财务数据和关键指标变化 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物、短期和长期存款为6660万美元，而2019年12月31日为2660万美元 [26] - 2020年全年经营活动使用的现金总计2200万美元，预计当前现金可维持到2022年 [26] - 2020年第四季度研发费用为500万美元，2019年同期为330万美元，因启动3期SHIELD I和SHIELD II临床试验而增加 [28] - 2020年第四季度一般及行政费用为220万美元，2019年同期为80万美元，因成为上市公司，董事及高级职员责任保险成本增加和非现金股份支付增加 [28] - 2020年第四季度营销和业务发展费用为70万美元，2019年同期为30万美元，主要因新泽西办公室营销和业务发展人员增加及营销活动增多 [29] - 2020年第四季度公司普通股净亏损为730万美元，2019年同期为390万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 D - PLEX100业务线 - 用于预防手术部位感染（SSI）的3期项目进展顺利，SHIELD I试验患者招募情况良好，已招募100名患者，计划在美国、欧盟和以色列的60个中心招募600 - 900名患者，招募500名患者后将根据总体感染率进行样本量重新估计 [13] - SHIELD II试验于2020年12月启动，招募进展符合预期，将在与SHIELD I相同数量的中心招募约900 - 1400名患者，该试验纳入标准更广泛，包括微创手术 [14] - 用于预防骨组织（如心脏直视手术中的胸骨）SSI的3期骨模型试验于去年年初启动，公司正在评估心脏直视手术3期试验的下一步临床步骤 [17] OncoPLEX业务线 - 局部肿瘤内治疗临床前项目持续按计划推进，2020年末公布了积极的临床前数据，在结肠癌的同基因小鼠模型中，单次局部应用OncoPLEX在多个关键指标上比六周期全身多西他赛治疗效果更好 [24] - 计划在今年进行额外的临床前安全性研究，完成临床前资料包，以便向FDA提交IND前会议申请，并可能在2022年启动1期临床试验 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划建立自己在美国的业务布局，开展商业准备活动，同时探索与领先制药公司的潜在合作机会，正在与美国、欧盟和亚洲市场的潜在合作伙伴进行讨论 [15] - 在美国，公司正在全面评估市场准入和报销情况，以及关键医院经济参数，以确保D - PLEX100的最佳定位和覆盖范围 [15] - 公司正在对外科医生、药剂师和医院管理人员进行广泛的市场研究，以评估D - PLEX100的吸引力，目标是为该药物候选物生成证明其积极临床结果和对医院有利的卫生经济学数据，以推动其商业潜力 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司在推进开发项目和向商业公司转型方面取得重大进展，2021年将专注于两项3期临床试验的执行，这两项试验将作为公司首次新药申请（NDA）提交的基础 [7] - 公司认为D - PLEX100获得FDA的突破性疗法认定表明采用新的创新疗法预防手术部位感染的紧迫性，该认定基于初步临床证据，表明该药物可能在一个或多个临床显著终点上比现有疗法有实质性改善 [20] - 公司相信OncoPLEX有潜力成为多种实体癌症类型（包括胶质母细胞瘤、前列腺癌和头颈癌）的标准治疗方法之一 [25] 其他重要信息 - 2020年6月公司在纳斯达克成功完成首次公开募股（IPO），净募集资金6280万美元，并引入了几位备受尊敬的新投资者 [12] - 截至2020年12月，公司股票被ARK以色列创新技术ETF持有 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: 基于研发和销售、一般及行政费用（SG&A），2021年的支出情况如何，是否会与2020年水平一致，是否会在年内某个特定时间达到峰值；OncoPLEX项目的1期研究是否会针对特定肿瘤类型，是否肯定会使用多西他赛，是否有其他紫杉烷类或化疗药物需要考虑 - 研发费用预计会随着患者招募增加而上升，因为2021年是两项3期试验同时进行的完整年份；一般及行政费用预计不会有太大增加，因为公司已成为全年上市公司；公司对现金足以支持到2022年进行两项试验感到满意 [32] - OncoPLEX项目预计今年与FDA进行IND前会议，明年启动1期试验；临床前数据支持该方法可用于不同癌症类型，具体临床试验策略需与FDA讨论确定；选择多西他赛是因为其对多种重要癌症类型有广泛亲和力和作用机制 [33][34] 问题2: SHIELD I和SHIELD II试验已激活的站点比例是多少；对于SHIELD I，对2021年年中进行样本量重新估计的信心水平如何，当前招募速度与预期相比如何，COVID - 19对招募有何影响 - SHIELD II于12月启动，目前谈论其激活站点数量还为时过早；SHIELD I计划设立60个中心，大部分中心已开放并活跃；公司有信心在年中左右招募到500名患者，并在年底前完成招募，尽管存在不确定性，但目前进展符合预期 [38][39] 问题3: 能否评论SHIELD I的深度对齐数据，特别是总体感染率，是否符合预期 - 目前总体约有100名患者，数据还处于早期阶段，预计会单独报告SHIELD I的平均患者数据，目前情况符合预期 [40] 问题4: 2021年在市场研究和商业准备方面的关键目标是什么，计划在明年将组织规模扩大多少 - 市场研究正在进行中，希望随着进展能提供更多关于结果的信息；公司正在与制药公司就不同市场进行讨论和评估，将继续推进业务发展战略；公司在新泽西的办公室人员有所增加，会逐步增加支出，待数据出来后将有助于商业讨论 [41][42] 问题5: 目前对心脏胸骨试验的假设是怎样的，需要看到什么才能推进该试验，是否可能在今年进行 - 公司优先考虑SHIELD I和SHIELD II试验以提交NDA，不想因过度投入而冒财务资源风险，同时也在为肿瘤学项目预算；胸骨适应症计划作为腹部软组织手术NDA获批后的补充提交，完成该试验需要额外资源 [45] 问题6: 随着公司不断强调D - PLEX的潜力，是否看到关键意见领袖（KOL）的兴趣增加；基于新的见解，商业前景是否有更新 - 公司在与外科医生、医院的讨论以及参与SHIELD I和SHIELD II试验中，看到KOL兴趣增加；在与制药公司的讨论中也有体现 [50] 问题7: 能否评论PLEX矩阵开发或未来商业化的合作或授权方面的更新 - 由于行业内合作和授权过程漫长且需考虑多种因素，很难对此进行评论；公司正在进行相关讨论，为加强战略，新泽西办公室增加了业务发展、销售和营销人员 [53] 问题8: 如何在SHIELD I和SHIELD II之间分配资源；考虑到如果SHIELD I数据足够好，仅靠它就可以提交申请，那么在尽快完成SHIELD I可能是最快上市途径的情况下，如何决定将患者纳入SHIELD II - 公司将中心分开，一个中心要么为SHIELD I开放，要么为SHIELD II开放；优先开放SHIELD I的中心，因为它是第一个结束的试验，可能足以支持NDA批准，在欧洲仅该试验就可获批，在美国也可能作为关键试验获批 [57][58] 问题9: 如何确定公司肯定能在2021年第四季度获得SHIELD I的数据；外界如何了解这一点 - 公司承诺在达到100名患者时进行更新，目前总体已有100名患者，下一次新闻稿将在SHIELD I达到100名患者时发布；公司会持续更新进展，让投资者了解招募情况，这是公司今年的主要目标 [60] 问题10: 去年7月开始试验，目前第一个试验接近100名患者，何时会知道招募加速，外界如何得知 - 招募的主要障碍是开设中心，目前大部分中心已开放并招募情况良好；下一次报告招募情况时，外界可以判断招募速度 [62]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期存款为7180万美元，而2019年12月31日为2660万美元 [21] - 2020年前九个月运营活动使用的现金总计1680万美元 [21] - 2020年第三季度研发费用为420万美元，去年同期为380万美元 [22] - 2020年第三季度一般及行政费用为220万美元，去年同期为120万美元 [22] - 2020年第三季度公司归属于普通股的净亏损为650万美元，2019年第三季度为210万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 D - PLEX 100项目 - SHIELD I试验进展顺利，自7月首位患者入组以来，已在短时间内快速开设临床试验中心，计划在美国、欧盟和以色列的60个中心招募600 - 900名患者，入组500名患者后将根据总体感染率进行盲态样本量重新估计，预计2021年下半年得出顶线结果 [13][14] - SHIELD II试验预计年底前启动，将招募约900 - 1400名患者，已与领先的CRO签约，他们已与全球多个中心接洽 [14] - 针对预防骨组织手术部位感染，计划在2021年上半年评估心脏直视手术III期试验的下一步临床步骤，该试验将在美国、欧盟和以色列的45个中心招募1300 - 1600名患者 [17][18] ONCO PLEX项目 - 作为瘤内化疗药物，目前处于临床前阶段，预计年底可获得临床前数据，并计划届时提供与FDA的预IND会议预期时间表以及首次人体研究的启动时间 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2016年美国3000万例住院手术中，约1400万例（约45%）为公司目标市场，即发生手术部位感染风险较高的大型手术 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 为实现D - PLEX 100在美国的商业成功，公司开始在美国建立自身业务布局，开展品牌、包装、分销等商业准备活动，同时探索与领先制药公司的合作机会；在欧洲，公司正在评估商业战略合作伙伴 [16] - 公司认为预防手术部位感染存在重大商业机会，医院手术部位感染会导致患者住院时间延长、再入院率增加、再次手术率上升等问题，且感染率和再入院率会影响医院的医保报销水平 [17][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对公司在推进开发计划和向商业公司转型方面取得的进展感到非常满意，认为公司有强大的资产负债表支持积极的研发计划，有望完成SHIELD I研究、启动并开展SHIELD II研究以及准备向FDA提交新药申请 [9][12] - 首席财务官表示尽管全球COVID - 19大流行使临床试验运营环境不断变化，但预计参与两项临床试验的结直肠切除手术患者中超过70%患有癌症，这些手术将被视为医院的高优先级手术 [15] 其他重要信息 - 2019年，纽约长老会/威尔康奈尔医学中心因医院获得性感染减少计划和再入院减少计划中的手术部位感染指标受到医保超过900万美元的处罚 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SHIELD I试验达到60个目标中心需要多长时间，是否会考虑减少中心数量，每月每个中心招募约1.5名患者的情况如何 - 公司预计到季度之间将开放50%的中心，目前四个月内全球已有30多个中心获得IRB批准，且随着进展后续会更容易，现阶段不考虑减少中心数量，以应对COVID - 19可能带来的环境变化，预计2021年初达到100名患者入组时进行更新 [26] 问题2: SHIELD I试验的样本量重新估计是否仍在明年年中（7月左右）进行 - 公司表示情况属实 [28][29] 问题3: SHIELD II试验因COVID - 19情况可能会延迟多久，如何解决，该研究的数据何时能得出 - 该试验将在未来两周内启动，目前认为不会延迟，因为超过70%的患者为癌症患者，手术为高优先级；该试验结果预计2022年得出，与COVID - 19无关，这是最初的计划 [30][31] 问题4: 两项初始III期研究提交申请是否仅适用于软组织，要获得更广泛的骨组织标签是否需要提交胸骨研究作为补充文件 - 公司确认情况正确 [32][33][34] 问题5: 公司在海外的商业建设进展如何，对运营费用或现金使用期限有何影响，目前现金余额和使用期限情况如何 - 公司在美国的人员配置略有增加，不会影响现金流，有能力开展更多商业化基础设施工作，预计现金足够使用到2022年 [37] 问题6: ONCO PLEX项目计划年底与FDA会面，从预IND会议到开始肿瘤试验的间隔时间是多久 - 公司预计年底能分享更多临床前数据和产品特征信息，提供相关时间表，预计明年与FDA进行预IND会议 [39] 问题7: SHIELD I试验达到100名患者入组里程碑时的更新是否仅为入组时间点，是否会有相关数据 - 公司确认仅为运营进展更新，无相关数据 [41][42][43] 问题8: SHIELD II和SHIELD I参与中心的预期重叠情况如何 - 公司预计会有一些重叠，但目前难以确定，已发现一些原本考虑用于SHIELD I的中心更适合SHIELD II并已进行转换，这可能会缩短SHIELD II的时间线 [44] 问题9: SHIELD II和SHIELD I的次要终点是否有显著差异 - 公司表示两项试验的主要和次要终点非常相似，与一年前发表的II期试验也相似 [45] 问题10: 欧洲合作的时间线和可能性范围如何 - 公司表示难以确定具体时间线，正在评估商业战略合作伙伴，认为D - PLEX有很好的市场价值机会，对目前的进展感到满意 [47][48]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期存款为8170万美元，而2019年12月31日为2700万美元，主要因6月完成IPO净募资约6280万美元 [31] - 2020年前六个月运营现金使用量为750万美元 [31] - 2020年第二季度净亏损1700万美元，而2019年同期净利润为30万美元 [33] - 2020年第二季度研发费用为430万美元，高于2019年同期的350万美元，因D - PLEX100预防腹部手术SSI的3期临床试验支出增加 [33] - 2020年第二季度一般及行政费用为290万美元，高于2019年同期的120万美元，因公司IPO和非现金薪酬增加 [34] - 2020年第二季度GAAP归属普通股净亏损为1910万美元，而2019年同期GAAP净利润为30万美元 [34] - 2020年第二季度非GAAP归属普通股净亏损为480万美元，包含因IPO价格导致可转换优先股认股权证负债公允价值重估 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 D - PLEX100产品 - 用于预防手术部位感染（SSI），在2期试验中显示出比全身抗生素更高的疗效，目前处于3期试验阶段 [12] - 计划进行三项3期试验，包括两项软组织手术和一项骨组织手术试验，以支持预防SSI的广泛标签策略 [19] 软组织手术试验 - SHIELD I试验已招募第一名患者，计划在美国、欧盟和以色列的60个中心招募600 - 900名患者，预计2021年下半年公布顶线结果 [19][20] - SHIELD II试验预计2020年底启动，将包括更多微创手术，计划在相同数量中心招募约900 - 1400名患者 [21] 骨组织手术试验 - 2020年2月启动心脏手术的3期骨模型试验，计划在美国、欧盟和以色列的45个中心招募1300 - 1600名患者，数据将作为腹部软组织手术新药申请（NDA）的补充提交 [24] 2期试验结果 - 软组织手术2期试验中，约75%患者为结直肠癌切除手术，使用D - PLEX100使30天SSI和死亡率主要终点降低59%，与全身抗生素标准治疗相比有统计学意义（P值小于0.01） [22] - 60天内标准治疗组有5例死亡，D - PLEX100治疗组无死亡，且该产品耐受性良好，未观察到与药物相关的严重不良事件，对伤口愈合无负面影响 [23] - 心脏手术随机1b/2期试验中，58名使用D - PLEX100治疗的患者无感染，标准治疗组感染率为4.3% [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 2016年美国3020万例住院手术中，约1400万例（约45%）为高SSI风险的主要手术，是公司目标市场 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略上专注于D - PLEX100的临床开发和成为完全整合制药公司的准备工作 [12] - 拥有深厚专利组合、GMP认证的先进制造设施，获得FDA的合格传染病产品（QIDP）和快速通道指定，增强了公司竞争力和信心 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司成功完成IPO，增强了资产负债表，为业务增长提供资金支持，对未来前景感到兴奋 [8][14] - 预防SSI市场机会巨大，未满足的医疗需求与公司产品优势结合，代表公司未来前景良好 [27] 其他重要信息 - 公司PLEX技术平台产品基于聚合物和脂质组合的基质，能使药物在数周或数月内持续线性释放，优化药物疗效和安全性 [15] - D - PLEX100可释放多西环素，在手术切口内维持高局部浓度长达四周，能根除细菌，且总体剂量相对较小，避免全身给药风险 [16][17] - 公司拥有90项全球已授权专利、2项已批准专利申请和33项待批准专利申请，保护技术和产品 [28] - 根据FDA QIDP计划，公司可享受优先审查和八年市场独占权，快速通道指定允许在药物开发和审查过程中与FDA早期频繁沟通及滚动审查NDA [29][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 首个3期腹部研究的招募情况如何，受COVID - 19影响程度，已激活的站点数量和位置，以及多久能使所有60个站点投入运营 - 试验约一个半月前开始，进展按计划进行，计划在全球不同国家（美国、欧洲和以色列）开设60个中心，这有助于应对COVID - 19影响，若某些国家出现第二波疫情，有足够中心和地域多样性克服困难，目前先在以色列和欧洲开设中心，随后美国加入，目前按详细计划招募患者，进展顺利 [37][38][39] 问题2: 是否能在年底前重启心脏3期研究，D - PLEX100的滚动NDA提交顺序，以及快速通道指定可能加快的速度 - 快速通道指定允许腹部手术NDA滚动提交，有望缩短时间，计划基于两项腹部手术试验提交NDA，心脏手术数据作为补充提交；原计划因资金问题不推进心脏手术试验，因IPO募资超预期，正在评估重启招募和开设更多中心的合适时机，年底会更新进展 [40][41] 问题3: 是否会在年底前更新肿瘤学项目信息，开始临床研究的合理时间框架及研究可能的形式 - 预计年底前能提供肿瘤学项目更多详细信息，包括时间表和重点事件；因需确定模型类型、FDA要求的毒性测试以及所需的研究性新药申请（IND）包，难以确定具体时间表，但2021年开始临床研究是有可能的 [42][44] 问题4: 在ASCRS会议上的展示得到的反馈，以及2020年底第二阶段3期试验的情况 - 美国结直肠外科医生协会年会虚拟展示得到积极反馈，外科医生对直接解决手术部位感染感兴趣；第二阶段3期腹部手术试验计划招募600 - 900名患者，主要终点为降低感染和死亡率，与2期试验类似，为随机、双盲、多中心试验，观察患者30天主要终点和60天安全性，同时关注其他支持商业策略的参数，该试验主要为开腹手术，少量微创手术，第二次3期试验微创手术比例更高，规模更大 [48][49][50] 问题5: 3期试验的次要终点，如伤口愈合、疤痕等方面的看法 - 虽未确定次要终点，但正在评估伤口愈合和疤痕相关指标，还关注抗生素静脉注射使用水平，2期试验中该产品使抗生素静脉注射使用量显著减少，未感染患者也从减少再入院、缩短住院时间和减少抗生素使用中受益，这些参数都在收集分析中 [53][54] 问题6: 3期试验中标准治疗的标准化程度，允许使用的其他抗生素方案范围，以及是否允许口服与静脉注射 - 标准治疗方面，各国和各中心都使用全身抗生素（静脉注射或口服），这是统一的；肠道准备方面存在差异，允许进行肠道准备，但避免术前长时间使用抗生素进行肠道准备，通常在手术前半小时到一小时进行一次抗生素注射 [56][57][58] 问题7: 快速通道指定对NDA提交时间表和途径的影响，是否可能在初始样本量验证时与FDA讨论NDA，提前提交申请 - 快速通道指定允许与FDA更频繁沟通和NDA滚动提交，公司已从中受益；若SHIELD I试验数据足够稳健，有可能基于一项试验向FDA申请NDA，但无保证FDA会批准，QIDP和快速通道指定使公司在有更多数据时能与FDA进行此类沟通 [60][61]