财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度Jelmyto净产品销售额约为1140万美元，2021年前九个月总计3190万美元，2020年同期分别为350万美元和380万美元，同比增长得益于2020年6月Jelmyto的推出 [34] - 2021年第三季度收入成本约为120万美元，毛利率为89%，2020年第三季度毛利率为91%；2021年前九个月收入成本为360万美元，毛利率为89%，2020年同期毛利率为91% [35] - 2021年第三季度研发费用为1190万美元，2020年同期为1020万美元；2021年第三季度研发费用包含100万美元非现金股份薪酬费用，2020年同期为150万美元，2021年研发费用增加与2020年底启动的3期ATLAS研究有关 [36] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为2160万美元，2020年同期为2210万美元；2021年第三季度包含450万美元非现金股份薪酬费用，2020年同期为520万美元，2021年总SG&A费用略有下降是由于2020年较高的上市相关商业支出 [37] - 2021年第三季度报告的与RTW Investments的预付远期义务融资费用为680万美元，净亏损3020万美元，每股亏损1.35美元；2020年同期净亏损约2910万美元，每股亏损1.31美元；2021年和2020年第三季度净亏损分别包含550万美元和680万美元非现金股份薪酬费用 [38] - 公司将2021年运营费用指引从之前的1.55亿 - 1.65亿美元降至1.37亿 - 1.42亿美元，减少是由于第四季度商业和临床活动预期成本降低，该运营费用指引包含2200万 - 2500万美元估计非现金股份薪酬费用 [39] - 公司预计2021年全年收入在4700万 - 5100万美元之间 [40] - 第三季度末公司现金、现金等价物和有价证券为1.103亿美元，公司认为当前现金状况可维持到2023年，还在探索通过非稀释性资本加强资产负债表的机会 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务 - 第三季度Jelmyto收入为1140万美元，因Delta变种导致患者就诊和获取减少，Q3患者启动数量下降，反映在收入结果中，但Q3患者注册表格较Q2环比增加，9月和10月新患者启动和患者注册表格数量创历史新高 [8][9][26] - 截至11月1日，激活站点数量从8月1日的407个增至706个，治疗超过一名患者的重复账户或站点数量从8月1日的63个增至86个，增长37% [29] UGN - 102业务 - 公司将启动UGN - 102针对低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的新3期研究，为跨国单臂研究，将取代当前3期ATLAS试验，预计2022年初招募首位患者，目标招募220名患者，预计不到一年完成招募，2024年向FDA提交申请 [11][20] - 公司已停止ATLAS研究的招募，但会继续治疗和随访当前入组患者，认为该研究产生的数据对了解UGN - 102在低级别中度风险疾病治疗中的作用很重要 [21] - 公司已开展一项小型研究，评估由合格家庭健康专业人员在家中给药UGN - 102的可行性，目标招募最多10名患者，研究计划进行6 - 9个月 [22] UGN - 301业务 - 公司的抗CTLA4单克隆抗体UGN - 301非人灵长类动物毒性研究正在进行中，预计2022年上半年启动1期临床试验，目标是确定UGN - 301的安全性和剂量范围，并为后续与其他药物联合使用做铺垫 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的主要目标是转变泌尿和专科肿瘤的治疗模式，从重复手术转向肿瘤的非侵入性治疗消融以及局部给药免疫疗法 [14] - 公司与AbbVie终止合作协议，因RTGel与Botox联合用于膀胱内注射治疗膀胱过度活动症和尿失禁的2期试验未达到主要终点，且评估后认为无继续合作的必要，终止合作可使RTGel知识产权具有最大灵活性 [12][13] - 公司在欧洲五个国家推出Jelmyto的指定患者计划，为试点项目，有扩展到其他欧洲国家的潜力，由Tanner Gap Inc.管理，旨在让医生体验Jelmyto，确定其在欧洲的商业可行性 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管第三季度收入未达初始预期，但公司对年底表现有信心，认为已基本度过最新一波疫情，希望2022年Jelmyto能有更正常的上市轨迹 [9][30] - 医生对Jelmyto的使用仍持积极态度，激活站点和重复账户数量增加，显示出Jelmyto的持续采用和医生的积极反馈，公司为2022年奠定了坚实基础 [29][32] - 公司对2022年充满期待，认为有望克服困难，在商业和临床开发方面继续取得进展，随着疫情过去，有望看到持续的发展势头 [84][85] 其他重要信息 - 公司正在为Jelmyto建立登记处，正在设立前10个站点以招募和收集Jelmyto长期益处的重要数据，评估接受Jelmyto治疗的UTUC患者的真实世界结果，预计2022年获得初步信息 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 除疫情限制外，还有哪些因素影响Jelmyto商业活动的持续增长，以及UGN - 102 3期项目的研发支出预计情况 - 公司认为9月和10月销售情况良好，随着疫情缓解，患者数量回升，医生对Jelmyto评价积极，新账户和老账户都在寻找更多受益患者 [47][48] - 公司仍在与CRO合作确定两项研究之间的协同效应，有信心当前现金余额能维持到2023年，会努力降低新试验的增量成本 [50] 问题2: 新患者注册表格的增长主要来自新增中心的激活还是现有中心，以及2022年Jelmyto收入增长的方向，ATLAS研究入组患者的监管跟进要求和申报要求 - 新患者注册表格增长是新增中心激活和现有中心共同作用的结果，现有中心在治疗一名患者后会积极寻找更多患者，同时新增激活站点数量也在显著增加 [59][60] - 公司正在努力确定2022年的最佳指导范围，目前暂不提供额外信息，后续会考虑收入和外汇等方面的指导 [64] - 公司将继续随访ATLAS研究患者，获取的安全信息将纳入后续申报 [65] 问题3: 从ATLAS研究中能获得哪些疗效数据，以及预计能从多少患者中获得安全数据 - 公司认为该研究人群现阶段的主要价值是提供安全信息，目前谈论疗效信息还为时过早，但会分享包括疗效数据在内的所有数据，会有完全缓解率等数据，会随访治疗组和TRBT组患者，预计2022年分享相关数据 [69][70][73] 问题4: UGN - 301计划的1期研究对进展的重要性，以及预计何时能看到初始安全和剂量范围数据 - 公司计划先单独使用UGN - 301，再转向与TLR - 7联合使用，最终开展多臂研究，预计2022年底至少能分享初始数据，1期研究目的是确保安全并找到最佳组合 [74][75] 问题5: ATLAS研究的数据是否对注册的疗效支持无作用，以及预计何时能看到ATLAS研究的初步数据 - ATLAS研究的数据对注册的疗效支持无作用，FDA将主要依赖新的3期试验 [78][79] - 公司预计2022年能分享完全缓解率数据 [80]

市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[119][124][130] - 2020年美国仅医保用于治疗尿路上皮癌年支出至少50亿美元，美国膀胱癌患病率约724000，2021年估计年发病率约85000 [130] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[121] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [126] - UGN - 102治疗患者3个月完全缓解率为65%（41/63），治疗开始6、9、12个月后无疾病患者分别为39（95%）、30（73%）、25（61%），完全缓解9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [129] 产品商业化与团队 - Jelmyto商业团队有46名区域业务经理、7名区域业务经理、7名医学科学联络官，多数大型商业保险计划覆盖超1.5亿人[125][126] 产品获批与上市进程 - 2020年4月15日Jelmyto获FDA批准，新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，物质成分专利至2031年[123] - 2020年6月公司在美国商业推出Jelmyto，2020年10月获Medicare C - Code，2021年1月1日起生效产品特定J - code取代C - Code [125][126] 临床试验进展 - 2020年12月启动Phase 3 ATLAS试验评估UGN - 102，新简化Phase 3试验预计2022年第一季度开始招募患者[132] 合作协议 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗尿路癌症[135] 产品营收情况 - 2021年前三季度公司Jelmyto产品分别实现营收1140万美元和3190万美元[143] 疫情影响 - 截至2021年10月底，美国约85%的65岁以上人群已完成新冠疫苗全程接种，2021年第三季度公司在美国部分受疫情影响严重地区的手术中心和诊所的访问受限[142] 研发补助与税务亏损 - 截至2021年9月30日，公司从以色列创新局获得的研发补助累计达210万美元，2020年第一季度已全额支付IIA批准的总计660万美元款项[147] - 截至2020年12月31日，公司在以色列累计经营亏损产生的可结转税务亏损约为2.502亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[160] 第三季度财务指标对比 - 2021年和2020年第三季度营收分别为1135.1万美元和346.1万美元，增长789万美元[164] - 2021年和2020年第三季度成本分别为124.4万美元和30.9万美元，增长93.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度毛利润分别为1010.7万美元和315.2万美元，增长695.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为1192.3万美元和1021.1万美元，增长171.2万美元[164] - 2021年和2020年第三季度销售和营销费用分别为1247.3万美元和1099.2万美元，增长148.1万美元[164] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为3021.1万美元和2881.6万美元，增加139.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为1190万美元和1020万美元，增长170万美元[167] - 2021年和2020年第三季度销售和营销费用分别为1250万美元和1100万美元，增长150万美元[168] - 2021年和2020年第三季度一般和行政费用分别为920万美元和1110万美元，减少190万美元[169] 前九个月财务指标对比 - 2021年和2020年前九个月收入分别为3190万美元和380万美元，增长2810万美元[174] - 2021年和2020年前九个月研发费用分别为3460万美元和3490万美元，减少30万美元[176] 资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.103亿美元[181] 现金流量对比 - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用量分别为6480万美元和8460万美元，减少1980万美元[189] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用量分别为510万美元和提供4380万美元，减少4890万美元[190] - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金提供量分别为7240万美元和1640万美元，增加5590万美元[191] 累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.389亿美元[186] 内部控制情况 - 截至2021年9月30日，公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[198] - 截至2021年9月30日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响的进一步变化[200] 系统实施情况 - 2021年第一季度，公司开始实施新的企业资源规划（ERP）系统以提高财务及相关交易流程效率，该实施正在进行中[199]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度Jelmyto净产品销售额约为1300万美元，2021年上半年为2050万美元 [7][29] - 2021年第二季度收入成本约为140万美元，毛利率为89.1%；若不考虑监管批准前已计入费用的Jelmyto库存销售，毛利率约为87.7% [29][30] - 2021年第二季度研发费用为1210万美元，2020年同期为810万美元；其中2021年第二季度非现金股份支付费用为100万美元，2020年同期为160万美元 [30] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为2230万美元，2020年同期为2400万美元；其中2021年第二季度非现金股份支付费用为500万美元，2020年同期为550万美元 [31] - 2021年第二季度与RTW Investments的预付远期义务相关融资费用为310万美元，预计将累计1200 - 1500万美元非经营性融资费用 [32] - 2021年第二季度净亏损2620万美元，合每股亏损1.17美元；2020年同期净亏损约3130万美元，合每股亏损1.44美元 [32] - 2021年前六个月净亏损5220万美元，上年同期为6910万美元；总运营费用略降至6710万美元，上年同期为7070万美元 [33] - 2021年运营费用指导保持不变，在1.55 - 1.65亿美元之间，包括2400 - 2800万美元非现金股份支付费用 [33] - 截至第二季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为1.293亿美元，包括年初宣布并于5月完成的来自RTW的7500万美元资金 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2021年第二季度Jelmyto净产品销售额约为1300万美元，2021年上半年为2050万美元 [7][29] - 截至8月1日，激活站点数量从5月1日的316个增加到407个；重复账户数量从5月1日的40个增加到63个 [16][17] UGN - 102业务线 - 正在进行的ATLAS试验中积极招募患者，预计约一年完成招募，再用两年完成试验，目标是在2024年底前获批 [22] - 美国、欧洲和以色列近100个站点已激活，招募势头良好 [23] 早期免疫泌尿肿瘤管线业务线 - UGN - 301的非人类灵长类动物毒性研究于6月开始，预计年底出结果，若毒性特征可接受，将于2022年上半年提交IND申请 [25][26] - 与MD Anderson合作，有望在今年晚些时候启动人体研究，评估UGN - 201在膀胱中的免疫调节活性 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前Jelmyto大部分给药仍在医院进行，但社区诊断和给药有上升趋势，包括在社区手术中心和诊所的给药也在增加 [50][52] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于增加Jelmyto的采用率，将其作为新型逆热凝胶技术平台的首个获批疗法，为尿路上皮癌患者提供替代侵入性和/或重复性手术的治疗选择 [7][9] - 推进UGN - 102在低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的研究，目标是将前两款药物确立为护理标准，到2027年底实现超10亿美元的峰值收入 [10][12] - 扩大Jelmyto的地理覆盖范围，已与Neopharm达成合作，在以色列寻求监管批准和商业化；优先考虑在日本和欧洲的近期扩张 [11] - 继续扩展和推进早期管线，包括内部研发和与学术机构的合作，积极寻找创新药物机会，以满足未满足的治疗需求 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度Jelmyto商业化和与医生的接触有所恢复正常，但仍面临30% - 40%办公室对代表关闭的挑战，需关注COVID - 19疫情的潜在影响 [14] - 公司认为Jelmyto的早期成功为更广泛的平台提供了概念验证，对UGN - 102的进展和前景感到满意，相信公司有能力实现设定的目标 [7][8] - 尽管COVID - 19疫情动态变化，但公司有灵活性和适应性来应对，对患者接受治疗的能力持积极乐观态度，预计Jelmyto的采用率将继续增加 [96][97] 其他重要信息 - 公司计划启动Jelmyto使用登记处，并与临床医生合作，了解在临床实践中通过肾造瘘管给药的情况，预计今年晚些时候看到社区使用肾造瘘管的数据 [21] - 预计今年在医学会议上展示OPTIMA II最终数据，并在同行评审期刊上发表结果；还将在医学会议上展示多项研究的数据 [23][24] - 计划在今年下半年开始UGN - 102的家庭安装可行性研究，目标是证明医疗专业人员可在家庭环境中安全给药 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Jelmyto在各中心的重复使用情况及医生反馈，以及使用Jelmyto的患者类型 - 重复使用增加是由于同行影响和代表努力拓展账户深度；患者类型涵盖复发和新诊断患者，预计未来复发和新诊断患者各占一半 [39][40] 问题2: RTGel平台未来学术合作潜力 - 公司对探索平台其他机会感兴趣，预计未来会有更多合作，目前有几个合作项目在推进中，后续会积极主动寻求机会 [44][45] 问题3: Jelmyto在不同中心类型的使用现状、AUA互动患者构建器的重要变量和特征、AUA的临床或临床前展示情况 - 目前大部分给药仍在医院，但社区诊断和给药有上升趋势，肾造瘘管给药占比小但在增长；患者构建器可涵盖整个适应症，帮助代表与医生沟通；AUA有很多展示内容，但因禁运暂无法透露具体信息 [50][52][54] 问题4: 与Neopharm的合作背景、以色列市场及Neopharm能力，Neopharm对其他国家商业化的兴趣及海外合作进展，欧洲潜在合作伙伴对监管和报销的要求，Delta变种对Jelmyto推广和ATLAS试验的影响，UGN - 301非人类灵长类动物研究的完成时间 - Neopharm是以色列顶尖商业合作伙伴，有能力和基础设施，合作从财务和能力角度都合理；Neopharm对其他国家有兴趣，但公司会谨慎选择合作伙伴，目前专注于了解欧洲和日本的批准和报销路径，秋季开始相关对话；部分欧洲合作伙伴看重市场准入能力，公司已有足够信息开始讨论；Delta变种可能影响业务进展，但公司有能力应对，ATLAS试验有多个站点可灵活调整；UGN - 301非人类灵长类动物研究预计年底出数据，之后再决定是否公布 [58][61][66][69][73] 问题5: 第三季度销售和新患者启动情况与第二季度对比，肾造瘘管研究数据对Jelmyto使用和普及的影响，是否有改变商业布局的计划 - 公司未提供月度患者数据，但患者登记和给药数量持续增长，预计采用率将继续提高；肾造瘘管给药从患者接受度和工作流程角度有优势，若情况持续，预计该给药方式会显著增加；除增加几名临床护士教育员外，商业布局保持不变 [79][80][84] 问题6: 社区使用Jelmyto是早期试验还是下一波目标账户渗透，UGN - 301在其他实体瘤类型的发展方向及组合开发方式 - 社区使用是下一波发展，社区手术中心为增加收入，医生对Jelmyto更有信心；公司刚开始探索UGN - 301在其他领域的应用，可能通过与研究人员合作和与其他公司建立伙伴关系进行组合开发 [88][91]

市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[122][127][134] - 2020年美国仅医疗保险用于尿路上皮癌治疗的年支出至少50亿美元[134] - 美国膀胱癌患病率约724000人，2021年估计年发病率约85000人[134] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[124] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [129] - UGN - 102治疗患者3个月完全缓解率为65%（41/63），9个月缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [132] 商业团队与试验进展 - 公司为Jelmyto组建约47名代表的商业团队，由7名区域业务经理领导[128] - 2021年7月底，UGN - 102的3期ATLAS试验在美、欧和以色列近100个全球中心启动[133] - 2020年8月，BOTOX/RTGel的2期APOLLO试验未达主要终点[140] 产品独占期与专利 - Jelmyto新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，物质组成专利至2031年[126] 产品销售收入 - 2021年第一季度至6月30日的三个月和六个月，公司产品Jelmyto的销售收入分别为1300万美元和2050万美元[147] 研发补助与款项支付 - 截至2021年6月30日，公司从以色列创新局获得的研发补助总计210万美元，2020年第一季度已全额支付IIA批准的660万美元款项[151] 递延所得税资产 - 截至2020年12月31日，公司在以色列的累计经营亏损导致的递延所得税资产约为2.502亿美元，预计未来仍将产生税务亏损[163] 财务数据关键指标变化（三个月对比） - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司收入分别为1303.2万美元和37.2万美元，增长1266万美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司收入成本分别为142.7万美元和4.8万美元，增长137.9万美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为1212.4万美元和810.6万美元，增长401.8万美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司销售和营销费用分别为1177.4万美元和1275.5万美元，减少98.1万美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司一般和行政费用分别为1053万美元和1126.3万美元，减少73.3万美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司预付远期义务融资成本分别为312万美元和0美元[166] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司利息和其他收入净额分别为3.3万美元和45.1万美元，减少41.8万美元[166] 财务数据关键指标变化（上半年对比） - 2021年和2020年上半年营收分别为2050万美元和40万美元，增长2010万美元[175][176] - 2021年和2020年上半年研发费用分别为2260万美元和2470万美元，减少210万美元[175][178] - 2021年和2020年上半年销售和营销费用分别为2290万美元和2340万美元，减少50万美元[175][179] - 2021年和2020年上半年一般及行政费用分别为2150万美元和2260万美元，减少110万美元[175][180] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为4630万美元和5960万美元，减少1320万美元[190][191] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金使用量分别为1570万美元和提供3050万美元，净增加4620万美元[190][192] - 2021年和2020年上半年融资活动净现金提供量分别为7250万美元和1640万美元，增加5610万美元[190][193] 现金及等价物与累计亏损 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.293亿美元[183][195] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损4.087亿美元[188] 预付远期协议 - 2021年3月公司与RTW达成预付远期协议，5月收到7500万美元预付款（扣除交易成本后为7250万美元）[187]

业绩总结 - Jelmyto在美国于2020年6月成功上市，首年总收入达到3230万美元[14] - 预计Jelmyto在商业化第四个完整季度的收入为1300万美元[54] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物约为1.29亿美元[55] - 公司在2021年第二季度获得7500万美元的战略融资，且无债务[57] 用户数据 - 低级上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）每年在美国的可治疗患者约为6000-7000人，其中70%-80%的患者最终接受肾脏切除手术[20] - UGN-102针对低级中间风险非肌肉侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC），每年在美国的可治疗患者约为80000人[26] - BCG耐药患者的年发病率约为15,000例[46] 新产品和新技术研发 - UGN-102在临床开发中是作为主要化疗消融疗法，市场竞争有限[24] - UroGen的RTGel™技术有潜力改善现有药物的治疗效果，推动特殊癌症和泌尿疾病的治疗[5] - UGN-302的开发旨在解决高危疾病的治疗需求，针对每年约15,000名BCG耐药患者[45] 未来展望 - UroGen预计UGN-102的市场机会将显著提升，尤其是在低级中间风险非肌肉侵袭性膀胱癌领域[22] - UGN-102的未来现金支付基于净产品销售，最高可达3亿美元[59] 业绩表现 - UGN-102在Phase 2B OPTIMA研究中显示65%的完全反应率（CR），而Jelmyto在Phase 3 OLYMPUS研究中显示58%的CR[34] - UGN-102的反应持续时间估计为72.5%，为期12个月[35] - UGN-102在Phase 2b研究中，57%的患者在基线时有3次或更多的TURBT手术历史[31] 不良事件 - 大多数不良事件为轻度或中度，最常见的不良事件（≥10%）包括排尿困难、血尿、尿频、疲劳、急迫感和尿路感染[37] 其他新策略 - UGN-102的开发旨在将治疗从手术室转移到门诊，潜在降低治疗成本和并发症[31] - UGN-102的ATLAS试验正在研究与标准手术相比的差异化治疗选项，主要终点为无病生存期（DFS）[38]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度Jelmyto净产品销售额约为750万美元，自2020年6月1日推出以来总销售额达1930万美元 [12][26] - 2021年第一季度收入成本约为90万美元，毛利率为88%；若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto，毛利率约为85.6% [57][59] - 2021年第一季度研发费用为1050万美元，较2020年同期的1660万美元减少610万美元；销售、一般和行政费用为2220万美元，较2020年同期的2200万美元略有增加 [60][62] - 2021年第一季度净亏损2590万美元，合每股亏损1.17美元，相比2020年同期净亏损约3780万美元，合每股亏损1.79美元有所收窄 [63] - 公司将2021年运营费用指引范围缩小至1.55亿美元至1.65亿美元；预计产生约1200万至1500万美元非运营融资费用，2021年现金支付为Jelmyto销售额的9.5% [64][65] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为7590万美元，无债务；第二季度收到RTW提供的7500万美元资金，预计当前现金余额可支持公司举措至2023年 [66][67] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2021年第一季度净产品销售额750万美元，自推出以来总销售额达1930万美元；3月和4月患者登记表格数量创历史新高，4月是推出以来收入最高的月份 [12][16] - 截至5月1日，激活站点从8周前的250个增至316个，从2020年底的210个增加；重复账户从3月1日的31个增至40个，从2020年底的24个增加 [32][34] - 医生对Jelmyto的辅助和无辅助认知度分别达94%和68%，泌尿科医生使用满意度达88%，83%的泌尿科医生表示未来12个月会使用 [38][39] UGN - 102业务线 - 正在进行的3期ATLAS试验在美国、以色列和欧洲招募患者，预计今年下半年提供招募更新；计划在2021年下半年启动一项约10名患者的单臂家庭安装研究 [17][42] UGN - 302业务线 - 与MD安德森癌症中心合作，在高级别非肌肉浸润性膀胱癌中研究UGN - 302，该项目已展示出令人鼓舞的非临床数据 [50][52] RTGel相关业务 - 与约翰霍普金斯大学合作，在胶质母细胞瘤的临床前研究中探索检查点抑制剂与RTGel的组合潜力 [20][53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，由于大部分65岁以上患者已接种疫苗，市场状况改善，Jelmyto销售在第二季度反弹，预计全年持续增长 [29][30] - 公司与美国FDA就多个项目保持对话，即将与欧洲和日本监管机构会面，以了解在这些地区推出产品的要求 [75][76] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为领先的泌尿肿瘤公司，优先成功商业化Jelmyto，推进UGN - 102项目，拓展免疫肿瘤学早期管线 [11][17] - 公司认为Jelmyto和UGN - 102治疗适应症有相似性，可利用Jelmyto经验推进UGN - 102项目；计划通过合作伙伴和其他领域利用专有技术，扩大在神经学和肿瘤学领域的影响力 [18][23] - 公司可能不会在海外自行商业化，倾向与较少但覆盖更多地理区域的合作伙伴合作；考虑在以色列自行或通过合作伙伴进行商业化 [96][101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管在全球疫情期间推出产品面临挑战，但公司对Jelmyto在2021年及以后的前景充满信心，认为4月初步结果乐观，对第二季度和全年收入有积极预期 [14][16] - 公司认为自身拥有获批产品、处于3期临床试验的疗法和临床前阶段的独特药物，具备强大的泌尿肿瘤管线，有望实现长期增长和可持续业务 [21][22] 其他重要信息 - 公司将推出Jelmyto注册项目，收集药物实际使用信息，了解肾造瘘管给药的普遍性及其对患者体验和临床结果的影响 [46][47] - 公司与MD安德森癌症中心合作研究UGN - 302，与约翰霍普金斯大学合作探索RTGel在胶质母细胞瘤中的应用 [19][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 疫情是否会导致患者积压，二、三季度是否会出现销售高峰 - 公司认为目前看到的是患者数量持续稳定增长，并非销售高峰；随着办公室开放、患者接种疫苗和代表与医生接触增加，患者数量会稳定上升 [70][72] 问题2: 再治疗站点治疗患者比例是否会增加 - 再治疗站点治疗患者比例会增加，还会出现同一账户多位医生使用该产品的情况，同行间互动将推动产品推广 [73] 问题3: 公司提到的2021年下半年SPS监管更新情况，与哪些监管机构对话及讨论内容 - 公司除美国外未与其他监管机构进行相关讨论；年中会了解全球推出产品的要求，包括与监管机构沟通和确定临床研究需求；与美国FDA就多个项目保持对话，即将与欧洲和日本监管机构会面 [74][76] 问题4: 一季度与四季度患者需求对比情况 - 由于年底部分账户因运输和天气问题大量订购，若考虑这些因素，一季度患者需求实际上高于四季度 [80][84] 问题5: AUA会议预计展示内容，以及中间风险患者群体TURBT手术复发率分析 - 会议将聚焦深入了解中间风险疾病患者的病程和体验，会有关于患者体验和对手术态度的具体信息，但因摘要处于禁发期无法提供更多细节；摘要通常在会议前3 - 4周发布，预计今年8月左右 [81][89] 问题6: Jelmyto和UGN - 101在海外市场的渗透计划，是通过合作还是分销安排 - 公司可能不会在海外自行商业化，倾向与较少但覆盖更多地理区域的合作伙伴合作；目前收到欧洲、日本、中国、拉丁美洲和加拿大等地的合作意向，需先了解各地区要求；考虑在以色列自行或通过合作伙伴进行商业化 [95][101] 问题7: UGN - 102家庭安装的商业影响及患者和医生的兴趣程度 - 家庭安装研究针对UGN - 102，目的是展示其易用性，扩大患者群体；预计只有少数患者会在家使用，但该研究很重要 [102][105] 问题8: 肾造瘘管给药的监管情况、标签影响及商业应用可能性 - 肾造瘘管给药已在产品标签中，无需额外监管工作；公司认为这是一个令人兴奋的领域，希望分享医生的使用经验 [107][109] 问题9: 是否有即将到来的重大处方批准，以及季度间支出进展情况 - 每周都有处方审核，仍有大量账户处于审核中，每个通过审核的账户都很重要，会对全年销售产生重大影响；一季度支出因疫情较低，预计全年支出将继续增加，特别是与UGN - 102试验相关的支出 [112][116] 问题10: 目前316个激活站点与预计可培训和准备使用Jelmyto的站点总数的对比情况 - 公司目标是1300 - 1500个账户，其中重点账户500 - 600个；目前316个激活站点数量持续增长，朝着目标迈进 [120] 问题11: ATLAS试验的站点开放和患者招募情况 - 公司未公布具体患者数量和站点数量，但表示正在按计划推进，美国和欧洲的站点开放工作进展顺利；目前处于正常临床研究阶段，预计今年晚些时候能提供更多更新 [121][126] 问题12: RTGel技术的业务发展计划，以及从业务发展角度引入新产品的计划 - 公司与学术中心和部分公司就RTGel技术进行交流，有一个与学术机构合作的项目待合适时机分享；公司一直在寻找符合泌尿肿瘤和专科肿瘤领域的新产品，希望扩充产品组合，但并非急需 [127][131] 问题13: 患者从开处方到实际安装治疗的时间进展，以及目前的主要阻碍因素 - 平均需要4 - 5周使账户投入运营，若通过处方审核流程可能需要更长时间；账户投入运营后，时间可缩短至约2周甚至更短；目前仍有部分账户因处方审核会议时间安排导致时间延长，但平均时间在下降 [135][139] 问题14: GBM项目的扩展或更新想法，以及药物定位、早期试验设计和患者群体考虑 - 目前处于临床前研究阶段，过早讨论临床项目相关问题；公司与约翰霍普金斯大学就这些问题进行了有趣的对话，但需要更多数据才能回答 [140][142] 问题15: 接受Jelmyto产品的患者特征，是与解剖结构、手术 eligibility 有关，还是取决于中心和提供者的可及性 - 产品推出初期主要是复发性患者，现在应用范围更广，包括不可切除或可切除患者；随着推广和与医生面对面交流增加，医生开始考虑更多可能受益的患者 [146][148]

市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）每年可治疗患者约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）每年可治疗患者约80000人[121] - 2017年美国尿路上皮癌估计患病率为748000人，2020年年度发病率约85000人，2017年低级别中度风险NMIBC患病率约340000人[134] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[123] 产品排他期与专利 - Jelmyto新药排他期至2023年4月15日，孤儿药排他期至2027年4月15日，物质成分专利至2031年[125] 商业团队组建 - 公司为Jelmyto组建约48名代表的商业团队，由7名区域业务经理领导，各区域配备临床护士教育者和现场报销经理，另有7名医学科学联络官[127] 保险覆盖情况 - 大多数大型商业保险计划政策覆盖超1.5亿人[128] 产品疗效数据 - UGN - 102在意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组人群中完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [129] - UGN - 102治疗患者中65%（41/63）在治疗开始3个月后达到完全缓解，9个月时缓解持续时间经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [132] 医疗支出 - 2020年美国仅医疗保险用于治疗尿路上皮癌的年度支出至少50亿美元[134] 特许权使用费 - Allergan需根据许可产品全球年度净销售额向公司支付低个位数的分级特许权使用费[139] 产品销售收入 - 2021年第一季度Jelmyto产品销售收入为750万美元，而2020年同期为0 [148,167,168] 研发补助与义务 - 截至2021年3月31日，公司累计从以色列创新局获得210万美元的研发补助 [152] - 2020年第一季度公司支付660万美元以解除对以色列创新局的补助义务 [152] 税务亏损 - 截至2020年12月31日，公司在以色列累计经营亏损产生的可结转税务亏损约为2.502亿美元 [163] 费用对比 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1050万美元和1660万美元，减少610万美元 [167,170] - 2021年和2020年第一季度销售和营销费用分别为1140万美元和1070万美元，增加70万美元 [167,171] - 2021年和2020年第一季度一般和行政费用分别为1080万美元和1130万美元，减少50万美元 [167,172] 净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2593.5万美元和3779.3万美元，亏损减少1185.8万美元 [167] 产品成本与毛利率 - 2021年第一季度Jelmyto产品成本为90万美元，而2020年同期为0 [167,169] - 若未销售监管批准前已费用化的Jelmyto产品，2021年第一季度毛利率约为85.6%，而实际为88.0% [169] 利息及其他收入（支出）净额 - 2021年和2020年第一季度利息及其他收入（支出）净额分别为0.2百万美元和0.8百万美元，减少0.6百万美元[173] 资金状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为7590万美元，可满足至少未来12个月运营资金需求[174] 股票发售 - 2019年12月公司与Cowen签订销售协议，可不时发售最高1亿美元普通股，2020年第二季度已发售70万股，获得毛收入约1660万美元，净收入约1580万美元，剩余额度约8340万美元[176][177] 融资交易 - 2021年3月公司与RTW达成7500万美元融资交易，5月收到款项[178] 累计亏损与预期 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损3.824亿美元，预计未来至少两年继续亏损[179] 现金流量情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为2740万美元和3560万美元，减少820万美元[181][182] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金流入分别为1500万美元和1300万美元，增加200万美元[181][183] - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金流入分别为4000美元和10万美元，减少10万美元[181][184] 利率影响 - 若2021年3月31日利率变动10%，对公司现金及现金等价物和有价证券公允价值无重大影响[186] 汇率变动 - 2018年美元兑新谢克尔升值8.1%，2019 - 2020年美元兑新谢克尔累计贬值14.2%[188]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度Jelmyto净产品销售额约为800万美元，全年净产品销售额为1180万美元，产品于2020年6月1日推出 [76] - 2020年第四季度和全年研发费用分别为1240万美元和4730万美元，2019年同期分别为2010万美元和4930万美元，2019年研发费用包含与Agenus的1000万美元里程碑付款，剔除该费用后研发费用同比增加800万美元 [80] - 2020年第四季度和全年销售、一般和行政费用分别为2220万美元和9020万美元，2019年同期分别为1970万美元和6020万美元，年度费用增加主要源于Jelmyto商业推出相关成本和活动增加 [84] - 2020年第四季度和全年净亏损分别为3250万美元（每股1.38美元）和12850万美元（每股5.90美元），2019年同期分别约为3900万美元（每股1.86美元）和10510万美元（每股5.12美元） [86] - 2021年运营费用指导范围为1.55亿 - 1.70亿美元，主要由去年底启动的3期ATLAS研究推动，包括2400万 - 2800万美元的非现金股份支付费用（取决于市场条件） [87] - 2020年底公司现金及现金等价物和有价证券约为1.039亿美元，无债务，年底后获得RTW的7500万美元资金 [88] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2020年第四季度净产品销售额为800万美元，自2020年6月1日推出至年底净产品销售额为1180万美元 [13][54][76] - 截至2021年3月1日，激活站点从2020年11月1日的165个、年底的210个增加到超过250个 [58] - 截至2021年3月1日，重复账户从2020年11月1日的13个、年底的24个增加到31个 [61] - 截至2020年11月，Jelmyto的辅助认知度从推出前的约70%提高到94% [62] UGN - 102业务线 - OPTIMA II 2b期试验显示，65%接受UGN - 102治疗的患者在治疗开始三个月后达到完全缓解，在该亚组患者中，从治疗开始12个月的缓解持续时间经Kaplan - Meier分析估计为72.5%，中位缓解持续时间未达到 [32] - 2020年12月启动ATLAS 3期试验，预计招募约630名患者，比较UGN - 102加或不加经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）与单独TURBT的效果，预计试验招募约需一年，完成约需三年 [34][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年癌症诊断数量下降约40%，至少三分之一的患者因疫情推迟治疗 [63] - 2021年1月，根据IQVIA收集的数据，相关程序下降25% [64] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 专注于开发泌尿系统和特种癌症的治疗方法，推进Jelmyto商业化，同时推进产品管线，包括UGN - 102、UGN - 302等项目 [12][15] - 与RTW达成战略交易，获得7500万美元资金，用于支持Jelmyto的持续推出和UGN - 102的开发 [25][72] - 与德克萨斯大学MD安德森癌症中心开展为期三年的研究合作，推进UGN - 302用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌的组合膀胱内免疫疗法 [22] - 与约翰霍普金斯大学达成非临床赞助研究协议，探索在多形性胶质母细胞瘤（GBM）中使用检查点抑制剂与RTGel的组合 [23] 行业竞争 - Jelmyto是成人低级别上尿路尿路上皮癌唯一获FDA批准的非手术治疗选择，具有一定竞争优势 [13] - UGN - 102针对低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者，该患者群体目前无FDA批准的一线治疗选择，若获批有望改变治疗模式 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年Jelmyto在疫情中推出面临挑战，但团队应对良好，对其持续加速采用前景充满信心 [13][14] - 关注疫情和疫苗推出对医疗系统和患者群体的影响，预计随着患者和医生接种疫苗，未来几个月患者获得治疗和Jelmyto的机会将改善 [14][67] - 认为ATLAS试验有望证明UGN - 102改变治疗模式的潜力，为患者提供非手术治疗选择 [40] - 与RTW的合作使公司处于良好财务状况，有信心执行使命，推进管线项目 [71][75] 其他重要信息 - 2020年第四季度，MD安德森的Surena Matin博士在第21届泌尿肿瘤学会年会上展示了Jelmyto 3期OLYMPUS关键试验的最终耐久性数据，在OLYMPUS意向治疗人群和被认为有不可切除疾病的亚组患者中，58%的患者达到完全缓解，12个月缓解持续率经Kaplan - Meier分析估计为81.8%，中位复发时间未达到 [28][29] - CMS于2020年11月为Jelmyto设立永久且特定产品的J代码，于2021年1月1日生效，有助于简化和规范报销，预计将提高Jelmyto的可及性 [57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：重复客户账户的趋势以及第一季度净收入的预期动态 - 重复客户中约60% - 70%来自医院，预计未来社区实践会更多采用；第一季度收入受疫苗推出、天气和去年年底批量订单影响，1 - 2月有疲软迹象，3月开始反弹，且今年第一季度不会有类似去年的批量采购模式 [91][93][96][100] 问题2：第一季度的运输延迟是否影响治疗计划或支付，以及家庭安装的影响 - 运输延迟导致少数患者治疗需要重新安排，但因OLYMPUS试验设计，医生可灵活调整；家庭安装是创新想法，受COVID加速推动，符合公司目标，需进行研究验证其可行性 [101][103][106] 问题3：J - Code对Jelmyto销售增长轨迹的影响，以及RTW投资是否足以使公司实现盈利 - J - Code有助于社区对Jelmyto的采用，预计会持续促进其使用；未提供具体盈亏平衡指导，但RTW的7500万美元资金可支持公司到2023年，用于Jelmyto的推出和UGN - 102的ATLAS试验，目前公司资金充足，无需进行稀释性融资 [112][117][119] 问题4：商业环境中维持治疗的使用频率，以及达到完全缓解（CR）的患者比例与OLYMPUS试验的比较，是否仍有兴趣进行再治疗试验及时间安排 - 维持治疗由医生决定，多数患者接受六剂治疗无维持治疗；未收集真实世界CR数据，但从轶事来看至少与试验结果一样好或更好；有兴趣进行再治疗试验，预计最早在今年年底或2022年开始，因为患者需要先复发才能进行研究 [127][128][130] 问题5：疫情下是否有患者积压，以及激活站点中已治疗患者的站点数量，ATLAS研究的终点和效力 - 可能存在患者积压情况，随着COVID病例减少，患者登记人数有所增加；未提供激活站点中已治疗患者的站点数量；ATLAS研究的主要终点是无疾病生存或无复发生存，是事件驱动试验，预计对照组一年复发率约50%或更高，设计较为保守 [135][138][143] 问题6：UGN - 102家庭治疗对低级别中度风险人群是否是潜在的现实治疗模式，以及对其经济的影响，第一季度趋势是特定于本季度还是反映典型季节性 - 多数患者仍会去诊所治疗，但家庭治疗对部分患者有益，不会影响公司财务，只是医生收入会有差异；第一季度趋势主要受疫苗优先级影响，并非典型季节性，预计不会持续，公司对全年展望不变 [150][153][154][161][162] 问题7：Jelmyto销售推广活动在未来几个月的情况，ATLAS试验执行是否有COVID - 19相关后勤挑战及应对措施，激活站点和治疗多例患者站点数量差异是否会缩小，RTW投资资金是否有时间限制和额外条件，资金是否由公司IP担保 - 随着COVID病例减少，面对面互动增加，推广活动将改善；ATLAS试验预计会有延迟，但通过增加站点数量来确保招募不受影响；预计激活站点和治疗多例患者的站点数量都会增加；RTW投资无时间承诺，其对Jelmyto有担保权益，但不影响公司其他业务活动 [166][167][168][169][171][172][174]

市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）每年可治疗患者约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）每年可治疗患者约80000人[458] - 2017年美国尿路上皮癌估计患病率为748000人，2020年年发病率约85000人，2017年低级别中度风险NMIBC患病率约340000人[471] - 2020年美国仅医疗保险对尿路上皮癌治疗年支出预计至少50亿美元[471] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[462] 商业团队组建 - 公司为Jelmyto组建约48名代表的商业团队，由7名区域业务经理领导，各区域配备临床护士教育者和现场报销经理，还有7名医学科学联络官[465] 保险覆盖情况 - 大部分大型商业保险计划政策覆盖超1.5亿人[466] 产品临床试验结果 - UGN - 102的2b期OPTIMA II试验中，63名患者参与，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，9个月缓解持续率经KM分析估计为72.5% [469] - UGN - 102意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除亚组人群完全缓解率为58%（41/71），12个月缓解持续率经KM分析估计为81.8% [469] 其他公司试验情况 - 2020年8月，Allergan的2期APOLLO试验未达主要终点[477] 许可协议 - 2019年11月，公司与Agenus达成许可协议，获AGEN1884抗体全球（部分地区除外）独家、含特许权使用费、可转授许可[478] 销售收入情况 - 2020年产品Jelmyto销售收入为1180万美元，2019年RTGel相关收入为1.8万美元[483][484] - 2020年和2019年的收入分别为1180万美元和1.8万美元，增长1180万美元，源于Jelmyto获批后的销售[504][505] 研发补助与义务 - 截至2020年12月31日，公司从以色列创新局获得总计210万美元的研发补助，2020年第一季度支付660万美元以解除对该局的义务[489] 研发费用情况 - 2019年公司因与Agenus Inc.的许可协议里程碑支付，记录了1000万美元的研发费用[496] - 2020年研发费用降至4730万美元，较2019年减少200万美元，排除2019年1000万美元里程碑支付后，增加800万美元[504][507] 税务亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司在以色列的税务亏损结转总额约为2.502亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[502] 收入成本情况 - 2020年和2019年的收入成本分别为100万美元和0，预计到2022年第一季度仍受Jelmyto库存成本影响[504][506] 销售和营销费用情况 - 2020年和2019年的销售和营销费用分别为4650万美元和1790万美元，增加2860万美元，源于Jelmyto商业推出[504][508] 一般和行政费用情况 - 2020年和2019年的一般和行政费用分别为4370万美元和4230万美元，增加140万美元，源于Jelmyto商业推出[504][509] 利息和其他收入净额情况 - 2020年和2019年的利息和其他收入净额分别为160万美元和430万美元，减少270万美元，因现金及等价物和有价证券减少[504][510] 现金及等价物和有价证券情况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.039亿美元，足以支持未来至少12个月的运营[511] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.039亿美元[550] 股权销售情况 - 2020年第二季度和全年，公司根据ATM销售协议出售70万股普通股，总收益约1660万美元，扣除佣金和费用后净收益约1580万美元，协议剩余额度约8340万美元[514] 资金获取情况 - 2021年3月，公司获得RTW 7500万美元资金，用于支持Jelmyto的推出和UGN - 102的开发[515] 累计亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损3.565亿美元，预计未来至少两年将继续亏损[516] 经营活动净现金情况 - 2020年经营活动净现金使用量为1.059亿美元，2019年为7100万美元，增加3490万美元[518][519] 投资活动净现金情况 - 2020年投资活动净现金流入为9320万美元，2019年为净现金使用1.456亿美元，增加2.388亿美元[518][520] 融资活动净现金情况 - 2020年融资活动净现金流入为1650万美元，2019年为1.653亿美元，减少主要因2019年承销公开发行与2020年ATM销售协议销售的净收益差异[518][521] 经营租赁付款义务情况 - 截至2020年12月31日，公司未来最低经营租赁付款义务总额为290万美元[529] 收入确认原则 - Jelmyto产品销售在控制权转移给客户时确认收入，净收入包含退货、客户对价等估计[538] 股份支付核算方法 - 公司对员工和董事的股权类股份支付奖励采用授予日公允价值法核算[544] 所得税核算方法 - 公司按税前收入及适用税率计提所得税，采用资产负债法计算递延税[546] 税务立场确认和计量方法 - 公司采用两步法确认和计量不确定的税务立场，记录的税收利益为有超50%可能性实现的最大金额[547] 表外安排情况 - 报告期内公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[548] 金融工具风险情况 - 公司投资的部分证券存在利率波动风险，金融工具主要信用风险集中于现金及现金等价物[550] 通货膨胀影响情况 - 通货膨胀一般会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2019年和2020年未产生重大影响[551] 汇率变动情况 - 2018年美元兑新谢克尔升值8.1% [552] - 2019年和2020年美元兑新谢克尔累计贬值14.2% [552] 货币套期保值情况 - 公司目前未开展货币套期保值活动，但未来可能会开展，可使用外汇远期和掉期合约[553]

业绩总结 - Jelmyto于2020年6月在美国上市，首个季度收入为350万美元，显示出强劲的市场接受度[15] - 截至2020年9月30日，Jelmyto的收入为350万美元，现金及现金等价物为1.255亿美元[53] - 预计现金流将持续到2022年，流通在外的股份总数为2250万股[53] 用户数据 - 210个医疗机构已激活Jelmyto的使用，预计未来12个月内约80%的医生将开始开处方[22] - 每年在美国，低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者的可接受人群约为6,000至7,000人[21] - UGN-102针对低级别中间风险非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC），美国每年约有80,000名患者可接受治疗[27] 临床试验与研发 - Jelmyto的临床试验OLYMPUS中，58%的患者实现完全反应，12个月的Kaplan-Meier估计完全反应持续时间为81.8%[15] - UGN-102在Phase 2B OPTIMA研究中显示65%的完全反应率（CR），并且在12个月的反应持续时间估计为72.5%[34] - UGN-102的主要终点是无病生存期（DFS），在ATLAS试验中进行研究[37] - UGN-302的组合疗法正在评估UGN-201和UGN-301的安全性和有效性[41] - UGN-102的临床开发进展顺利，预计将进行2b期临床试验的结果发布[12] 市场潜力与战略 - UGN-102的市场潜力预计可达10亿美元的峰值收入机会[11] - UroGen计划与领先的学术机构、生物技术和制药公司建立合作关系，以推动RTGel技术的应用[3] - 公司计划继续推动Jelmyto的市场推广，并在LG-IR-NMIBC中执行ATLAS试验[56] 不良事件 - 大多数不良事件被报告为轻度或中度，最常见的不良事件（≥10%）包括排尿困难、血尿、尿频、疲劳、急迫感和尿路感染[36] - 57%的患者在基线时有3次或更多的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）历史[36]