财务数据和关键指标变化 - INGREZZA第一季度产品销售额为5.45亿美元，受订单周减少、患者重新授权流程和毛转净动态影响 [9] - KRONESITY首季度实现净收入1500万美元，70%的配药获得报销 [11] - 公司重申INGREZZA 2025年销售指引范围为25 - 26亿美元 [10] - 2025年第一季度研发费用包含4500万美元里程碑费用，主要用于osavampitur在重度抑郁症的III期项目启动，第二季度将确认1500万美元MBI - 568在精神分裂症III期项目启动的里程碑费用 [12] - 过去两个季度回购360万股，目前拥有约18亿美元现金 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度新增患者数量创纪录 [10] - 4月1日起扩大了在医疗保险D部分的处方覆盖范围，从不到一半扩大到约三分之二的医疗保险、迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿舞蹈病（HD）受益人 [16] KRONESITY业务线 - 首季度收到413份治疗表格，净销售额达1500万美元，在儿科和成人先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者群体中均有强劲的初始采用率，儿科和青少年群体的初始采用率略高 [18] - 70%的配药获得报销，报销要求与批准标签基本一致 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前估计只有略超过40%的TD患者得到诊断，不到10%的患者正在接受VMAT2抑制剂（如INGREZZA）的标准治疗 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 从单一重磅药物公司向多重磅药物神经科学公司转型，推动近期和长期收入增长 [6] - 资本分配优先事项依次为推动收入增长的投资、推进研发管线的投资、支持业务发展的投资以及考虑向股东返还资本 [11] - 扩大INGREZZA销售团队、改善处方准入和加强营销举措，巩固其市场领先地位 [17] - 推进研发管线，osevampatore和MBI - 568进入III期注册研究，计划今年晚些时候将MBI - 568用于双相躁狂症和MBI - 570用于精神分裂症的II期研究 [6][7] 行业竞争 - INGREZZA作为VMAT2类药物的领导者，面临Teva的AUSTEDO XR等竞争，但公司通过扩大销售团队和营销举措，获得了更多新患者 [75][76] - KRONESITY在先天性肾上腺皮质增生症治疗市场处于早期阶段，目前市场反馈积极 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管外部因素导致市场波动，但公司专注于可控因素，有信心为患者和股东带来有意义的回报 [5] - INGREZZA预计在第二季度和下半年加速增长，KRONESITY开局良好，有望成为CAH患者的新标准治疗方法 [17][20] - 公司研发管线不断推进，有望为未来增长提供动力 [6] 其他重要信息 - 6月将迎来新的首席医疗官Sanjay Keswani，现任首席医疗官Eiry Roberts将过渡到战略顾问角色 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA二季度情况及恢复先前增长率的可能性，KRONESITY的增长趋势 - INGREZZA一季度受多种因素影响，但新增患者数量创纪录，为后续增长提供动力，二季度有望恢复增长，下半年加速增长；KRONESITY目前处于早期阶段，开局超出预期，但还需更多时间观察增长模式 [34][35][37] 问题2: KRONESITY的报销动态 - KRONESITY首季度70%的配药获得报销，但目前大多通过例外流程，随着时间推移，更多医保计划将进行处方审查并确定覆盖标准 [42][43][44] 问题3: INGREZZA与Teva在新治疗TD患者中的份额，KRONESITY早期使用的患者年龄分布 - 未提供INGREZZA与Teva的具体份额，但公司在TD市场处方量占多数；KRONESITY早期患者年龄分布从最初的儿科和成人患者大致相等，逐渐向儿科和青少年患者倾斜 [48][49] 问题4: INGREZZA二季度销售趋势及影响因素，KRONESITY从处方到患者拿到药物的平均时间 - INGREZZA二季度预计因订单周增加、新增患者数量和自然补货率恢复而增长，但毛转净会有小幅下降；KRONESITY目前处于早期阶段，难以给出具体时间，通常患者拿到配药需5 - 7天，30%的患者在首季度获得免费药品 [53][54][55] 问题5: KRONESITY在卓越中心和社区中心的治疗患者比例，医生对糖皮质激素减量的管理，INGREZZA未来的合同签订节奏和定价趋势 - KRONESITY在卓越中心和社区中心均有采用和转诊；医生根据患者个体情况决定糖皮质激素减量方案；INGREZZA合同签订以最大化患者准入为优先，目前部分协议持续到2026年，未来会关注IRA对合同的影响 [62][64][61] 问题6: KRONESITY成人和儿科及青少年患者的启动比例 - 首季度初成人和儿科患者大致相等，随着时间推移，儿科和青少年患者的治疗表格转诊增多，符合预期，但还需更多时间观察 [70] 问题7: INGREZZA新增患者数量创纪录的原因，与AUSTEDO XR相比的市场份额情况 - 新增患者数量创纪录得益于去年扩大销售团队和新的营销举措，销售团队在新代表变得更高效后开始显现成效，同时营销举措有助于突出INGREZZA与其他产品的差异 [75][76] 问题8: INGREZZA的合同签订是否考虑了AUSTEDO IRA价格谈判实施，扩大销售团队的贡献是否提前 - 合同签订以最大化患者准入为目标，会关注IRA对竞争产品的影响，但目前合同着眼于2026年；扩大销售团队的贡献符合预期，首季度新增患者数量创纪录体现了团队的成效 [80][81][84] 问题9: valbenazine的JOURNEY研究结果公布时间，从中的学习经验及对下一代VMAT2抑制剂的应用，COBEMFY在ATS试验失败的影响 - JOURNEY研究预计年中公布结果，将关注疗效和功能终点等，学习经验将应用于下一代VMAT2抑制剂；COBEMFY试验失败反映了精神分裂症临床研究的难度，不影响公司对MBI - 568项目的信心 [91][92][93] 问题10: KRONESITY首季度是否有大量库存积压，何时能看到其正在进行的III期开放标签扩展研究的长期数据，哪些终点可能受长期雄激素控制的积极影响 - 首季度库存积压很少；将在7月的ENDO会议和本月的PES会议上公布一年的雄激素控制、糖皮质激素水平和临床终点等数据 [98][99] 问题11: MBI - 568在辅助治疗环境中的研究设计可能性 - 目前认为MBI - 568在急性研究和其他适应症（如双相躁狂症）中有较大机会，ATS试验难度大，将从valbenazine研究中学习经验并应用于下一代化合物 [105][106] 问题12: INGREZZA的平均销售价格，除MBI - 568外的毒蕈碱类药物组合进展 - INGREZZA从一季度到二季度毛转净预计略有下降；其他毒蕈碱类药物（M1M4激动剂MBI - 570、M4优先激动剂MBI - 569、M1优先激动剂MBI - 567和M4拮抗剂MBI - 986）均处于I期研究，MBI - 570即将完成I期并在年底开始II期急性精神病研究 [109][110] 问题13: 如何看待AUSTEDO市场的下降趋势，是否有部分患者会转向INGREZZA - INGREZZA在治疗剂量和疗效等方面有优势，但VMAT2市场患者转换较少，INGREZZA的新增患者大多是新诊断和新治疗的患者 [115][116] 问题14: INGREZZA新合同或医疗保险D部分处方准入的拉动效应时间，销售团队规模的百分比增加及效益开始显现的时间 - 销售团队规模在去年四季度大幅增加，首季度新增患者数量创纪录体现了效益；新的处方准入拉动效应已在4月开始，主要有利于新患者启动，财务上二季度毛转净会受影响，效益将逐渐积累 [121][122][124] 问题15: INGREZZA毛转净是否受医疗保险D部分重新设计中回扣较低阶段的影响，MBI - 568 III期项目的站点数量、美国以外站点情况及与II期研究的差异 - 医疗保险D部分重新设计的回扣变化带来约1%的顺风，但会被增量合同吸收；MBI - 568首个III期研究为美国单一剂量研究，设计简单，站点数量增加不多，将借鉴II期研究经验 [128][129][130] 问题16: osavampatore两个III期研究的样本量假设，幻灯片中提到的另外两个III期研究是什么 - osavampatore注册包中有三项关键研究，两项短期随机安慰剂对照研究和一项长期开放标签研究；样本量设定考虑了安慰剂效应和期望偏差，研究规模虽小但有足够的效力检测到比II期更小的效应量 [132][133] 问题17: INGREZZA患者的持续性和停药率，不同渠道患者的治疗持续时间差异，研发日的潜在重点 - INGREZZA患者持续性总体稳定，不同渠道无明显差异，一季度重新授权过程较困难，导致停药和延迟补货略有增加，但被新增患者数量抵消；研发日具体重点未提及 [138][139]

产品销售数据关键指标变化 - 2025年第一季度INGREZZA净产品销售额为5.452亿美元，2024年同期为5.06亿美元；CRENESSITY净产品销售额为1450万美元，2024年同期无销售；总净产品销售额为5.637亿美元，2024年同期为5.09亿美元[93][97] 合作收入数据关键指标变化 - 2025年第一季度合作收入为8900万美元，2024年同期为6300万美元，主要来自艾伯维elagolix和三菱田边制药valbenazine的特许权使用费[98] 运营成本数据关键指标变化 - 2025年第一季度运营成本为9200万美元，2024年同期为7500万美元，主要因INGREZZA净产品销售增加和CRENESSITY净产品销售特许权使用费增加[99] 研发费用数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发总费用为2.632亿美元，2024年同期为1.594亿美元，各阶段费用有增有减，主要因对MDD和精神分裂症的3期项目投资增加等[102] 销售、一般和行政费用数据关键指标变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2.765亿美元，2024年同期为2.431亿美元，主要因商业组织持续投资等[110] 其他净费用数据关键指标变化 - 2025年第一季度其他净费用为890万美元，2024年同期为6480万美元，主要因2024年可转换优先票据相关费用和股权公允价值波动[111] 所得税拨备数据关键指标变化 - 2025年第一季度所得税拨备为680万美元，2024年同期为 - 890万美元，有效税率与法定税率差异因研究活动抵免等因素[112] 净收入数据关键指标变化 - 2025年第一季度净收入为790万美元，2024年同期为4340万美元，减少主要因合作开发里程碑费用增加等[113] 股票回购计划情况 - 2025年2月董事会授权最高5亿美元的股票回购计划，2024年10月宣布的3亿美元加速回购计划于2025年2月完成[95] - 2025年2月，董事会授权2025年回购计划，可回购至多5亿美元普通股，第一季度已回购140万股，花费1.5亿美元，截至3月31日，该计划剩余3.5亿美元额度[123] - 2024年10月宣布的2024年3亿美元回购计划于2025年2月完成[123] 市场影响人群估计 - 公司估计美国约80万人受TD影响，约90%（3.6万人）受亨廷顿病影响的人会出现舞蹈病，至少2万人受CAH影响[93] 资金相关数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为17.588亿美元，较2024年12月31日的18.156亿美元有所下降[115] - 2025年3月31日，公司营运资金为11.15亿美元，较2024年12月31日的12.17亿美元减少[115] 现金流数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司经营活动现金流为6480万美元，较2024年同期的1.303亿美元下降[116] - 2025年第一季度，公司投资活动现金流为1420万美元，而2024年同期为 - 5500万美元[116] - 2025年第一季度，公司融资活动现金流为 - 1.179亿美元，较2024年同期的6990万美元下降[116] 未来款项支付情况 - 公司现有合作和许可协议可能需在达到特定里程碑时支付高达148亿美元的未来款项[121] 利率变化影响情况 - 若2025年3月31日利率出现1%的不利变化，对公司投资组合公允价值无重大影响[125] 关键会计政策情况 - 公司关键会计政策与2024年12月31日年度报告披露相比无变化[124]

INGREZZA业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度INGREZZA净产品销售额为5.45亿美元，同比增长8%，公司重申其2025年净产品销售指引为25 - 26亿美元[1][5] - 公司重申2025年INGREZZA净产品销售指引为25 - 26亿美元，GAAP研发费用指引为9.6 - 10.1亿美元，Non - GAAP研发费用指引为8.9 - 9.4亿美元，GAAP销售、一般和行政费用指引为11.1 - 11.3亿美元，Non - GAAP销售、一般和行政费用指引为9.55 - 9.75亿美元[10] CRENESSITY业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度CRENESSITY净产品销售额为1450万美元，有413份患者入组起始表，处方报销覆盖率约70%[1][5] 净产品销售额财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额为5.637亿美元，2024年同期为5.09亿美元，同比增长10.75%[18] 总营收财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5.726亿美元，2024年同期为5.153亿美元[6] - 2025年第一季度总营收为5.726亿美元，2024年同期为5.153亿美元，同比增长11.12%[18] 研发费用财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度GAAP研发费用为2.632亿美元，2024年同期为1.594亿美元；Non - GAAP研发费用为2.402亿美元，2024年同期为1.424亿美元[6] 销售、一般和行政费用财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度GAAP销售、一般和行政费用为2.765亿美元，2024年同期为2.431亿美元；Non - GAAP销售、一般和行政费用为2.453亿美元，2024年同期为2.156亿美元[6] GAAP净利润及摊薄后每股收益财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度GAAP净利润为790万美元，摊薄后每股收益为0.08美元；2024年同期净利润为4340万美元，摊薄后每股收益为0.42美元[6] - 2025年第一季度GAAP摊薄后每股收益为0.08美元，2024年同期为0.42美元，同比下降80.95%[22] Non - GAAP净利润及摊薄后每股收益财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度Non - GAAP净利润为7150万美元，摊薄后每股收益为0.70美元；2024年同期净利润为1.248亿美元，摊薄后每股收益为1.20美元[6] - 2025年第一季度非GAAP净收入为7150万美元，2024年同期为1.248亿美元，同比下降42.71%[22] - 2025年第一季度非GAAP摊薄后每股收益为0.7美元，2024年同期为1.2美元，同比下降41.67%[22] 现金、现金等价物和有价证券财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约17.588亿美元，2024年12月31日为18.156亿美元[6] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为9.435亿美元，截至2024年12月31日为10.761亿美元，环比下降12.32%[20] 股票回购财务数据关键指标变化 - 2025年2月5日，公司完成了2024年11月启动的3亿美元加速股票回购；截至2025年3月31日，公司已回购1.5亿美元流通股，董事会授权的5亿美元股票回购计划还剩3.5亿美元[9] 总运营费用财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总运营费用为5.49亿美元，2024年同期为4.16亿美元，同比增长31.97%[18] 运营收入财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度运营收入为2360万美元，2024年同期为9930万美元，同比下降76.23%[18] 净收入财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净收入为790万美元，2024年同期为4340万美元，同比下降81.8%[18] 总资产财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，总资产为36.877亿美元，截至2024年12月31日为37.187亿美元，环比下降0.83%[20]

核心观点 - INGREZZA 2025年第一季度净产品销售额达5.45亿美元，同比增长8%，并重申全年销售指引为25-26亿美元 [1] - CRENESSITY 2025年第一季度净产品销售额为1450万美元，患者登记表达413份，报销覆盖率达70% [1][6] - 公司启动osavampator治疗重度抑郁症和NBI-568治疗精神分裂症的III期注册项目，为下一阶段增长布局 [1][6] - 公司现金及等价物达17.588亿美元，完成3亿美元加速股票回购计划，并宣布新增5亿美元股票回购计划 [8][9] 产品表现 - INGREZZA销售额增长由患者需求驱动，包括创纪录的新患者开始治疗和净价改善 [6] - INGREZZA医保覆盖范围扩大，现覆盖三分之二的迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症Medicare受益人 [6] - CRENESSITY初期上市表现良好，先天性肾上腺增生症社区接受度积极 [2][6] 研发进展 - 启动osavampator（AMPA正向变构调节剂）治疗重度抑郁症的III期项目，支付武田3800万美元开发里程碑 [6][8] - 启动NBI-568（M4毒蕈碱受体激动剂）治疗精神分裂症的III期项目 [6] - 启动NBI-921355（Nav1.2/1.6钠通道抑制剂）和NBI-1140675（VMAT2抑制剂）的I期临床研究 [6] - 公布INGREZZA的KINECT-PRO IV期研究积极数据，显示对迟发性运动障碍患者生活质量的改善 [6] 财务表现 - 2025年第一季度总收入5.726亿美元，去年同期5.153亿美元 [8] - GAAP研发费用2.632亿美元，同比增长65%；非GAAP研发费用2.402亿美元 [8] - GAAP销售管理费用2.765亿美元；非GAAP销售管理费用2.453亿美元 [8] - GAAP净利润790万美元，每股收益0.08美元；非GAAP净利润7150万美元，每股收益0.70美元 [8] 管理层变动 - 任命Sanjay Keswani博士为首席医疗官，自2025年6月2日起生效 [6] 2025年财务指引 - 重申INGREZZA全年净销售额指引25-26亿美元 [1][10] - GAAP研发费用指引9.6-10.1亿美元；非GAAP研发费用指引8.9-9.4亿美元 [10][11] - GAAP销售管理费用指引11.1-11.3亿美元；非GAAP销售管理费用指引9.55-9.75亿美元 [10][14]

行业现状与患者影响 - 迟发性运动障碍(TD)对美国至少80万成年人造成影响 其中60%未确诊[1][7] - 75%患者报告症状为轻度至中度不自主运动 但仍显著影响日常生活功能[1][3] - 86%患者希望医疗提供者更早讨论治疗方案 80%希望更早接受筛查[1][10] 功能与心理影响 - 43%患者因症状需他人协助日常活动 40%轻度/中度患者同样受影响[4] - 41%患者因症状无法正常工作 轻度/中度患者比例达40%[4] - 86%患者感觉因异常动作被他人评判或注视 87%轻度/中度患者有相同感受[4] 社会影响与行为改变 - 82%患者认为不自主动作暴露其心理健康问题 轻度/中度患者比例相同[4] - 56%患者因此避免公共场所活动 55%轻度/中度患者采取相同行为[4] - 44%患者减少外出 46%轻度/中度患者有相同表现 40%患者限制职业社交[4] 医疗认知缺口 - 仅47%患者在确诊前知晓精神药物可能引发TD症状[10] - 75%患者诊断前未意识到精神药物与TD的关联 轻度/中度患者达74%[10] - 83%患者希望更早被鼓励与医生讨论不自主运动问题[10] 治疗方案与行业行动 - 美国精神病学会指南推荐使用VMAT2抑制剂治疗影响生活的TD症状[5] - 公司通过TD Awareness Week提升筛查意识 覆盖全美50个州及华盛顿特区[7][8] - 行业建立在线资源平台(TalkAboutTDcom/MIND-TDcom)提供诊断与治疗信息[8][9] 公司背景 - Neurocrine Biosciences为专注神经科学的生物制药公司 拥有FDA批准的TD治疗药物[12] - 公司产品组合涵盖亨廷顿病舞蹈症 先天性肾上腺增生等神经内分泌疾病[12] - 30年神经领域研究经验 通过多平台化合物推进中后期临床开发[12]

核心观点 - Nxera Pharma合作伙伴Neurocrine Biosciences启动NBI-1117568的III期临床试验，该药物为口服M4选择性激动剂，用于治疗精神分裂症 [1] - NBI-1117568是Nxera通过NxWave™平台设计的首个进入III期临床的分子，具有改善安全性和疗效的潜力 [2][5] - III期试验为全球双盲安慰剂对照研究，计划招募280名患者，主要终点为PANSS量表评分降低 [2] 药物研发进展 - NBI-1117568 II期临床数据显示：20mg剂量组PANSS总分较基线降低18.2分，安慰剂校正后平均降低7.5分（p=0.011），效应量0.61 [8] - II期结果还显示CGI-S量表等次要终点显著改善，药物安全性和耐受性良好 [8] - Neurocrine的毒蕈碱受体激动剂组合还包括NBI-1117567（M1激动剂，I期）、NBI-1117569（M4激动剂，I期）和NBI-1117570（M1/M4双激动剂，I期） [6][9] 财务与合作协议 - Neurocrine在III期首例患者给药时将向Nxera支付1500万美元里程碑款项 [3] - Nxera保留M1激动剂在日本所有适应症的开发权利（部分例外） [9] 疾病背景 - 全球约2400万人受精神分裂症影响，美国年相关成本超1500亿美元 [10] - 现有抗精神病药物存在显著短期和长期健康影响 [10] 公司概况 - Nxera Pharma专注于神经精神疾病、代谢疾病及免疫炎症领域，拥有30多个在研项目 [11][12] - NxWave™发现平台支持管线开发，涵盖从早期到后期临床阶段 [12] - 公司在日本、英国、瑞士和韩国设有分支机构，员工约400人 [13]

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布启动NBI-1117568的3期注册性临床试验项目，评估其作为精神分裂症潜在治疗药物的疗效、安全性和耐受性 [1] - NBI-1117568是一种口服毒蕈碱M4选择性正构激动剂，是临床开发中首个且唯一针对精神分裂症治疗的该类型化合物 [3] - 3期试验为全球双盲、安慰剂对照研究，计划招募约280名患者，主要终点为PANSS量表评分较基线降低，关键次要终点为CGI-S量表改善 [2] 临床数据 - 2期临床试验达到主要终点，每日20mg剂量组在6周时PANSS总分较基线降低18.2分，安慰剂校正后平均降低7.5分(p=0.011，效应量0.61) [6] - 药物在多个次要终点显示统计学显著改善，包括CGI-S量表和Marder因子评分（阳性和阴性症状变化） [6] - 所有研究剂量下药物总体安全性和耐受性良好，胃肠道和心血管不良事件极少 [6] 产品管线 - 公司毒蕈碱受体产品组合还包括NBI-1117567(M1激动剂)、NBI-1117569(M4激动剂)、NBI-1117570(M1/M4双激动剂)和NBI-1076986(M4拮抗剂) [4] - 各化合物开发阶段覆盖1-3期，潜在适应症包括阿尔茨海默病、双相障碍、路易体痴呆、帕金森病等 [5] - NBI-1117567和NBI-1117570从Nxera Pharma获得开发和商业化权利，NBI-1076986为内部发现和开发 [4] 疾病背景 - 全球约2400万人受精神分裂症影响，美国年相关费用超过1500亿美元 [6] - 该疾病是世界范围内致残主要原因之一，传统抗精神病药物可能带来显著短期和长期健康影响 [7] - 精神分裂症被认为由遗传和环境风险因素复杂相互作用导致，症状具有高度异质性 [6][7] 公司概况 - Neurocrine Biosciences为神经科学领域领先生物制药公司，专注神经系统、神经内分泌和神经精神疾病治疗 [8] - 现有产品组合涵盖FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病舞蹈症等适应症，管线包含多个中后期临床阶段化合物 [8] - 公司拥有30年神经科学领域经验，专注于大脑与身体系统互连机制研究 [8]

文章核心观点 - 文章作者Terry Chrisomalis运营Biotech Analysis Central医药分析服务 提供制药公司深度分析[1] - 该服务月费49美元 年费优惠33.5%至399美元[1] - 作者曾撰写关于Neurocrine Biosciences的文章 分析其股价下跌后的投资机会[2] 服务内容 - Biotech Analysis Central服务包含600多篇生物科技投资文章[2] - 提供10多只中小盘股票的组合模型及深度分析[2] - 包含实时讨论和分析报告 帮助医疗保健投资者决策[2] 公司信息 - 文章涉及Neurocrine Biosciences公司 股票代码NBIX[2] - 作者此前分析该公司精神分裂症药物数据导致的股价下跌[2]

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文章核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA治疗迟发性运动障碍的真实世界研究新数据，显示所有患者用药首日即达治疗剂量，而约半数使用deutetrabenazine的患者六个月内才能达到 [1][5] 研究情况 - 回顾性队列研究将在2025年美国管理式医疗药剂师学会年会上展示，使用IQVIA美国纵向处方和专业费用索赔数据库2022 - 2024年数据，纳入3527名INGREZZA治疗患者、2166名每日两次deutetrabenazine治疗患者和326名deutetrabenazine缓释剂治疗患者，评估六个月基线期和六个月随访期 [2] - 随访期患者根据治疗需求调整剂量，治疗剂量阈值为对照临床试验显示临床疗效的最低剂量（deutetrabenazine 24 mg/天，INGREZZA 40 mg/天） [3] 研究结果 - 所有40 mg、60 mg或80 mg INGREZZA治疗患者用药首日即达治疗剂量，而deutetrabenazine治疗患者中仅47.5%每日两次用药者和54.3%缓释剂用药者六个月内达到治疗剂量，平均达标时间三到四周（P<0.001） [6] - 达到治疗剂量的deutetrabenazine治疗患者中，近10%持续用药但无法维持治疗剂量（每日两次用药者8.5%，缓释剂用药者9.6%） [6] - 与deutetrabenazine相比，INGREZZA治疗患者剂量调整更少，deutetrabenazine治疗患者首月后剂量调整显著更多（INGREZZA 33.7%，每日两次用药者48.1%，缓释剂用药者54.0%；P<0.001） [6] 迟发性运动障碍介绍 - 迟发性运动障碍是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或身体其他部位不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道疾病药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [4][7] INGREZZA介绍 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即达治疗剂量且无需滴定 [8] - 由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，通过抑制多巴胺释放减少额外多巴胺信号传导，减少不自主运动 [9] - 适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定精神健康方案联用，有适合吞咽困难患者的撒剂配方，批准使用剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [10] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的药物，以及多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [20]