会议主要讨论的核心内容 关于Vanzacaftor的上市前景 - 公司预计Vanzacaftor将为患者带来更好的肺功能改善和蛋白功能恢复,并且具有更加方便的一天一次的给药方式 [3][10][13] - 公司预计Vanzacaftor上市后将有大部分患者从之前的药物转换到Vanzacaftor,同时也会有一些之前停药的患者重新尝试新药 [11][12] - 公司正在为Vanzacaftor的上市做充分准备,包括与医疗机构、支付方等各方利益相关方进行广泛沟通 [18][19][20] 关于Suzetrigene的上市前景 - 公司已经提交了Suzetrigene的新药申请,并获得优先审评,即将在10月的学术会议上首次公布III期试验数据 [16] - 公司正在积极准备Suzetrigene的商业化,包括增加销售团队、与医疗机构和支付方进行接洽等 [18][19][20] 关于LSR适应症的临床进展 - 公司正在开展LSR适应症的II期临床试验,试验进展比预期更快,预计今年内可获得结果 [28][29][30][31][32] - 公司对该试验的成功性持有信心,主要基于该药物的作用机制、患者选择标准以及之前在其他适应症的成功经验 [31][32] 关于Povetacicept的临床开发 - 公司看好Povetacicept作为一种靶向B细胞的双重抑制剂在多种肾脏和血液疾病中的应用前景 [38][39] - 公司已经与监管机构达成共识,将采用蛋白尿作为IgA肾病III期试验的加速批准终点 [44][45][47] 关于Casgevy的商业化进展 - 公司在北美、欧洲和中东地区同步推进Casgevy的商业化,目前已有超过35家授权治疗中心,并完成首例患者给药 [49][50] - 公司在制造、销售渠道等方面都没有遇到瓶颈,并得到了支付方的广泛支持 [50] - 公司将2024年定位为奠定基础的一年,希望通过为首批患者提供优质体验来带动后续患者的快速增长 [51] 关于VX-880的临床进展 - 公司的VX-880项目是三个1型糖尿病项目中的第一个,采用同种异体干细胞衍生的胰岛细胞替代治疗 [57][58] - 公司已扩大了II期试验的患者规模,并将在本月的学术会议上公布更多患者和更长随访时间的数据 [57] - 公司对VX-880的持久性表现持乐观态度,并计划与监管机构商讨III期试验的设计 [60][61] 问答环节重要的提问和回答 关于Suzetrigene的商业化准备 - 分析师询问公司对Suzetrigene上市初期的预期和商业化准备情况 [17][18][19][20] - 公司表示已经大幅增加销售团队规模,并与医疗机构、支付方等各方利益相关方进行广泛接洽,为上市做好充分准备 [18][19][20] 关于Suzetrigene与同类产品的差异 - 分析师询问Suzetrigene与其他近期上市的镇痛药有何不同 [22][23][24] - 公司表示Suzetrigene是一种全新的口服小分子药物,在20年内是首个新的镇痛药物类别,因此很难找到合适的类比产品 [22][23] 关于Povetacicept的风险收益分析 - 分析师询问Povetacicept在B细胞抑制方面的风险,尤其是感染风险 [40][41][42] - 公司表示已经非常谨慎地评估了Povetacicept的风险收益,认为其在疗效和安全性方面都具有最佳-in-class的潜力 [41][42] 关于Casgevy商业化的关键指标 - 分析师询问Casgevy商业化过程中是否会出现瓶颈,以及公司如何评估2024年的基础奠定情况 [49][50][51] - 公司表示目前在制造、销售渠道等方面都没有遇到瓶颈,并将2024年定位为奠定基础的一年,希望通过为首批患者提供优质体验来带动后续患者的快速增长 [50][51] 关于VX-880的持久性 - 分析师询问VX-880在持久性方面的表现如何,是否能达到5-10年的长期疗效 [59][60][61] - 公司表示VX-880是首个同种异体干细胞衍生的胰岛细胞替代疗法,虽然没有类似产品可以参考,但基于之前同种异体胰岛移植的经验,公司对VX-880的持久性表现持乐观态度 [60][61]

文章核心观点 - Vertex Pharmaceuticals是一家与Novo Nordisk有很大不同的制药公司 [4] - Vertex Pharmaceuticals正在开发多个有潜力的新药物,包括Casgevy、suzetrigine和针对1型糖尿病的疗法 [6][7][11] - Vertex Pharmaceuticals的估值相对于其增长前景更加合理,是一个更好的投资选择 [16] 公司概况 - Vertex Pharmaceuticals的市值只有Novo Nordisk的四分之一 [4] - Novo Nordisk主要销售治疗糖尿病、肥胖、生长障碍、血友病和激素替代的药物,而Vertex Pharmaceuticals的收入全部来自治疗罕见遗传性疾病囊性纤维化的疗法 [5] - Vertex Pharmaceuticals正在拓展到其他领域,如CRISPR基因编辑疗法Casgevy和非阿片类急性疼痛治疗药物suzetrigine [6][7] 未来发展 - Novo Nordisk和Vertex Pharmaceuticals未来可能在治疗疾病如镰状细胞贫血和1型糖尿病方面产生竞争 [9][10] - Vertex Pharmaceuticals在1型糖尿病治疗方面领先Novo Nordisk,已有两个潜在治愈性疗法进入临床试验 [11] - Vertex Pharmaceuticals还有其他有前景的管线,如针对APOL1相关肾病的inaxaplin和治疗多种自身免疫性肾脏疾病的povetacicept [13][15]

文章核心观点 - 公司在制药行业中占据主导地位,尤其在治疗囊性纤维化(CF)方面 [1] - 公司在非CF管线方面也取得了快速进展,整体财务表现和管线进展良好 [2] - 公司新药物的上市将进一步丰富公司的商业机会,提升公司的收入增长 [5][6][7][8][9][10] - 公司管线进展迅速,有望在未来几年内推出多款新药物,为公司带来新的增长动力 [12][13][14] 公司在CF领域的表现 - 公司在CF领域的收入在2024年上半年增长近10%,主要得益于Trikafta/Kaftrio在更年轻年龄组的强劲表现 [1] - 公司正在评估其药物在更年轻患者群体中的应用,并计划为大多数CF患者开发小分子治疗方案 [12] - 公司正在与Moderna合作开发mRNA治疗药物VX-522,用于约5000名无法从公司CFTR调节剂中获益的CF患者 [12] 公司在非CF领域的表现 - 公司与CRISPR Therapeutics合作开发的基因疗法Casgevy获批用于治疗两种血液疾病,拓展了公司的商业机会 [5][6][7] - 公司正在开发治疗急性疼痛的药物suzetrigine,并计划启动III期临床试验用于治疗糖尿病周围神经病变 [9][11] - 公司正在开发治疗CF的新药vanzacaftor triple,预计将成为新的标准治疗方案 [10] - 公司通过收购Alpine Immune Sciences获得了povetacicept,该药物有望在多种自身免疫性疾病中发挥作用 [13] - 公司在APOL1介导的肾脏疾病、α1抗胰蛋白酶缺乏症和1型糖尿病细胞治疗等领域也有多个管线在快速推进 [14]

文章核心观点 - 公司二季度业绩表现平平，盈利预期下降、估值溢价及近期股价下跌引发投资者对是否抛售股票的疑问，但基于其强劲的整体财务表现和稳健的管线进展，仍是值得持有的股票，未持股者可考虑在近期股价下跌时买入长期持有 [17][18][20] 二季度业绩情况 - 二季度调整后每股亏损12.83美元，高于Zacks普遍预期的11.50美元，主要因5月完成的以49亿美元收购Alpine Immune Sciences的相关成本 [1] - 营收26.5亿美元，符合Zacks普遍预期，同比增长6%，主要受囊性纤维化（CF）药物Trikafta/Kaftrio在低龄群体中销量增加的推动，该药物销售额达24.5亿美元，同比增长9.3% [2] - 基于上半年的强劲表现，公司将2024年产品销售总额指引从105.5 - 107.5亿美元上调至106.5 - 108.5亿美元 [2] 股价表现 - 自二季度业绩公布以来，股价下跌约8%，但过去三年上涨132.4%，主要得益于坚实的管线进展和强劲的CF药物销售 [3][13] - 今年以来，股价上涨14.5%，而行业下跌4.4%，跑赢行业、板块和标准普尔500指数 [13] - 目前股价高于200日移动平均线，且相对于行业存在溢价 [13][15] 盈利预期 - 由于收购成本，过去30天内，Zacks对公司2024年每股收益的普遍预期从17.09美元降至6.28美元，2025年从17.71美元降至17.62美元 [15] 公司优势 市场地位 - 在CF市场占据主导地位，CF药物销售持续增长，主要受三联疗法Trikafta/Kaftrio推动 [4] 产品多元化 - 与CRISPR Therapeutics合作的一次性基因疗法Casgevy于2023年末/2024年初在多个地区获批用于治疗两种血液疾病，有望在2024年下半年实现销售，拓宽了商业机会 [5][6] - 计划近期推出新产品，包括用于急性疼痛的suzetrigine和用于CF的vanzacaftor triple，两者的新药申请均获FDA优先审评，预计分别于2025年1月30日和1月2日作出审批决定，vanzacaftor triple在欧盟和其他一些国家的监管申请也在审评中 [7][8] 研发管线 - 在CF领域，公司正在评估药物在低龄患者群体中的应用，并与Moderna合作开发mRNA疗法VX522，用于约5000名无法从CFTR调节剂中获益的CF患者 [10] - 收购Alpine为管线增添了povetacicept，该药物有望成为“产品中的管线”，针对两种导致多种严重自身免疫性疾病的蛋白质，预计第三季度启动治疗IgA肾病的III期研究，并正在两项II期篮子研究中进行评估 [11] - 在其他疾病领域，如APOL1介导的肾脏疾病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和I型糖尿病细胞疗法，拥有快速推进的中晚期管线，多个候选药物具有数十亿美元的市场潜力，今年计划将inaxaplin、povetacicept和suzetrigine（用于糖尿病周围神经病变）推进至III期研究 [12] 其他进展 - 计划在2024年第三季度启动suzetrigine治疗糖尿病周围神经病变的关键III期项目，已快速完成suzetrigine治疗腰骶神经根痛的II期研究患者招募，预计2024年末公布研究数据，公司认为suzetrigine有潜力改变急性和神经性疼痛的治疗模式 [9]

文章核心观点 - 公司本季度营收为26.5亿美元,同比增长6.1% [1] - 公司本季度每股收益为-12.83美元,去年同期为3.89美元 [1] - 公司营收和每股收益均低于分析师预期 [2] 按目录分类总结 地理区域营收 - 美国地区营收16.1亿美元,同比增长7.1% [6] - 美国以外地区营收10.3亿美元,同比增长4.7% [7] 产品营收 - Trikafta/Kaftrio产品营收24.5亿美元,同比增长9.3% [8] - 其他CF产品营收1.964亿美元,超出分析师预期 [9] 其他 - 公司股价过去一个月上涨7.6%,优于大盘 [10] - 公司目前被评为卖出评级,可能在短期内表现不佳 [10]

财务表现 - 公司第二季度CF产品收入增加至26亿美元，主要由于TRIKAFTA在美国的表现以及TRIKAFTA/KAFTRIO在美国以外市场和年轻年龄组的持续强劲增长[139] - 公司2024年上半年的TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入在美国和海外市场均有增长[196,199] - 公司2024年上半年的成本费用总额较2023年同期大幅增加,主要是由于研发支出和CASGEVY上市后的成本增加[200,201,203] - 2024年上半年公司实现净亏损,主要是由于收购Alpine公司产生的44.49亿美元收购研发费用[226] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券总额为101.89亿美元,较2023年12月31日下降26%[227] - 2024年上半年经营活动产生的现金流为-24.47亿美元[230] - 经营活动产生的现金流量为-24亿美元,主要由于收购Alpine公司部分抵消了其他经营活动产生的现金流[231] - 投资活动产生的现金流量为-26亿美元和-21亿美元,主要用于购买可供出售的债务证券[232] - 融资活动产生的现金流量为-7.16亿美元和-2.77亿美元,主要用于回购普通股和支付员工股权激励计划相关款项[233] 研发和收购 - 公司总研发和销售费用增加至13亿美元,主要由于收购Alpine Immune Sciences公司产生的现金结算未行权股权激励费用[140] - 公司收购Alpine Immune Sciences公司支付了40亿美元现金[140] - 公司完成了收购Alpine Immune Sciences公司的交易,收购价格约50亿美元[181] - 研发费用在2024年第二季度和上半年同比分别增加23%和15%[209][210] - 研发费用增加主要由于薪资福利、股份支付费用和基础设施成本的增加[212][213] - 2024年第二季度和上半年收购研发费用分别为44.49亿美元和45.26亿美元,主要是由于收购Alpine公司[215][217] 产品管线 - 公司获得CASGEVY在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林的批准,用于治疗12岁及以上的SCD和TDT患者[146] - 公司正在准备推出新的潜在产品,包括用于治疗CF的vanzacaftor三联疗法和用于治疗急性疼痛的suzetrigine[150,151,153] - 公司正在开发用于治疗不产生完整CFTR蛋白的CF患者的mRNA疗法VX-522,预计2025年上半年完成临床试验并公布数据[156] - 公司正在开发用于治疗APOL1介导的肾病的小分子药物inaxaplin,正在进行III期临床试验,计划进行中期分析以申请加速批准[167,168] - 公司正在开发用于治疗IgA肾病的药物povetacicept,计划于2024年第三季度启动III期临床试验,并计划进行中期分析以申请加速批准[169,170] - 公司在2024年上半年的净产品收入主要来自治疗CF的药物销售[182] - 公司正在推进治疗严重疾病(包括SCD和TDT)的产品管线[182] - 公司通过多种方式(如标签扩展、扩大报销范围、开发新药物)来增加CF患者使用公司药物的机会[182] 资本管理 - 公司计划主要依靠现有现金、现金等价物和流动性证券以及产品销售现金流作为主要流动性来源[234] - 公司可能通过借款、公开发行或私募证券等方式筹集额外资本[236] - 公司未来可能存在重大资本需求,包括研发、生产和商业化支出、税收支付、特许权使用费支付、租赁和采购义务等[237,238] - 公司可能进行业务发展和战略性交易,需要额外资本[238] - 公司可能需要偿还2027年到期的信贷协议下的任何未偿本金[239] - 公司有21亿美元的股票回购计划授权额度[240] 商业化和市场准入 - 公司在美国和海外市场积极与支付方谈判,以确保公司药物获得适当的报销水平[187,188] - 公司通过收购、合作和授权等方式补充内部研发项目,相关支出大部分计入了研发费用[189,190,191,192] - 销售、一般及管理费用在2024年第二季度和上半年同比增加42%,主要是由于支持新疗品上市和准备即将上市的新产品[220]

文章核心观点 - 公司二季度业绩喜忧参半，亏损超预期但营收符合预期，基于上半年表现上调全年产品营收指引，且在研管线进展迅速 [21][22] 财务表现 - 二季度调整后每股亏损12.83美元，高于Zacks共识预期的11.50美元，去年同期调整后每股收益3.89美元，主要因5月完成以49亿美元收购Alpine Immune Sciences所致 [1] - 总营收26.5亿美元，与Zacks共识预期一致，同比增长6%，主要受Trikafta/Kaftrio销量增长推动，但部分国际市场渠道库存预期减少影响了营收 [2] - 调整后研发费用约6.972亿美元，与去年同期基本持平；调整后销售、一般及行政费用增至2.804亿美元，同比增长28%，因Casgevy商业发布和suzetrigine上市前活动费用增加 [9] - 本季度记录了44亿美元的已收购在研研发成本，去年同期为1110万美元；调整后运营亏损31.5亿美元，去年同期运营收入11.5亿美元 [10] 产品销售情况 囊性纤维化（CF）产品 - 目前上市四款CF产品，美国CF产品销售额同比增长7%至16.1亿美元，美国以外地区增长5%至10.3亿美元 [3] - Trikafta销售额24.5亿美元，同比增长9.3%，符合Zacks共识预期且略高于模型估计的24.2亿美元，美国内外市场需求强劲推动销售增长 [3][4] - 其他CF产品销售额同比下降22.3%至1.964亿美元，因患者转向使用Trikafta [4] 基因疗法Casgevy - 未公布二季度销售数据，预计在2024年下半年确认收入，目前已在获批地区拥有超35个激活的授权治疗中心，多名患者已开始细胞采集 [7][8] 2024年指引 - 上调全年产品销售指引至106.5 - 108.5亿美元，中点增长9%，收入指引包含下半年Casgevy在获批适应症和地区的销售 [11] - 预计2024年调整后研发和销售、一般及行政费用合计在42 - 43亿美元，调整后已收购在研研发费用约46亿美元，此前预期为1.25亿美元 [12] 管线进展 近期计划上市产品 - suzetrigine用于急性疼痛，FDA已接受新药申请并给予优先审评，预计2025年1月30日作出决定；计划在2024年第三季度启动其用于糖尿病周围神经病变的关键III期项目 [15] - vanza triple用于治疗6岁及以上CF患者，FDA已接受新药申请并给予优先审评，预计2025年1月2日作出决定，欧盟和英国也在审评中 [17] 其他在研项目 - 计划在2024年第三季度启动口服制剂VX - 993用于拇囊炎切除术后中重度急性疼痛的II期研究，该候选药物静脉制剂处于I期开发阶段 [19] - Inaxaplin正在APOL1介导的肾病患者中进行II/III期研究 [19] - Povetacicept预计在第三季度开始用于IgA肾病的III期研究，也在两项II期篮子研究中进行评估 [20] 行业对比及其他公司情况 - 公司股价今年迄今上涨24.3%，而行业下跌0.9% [6] - Halozyme Therapeutics和ADMA Biologics排名更好，分别为Zacks排名第一（强力买入），过去60天Halozyme Therapeutics盈利预期改善，ADMA Biologics盈利预期稳定，两家公司股价今年迄今分别上涨48.9%和171.1% [23][24]

文章核心观点 投资者常依赖华尔街分析师建议做投资决策，但券商建议有局限性，应结合其他工具如Zacks Rank做投资决策，Vertex Pharmaceuticals当前ABR虽为买入，但Zacks Rank为卖出，投资需谨慎 [1][3][12] 券商对Vertex Pharmaceuticals的评级情况 - Vertex目前平均券商建议（ABR）为1.80，介于强力买入和买入之间，由30家券商实际建议计算得出 [2] - 30条建议中20条为强力买入，占比66.7% [2] 券商建议的局限性 - 多项研究表明券商建议在指导投资者挑选有最佳价格上涨潜力股票方面效果有限或无效果 [3] - 券商对所覆盖股票有既得利益，导致分析师评级有强烈积极偏差，每一个“强力卖出”建议对应五个“强力买入”建议 [4] - 券商利益与散户投资者利益并不总是一致，对股票未来价格走势指导意义不大 [5] Zacks Rank与ABR的区别 - ABR以券商建议为唯一计算依据，通常以小数显示；Zacks Rank是利用盈利预测修正力量的定量模型，以整数1 - 5显示 [7] - ABR可能不及时，而Zacks Rank因能快速反映券商分析师盈利预测修正情况，在预测未来股价方面更及时 [10] Vertex Pharmaceuticals的投资分析 - 过去一个月Vertex当前年度Zacks共识预测下降106.8%至1.65美元，分析师对公司盈利前景悲观，可能导致股价近期下跌 [11] - 共识预测近期变化幅度及其他三个盈利预测相关因素使Vertex获Zacks Rank 4（卖出），对其相当于买入的ABR应谨慎对待 [12]

业绩总结 - 2024年第二季度产品收入为26.5亿美元，较Q2 2023的24.9亿美元增长6.4%[25] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为24.5亿美元，较Q2 2023的22.4亿美元增长9.4%[25] - 非GAAP净收入为-33.1亿美元，较Q2 2023的10.1亿美元下降了428.7%[25] - 预计2024年总产品收入指导范围为106.5亿至108.5亿美元，较之前的105.5亿至107.5亿美元有所上调[27] - 预计2024年合并GAAP研发和SG&A费用为50亿至52亿美元，较之前的48亿至50亿美元有所上调[27] - 非GAAP净收入每股摊薄为-12.83美元，较2023年第二季度的3.89美元下降了429.4%[33] 用户数据与市场需求 - CASGEVY在美国和欧洲的重症患者约为35,000人[21] - 预计有约13万名患者在美国面临IgA肾病的未满足医疗需求[16] 新产品与技术研发 - Vanzacaftor三重疗法的NDA已被接受，优先审查，PDUFA目标日期为2025年1月2日[5] - Suzetrigine用于中度至重度急性疼痛的NDA已被接受，优先审查，PDUFA目标日期为2025年1月30日[8] - VX-880（1型糖尿病）在ADA会议上更新的阶段1/2试验数据显示，所有患者均显示胰岛细胞移植和葡萄糖响应性胰岛素生产[12] - VX-522的多次递增剂量（MAD）研究正在进行中，针对超过5000名无法受益于CFTR调节剂的囊性纤维化患者[5] - Suzetrigine在糖尿病周围神经病（DPN）中的三期关键研究计划于2024年第三季度启动[10] - Povetacicept在IgA肾病的全球三期试验计划于本月启动[16] - VX-993的下一代选择性Nav1.8疼痛信号抑制剂正在进行阶段1试验，计划在2024年第三季度启动口服制剂的阶段2研究[8] - Vanzacaftor在肺功能方面的三期结果超出预期，显示出优于TRIKAFTA的汗氯化物水平[7] 并购与市场扩张 - 2024年第二季度，Vertex完成了对Alpine Immune Sciences的50亿美元收购[6]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度2024年收入增长6%至26.5亿美元,其中美国增长7%,海外增长5% [73] - 公司提高全年产品收入指引至106.5亿美元至108.5亿美元,中值代表9%的增长 [11] - 第二季度非GAAP研发和销售费用合计44.3亿美元,其中包括44亿美元的Alpine收购费用 [75][76][80] - 由于Alpine收购费用不可抵扣,公司预计全年非GAAP税率约为100% [86] 各条业务线数据和关键指标变化 - 纤维性囊肿业务持续增长,第二季度收入26.5亿美元 [11] - 镰状细胞病和地中海贫血业务CASGEVI上市进展良好,已有20名患者开始治疗过程 [50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和海外市场均保持良好增长,美国增长7%,海外增长5% [73] - 欧洲2-5岁儿童KAFTRIO上市持续推进 [44] - 巴西新增TRIKAFTA6岁及以上患者报销 [44] - 英国、苏格兰、威尔士和北爱尔兰达成长期报销协议 [45] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司管线进展迅速,包括Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine急性疼痛治疗、VX-880 1型糖尿病治疗和Povetacicept IgA肾病治疗 [10][14][15][37] - 公司收购Alpine Immune Sciences,Povetacicept有望成为IgA肾病的最佳选择 [36][37][38][39] - 公司放弃VX-634和VX-668 AATD项目,但将继续研究该领域 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Vanzacaftor三联疗法、Suzetrigine和管线其他项目的前景充满信心 [9][10][12][70] - 公司认为CASGEVI有望成为多亿美元的产品 [55] - 公司预计Suzetrigine在急性疼痛治疗领域将产生重大影响 [70][71] 其他重要信息 - 公司完成了VX-880 1型糖尿病治疗的原始17例患者入组和给药,并获批扩大至37例患者 [34] - 公司将于本月启动Povetacicept IgA肾病III期临床试验 [37][38][39] - 公司预计于2025年上半年公布VX-522 CF mRNA疗法的疗效和安全性结果 [21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 关于Vanzacaftor三联疗法的早期上市动态,是否会有大量早期采用者? [92] **Stuart Arbuckle 回答** 公司预计Vanzacaftor三联疗法将受到广泛关注,既有现有CFTR调节剂患者,也有之前停药的患者 [95][96] 问题2 **David Risinger 提问** 关于VX-548在美国以外的神经病理性疼痛适应症开发,以及NAV1.7抑制剂的最新进展 [98] **Reshma Kewalramani 回答** 公司目前将重点放在美国市场,未来会考虑海外市场;NAV1.7抑制剂处于后期临床前研究阶段 [99][100] 问题3 **Jessica Fye 提问** 关于VX-880 1型糖尿病疗法的监管路径,以及VX-264封装细胞疗法的最新进展 [103] **Reshma Kewalramani 回答** VX-880已完成原始17例患者入组和给药,公司正与监管机构讨论后续开发计划;VX-264正在进行1/2期试验的B部分 [104][105]