] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发 [14][35][36][37][38][39][40] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利的定价和报销已经确立,但在患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19][20][21] - 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和未来发展方向 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在美国市场的增长最快,体现了该市场的巨大潜力 [143][144][145][146][147] - 公司正在加快VOXZOGO在全球范围内的渗透,包括扩大到0-5岁儿童人群 [13][143][144][145][146][147] - ROCTAVIAN在德国和意大利的定价和报销已经确立,但患者治疗的最后一公里仍面临挑战 [17][18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司完成了R&D资产组合的优先级评估,决定加速3个最有转型潜力的资产,并终止4个不符合新标准的项目 [10][11][22][27][28][33][34] - 公司将在9月的投资者日上分享新的企业愿景和战略,包括创新策略、资本配置和内外部组合创新策略 [22][25][51][58] - 公司正在加快VOXZOGO在其他生长相关疾病如软骨发育不全、特发性矮小等的开发,看好CNP在这些领域的潜力 [14][35][36][37][38][39][40][41] - 公司认为VOXZOGO在安全性和疗效方面的优势将使其能够很好地应对潜在竞争 [127][128][129] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在各种生长相关疾病中的潜力感到非常兴奋,认为CNP可以在未来很多年造福更多患儿 [16][35][36][37][38][39][40][41] - 公司对ROCTAVIAN的临床数据和疗效表现持乐观态度,但商业化推广仍面临挑战,将在9月投资者日上公布评估结果 [17][18][19][20][21] - 公司认为内部创新和外部创新并举是实现长期持续增长的关键 [22][51][58][79][80] - 公司有信心通过成本优化和运营效率提升来大幅提升盈利能力 [23][58][88][89][90] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Phil Nadeau 提问** 关于ROCTAVIAN,公司需要看到什么样的情况才会继续投资或者考虑退出该项目? [61] **Alexander Hardy 回答** 公司将在9月的投资者日上公布ROCTAVIAN的评估标准和时间表。可能的结果包括:1)看到商业化推广开始有意义的增长;2)认为潜力较低,需要调整投资规模;3)从投资组合中剥离该资产。目前公司正专注于推动现有市场的患者渗透,并继续推进一些有潜力的生命周期管理项目。[62][63][64][65] 问题2 **Geoff Meacham 提问** 公司在近期有什么计划来优化VOXZOGO的现有配方? [69] **Henry Fuchs 回答** 公司正在多方面推进VOXZOGO的生命周期管理,包括开发长效制剂BMN 333,以及在软骨发育不全、特发性矮小等其他适应症开展临床开发。公司对CNP在这些疾病领域的潜力充满信心。[70][71] 问题3 **Salveen Richter 提问** 公司在降低研发费用和优化中后期管线方面有什么具体策略? [72][73] **Brian Mueller和Henry Fuchs回答** 公司将通过3个方面来提升效率和降低成本:1)充分发挥现有研发和商业化能力的杠杆作用;2)进一步优化和精简业务;3)聚焦最有价值的研发资产。这些措施将有助于大幅提升公司的盈利能力。公司还将在9月的投资者日上分享更多细节。[74][75][76][77][78][79]

业绩总结 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[10] - VOXZOGO产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[10] - VOXZOGO治疗的儿童数量同比增长102%[10] - 非GAAP稀释每股收益增长速度是总收入的两倍[10] - 预计2024年全年总收入指引不变，非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益指引提高[10] - 非GAAP运营利润率为23.8%至25%[10] - 非GAAP稀释每股收益为2.75至2.95美元[10] - 2024年第一季度GAAP每股收益为0.46美元，非GAAP每股收益为0.71美元[20] - 2024年第一季度GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股，非GAAP加权平均摊薄股数为199.3万股[21]

财务表现 - BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 2024年第一季度营收为6.4883亿美元，同比增长8.8%[1] - EPS为0.71美元，较去年同期的0.60美元有所增长[1] - 公司营收略低于分析师预期，但EPS超出预期[1] 公司表现 - BioMarin在最新季度的关键指标表现良好，包括产品净收入、特许权和其他收入等[4][5][6][7][8][9][10][11][12][13] 股票表现 - BioMarin股票过去一个月回报率为+4.9%，表现优于Zacks S&P 500综合指数的-3%变化[14]

公司业绩表现 - BioMarin Pharmaceutical 2024年第一季度每股收益为0.71美元，超出Zacks共识预期的0.60美元，同比增长18.33% [1][2] - 公司过去四个季度中有三次超过每股收益预期，上一季度实际收益为0.49美元，超出预期的0.44美元 [2] - 第一季度营收为6.4883亿美元，略低于Zacks共识预期的0.14%，但同比增长8.79% [3] 市场表现与预期 - BioMarin股价年初至今下跌4.5%，同期标普500指数上涨6.3% [4] - 公司当前Zacks评级为3（持有），预计未来表现与市场持平 [7] - 下一季度共识预期每股收益为0.64美元，营收为6.7072亿美元；本财年预期每股收益为2.76美元，营收为27.3亿美元 [8] 行业概况 - BioMarin所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% [9] - 同行业公司Seer, Inc.预计下一季度每股亏损0.31美元，同比改善18.4%，营收预计为355万美元，同比下降12.5% [10][11] 未来展望 - 公司未来股价走势将很大程度上取决于管理层在财报电话会议中的评论 [4] - 投资者可关注公司未来几个季度的盈利预期变化，历史研究表明短期股价走势与盈利预期修正趋势存在强相关性 [5][6]

总收入及产品收入 - 2024年第一季度总收入为6.49亿美元，同比增长9%[1] - VOXZOGO®净产品收入为1.53亿美元，同比增长74%[1] - 2024年第一季度，BioMarin Pharmaceutical Inc.的净产品收入为6,378.15万美元，较2023年同期的5,864.26万美元增长[28] 全球治疗儿童数量 - 全球使用VOXZOGO治疗的儿童数量从上一季度增加了500多人，截至季末总数超过3100人[3] 财务指导和运营 - 2024年全年指导方针中，总收入得到确认，非GAAP运营利润率和非GAAP每股收益提高[1] - 2024年全年财务指导中，BioMarin提高了非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益的指导[17] - BioMarin不提供关于GAAP报告财务指标的指导，但更新了2024年全年的非GAAP稀释每股收益指导[22] 财务表现 - 2024年第一季度，GAAP净收入同比增加3,780万美元，达到8,870万美元[5] - 2024年第一季度，非GAAP收入同比增加2,390万美元，达到1.397亿美元[6] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的研发支出为2,049.87万美元，较2023年同期的1,718.46万美元增长[28] - BioMarin Pharmaceutical Inc.的净利润为8,866.2万美元，较2023年同期的5,085.2万美元增长[28] 营业收入和利润 - 非GAAP调整后的营业收入同比增长13%达到75.1亿美元[35] - 非GAAP调整后的营业利润同比增长10.2%至65.9亿美元[35] 每股收益 - 非GAAP调整后的每股收益同比增长18.3%至0.71美元[35] 可转换债务 - 公司在2024年的可转换债务下发行的普通股未计入GAAP稀释股份，如果转换，公司将在2023年发行440万股[36]