The great advances and improvements in the treatment of diseases and the effectiveness of these medicines are undoubtedly due to technological progress and how biotech companies take advantage of it for their growth and development. Without the work of these companies, we would still be using very old and ineffective medicines. This new year brings with it very good opportunities to invest in companies in this sector. Here are these top biotech stocks to consider adding to your portfolio. Let’s take a look ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为5.81亿美元,同比增长15% [61] - 前三季度总收入为18亿美元,同比增长14% [65] - 第三季度毛利率为78.5%,同比提高1.6个百分点 [64] - 第三季度GAAP净利润为4000万美元,非GAAP净利润为8950万美元 [67] - 前三季度非GAAP每股收益同比增长33% [68] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO第三季度收入为1.23亿美元,同比增长165% [30] - VOXZOGO前三季度收入为3.45亿美元,同比增长165% [30] - ROCTAVIAN前三季度收入低于1000万美元 [41] - 酶产品收入同比增长20%,扣除KUVAN后同比增长20% [29] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在38个市场销售,第三季度新增300名患者 [18] - ROCTAVIAN在德国和意大利取得进展,预计年底前确定最终价格 [24] - ROCTAVIAN在美国取得进展,预计年底前治疗首批患者 [95] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计2024年总收入接近30亿美元,主要来自VOXZOGO和ROCTAVIAN的增长 [26][48] - 公司计划2024年启动VOXZOGO治疗软骨发育不全和特发性矮小症的临床试验 [53][54] - 公司预计2026-2027年总收入达到40-50亿美元,主要来自现有产品和管线的增长 [138] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对第三季度业绩表示满意,认为公司处于强劲增长轨道 [18] - 管理层认为VOXZOGO供应限制将在2024年年中完全解除 [20] - 管理层认为ROCTAVIAN在2024年将实现显著增长 [23][48] 其他重要信息 - 公司CEO Jean-Jacques Bienaime将于2023年12月1日退休,由Alexander Hardy接任 [8] - 公司预计2023年全年总收入为24-25亿美元,非GAAP每股收益为2.55-2.65美元 [69] 问答环节所有提问和回答 问题: ROCTAVIAN的准备情况 - 公司正在为ROCTAVIAN建立治疗网络,预计2024年实现显著增长 [71][72][73][74][75][76][77][78][79][80][81][82][83][84][85][86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96][97][98][99][100][101][102][103][104][105][106][107][108][109][110][111] 问题: VOXZOGO的供应情况 - 公司预计VOXZOGO供应限制将在2024年年中完全解除 [112][113][114][115][116][117][118][119][120][121][122] 问题: 公司未来战略 - 新任CEO Alexander Hardy将继续执行公司现有战略 [123][124][125][126][127][128][129][130] 问题: 公司长期增长目标 - 公司预计2024年总收入接近30亿美元,2026-2027年达到40-50亿美元 [131][132][133][134][135][136][137][138][139] 问题: VOXZOGO的市场情况 - VOXZOGO在不同市场的渗透率存在差异,美国市场仍有较大增长空间 [140][141][142][143][144] 问题: VOXZOGO的扩展适应症 - 公司认为CNP激动剂在治疗多种矮小症方面具有优势 [145][146][147][148]

公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[59] 财务表现 - 2023年第三季度总收入为581.3百万美元，同比增长14.9%[61] - 2023年第三季度净利润为40.4百万美元，较去年同期增长[61] - 2023年第三季度净产品收入为568.3百万美元，同比增长15.2%[74] - 2023年第三季度，公司销售额总计1,739.4亿美元，同比增长222.9亿美元[78] 产品情况 - VOXZOGO在2023年10月获得FDA批准，用于治疗所有年龄段的骨发育不全患儿[65] - VOXZOGO的需求强劲，公司预计在2023年下半年和2024年上半年将面临供应挑战[77] - 公司计划在2024年启动两项VOXZOGO的额外临床项目，分别用于特发性矮小症和遗传性矮小症[67] - BMN 255用于慢性肝病的高草酸血症，公司预计2024年将获得临床概念验证[69] - BMN 331基因治疗产品候选药物用于家族性血管性水肿（HAE），目前处于HAERMONY研究的第1/2期[70] 费用情况 - 2023年第三季度，研发费用为191.3亿美元，同比增长33.5亿美元，主要是由于研究和早期开发项目的支出增加[82] - 2023年第三季度，销售、市场和管理费用总计224.0亿美元，同比增长54.0亿美元，主要是为了支持新产品的推出和全球品牌的扩张[84] 资金状况 - 2023年第三季度，利息收入为15.7亿美元，同比增长10.7亿美元，主要是由于投资组合的收益率提高[87] - 2023年第三季度，利息支出为3.8亿美元，同比减少0.9亿美元，主要是由于可转换债务上的利率固定[88] - 2023年第三季度所得税减少3.4亿美元，主要是由于释放估值准备的离散利润部分抵消了2023年第三季度的税前收入增加[90] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和投资总额为1673.8亿美元，较2022年底增加48.4亿美元[91] - 2023年前9个月，经营活动提供的净现金减少了37.3亿美元，主要归因于来自客户的现金收款时间和库存采购支出的增加[92]

公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[59] 财务表现 - 2023年6月30日，公司总收入为595.3百万美元，同比增长11.5%[61] - 2023年第二季度，公司销售额为584.7亿美元，同比增长67.0亿美元[75] 业务发展 - VOXZOGO销售额增长明显，全球市场扩张和新患者开始治疗推动销售量增加[73] 资金运用 - 2023年第二季度，研发支出为17.74亿美元，同比增长19.2亿美元[79] - 2023年第二季度，销售、市场和管理支出为21.53亿美元，同比增长18.5亿美元[81]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年第二季度的总收入为5.95亿美元，同比增长12%，不包括KUVAN的增长为14% [19][53] - 上半年总收入约为12亿美元，同比增长13%，不包括KUVAN的增长为16% [9][53] - 第二季度GAAP净收入为5600万美元，非GAAP净收入为1.05亿美元，预计2023年GAAP净收入将达到1.65亿至2.15亿美元 [57][58] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在第二季度的收入为1.13亿美元，预计2023年全年收入将提升至4亿至4.4亿美元，同比增长150% [10][21] - ROCTAVIAN在美国的FDA批准后，预计2023年收入将在5000万至1.5亿美元之间 [36][58] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，ROCTAVIAN的市场推广活动已启动，预计在8月可开始向药房发货 [31][68] - 在德国，患者的筛查和测试流程正在进行中，预计将有更多患者在价格和报销谈判结束后获得治疗 [73][102] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续扩展VOXZOGO的市场，并启动针对低矮症的关键临床试验 [14][43] - ROCTAVIAN的推出被视为公司未来增长的关键，管理层对其市场潜力表示乐观 [11][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2023年下半年的收入增长持乐观态度，认为ROCTAVIAN和VOXZOGO的市场需求将推动公司业绩 [9][40] - 管理层强调了与FDA的良好沟通，认为这将有助于加速新产品的上市 [42][85] 其他重要信息 - 公司在2023年上半年实现了可持续的GAAP盈利，显示出其财务转型的成功 [52][57] - VOXZOGO的供应链管理正在进行中，以确保未来的患者需求得到满足 [22][79] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于ROCTAVIAN在美国的患者更新 - 管理层表示，ROCTAVIAN的市场推广已开始，300名合格患者的跟进工作正在进行中，初步反馈积极 [61][63] 问题: ROCTAVIAN在欧洲的市场动态 - 管理层提到，德国、意大利和法国的价格和报销谈判正在进行中，预计将为患者提供治疗机会 [67][69] 问题: VOXZOGO的供应问题 - 管理层确认，VOXZOGO的供应链紧张主要是由于填充和完成工序的外包供应商的能力限制，但预计在2024年将得到改善 [78][80] 问题: 关于新适应症的临床试验 - 管理层表示，针对低矮症的临床试验将于2023年下半年启动，FDA对该研究的支持使得公司对未来充满信心 [43][85]

研发费用 - 自公司成立至2023年3月31日，ROCTAVIAN的研发费用为974.8百万美元[86] - 自公司成立至2023年3月31日，VOXZOGO的研发费用为826.1百万美元[86] - 自公司成立至2023年3月31日，其他已批准产品的研发费用为2,518.8百万美元[86]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为5.96亿美元,同比增长15% [49] - 第一季度GAAP净利润为5100万美元,非GAAP净利润为1.16亿美元 [51] - 第一季度毛利率为78.8%,同比提高1.3个百分点 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO第一季度收入为8800万美元 [9] - 酶产品收入同比增长约5% [18] - ROCTAVIAN第一季度收入未单独披露,但全年指引下调至5000万-1.5亿美元 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在35个市场有售,覆盖约1500名患者,渗透率9% [20] - VOXZOGO在日本市场增长显著,无年龄限制 [21] - ROCTAVIAN在德国、法国、意大利等市场正在进行价格和报销谈判 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2023年目标是实现两位数的收入增长和显著的运营杠杆,推动约30%的净利润增长 [10] - VOXZOGO有望成为公司首个10亿美元品牌 [22] - ROCTAVIAN在欧洲和美国市场面临不同的报销和上市动态 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对第一季度业绩感到满意,尽管面临全球宏观经济挑战 [8] - 对VOXZOGO和ROCTAVIAN的持续增长持乐观态度 [17] - 预计2023年将实现显著的收入增长、利润率扩张和盈利增长 [48] 其他重要信息 - FDA将ROCTAVIAN的BLA审查期限延长至2023年6月30日 [37] - 正在探索VOXZOGO在其他遗传性身材矮小症中的应用 [35] - 计划在2023年下半年提交BMN 349的IND申请 [44] 问答环节所有提问和回答 问题: 德国GKV价格谈判进展 - GKV价格谈判通常需要12个月,目前进展顺利 [57][58] - 不再追求额外的OBA,预计最终价格将反映ROCTAVIAN的全部价值 [63] 问题: 美国ROCTAVIAN上市准备 - 计划实施单一保修,利用ICER的价值评估,通过医疗例外程序获得个别患者批准 [67][68] - 预计在获得批准后立即启动供应 [70] 问题: 德国CDx测试和治疗进展 - 目前有18名患者完成CDx测试,预计第二季度将有患者接受治疗 [73][74] - 治疗延迟主要是由于患者决策过程和保险覆盖问题 [82][83] 问题: VOXZOGO新适应症审批路径 - 正在生成更多数据,并与监管机构讨论注册要求 [99] - 预计将在确定计划后提供更多更新 [100] 问题: ROCTAVIAN在德国和美国的定价和报销 - 预计德国最终价格将与之前预期的净价格相当,不包括OBA [117][118] - 美国将采用340B折扣模式,有利于HTC的收入 [119][120] 问题: ROCTAVIAN在美国FDA审查进展 - 预计审查进展顺利,但具体细节保密 [132][133] - 保修协议无需谈判,可立即实施 [134]

Company Participants Operator BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) Q4 2022 Results Conference Call February 28, 2023 4:30 PM ET Conference Call Participants Welcome to the BioMarin Fourth Quarter Investor Update Call. Hosting the conference call today from BioMarin is Traci McCarty, Group Vice President of Investor Relations. Please go ahead, Traci. Thank you, Paul, and thank you all for joining us today. Results may differ materially depending on the progress of BioMarinÂ's product programs, actions ...

公司概况 - 成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[180] 产品情况 - ROCTAVIAN用于治疗严重血友病A，已获得欧盟条件批准，FDA正在审查[181] - VOXZOGO全球扩张进展顺利，已提交扩展适应症申请[184] - BMN 255用于治疗慢性肝病高草酸血症，计划在2023年进行扩大研究[190] - BMN 331基因治疗产品用于HAE，第一个接受治疗的参与者表现良好[191] 公司发展计划 - 公司计划重组，裁员约120名员工，以便更好地投资研发和商业发展[192] - 预计2023年将继续投资于产品管道，支持全球业务增长，特别是VOXZOGO和ROCTAVIAN[193] 财务状况 - 2022年总收入为209.6亿美元，净利润为1.416亿美元[181] - 2022年净产品收入为204.2亿美元，较2021年增加25.9亿美元，主要归因于VOXZOGO、NAGLAZYME和VIMIZIM等产品销售增长[202] - 2022年销售额中，以美元计价的销售额为100.88亿美元，较2021年增加4.77亿美元；以外币计价的销售额为103.32亿美元，较2021年增加21.08亿美元[203] - 2022年净销售额中，除美元外币种类产品销售受汇率影响减少59亿美元，主要受欧元、拉丁美洲市场货币、日元和土耳其里拉贬值影响[204] - 2022年研发支出为6.496亿美元，较2021年增加2.08亿美元，主要由于研究和早期开发项目成本增加[208] - 公司预计未来研发支出将继续增加，主要是由于早期研究和临床项目的支出增加[209] - 2022年销售和市场费用总额为4.503亿美元，较2021年增加45.2百万美元[211] - 2022年无形资产摊销费用为6.28亿美元，较2021年增加0.9亿美元[212] - 2022年未实现税收利润为8.0亿美元，较2021年增加19.3亿美元[218] - 2022年，除美元以外的产品销售带来的外币汇率不利影响为59.0亿美元，2021年为2.3亿美元，2020年为23.3亿美元，2022年相比2021年减少了61.3亿美元，2021年相比2020年增加了25.6亿美元[204] - 2022年，版税和其他收入为54.0亿美元，2021年为62.8亿美元，2020年为54.6亿美元，2022年相比2021年减少了8.8亿美元，2021年相比2020年增加了8.2亿美元[205] - 2022年，销售成本为483.7亿美元，2021年为470.5亿美元，2020年为524.3亿美元，2022年相比2021年增加了13.2亿美元，2021年相比2020年减少了53.8亿美元；毛利率分别为76.9%，74.5%，71.8%，2022年相比2021年增加了2.4个百分点，2021年相比2020年增加了2.7个百分点[206] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1,625.4亿美元，较2021年底增加103.7亿美元[220] - 2022年公司经营活动净现金流为175.9亿美元，较2021年减少了128.6亿美元，主要原因是来自客户的现金收款时间以及2021年未收到的税款退款[221] - 公司2022年的投资活动净现金流为-20.0亿美元，较2021年减少了346.3亿美元，主要是由于较低的投资净购买和2022年第一季度出售PRV获得的1.1亿美元[221] - 公司2022年的融资活动净现金流为-18.7亿美元，较2021年增加了18.7亿美元，主要是由于向第三方支付了2022年实现的PKU销售里程碑奖金，部分抵消了股权激励计划下的奖励增加[221] - 公司截至2022年12月31日的总可转换债务为11亿美元，将影响公司的流动性，需支付半年现金利息和未转换的本金[222] - 公司投入研究和早期产品开发的资金需求较大，自成立以来截至2022年底，商业产品和某些产品候选品的研发费用分别为9.441亿美元、8.01亿美元等[224] - 公司截至2022年12月31日的采购义务约为2.255亿美元，其中1.887亿美元预计将在2023年支付，主要与采购活性药物成分、库存相关物品、第三方研发服务等有关[225] - 公司截至2022年12月31日的未确认税收负债为2.329亿美元，由于性质的原因，无法合理估计未来支付的时间[227]

Table of Contents Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: Title of each class Trading Symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock, par value $0.001 BMRN The Nasdaq Global Select Market ______________________________________ UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ______________________________________ Form 10-Q ______________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANG ...