财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度，公司一般及行政费用从2021年同期的140万美元增至170万美元，增幅17%，主要因VCN收购相关咨询和法律成本、保险费、审计费、公关费用增加，以及2021年未包含的VCN行政费用 [34][35] - 2022年第一季度，公司研发费用从2021年同期的约110万美元增至260万美元，增幅132%，主要因SYN - 020制造成本、SYN - 020一期a临床试验和SYN - 004一期b/2a临床试验费用，以及2021年未发生的VCN - 01相关研究费用增加 [36] - 2022年第一季度，公司基于股份支付的费用为8.5万美元，2021年同期为8.2万美元；研发费用中基于股份支付的费用为2.8万美元，2021年同期为1.9万美元 [35][37] - 2022年第一季度，公司其他费用为21068美元，2021年同期为收入347美元，其他费用主要为22607美元的汇兑损失，被1539美元的利息收入抵消 [38] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5670万美元，较2021年12月31日减少1050万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学产品VCN - 01 - 已在四项一期临床研究中对72名癌症患者给药，重点针对胰腺导管腺癌（PDAC）和视网膜母细胞瘤；2011年获欧洲药品管理局孤儿药认定用于治疗PDAC，2022年2月获FDA孤儿药认定用于治疗视网膜母细胞瘤 [13] - 2022年3月公布一项一期研究结果，该研究调查静脉注射VCN - 01对实体瘤（包括胰腺癌）患者的安全性和耐受性，结果支持采用序贯给药方案静脉注射VCN - 01 [14][16] - 计划于2022年第四季度启动一项二期临床研究，评估静脉注射VCN - 01联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇作为一线疗法治疗新诊断的转移性PDAC患者，预计招募多达92名成人患者，在美国和欧洲多地进行 [17][18] - 正在与关键意见领袖密切合作，敲定玻璃体内注射VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤患儿玻璃体种子的2/3期研究方案，预计2023年初启动 [21][23] - 正在多项研究者发起的研究中接受评估，包括宾夕法尼亚大学一项将VCN - 01与间皮素导向的CAR - T细胞疗法联合用于胰腺癌和卵巢癌患者的研究，以及利兹大学一项针对高级别脑肿瘤患者的研究 [23] 产品候选物VCN - 11 - 是VCN - 01的改良版本，旨在通过使病毒与宿主血清白蛋白结合，防止被抗病毒中和抗体灭活，从而改善全身递送；正在计划进行IND启用研究，预计在完成正在进行的临床前研究和CMC活动后开始 [24] - 本月早些时候，公司关于VCN - 11的摘要被选中在即将召开的美国基因与细胞治疗学会第25届年会上进行口头报告，报告将展示VCN - 11在静脉再给药后平衡安全性和有效靶向肿瘤的潜力 [25] SYN - 004 - 华盛顿大学继续筛选和招募患者参加其在异基因造血细胞移植（HCT）受者中预防急性移植物抗宿主病的1b/2a期临床研究 [26] - 截至目前，已对17名患者给药，其中11名目前可用于研究，还需1名患者完成该队列；若按当前进度招募，预计2022年下半年公布第一队列的顶线数据 [28] SYN - 020 - 最近报告了在健康志愿者中进行的1a期多次递增剂量（MAD）研究的阳性安全性数据，该研究表明SYN - 020在所有剂量水平下均保持良好的安全性，耐受性良好 [28][31] - 正在进行额外分析，包括SYN - 020的粪便水平和抗药物抗体水平；这些数据将在近期公布 [31] - 公司将继续探索SYN - 020在多种临床适应症中的治疗潜力，包括乳糜泻、非酒精性脂肪性肝病和与年龄相关的代谢和炎症性疾病；视资金情况，预计2022年下半年启动2a期研究 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2022年初成功收购VCN Biosciences，为公司产品线增添VCN - 01和临床前阶段的VCN - 11，公司迎来重要发展阶段 [7][8] - 组建了由关键意见领袖组成的科学顾问委员会，以推进肿瘤学产品线；公司认为凭借加强的领导团队、新组建的科学顾问委员会和差异化的产品线，有能力实现关键里程碑 [11][12] - 探索围绕SYN - 004和SYN - 020资产创造价值的选择，评估是内部推进这些项目、进行授权合作还是寻找合作伙伴 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对监管支持以及VCN - 01迄今产生的有前景的临床安全性和有效性数据感到鼓舞，期待利用这些发现推进临床开发计划 [14][17] - 公司对未来一年临床开发管线的进展充满期待，预计将实现多个里程碑，为股东带来显著价值 [33] - 公司资金充足，现有现金至少可支持到2023年，无需重返市场融资，财务状况良好 [46] 其他重要信息 - 公司今日发布新闻稿，提供运营亮点并公布2022年第一季度财务业绩，新闻稿及2022年第一季度10 - Q季度报告可在公司网站投资者板块查看 [4] - 本次电话会议通过网络直播，将在公司网站存档90天；会议中会有关于公司和VCN Biosciences当前预期和未来事件预测的前瞻性陈述，这些陈述基于当前信念、预期和假设，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 鉴于年初估值变化，合作机会是增加还是减少 - 对于SYN - 004，需完成华盛顿大学的研究并获得必要数据后，才能与此前表达兴趣的各方重新展开讨论；完成第一队列研究后，将对利巴沙酶是否被全身吸收有初步判断，届时可重新接触相关方 [42][43] - 对于SYN - 020，已有多方表达兴趣，部分正在进行讨论和尽职调查；两项一期研究提供的安全性数据让相关方感到放心，待讨论取得足够进展并达成具有法律约束力的协议后，会对外公布 [43][44] 问题2: 是否仍在寻找其他收购机会 - 目前公司工作重点是在第四季度启动PDAC试验，开展视网膜母细胞瘤临床项目，继续推进SYN - 004试验，并评估SYN - 020的选择；公司资金充足，现有现金至少可支持到2023年，无需重返市场融资 [45][46] 问题3: 目前试验的患者招募情况如何 - 与利兹大学和宾夕法尼亚大学的合作关系良好，双方保持密切沟通；两项试验都在筛选患者，待患者通过筛选标准、完成招募和给药后，公司将发布公告 [48] 问题4: 今年晚些时候启动的转移性PDAC研究，VCN - 01与仅使用标准治疗的治疗组相比，预期的总生存期数据如何，怎样的结果算成功，一期研究的哪些关键发现影响了即将开展的研究设计 - 公司将总生存期定义为二期胰腺癌试验的主要终点，因为这是评估产品活性的有力工具，也为产品后续获批铺平道路；在一期试验的序贯治疗组中，高剂量治疗组的总生存期为20或20.8个月；在二期试验中，总生存期达到15个月可能具有显著意义，公司对此有信心，但需尽快收集数据 [53] 问题5: 试验设计获得监管机构批准的预期时间 - 公司接近提交新药研究申请（IND），预计年中提交给FDA；预计2022年第四季度开始招募患者，完成招募可能要到明年年底，具体取决于招募速度 [54] 问题6: 请介绍VCN资产的知识产权情况，VCN - 01和VCN - 11的主要保护措施，以及白蛋白编码平台和递送技术未来可能用于其他项目的保护情况 - VCN - 01有两项专利保护，一项是涵盖特定表达技术的边缘专利，已在欧洲、美国、以色列、墨西哥、俄罗斯、加拿大、澳大利亚、韩国等主要地区获批；另一项是专门针对视网膜母细胞瘤的专利，已在美国和中国获批，预计很快在欧洲获批 [60][61] - 覆盖VCN - 11的ABV技术专利已在美国、中国、日本、以色列、墨西哥和澳大利亚获批，虽申请时间较晚，流程尚未完成，但预计将在主要地区获批 [61] - 公司还在探索其他技术和保护产品的可能性，这是一项正在进行的工作 [62] - 公司VCN团队在临床前方面做了大量工作，生成了大量数据；目前已让VCN团队与专利团队合作，重新审视这些数据，今年可能会有关于额外应用的有趣想法并提交申请 [64]

For the transition period from ____________ to ____________ Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 Commission File Number: 001-12584 SYNTHETIC BIOLOGICS, INC. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Nevada ...

Synthetic Biologics, Inc. (SYN) Q4 2021 Earnings Conference Call March 16, 2022 4:30 PM ET CompanyParticipants Chris Calabrese - LifeSci Advisors, IR Steven Shallcross - Chief Executive Officer & Chief Financial Officer Manel Cascallo - General Director of VCN & European Operations Frank Tufaro - Head of Operations of VCN Conference Call Participants Jim Molloy - Alliance Global Partners Jason McCarthy - Maxim Group Michael Okunewitch - Maxim Group Operator Greetings and welcome to the Synthetic Biologics F ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-12584 SYNTHETIC BIOLOGICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Nevada 13-3808303 (State or Other Jurisdiction of ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度末公司现金约7210万美元，资产负债表强劲，资金充足可支持未来运营 [24] - 2021年第三季度一般行政费用约130万美元，较2020年同期的约120万美元增长9%，主要因保险、审计和注册费增加，部分被法律和假期费用减少抵消 [26] - 2021年第三季度研发费用约200万美元，较2020年同期的约90万美元增长116%，主要因SYN - 004临床试验费用增加和SYN - 020制造成本上升 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 SYN - 004项目 - 与华盛顿大学合作开展的异基因造血细胞移植（HCT）接受者的1b/2a期临床试验中，第一个抗生素队列患者筛选和招募持续进行，但因竞争试验需求和符合高强度预处理的移植受者数量减少，招募有短期延迟，预计2022年第一季度公布该队列数据 [12][15] SYN - 020项目 - 已完成SYN - 020的1期开放标签单剂量递增（SAD）临床试验，初步数据分析显示其在所有剂量水平下安全性良好且耐受性佳 [10] - 第三季度启动了1期安慰剂对照多剂量递增（MAD）临床试验，第一组8名参与者本周将完成最终给药和药代动力学采样，第二组8名参与者待安全审查后将很快开始给药，预计2022年第二季度公布该试验数据 [11][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将执行当前治疗管线的关键里程碑，为股东创造价值，同时凭借强大资产负债表评估战略选择，可能包括收购或授权新疗法以补充和增强现有管线 [8] - 若SYN - 004第一个抗生素队列结果符合预期且未被全身吸收，公司将考虑申请孤儿药指定并为3期项目做准备 [15] - 若SYN - 020的1期MAD研究成功完成，预计最早于明年下半年在放射性肠病或乳糜泻等初始目标适应症中开展安慰剂对照的2a期临床试验 [21] - 公司还考虑对SYN - 020开展潜在的2期临床试验，评估其在非酒精性脂肪肝疾病、肠道屏障破坏相关疾病以及与衰老相关的代谢和炎症紊乱等其他适应症中的治疗效用 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司临床项目进展显著，业务前景乐观，资产负债表比以往更强，有足够资金支持运营至2023年 [7] - 2021年剩余时间对公司来说令人兴奋，公司对进展满意，将专注执行战略，有信心实现临床战略目标 [28] 其他重要信息 - 公司今晚将提交一份涵盖2018年普通股公开发行认股权证的注册声明，该声明将取代即将到期的注册声明 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司潜在收购的领域、框架及目标领域 - 公司积极评估多个机会，处于不同尽职调查阶段，无法提供具体时间细节，过去一年评估了几十个想法并有一份短名单，准备好公开时会公布消息 [32] - 公司团队评估机会时设定的标准之一是对临床阶段资产感兴趣，主要关注1期、2期、3期资产，而非临床前阶段资产 [33] 问题2: SYN - 004第一个队列数据从第四季度推迟到明年第一季度的原因 - 并非与COVID - 19相关，一是华盛顿大学有竞争临床试验，多个研究人员争夺患者；二是患者需进行清髓性预处理，部分患者因不符合条件被转至低强度预处理方案，导致近期有3 - 4名患者不符合研究要求 [36][38] 问题3: SYN - 020除乳糜泻和非酒精性脂肪肝疾病外其他适应症的试验时间和目标选择 - 公司希望明年下半年进入2期试验，有一份短名单并咨询了各领域专家，预计明年第一季度或最迟第二季度向投资者说明如何推进2期项目，目前仍在评估非酒精性脂肪肝疾病及其他可能的炎症紊乱适应症 [40][42] 问题4: SYN - 004的1b/2a期试验中，数据监测委员会（DSMC）推进到第二个队列的考量因素 - 首要考量是安全性，该患者群体可能出现其他群体未观察到的与药物相关情况；其次是吸收情况，需确定SYN - 004的吸收水平是否会影响下一组抗生素的药代动力学和疗效 [46][47] 问题5: SYN - 004第一个队列数据公布后，后续两个队列的时间安排 - 后续两个队列的时间安排取决于患者招募情况，需评估未来几个月华盛顿大学的患者招募率，预计不会比当前队列快很多，将以当前队列作为预计招募的基线 [50][51] 问题6: SYN - 004的1b/2a期试验后期队列中，多大的效应量足以支持将项目直接推进到关键试验并与FDA讨论 - 不仅要参考此次试验数据，还要结合之前肺炎患者和艰难梭菌感染（CDI）患者的数据，主要考量微生物组结果、安全性和药代动力学，同时利用之前经验证明SYN - 004可阻止抗生素在粪便中的代谢、保护微生物组，该试验旨在为安全性和实用性提供指示，而非得出绝对结论 [53]

公司业务概述 - 公司是多元化临床阶段公司，开发治疗胃肠道疾病的疗法，主要临床开发候选药物为SYN - 004和SYN - 020[95] 战略规划 - 公司计划探索和评估一系列战略选择，包括授权引进机会、潜在收购评估或其他潜在战略交易[96] 疫情影响 - 公司继续评估COVID - 19大流行的潜在影响，虽目前预计运营不受影响，但严重情况可能导致临床试验延迟[97] - 公司实施措施确保员工安全和业务连续性，但政府命令和居家办公政策可能影响生产力、扰乱业务和延迟临床项目[98] - 因全球新冠疫情，临床开发合作伙伴减少运营，影响临床项目时间表，减少预期开支[143] 药物临床试验进展 - SYN - 004的1b/2a期临床试验在成人异基因造血细胞移植（HCT）受者中进行，最多招募36名可评估的成年患者，分三个队列，每个队列8人接受SYN - 004，4人接受安慰剂，预计2022年第一季度有第一个抗生素队列的数据读出[104][110][112] - SYN - 020在健康成年志愿者中的1期多次递增剂量（MAD）临床试验于2021年第三季度开始，预计2022年第二季度有数据读出[105][106] - 2021年第三季度启动SYN - 020的1期多次递增剂量（MAD）临床研究，预计招募32名健康成年志愿者，预计2022年第二季度公布数据[116] - 2020年6月30日，公司向FDA提交IND申请；7月30日，收到FDA开展1a期单次递增剂量（SAD）研究的许可；2021年4月1日，SYN - 020的1期SAD临床试验开始招募；6月29日，该研究完成招募、患者给药和观察[115] 药物历史研究情况 - SYN - 006在2017年确定P2A为有效碳青霉烯酶并制造口服递送配方研究批次，2018年第一季度在猪模型中证明微生物群保护作用[107] - SYN - 007在2018年第二季度报告犬类动物模型支持性数据，2019年第二季度报告剂量反应犬类研究支持性数据，2020年第一季度报告保护犬类肠道微生物群和减少抗生素耐药性出现的支持性数据[107] - SYN - 005的hu1B7延长半衰期版本在2017年第四季度的新生儿非人灵长类动物研究中显示对百日咳有五周保护作用[107] 专利相关 - 公司通过提交新专利申请、推进现有申请以及许可和收购新专利及专利申请来维护和建立专利组合[108] - 公司拥有超80项美国和外国专利，超65项美国和外国专利待批；SYN - 004相关专利至少到2031 - 2035年到期，SYN - 020相关专利申请预计2038 - 2040年到期[120][121] 药物生产与市场情况 - 公司可商业化规模生产SYN - 020，每升产量超3克，每克成本约几百美元，而市场上IAP每克高达10000美元[114] - 六大主要市场乳糜泻患者预计从2013年的580万例增至2023年的810万例，年增长率约4%；同期美国患者预计从280万例增至430万例[114] 合作协议 - 2020年第二季度，公司与麻省总医院达成协议，获相关知识产权和技术独家许可选择权；2021年第二季度，对协议进行修订，纳入SYN - 020抑制肝纤维化的相关内容[117][118] 财务费用指标变化 - 2021年第三季度，公司一般及行政费用增至约130万美元，较2020年同期增长9%；研发费用增至约200万美元，较2020年同期增长116%[124][126] - 2021年前三季度，公司一般及行政费用增至约400万美元，较2020年同期增长3%；研发费用增至500万美元，较2020年同期增长21%[131][132] 其他收入指标变化 - 2021年第三季度，公司其他收入为2000美元，2020年同期为134美元；2021年前三季度，其他收入为4000美元，2020年同期为44000美元[129][135] 净亏损指标变化 - 2021年第三季度，公司归属于普通股股东的净亏损约330万美元，合每股基本和摊薄亏损0.02美元；2020年同期净亏损约270万美元，合每股基本和摊薄亏损0.14美元[130] - 2021年前九个月归属普通股股东净亏损约1790万美元，每股亏损0.15美元；2020年前九个月净亏损约940万美元，每股亏损0.52美元[136] 累计亏损与现金流情况 - 截至2021年9月30日累计亏损约2.66亿美元，预计未来仍会亏损；2021年前九个月经营活动净现金使用约810万美元[137] - 截至2021年9月30日现金及现金等价物约7210万美元，较2020年12月31日增加约6590万美元[137] 资金筹集情况 - 2020年通过出售约920万股普通股获得净收益约340万美元；2021年前九个月筹集约7400万美元[138] - 2021年第一季度行使2018年认股权证发行约1160万股普通股获现金约800万美元，“按市价发售”出售约7870万股普通股获净收益约6600万美元[138] 销售协议佣金率 - 修订并重述的ATM销售协议中销售代理佣金率最高达总销售额的3% [139] 资金支持运营情况 - 公司认为截至2021年9月30日的现金状况足以支持运营至2023年第一季度末[138][141] 表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无重大表外安排[145] 投资活动情况 - 公司投资活动主要目标是保存资金用于运营，现金及现金等价物主要投资于国债，不进行利率对冲活动[149]

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年第二季度末公司现金约7430万美元 ，资金状况良好足以支持可预见未来的运营 [33] - 2021年第二季度一般及行政费用约126万美元 ，较2020年同期的约129万美元下降2% ，主要因法律成本和假期费用降低 ，但被更高的保险成本 、审计费和注册费抵消 [35] - 2021年第二季度研发费用约190万美元 ，较2020年同期的约160万美元增长21% ，主要因SYN - 004的1b/2a期临床试验和SYN - 020的1期单剂量递增（SAD）临床试验开始对患者给药导致临床试验费用增加 ，不过这一增长被2020年较低的间接项目成本抵消 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 SYN - 004项目 - 与华盛顿大学合作开展的1b/2a期临床试验中 ，患者筛选和入组按预期进行 ，每个队列8名参与者接受SYN - 004 ，4名接受安慰剂 ，首个抗生素队列的数据预计在2021年第四季度公布 [12][18][19] SYN - 020项目 - 1期单剂量递增（SAD）临床试验已完成患者入组 、给药和评估 ，共60名健康志愿者分四个队列参与 ，口服单剂量范围为5毫克至150毫克 ，初步数据分析显示SYN - 020安全性良好 ，各剂量水平均耐受良好 ，无不良事件归因于研究药物 ，也无严重不良事件报告 ，预计今年晚些时候获得该临床试验的更多数据 [26][27] - 评估多剂量递增的第2个1期研究正在规划中 ，参与者筛选预计在2021年第三季度开始 ，但可能因COVID - 19大流行导致的供应链延迟而稍有推迟 ，若一切按计划进行 ，1期多剂量递增（MAD）研究的顶线数据预计在2022年第二季度公布 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注推进胃肠道和微生物组相关临床开发项目组合 ，认为SYN - 004和SYN - 020可能针对规模大且未被充分满足需求的市场 ，有望成为公司和股东的长期价值驱动因素 [13] - SYN - 004方面 ，若首个队列中观察到SYN - 004未被全身吸收 ，公司将考虑申请孤儿药指定 ，并在完成该临床试验剩余部分时开始为3期项目做准备 [19] - SYN - 020方面 ，完成1期安全性研究后 ，预计在多达40名主要有胃肠道症状的乳糜泻患者中进行安慰剂对照的2a期麸质激发试验 ，随后在类似患者群体中进行2b期概念验证临床试验 ，假设在健康志愿者中成功完成1期研究 ，乳糜泻患者的2a期研究最早可能在明年下半年开始 ，还可能寻求开展SYN - 020治疗非酒精性脂肪肝疾病以及与衰老相关的代谢和炎症性疾病的临床试验 [29][30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对推进临床项目的进展感到鼓舞 ，认为公司正处于非常令人兴奋的时期 ，有多个令人期待的催化剂可能为股东带来显著价值 [7][9] - 公司财务状况增强 ，当前的现金储备足以支持实现多个重要里程碑 ，包括完成SYN - 004正在进行的1b/2a期临床试验以及SYN - 020的概念验证临床试验等关键价值驱动因素 [34] 其他重要信息 - 公司今年早些时候通过简化资本结构 ，在第二季度恢复了与纽约证券交易所的上市合规性 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: SYN - 006针对CRE的新药研究申请（IND）进展如何 ，SYN - 020的SAD研究入组人数是24还是60 - SYN - 006是SYN - 004的碳青霉烯酶后续产品 ，目前处于临床前阶段 ，此前关于SYN - 006的讨论主要针对碳青霉烯耐药肠杆菌科细菌是重大问题的潜在临床试验受益市场 ，主要在中国 ，但由于公司专注推进其他已进入临床阶段的项目 ，SYN - 006尚未推进 ，公司可能在年底进行战略审查时考虑其未来发展 ，若有机会与合作伙伴合作推进该化合物 ，也会予以考虑 [42][43] - SYN - 020的SAD研究入组人数是60 [26] 问题2: SYN - 004针对艰难梭菌（C.diff）是否有合作进展 - 目前没有合作进展 ，公司的策略是继续开发更多临床数据 ，完成正在进行的急性移植物抗宿主病（aGVHD）试验后 ，将有更多关于C.diff预防以及可能的耐万古霉素肠球菌（VRE）预防的数据 ，届时将有更多与潜在感兴趣方讨论的内容 [47] 问题3: SYN - 004用于aGVHD HCT的首个队列数据预计在第四季度公布 ，整个队列的最终数据和完整数据集的最终展示预计何时进行 - 与华盛顿大学讨论试验设计时 ，预计整个试验约需18个月 ，目前入组情况符合预期 ，年底将对数据进行评估 ，也在讨论如何加快试验进度 ，目前最好的指引是从开始到结束约18个月 [48][49] 问题4: SYN - 004的1b/2a期试验第四季度的数据读出预计提供吸收数据而非疗效读出 ，这能否被视为进入β - 内酰胺类药物研究的风险降低事件 - 该研究正是为此目的而设置 ，试验选用了最低风险的抗生素美罗培南 ，因为它不会被核糖酰胺酶分解 ，目的是观察接受移植且肠道可能因化疗和放疗受损的患者群体中是否有吸收情况 ，理想情况是在这些患者中观察到低至无SYN - 004 ，这将使公司在进入核糖酰胺酶可降解艰难梭菌的下一人群研究时更有信心 [54][55] 问题5: SYN - 004的1b/2a期试验获得概念验证后下一步计划是什么 ，能否直接进入3期 ，获得批准还需要什么 - 公司希望与FDA沟通 ，争取达成共识直接进入预防aGVHD的关键试验 ，并考虑相关数据点（无论是次要还是共同主要相关的艰难梭菌感染（CDI）和菌血症） ，除非出现安全信号 ，否则可能无需进行中间的2期研究 ，理想情况是获得FDA的特殊指定（如孤儿药指定）以促进临床试验推进 ，但在获得数据之前尚未与FDA进行此讨论 [57][58][59] 问题6: 随着德尔塔变种在全国多地（特别是南部）出现 ，华盛顿大学是否表明正在进行的研究有增加延迟的风险 - 没有人表示正在进行的研究有增加延迟的风险 ，华盛顿大学和西曼癌症中心已实施应对COVID - 19和防止其传播（无论何种变种）的策略 ，将继续实施这些措施以确保试验和医院安全运行 ，虽然在某些时间框架内的操作能力可能有适度变化 ，但他们表示招募患者进入研究或进行临床试验的能力没有明显下降 [61][62]

☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR Commission File Number: 001-12584 SYNTHETIC BIOLOGICS, INC. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Nevada 1 ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金头寸为7690万美元，是有史以来最强劲的 [24] - 2021年第一季度，公司一般行政费用从2020年同期的139万美元略增至142万美元，主要因保险、审计和法律成本增加，部分被专利相关法律费用、咨询费和差旅费减少所抵消 [26] - 2021年第一季度，公司研发费用从2020年同期的160万美元降至110万美元，主要因间接项目成本降低，包括工资及相关费用减少、SYN - 020制造成本降低和市场研究费用减少 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 SYN - 004项目 - 2021年第一季度，华盛顿大学开始对SYN - 004进行1b/2a期临床试验的患者给药，该试验旨在预防异基因造血干细胞移植（HCT）受者急性移植物抗宿主病的发生 [8] - 目前该试验三个顺序抗生素队列中的第一个队列已开始给药，每个队列8名参与者将接受SYN - 004，4名接受安慰剂，保守估计每月约招募2名患者 [13] SYN - 020项目 - 2021年第一季度，公司启动了SYN - 020的1a期单剂量递增临床试验，目前四个队列中的三个已给药，共24名健康成年志愿者将全部接受口服SYN - 020，预计2021年第三季度公布顶线数据 [20] - 预计2021年第三季度启动第二个1a期多剂量递增临床试验，预计2022年第一季度公布顶线数据 [7][21] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将推进SYN - 004和SYN - 020的临床项目，若SYN - 004在第一个抗生素队列中未被全身吸收，公司将考虑申请孤儿药指定并为3期项目做准备 [14] - 公司将SYN - 020作为多适应症项目，除治疗乳糜泻外，还考虑评估其治疗非酒精性脂肪肝疾病以及与衰老相关的代谢和炎症性疾病的潜力 [23] - 公司于周一提交了S - 3表格，以注册出售价值高达3亿美元的证券，为未来融资提供灵活性，公司会谨慎利用ATM工具，同时注重减少稀释 [28] - 公司正在研究资产购买或授权机会，但目前处于尽职调查阶段，暂无更多信息披露 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官兼财务官Steven Shallcross表示，对业务前景比以往任何时候都更有信心，公司临床管线取得重大进展，财务状况达到历史最强，有足够资金推进临床项目至概念验证阶段并将运营延续到2023年 [6] - 公司认为SYN - 004和SYN - 020针对的是规模庞大且未得到充分满足的市场，有潜力成为公司和股东长期价值的基础驱动力 [9] 其他重要信息 - 公司已将所有A类和B类可转换优先股转换为普通股，有助于简化资本结构和资产负债表，并使公司有望恢复在纽约证券交易所的上市合规性 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 持续的疫情对美国干细胞移植数量有何影响，近期的重新开放、封锁解除和疫苗推出是否推动了数量的恢复 - 公司产品和企业发展主管Vince Wacher表示，疫情最严重时移植数量有所减少，但华盛顿大学内部已建立相关系统，目前移植数量与疫情前相比未大幅下降，过去估计可能下降约20%，目前没有迹象表明会再次放缓，且已有两名患者完成抗生素疗程，占第一个队列的25% [34][35] 问题2: SYN - 020在更广泛的乳糜泻领域如何定位，特别是考虑到9 Meters公司的larazotide预计明年公布3期数据 - 公司研发高级副总裁Michael Kaleko表示，SYN - 020的作用机制与其他处于临床试验阶段的乳糜泻药物不同，可与饮食结合使用，也可与其他两类药物联合使用，适用于广泛的乳糜泻患者 [37] 问题3: SYN - 020的1a期和1b/2a期研究预计成本是多少 - 公司首席执行官兼财务官Steven Shallcross表示，SYN - 020的第一个1a期研究成本约为100万美元，第二个1a期研究成本预计最高达140万美元；正在进行的ribaxamase试验18个月的总成本约为300万美元；公司每月固定支出约40万美元，今明两年的年度支出预计在1300万 - 1500万美元之间 [38] 问题4: 除了维持银行现金余额，公司是否有其他现金使用计划，如收购机会，能否描述一下可能的目标 - Steven Shallcross表示，公司正在研究资产购买或授权机会，目前处于尽职调查阶段，暂无更多信息披露 [42] 问题5: 从外部角度看，是否可以合理预期今年会有交易发生 - Steven Shallcross表示，交易未完成就不确定，公司会继续对多个想法进行尽职调查，如有进展会进行公告 [43] 问题6: 过去一个月左右公司是否仍在使用ATM工具，现金余额是上升、下降还是保持不变 - Steven Shallcross表示，第一季度末现金余额约为7700万美元，自本季度初以来未使用过ATM工具 [44]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ____________ to ____________ Commission File Number: 001-12584 SYNTHETIC BIOLOGICS, INC. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Nevada 13-3808303 FORM 10-Q Securit ...