财务表现 - 季度每股亏损0.81美元 超出Zacks共识预期亏损0.69美元17.39% [1] - 季度营收3270万美元 低于Zacks共识预期18.60% 但较去年同期2597万美元增长26% [2] - 过去四个季度中 公司两次超过每股收益预期 三次超过营收预期 [2] 股价表现 - 年初至今股价累计上涨12% 同期标普500指数下跌4.7% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.65美元 营收4423万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损2.59美元 营收1.8334亿美元 [7] - 行业排名位列Zacks前35% 该评级体系显示前50%行业表现优于后50%超2倍 [8] 同业比较 - 同业公司Applied Therapeutics预计季度每股亏损0.16美元 与去年同期持平 [9] - 该同业营收预期640万美元 同比增幅达3268.4% [9] - 过去30天其每股收益预期下调8.1% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度全球Omsivri销售额为3770万美元，较2024年第四季度净收入减少410万美元，主要因库存波动；与2024年第一季度相比，净产品收入增加1170万美元，增幅45% [34][37] - 2025年第一季度研发费用为3700万美元，较2024年第一季度的1.287亿美元大幅下降，主要因收购Bivomelagon的研发成本减少；与2024年第四季度相比，研发费用下降约10% [37] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3910万美元，较2024年第一季度的3440万美元有所增加；与2024年第四季度相比，费用小幅增长不到3% [38] - 2025年第一季度加权平均流通普通股为6310万股，较2024年第一季度的6010万股和2024年第四季度的6160万股有所增加，主要因12月和1月通过ATM计划出售约130万股 [38] - 2025年第一季度运营现金使用约4040万美元，较2024年第四季度的1900万美元增加，主要因支付年度奖金和支付630万美元重新收购中国Observi权利的现金对价 [39] - 2025年第一季度末现金余额为3.145亿美元，公司认为足以覆盖到2027年的所有计划运营；美国收入占产品总收入的比例从2024年第四季度的74%降至2025年第一季度的65% [41] - 2025年第一季度GAAP每股收益为净亏损0.81美元，包括每股8美分的Rarestone还款和每股2美分的可转换优先股应计股息 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 BBS业务 - 美国市场需求持续增长，但本季度需求增长被库存转移掩盖；国际团队按国家执行BBS推出战略，HO收入贡献主要来自法国和意大利，且持续增长 [9][10] - 第一季度新处方数量持续增加，接受报销治疗的患者数量持续增长；总处方医生数量较2024年第四季度增长13%，达到自产品推出以来单季度最高；约三分之一的新处方医生成为重复处方医生 [20][21] - 目前已有覆盖超过95%的医疗补助覆盖人群的州为Emsivri制定了特定政策或做出了积极的覆盖决定 [22] 其他业务 - 期待Bivomelagon的II期数据在第三季度公布，以及年底前公布DWS研究、Prader Willi和HO的718每周研究的相关情况 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场方面，专业药房库存天数从2024年第四季度的超过22天降至2025年第一季度的不到9天，通常库存天数在10 - 15天之间；产品在美国的销售额较2024年第四季度增加110万美元 [35][36] - 国际市场方面，除美国外的收入增长强劲，达到310万美元，主要由法国、德国和意大利推动 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在第三季度向FDA提交申请，并安排了与FDA的面对面D类会议；持续推进各个临床试验，期待相关数据公布 [8][10] - 商业上，继续扩大BBS产品的市场覆盖，包括提高医疗补助和商业保险的覆盖范围；积极准备将Emsivri推向获得性下丘脑肥胖症（HO）患者市场，市场研究显示该疾病对治疗有显著需求 [20][22] - 国际市场上，继续执行国家逐个推出BBS的战略，同时积极参与欧洲的医学会议，展示研究数据，获得欧洲专家的支持 [27][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在各个方面持续增长，对目前的发展状况感到满意；第三阶段试验数据令人鼓舞，认为cetmelanotide有潜力改变患者及其家庭的生活 [43][9] - 公司资金充足，预计现金可维持到2027年；在BBS市场取得的成功为未来可能推出的HO产品奠定了坚实基础 [10][22] 其他重要信息 - 公司在法国的真实世界经验显示，cetmelanotide对获得性下丘脑肥胖症患者有潜在疗效，8名患者在三个月时BMI降低12.8%，5名患者在三个月时BMI降低超过21% [29] - 公司将在两个欧洲医学会议上进行10次报告和2次专题讨论会，展示相关研究数据 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 非应答者停药的原因是什么 - 约一半患者因无法跟上临床试验进度或家庭难以管理而退出；另一半包括因不良反应（如胃肠道、注射部位反应）退出的患者，以及一名患有癫痫疾病的患者在试验期间癫痫发作失控最终死亡 [46] 问题2: 真实世界的持久性、对不良事件的预期以及这些如何影响患者用药 - 公司商业经验显示，全球约30%的患者停药；在HO患者中，预计停药率会更低，本次试验的停药率不到10%，患者依从性极高 [48][49] 问题3: RM718的C部分是否计划在年底前分享患者达到16周的疗效数据 - 目前C部分刚刚开始，希望年底前能有足够患者接受足够长时间的治疗，从而有相关数据公布 [55][56] 问题4: 第一季度患者依从性的变化情况以及对全年趋势的看法 - 公司通常患者依从性在80%左右，2024年第四季度依从性较高，2025年第一季度恢复到更正常的水平 [58] 问题5: 持续的数据更新在会议上的重要性以及是否有必要提供更多数据 - 在罕见病领域，每个患者的数据都很重要；法国的8名患者数据很重要，现在24名患者的更新数据也有价值，但不会无休止地进行更新 [62][63] 问题6: 今年剩余季度是否会有季节性影响 - 第一季度受保险变更影响较大，第四季度专业药房的订单情况难以控制，但除此之外，全年各季度之间没有明显的季节性差异 [64][65] 问题7: FDA会议需要解决的问题以及会议的性质 - 此次会议是提交申请前的会议，目的是澄清提交内容、数据呈现方式，确保与FDA的要求一致 [69] 问题8: 第四季度保险重新授权和患者过渡对收入的影响有多大 - 约为70万美元 [70] 问题9: BBS患者的支付方组合以及HO患者的预期支付方组合 - BBS患者中，商业保险和医疗补助人群约占80%，两者大致平分，医疗保险占比较小；目前仍在评估HO患者的支付方组合情况 [71] 问题10: Bivomelagon的发展前景、预期疗效以及开发速度 - 公司内部认为，如果Bivomelagon的疗效超过10%，就有开发价值；若有积极数据，将积极推进进入III期试验，特别是针对HO患者，同时会考虑BVS和POMC的策略 [76][77] 问题11: Prader Willi疾病的MCR4靶向药物机会以及追求更高剂量的原因 - 原研究存在剂量过低、试验时间过短和设计复杂等问题；对该疾病的生物学机制有了更多信心，但该疾病复杂，成功概率约为50%；该疾病的治疗门槛较低 [79][80] 问题12: HO在欧洲的市场接受情况以及与BBS的比较 - 欧洲的罕见病和HO市场在启动方面有优势，患者更集中在卓越中心；与美国市场类似，主要集中在内分泌科医生；HO与BBS是不同的机会，启动轨迹会有所不同 [88][89] 问题13: HO产品的标签考虑因素 - 目前与FDA在标签方面没有沟通；预计FDA不会将BMI标准纳入标签；年龄方面，试验纳入了4岁患者，预计最低年龄为4岁；希望将饥饿相关内容纳入适应症声明 [90][91][92] 问题14: 对HO产品收入增长预期的信心以及影响收入的因素 - 公司认为HO市场与BBS不同，患者诊断率高、更集中在内分泌科，将采用不同的启动方式；产品价格较高和预先授权会对启动有一定影响，但公司在BBS市场的经验是优势，无法确定是否能达到市场共识的收入预期 [96][98] 问题15: 今年季度收入是否会有波动以及是否会出现第四季度库存囤积情况 - 专业药房在第四季度有库存囤积的习惯，这是行业常见现象；总体而言，库存天数预计在10 - 15天之间波动，不会像过去两个季度那样有显著变化 [103][104] 问题16: 新处方医生成为重复处方医生的限制因素 - BBS疾病需要寻找患者并教育医生，而HO患者更容易找到相关医生；医生诊断并使用M. Civri治疗患者后，如果有良好体验，更有可能成为重复处方医生 [105][106] 问题17: 先天性HO子研究中的患者组合以及诊断经验 - 目前研究处于早期阶段，常见的垂体缺陷疾病包括SOD和垂体柄中断综合征，但无法提供有意义的患者组合数据 [111] 问题18: 能否披露BBS产品在美国第一季度的处方数量和报销处方数量 - 公司不再披露具体数字，认为收入能更全面地反映市场情况 [114] 问题19: HO产品商业推广与其他适应症的差异以及营销策略变化 - 与BBS相比，HO患者更容易被识别，市场对治疗的需求高；患者更集中在内分泌科医生手中，这使得推广更有针对性 [118][119][120] 问题20: 收回中国权利后，国际战略中对中国市场的计划 - 公司很高兴收回中国权利，认为中国和亚洲其他地区（如台湾、韩国）有重要机会；目前尚未确定具体策略，可能会单独进入市场，也可能寻找合作伙伴 [122][123] 问题21: Bivomelagon的安全性情况以及短期II期试验的疗效标准 - 目前没有明显的安全信号；疗效标准方面，虽然试验时间较短，但仍以10%为参考，同时会考虑具体患者情况和数据背景 [127][128]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度全球Omsivri销售额为3770万美元，全球报销治疗患者数量增长14% [32] - 与2024年第四季度相比，净收入减少410万美元，主要因库存波动、美国产品分发增加和美国以外地区收入增长共同影响 [35] - 与2024年第一季度相比，净产品收入增加1170万美元，增幅45% [36] - 2025年第一季度研发费用为3700万美元，较去年同期因收购Bivomelagon产生的研发成本大幅下降，环比下降约10% [36] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3910万美元，较2024年第一季度增加，环比小幅增长不到3% [37] - 2025年第一季度加权平均流通普通股为6310万股，较2024年第一季度和第四季度增加，主要因12月和1月通过ATM计划出售约130万股 [37] - 2025年第一季度运营现金使用约4040万美元，较第四季度增加，主要因支付年度奖金和重新收购中国Observi权利的现金对价 [38] - 2025年第一季度末现金余额为3.145亿美元，预计足以支持到2027年的所有计划运营 [39] - 2025年第一季度美国收入占总产品收入的比例从第四季度的74%降至65% [39] - 2025年第一季度GAAP每股收益为净亏损0.81美元，包括Rarestone还款和可转换优先股应计股息 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 BBS业务 - 美国市场需求持续增长，以分配给患者的小瓶数量衡量，但本季度需求增长被库存转移掩盖 [7] - 第一季度新处方数量持续增加，报销治疗患者数量持续增长 [18] - 第一季度末Bridge患者总体百分比恢复到2024年底的正常水平 [19] - 第一季度总处方医生数量创历史新高，较2024年第四季度增长13%，新处方医生增加是业务增长的重要驱动力，约三分之一的新处方医生成为重复处方医生 [19][20] 国际业务 - 在超过15个美国以外国家可进行报销访问或开展早期访问计划，全球付费治疗患者数量稳步增长 [25] - DBS仍是美国以外地区的主要收入驱动因素，报销治疗稳步增长 [25] - 德国和法国有更多下丘脑肥胖患者通过早期访问计划获得治疗，法国和意大利的HO收入贡献持续增长 [8][26] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 第一季度有更多患者过渡到新保险计划，导致临时接受免费药物的患者数量增加，但到季度末总体百分比恢复正常 [18][19] - 第一季度Omsivri产品分配给患者的价值较第四季度增加110万美元，主要驱动因素包括1月价格上涨4%、报销治疗的BBS患者数量增加、季度初Bridge治疗患者数量增加以及患者依从性略有下降 [34] 国际市场 - 美国以外地区收入较上一季度强劲增长310万美元，主要由法国、德国和意大利推动 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年第三季度提交关于cetmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的申请，并与FDA进行面对面的D类会议 [6] - 期待Bivomelagon的II期试验结果，若数据积极，将积极推进进入III期试验，特别是针对HO适应症，并开发新剂型，如针对儿科人群的液体和咀嚼片 [7][73] - 计划在年底前对正在进行的DWS研究、Prader Willi研究和HO的718每周研究发表相关看法 [8] - 国际团队继续执行逐个国家的BBS推出战略 [8] - 公司将以分层方式覆盖内分泌专家，为HO产品推出做准备，与BBS推出方式不同 [96] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为cetmelanotide有潜力改变患者及其家庭的生活，对其在获得性下丘脑肥胖治疗中的应用前景充满信心 [7] - 公司在BBS业务上取得良好进展，国际市场也在稳步增长，整体处于良好发展态势 [41] - 公司预计在HO市场的推出轨迹将与BBS不同，HO患者更集中在专科医生手中，有望实现不同的增长曲线，但产品价格和预先授权等因素会对推出产生一定影响 [95][96][97] 其他重要信息 - 公司Phase III试验中，cetmelanotide队列BMI降低16.5%，安慰剂组BMI增加3.3%，安慰剂调整差异为19.8% [11] - 按年龄分层，三个年龄组的安慰剂调整BMI百分比变化在19.2% - 21%之间 [12] - 80%的患者体重减轻超过5%，显示出一定的反应 [12] - 143名入组患者中，绝大多数已进入开放标签扩展试验，共有120名患者继续接受治疗，且未观察到与cetmelanotide相关的新安全信号 [15] - 法国真实世界数据显示，8名获得性下丘脑肥胖患者在三个月时BMI降低12.8%，5名患者BMI降低超过21% [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 非应答者停药原因 - 部分患者因无法跟上临床试验节奏或家庭难以管理而退出，约占一半；另一部分因不良反应退出，如胃肠道反应、注射部位反应等，还有一名有癫痫病史的患者在试验中癫痫发作未得到控制最终死亡 [44] 问题2: 真实世界的持久性和对不良事件的理解如何影响患者用药 - 公司商业经验显示，全球约30%的患者停药；在HO领域，试验中的停药率略低于10%，患者依从性极高，预计在HO人群中停药率和依从性表现会更好 [46][47] 问题3: RM718的Part C是否计划在年底前分享患者达到16周的疗效数据 - 目前Part C刚刚开始，难以准确预测，但希望到年底能有足够患者接受足够长时间的治疗，从而有相关数据可分享 [52][53] 问题4: 第一季度患者依从性变化情况及后续趋势 - 公司通常看到患者依从性在80%左右，第四季度依从性较强，第一季度恢复到更正常的水平 [54] 问题5: 持续在会议上更新数据的重要性及额外数据的必要性 - 在罕见病领域，每个患者的数据都很重要，法国的少量患者数据曾提供重要信息，此次24名患者的更新数据虽数量仍不多，但比之前更有价值，不过不会无休止地进行更新 [58][59][60] 问题6: 公司是否预计今年剩余季度会有季节性影响 - 第一季度受保险变更影响较大，第四季度专业药房的订单情况难以控制，但除此之外，全年其他季度未经历明显的季节性影响 [61][62] 问题7: FDA会议的目的及是否存在不确定性 - 此次会议是提交申请前的常规会议，旨在澄清提交内容和数据呈现方式，确保与FDA的期望一致 [65] 问题8: 第四季度保险重新授权和患者过渡对收入的影响程度 - 约有70万美元的影响 [67] 问题9: BBS的支付方组合情况以及HO人群的预期支付方组合 - 商业保险和医疗补助人群约占80%，两者大致平分，医疗保险占比较小；公司正在评估HO市场的支付方组合情况 [68] 问题10: Bivomelagon的发展前景及预期疗效 - 公司内部认为Bivomelagon的疗效阈值应高于10%，若达到该水平则认为有开发价值；若数据积极，将积极推进进入针对HO的III期试验，并开发新剂型 [72][73] 问题11: Prader Willi适应症的机会及追求更高剂量的原因 - 原研究因剂量低、试验时间短和设计复杂等因素未获得有价值的信息；公司对该疾病的生物学机制有一定信心，但该疾病复杂，研究具有挑战性；成功概率约为50%，该适应症的门槛较低，任何有积极效果的结果都值得进一步研究 [76][77][78] 问题12: HO在欧洲的推出轨迹及与DBS的比较 - 欧洲的罕见病和HO市场在患者集中性方面具有优势，但与美国市场类似，主要集中在内分泌专家；推出速度可能因各种因素有快有慢，HO与BBS是不同的机会，推出轨迹会有所不同 [85][86][87] 问题13: 目前对cetmelanotide标签的考虑 - 目前尚未与FDA就标签进行沟通；预计BMI要求可能不会成为标签的一部分；年龄方面，试验纳入了4岁患者，预计最低年龄为4岁及以上；希望在适应症声明中加入饥饿相关内容 [88][89][90] 问题14: HO收入增长预期的信心及影响因素 - HO患者数量更多且诊断率更高，集中在内分泌专科，公司计划分层覆盖该专科医生，推出方式将与BBS不同；产品价格较高和预先授权等因素会对推出产生一定影响，但公司在BBS市场的经验和知名度是优势，最终结果难以预测 [95][96][97] 问题15: 今年季度收入是否会有波动以及重复处方医生比例的限制因素 - 专业药房在第四季度通常会进行一定的库存储备，这是行业常见现象，整体库存天数预计在10 - 15天左右波动；BBS疾病中，医生需要努力寻找患者并进行教育，而HO患者更易找到合适的医生，医生诊断并使用药物后有良好体验，更有可能成为重复处方医生，主要限制因素是是否有其他患者 [101][103][105] 问题16: 先天性HO子研究中的患者组合和诊断经验 - 目前研究尚处于早期，SOD和垂体柄中断综合征可能是较常见的类型，但无法准确说明各类型的分布情况 [109] 问题17: 美国BBS业务第一季度的书面处方和报销处方数量 - 公司不再披露具体数字，认为收入能更全面地反映市场情况 [112][113] 问题18: 下丘脑肥胖商业推广与其他适应症的差异及中国市场战略 - 与其他罕见病类似，关键在于快速识别患者；HO患者更多集中在内分泌专家手中，市场研究显示该人群未满足的需求高，医生对药物的反馈积极，这些因素使HO产品推出更具潜力；公司很高兴收回中国市场的权利，将制定中国市场战略，目前尚未确定是否单独开展业务或寻找合作伙伴，中国和亚洲其他地区（如日本、台湾、韩国）是有意义的市场机会 [117][118][120] 问题19: Bivomelagon的安全性和短期II期试验的疗效门槛 - 目前盲态下未观察到显著的安全信号，令人放心；疗效门槛方面，以cetmelanotide的II期数据为参考，10%是一个合理的目标，但会考虑具体数据背景 [126][127]

业绩总结 - 2025年第一季度，IMCIVREE®（setmelanotide）在美国的产品收入为3770万美元，较2024年第四季度的4180万美元下降了8.3%[61] - 2025年第一季度产品收入净额为3770万美元，较2024年同期的2600万美元增长45.38%[63] - 2025年第一季度归属于普通股东的净亏损为5080万美元，较2024年同期的1.414亿美元减少64.10%[63] - 2025年第一季度每股净亏损为0.81美元，较2024年同期的2.35美元改善65.53%[63] - 2025年第一季度研发费用为3700万美元，较2024年同期的1.287亿美元下降71.24%[63] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3910万美元，较2024年同期的3440万美元增长16.67%[63] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为3.145亿美元，较2024年同期的2.012亿美元增长56.14%[65] 用户数据 - 全球范围内，接受报销治疗的患者数量环比增长约14%[60] - 2025年第一季度，setmelanotide在获得性下丘脑肥胖患者中的临床试验显示出显著的BMI减少，且大多数患者完成了试验并转入延续研究[27] - 在Phase 3试验中，setmelanotide组的BMI从基线减少了16.5%，而安慰剂组的BMI变化为+3.3%[13][15] - setmelanotide在18岁及以上患者中的BMI减少为-19.2%，在12岁以下患者中的BMI减少为-19.5%[22] - 2025年第一季度，IMCIVREE的处方数量保持稳定增长，首次处方转化为重复处方的比例为32%[38] - 在美国，约80%的获得性下丘脑肥胖患者将长期接受内分泌科医生的治疗[45] - 预计美国获得性下丘脑肥胖的患病率为5000至10000人[28] 未来展望 - 预计2025年第三季度将完成美国和欧盟的监管提交[9] - 预计公司现金流将持续到2027年[9] - 预计到2027年，公司的现金将足以支持计划中的运营[65] - 2025年预计非GAAP运营费用为2.85亿至3.15亿美元，其中销售、一般和行政费用预计为1.35亿至1.45亿美元，研发费用预计为1.5亿至1.7亿美元[66] - 2025年7月4日前需支付4000万美元的LGC许可里程碑费用，该费用已在2024年计入[66] 市场表现 - 2025年第一季度，来自美国市场的IMCIVREE销售占总收入的65%，较2024年第四季度的74%下降9%[65]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度IMCIVREE全球销售净产品收入为3770万美元，美国市场收入2450万美元占65%，非美国市场收入1320万美元占35% [1][3][4][8] - 2025年第一季度美国产品收入较2024年第四季度净减少720万美元 [3][4] - 2025年第一季度产品净收入为37,718千美元，高于2024年同期的25,967千美元[39] - 2025年第一季度总营收为32,704千美元，2024年同期为25,967千美元[39] - 2025年第一季度净亏损为5080万美元，摊薄后每股净亏损0.81美元，较2024年第一季度收窄 [11] - 2025年第一季度运营亏损为47,004千美元，2024年同期为139,887千美元[39] - 2025年第一季度净亏损为49,498千美元，2024年同期为141,372千美元[39] - 2025年第一季度归属于普通股股东的净亏损为50,820千美元，2024年同期为141,372千美元[39] - 2025年第一季度归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损为0.81美元，2024年同期为2.35美元[39] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为3700万美元，较2024年第一季度的1.287亿美元减少 [9] - 2025年第一季度总成本和费用为79,708千美元，2024年同期为165,854千美元[39] 各条业务线表现 - 关键3期TRANSCEND试验中，setmelanotide使获得性下丘脑性肥胖患者安慰剂调整后的BMI降低19.8% [1][6] 管理层讨论和指引 - 2025年公司预计非GAAP运营费用约为2.85亿至3.15亿美元 [12] - 公司预计2025年第三季度向FDA提交补充新药申请，向欧洲药品管理局提交II类变更请求 [5] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金可支持运营至2027年 [14] - 公司预计2025年12月31日结束年度的非GAAP运营费用，但未提供与GAAP运营费用的定量调节[30] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年第一季度报销治疗患者数量较2024年第四季度增加14% [3] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资约为3.145亿美元，较2024年12月31日的3.206亿美元有所减少 [7] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为106,095千美元，较2024年12月31日的89,137千美元有所增加[38] - 2025年第一季度加权平均普通股基本和摊薄后流通股数为63,059,165股，2024年同期为60,143,558股[39]

文章核心观点 2025年第一季度，Rhythm Pharmaceuticals公司公布财务业绩和业务进展，核心产品IMCIVREE（setmelanotide）全球销售表现良好，多个临床试验取得积极成果，公司预计未来实现多项里程碑，财务状况支持运营至2027年 [1][2][13] 第一季度及近期业务亮点 - setmelanotide关键3期TRANSCEND试验达到主要终点，在获得性下丘脑性肥胖患者中安慰剂校正后的BMI降低19.8% [4][5] - 2025年第一季度IMCIVREE全球销售收入3770万美元，美国患者报销治疗人数增加，美国外收入环比增加320万美元 [5] - 2025年4月7日，公司宣布在普拉德-威利综合征患者中启动setmelanotide的2期开放标签试验；3月20日，重新获得IMCIVREE在中国的权利；3月19日，setmelanotide获日本孤儿药认定；3月18日，与Raymond A. Wood基金会开展新研究合作 [10] 预期即将实现的里程碑 - 2025年第三季度完成setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的美国和欧盟监管提交，公布口服MC4R激动剂bivamelagon 2期试验的 topline数据 [2][4] - 2025年下半年完成setmelanotide在普拉德-威利综合征、RM - 718在获得性下丘脑性肥胖、setmelanotide在先天性下丘脑性肥胖的试验入组 [10] - 2026年第一季度公布setmelanotide在获得性下丘脑性肥胖日本队列3期试验、在遗传性MC4R通路疾病3期EMANATE试验的topline数据 [10] 2025年第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和短期投资约3.145亿美元，较2024年12月31日的3.206亿美元有所减少 [6] - 收入：IMCIVREE全球销售净产品收入为3770万美元，高于2024年第一季度的2600万美元；2025年第一季度许可收入为 - 500万美元，因终止与RareStone Group Ltd.的独家许可协议 [7] - 研发费用：2025年第一季度为3700万美元，低于2024年第一季度的1.287亿美元，主要因2024年第一季度收购LG Chem的专有化合物bivamelagon的研发费用未在2025年重复发生 [8] - 销售、一般和行政费用：2025年第一季度为3910万美元，高于2024年第一季度的3440万美元，主要因员工人数增加和营销投入增加 [9] - 其他费用净额：2025年第一季度为240万美元，高于2024年第一季度的120万美元 [9] - 净亏损：归属于普通股股东的净亏损为5080万美元，每股净亏损0.81美元，低于2024年第一季度的1.414亿美元和每股2.35美元 [11] 财务指引 2025年全年，公司预计非GAAP运营费用约2.85 - 3.15亿美元，GAAP总运营费用中SG&A费用约1.35 - 1.45亿美元，R&D费用约1.5 - 1.7亿美元，不包括基于股票的薪酬 [12][19] 公司介绍 Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，主要资产IMCIVREE（setmelanotide）获批用于治疗特定肥胖症，公司还在推进setmelanotide及其他MC4R激动剂的临床开发项目 [16] Setmelanotide适应症 - 美国：用于2岁及以上成人和儿科患者减少多余体重并长期维持体重减轻，适用于巴德-毕德综合征或特定基因缺陷导致的综合征或单基因肥胖 [17] - 欧盟和英国：用于治疗肥胖和控制与特定基因缺陷相关的饥饿感，适用于2岁及以上成人和儿童 [18] Setmelanotide使用限制 - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且基因变异分类为良性或可能良性的肥胖，以及与BBS或特定基因缺陷无关的其他类型肥胖 [29] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [20] Setmelanotide警告和注意事项 - 可能导致性唤起障碍、抑郁和自杀意念、超敏反应、皮肤色素沉着变化等不良反应，新生儿和低体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的药物有严重不良反应风险 [21][22][23][24][25] Setmelanotide不良反应 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [26] Setmelanotide特定人群使用 不建议母乳喂养时使用；确认怀孕时，除非治疗益处大于对胎儿潜在风险，否则应停用 [27] 非GAAP财务指标 - 非GAAP运营费用定义为GAAP运营费用减去基于股票的薪酬和与许可相关的固定对价，公司认为该指标有助于投资者评估公司业绩，但与其他公司计算方式可能不同 [31][32] - 公司未提供预测的非GAAP运营费用与GAAP运营费用的定量调节，因无法可靠计算基于股票的薪酬费用 [34] 会议电话信息 公司将于美国东部时间2025年5月7日上午8:00举行电话会议和网络直播，回顾第一季度财务结果和近期业务活动，参与者可注册参加，网络直播将在公司网站提供存档 [14][15] 资产负债表 - 截至2025年3月31日，总资产3.86685亿美元，较2024年12月31日的3.92273亿美元有所减少；总负债2.23596亿美元，较2024年的2.27724亿美元有所减少 [37][38] - 股东权益1894.7万美元，较2024年的2172.9万美元有所减少 [38] 运营和综合损失表 - 2025年第一季度总营收3270.4万美元，高于2024年第一季度的2596.7万美元；总成本和费用7970.8万美元，低于2024年的1.65854亿美元 [39] - 运营亏损4700.4万美元，低于2024年的1.39887亿美元；净亏损4949.8万美元，低于2024年的1.41372亿美元 [39] - 归属于普通股股东的净亏损5082万美元，每股净亏损0.81美元，低于2024年的1.41372亿美元和每股2.35美元 [39]

股价表现 - Rhythm Pharmaceuticals股价在上一交易日上涨5.2%至62.97美元 成交量显著高于平均水平 [1] - 过去四周该股累计涨幅达10.2% [1] - 同行业公司Mirum Pharmaceuticals股价上涨2.2%至40.47美元 但过去一个月下跌14.4% [4][5] 上涨驱动因素 - 投资者看好公司唯一上市产品Imcivree（setmelanotide注射液）的持续强劲销售增长 [2] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见病的临床开发计划 以及治疗先天性高胰岛素血症的MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 [2] 财务预期 - 预计季度每股亏损0.69美元 同比改善70.6% 营收预计4018万美元 同比增长54.7% [3] - 过去30天内季度每股收益共识预期下调0.7% [4] - Mirum Pharmaceuticals季度每股亏损预期为0.39美元 过去一个月下调2.8% 但同比改善27.8% [5] 行业评级 - Rhythm Pharmaceuticals和Mirum Pharmaceuticals均获得Zacks Rank 3（持有）评级 [4][5] - 两家公司同属Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [4]

BOSTON, April 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a global commercial-stage biopharmaceutical company focused on transforming the lives of patients living with rare neuroendocrine diseases, today announced that it will host a live conference call and webcast at 8:00 a.m. ET on Wednesday, May 7, 2025 to report its first quarter 2025 financial results and provide a corporate update. To access the live conference call, participants may register here. While not required, it ...

文章核心观点 - 公司宣布setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的后期研究达到主要终点，股价周一上涨17.1%，公司计划2025年第三季度在美国和欧盟提交该药物针对此适应症的监管申请 [1][8] 研究成果 - 3期TRANSCEND研究达到主要终点，与安慰剂相比，setmelanotide使成人和儿科患者的体重指数（BMI）有统计学意义和临床意义的降低 [2] - 接受setmelanotide治疗的获得性下丘脑肥胖患者52周内平均BMI降低16.5%，而安慰剂组BMI增加3.3% [2] - 治疗52周后，18岁及以上成年患者经安慰剂调整后的BMI降低19.2%，18岁以下患者降低20.2% [6] - 80%接受该候选药物治疗的患者在52周时BMI降低至少5% [6] - 第52周关键次要终点有临床意义的改善，setmelanotide耐受性良好，安全性与以往试验一致，无新安全问题，多数治疗相关不良事件为轻至中度 [7] 药物获批情况 - setmelanotide已在美国和欧盟以Imcivree的名称获批，用于治疗2岁及以上患有特定遗传疾病的成人和儿科患者的慢性体重管理 [3] 行业现状 - 获得性下丘脑肥胖由下丘脑损伤引起，导致快速体重增加、无法控制的饥饿和能量消耗减少，目前治疗方案大多无法实现持续长期减肥，存在未满足的医疗需求 [9][10] 公司展望 - 3期TRANSCEND研究的成功将有利于公司目前处于1/2期研究的下一代MC4R激动剂的开发 [11] 公司排名及相关股票情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有），行业内一些排名更好的股票有拜耳、Dynavax Technologies Corporation和ADMA Biologics，目前排名均为2（买入） [12] - 过去30天，拜耳2025年每股收益预期从1.15美元增至1.19美元，2026年从1.24美元增至1.28美元，年初至今股价上涨11.7%，过去三个季度中两次符合盈利预期，一次未达预期，平均负惊喜为19.61% [13] - 过去30天，Dynavax 2025年和2026年每股收益预期分别保持在33美分和57美分不变，年初至今股价下跌2.2%，过去四个季度中三次超出盈利预期，一次未达预期，平均惊喜为9.58% [14] - 过去30天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从70美分增至71美分，2026年保持在93美分不变，年初至今股价上涨7.3%，过去四个季度中三次超出盈利预期，一次未达预期，平均惊喜为32.8% [15] 股价表现 - 年初至今，公司股价下跌1.8%，行业下跌7.3% [4]

文章核心观点 - 因setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的后期研究达到主要目标，Rhythm Pharmaceuticals股价上涨，但盈利预期修正呈负面趋势，需关注后续走势；Phathom Pharmaceuticals股价下跌且被评为卖出 [1][2][4] 公司表现 Rhythm Pharmaceuticals - 上一交易日股价收涨17.1%，报54.96美元，成交量可观，过去四周股价下跌7.6% [1] - setmelanotide治疗获得性下丘脑肥胖的III期TRANSCEND研究达到主要终点，关键次要终点也有临床意义改善，计划2025年第三季度在美国和欧盟提交该适应症的监管申请 [2] - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.67美元，同比变化+71.5%，收入预计为4082万美元，同比增长57.2% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期略有下调，目前Zacks排名为3（持有） [4] Phathom Pharmaceuticals - 上一交易日股价收跌0.2%，报4.87美元，过去一个月回报率为 -3.6% [4] - 即将公布的报告共识每股收益预期过去一个月变化 -2.4%至 -1.06美元，与去年同期每股收益相比变化 +25.4%，目前Zacks排名为4（卖出） [5]