文章核心观点 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE（setmelanotide）营销授权，将2至6岁因特定疾病导致肥胖的儿童纳入适用范围，为欧洲相关患者提供早期治疗选择 [1][12] 公司概况 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活，总部位于波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧洲委员会和英国MHRA授权 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [3] 产品授权与适用范围 - 欧洲委员会扩大IMCIVREE营销授权，将2至6岁因巴德-毕德综合征（BBS）或特定基因缺陷导致肥胖的儿童纳入适用范围 [1] - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制成人和2岁及以上儿童饥饿感和治疗肥胖的精准药物 [2] - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上因特定基因缺陷导致单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理 [14] - 在欧盟，setmelanotide用于2岁及以上因特定基因缺陷导致肥胖和控制饥饿感的治疗，应由有肥胖潜在遗传病因专业知识的医生处方和监督 [4] 产品使用限制 - setmelanotide不适用于疑似特定基因缺陷但基因变异分类为良性或可能良性导致的肥胖，以及与特定基因缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [5] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史的患者禁用 [6] 产品监测与注意事项 - 在欧洲，接受setmelanotide治疗的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [7] - 若怀疑发生严重超敏反应，建议患者立即就医并停用setmelanotide [8] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测既有和新出现的色素性病变 [16] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁、自杀念头或行为，若出现应考虑停用setmelanotide [17] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物用于新生儿和低体重婴儿可能导致严重和致命不良反应 [18] - 男性出现阴茎持续勃起超过4小时、女性出现性不良反应应寻求紧急医疗帮助 [22] - 处方医生应定期评估儿童对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [23] 产品不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起 [24] - 哺乳期不建议使用 [9] 不良反应报告方式 - 报告疑似不良反应可联系公司（+1 (833) 789 - 6337）、FDA（1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch），欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [25] 公司联络信息 - 投资者关系和企业传播负责人为David Connolly，联系电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [11] - 媒体联系人是Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，联系电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [27]

文章核心观点 - 公司宣布治疗下丘脑肥胖的研究性口服药物LB54640已进入2期临床试验，首位患者已给药，公司认为其有潜力成为治疗MC4R通路疾病的有效口服疗法 [1][4] 公司概况 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活，总部位于波士顿 [5] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准 [5] 药物研发进展 - 2024年1月公司与LG Chem就LB54640达成全球许可协议，1期试验中该药物在健康超重成年人中显示出剂量依赖性体重减轻和良好安全性，无血压、心率变化和色素沉着 [9] - LB54640的2期试验是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估其对12岁及以上下丘脑肥胖患者的安全性、减重效果、饥饿感和生活质量的影响，主要终点是治疗14周后体重指数相对于基线的变化，患者可继续治疗长达52周 [20] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理，病因包括POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS [10] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿感，适用于6岁及以上成人和儿童 [3][5] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于治疗与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [22][23] 药物不良反应 - setmelanotide常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [16] - 还可能出现严重过敏反应、皮肤色素沉着和原有痣变黑、性唤起障碍、抑郁和自杀意念等不良反应 [12][13][25] 药物使用注意事项 - 在欧洲，使用setmelanotide治疗的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [24] - 应监测患者是否出现新的或恶化的抑郁或自杀念头或行为，若出现应考虑停药 [25] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [26]

文章核心观点 - 公司将公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新，公司CEO将参加炉边谈话，同时介绍了公司核心产品的相关信息 [1][2][15] 公司动态 - 公司将于2024年8月6日上午8点举办电话会议和网络直播，公布2024年第二季度财务结果并进行企业更新 [1] - 公司董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于2024年8月13日上午11点参加即将举行的Canaccord Genuity第44届年度增长会议的炉边谈话 [2] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于马萨诸塞州波士顿 [15] - 公司的主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗暴饮暴食和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [15] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [15] 产品信息 适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理，或临床诊断为Bardet - Biedl综合征（BBS）的患者 [16] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，适用于6岁及以上的成人和儿童 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于治疗疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变体被分类为良性或可能良性的肥胖，以及其他与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的肥胖类型 [5] 警告和注意事项 - 可能出现皮肤色素沉着和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 可能出现抑郁和自杀意念，应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁、自杀想法或行为 [8] - 新生儿和低体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的setmelanotide有严重不良反应风险，该药物未获批准用于此类人群 [9] - 可能出现性唤起障碍，男性出现持续超过4小时的勃起应寻求紧急医疗救助 [19] - 儿科患者，处方医生应定期评估对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用年龄和性别合适的生长曲线监测生长情况 [20] - 在欧洲，使用setmelanotide的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [24] - 曾有严重超敏反应报告，如疑似应建议患者立即就医并停用setmelanotide [25] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [21] - 不建议在哺乳期使用 [26] 会议参与方式 - 参加财务结果电话会议需在此处注册，建议提前10分钟加入 [13] - 财务结果电话会议和炉边谈话的网络直播将在公司投资者关系网站的“活动和演示”板块提供，财务结果电话会议的存档网络直播将在结束约两小时后提供，为期30天，Canaccord Genuity网络直播的回放也将在公司网站提供30天 [14] 联系方式 - 媒体联系人为Adam Daley，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [12] - 公司联系人是David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [23] - 报告疑似不良反应可联系公司+1 (833) 789 - 6337或FDA 1 - 800 - FDA - 1088或www.fda.gov/medwatch，欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对IMCIVREE®（setmelanotide）用于治疗特定病因肥胖儿童给出积极意见，最终决定预计2024年下半年由欧盟委员会作出 [6][18] 公司动态 - 全球商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布CHMP建议将2 - 6岁因特定病因肥胖儿童纳入IMCIVREE®营销授权范围 [6] - 公司执行副总裁表示将与欧盟卫生当局合作，使IMCIVREE惠及符合条件患者，强调早期诊断重要性 [18] - 公司总部位于波士顿，正推进setmelanotide在其他罕见病临床开发项目，还有相关研究性MC4R激动剂及小分子药物 [19] 产品信息 适用人群 - 欧盟中，setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童特定基因缺陷导致的肥胖及控制饥饿，应由有肥胖遗传病因专业知识医生处方和监督 [9] - 美国中，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童特定病因的慢性体重管理 [20] 不适用人群 - 不用于治疗非POMC、PCSK1或LEPR缺陷、BBS相关的其他类型肥胖，包括其他遗传综合征相关肥胖和多基因肥胖 [2] - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且相关变体分类为良性或可能良性的肥胖 [21] 注意事项 - 欧洲治疗患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [1] - 出现严重超敏反应（如过敏反应）应停药并及时就医 [4] - 男性出现阴茎异常勃起、女性出现性不良反应，勃起超4小时应紧急就医 [12] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应，评估生长发育影响，欧洲应使用合适生长曲线监测生长 [13] - 哺乳期不建议使用 [14] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，监测色素病变 [22] - 监测患者抑郁和自杀意念情况，出现相关症状考虑停药 [23] - 不批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂可能导致严重致命不良反应 [24] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛等 [25] 不良反应报告 - 报告疑似不良反应可联系Rhythm Pharmaceuticals或FDA，欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [26]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对IMCIVREE®（setmelanotide）用于特定罕见病儿童肥胖治疗给出积极意见，欧洲委员会预计2024年下半年做出最终决定 [1][14] 公司信息 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于波士顿 [15] - 公司主要资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖 [15] 药物获批情况 - IMCIVREE是欧盟首个获批用于控制患有BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺陷的成人和6岁及以上儿童的饥饿感和治疗肥胖症的治疗方案 [2] - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [15][16] - 欧洲委员会（EC）和英国药品与保健品监管局（MHRA）已批准setmelanotide用于治疗经基因确认的BBS或经基因确认的功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感，适用于成人和6岁及以上儿童 [15] 药物适应症 - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确认的BBS或功能丧失性双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷相关的肥胖症和控制饥饿感，适用于成人和6岁及以上儿童 [4] - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [16] 药物非适应症 - setmelanotide不适用于治疗与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和普通（多基因）肥胖 [6] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖 [17] - 不适用于对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [18] 药物使用注意事项 - 男性可能出现自发性阴茎勃起，女性可能出现性不良反应，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [8] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [9] - 在欧洲，每次就诊（至少每6个月）应监测患者的心率和血压 [19] - 若怀疑出现超敏反应，应建议患者立即就医并停用setmelanotide [20] - 不建议哺乳期使用 [21] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测原有和新出现的色素性病变 [24] - 应监测患者是否出现新发或恶化的抑郁或自杀念头或行为，若出现应考虑停用setmelanotide [25] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇的药物可能导致严重和致命的不良反应 [26] 药物不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [10] 后续进展 - CHMP关于将2岁儿童纳入营销授权的意见将由欧洲委员会审查，预计2024年下半年对扩大setmelanotide营销授权的申请做出最终决定 [13][14]

文章核心观点 2024年6月6日，Rhythm制药公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权，包括9,230股股票期权和46,850股受限股票单位，同时介绍了公司核心产品setmelanotide的相关信息 [5]。 股权授予情况 - 2024年6月6日，公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权，包括9,230股股票期权和46,850股受限股票单位 [5] - 激励股票期权和受限股票单位受2022年就业激励计划约束，该计划于2022年2月9日由董事会通过，用于吸引员工入职 [6] - 股票期权行权价为每股39.68美元，25%在入职一周年时归属，其余75%在之后三年按季度等额归属；受限股票单位四年归属，每年归属25%，均需员工持续任职 [7] 公司业务情况 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活，总部位于波士顿 [8] - 公司核心资产IMCIVREE（setmelanotide）是MC4R激动剂，用于治疗暴饮暴食和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品监管机构批准 [8] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [8] 产品适应症及限制 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿童单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理，包括特定基因缺陷或巴德 - 毕德综合征患者 [9] - 不用于疑似特定基因缺陷但基因变异分类为良性或可能良性的肥胖，以及其他非相关类型肥胖 [10] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗6岁及以上成人和儿童与特定基因缺陷相关的肥胖和控制饥饿，应由有肥胖遗传病因专业知识的医生处方和监督 [13] 产品警告与注意事项 - 在欧洲，使用setmelanotide的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [11] - 对setmelanotide或其辅料严重过敏者禁用，曾有严重过敏反应报告 [15] - 治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测色素沉着病变 [15] - 男性可能出现阴茎异常勃起，女性可能有性方面不良反应，勃起超过4小时应紧急就医 [16] - 应监测患者是否出现抑郁和自杀念头或行为，出现相关情况可考虑停药 [17] - 疑似过敏反应应立即就医并停药 [18] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用生长曲线监测生长 [19] - setmelanotide未获批用于新生儿和低体重婴儿，含苯甲醇防腐剂可能导致严重和致命不良反应 [20] 产品不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎异常勃起 [21] 特定人群使用 - 不建议哺乳期使用 [22] - 报告疑似不良反应可联系公司或FDA，欧洲报告信息见产品特性摘要第4.8节 [22]

文章核心观点 2024年6月6日，Rhythm Pharmaceuticals公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予了总计56,080股普通股的激励股权，包括9,230股普通股的激励股票期权和46,850股普通股的激励限制性股票单位，同时介绍了公司核心产品setmelanotide的相关信息 [1]。 公司股权授予情况 - 2024年6月6日，公司董事会薪酬与管理发展委员会向十名新员工授予总计56,080股普通股的激励股权，含9,230股普通股的激励股票期权和46,850股普通股的激励限制性股票单位 [1] - 激励计划于2022年2月9日由公司董事会通过，仅用于向员工授予股权奖励，以吸引其加入公司 [2] - 股票期权行权价为每股39.68美元，25%在入职一周年时归属，其余75%在之后三年按12个季度等额归属；限制性股票单位在四年内归属，每年归属25%，均需员工在归属日持续任职 [6] 公司及产品介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活，总部位于波士顿 [7] - 公司核心资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，获美国FDA批准用于特定单基因或综合征性肥胖患者的慢性体重管理，欧盟委员会和英国药品监管机构也授权其用于治疗特定遗传性肥胖及控制饥饿 [7] - 在美国，setmelanotide适用于6岁及以上因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致单基因或综合征性肥胖的成人和儿科患者；在欧盟，适用于6岁及以上特定遗传性肥胖患者的肥胖治疗和饥饿控制 [4][8] 产品使用限制 - setmelanotide不适用于因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关变异分类为良性或可能良性导致的肥胖，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖 [9] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [10] 产品使用注意事项 - 治疗前和治疗期间应进行全身皮肤检查，监测皮肤色素沉着和原有痣变黑情况 [11] - 在欧洲，治疗患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [12] - 关注患者是否出现性唤起障碍、抑郁和自杀意念等不良反应，出现异常及时处理 [12][13] - 若怀疑超敏反应，应让患者及时就医并停用setmelanotide [14] - 处方医生应定期评估儿科患者对治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适当生长曲线监测生长情况 [15] - setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物可能导致严重和致命不良反应 [16] 产品不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [17] 特定人群使用建议 - 不建议哺乳期女性使用setmelanotide [18] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及产品潜力、安全性、有效性、监管和临床进展等，受多种风险和不确定性影响，公司无义务更新声明 [20][21] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播负责人为David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [22] - 媒体联系人是Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [22]

文章核心观点 公司宣布在ENDO 2024会议上展示多项关于setmelanotide和RM - 718的研究成果，显示出setmelanotide在治疗罕见神经内分泌疾病相关肥胖方面的潜力，以及RM - 718的减重和减饥饿潜力 [1][4] 公司介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活 [7] - 公司主要资产IMCIVREE®（setmelanotide）已获美国、欧盟和英国监管机构批准用于特定肥胖治疗，还在推进setmelanotide及其他药物临床开发项目 [7] 研究成果 setmelanotide治疗下丘脑肥胖（HO） - 完成的2期下丘脑肥胖试验参与者在定性访谈中称，setmelanotide治疗期间睡眠、能量水平有积极变化 [4] - 治疗前，5名参与者（3名患者、2名护理人员）均有体重显著增加、饥饿不止、能量或体力活动大幅降低、夜间睡眠中断等问题；治疗后，所有参与者能量和活动能力及意愿提升，4人饥饿感减轻、饮食行为改善、睡眠改善 [2] setmelanotide治疗MC4R通路疾病 - 对58名参与setmelanotide试验的个体分析显示，治疗一年后，各队列肥胖等级至少提升一级（HO：92%；POMC缺乏：89%；LEPR缺乏：36%；BBS：42%） [5] - 2期DAYBREAK试验第一阶段结果显示setmelanotide对多种MC4R通路变异有潜在疗效，第二阶段数据预计2024年第三季度公布 [4] RM - 718临床前研究 - 对肥胖、食欲过盛和胰岛素抵抗的啮齿动物模型研究显示，RM - 718治疗耐受性良好，3周后体重和食物摄入量稳定降低，胰岛素敏感性改善 [5] 研究设计展示 - 介绍了每周一次RM - 718在肥胖或HO患者中的1期人体试验设计 [12] - 介绍了评估setmelanotide在临床实践中实际效果的RESTORE研究设计 [12] 药物信息 适应症 - 美国：用于6岁及以上成人和儿童单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [8] - 欧盟和英国：用于治疗6岁及以上成人和儿童经基因确认的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿 [9] 使用限制 - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关变异分类为良性或可能良性的肥胖患者 [13] - 不适用于与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖 [13] 警告和注意事项 - 皮肤色素沉着和原有痣变黑：治疗前和治疗期间应进行全身皮肤检查 [11] - 心率和血压监测：欧洲患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [14] - 性唤起障碍：男性有自发性阴茎勃起，女性有性不良反应 [14] - 抑郁和自杀意念：应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁或自杀想法或行为 [15] - 超敏反应：有严重超敏反应报告，疑似时应停药并就医 [16] - 儿科人群：医生应定期评估治疗反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，欧洲医生应使用生长曲线监测生长 [17] - 新生儿和低体重婴儿：因含苯甲醇防腐剂，不批准用于新生儿或婴儿 [18] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [19] 特定人群使用 - 哺乳期不建议使用 [20] 副作用报告 - 出现副作用可联系医生、药剂师或护士，也可联系公司或通过相关渠道向监管机构报告 [21]

文章核心观点 公司宣布首席执行官将参加高盛医疗会议的炉边谈话，同时介绍了公司业务、产品适应症、使用限制、警告与注意事项、不良反应及特定人群使用情况等信息 [1][3] 公司动态 - 公司首席执行官将于2024年6月10日上午9点20分参加高盛第45届全球医疗会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行网络直播，可在公司网站投资者关系板块查看，直播回放30天内有效 [2] 公司概况 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] 产品信息 主要产品 - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖 [3] 适应症 - 在美国，适用于6岁及以上单基因或综合征性肥胖成人和儿科患者的慢性体重管理 [4] - 在欧盟，用于治疗6岁及以上成人和儿童与遗传确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC缺乏相关的肥胖和控制饥饿 [5] 使用限制 - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [6] - 不用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关变异分类为良性或可能良性的肥胖患者 [8] - 不用于与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖患者 [8] 警告与注意事项 - 可能导致全身皮肤色素沉着增加和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 在欧洲，治疗患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [9] - 可能出现性唤起障碍，男性阴茎勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗帮助 [9] - 可能出现抑郁和自杀意念，应监测患者症状，必要时停药 [10] - 曾有严重超敏反应报告，疑似时应停药并就医 [11] - 儿科患者处方医生应定期评估治疗反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应监测生长情况 [12] - 不批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂可能导致严重和致命不良反应 [13] 不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛等 [14] 特定人群使用 - 不建议哺乳期使用 [15]

文章核心观点 - 2024年6月3日，商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布其董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于6月10日参加高盛第45届全球医疗保健会议的炉边谈话，谈话将进行网络直播并提供30天回放 [1][2] 公司信息 - 公司是专注于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活的商业阶段生物制药公司，总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [3] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理，或临床诊断为Bardet - Biedl综合征（BBS）的患者 [4] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，适用于6岁及以上成人和儿童 [5] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于曾对其或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者，有严重超敏反应（如过敏反应）报告 [6] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏但相关基因变异分类为良性或可能良性的肥胖患者，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖患者 [8] 药物警告和预防措施 - 会导致全身皮肤色素沉着增加和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 在欧洲，使用setmelanotide的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [9] - 会出现男性自发性阴茎勃起和女性性不良反应，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [9] - 会出现抑郁和自杀意念，应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁、自杀想法或行为，出现相关情况可考虑停药 [10] - 有严重超敏反应报告，疑似时应建议患者立即就医并停药 [11] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [12] - setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低出生体重婴儿会出现严重和致命不良反应 [13] 药物不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [14] 特定人群用药 - 不建议哺乳期使用 [15] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播主管David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [17] - 媒体联系人Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [17]