隐含波动率与市场预期 - 隐含波动率显示市场对未来价格波动的预期 高隐含波动率表明投资者预期股票将出现大幅波动 可能是由于即将发生的事件导致大幅上涨或下跌 [2] - BioMarin的2024年9月20日40美元看涨期权显示出极高的隐含波动率 表明市场预期该公司股票将出现大幅波动 [1] 分析师观点与基本面 - BioMarin在Zacks排名中位列医疗-生物医学和遗传学行业的第2位（买入） 该行业排名在前34% [3] - 过去60天内 六位分析师上调了当前季度的盈利预期 一位分析师下调了预期 Zacks共识预期从每股74美分上调至77美分 [3] 期权交易策略 - 高隐含波动率可能意味着存在交易机会 期权交易者通常寻找高隐含波动率的期权以出售溢价 这种策略旨在捕捉时间衰减 希望到期时股票波动小于预期 [4]

公司高层变动 - Greg Friberg博士被任命为执行副总裁兼首席研发官，接替即将退休的Hank Fuchs博士 [1] - James Sabry博士被任命为执行副总裁兼首席商务官 [1] - Hank Fuchs博士在BioMarin任职15年后退休，期间领导了5种新药的开发和上市 [4] - Brinda Balakrishnan博士决定离职，她在BioMarin任职8年期间领导了多项交易，为公司增加了近20项资产 [7] 新任高管的背景与经验 - Greg Friberg博士拥有近20年的行业经验，曾在Amgen担任全球医学事务副总裁，负责罕见病领域 [2] - Greg Friberg博士在Amgen期间负责从新药申请到后期开发的多个药物项目，并担任血液学/肿瘤学和骨骼产品组合的全球开发负责人 [2] - James Sabry博士是生物制药行业的顶级业务发展高管，曾在Roche和Genentech任职14年，领导了1200项交易 [3] - James Sabry博士在Roche和Genentech期间负责识别和管理创新项目，专注于新靶点和治疗方法 [3] 公司研发与业务发展 - Greg Friberg博士将负责公司的研发组织，包括发现研究、临床前、转化和临床项目，以及全球监管和医学事务 [2] - James Sabry博士将专注于识别和支持重要且规模适当的交易，以增强公司的业务发展 [4] - Hank Fuchs博士在任期间，BioMarin超过一半的上市产品获得批准，他对公司及全球数千名患者的生活产生了深远影响 [5] 公司战略与未来展望 - BioMarin致力于通过基因发现改变生活，开发针对遗传病根源的靶向疗法 [9] - 公司拥有8种针对罕见遗传病的商业化疗法，并拥有多样化的临床和临床前候选药物管线 [9] - 公司相信新任高管的加入将推动BioMarin继续为严重疾病患者提供突破性疗法 [6]

公司活动 - BioMarin Pharmaceutical Inc 将于2024年9月4日举办投资者日活动 活动时间为美国东部时间上午10:30至下午1:00 地点在纽约市 活动将包括公司高管团队的演讲 重点介绍公司的研发管线 战略计划 增长机会以及长期财务展望 [2] - 公司将在2024年9月4日美国东部夏令时上午10:30左右进行网络直播 演示材料将在investors biomarin com上提供 直播结束后不久将提供网络直播的回放 [3] 公司概况 - BioMarin成立于1997年 是一家全球性生物技术公司 专注于通过基因发现改变生活 公司开发和商业化针对遗传疾病根源的靶向疗法 [4] - 公司拥有无与伦比的研发能力 已推出八种针对罕见遗传疾病的变革性商业疗法 公司的药物发现方法独特 拥有多样化的商业 临床和临床前候选药物管线 这些药物针对重大未满足的医疗需求 具有明确的生物学机制 并有机会成为首个上市产品或提供优于现有治疗方案的显著优势 [4]

公司业绩与增长驱动因素 - Voxzogo是公司收入增长的主要驱动力，2024年上半年销售额达3.367亿美元，同比增长67% [1][4] - Voxzogo的适应症扩展至婴儿软骨发育不全患者，预计将进一步推动销售增长 [1] - Roctavian是首个获批用于治疗严重A型血友病的基因疗法，2024年第二季度销售额达740万美元，环比大幅增长 [6][7] 研发管线与未来潜力 - Voxzogo正在进行针对软骨发育不全的注册性临床试验，并计划在2024年启动针对特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺陷的临床研究 [5] - 公司正在推进三个早期研发项目，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的BMN 351，预计2024年底公布初步数据 [8] - 计划在2024年启动BMN 349的首次人体研究，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病，并计划在2025年初启动BMN 333的临床研究 [9] 市场表现与投资者信心 - 公司股票在过去六个月上涨3.5%，而行业整体下跌1.1% [2] - 2024年每股收益预期从2.78美元上调至3.16美元，2025年预期从3.66美元上调至3.94美元 [2] - 公司在基因治疗领域取得显著进展，Roctavian是首个获批的A型血友病一次性基因疗法 [6] 行业对比与竞争分析 - 其他表现优异的生物科技公司包括Immatics N V、Fulcrum Therapeutics和Entrada Therapeutics，均获得Zacks Rank 1评级 [10] - Immatics 2024年每股亏损预期从1.26美元收窄至1.25美元，2025年预期从1.49美元收窄至1.41美元，年内股价上涨8% [10][11] - Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元大幅收窄至48美分，2025年预期从1.71美元收窄至1.51美元，年内股价上涨33.5% [11]

Zacks Premium 服务 - Zacks Premium 提供多种工具帮助投资者更自信地投资 包括每日更新的 Zacks Rank 和 Zacks Industry Rank 完整访问 Zacks 1 Rank List 股票研究报告和高级股票筛选器 [1] - 该服务还包括 Zacks Style Scores 的访问权限 [2] Zacks Style Scores - Zacks Style Scores 是一组补充指标 帮助投资者挑选在未来 30 天内最有可能跑赢市场的股票 每只股票根据其价值 增长和动量特征获得 A B C D 或 F 的评级 评级越高 股票表现越好的可能性越大 [3] - Style Scores 分为四个类别：价值评分 增长评分 动量评分和 VGM 评分 [4] 价值评分 - 价值评分利用 P/E PEG 价格/销售额 价格/现金流等多种比率 帮助挑选最具吸引力和折扣的股票 [4] 增长评分 - 增长评分考察公司财务实力和健康状况 以及未来前景 通过分析预测和历史收益 销售额和现金流 寻找能够持续增长的股票 [4] 动量评分 - 动量评分利用一周价格变化和月度收益估计百分比变化等因素 确定建立股票头寸的良好时机 [5] VGM 评分 - VGM 评分是价值 增长和动量评分的综合 帮助缩小具有最具吸引力价值 最佳增长预测和最强劲动量的公司范围 [6] Zacks Rank 与 Style Scores 的结合 - Zacks Rank 利用盈利预测修正的力量 帮助投资者创建成功的投资组合 自 1988 年以来 1（强力买入）股票的平均年回报率为 +25.41% 超过标普 500 指数的两倍 [7][8] - 在任何一天 有超过 200 家公司获得强力买入评级 另有 600 家公司获得买入评级 [8] - 为了获得最佳回报 投资者应考虑 Zacks Rank 1 或 2 且 Style Scores 为 A 或 B 的股票 这些股票具有最高的成功概率 [10] - 即使股票的 Style Scores 为 A 或 B 但如果其 Zacks Rank 为 4（卖出）或 5（强力卖出） 其盈利预测仍呈下降趋势 股价下跌的可能性更大 [11] BioMarin Pharmaceutical (BMRN) - BioMarin Pharmaceutical 专注于开发和商业化治疗危及生命的严重疾病的药物 主要针对儿童 [12] - BMRN 的 Zacks Rank 为 2（买入） VGM 评分为 B 动量评分为 A 过去四周股价上涨 5.3% [12] - 过去 60 天内 11 位分析师上调了 2024 财年的盈利预测 Zacks 共识估计增加了 0.38 美元至每股 3.16 美元 平均盈利惊喜为 24.5% [13] - 凭借强劲的 Zacks Rank 和顶级的动量和 VGM 评分 BMRN 应成为投资者的重点关注对象 [13]

核心观点 - 投资者寻求增长型股票以利用高于平均水平的财务增长，这些股票通常具有较高的风险和波动性 [1] - Zacks Growth Style Score 系统通过分析公司的真实增长前景，帮助投资者找到具有潜力的增长型股票 [2] - BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 因其优异的增长评分和 Zacks Rank 排名，被认为是当前推荐的优质增长型股票 [2][9] 增长型股票的特征 - 具有最佳增长特征的股票通常表现优于市场，尤其是那些同时拥有 A 或 B 级增长评分和 Zacks Rank 1 或 2 评级的股票 [3] - BioMarin 的股票因其在罕见病生物制药领域的优势，被认为是当前优质的增长型选择 [3] 盈利增长 - 盈利增长是投资者最关注的因素之一，尤其是双位数的盈利增长，通常被视为公司前景强劲的标志 [4] - BioMarin 的历史每股收益 (EPS) 增长率为 32.8%，而今年的预期 EPS 增长率为 51.9%，远超行业平均的 22.4% [5] 现金流增长 - 现金流增长对增长型公司尤为重要，高现金流使公司能够在不依赖外部资金的情况下开展新项目 [6] - BioMarin 的年度现金流增长率为 23.3%，高于行业平均的 -2.9%，过去 3-5 年的年化现金流增长率为 54.6%，远超行业平均的 3.3% [6][7] 盈利预测修正 - 盈利预测修正的趋势对股票价格有显著影响，正向修正通常预示着股价上涨 [8] - BioMarin 的当前年度盈利预测在过去一个月内上调了 16.3%，显示出积极的修正趋势 [8] 综合评价 - BioMarin 因其盈利预测修正和增长评分等因素，获得了 Zacks Rank 2 评级和 B 级增长评分，表明其是增长型投资者的潜在优质选择 [9][10]

公司战略调整 - 公司将Roctavian业务重点放在美国、德国和意大利市场，这些市场已批准并报销该药物用于严重血友病A治疗 [1] - 公司调整Roctavian业务，减少在开发和制造方面的额外投资 [1] - 公司预计从2025年开始将Roctavian年度直接费用减少至约6000万美元，并已开始实施费用削减计划 [2] - 公司预计Roctavian将在2025年底实现盈利 [2] - 公司基因疗法制造设施已进入“闲置状态”，直到需要额外剂量，目前不再投资进入新市场 [3] 财务表现 - 公司第二季度调整后每股收益为96美分，同比增长78%，超出市场预期的35美分 [3] - 第二季度销售额增长20%至7.1203亿美元，超出市场预期的6.6205亿美元，主要受Voxzogo（侏儒症药物）和Naglazyme（罕见遗传代谢疾病药物）推动 [3] - 公司预计2024年收入为27.5亿至28.25亿美元，此前预期为27亿至28亿美元，市场共识为27.4亿美元 [5] - 公司将调整后每股收益预期从2.75-2.95美元上调至3.10-3.25美元，超出市场共识的2.87美元 [5] 产品表现 - Voxzogo在2024年上半年新增近900名患者，创历史新高 [4] - 第二季度，公司在美国和意大利分别治疗了3名和2名Roctavian患者，产生700万美元收入 [4] - 公司决定停止BMN 293的研发，这是一种用于肌球蛋白结合蛋白C3肥厚型心肌病（心肌增厚）的临床前基因疗法 [4] 市场评价 - William Blair分析师认为，随着Voxzogo的成功推出和新CEO专注于扩大利润率，公司有望在未来几年加速每股收益增长 [6] - 分析师认为公司具有强劲的增长潜力和盈利能力，将其视为行业核心持股 [6] - 公司股票在周二收盘时上涨7.69%，至86.66美元 [6]

文章核心观点 - 公司第二季度业绩超预期,调整后每股收益为96美分,高于市场预期的57美分 [1] - 公司总收入达7.12亿美元,同比增长20%,超出市场预期 [2] - 公司主要产品Voxzogo销售强劲,带动整体收入增长 [4] - 公司上调了2024年全年收入和利润指引 [11][12][13] 产品销售情况 - Voxzogo销售额为1.839亿美元,同比增长62%,超出市场预期 [4] - Vimizim销售额为1.78亿美元,略低于市场预期 [6] - Palynziq销售额为8830万美元,同比增长18%,超出市场预期 [7] - Naglazyme销售额为1.32亿美元,同比增长47% [8] - Kuvan销售额下降43%,受到仿制药竞争的影响 [9] - Roctavian新产品销售额为740万美元,环比增长 [9] - Aldurazyme销售额下降4% [10] 研发进展 - 公司正在推进Voxzogo在其他矮小症状适应症的临床试验 [14] - 公司正在优化管线,重点发展BMN 333、BMN 349和BMN 351等项目 [15] - 公司决定终止BMN 293基因疗法的开发 [16]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度实现了20%的总收入增长和78%的非GAAP每股收益增长,这证明了公司能够推动增长、实现成本效率并加快盈利能力 [18][19] - VOXZOGO收入同比增长62%至1.84亿美元,截至第二季度末已有3,500名儿童接受VOXZOGO治疗 [24][47] - 酶治疗产品组合(NAGLAZYME、PALYNZIQ等)同比增长15% [29] - 公司将2024年全年收入指引上调至27.5亿-28.25亿美元,同比增长约15% [46][55] - 公司将2024年非GAAP营业利润率指引上调至26%-27%,同比扩张7个百分点 [55] - 公司将2024年非GAAP每股收益指引上调至3.10-3.25美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在所有年龄段的患者中均实现了强劲需求,尤其是5岁以下儿童的新处方占大多数 [11] - 公司正在加快推进VOXZOGO在缺骨发育不良、特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺乏症等5个新适应症的开发 [12][37] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利三个重点市场取得了一定进展,第二季度实现了约700万美元的收入 [30][31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国这个最大的潜在市场,VOXZOGO在所有年龄段的患者中均实现了强劲需求,5岁以下儿童的新处方占大多数 [11] - 在美国以外的其他重点战略市场,VOXZOGO已实现了显著渗透,但仍有进一步增长空间 [11] - ROCTAVIAN在美国、德国和意大利三个重点市场取得了一定进展,但公司将把资源集中在这三个市场,以降低ROCTAVIAN相关开支至2025年约6000万美元 [30][31][32][34][120][136] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在加快推进VOXZOGO在缺骨发育不良、特发性矮小症、努南综合征、特纳综合征和SHOX缺乏症等5个新适应症的开发 [12] - 公司决定调整ROCTAVIAN的策略,将资源集中在美国、德国和意大利三个重点市场,以降低ROCTAVIAN相关开支,预计到2025年底ROCTAVIAN将实现盈利 [13][14][15][16] - 公司将重点推进BMN 351(杜氏肌营养不良症)、BMN 349(α1抗胰蛋白酶缺乏症)和BMN 333(长效CMP制剂)三个管线项目的开发 [43] - 公司将停止BMN 293(肥厚型心肌病基因疗法)的开发,以确保资源集中在有最大潜在影响力的项目上 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOXZOGO在多个生长相关疾病领域的可持续领导地位充满信心,因为其安全性概况、作用机制以及在多个属性方面的扩展数据 [12] - 公司相信ROCTAVIAN的治疗特征和在血友病A治疗中的作用,并有信心通过调整资源配置,使ROCTAVIAN在2025年底前实现盈利 [13][14][15] - 公司对未来几年的收入和利润增长以及营业利润率的提升充满信心,这一点从本季度的强劲业绩和大幅提升的全年指引中可见一斑 [19][60] 其他重要信息 - 公司获得了BRINEURA适应症扩大至3岁以下CLN2病患儿童的批准,这将有助于尽早开始治疗,改善疾病自然进程 [20] - 公司将于下月举行投资者日,届时将分享公司的新愿景和战略,包括提高运营效率和成本管理的框架,以及管线和生命周期管理计划、长期财务目标和资本配置策略等 [61] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Phil Nadeau 提问** 关于调整ROCTAVIAN策略,除了缩减地理覆盖范围,公司是否还调整了在重点市场的投资策略和方式? [63] **Alexander Hardy 回答** 公司将把地理重点放在美国、德国和意大利这三个市场,并将投资集中在这些市场的患者转化活动上,这是公司根据经验认为对ROCTAVIAN成功最关键的。同时公司也将减少ROCTAVIAN的研发和制造开支。这些调整使公司有信心到2025年ROCTAVIAN能够实现盈利。 [64][65][66] 问题2 **Salveen Richter 提问** 公司对2025年ROCTAVIAN实现盈利的信心来自哪些方面?是需求还是340B动态的改善等? [70] **Cristin Hubbard 回答** 公司在美国、意大利和德国这三个重点市场看到了一些积极进展,包括美国有更多治疗中心开始给患者输注,意大利和德国也取得了一些进展。加上公司将ROCTAVIAN相关开支控制在约6000万美元的水平,这些因素让公司有信心ROCTAVIAN能在2025年实现盈利。 [71][72][73] 问题3 **Cory Kasimov 提问** 公司对VOXZOGO在其他适应症的竞争格局有何预期?以及是否考虑过VOXZOGO与生长激素的联合使用? [83] **Alexander Hardy 和 Hank Fuchs 回答** 公司对VOXZOGO在缺骨发育不良及后续适应症的竞争地位充满信心,因为VOXZOGO具有良好的安全性和持久疗效,且可以尽早用于0-5岁儿童,发挥最大治疗效果。 至于联合生长激素,公司认为单一使用VOXZOGO就能将患者身高恢复到正常人的90%左右,如果需要进一步优化疗效,公司更倾向于开发长效CMP制剂BMN

收入增长 - 总收入增长至7.12亿美元，同比增长19.6%[129] - VOXZOGO销售额增长70.6%至1.839亿美元，新患者数量增加带动销售增长[139] - NAGLAZYME销售额增长41.9%至1.32亿美元，主要由于中东、欧洲和拉丁美洲等地政府大订单的时间性影响[139] - PALYNZIQ销售额增长13.4%至8830万美元，主要由于美国新患者数量增加[139] - KUVAN销售额下降22%至2860万美元，受专利到期后仿制药竞争加剧的影响[139,144] 产能和成本管理 - 公司正在采取措施增加VOXZOGO的产能以满足强劲需求，预计不会对收入产生重大影响[145] - 2024年上半年毛利率为81.2%，同比提高3.5个百分点[155] 汇率风险管理 - 公司面临汇率波动风险，使用远期合约对冲部分外汇风险[146,149] 收入波动 - 政府大订单的时间性影响导致公司收入存在较大期间波动[143] 战略优化 - 公司正在执行战略优化计划，重点投资具有最大转化潜力的研发项目[133,134] 财务数据 - 2024年上半年总收入为13.609亿美元，同比增长14.2%[155] - 2024年上半年研发费用为3.888亿美元，同比增加39.6百万美元[161][163] - 2024年上半年销售及管理费用为4.889亿美元，同比增加7.18百万美元[166] - 2024年第二季度确认了1000万美元的非金融资产出售收益[174][176] - 2024年上半年利息收入为3.92亿美元，同比增加1460万美元[178][179] - 利息费用在2024年上半年和2023年上半年相对平稳[181][182] - 其他费用净额在2024年第二季度同比增加0.9百万美元,主要由于非上市证券损失增加,部分被2023年同期外汇交易损失减少所抵消[184][186] - 其他费用净额在2024年上半年同比减少14.2百万美元,主要由于非上市证券损失减少,部分被外汇交易损失减少所抵消[184][186] - 所得税费用在2024年第二季度和上半年同比分别增加10.2百万美元和21.1百万美元,主要由于税前利润增加以及与股票期权行权相关的税收抵免减少[187][188] - 公司现金、现金等价物和投资总额从2023年12月31日的16.85亿美元增加到2024年6月30日的17.81亿美元,增加9650万美元[190][191] - 2024年上半年经营活动产生的现金净流入为1.657亿美元,较2023年上半年增加1.696亿美元,主要由于经营业绩改善和客户回款时间的变化[195][196] - 2024年上半年投资活动产生的现金净流入为7620万美元,较2023年上半年增加7670万美元,主要由于购买可供出售债务证券净额减少以及收到与先前出售无形资产相关的1000万美元里程碑付款[195][197] - 2024年上半年筹资活动产生的现金净流出为3020万美元,较2023年上半年增加140万美元,主要由于股票期权行权收入减少,部分被不再支付第三方里程碑付款所抵消[195][198] - 公司将于2024年8月1日偿还到期的4.95亿美元2024年可转换票据[199][200]