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Rhythm(RYTM) - 2024 Q2 - Quarterly Results
2024-08-06 19:00
财务数据 - 第二季度2024年全球销售IMCIVREE(setmelanotide)的净收入为2910万美元[11] - 公司产品收入净额为5.5045亿美元,同比增长79.5%[50] - 预计现有现金可支持公司计划运营至2026年[24] - 公司现金及现金等价物为1.61669亿美元,短期投资为1.57461亿美元[51] - 公司发行了1.5万股A系列可转换优先股,总额为1.40152亿美元[51] - 第二季度研发费用为3020万美元,同比下降主要由于临床试验成本减少[12] - 研发费用为1.58858亿美元,同比增加122.3%[50] - 第二季度销售及一般管理费用为3640万美元,同比增加主要由于人员增加和专业服务费用增加[13] - 销售、一般及管理费用为7.0797亿美元,同比增加29.5%[50] - 第二季度净亏损为3360万美元,每股亏损0.55美元[15] - 2024年全年非公认会计准则下的经营费用预计为2.5亿美元至2.7亿美元[21] - 公司预计2024年全年非公认会计准则营业费用无法量化[48] 临床试验进展 - 在全球第三期临床试验中给首批日本患者进行了补充性12人队列给药,预计2025年上半年可获得120人队列的主要试验数据[2] - 已完成向美国FDA提交补充新药申请,以扩大IMCIVREE的适应症至2岁以上儿童患者[3] - 公司计划在2024年下半年公布DAYBREAK II期临床试验的二期数据[9] 融资情况 - 公司已与现有股东签订投资协议,获得1.5亿美元的优先股融资[8] 安全性 - 公司产品收在妊娠期使用可能会对胎儿造成不利影响,需要谨慎考虑[39] - 公司产品可能会通过母乳转移到婴儿体内,需要权衡哺乳的益处和停药的风险[40] - 公司产品对人类生育能力的影响尚不清楚,动物实验未发现不良影响[41] - 公司产品可能会引起色素沉着、注射部位反应、恶心和头痛等不良反应[38]
Rhythm Pharmaceuticals Reports Second Quarter 2024 Financial Results and Business Update
GlobeNewswire News Room· 2024-08-06 19:00
文章核心观点 公司在第二季度执行全球战略取得进展,IMCIVREE全球销售稳定增长,在欧美取得监管里程碑,接近将适用范围扩大至2岁患者;公司在开发MC4R产品组合资产方面进展迅速,有望为罕见MC4R疾病患者带来治疗选择;公司预计现有资金能支持运营至2026年 [1][2][9] 第二季度及近期业务亮点 - 美国处方医生开出约100份针对巴德-毕德氏综合征(BBS)的IMCIVREE新处方,公司在二季度收到约70份处方的支付方报销批准 [3] - 公司在评估setmelanotide治疗下丘脑性肥胖的全球3期试验的补充日本队列中,对首批患者进行给药,该队列有12名患者 [3] - 公司已向美国食品药品监督管理局提交补充新药申请(sNDA),以扩大IMCIVREE标签,用于治疗2至6岁以下已获批适应症的儿科患者 [3] - 2024年7月31日,欧盟委员会(EC)扩大了IMCIVREE的营销授权,将2岁及以上因BBS、阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏导致肥胖的儿童纳入其中 [3] - 2024年7月23日,公司在评估研究性口服MC4R激动剂LB54640治疗下丘脑性肥胖的2期临床试验中,对首批患者进行给药 [3] - 2024年7月1日,Alastair “Al” Garfield博士被任命为首席科学官 [3] - 2024年6月3日,公司在2024年内分泌学会年会暨博览会(ENDO 2024)上,展示了评估setmelanotide治疗下丘脑性肥胖的2期试验完成后,首批患者和护理人员的定性访谈经验 [3] - 2024年5月22日,英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)发布指南,推荐IMCIVREE作为治疗6至18岁以下BBS患者肥胖和控制饥饿(食欲过盛)的选择 [3] - 2024年4月1日,公司与以Perceptive Advisors LLC及其Discovery Fund为首的现有股东以及一家专注生命科学的机构投资者达成投资协议,出售A系列可转换优先股,公司获得1.5亿美元毛收入,该交易于4月15日完成 [3][4] 预期即将达成的里程碑 - 2024年下半年在医学会议上公布2期DAYBREAK临床试验的2阶段数据 [5] - 2024年下半年完成3期EMANATE试验中两项或更多子研究的患者招募,该试验评估setmelanotide治疗遗传性MC4R通路疾病 [5] - 2025年上半年公布评估setmelanotide治疗下丘脑性肥胖的3期试验的 topline 数据 [5] 2024年第二季度财务结果 - 现金状况:截至2024年6月30日,现金、现金等价物和短期投资约为3.191亿美元,而2023年12月31日为2.758亿美元 [6] - 收入:2024年第二季度,IMCIVREE全球销售净产品收入为2910万美元,2023年第二季度为1920万美元;截至2024年6月30日的第二季度,公司74%的产品收入来自美国 [6] - 研发费用:2024年第二季度研发费用为3020万美元,2023年第二季度为3350万美元,同比下降主要由于临床试验成本降低,部分被员工人数增加抵消 [6] - 销售、一般和行政费用:2024年第二季度为3640万美元,2023年第二季度为3000万美元,同比增加主要由于员工人数增加和专业服务费用增加 [6] - 其他收入(费用),净额:从2023年第二季度到2024年第二季度增加了880万美元,主要由于与可转换优先股发行相关的远期合约结算获得890万美元收益 [6] - 净亏损:2024年第二季度归属于普通股股东的净亏损为3360万美元,即基本和摊薄后每股净亏损0.55美元;2023年第二季度归属于普通股股东的净亏损为4670万美元,即基本和摊薄后每股净亏损0.82美元 [6] 2024年年初至今财务结果 - 收入:截至2024年6月30日的六个月,IMCIVREE销售净产品收入为5500万美元,2023年同期为3070万美元 [7] - 研发费用:截至2024年6月30日的六个月为1.589亿美元,2023年同期为7150万美元,增加主要由于2024年上半年以9240万美元收购LG Chem的专有化合物LB54640,以及员工人数和某些临床试验相关成本增加 [7] - 销售、一般和行政费用:截至2024年6月30日的六个月为7080万美元,2023年同期为5470万美元,增加主要由于支持美国和国际业务及商业运营的员工人数增加、专业服务费用和其他费用增加 [7] - 其他收入(费用),净额:截至2024年6月30日的六个月为750万美元,2023年同期为20万美元,增加主要由于与可转换优先股发行相关的远期合约结算获得890万美元收益,部分被2024年上半年确认的190万美元非现金利息费用(与2025年7月应付给LG Chem的非流动负债增值相关)和150万美元非现金利息费用(与债务折扣和递延融资费用摊销相关,基于2023年9月30日收到最后2500万美元销售里程碑)抵消 [7] - 净亏损:截至2024年6月30日的六个月,归属于普通股股东的净亏损为1.749亿美元,即基本和摊薄后每股净亏损2.89美元;2023年同期归属于普通股股东的净亏损为9890万美元,即基本和摊薄后每股净亏损1.74美元 [7][8] 财务指引 - 2024年全年,公司预计非GAAP运营费用约为2.5亿至2.7亿美元,非GAAP运营费用由GAAP总运营费用得出,包括销售、一般和行政费用1.05亿至1.1亿美元,研发费用1.45亿至1.6亿美元(包括1000万至1500万美元的LB54640开发成本),但不包括基于股票的薪酬和2024年第一季度确认的与LB54640全球权利授权相关的9240万美元固定对价 [8] - 基于当前运营计划,公司预计截至2024年6月30日的现有现金、现金等价物和短期投资足以支持其运营费用和资本支出需求至2026年 [9] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改变罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活 [12] - 公司的主要资产IMCIVREE(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖,已获美国食品药品监督管理局批准,用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理,或临床诊断为BBS的患者;欧盟委员会和英国药品与保健品监管局已授权setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童因基因确认的BBS、基因确认的功能丧失双等位基因POMC(包括PCSK1)缺乏或双等位基因LEPR缺乏导致的肥胖和控制饥饿 [12] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病的广泛临床开发计划,以及RM - 718和一套临床前小分子用于治疗先天性高胰岛素血症 [12] Setmelanotide适应症 - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理,需通过FDA批准的测试证明POMC、PCSK1或LEPR基因存在被解释为致病、可能致病或意义不确定(VUS)的变异,或患有BBS [13] - 在欧盟,setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童因基因确认的巴德 - 毕德氏综合征(BBS)、基因确认的功能丧失双等位基因阿黑皮素原(POMC,包括PCSK1)缺乏或双等位基因瘦素受体(LEPR)缺乏导致的肥胖和控制饥饿 [14] Setmelanotide使用限制 - 在美国和欧洲,setmelanotide应由具有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督使用 [15] - setmelanotide不适用于以下情况患者的治疗,因为预计无效:疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖;与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖,包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般(多基因)肥胖 [15] Setmelanotide警告和注意事项 - 皮肤监测:setmelanotide可能导致全身皮肤色素沉着增加和原有痣变黑,治疗前后应每年进行全身皮肤检查,以监测原有和新的皮肤色素病变 [16] - 心率和血压监测:治疗患者每次就诊(至少每6个月)应作为标准临床实践监测心率和血压 [17] - 阴茎持续勃起:临床试验中报告过setmelanotide导致自发性阴茎勃起,阴茎勃起持续超过4小时的患者应寻求紧急医疗救治,以治疗可能的阴茎异常勃起 [17] - 抑郁:临床试验中,接受setmelanotide治疗的患者报告过抑郁情况,治疗期间每次就诊应监测抑郁患者,若患者出现自杀念头或行为,应考虑停用setmelanotide [18] - 儿科人群:处方医生应定期评估setmelanotide治疗反应,对于成长中的儿童,应评估体重减轻对生长和发育的影响,处方医生应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长(身高和体重) [19] - 辅料:该药品每毫升含10毫克苯甲醇,苯甲醇可能引起过敏反应,应告知孕妇或哺乳期妇女辅料苯甲醇的潜在风险,其可能随时间积累导致代谢性酸中毒,肝或肾功能损害患者应谨慎使用该药品 [20] - 钠:该药品每剂含钠少于1 mmol(23毫克),即基本“无钠” [21] Setmelanotide不良反应 最常见不良反应为色素沉着过度(51%)、注射部位反应(39%)、恶心(33%)和头痛(26%) [21] Setmelanotide在特定人群中的使用 - 妊娠:无setmelanotide在孕妇中使用的数据,动物研究未显示对生殖毒性有直接有害影响,但给怀孕兔子使用setmelanotide导致母体食物摄入量减少,从而产生胚胎 - 胎儿影响;作为预防措施,怀孕期间或试图怀孕时不应开始使用setmelanotide,因为孕期体重减轻可能对胎儿造成伤害;若服用setmelanotide的患者达到稳定体重后怀孕,可考虑维持治疗,因为非临床数据未证明有致畸性;若服用setmelanotide且仍在减重的患者怀孕,应停用或减少剂量,同时监测孕期推荐的体重增加情况,治疗医生应仔细监测服用setmelanotide患者孕期的体重 [22] - 哺乳期:未知setmelanotide是否会排泄到人乳中,非临床研究显示setmelanotide会排泄到哺乳大鼠的乳汁中,未在哺乳幼崽血浆中检测到可量化的setmelanotide浓度,不能排除对新生儿/婴儿的风险,应综合考虑母乳喂养对孩子的益处和治疗对母亲的益处,决定是否停止母乳喂养或停用/避免使用setmelanotide治疗 [23] - 生育力:无setmelanotide对人类生育力影响的数据,动物研究未显示对生育力有有害影响 [24] 非GAAP财务指标 - 非GAAP运营费用是公司业绩的补充指标,未按美国GAAP要求或规定列报,不应视为GAAP运营费用或其他业绩指标的替代 [26] - 非GAAP运营费用定义为GAAP运营费用减去基于股票的薪酬和与授权相关的固定对价 [26] - 公司提醒投资者,按公司定义列报的非GAAP运营费用金额可能与竞争对手披露的类似指标不可比,因为并非所有公司和分析师都以相同方式计算该非GAAP财务指标;公司认为该指标是评估公司业绩的重要补充指标,证券分析师、投资者和其他相关方在评估行业内公司时经常使用;管理层使用该指标进行规划,包括编制内部年度运营预算和财务预测、评估运营策略的绩效和有效性以及评估业务扩展能力;该指标作为分析工具存在局限性,不应孤立考虑,也不能替代GAAP列报的运营费用或其他财务报表数据 [27][28] - 公司未提供预测的非GAAP运营费用与预测的GAAP运营费用的定量调节,因为公司无法在不付出不合理努力的情况下计算基于股票的薪酬费用,这些项目可能对前瞻性GAAP运营费用的计算产生重大影响,本质上不确定且取决于多种因素,其中一些因素超出公司控制 [29]
Rhythm Pharmaceuticals Announces European Commission Expands ▼IMCIVREE® (setmelanotide) Marketing Authorization to include Children as Young as 2 Years Old
Newsfilter· 2024-07-31 21:10
文章核心观点 - 2024年7月31日,Rhythm Pharmaceuticals宣布欧盟委员会扩大IMCIVREE(setmelanotide)营销授权,涵盖2至6岁因特定疾病导致肥胖的儿童 [3] 公司介绍 - Rhythm是商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活,总部位于波士顿 [4] - 公司主要资产IMCIVREE是MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖,已获美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准 [4] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目,以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM718,还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [4] 药物信息 适应症 - 欧盟:setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童由基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC(包括PCSK1)缺陷或双等位基因LEPR缺陷引起的肥胖和控制饥饿,应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [5] - 美国:setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者由POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [6] 禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应者禁用 [7] 警告和注意事项 - 抑郁和自杀意念:有相关情况发生,需监测患者,出现自杀想法或行为等情况应考虑停药 [9] - 超敏反应:有严重超敏反应报告,疑似时应让患者及时就医并停药 [11] - 皮肤色素沉着和原有痣变黑:因药理作用会出现,治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [13] - 心率和血压监测:在欧洲,接受setmelanotide治疗的患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [14] - 性唤起障碍:男性有自发性阴茎勃起,女性有性不良反应,勃起超过4小时应紧急就医 [14] - 儿科人群:处方医生应定期评估治疗反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [15] - 新生儿和低出生体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应风险:setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿 [16] 不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [17] 特定人群使用 - 哺乳期:不建议母乳喂养时使用 [18] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明,受多种风险和不确定性影响,公司除法律要求外无义务修订或更新声明 [12][22] 联系方式 企业联系 - David Connolly,投资者关系和企业传播主管,电话857 - 264 - 4280,邮箱dconnolly@rhythmtx.com [20] 媒体联系 - Adam Daley,Berry & Company公关公司,电话212 - 253 - 8881,邮箱adaley@berrypr.com [23]
Rhythm Pharmaceuticals Announces European Commission Expands ▼IMCIVREE® (setmelanotide) Marketing Authorization to include Children as Young as 2 Years Old
GlobeNewswire News Room· 2024-07-31 21:10
文章核心观点 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE(setmelanotide)营销授权,将2至6岁因特定疾病导致肥胖的儿童纳入适用范围,为欧洲相关患者提供早期治疗选择 [1][12] 公司概况 - 公司是商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活,总部位于波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE(setmelanotide)是MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖,已获美国FDA、欧洲委员会和英国MHRA授权 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目,以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM718,还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [3] 产品授权与适用范围 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE营销授权,将2至6岁因巴德-毕德综合征(BBS)或特定基因缺陷导致肥胖的儿童纳入适用范围 [1] - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制成人和2岁及以上儿童饥饿感和治疗肥胖的精准药物 [2] - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上因特定基因缺陷导致单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理 [14] - 在欧盟,setmelanotide用于2岁及以上因特定基因缺陷导致肥胖和控制饥饿感的治疗,应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [4] 产品使用限制 - setmelanotide不适用于疑似特定基因缺陷但基因变异分类为良性或可能良性导致的肥胖,以及与特定基因缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [5] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史的患者禁用 [6] 产品监测与注意事项 - 在欧洲,接受setmelanotide治疗的患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [7] - 若怀疑发生严重超敏反应,建议患者立即就医并停用setmelanotide [8] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查,以监测既有和新出现的色素性病变 [16] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁、自杀念头或行为,若出现应考虑停用setmelanotide [17] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿,含苯甲醇防腐剂的药物用于新生儿和低体重婴儿可能导致严重和致命不良反应 [18] - 男性出现阴茎持续勃起超过4小时、女性出现性不良反应应寻求紧急医疗帮助 [22] - 处方医生应定期评估儿童对setmelanotide治疗的反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [23] 产品不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起 [24] - 哺乳期不建议使用 [9] 不良反应报告方式 - 报告疑似不良反应可联系公司(+1 (833) 789 - 6337)、FDA(1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch),欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [25] 公司联络信息 - 投资者关系和企业传播负责人为David Connolly,联系电话857 - 264 - 4280,邮箱dconnolly@rhythmtx.com [11] - 媒体联系人是Adam Daley,来自Berry & Company Public Relations,联系电话212 - 253 - 8881,邮箱adaley@berrypr.com [27]
Rhythm Pharmaceuticals Announces First Patients Dosed in Phase 2 Trial Evaluating Oral MC4R Agonist LB54640 in Hypothalamic Obesity
Newsfilter· 2024-07-23 20:00
文章核心观点 - 公司宣布治疗下丘脑肥胖的研究性口服药物LB54640已进入2期临床试验,首位患者已给药,公司认为其有潜力成为治疗MC4R通路疾病的有效口服疗法 [1][4] 公司概况 - 公司是一家商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活,总部位于波士顿 [5] - 公司主要资产IMCIVREE(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖,已获美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准 [5] 药物研发进展 - 2024年1月公司与LG Chem就LB54640达成全球许可协议,1期试验中该药物在健康超重成年人中显示出剂量依赖性体重减轻和良好安全性,无血压、心率变化和色素沉着 [9] - LB54640的2期试验是一项随机、安慰剂对照、双盲研究,旨在评估其对12岁及以上下丘脑肥胖患者的安全性、减重效果、饥饿感和生活质量的影响,主要终点是治疗14周后体重指数相对于基线的变化,患者可继续治疗长达52周 [20] 药物适应症 - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理,病因包括POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS [10] - 在欧盟,setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC(包括PCSK1)缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿感,适用于6岁及以上成人和儿童 [3][5] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于治疗与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖,包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通(多基因)肥胖 [22][23] 药物不良反应 - setmelanotide常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [16] - 还可能出现严重过敏反应、皮肤色素沉着和原有痣变黑、性唤起障碍、抑郁和自杀意念等不良反应 [12][13][25] 药物使用注意事项 - 在欧洲,使用setmelanotide治疗的患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [24] - 应监测患者是否出现新的或恶化的抑郁或自杀念头或行为,若出现应考虑停药 [25] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [26]
Rhythm Pharmaceuticals to Report Second Quarter 2024 Financial Results on Tuesday, August 6, 2024
GlobeNewswire News Room· 2024-07-23 19:30
文章核心观点 - 公司将公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新,公司CEO将参加炉边谈话,同时介绍了公司核心产品的相关信息 [1][2][15] 公司动态 - 公司将于2024年8月6日上午8点举办电话会议和网络直播,公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于2024年8月13日上午11点参加即将举行的Canaccord Genuity第44届年度增长会议的炉边谈话 [2] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活,总部位于马萨诸塞州波士顿 [15] - 公司的主要资产IMCIVREE(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,用于治疗暴饮暴食和严重肥胖,已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [15] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划,以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718,还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [15] 产品信息 适应症 - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理,或临床诊断为Bardet - Biedl综合征(BBS)的患者 [16] - 在欧盟,setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC(包括PCSK1)缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿,适用于6岁及以上的成人和儿童 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于治疗疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变体被分类为良性或可能良性的肥胖,以及其他与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的肥胖类型 [5] 警告和注意事项 - 可能出现皮肤色素沉着和原有痣变黑,治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 可能出现抑郁和自杀意念,应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁、自杀想法或行为 [8] - 新生儿和低体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的setmelanotide有严重不良反应风险,该药物未获批准用于此类人群 [9] - 可能出现性唤起障碍,男性出现持续超过4小时的勃起应寻求紧急医疗救助 [19] - 儿科患者,处方医生应定期评估对setmelanotide治疗的反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用年龄和性别合适的生长曲线监测生长情况 [20] - 在欧洲,使用setmelanotide的患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [24] - 曾有严重超敏反应报告,如疑似应建议患者立即就医并停用setmelanotide [25] 不良反应 - 最常见的不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [21] - 不建议在哺乳期使用 [26] 会议参与方式 - 参加财务结果电话会议需在此处注册,建议提前10分钟加入 [13] - 财务结果电话会议和炉边谈话的网络直播将在公司投资者关系网站的“活动和演示”板块提供,财务结果电话会议的存档网络直播将在结束约两小时后提供,为期30天,Canaccord Genuity网络直播的回放也将在公司网站提供30天 [14] 联系方式 - 媒体联系人为Adam Daley,电话212 - 253 - 8881,邮箱adaley@berrypr.com [12] - 公司联系人是David Connolly,电话857 - 264 - 4280,邮箱dconnolly@rhythmtx.com [23] - 报告疑似不良反应可联系公司+1 (833) 789 - 6337或FDA 1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch,欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]
Rhythm Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion for ▼IMCIVREE® (setmelanotide) for the Treatment of Obesity and Control of Hunger in Patients between 2 and 6 years old with Bardet Biedl Syndrome or POMC, PCSK1, or LEPR Deficiency
Newsfilter· 2024-06-28 20:00
文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对IMCIVREE®(setmelanotide)用于治疗特定病因肥胖儿童给出积极意见,最终决定预计2024年下半年由欧盟委员会作出 [6][18] 公司动态 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布CHMP建议将2 - 6岁因特定病因肥胖儿童纳入IMCIVREE®营销授权范围 [6] - 公司执行副总裁表示将与欧盟卫生当局合作,使IMCIVREE惠及符合条件患者,强调早期诊断重要性 [18] - 公司总部位于波士顿,正推进setmelanotide在其他罕见病临床开发项目,还有相关研究性MC4R激动剂及小分子药物 [19] 产品信息 适用人群 - 欧盟中,setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童特定基因缺陷导致的肥胖及控制饥饿,应由有肥胖遗传病因专业知识医生处方和监督 [9] - 美国中,setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童特定病因的慢性体重管理 [20] 不适用人群 - 不用于治疗非POMC、PCSK1或LEPR缺陷、BBS相关的其他类型肥胖,包括其他遗传综合征相关肥胖和多基因肥胖 [2] - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且相关变体分类为良性或可能良性的肥胖 [21] 注意事项 - 欧洲治疗患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [1] - 出现严重超敏反应(如过敏反应)应停药并及时就医 [4] - 男性出现阴茎异常勃起、女性出现性不良反应,勃起超4小时应紧急就医 [12] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应,评估生长发育影响,欧洲应使用合适生长曲线监测生长 [13] - 哺乳期不建议使用 [14] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查,监测色素病变 [22] - 监测患者抑郁和自杀意念情况,出现相关症状考虑停药 [23] - 不批准用于新生儿或婴儿,含苯甲醇防腐剂可能导致严重致命不良反应 [24] 不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛等 [25] 不良反应报告 - 报告疑似不良反应可联系Rhythm Pharmaceuticals或FDA,欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]
Rhythm Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion for ▼IMCIVREE® (setmelanotide) for the Treatment of Obesity and Control of Hunger in Patients between 2 and 6 years old with Bardet Biedl Syndrome or POMC, PCSK1, or LEPR Deficiency
GlobeNewswire News Room· 2024-06-28 20:00
文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)对IMCIVREE®(setmelanotide)用于特定罕见病儿童肥胖治疗给出积极意见,欧洲委员会预计2024年下半年做出最终决定 [1][14] 公司信息 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活,总部位于波士顿 [15] - 公司主要资产IMCIVREE®(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖 [15] 药物获批情况 - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷的成人和6岁及以上儿童的饥饿感和治疗肥胖症的治疗方案 [2] - 美国食品药品监督管理局(FDA)批准setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [15][16] - 欧洲委员会(EC)和英国药品与保健品监管局(MHRA)已批准setmelanotide用于治疗经基因确认的BBS或经基因确认的功能丧失性双等位基因POMC(包括PCSK1)缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感,适用于成人和6岁及以上儿童 [15] 药物适应症 - 在欧盟,setmelanotide用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC(包括PCSK1)缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感,适用于成人和6岁及以上儿童 [4] - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [16] 药物非适应症 - setmelanotide不适用于治疗与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖,包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通(多基因)肥胖 [6] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖 [17] - 不适用于对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [18] 药物使用注意事项 - 男性可能出现自发性阴茎勃起,女性可能出现性不良反应,勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [8] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [9] - 在欧洲,每次就诊(至少每6个月)应监测患者的心率和血压 [19] - 若怀疑出现超敏反应,应建议患者立即就医并停用setmelanotide [20] - 不建议哺乳期使用 [21] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查,以监测原有和新出现的色素性病变 [24] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁或自杀念头或行为,若出现应考虑停用setmelanotide [25] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿,含苯甲醇的药物可能导致严重和致命的不良反应 [26] 药物不良反应 - 最常见的不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [10] 后续进展 - CHMP关于将2岁儿童纳入营销授权的意见将由欧洲委员会审查,预计2024年下半年对扩大setmelanotide营销授权的申请做出最终决定 [13][14]
Rhythm Pharmaceuticals Announces New Employment Inducement Grants
Newsfilter· 2024-06-12 04:01
文章核心观点 2024年6月6日,Rhythm Pharmaceuticals公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予了总计56,080股普通股的激励股权,包括9,230股普通股的激励股票期权和46,850股普通股的激励限制性股票单位,同时介绍了公司核心产品setmelanotide的相关信息 [1]。 公司股权授予情况 - 2024年6月6日,公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权,含9,230股普通股的激励股票期权和46,850股普通股的激励限制性股票单位 [1] - 激励计划于2022年2月9日由公司董事会通过,仅用于向员工授予股权奖励,以吸引其加入公司 [2] - 股票期权行权价为每股39.68美元,25%在入职一周年时归属,其余75%在之后三年按12个季度等额归属;限制性股票单位在四年内归属,每年归属25%,均需员工在归属日持续任职 [6] 公司及产品介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活,总部位于波士顿 [7] - 公司核心资产IMCIVREE(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,获美国FDA批准用于特定单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理,欧盟委员会和英国药品监管机构也授权其用于治疗特定遗传性肥胖及控制饥饿 [7] - 在美国,setmelanotide适用于6岁及以上因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致单基因或综合征性肥胖的成人和儿科患者;在欧盟,适用于6岁及以上特定遗传性肥胖患者的肥胖治疗和饥饿控制 [4][8] 产品使用限制 - setmelanotide不适用于因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关变异分类为良性或可能良性导致的肥胖,以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖 [9] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [10] 产品使用注意事项 - 治疗前和治疗期间应进行全身皮肤检查,监测皮肤色素沉着和原有痣变黑情况 [11] - 在欧洲,治疗患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [12] - 关注患者是否出现性唤起障碍、抑郁和自杀意念等不良反应,出现异常及时处理 [12][13] - 若怀疑超敏反应,应让患者及时就医并停用setmelanotide [14] - 处方医生应定期评估儿科患者对治疗的反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用适当生长曲线监测生长情况 [15] - setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿,含苯甲醇防腐剂的药物可能导致严重和致命不良反应 [16] 产品不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [17] 特定人群使用建议 - 不建议哺乳期女性使用setmelanotide [18] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明,涉及产品潜力、安全性、有效性、监管和临床进展等,受多种风险和不确定性影响,公司无义务更新声明 [20][21] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播负责人为David Connolly,电话857 - 264 - 4280,邮箱dconnolly@rhythmtx.com [22] - 媒体联系人是Adam Daley,来自Berry & Company Public Relations,电话212 - 253 - 8881,邮箱adaley@berrypr.com [22]
Rhythm Pharmaceuticals Announces New Employment Inducement Grants
GlobeNewswire News Room· 2024-06-12 04:01
文章核心观点 2024年6月6日,Rhythm制药公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权,包括9,230股股票期权和46,850股受限股票单位,同时介绍了公司核心产品setmelanotide的相关信息 [5]。 股权授予情况 - 2024年6月6日,公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权,包括9,230股股票期权和46,850股受限股票单位 [5] - 激励股票期权和受限股票单位受2022年就业激励计划约束,该计划于2022年2月9日由董事会通过,用于吸引员工入职 [6] - 股票期权行权价为每股39.68美元,25%在入职一周年时归属,其余75%在之后三年按季度等额归属;受限股票单位四年归属,每年归属25%,均需员工持续任职 [7] 公司业务情况 - 公司是商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活,总部位于波士顿 [8] - 公司核心资产IMCIVREE(setmelanotide)是MC4R激动剂,用于治疗暴饮暴食和严重肥胖,已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品监管机构批准 [8] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目,以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718,还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [8] 产品适应症及限制 - 在美国,setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理,包括特定基因缺陷或巴德 - 毕德综合征患者 [9] - 不用于疑似特定基因缺陷但基因变异分类为良性或可能良性的肥胖,以及其他非相关类型肥胖 [10] - 在欧盟,setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童与特定基因缺陷相关的肥胖和控制饥饿,应由有肥胖遗传病因专业知识的医生处方和监督 [13] 产品警告与注意事项 - 在欧洲,使用setmelanotide的患者每次就诊(至少每6个月)应监测心率和血压 [11] - 对setmelanotide或其辅料严重过敏者禁用,曾有严重过敏反应报告 [15] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查,以监测色素沉着病变 [15] - 男性可能出现阴茎异常勃起,女性可能有性方面不良反应,勃起超过4小时应紧急就医 [16] - 应监测患者是否出现抑郁和自杀念头或行为,出现相关情况可考虑停药 [17] - 疑似过敏反应应立即就医并停药 [18] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应,评估体重减轻对生长和成熟的影响,在欧洲应使用生长曲线监测生长 [19] - setmelanotide未获批用于新生儿和低体重婴儿,含苯甲醇防腐剂可能导致严重和致命不良反应 [20] 产品不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎异常勃起 [21] 特定人群使用 - 不建议哺乳期使用 [22] - 报告疑似不良反应可联系公司或FDA,欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [22]