公司事件 - UroGen Pharma Ltd (URGN)股价在2025年5月21日暴跌44% 因FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以5比4投票反对其UGN-102药物的风险收益比 该药物用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC) [1][3] - 股价当日下跌3.37美元 此前5月16日已因FDA简报文件披露监管担忧导致股价下跌超25% [3][5] 监管审查 - FDA在简报文件中多次建议公司进行随机对照试验 因单臂设计的ENVISION三期试验无法有效评估疗效持续性 且缺乏对照组导致选择偏差 难以区分药物效果与疾病自然病程 [4] - FDA质疑公司关于"与FDA达成协议"的表述 认为单臂试验需满足大样本量、长期随访及强效安全性等条件 而ENVISION试验未达到这些标准 [4][5] 法律调查 - Hagens Berman律所启动调查 重点核查公司是否在披露与FDA沟通时存在误导 特别是关于单臂试验设计获得监管认可的声明 [2][5] - 该律所过去在类似案件中累计为客户追回29亿美元赔偿 [7] 药物研发 - UGN-102针对的适应症LG-IR-NMIBC目前尚无FDA批准药物 公司曾声称ENVISION试验设计可作为批准依据 尽管其采用非随机单臂设计 [1][2] - ODAC成员明确表示反对意见 指出"缺乏完整随机试验难以确定真实疗效"且"长期随访数据非常有限" [3]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物制药、肿瘤治疗 [1] - 公司：UroGen Pharma (URGN) [1] 纪要提到的核心观点和论据 UGN - 102 药物审批相关情况 - **ODAC 会议内容**：公司展示了 UGN - 102 治疗中级风险非肌肉浸润性膀胱癌的数据集，包括疗效和安全性数据；FDA 提出背景介绍和对数据的看法；咨询委员会有一个投票问题（药物在治疗非肌肉浸润性膀胱癌的获益风险）和一个讨论问题（未来治疗该疾病时随机临床试验的价值和需求） [5][6][7] - **投票结果影响因素**：讨论问题影响了很多咨询委员会成员，尤其是医学肿瘤学家，他们认为需要随机临床试验，尽管单臂试验已获 FDA 同意作为批准依据 [9] - **随机对照研究情况**：公司曾提出安慰剂对照和非劣效性研究，但 FDA 只同意优越性研究且对终点有特殊要求，最终达成单臂研究可作为批准基础的共识 [11][12] 未来可能的情景和下一步计划 - **可能情景**：有望获得全面批准并附带合理的上市后承诺；可能获得有条件批准，需进行额外临床试验；可能需承诺进行某种形式的随机试验 [19][20] - **下一步计划**：与 FDA 密切合作，寻找前进道路，目标是在 6 月 13 日的 PDUFA 日期获得 UGN - 102 批准；若需延迟，达成框架协议即可 [13][30][36] 随机对照研究的挑战 - **终点确定困难**：无论是何种随机对照研究，确定终点都很困难，因为要对比药物治疗和手术治疗的效果，从统计学角度难以调和 [25] - **对患者的影响**：若进行辅助研究，会使患者失去 UGN - 102 无需手术获得 80% 完全缓解率的益处，对患者不利 [25] 其他相关人员和情况 - **Pastor 医生**：公司对其表示尊重，认为他有影响力，其指出投票是分裂的并引导大家关注问题本质，让公司感到安心，但他参与的意愿有待确定 [39] - **有限标签可能性**：若标签限制在 TURBT 无资格或有合并症患者，可能难以反映临床数据；若限制在有特定合并症患者，会限制药物潜力；若限制在有两次或以上 TURBT 患者，对公司前景影响不大 [41][43][44] - **泌尿外科医生看法**：泌尿外科医生对 AdCom 的结果感到失望和震惊，认为结果与实践和患者需求不符，公司数据有说服力 [46][47] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司有 UGN - 102 的后续分子 UGN - 103，目前处于临床试验阶段，理论上有可能在随机试验中聚焦其开发，但需与 FDA 进一步讨论 [28] - 公司的 ENVISION 研究已进行五年随访，可提供长期安全性和有效性数据 [17][19]

评级调整 - HC Wainwright & Co分析师Raghuram Selvaraju将UroGen Pharma Ltd(URGN)评级从买入下调至中性 因FDA肿瘤药物咨询委员会以5-4投票结果反对其候选疗法UGN-102的收益风险比 [1] - 该疗法(丝裂霉素膀胱灌注溶液)针对复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者 [1] 审批前景 - 微弱劣势的投票结果大幅降低了UGN-102及时获批的可能性 [2] - 若下月获批 唯一条件将是要求开展上市后随机对照试验 此情形将促使重新评估当前评级 [3] 财务状况 - 公司2025年第一季度末持有约2亿美元现金及等价物 预计可维持运营至2026年底 [4] - 分析师将2026年每股净亏损预测从盈利0.27美元调整为亏损2.14美元 [4] 研发管线进展 - 正在开发下一代丝裂霉素制剂UGN-103和UGN-104 分别作为UGN-102和JELMYTO的升级版 [5] - 采用RTGel递送平台与medac GmbH授权的新型丝裂霉素配方 [5] - UGN-103针对同类适应症的3期UTOPIA试验正在入组 预计2025年中完成 阳性结果可能推动2026年提交申请 2027年获批 [6] 股价表现 - 公司股票上周五收盘报4.19美元 [6]

核心观点 - UroGen Pharma Ltd (URGN) 股价单日暴跌44% 因FDA顾问委员会以5比4投票反对其膀胱癌药物UGN-102的风险收益比 [1][3] - 律师事务所Hagens Berman对UroGen可能存在的证券法违规行为展开调查 重点关注公司与FDA关于单臂试验设计沟通的披露适当性 [2][5] FDA审查结果 - FDA顾问委员会(ODAC)成员指出缺乏随机对照试验导致无法评估UGN-102真实疗效 且长期随访数据有限 [3] - FDA简报文件显示监管机构曾多次建议进行随机试验 因单臂设计存在选择偏差 难以区分药物效果与疾病自然进程 [4] - FDA质疑ENVISION三期试验(单臂设计)的有效性 认为其无法可靠评估反应持续时间 [4] 市场反应 - 5月16日FDA简报文件公布后 UroGen股价已下跌超过25% [5] - 5月21日ODAC投票结果公布引发股价进一步下跌3.37美元(44%) 创单日最大跌幅 [1][3] 争议焦点 - UroGen此前向投资者保证 与FDA达成协议允许单臂试验ENVISION作为批准依据 但FDA当前否认该说法 [2][4] - 关键分歧在于单臂试验设计的科学性 公司声称可支持审批 而FDA认为必须通过随机对照验证疗效 [4][5] 法律进展 - Hagens Berman已启动证券欺诈调查 重点核查公司是否误导投资者关于FDA对试验设计的保留意见 [2][5] - 该律所在企业问责领域累计为客户追回29亿美元赔偿 [8]

行业背景 - 分析师拥有生物化学博士学位 并长期从事临床试验和生物科技公司分析工作 [1] - 专注于向投资者普及生物科技企业的科学原理 帮助进行尽职调查 [1] 分析师立场 - 当前未持有任何提及公司的股票或衍生品头寸 [2] - 未来72小时内可能通过购买股票或看涨期权建立URGN公司的多头仓位 [2] - 分析内容为独立观点 未获得被提及公司的任何报酬 [2] 平台说明 - 分析观点不代表平台整体立场 [3] - 平台分析师包含专业投资者和未持牌个人投资者 [3] - 平台不提供具体投资建议 不具备证券经纪或投资顾问资质 [3]

公司调查事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查UroGen Pharma Ltd可能存在的证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和/或董事 [1] FDA审查与临床试验问题 - FDA在2025年5月16日发布的简报文件中指出UroGen膀胱癌药物UGN-102的Envision试验缺乏并行对照组 导致主要终点(完全缓解和缓解持续时间)难以解释 [2] - FDA曾多次建议公司采用随机试验设计以解决上述问题 [2] 股价影响 - 受FDA简报文件影响 UroGen股价在2025年5月16日下跌2 54美元(25 79%) 收盘价为7 31美元 [3] 律师事务所背景 - Pomerantz LLP在证券集体诉讼领域具有领先地位 在纽约 芝加哥 洛杉矶 伦敦 巴黎和特拉维夫设有办公室 [4] - 该律所历史上曾为集体诉讼成员追回多笔数百万美元的赔偿 [4]

公司调查事件 - Holzer & Holzer律所正在调查UroGen Pharma Ltd是否违反联邦证券法 [1] - 调查起因于FDA对UroGen药物UGN-102的ENVISION试验设计提出质疑 认为缺乏对照组导致主要终点数据（完全缓解率和缓解持续时间）难以解读 [1] - FDA声明发布后公司股价出现下跌 [1] 法律行动信息 - 律所公开征集因投资UroGen股票遭受损失的投资者参与集体诉讼 [2] - 律所Holzer & Holzer在2021-2023年连续获得ISS顶级证券诉讼律所评级 专注股东权益诉讼 [3] - 该律所自2000年成立以来已为股东追回数亿美元损失 [3] 公司背景补充 - 涉事公司UroGen Pharma Ltd为纳斯达克上市公司 代码URGN [1] - 争议药物UGN-102的临床试验设计问题直接引发监管质疑 [1]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要受潜在需求增长12%推动，但被较高的340B回扣部分抵消，Jelmyto的毛净率在最近几个季度已稳定 [30] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501向Iconovir发行的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102相关的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [31] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金提供的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元第三笔贷款的利息费用 [31] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [32] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [32] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，这意味着与2024年由需求驱动的8740万美元Jelmyto销售额（不包括2024年报告的300万美元Createx销售额）相比，同比增长率约为8%至12%，2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用，该指引与之前发布的保持不变 [32][33] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 第一季度销售额为2030万美元，需求持续两位数增长，公司将继续与表现出色的客户进行高频互动，随着为UGN 102的预期推出扩大商业组织，扩大后的销售团队也将支持Jelmyto的持续推广 [12][28] UGN - 102业务线 - 公司领先的研发阶段候选药物UGN - 102的新药申请（NDA）处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，若获批，将成为公司的主要增长驱动力 [6] - 公司预计Medicare人群将占UGN - 102业务的约70%，与低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的整体患者人口统计数据非常一致 [35] 其他业务线 - 公司在2月收购了产品候选药物ICBB 1042，内部代号为UGN 501，这是扩展其在泌尿系统癌症免疫疗法领域影响力的重要一步 [13] - 公司有多份研究合作协议，旨在利用其专有的RTGel技术提高各种现有药物的递送和有效性 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计UGN - 102每年可触达约6万例复发性低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍，且该市场易于进入，NMIBC患者广泛分布，主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领先地位，推动公司使命，即为泌尿系统癌症带来创新的以患者为中心的解决方案 [7] - 公司商业团队正积极为UGN - 102的潜在推出做准备，目标是在6月实现商业就绪，获批后立即推广，7月产品上市，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到推出时的80多名，医学事务和市场准入团队也深度参与了上市前规划 [10][11] - 公司在多个方面推进其产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗模式，显著改善该患者群体的护理标准 [6] - 公司对UGN - 102获批充满信心，其NDA得到了强大的开发计划支持，在三项后期临床试验中显示出有意义的完全缓解率、持久反应和可接受的安全性 [9] - 公司在为ODAC会议做充分准备，相信能够展示清晰、有说服力和科学可靠的案例支持UGN - 102的获批，监管团队也在与FDA定期沟通并回应信息请求，目前未遇到资源或政策相关问题 [8] - 医疗保健界对UGN - 102的兴趣令人鼓舞，公司正在实施强大的战略支持其引入 [28] 其他重要信息 - UGN - 102的NDA安排了5月21日的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，公司已为此做好准备，期望向专家组和公众展示临床数据的优势和一致性 [8] - 在今年的AUA会议上，公司展示了UGN - 102和Jelmyto的最新数据，包括ENVISION试验的18个月反应持续时间更新数据、三项后期UGN - 102研究的患者报告结果以及UGN - 301的1期剂量递增研究结果等 [17][19] - UGN - 301的1期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药治疗和联合治疗均观察到临床反应，联合治疗组的随访正在进行中，公司预计今年晚些时候分享该项目的更新数据，并届时做出是否推进到2期开发的决策 [20] - 3期Utopia试验正在招募患者，评估UGN - 103用于复发性低级别中级风险NMIBC患者，预计年中完成招募，2026年获得顶线数据，公司也计划年中开始对UGN - 104（Jelmyto的下一代配方）进行单臂3期研究 [21] 问答环节所有提问和回答 问题1：请提供UGN - 102和Jelmyto目前预计的Medicare和Medicaid暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司预计Medicare人群将占业务的约70%，与低级别中级风险NMIBC的整体患者人口统计数据一致，推出时的首要任务是提高治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [35] 问题2：公司如何为ODAC会议做准备，预计专家组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了医学肿瘤学家和统计学家等专业人士，模拟会议中获得了积极投票，预计最大的问题是如何将单臂研究（ENVISION）的数据置于背景中，因为该患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据，公司认为在复发性患者群体中取得的出色结果（80%的完全缓解率和18个月后超80%的缓解持久性）是有力论据，且模拟会议的积极反馈也源于ENVISION试验的结果、ATLAS和OPTIMA的支持性数据以及良好的安全性 [41][43][45] 问题3：在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期与FDA的沟通情况，是否讨论了拟议标签，以及医生最有可能首先使用UGN - 102治疗的患者特征和比例 - 公司与FDA持续互动，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，中期审查围绕标签切换到复发性患者群体简化了与FDA的讨论，不会有后期会议，公司预计医生首先使用UGN - 102治疗的患者群体包括多次复发患者（约占70%）、早期复发患者以及因各种原因无法进行手术的患者，且UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [54][56][57] 问题4：关于ODAC会议，在低级别中级风险NMIBC中缺乏产品获批的具体先例是否会成为有意义的讨论话题，Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进关于UGN - 102的讨论并推动专家组做出有利投票 - 公司认为FDA安排ODAC会议是希望就该疗法治疗疾病的意义进行公开讨论，公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处，在ODAC会议的展示中会提及Jelmyto的历史和与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让咨询委员会熟悉，因为ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们可能不熟悉该疾病和公司的治疗方法 [64][68][69] 问题5：UGN - 103临床开发项目的当前状态如何，预计何时报告该试验进展的下一个重要更新 - 该项目几乎已完成患者招募，预计夏末完成，之后将在2026年开始看到相关数据 [71] 问题6：考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似结构性问题，医院药房定价情况如何，以及推进UGN - 301项目的继续或停止决策的标准是什么 - 公司预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区，但在规划时采取了更保守的假设，UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法，处于1期研究，主要关注耐受性和安全性，目前已观察到临床反应，公司将在今年晚些时候展示更新数据并做出是否推进到2期的决策，推进的标准会考虑疗效和安全性，目前疗效标准较项目开始时提高，但高级别疾病仍有机会，公司会谨慎决定是否开展昂贵的2期或3期研究 [76][78][79] 问题7：FDA代表是否仍在职，AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中提及，是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在职，18个月数据已纳入与FDA的所有讨论和展示中，早于公开披露时FDA就已收到该数据，公司不预计进行广泛的直接面向消费者广告，但会开展吸引患者参与的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而非经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][91] 问题8：使用UGN - 102治疗后进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新使用UGN - 102，以及Jelmyto的毛净率（GTN）情况和UGN - 102的GTN预期 - 在临床试验中很少有患者在治疗期间进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病），对于治疗后复发或未完全缓解的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，与标准治疗一致，若获批且患者首次治疗成功，预计医生会在患者复发时再次使用UGN - 102治疗，公司将通过IV期研究、登记处等方式收集患者复发和再治疗的数据，也会研究部分缓解患者的治疗情况，Jelmyto的毛净率约为70%多，随着340B影响的年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响减小，UGN - 102的毛净率预计随着业务向社区倾斜而更有利，尽管推出初期预计更多在医院使用，但长期会向社区转移 [95][96][101]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Jelmyto净产品收入为2030万美元，2024年同期为1880万美元，同比增长8%，主要由潜在需求增长12%推动，但部分被较高的340B回扣所抵消 [11][28] - 2025年第一季度研发费用为1990万美元，包括60万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为1550万美元，包括50万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于收购UGN - 501的股权对价、更高的制造成本以及UGN - 103的III期Utopia试验成本，部分被UGN - 102的临床试验成本和监管费用降低所抵消 [28][29] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为3500万美元，包括250万美元的非现金股份支付费用，2024年同期为2730万美元，包括220万美元的非现金股份支付费用，同比增加主要是由于UGN 102的商业准备活动 [29] - 2025年第一季度与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用为460万美元，2024年同期为570万美元；与Pharmacun Advisors管理的资金的1.25亿美元定期贷款安排相关的利息费用为410万美元，2024年同期为240万美元，增加主要是由于2024年9月发放的2500万美元贷款的第三笔款项的利息费用 [29] - 2025年第一季度净亏损为4380万美元，即每股基本和摊薄亏损0.92美元，2024年同期净亏损为3230万美元，即每股基本和摊薄亏损0.87美元 [30] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计2.004亿美元 [30] - 公司预计2025年全年Jelmyto净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长率约为8%至12%；2025年全年运营费用预计在2.15亿美元至2.25亿美元之间，包括1100万美元至1400万美元的非现金股份支付费用 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2025年第一季度销售额为2030万美元，需求持续以两位数速度增长 [11][26] - 公司预计全年净产品收入在9400万美元至9800万美元之间，同比增长约8%至12% [30] UGN - 102业务线 - 新药申请处于FDA审查的最后阶段，PDUFA目标日期为6月13日，ODAC会议定于5月21日 [5][6] - 预计可触达的复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者每年约6万人，市场机会超过50亿美元，几乎是Jelmyto市场的10倍 [10] - 商业团队正积极为潜在的产品发布做准备，计划将销售团队从目前的约50名代表扩大到发布时的80多名 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场可触达患者约6万人/年，市场机会超50亿美元，该市场高度可及，患者广泛分布且主要由全国各地的社区泌尿科医生管理 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若UGN - 102获批，将成为公司主要增长驱动力，与Jelmyto一起巩固公司在尿路上皮癌领域的领导地位，推动公司从专注罕见病的公司向多产品团队转型，以服务更广泛的患者群体 [5][9] - 扩大商业版图，为UGN - 102潜在发布做准备，包括扩大销售团队、建设商业基础设施、实施有针对性的支付方参与策略等 [9][23][24] - 继续推进多个领域的产品线，包括Jelmyto和UGN - 102的下一代项目以及新兴的免疫肿瘤学计划 [11] - 2月收购产品候选药物ICBB 1042（内部代号UGN 501），以扩大在泌尿系统癌症免疫疗法领域的影响力；同时开展多项研究合作，利用专有RTGel技术提高现有药物的递送和有效性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为UGN - 102有潜力改变治疗模式，显著改善复发性低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的护理标准，若获批将为公司带来变革性增长机会 [5][10] - 对UGN - 102的临床数据有信心，认为其安全性和有效性得到了充分证明，在即将到来的ODAC会议和PDUFA目标日期前做好了充分准备 [5][14] - 公司执行专注且有纪律，致力于改变泌尿肿瘤学的治疗格局，拥有强大的资产负债表，有信心通过创新为患者带来有意义的影响并为股东创造价值 [12][13] 其他重要信息 - 今年的AUA会议为公司提供了展示UGN - 102和Jelmyto最新数据的平台，6篇摘要被接受，反映了公司项目背后的证据不断增加和临床工作的持续推进 [15] - UGN - 102的III期ENVISION试验更新的18个月缓解持续时间数据显示，80.6%在3个月时达到完全缓解的患者在18个月时仍保持缓解，中位随访时间已延长至18.7个月，中位缓解持续时间仍未达到 [7][16] - 三项晚期UGN - 102研究的患者报告结果显示，UGN - 102治疗不会对症状负担、患者功能或生活质量产生负面影响 [18] - UGN - 301的I期剂量递增研究继续支持其良好的安全性，单药和联合治疗均观察到临床反应，预计今年晚些时候分享更新数据并决定是否推进到II期开发 [19] - UGN - 103的III期Utopia试验正在进行患者招募，预计今年年中完成招募，2026年获得顶线数据；UGN - 104预计今年年中开始单臂III期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请给出UGN - 102和Jelmyto预计的医保和医疗补助暴露情况，以及定价动态可能如何发展 - 公司是仅专注美国市场的公司，不存在最佳价格、最惠国待遇相关风险；预计医保人群将占业务的约70%，与低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的整体患者人口统计数据一致，产品发布时的首要任务是推动治疗这些患者的医疗服务提供者的报销信心 [34] 问题2: 如何为ODAC会议做准备，预计小组最可能在哪些方面提出质疑，公司最强有力的论据是什么 - 公司从去年秋天开始准备，进行了多次模拟ODAC会议，邀请了曾担任ODAC成员的医学肿瘤学家、统计学家等参与 [38][39] - 最大的问题可能围绕ENVISION是单臂研究，如何将结果置于背景中进行比较，因为该特定患者群体缺乏同行评审研究或已发表数据 [40] - 公司认为最强有力的论据是在标准治疗失败的患者群体中取得了出色的结果，80%的完全缓解率和超过80%的缓解持久性；模拟ODAC会议获得了积极投票；有两位知名关键意见领袖（KOL）参与公司的展示和答疑 [42][43][45] 问题3: 在FDA审查过程中，距离PDUFA日期约一个月，能否分享近期动态，是否讨论了拟议标签；哪种患者最有可能成为医生首先使用UGN - 102的对象 - 公司与FDA保持持续沟通，对PDUFA日期没有担忧，FDA处于审查末期，ODAC会议后流程将快速推进；中期审查围绕标签切换至复发性患者群体，简化了展示和与FDA的讨论；不会有后期会议 [52][53][54] - 医生对UGN - 102的临床数据满意，认为有临床需求；首批使用的患者群体主要包括多次复发的患者（占70%）、早期复发的患者以及因各种原因无法进行手术的患者；UGN - 102适合泌尿科医生办公室的工作流程，只需最少培训即可引入实践 [55][56][57] 问题4: ODAC会议是否会讨论低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌产品缺乏特定批准先例的问题；Jelmyto的先例案例在多大程度上有助于促进UGN - 102的讨论并推动有利的小组投票 - FDA希望通过ODAC会议进行公开讨论，探讨该疗法对疾病治疗的意义，公司认为这将是会议讨论的一部分，但公司有足够数据支持临床试验结果的意义和对患者的益处 [62][63] - 公司在展示中会向咨询委员会介绍Jelmyto的历史以及与UGN - 102在方法和活性成分上的相似性，以让委员会熟悉相关情况；ODAC小组主要由医学肿瘤学家组成，他们对该疾病和公司治疗方法不太熟悉，介绍Jelmyto有助于他们更好地理解 [65][66] 问题5: 请更新UGN - 103临床试验的当前状态，以及预计何时报告该试验的下一个重要进展 - UGN - 103临床试验几乎已完成患者招募，预计在未来几个月内完成，完成招募后将公布相关信息，2026年开始看到数据 [69] 问题6: 考虑到Jelmyto的340B使用趋势，UGN - 102市场是否也会出现类似的结构性情况；如何考虑推进UGN - 301项目的继续或终止决策的标准 - 预计UGN - 102的340B折扣不会像Jelmyto那样大，最终约70%的业务将在社区进行，但公司在假设时会更保守，因为Jelmyto在340B方面遇到了挑战 [74] - UGN - 301是针对高级别疾病的膀胱内免疫疗法I期研究，主要关注耐受性和安全性，已观察到一些反应，目前正在跟踪患者反应的持久性；预计今年年底在SUO会议上展示数据，届时评估反应的持久性和质量，并决定是否推进到II期；目前确定有意义的数值标准还为时过早，但公司看到反应感到鼓舞；高级别疾病仍有机会，因为患者未被治愈且目前的治疗方案大多需要持续给药，而UGN - 102在中度风险疾病中的给药方式更简单，公司在推进昂贵的II期或III期研究前会谨慎评估 [75][76][78] 问题7: 与公司沟通的FDA代表是否仍在该机构任职；在AUA会议上展示的18个月数据是否会在ODAC会议讨论中包含；是否计划开展直接面向消费者的广告活动 - FDA团队仍在原位，自Jelmyto项目以来一直是同一团队 [85] - 18个月数据已纳入FDA的讨论和展示中，FDA在数据公开前就已收到 [85][86] - 不预计进行广泛的直接面向消费者的广告，但会开展与患者互动的项目，因为90%的患者更喜欢UGN - 102而不是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），公司希望患者参与治疗决策讨论 [88][89][90] 问题8: UGN - 102治疗进展的患者会如何处理，是转回TURBT还是重新给药；请澄清Jelmyto的毛销比（GTN）以及UGN - 102的GTN预期 - 在公司的项目中，很少有患者在治疗期间出现进展（低级别疾病转变为高级别或浸润性疾病）；对于有反应后复发或未完全反应的患者，使用经尿道切除术去除残留或复发性肿瘤没有异常并发症，目前的标准治疗不受之前使用UGN - 102的影响；对于成功治疗后复发的患者，预计医生会再次使用UGN - 102进行治疗，公司将通过IV期研究、注册研究等方式收集数据，同时也会研究部分缓解患者的治疗情况 [93][95][96] - Jelmyto的毛销比约为70%多，随着340B的影响逐渐年度化，预计对今年剩余时间的同比增长率影响将减小；预计UGN - 102的毛销比随着时间推移将比Jelmyto更有利，因为业务组合将更倾向于社区，但发布初期预计医院使用更多，之后会向社区转移 [100]

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.92美元 低于Zacks一致预期的0.83美元亏损 较去年同期每股亏损0.97美元有所收窄 [1] - 季度营收2025万美元 低于预期3.67% 但较去年同期1878万美元增长7.8% [2] - 过去四个季度中 公司仅一次超过EPS预期 营收超预期次数也为一次 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌2.5% 表现优于标普500指数3.8%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.85美元 营收2445万美元 [7] - 本财年共识预期为每股亏损3美元 营收1.2083亿美元 [7] - 同行Exelixis预计季度每股收益0.42美元 同比增长147.1% 营收预期5.0296亿美元 同比增长18.3% [9][10] 行业环境 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% 历史数据显示前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8]