分析师背景与方法论 - 分析师Stephen拥有注册护士和工商管理硕士背景 专注于通过投资流程设计分析医疗保健和科技行业股票 [1] - 其研究采用专有的"Dizzy Framework"方法论 旨在规避追逐市场噪音或固守先验观点等常见行为错误 [1] - 该框架注重信息质量与时效性 强调耐心与纪律性投资 将复杂科学及市场动态转化为可操作的投资论点 [1] 研究理念与影响 - 分析方法受到《超预测》和《随机漫步的傻瓜》两本著作的显著影响 [1] - 研究过程强调概率性分析而非绝对确定性 反映在预测与观点形成中 [3] 信息披露 - 分析师未持有任何提及公司的股票、期权或衍生品头寸 且未来72小时内无开仓计划 [2] - 分析内容为作者个人观点 未获得除Seeking Alpha外任何形式的报酬 [2] - 与所提及股票公司不存在业务关联关系 [2] 内容性质说明 - 文章旨在提供信息内容 不应被视为对公司的详尽分析 [3] - 不构成个性化投资建议 不包含明确的买入/卖出/持有/做空/做多推荐 [3] - 建议投资者独立验证信息并自行开展研究 [3]

投资平台服务 - 平台专注于增长型股票和生物科技股票的投资机会 提供具有吸引力的风险回报比的投资组合和观察名单 并密切跟踪这些股票的表现 [1] - 平台提供包含15至20只股票且定期更新的模型投资组合 以及包含最多10只预期当年表现优异股票的优选名单 [2] - 平台提供针对短期和中期市场波动的交易策略 并设有社区聊天功能供投资者交流和提问 [2] 分析师持仓披露 - 分析师通过股票持有、期权或其他衍生品方式对GMAB公司持有长期多头头寸 [3]

公司表现与排名 - 公司位列2025年迄今表现最佳的11支生物科技股第五名 [1] - 公司凭借商业成功和晚期临床进展巩固其在抗体疗法领域的全球领导地位 [1] 商业化产品与管线 - 公司目前销售宫颈癌疗法Tivdak和淋巴瘤疗法Epkinly [1] - 公司拥有针对高需求肿瘤适应症的强大研发管线 [1] - 公司利用KYSO抗体平台扩展其研发管线 [4] 临床进展与监管里程碑 - 公司抗体药物偶联物rinatabart sesutecan（Rina-S）获得FDA突破性疗法认定 用于治疗铂类和PD-(L)1疗法后的复发性或进展性子宫内膜癌 [2] - 该认定有望加速监管审查 并凸显Rina-S在治疗选择有限患者群体中的变革潜力 [2] 临床试验数据 - 公司双特异性抗体epcoritamab作为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）门诊疗法显示出强大潜力 [3] - EPCORE NHL-6二期试验数据显示92%患者能够在门诊接受首次全剂量治疗 [3] - 这一进展标志着癌症治疗向更易获取的方向转变 [3] 全球市场扩张 - 公司正在扩大Tivdak和Epkinly的全球覆盖范围 [4]

会议背景 - 摩根士丹利全球医疗健康会议第二天 Genmab公司团队出席 [1] - 分析师Judah Frommer主持会议并宣读信息披露声明 [1] 业务概述询问 - 分析师要求Genmab团队对公司历史进行高层级概述 [2] - 重点关注当前收入来源及未来数年收入结构变化预期 [2]

PresentationJudah FrommerEquity Analyst Good morning, everyone. Welcome to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference Day 2. Let me just read a quick disclosure before we get started with Genmab here. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosures website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. If you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. So with that, I'm very excited to welcome the Genmab team. We have Ja ...

公司概况 * Genmab是一家专注于开发差异化抗体疗法的生物技术公司 拥有25年历史 已基于其科学平台成功推出8款获批抗体疗法[2] * 公司目前拥有两款自营商业化产品 Tivdak和EPKINLY 同时拥有包括RINASCE和Akasunimab在内的多个后期临床阶段项目[2] * 公司战略包括投资内部研发管线 同时积极寻求外部业务发展机会 以实现未来几十年的可持续增长[2] 核心产品EPKINLY (CD3xCD20双特异性抗体) * **临床进展与预期**: * 一线弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的III期试验已完全入组 远超原计划 预计明年年底读出最终结果 该试验主要终点为无进展生存期(PFS)[3] * 二线滤泡性淋巴瘤(FL)试验显示出卓越疗效 风险比(HR)为0.21 意味着疾病进展或死亡风险降低79% 数据已提交美国血液学会(ASH)[5] * 另有一项二线及以上DLBCL试验也已完全入组 预计在明年年底前读出结果[5] * **市场潜力与定位**: * 一线DLBCL市场约占整个市场的一半 潜力巨大[3] * 该产品具有非常清晰的安全性特征 无需住院治疗 可进行皮下注射(仅需1-2秒) 易于与其他药物联合使用[6][8][31] * 有望成为B细胞癌症新联合疗法的基石疗法 并可能扩展至其他领域[8] * 上半年全球销售额达2.11亿美元 正与现有疗法有效竞争[34] * 最终可能成为一个价值数十亿美元的重磅产品[35] * **商业化策略**: * 凭借其便利性(如无需住院) 积极推动从学术医院、肿瘤医院向社区医疗中心的拓展[30][31] * 同一药物适用于DLBCL和FL两种适应症 对社区医疗中心而言是一个独特的优势[31] * 公司已为商业化投入大量资源 建立了强大的团队和能力[34][35][44] 核心产品RINASCE (ADC药物) * **技术特点与差异化**: * 采用独特的亲水性连接子技术和高达8的药物抗体比率(DAR) 能在不改变药代动力学(PK)的情况下实现强效杀伤 即使对叶酸受体α(Folate Receptor alpha)低表达的肿瘤细胞也有效[10][21] * 安全性良好 未观察到其他ADC常见的眼毒性或间质性肺病[22] * 与第一代叶酸受体αADC(仅对约30%高表达患者有效)相比 能覆盖更广泛的患者群体[10] * **临床开发与监管策略**: * 正在开展针对二线及以上铂耐药卵巢癌(POC)和子宫内膜癌的II期试验 这可能成为加速批准的基础[13][14] * 已获得子宫内膜癌二线及以上治疗的突破性疗法认定[14] * 卵巢癌的III期试验已在推进中 预计2027年完成入组 目标仍是2027年让该药物在卵巢癌领域上市[14][15] * 计划今年启动针对铂敏感卵巢癌的III期试验 预计可增加约2.5万患者的市场潜力[16] * **适应症扩展**: * 计划将开发扩展至非小细胞肺癌(NSCLC) 今年内启动 并探索乳腺癌等其他适应症[11][18] * 认为在许多肿瘤中观察到的叶酸受体α表达水平与卵巢癌和子宫内膜癌相当甚至更低 这些都可能成为RINASCE的潜在市场[19] 其他研发管线与技术 * **Akasunimab**: 另一个后期临床阶段项目 是一种有效的免疫激活剂 靶向CD40 已有III期工作在进行中[23][38] * **技术平台与外部合作**: * 通过收购ProfoundBio获得了其连接子和载荷技术 该技术也可用于其他ADC项目 多个临床前项目计划在未来一两年内进入临床[22] * 探索将免疫肿瘤学抗体(如Akasunimab)与ADC结合 以创造新的治疗模式[23] * 与Algenix合作开发自身免疫病(INI)领域的药物 但公司未来几年重点仍将放在肿瘤领域[24][27] * 其技术平台(如双特异性抗体技术Dual Body)也已成功应用于非肿瘤领域 如诺和诺德(Novo Nordisk)用于血友病的Myn8药物[29] 业务发展、资本分配与运营 * **收购与整合**: 去年5月收购ProfoundBio是公司25年来的首次收购 整合非常成功 超过90%的ProfoundBio团队成员已加入Genmab 并加速了RINASCE的研发进程(从I/II期加速至III期) 今年年底前将共有3项III期和2项注册性II期试验进行中[11][39][45] * **资本分配策略**: * 优先投资于自身业务 特别是后期项目(EPKINLY, RINASCE, Akasunimab)的研发和商业化[38][39] * 其次 继续审慎寻求外部业务发展机会 重点关注产品本身的价值和与公司能力的契合度 而非交易规模[39][41][42] * 最后 在满足前两项的前提下 考虑向股东返还资本[40] * **运营与团队建设**: * 正在全球范围内建设供应链和技术运营能力 以应对未来多产品上市和地缘政治动态 例如聘请了在安进有26年经验的Rein Wall负责供应链管理[44][55] * 公司通过ProfoundBio收购在中国苏州和上海设有基地 以此作为参与中国创新生态系统的立足点[47][48] 宏观与战略议题 * **人工智能(AI)应用**: 公司积极在所有业务领域整合应用AI 包括药物发现(进行抗体药物的计算机模拟生成)、临床试验优化(识别高效招募中心)和数据分析 目标是显著加快药物开发速度[50][51] * **竞争格局**: 认识到中国在生物技术创新领域的崛起 预计到2040年 35%的FDA批准可能源于中国科学 公司通过其在中国的存在积极关注这一变化[46][47] * **监管与地缘政治**: 目前监管变化或地缘政治动态对公司业务影响有限 但公司保持密切关注 设有每周开会的地缘政治动态工作组 并积极建立多元化的供应链以应对潜在变化[54][55] 其他重要信息 * **Tivdak**: 另一款商业化产品 已在日本和欧洲获批 正在这些地区逐步推进上市[43] * **历史成功案例**: 公司开发的药物在其他疾病领域也取得巨大商业成功 例如诺华的Kesimpta(用于多发性硬化症 上季度销售额超10亿美元)和安进的TEPEZZA(用于甲状腺眼病 年销售额达16亿美元)[25][26]

临床试验结果 - EPCORE NHL-6二期试验评估皮下注射双特异性抗体epcoritamab作为单药在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者中的安全性和有效性 显示在门诊环境中治疗和监测患者的可行性[2] - 92%患者(81/88)在门诊接受首次全剂量(48mg)治疗 仅30%患者(24/81)出现1-2级细胞因子释放综合征 其中12%患者在门诊管理 13.6%需要住院护理[3] - 整个试验期间细胞因子释放综合征发生率为40.2%(37/92) 均为1-2级 中位缓解时间2天 无治疗中断事件 免疫细胞相关神经毒性综合征发生率为7.6%(7/92) 中位缓解时间3天[3] 治疗效果数据 - 在接受过一线系统治疗的患者(n=42)中 中位随访5.8个月显示总缓解率达64.3% 完全缓解率达47.6%[4] - 在接受过二线或以上系统治疗的患者(n=50)中 中位随访10.8个月显示总缓解率达60.0% 完全缓解率达38.0%[4] 疾病背景信息 - 弥漫大B细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤最常见类型 占所有非霍奇金淋巴瘤病例约25-30% 美国每年新增约25,000例诊断[7] - 该疾病常见于老年人 男性略多 属于快速生长型淋巴瘤 许多患者会出现复发或难治情况[8] 试验设计细节 - EPCORE NHL-6是二期开放标签临床试验 主要目标为评估epcoritamab单药治疗开始后三个月内的不良事件[9] - 试验纳入92例复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者 中位年龄69岁 82.6%为Ann Arbor III-IV期 24%曾接受CAR-T治疗[10] - 截至2025年1月15日数据截点时 中位随访时间7.6个月 半数患者仍在接受治疗[10] 产品开发状况 - epcoritamab使用专有DuoBody技术开发 可同时结合T细胞上的CD3和B细胞上的CD20 诱导T细胞介导的CD20+细胞杀伤[11] - 该药物已在美国和日本以EPKINLY品牌、欧盟以TEPKINLY品牌获得某些淋巴瘤适应症的监管批准[12] - Genmab与AbbVie共同开发epcoritamab 双方在美国和日本共享商业责任 AbbVie负责全球商业化[12] 研发管线进展 - 目前有五项正在进行的三期开放标签随机试验 评估epcoritamab作为单药或联合疗法在各种血液恶性肿瘤中的应用[13] - 包括针对复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的单药治疗试验、与新诊断弥漫大B细胞淋巴瘤患者联合R-CHOP的试验等[13]

公司活动安排 - 首席执行官Jan Van de Winkel与首席财务官Anthony Pagano将于2025年9月9日7:45 AM EDT（1:45 PM CEST）参加摩根士丹利第23届全球医疗健康会议炉边谈话 [1] - 活动将通过公司官网提供网络直播 网址为https://ir.genmab.com/events-presentations [1] 公司核心业务 - 公司为国际生物技术企业 专注于开发创新差异化抗体疗法以改善患者生活 [2] - 拥有超过25年研发经验 已发明新一代抗体技术平台并运用转化、定量及数据科学 [2] - 专有产品管线包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂及效应功能增强抗体 [2] 公司发展愿景 - 计划到2030年通过突破性抗体药物改变癌症及其他重症患者生活 [2] - 公司商标包括Genmab、Y形标识、HuMax、DuoBody、HexaBody、DuoHexaBody、HexElect及KYSO [5] 公司运营架构 - 1999年成立 总部位于丹麦哥本哈根 [3] - 业务覆盖北美、欧洲及亚太地区 [3] - 企业注册号为2102 3884 LEI代码为529900MTJPDPE4MHJ122 [5]

核心观点 - 美国FDA授予Rina-S突破性疗法认定 用于治疗复发或进展性子宫内膜癌患者 这些患者在先前的含铂方案和PD-(L)1治疗后出现疾病进展 [2] - 该认定基于RAINFOL-01试验B2队列数据 显示在64名重度预处理晚期或复发EC患者中观察到抗肿瘤活性 [3] - Rina-S是一种靶向FRα的抗体药物偶联物 目前尚无获批的FRα靶向疗法用于子宫内膜癌治疗 [2][6][8] 产品与研发进展 - Rina-S（GEN1184）是一种研究性抗体药物偶联物 由靶向FRα的人源单克隆抗体、新型亲水性蛋白酶可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷exatecan组成 [8] - 临床开发项目包括正在进行中的1/2期RAINFOL-01试验、3期RAINFOL-02卵巢癌试验（NCT06619236）以及多项计划中的试验 [4] - 公司计划在子宫内膜癌领域开展3期试验 进一步评估Rina-S单药治疗效果 [4][7] 临床试验数据 - RAINFOL-01试验（NCT05579366）为开放标签、多中心1/2期研究 旨在评估Rina-S在FRα表达实体瘤中的安全性和有效性 [5] - B2队列纳入64名重度预处理晚期或复发EC患者 这些患者在接受抗PD-(L)1和铂类化疗后疾病进展 [3] - 研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布 [3] 疾病背景与市场机会 - 子宫内膜癌是全球第二大常见妇科恶性肿瘤 发病率和死亡率呈上升趋势 [6] - 晚期或复发EC患者预后较差 化疗和免疫检查点抑制剂治疗后进展的患者治疗选择有限 [6] - FRα在多种肿瘤中过度表达 包括子宫内膜癌 使其成为有前景的治疗靶点 [6] 公司战略与定位 - Genmab是一家国际生物技术公司 专注于开发创新差异化抗体疗法 [10] - 公司拥有专有技术平台 包括双特异性T细胞衔接器、抗体药物偶联物、新一代免疫检查点调节剂和效应功能增强抗体 [10] - 公司愿景是到2030年通过突破性抗体药物改变癌症和其他严重疾病患者的生活 [10]

临床试验结果 - 皮下注射epcoritamab联合利妥昔单抗和来那度胺(R2)在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)的3期EPCORE FL-1试验中达到双重主要终点(ORR和PFS) [1] - 联合疗法将疾病进展或死亡风险降低79% [2] - 安全性数据与已知各单药方案一致 未出现新的安全信号 [5] 监管进展 - 试验数据将提交至第67届美国血液学会(ASH)年会 并作为全球监管申报基础 [3] - 美国FDA已接受epcoritamab+R2方案的优先审评 sBLA 目标批准日期为2025年11月30日 [4][5] - 若获批 将成为美国首个用于R/R FL二线治疗的双特异性抗体组合方案 [5] 商业化进展 - 单剂epcoritamab(Epkinly)已获FDA加速批准用于≥2线系统治疗后的R/R FL [6] - 2025上半年营收16.4亿美元(同比+19%) 其中Q2销售额9.25亿美元超市场预期 [6][7] - 增长主要来自Darzalex/Kesimpta特许权使用费及Epkinly销售 [7] 财务指引 - 将2025全年销售指引从33.4-36.6亿美元上调至35-37亿美元 高于市场预期的36.1亿美元 [7]