分组1：CAHtalyst™儿科研究基线数据 - CAHtalyst™儿科III期临床研究纳入了103名4至17岁的21-羟化酶缺乏症先天性肾上腺增生症（CAH）患者，其中52%为男性，平均年龄12岁，多数处于Tanner分期3-5阶段 [3] - 基线数据显示，超过三分之一的患者存在骨龄提前、早熟和肥胖等合并症，女性患者中12%报告多毛症和月经不调，男性患者中超过三分之一存在睾丸肾上腺残余肿瘤 [4] - 尽管使用了超生理剂量的糖皮质激素，许多患者仍表现出肾上腺雄激素控制不足，提示现有治疗方案存在局限性 [5] 分组2：CAHtalog™注册数据 - CAHtalog™注册数据显示，42名儿科患者和32名成人患者的糖皮质激素治疗剂量达到或超过内分泌学会指南推荐范围的上限 [6][7] - 大多数患者在病程中曾出现糖皮质激素剂量过高或雄烯二酮控制不佳的情况，表明疾病控制存在显著波动 [8] 分组3：先天性肾上腺增生症（CAH）背景 - CAH是一种罕见的遗传性疾病，95%的病例由21-羟化酶缺乏引起，严重缺乏可能导致皮质醇和醛固酮生成不足，若不治疗可能引发盐耗、脱水甚至死亡 [9] - 目前使用的糖皮质激素剂量高于皮质醇替代所需剂量，长期使用可能导致代谢问题、心血管疾病、骨质疏松等并发症 [10] 分组4：Crinecerfont研究进展 - Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，旨在通过糖皮质激素独立机制减少和控制肾上腺雄激素 [11] - 降低肾上腺雄激素水平可能使糖皮质激素剂量更接近生理水平，从而减少高剂量糖皮质激素带来的并发症 [12] - CAHtalyst™儿科和成人III期研究是迄今为止最大规模的注册研究，旨在评估Crinecerfont在21-羟化酶缺乏症CAH患者中的安全性、有效性和耐受性 [13] 分组5：CAHtalog™注册背景 - CAHtalog™注册于2021年由CARES基金会、Neurocrine Biosciences和PicnicHealth合作建立，旨在收集21-羟化酶缺乏症CAH患者的临床数据，支持以患者为中心的临床研究 [15][16] 分组6：Neurocrine Biosciences公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的创新药物 [17][18]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度销售额为5.06亿美元,同比增长23%,连续第三个季度实现环比增长 [1][2] - 公司在非GAAP基础上实现了超过1000个基点的营业利润率提升,反映了INGREZZA业务的强劲表现 [2] - 公司现金余额达19亿美元,为未来发展提供了充足的资金支持 [2] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA在精神病科、神经科和长期护理三大业务线均实现了良好增长 [6] - INGREZZA在长期护理领域的贡献与神经科业务相当,仍有较大的增长空间 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司获批推出INGREZZA喷雾剂新剂型,预计将为吞咽困难的TD和亨廷顿舞蹈患者提供新的治疗选择 [3][6] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进Crinecerfont的商业化准备,并计划在2025年推出该产品 [6] - 公司研发管线包括多个针对精神疾病的新药候选,如AMPA受体调节剂NBI-845和NMDA受体调节剂NBI-770等,展现了公司在中枢神经系统疾病领域的研发实力 [3][7][9] - 公司正在与Voyager合作开发基因疗法,利用Voyager的新型病毒载体技术,有望实现单次静脉给药治疗中枢神经系统和外周症状 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司从商业到临床各方面发展都处于最佳状态,未来发展前景看好 [16] - 公司将继续优化资源配置,聚焦最有前景的研发项目,确保公司长期可持续发展 [16] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **分析师提问** 对于NBI-845的剂量反应情况,公司是否有更多信息可以分享?[5] **公司回应** 公司目前不方便透露具体剂量信息,但整体数据显示该药物在疗效和安全性方面表现良好,公司将与FDA进一步讨论临床开发计划 [5] 问题2 **分析师提问** 公司对于未来几年内可能启动的多个III期临床试验的执行能力有何评估?[13] **公司回应** 公司将根据各项目的数据情况进行优先排序和资源配置,确保关键项目的顺利推进。公司有充足的资金实力支持管线的发展 [13] 问题3 **分析师提问** 对于即将公布的Luvadaxistat III期试验数据,公司期望看到什么样的疗效结果才会决定继续推进?[11] **公司回应** 之前Luvadaxistat II期试验就已显示在改善精神分裂症患者认知功能方面有积极作用,III期试验的目标是进一步验证并量化这一疗效,如果结果令人满意,公司将推进III期开发 [11]

财务表现 - 公司2024年第一季度收入为5.153亿美元，同比增长22.6% [1] - 每股收益（EPS）为0.42美元，去年同期为-0.79美元 [1] - 收入超出Zacks共识预期的5.1221亿美元，超出幅度为0.60% [2] - EPS低于Zacks共识预期的1.04美元，差距为-59.62% [2] 关键业务指标 - 合作收入为630万美元，低于分析师平均预期的768万美元，但同比增长23.5% [5] - 产品净销售额为5.09亿美元，略高于分析师平均预期的5.055亿美元，同比增长22.6% [6] - INGREZZA产品净销售额为5.06亿美元，略高于分析师平均预期的5.05亿美元，同比增长23.3% [7] 市场表现 - 公司股票在过去一个月内下跌0.2%，而同期Zacks S&P 500指数下跌4.1% [8] - 公司股票目前Zacks评级为3（持有），预计短期内将与市场表现一致 [8]

公司业绩表现 - 公司最新季度每股收益为0.42美元，低于市场预期的1.04美元，同比去年同期的每股亏损0.79美元有所改善 [1] - 本季度业绩意外为-59.62%，而上一季度业绩意外为27.43% [2] - 过去四个季度中，公司有两次超过市场预期的每股收益 [2] 公司收入情况 - 公司最新季度收入为5.153亿美元，超出市场预期0.60%，同比增长22.6% [3] - 过去四个季度中，公司有三次超过市场预期的收入 [3] 公司股价表现 - 公司股价年初至今上涨4.4%，略低于标普500指数5.6%的涨幅 [4] - 公司股票目前获得Zacks评级为3（持有），预计未来表现将与市场持平 [7] 公司未来展望 - 市场对公司下一季度的每股收益预期为1.14美元，收入预期为5.5169亿美元 [8] - 市场对公司当前财年的每股收益预期为4.80美元，收入预期为22.3亿美元 [8] 行业情况 - 公司所属的医药行业在Zacks行业排名中位列前40% [9] - Zacks排名前50%的行业表现优于后50%的行业，优势超过2:1 [9] 同行业公司 - 同行业的Journey Medical Corporation预计下一季度每股亏损0.26美元，同比改善54.4% [11] - Journey Medical Corporation预计下一季度收入为1491万美元，同比增长22.1% [11]

销售额与收入增长 - INGREZZA® 2024年第一季度净销售额为5.06亿美元，同比增长23.3%[84] - 2024年第一季度总净产品销售额为5.09亿美元，同比增长22.6%[84] - 2024年第一季度合作收入为6300万美元，同比增长23.5%[85] 财务表现 - 2024年第一季度净收入为4340万美元，去年同期净亏损7660万美元[97] - 2024年第一季度现金及现金等价物和市场证券总额为19.11亿美元，同比增长11.1%[98] - 2024年第一季度运营活动现金流为1.303亿美元，去年同期为负1.252亿美元[98] - 2024年第一季度投资活动现金流为负5500万美元，去年同期为负4210万美元[98] - 2024年第一季度融资活动现金流为6990万美元，去年同期为820万美元[98] 研发与投资 - 2024年第一季度研发费用为1.594亿美元，同比增长14.3%[87] - 公司投资组合包括低风险、投资级债务证券，期限最长三年，若2024年3月31日利率发生1%的不利变化，不会对投资组合的公允价值产生重大影响[115] 债务与融资 - 公司于2017年5月2日完成了5.175亿美元的2.25%固定利率可转换优先票据的私募发行，截至2024年3月31日，仍有1.704亿美元的票据未偿还[111] - 2024年1月，公司通知2024年票据持有人，选择以现金结算2024年1月15日之后的所有转换，截至2024年3月31日，2024年票据的公允价值为3.095亿美元[112] - 2024年票据不包含任何财务或运营契约，也不限制公司支付股息、发行其他债务或回购证券[113] 公司设施与租赁 - 公司在2022年2月8日签订了位于加利福尼亚州圣地亚哥的四栋校园设施的租赁协议，包括一个六年的第五栋建筑建设选项，该设施现为公司总部[108] - 校园设施的第一阶段建设于2023年12月完成，包括两栋办公楼，公司将开始占用新设施并转租部分现有租赁空间[109] 风险与前瞻性声明 - 公司在本季度报告中包含前瞻性声明，涉及多项风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在重大差异[116] - 前瞻性声明可通过使用“相信”、“期望”、“希望”等词语或讨论未来事项（如新产品开发、技术增强等）来识别[117] - 公司在本报告中提供的警示声明适用于所有相关的前瞻性声明，建议不要过度依赖这些声明[118] - 公司在本季度报告的第一部分第2项“利率风险”下讨论了市场风险的暴露和管理[119] 未来支付与里程碑 - 公司未来可能支付的里程碑费用高达175亿美元[105]

财务表现 - INGREZZA® 2024年第一季度净产品销售额为5.06亿美元，同比增长23%[1] - 公司2024年第一季度总收入为5.153亿美元，同比增长22.6%[2] - 公司2024年第一季度GAAP净收入为4340万美元，去年同期为净亏损7660万美元[3] - 公司2024年第一季度非GAAP净收入为1.248亿美元，去年同期为净亏损4950万美元[3] - 公司2024年第一季度现金及等价物和可交易证券总额为19.11亿美元[3] - 公司2024年第一季度总收入为5.153亿美元，同比增长22.6%[18] - 公司2024年第一季度净收入为4340万美元，去年同期净亏损7660万美元[18] - 公司2024年第一季度非GAAP净收入为1.248亿美元，去年同期非GAAP净亏损4950万美元[20] - 公司2024年第一季度现金及等价物和可销售证券总额为12.106亿美元，同比增长17.3%[19] - 公司2024年第一季度非GAAP其他收入净额为2250万美元，同比增长152.8%[21] 研发进展 - 公司提交了crinecerfont用于治疗先天性肾上腺皮质增生症的新药申请[5] - 公司报告了NBI-1065845在重度抑郁症成人患者中的积极2期试验数据[4] - 公司2024年第一季度研发费用为1.594亿美元，同比增长14.3%[18] - 公司2024年第一季度非GAAP研发费用为1.424亿美元，同比增长13.3%[21] 产品批准与销售指引 - INGREZZA SPRINKLE（valbenazine）胶囊获得美国FDA批准[6] - 公司重申2024年INGREZZA净销售额指引为21亿至22亿美元[7] 费用与支出 - 公司预计2024年GAAP研发费用为6.65亿至6.95亿美元，非GAAP研发费用为6亿至6.3亿美元[7] - 公司2024年第一季度股票薪酬费用为4450万美元，同比增长14.1%[20] - 公司2024年第一季度与可转换优先票据相关的费用为8870万美元[20] - 公司2024年第一季度非GAAP销售、一般和行政费用为2.156亿美元，同比下降0.5%[21]

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布美国FDA批准了INGREZZA SPRINKLE（valbenazine）胶囊，这是一种新的口服颗粒制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关的舞蹈症 [1] - INGREZZA SPRINKLE为吞咽困难或难以吞咽的患者提供了另一种给药选择 [1] - INGREZZA SPRINKLE与原始INGREZZA胶囊一样，提供简单的每日一次剂量，无需复杂的滴定 [2] - INGREZZA是唯一一种提供三种有效剂量（40 mg、60 mg和80 mg）的选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，可根据患者反应和耐受性调整剂量 [2] - INGREZZA SPRINKLE提供相同的剂量强度，胶囊内容物可轻松撒在软食物上进行口服 [2] 产品优势 - INGREZZA SPRINKLE的开发旨在使吞咽困难或不愿服用胶囊的患者更容易给药 [3] - INGREZZA SPRINKLE在减少不可控运动方面具有与INGREZZA胶囊相同的疗效 [3] - 在亨廷顿病相关舞蹈症患者及其护理人员的调查中，62%的患者报告因不自主运动而吞咽困难 [3] - 在迟发性运动障碍患者的调查中，37%的患者报告其运动影响了他们的饮食能力 [3] 疾病背景 - 迟发性运动障碍（TD）是一种运动障碍，表现为面部、躯干和/或其他身体部位的不受控制、异常和重复运动 [4] - TD与服用某些精神健康药物（抗精神病药）有关，这些药物用于控制大脑中的多巴胺受体 [5] - TD估计影响美国约60万人 [5] - 亨廷顿病（HD）是一种遗传性进行性神经退行性疾病，大脑中某些神经元的丧失导致运动、认知和精神症状 [5] - HD估计影响美国约41,000名成年人，超过20万人有遗传风险 [6] 产品机制 - INGREZZA是唯一一种每日一次的选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关的舞蹈症 [7] - INGREZZA选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能（包括D2）、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力 [8] - INGREZZA通过抑制多巴胺的释放来减少额外的多巴胺信号传导，从而减少不可控运动 [9] - INGREZZA可与大多数精神药物（如抗精神病药或抗抑郁药）一起服用 [9] 公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法 [25] - 公司的产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗 [25] - 公司拥有强大的研发管线，包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [25]

文章核心观点 华尔街分析师预测Neurocrine Biosciences即将发布的季度财报中每股收益为1.04美元，同比增长231.7%，营收将达5.1221亿美元，同比增长21.8%，同时给出部分关键指标的平均估计，并提及公司股价表现及评级 [1] 盈利预测 - 预计即将发布的季度每股收益为1.04美元，同比增长231.7% [1] - 过去30天该季度的共识每股收益估计向下调整3.8%至当前水平 [2] 营收预测 - 预计营收将达5.1221亿美元，同比增长21.8% [1] - 预计“合作收入”为768万美元，同比变化+50.6% [5] - 预计“产品销售净收入”达5.055亿美元，较上年同期变化+21.7% [6] - 预计“INGREZZA产品销售净收入”达5.05亿美元，较上年同期变化+23.1% [7] 股价表现与评级 - 过去一个月Neurocrine股价回报率为 -1.8%，而Zacks标准普尔500综合指数变化为 -2.5% [8] - 目前NBIX的Zacks评级为3（持有），暗示近期表现可能与整体市场一致 [8] 研究分析提示 - 公司财报公布前，盈利预测的修订是预测投资者对股票潜在行动的重要指标，盈利预测修订趋势与股票短期价格表现有强相关性 [3] - 投资者通常依赖共识盈利和营收预测评估季度业务表现，深入研究分析师对某些关键指标的预测能提供更全面的理解 [4]

Neurocrine Biosciences公司推出WHAT THE C@H?!教育计划 - 旨在为先天性肾上腺增生症（CAH）社区提供有用信息[2] - 提供支持性和教育性的网站，让CAH患者和家长分享经验[5] - 进行了大量采访和市场研究，以制定教育计划，支持CAH社区[6] 先天性肾上腺增生症（CAH）介绍 - CAH是一种罕见的遗传疾病，导致酶缺乏改变肾上腺激素的产生[4] - CAH可能导致生命威胁性的肾上腺危机和雄激素过多[4]

INGREZZA产品情况 - INGREZZA于2017年5月在美国上市用于治疗迟发性运动障碍，2023年8月用于治疗亨廷顿病相关舞蹈病[17] - 2023年INGREZZA净产品销售额达18亿美元，2022年为14亿美元，2021年为11亿美元，占2023年总净产品销售额约99%[18] - INGREZZA受22项已发布、FDA橙皮书列出的美国专利保护，专利2027 - 2040年到期，美国专利号8,039,627延期552天至2031年到期；相关公司2038年3月1日起可在美国销售仿制药[44] - INGREZZA与AUSTEDO竞争治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病[48] - INGREZZA在治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病方面与AUSTEDO竞争，AUSTEDO XR于2023年2月推出[137] - 2017年4月INGREZZA获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍，2023年8月获批准用于治疗与亨廷顿病相关的舞蹈病[166] 公司销售团队情况 - 公司专业销售团队约有400名经验丰富的销售人员，分为专注于精神病学、神经病学和长期护理的三个销售团队[22] 疾病相关数据 - 美国受脑瘫影响的人群中，运动障碍性脑瘫患者占比达15%，人数在7.5万到15万之间[32] - 经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）在美国影响多达约3万人，在欧洲影响约5万人，约75%的病例肾上腺无法产生醛固酮[34] - 美国约350万人受精神分裂症影响，约40%患者报告抗精神病药物有负面副作用，约30%患者未从药物中充分获益[37] - 美国约350万精神分裂症患者中约80%有临床相关认知障碍[37] - 美国超1600万重度抑郁症患者中约30%对治疗反应不足[37] CAH研究情况 - 2023年9月成人CAH的3期研究中，第24周约63%服用crinecerfont的患者实现生理糖皮质激素剂量降低，而安慰剂组约为18%[34] - 2023年10月儿科CAH的3期研究中，约30%接受crinecerfont治疗的参与者实现生理糖皮质激素剂量降低并维持雄激素控制，安慰剂组为0%[35] - 成人和儿科CAH的3期研究数据将支持2024年第二季度向FDA提交新药申请（NDA）[34][35] - Crinecerfont相关美国专利2035 - 2044年到期（不包括潜在专利期限延长）[44] - 预计2024年上半年获得EFMODY治疗CAH青少年和成人以及治疗成人肾上腺功能不全的临床研究顶线数据[36] 公司临床研究情况 - 公司正在进行valbenazine治疗运动障碍性脑瘫的3期临床研究，以及NBI - 921352治疗SCN8A - DEE的2期临床研究[32][33] 公司生产供应情况 - 公司目前依靠第三方制造商生产INGREZZA和产品候选药物，并通过长期协议确保原材料供应[24] 市场排他期相关 - 美国数据和营销排他期一般为5年，日本为6年，欧盟为10年，美国生物制品为12年；获孤儿药指定的产品候选物在美国有7年、欧盟有10年营销排他期[43] - 获得孤儿药指定的药物获批后，申办者有7年营销独占期[72] - 欧盟创新药品获营销授权后可享8年数据独占期和10年市场独占期，特殊情况可延长至11年[101] - 欧盟孤儿药获营销授权后可享10年市场独占期，符合特定条件可延长2年，若不满足标准可能减至6年[103] - 获得孤儿药指定的产品候选药物在美国可享受7年市场独占权，在欧盟可享受10年市场独占权[215] 公司竞争情况 - ORILISSA和ORIAHNN与多种FDA批准产品竞争治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤等疾病[48] - 美国有超20家公司生产类固醇产品用于治疗CAH [48] - ORILISSA和ORIAHNN在治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤、不孕症和中枢性性早熟方面与多个FDA批准产品竞争，还有手术干预和临床开发项目等竞争[137] - 仅在美国就有超过二十多家公司生产用于CAH治疗的类固醇产品，还有其他公司针对CAH的临床开发项目[137] - 公司面临来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的激烈竞争，许多竞争对手在多方面资源更丰富[134][136] 药物法规相关 - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物，或虽影响超20万但销售无法覆盖开发成本的药物[71] - 标准新药申请（NDA）FDA目标审核时间为10个月，优先NDA为6个月[62] - 产品开发需进行临床前研究和多阶段临床试验，完成3期试验后提交NDA申请上市[60][62] - FDA在受理NDA前60天进行初步审查，受理后进行深入实质审查[65] - 即使产品获FDA批准，也可能有使用限制、需进行上市后研究等条件[69] - 产品在外国商业化需完成类似美国的审批流程，多数国家需监管部门批准价格[70] - 获批药物受FDA持续监管，包括记录保存、报告、抽样等要求，变更需FDA批准[73] 公司产品报销情况 - 产品报销情况不确定，第三方支付方的覆盖范围和报销水平差异大，且可能质疑产品性价比[79][80][81] 政策法规影响 - 2022年8月拜登签署《2022年降低通胀法案》，2025年起将受益人自付费用上限降至2000美元，2023年8月29日公布首批10种参与价格谈判的药品名单[85] - 公司预计符合小型生物技术制造商豁免条件，该豁免将于2029年到期[86] - 《2011年预算控制法案》规定，自2013年起，每个财政年度医疗保险向供应商的付款最多削减2%，该规定将持续到2032年[89] - 2024年1月5日，FDA批准佛罗里达州从加拿大进口某些药品的提案[90] - 欧盟《临床试验条例》（EU）No 536/2014于2022年1月31日生效，2023年1月31日前基于旧指令申请的临床试验，过渡适用旧指令至2025年1月31日[95][96] - 欧盟集中审批程序下，EMA人用药品委员会在特殊情况下可将评估时间从210天减至150天[99] - 英国于2020年1月31日脱欧，MHRA成为英国独立监管机构，2024年1月1日起MHRA审查特定营销授权申请时可采用国际认可程序[106][108] - 欧盟于2021年12月通过关于HTA的第2021/2282号法规，2025年1月起适用，影响公司产品在欧盟的定价和报销[131] - 英国脱欧后，关于HTA的第2021/2282号法规不适用于英国，但MHRA正与相关机构引入支持药品开发的新途径[132] - 欧盟和英国的立法者、政策制定者和医疗保险基金可能继续实施成本控制措施，影响公司产品定价和报销水平[133] - 2011年《预算控制法案》规定自2013年起，每个财年对医保供应商的支付最多削减2%，该规定因后续立法修订将持续至2032年[194] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对部分供应商的医保支付，将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[194] - 2022年8月拜登签署《降低通胀法案》，该法案多项条款自2023年逐步生效，2023年8月29日宣布首批10种参与价格谈判的药物，此项目前面临法律挑战[191] - 《降低通胀法案》的药品价格谈判计划目标为无仿制药或生物类似药竞争的高支出药物，公司认为符合小型生物技术企业豁免条件，该豁免将于2029年到期[192] - 2024年1月5日FDA批准佛罗里达州从加拿大进口特定药物的提案，其他州的类似提案正在审核中，获批的进口计划实施后可能降低相关药品价格[195] - 2023年2月14日HHS发布报告，提出三种新的测试模式以降低药品成本、提高可及性和改善医疗质量，不确定未来是否会用于医疗改革措施[197] - 联邦《反回扣法》禁止为诱导或奖励联邦医保项目相关的商品或服务的推荐、购买等提供报酬[200] - 联邦《虚假索赔法》等对向联邦政府提交虚假或欺诈性索赔或虚假陈述以逃避付款义务的个人或实体施加刑事和民事处罚[200] - HIPAA对欺诈医保福利计划或作出与医疗事项相关虚假陈述的行为追究刑事和民事责任，修订后对保护个人健康信息隐私、安全和传输提出义务[200] - 公司若被认定推广产品“标签外”使用，可能面临重大责任，包括民事和刑事制裁[203] 公司员工情况 - 截至2023年12月31日公司员工超1400人，2023年新增约200名员工[109] - 公司计划在2024年增加员工，重点扩展研发团队[110] - 2023年公司在《财富》生物制药最佳工作场所榜单中排名第8[111] - 截至2023年12月31日，公司约有1400名全职员工，需增加人员和资源以支持发展和商业化[150] 公司基本信息 - 公司于1992年1月在加利福尼亚州注册成立，1996年5月在特拉华州重新注册[113] 公司面临风险 - 公司面临无法成功商业化INGREZZA等产品的风险[116][117] - 公司目前无制造能力，依赖第三方制造商和有限数量的第三方供应商[119] - 公司许可部分核心技术和药物候选物，违约或违反许可条款可能失去相关权利[119] - 政府和第三方支付方可能对产品实施定价控制、限制覆盖范围和报销，影响产品收入和盈利能力[116][119][122][124][125][127] - 公司大部分当前收入来自联邦医疗保健计划支付方，政府报销政策变化等会对业务产生重大不利影响[127] - 公司临床开发项目因俄乌冲突暂停在俄罗斯和乌克兰的活动，valbenazine和luvadaxistat的临床开发时间表显著延迟[140] - 公司产品开发面临技术不确定性，临床研究可能因多种原因延迟或失败，影响产品获批和上市[138][139][140] - 公司与合作伙伴的合作面临多种风险，可能影响产品开发、商业化和收入[145][146] - 公司依赖第三方进行产品制造，若第三方制造商出现问题，可能导致临床试验和产品推出延迟、成本上升，还可能降低利润率[153][154] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，若供应商出现问题，可能影响INGREZZA等产品的商业化[155] - 公司依赖独立临床研究人员和合同研究组织进行临床试验，若其表现不佳，可能影响产品的监管批准和推出[157] - 公司产品需遵守持续的监管审查和上市后要求，若违反规定，可能面临多种不利后果[158][159] - 自2022年1月1日起，2017年颁布的税法取消了研发费用当年税前扣除的选项，要求纳税人对研发费用进行资本化并摊销，若该规定不修改，公司运营现金流将大幅减少，净递延所得税资产将相应增加[168] - 根据1986年修订的《国内税收法》第382和383条，若公司股权价值在三年内变化超过50%，使用某些联邦税收属性的能力可能受限[170] - 新的税收法律法规或现有税收法律法规的不利解释、修改或应用，可能对公司业务和财务状况产生不利影响[169] - 公司有效税率可能因多种因素波动，导致实际税负超过财务报表预提金额[172] - 若公司从标准普尔中型股400指数等指数中剔除，机构股东可能抛售股票，对股价产生负面影响[175] - 公司信息系统和数据面临多种威胁，包括社会工程攻击、恶意代码等，且威胁不断增加且难以检测[205] - 自然灾害、公共卫生事件等可能导致公司关键业务流程受损或机密信息丢失[206] - 未来或过去的业务交易可能使公司面临额外的网络安全风险和漏洞[207] - 随着网络威胁演变，公司可能需投入大量额外资源来改进防护措施[208] - 公司依赖第三方服务提供商处理敏感信息，但对其信息安全实践的监控有限[210] - 公司和供应商曾是网络安全事件的目标，虽目前未发生重大安全事件，但预计此类事件将继续[211] - 若发生安全事件，公司可能面临政府执法行动、声誉损害、财务损失等后果[212] - 公司合同中的责任限制可能不足以保护其免受数据隐私和安全相关的责任、损害或索赔[213] - 第三方可能从公共来源收集公司敏感信息，员工使用生成式AI技术也可能导致信息泄露[214] 公司财务数据 - 2017年5月公司出售了总额5.175亿美元的2024年票据，2020年以1.869亿美元现金回购了总额1.362亿美元的2024年票据，2022年以2.79亿美元现金回购了总额2.108亿美元的2024年票据，截至2023年12月31日，仍有总额1.704亿美元的2024年票据未偿还[162] - 截至2023年12月31日，公司因历史经营亏损累计亏损1.571亿美元[164] - 自成立以来公司运营产生重大净亏损和负现金流，预计未来将增加运营和资本支出，可能无法持续盈利[164][166][167] - 公司未来运营结果和盈利能力可能因多种因素波动，包括季节性、客户购买时间、产品开发目标和里程碑的实现等，若财务结果未达预期，股价可能下跌[161] - 过去12个月公司普通股价格在每股约89美元至约143美元之间波动[173] - 2023年四家客户约占公司总产品销售额的91%，截至2023年12月31日约占应收账款余额的98%[176] - 2020年公司以1.869亿美元现金回购2024年票据，本金总额为1.362亿美元[178] - 2022年公司以2.79亿美元现金回购2024年票据，本金总额为2.108亿美元[178] - 截至2023年12月31日，2024年票据尚有1.704亿美元本金未偿还[180] - 公司普通股价格受多种因素影响，若业绩未达分析师预测等，股价可能下跌[173]