公司表现 - BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) 即将发布财报 市场对其表现持乐观态度 [1] - 公司近期盈利预测上调 分析师普遍看好其财报表现 [2] - 当前季度最准确盈利预测为每股73美分 高于Zacks共识预测的60美分 表明分析师近期上调了预测 [3] - BMRN的Zacks Earnings ESP为+21.30% 显示出强劲的盈利潜力 [3] 市场影响 - 正面的Zacks Earnings ESP通常与超出预期的盈利表现和市场优异表现相关 [4] - 过去10年的回溯测试显示 具有正ESP和Zacks Rank 3或更高评级的股票 近70%的时间实现超出预期的盈利 年均回报率超过28% [4] 投资建议 - BMRN目前拥有Zacks Rank 3评级和正ESP 投资者可考虑在财报发布前关注该股票 [5] - 近期盈利预测的调整表明 BioMarin未来表现良好 可能在即将发布的财报中超出预期 [6]

公司业绩预测 - 华尔街分析师预计BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 即将公布的季度每股收益为0.60美元，与去年同期持平 [1] - 预计季度收入将达到6.4975亿美元，同比增长8.9% [1] - 过去30天内，分析师对季度每股收益的共识估计保持不变 [2] 收入细分预测 - 预计净产品收入将达到6.4439亿美元，同比增长9.9% [6] - 预计特许权使用费和其他收入将达到1016万美元，同比增长1.7% [7] - NAGLAZYME净产品收入预计为1.1401亿美元，同比下降7.3% [8] - VIMIZIM净产品收入预计为1.8356亿美元，同比下降3% [9] - PALYNZIQ净产品收入预计为7718万美元，同比增长23.7% [10] - VOXZOGO净产品收入预计为1.5065亿美元，同比增长71.6% [11] - KUVAN净产品收入预计为3200万美元，同比下降36.6% [12] - ALDURAZYME净产品收入预计为3279万美元，同比下降4.7% [13] - BRINEURA净产品收入预计为4211万美元，同比增长7.7% [14] 市场表现 - 过去一个月，BioMarin股价上涨4.1%，而同期标普500指数下跌4% [15] - 基于Zacks Rank 3（持有）评级，预计BioMarin在接下来的表现将与整体市场一致 [15]

公司介绍 - BioMarin Pharmaceutical Inc.成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活，开发和商业化针对基因疾病根本原因的靶向疗法[3] - BioMarin的研发能力已经为罕见遗传疾病患者开发了八种变革性的商业疗法，公司独特的药物发现方法已经产生了一个多样化的商业、临床和临床前候选药物管线[3] 财务业绩电话会议 - BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布首席执行官将主持电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度财务业绩和一般业务更新[1] - 可以通过BioMarin网站的投资者部分访问电话会议的现场音频网络直播，电话会议的重播将在网站上存档一周[2]

公司概况 - BioMarin Pharmaceutical是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物技术和制药公司 成立于1997年 总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔 并在全球设有办事处和设施 [2][3] - 公司核心产品包括Vimizim（用于治疗Morquio A综合征的唯一酶替代疗法） Kuvan（用于治疗苯丙酮尿症）和Naglazyme（用于治疗Maroteaux-Lamy综合征） [4] - 公司是首家提供粘多糖贮积症I型和苯丙酮尿症治疗药物的企业 [4] 财务表现 - 2024年2月26日 公司提交了年度10-K报告 显示其市场资本为101亿美元 [6] - 2023年收入为24.2亿美元 同比增长15% 净利润为1.676亿美元 同比增长18% 每股收益为0.89美元 较2022年的0.76美元有所增长 [7] - 公司利润率为6.9% 较2022年的6.8%有所提升 [7] 股票表现 - 截至撰写时 BioMarin Pharmaceutical的股价为84.39美元 年初至今下跌12.50% [5] - 尽管2020年和2021年初许多生物技术股票达到峰值后开始下跌 但2024年初显示出复苏迹象 投资者信心有所恢复 [1] 行业地位 - BioMarin Pharmaceutical在罕见疾病治疗领域处于全球领先地位 其品牌实力通过专利治疗和在美国及欧盟市场的有限竞争得到加强 [10] - 公司拥有强大的产品组合 并通过新申请 诉讼和战略收购积极扩展其专利组合 从而获得竞争优势 [10] 未来展望 - 尽管生物技术股票近期放缓 BioMarin Pharmaceutical保持了高于平均水平的增长 并显示出令人瞩目的财务指标 [13] - 如果公司继续保持创新步伐并在其细分市场中保持领先地位 将有很大机会保持盈利投资机会 [13] 潜在挑战 - 罕见疾病治疗的高成本需要政府和支付方的大量覆盖和报销 这种依赖使公司面临财务风险 [11] - 竞争对手的Kuvan仿制药已减少公司收入 显示公司在应对仿制药趋势方面的弱点 [12]

公司人事变动 - Cristin Hubbard被任命为BioMarin Pharmaceutical Inc的执行副总裁兼首席商务官 任命将于2024年5月20日生效 [1][2] - Cristin Hubbard拥有超过20年的生物制药和诊断行业经验 曾在罗氏制药担任全球产品战略负责人 负责生命周期管理和加速药物从开发到商业化的进程 [3] - Cristin Hubbard在罗氏和基因泰克担任多个高级职位 涵盖免疫学、传染病、肿瘤学、眼科和血友病等多个治疗领域 在成功推出和增长新药方面具有丰富经验 [3] 公司领导评价 - BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示 Cristin Hubbard是公司进入新篇章的合适领导者 她在生命周期管理和推动多个治疗领域增长方面有着卓越的记录 [4] - Alexander Hardy还提到 Cristin Hubbard在生物制药行业的深厚经验将增强公司的人才储备 期待她加入并为患者做出重要贡献 [4] 新任领导背景 - Cristin Hubbard职业生涯始于Theravance的医药化学家 后加入罗氏和基因泰克 拥有加州大学圣克鲁兹分校生物化学和分子生物学学士学位 [4] - Cristin Hubbard还完成了加州大学伯克利分校的健康管理研究生课程 获得哈斯商学院的MBA和公共卫生学院的MPH学位 [5] 新任领导展望 - Cristin Hubbard表示 她亲眼见证了药物和诊断在预防、治疗和管理严重疾病中的重要作用 期待与BioMarin团队合作 通过现有产品组合和新候选产品增加对患者的影响 [6] 前任领导贡献 - Jeff Ajer将继续领导BioMarin的商业组织直至2024年5月20日 他在BioMarin工作了超过18年 其中11年担任首席商务官 在公司每款药物的推出中发挥了关键作用 改变了数千名患者的治疗方式 [6] - Alexander Hardy评价Jeff Ajer是一位杰出的领导者 他的专业知识和指导帮助BioMarin从一家小型初创公司成长为一家盈利的、完全整合的生物技术公司 [7] 公司背景 - BioMarin成立于1997年 是一家致力于通过基因发现改变生命的全球生物技术公司 公司开发和商业化针对遗传疾病根源的靶向疗法 [7] - BioMarin拥有无与伦比的研发能力 已推出八种针对罕见遗传疾病的变革性商业疗法 公司独特的药物发现方法产生了多样化的商业、临床和临床前候选产品 这些产品满足了显著的未满足医疗需求 具有明确的生物学基础 并提供了成为市场第一或优于现有治疗选择的机会 [7]

公司活动 - BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布将参加四场投资者会议[1] - 公司的首席财务官Brian Mueller将在多个会议上进行演讲和举办一对一会议[2] 公司背景 - BioMarin成立于1997年，致力于通过基因发现改善生活[3]

公司概况 - 公司成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改善生活[186] 财务表现 - 2023年总收入为24.19亿美元，较2022年增长15.6%，主要来源于酶类产品和其他产品[187] - 2023年净产品收入为23.72亿美元，较2022年增长16.2%，主要受益于VOXZOGO、PALYNZIQ和VIMIZIM的销售增长[190] - 预计2024年上半年将面临VOXZOGO供应挑战，可能导致收入增长减缓[191] 风险管理 - 预计未来将继续面临外汇汇率波动风险，已使用外汇远期合同对一部分外汇风险进行对冲[193] 利润预期 - 预计未来净利润率将略有增加，因产品组合预计将转向更高毛利润的商业产品[196] 费用支出 - 研发支出在2023年相比2022年增加，主要是由于在研究和早期管线方面的支出增加，包括为计划在美国和欧盟提交临床试验申请的前期活动[201] - 销售和市场(S&M)支出在2023年相比2022年增加，主要是由于支持ROCTAVIAN在欧洲和美国的商业推出活动增加[202] - 预计未来期间SG&A支出将增加，主要是由于我们商业产品的市场扩张和全球业务增长的支持[203] 资产负债 - 无形资产摊销和待定对价以及非金融资产出售收益在2023年相比2022年有所变化，主要是由于无形资产摊销相对平稳[204] - 待定对价的变化主要是由于2022年达成最终商业里程碑的原因，导致2023年支出减少[205] 利息情况 - 利息收入在2023年相比2022年增加，主要是由于投资组合中货币市场和可供出售债务证券余额增加以及投资组合收益率提高[206] - 利息支出在2023年相比2022年基本持平，预计在未来12个月内将会减少[207] 其他收入 - 其他收入(费用)，净额在2023年相比2022年有所变化，主要是由于对股权投资和可转换票据的减值损失，部分抵消了延期薪酬计划中资产公允价值增值和2023年录得的退税抵免[208] 税务 - 所得税费用在2023年相比2022年增加，主要是由于更高的收入和在美国征税的外国来源收入的税收，部分抵消了研发税收抵免的增加和未来版税收入相关的减值准备释放[209] 现金流 - 我们相信通过销售商业产品产生的现金，加上我们的现金、现金等价物和投资，将足以满足至少未来12个月的流动性需求[211] 财务义务 - 公司于2023年12月31日的未确认税务义务为2.775亿美元[216] - 公司于2023年12月31日的现金需求包括购买和租赁义务，购买义务约为3.541亿美元，其中3.259亿美元预计将在2024年支付[214] - 公司于2023年12月31日面临可能支付的潜在性合同义务为7.633亿美元，其中如果满足某些条件，公司可能在2024年支付3010万美元[215] 销售情况 - 公司于2023年12月31日的毛利率为78.7%，较2022年增长1.8%[197] - 公司于2023年12月31日的产品销售中，美元销售额为1137.8亿美元，外币销售额为1234.7亿美元，外币汇率对销售产生了不利影响[193] - 公司于2023年12月31日的销售净额为2419.2亿美元，较2022年增长了323.2亿美元[197] - 公司于2023年12月31日的销售净额中，外币汇率对除美元以外的货币销售产生了不利影响，主要受阿根廷比索、欧元、日元和俄罗斯卢布的影响[193] 研发支出 - 公司于2023年12月31日的研发支出主要分为研究和早期管线、后期临床项目和市场产品三个类别[198] - 公司于2023年12月31日的研发支出主要用于支持早期研究到第二阶段临床试验的活动，包括药物发现、毒理学、药代动力学和药物代谢等[199] - 公司于2023年12月31日的研发支出管理通过确定预计在特定期间内进行的研发活动，然后根据科学数据、成功开发的可能性、市场潜力、可用人力和资本资源等因素进行优先排序[200] - 研发支出在2023年相比2022年增加了97.2百万美元，主要是由于在研究和早期管线方面的支出增加，包括为计划在美国和欧盟提交临床试验申请而进行的前临床活动[201] 销售和营销支出 - 销售和营销支出在2023年相比2022年增加了83.3百万美元，主要是由于支持ROCTAVIAN在欧美市场的商业推出活动增加[202] 未来展望 - 预计未来期间销售、一般和行政支出将增加，主要是由于我们商业产品的市场扩张和全球业务的增长[203] 公司债务 - 2023年我们的总可转换债务为11亿美元，将影响我们的流动性，因为需要半年支付一次现金利息，以及未转换时的本金偿还，2024年8月到期的2024年票据[212] 会计准则 - 公司在编制财务报表时做出了一些假设、判断和估计，这些对净收入/亏损有重大影响，包括资产、负债、收入和费用的报告金额[217] 产品销售 - 公司对产品收入和相关减值进行了详细说明，包括全球净ALDURAZYME销售的收

业绩总结 - 公司预期2024年全年总收入[3] - 2023年第四季度VOXZOGO净收入环比增长118%，同比增长178%[8] - 2023年第四季度总收入为6.462亿美元，环比增长20%[8] - 2023年全年非通用会计净每股收益同比增长36%[8] - 2023年第四季度总收入同比增长26%[9] - 2023年全年总收入同比增长20%[11] - 2023年VOXZOGO收入超出预期，达到4.7亿美元[12] - 2023年总收入达到2.419亿美元，超出预期[12] - 2023年毛利率达到79%，符合预期[12] - 2023年非通用会计净收入达到4.05亿美元，超出预期[12] - 2023年非通用每股 diluted EPS 达到2.08美元，超出预期[12] - 截至2024年2月22日，公司预计总收入为27亿至28亿美元[15] - 非通用会计净利润为94.9百万美元，较去年同期63.1百万美元增长[16] - 非通用稀释每股收益为2.08美元，较去年同期1.53美元增长[17] 用户数据 - 非通用稀释每股收益的加权平均摊薄股数为2亿股[18] 未来展望 - 公司的战略重点和预期收益增长机会[6] - 公司的重点发展方向和利润增长机会[7] - 公司的研发重点和资产投资策略[7] - 公司的利润增长和利润率扩大策略[7] 新产品和新技术研发 - 公司在2023年第四季度决定停止开发VOXZOGO笔设备，导致资产减值损失为14百万美元[16] 市场扩张和并购 - 公司在2023年第四季度出售非金融资产导致亏损为1.08亿美元[16] 负面信息 - 公司在2023年第四季度进行了组织重组，导致SG&A部门的离职和员工终止福利支出[16] - 公司在2023年第四季度对非市场股权证券和可转换票据进行了减值损失，共计24.5百万美元[16] - 公司在2023年第四季度对工具和固定资产进行了减值，共计14百万美元[16]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度总收入同比增长20%,全年总收入同比增长15% [9] - 2023年第四季度非GAAP每股收益同比增长48%,全年非GAAP每股收益同比增长36% [10] - 公司正在向财务自我可持续的业务转型,能够实现收入增长、利润率扩张和每股收益加速 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO收入同比增长178%,第四季度新增近300名患者 [11][12] - VIMIZIM和PALYNZIQ收入也实现了双位数增长,但KUVAN收入有所下降 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧盟批准VOXZOGO适用于婴幼儿,有利于成为多年增长动力 [12][13] - VOXZOGO在美国5岁以下儿童新增处方占比达70% [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将加快和最大化VOXZOGO机会,并计划拓展至其他生长障碍适应症 [16][18] - 公司正在评估基因疗法在整体管线中的定位,并将在投资者日分享结果 [78][123][176] - 公司将提高研发投资回报,集中资源于最有潜力的项目 [23][32][71] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望实现2024年双位数收入增长,非GAAP利润率也将扩张 [54][58] - 公司将在2024年实现ROCTAVIAN收入,但不会提供具体预期 [22][54] - 公司正制定更长期的财务目标,将在投资者日分享 [28][137][148] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 询问2024年非GAAP每股收益指引中是否包含了成本优化措施 [64][65] **Henry Fuchs 回答** 公司正在进行战略性的管线评估和优先级排序,将在投资者日分享结果 [71][72][73] 问题2 **Akash Tewari 提问** 询问是否考虑剥离基因疗法业务或ROCTAVIAN [76][77][78][79] **Alexander Hardy 回答** 公司仍在评估基因疗法在整体战略中的定位,将在投资者日分享结果 [78][123][176] 问题3 **Gena Wang 提问** 询问VOXZOGO在已进入市场的41个国家的总患者数量及定价情况 [128][129] **Jeffrey Ajer 回答** 这41个市场的总合格患者数约为20,000人,公司不会提供具体定价信息 [131][132]

财务表现 - 公司2023年第四季度营收为6.4621亿美元，同比增长20.2% [1] - 每股收益(EPS)为0.49美元，去年同期为0.36美元 [1] - 营收超出Zacks共识预期63671万美元，超出幅度为1.49% [2] - EPS超出Zacks共识预期0.44美元，超出幅度为11.36% [2] 产品收入 - 净产品收入为6.3315亿美元，超出10位分析师平均预期的6.2611亿美元，同比增长20.5% [5] - 特许权和其他收入为1306万美元，低于10位分析师平均预期的1383万美元，同比增长8.4% [6] - NAGLAZYME产品收入为9830万美元，低于9位分析师平均预期的1.155亿美元，同比下降2.2% [7] - VIMIZIM产品收入为1.756亿美元，超出9位分析师平均预期的1.6923亿美元，同比增长15.5% [8] - PALYNZIQ产品收入为8780万美元，超出9位分析师平均预期的8323万美元，同比增长21.4% [9] - VOXZOGO产品收入为1.457亿美元，超出9位分析师平均预期的1.2859亿美元，同比增长118.1% [10] - KUVAN产品收入为3670万美元，略高于9位分析师平均预期的3633万美元，同比下降31.5% [11] - ALDURAZYME产品收入为4270万美元，超出9位分析师平均预期的3358万美元，同比增长13.6% [12] - BRINEURA产品收入为4360万美元，略低于9位分析师平均预期的4514万美元，同比增长2.4% [13] 市场表现 - 公司股价在过去一个月下跌4.1%，同期Zacks S&P 500指数上涨3.1% [14] - 公司目前Zacks评级为3(持有)，表明其近期表现可能与整体市场一致 [14]