文章核心观点 - AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE）作为一款研究性靶向α疗法（TAT），在治疗晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的ALPHAMEDIX-02二期研究中显示出同类首创潜力，数据在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布[1] - 该研究是首个在未接受过放射配体疗法（RLT）和已接受过RLT的GEP-NETs患者中均评估TAT的试验，结果表明其在两种患者群体中均能产生持续且具有临床意义的应答[1][5] - 公司认为基于铅-212（212Pb）的TAT可能对多种实体瘤产生变革性影响，并正与合作伙伴赛诺菲共同推进该疗法的临床开发[2][11] ALPHAMEDIX-02二期研究设计与结果 - 研究为开放标签、多中心二期试验，纳入不可切除或转移性SSTR阳性GEP-NETs患者，分为未接受RLT（n=35）和已接受RLT（n=26）两个队列，主要疗效终点为总缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）[3][12] - 在未接受RLT队列中，研究者评估的ORR为60.0%（95% CI: 42.1-76.1），独立评估（BICR）的ORR为57.1%（95% CI: 39.4-73.7），疾病控制率（DCR）分别为94.3%和85.7%，36个月PFS率分别为72.3%和63.3%，36个月OS率为88.2%[4][6] - 在已接受RLT队列中，研究者评估的ORR为34.6%（95% CI: 17.2-55.7），独立评估的ORR为19.2%（95% CI: 6.6-39.4），DCR分别为96.2%和100%，18个月PFS率分别为82.6%和88%，18个月OS率为85.1%[6] - 安全性方面，两个队列中AlphaMedix的安全性特征相似，未接受RLT队列中54.3%患者出现≥3级治疗 emergent不良事件（TEAE），已接受RLT队列中为42.3%，最常见≥3级TEAE为淋巴细胞计数下降[6] 靶向α疗法（TAT）的行业意义与开发进展 - TAT是放射配体疗法（RLT）中的创新模式，利用高能量、短射程的α射线精确靶向癌细胞，同时减少对周围组织的潜在暴露[9] - 尽管当前已获批的β射线RLT改善了GEP-NETs患者的预后，但对于既往接受过RLT后疾病进展的患者仍存在治疗空白，AlphaMedix有潜力满足这一未满足的医疗需求[8][10] - AlphaMedix于2024年2月获得美国FDA突破性疗法认定，用于未接受过RLT的不可切除或转移性GEP-NETs患者，目前正积极计划开展国际三期研究[10][11] - 2024年9月，赛诺菲与Orano Med和RadioMedix签署独家许可协议，将在全球商业化AlphaMedix[11] 疾病背景与公司信息 - 神经内分泌肿瘤（NETs）是一组异质性癌症，多数发生在胃肠道和胰腺，全球患病率每年增加，估计影响约35/10万人，美国每年约12,000例新诊断，转移期患者五年生存率平均为60%[13] - Orano Med是Orano集团的子公司，是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用铅-212的独特特性开发靶向α疗法（TAT）[14] - RadioMedix是一家临床阶段生物技术公司，曾是AlphaMedix试验的申办方，专注于开发用于癌症诊断、监测和治疗的创新靶向放射性药物[15]

（文章来源：每日经济新闻） 每经AI快讯，10月20日，赛诺菲发布声明称，根据10月17日发表于《柳叶刀》的最新研究数据，诺菲 高剂量流感疫苗Efluelda（北美市场名为Fluzone High-Dose）与标准剂量流感疫苗相比，能显著降低65 岁及以上老年人住院风险。 ...

文章核心观点 - 赛诺菲的高剂量流感疫苗Efluelda/Fluzone High-Dose在针对65岁及以上老年人的大规模随机研究中，相比标准剂量流感疫苗，在预防住院方面显示出显著优越的保护效力 [1][4] 研究设计与规模 - FLUNITY-HD研究是迄今为止规模最大的流感疫苗有效性研究，采用个体随机化的实效性试验设计，涉及近50万名参与者 [1][4][6] - 该研究是两项试验的预设汇总分析：DANFLU-2（在丹麦进行，覆盖三个流感季，参与者超过33.2万名）和GALFLU（在西班牙加利西亚地区进行，覆盖两个流感季，参与者超过13.4万名） [4][5] - 研究覆盖多个流感季节和两个地理区域，旨在评估高剂量疫苗在真实世界环境中预防住院的有效性 [2][6] 临床有效性数据 - 与标准剂量疫苗相比，高剂量疫苗将实验室确诊的流感住院风险额外降低了31.9% [4] - 高剂量疫苗对肺炎/流感住院提供了额外的8.8%的保护 [4][7] - 高剂量疫苗将心肺事件导致的住院风险额外降低了6.3% [4] - 高剂量疫苗对全因住院提供了额外的2.2%的保护，这意味着每515名接种高剂量疫苗而非标准剂量疫苗的老年人中，可多预防一例住院 [3][4] 产品与目标人群 - Efluelda（在欧洲市场名）/Fluzone High-Dose（在北美市场名）是一种高剂量流感疫苗，专为60岁（欧洲）或65岁（北美）及以上的老年人设计 [8] - 该疫苗含有比标准剂量疫苗多4倍的抗原，旨在针对因年龄增长而免疫系统逐渐衰弱的老年人，提供更强的免疫反应 [9] - 65岁及以上的老年人占流感住院人数的比例高达70% [3] 潜在影响与意义 - 研究结果提供了关键证据，可能重塑公共卫生策略和临床指南，支持高剂量疫苗为老年人提供优于标准剂量疫苗的保护 [2] - 预防流感住院可能带来社会效益，包括降低医疗成本、减轻医疗系统压力以及减少护理人员的负担 [3] - 结合新数据，关于该高剂量流感疫苗的综合研究已涵盖15年的临床证据，涉及超过4500万名老年人 [3]

项目投资与战略意义 - 公司宣布启动位于北京经济技术开发区的胰岛素原料药项目，总投资额高达10亿欧元 [1] - 该项目是国内首个由跨国企业设立的胰岛素原料药生产基地，是"十四五"以来北京市医药工业领域体量最大的投资 [1] - 新基地将与已有的北京、深圳与杭州三地生产基地形成协同，打造覆盖从原料药到制剂的高质量生产网络 [1] 生产基地规划与建设 - 新基地由多座生产及配套建筑组成，总建筑面积近60,000平方米，预计于2032年全面建成并投入生产 [1] - 基地将全面采用符合国际顶尖标准的生产工艺和质量体系，并全面融入数字化与自动化技术 [1] - 基地将运用人工智能（AI）以优化生产效率与质量控制，并贯彻可持续发展战略，推行绿色生产措施 [1] 市场定位与行业影响 - 该项目是公司"中国方案"的重要组成，旨在更高效地满足中国患者日益变化的医疗需求 [1] - 公司计划依托其在糖尿病领域百余年的专业积淀，携手政府、产业与学术界伙伴，共同推动糖尿病防控与管理 [1] - 该项目被视为北京市推动国际科技创新中心建设、打造全球医药健康产业高地的重要成果 [1]

欧洲药品管理局人用药品委员会会议结果综述 - 欧洲药品管理局人用药品委员会于2025年10月13日至16日召开会议 对多款新药及适应症扩展申请做出审评决定 [1] 赛诺菲新药审评结果 - 赛诺菲的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂Wayrilz获得CHMP积极意见 被推荐作为免疫性血小板减少症的后线治疗 该决定基于关键的LUNA 3期临床试验结果 [1] - 赛诺菲为Rezurock提交的用于治疗慢性移植物抗宿主病的上市授权申请未获得CHMP积极意见 该药已在包括美国在内的十几个国家上市 公司表示将寻求重新审查 [2] Insmed新药审评结果 - Insmed的每日一次口服疗法Brinsupri获得CHMP支持 用于治疗12岁及以上的非囊性纤维化支气管扩张症患者 若获欧盟委员会批准 将成为该地区首个获批用于此适应症的疗法 [1] 药品适应症扩展审评结果 - 罗氏与百健联合销售的抗体疗法Gazyva获得CHMP支持 用于治疗成人特定类型的狼疮性肾炎 [2] - 再生元制药公司的PD-1免疫检查点抑制剂Libtayo获得CHMP支持 作为成人皮肤鳞状细胞癌患者在手术和放疗后的辅助治疗 该药本月早些时候已获得美国FDA针对同一适应症的批准 [2] - Agios的口服丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd获得CHMP积极意见 新增适应症为治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血症 [3] - 施贵宝 辉瑞 强生以及诺华制药等公司的产品也获得了适应症扩展支持 [3]

项目概况 - 赛诺菲胰岛素原料药项目于10月17日在北京经济技术开发区正式启动 [1] - 生产基地总投资额达10亿欧元 [1] - 项目总建筑面积近60000平方米，由多座生产及配套建筑组成 [1] - 预计于2032年全面建成并投入生产 [1] 项目意义与行业地位 - 该基地是国内首个由跨国企业设立的胰岛素原料药生产基地 [1] - 项目是"十四五"以来北京市医药工业领域体量最大的投资项目 [1]

项目投资与建设 - 公司宣布启动位于北京经济技术开发区的胰岛素原料药项目 总投资额高达10亿欧元[1] - 新基地为国内首个由跨国企业设立的胰岛素原料药生产基地 总建筑面积近6万平方米 预计于2032年全面建成并投入生产[1] - 基地将采用符合国际顶尖标准的生产工艺和质量体系 全面融入数字化与自动化技术 并运用AI优化生产效率与质量控制[1] - 基地将贯彻可持续发展战略 推行绿色生产措施 包括先进的能源管理 减碳工艺 废水处理及排放管控[1] 战略意义与市场定位 - 此项投资突显了中国作为公司关键战略市场的基石地位 体现了公司对中国经济及医疗体系长期前景的信心[2] - 公司正在北京建设其全球最先进 数字化程度最高的生产基地之一 以期为中国广大糖尿病患者带来福祉[2] - 该项目将强化公司的制造网络和供应链韧性 彰显公司以敏捷高效行动满足中国医疗需求的承诺[2] - 新基地将与已有的北京 深圳与杭州三地的生产基地形成协同 打造覆盖从原料药到制剂的高质量生产网络[2] 行业背景与需求 - 糖尿病是中国和全球重大慢性疾病 全球约有8.28亿名成年人患有糖尿病[1] - 胰岛素作为糖尿病治疗的基石疗法 需求极为庞大 保障其稳定 可持续供应对于改善患者预后和降低社会长期医疗支出至关重要[1] - 公司将继续携手政府 产业与学术界伙伴 共同推动糖尿病防控与管理 助力实现"健康中国2030"愿景[2]

监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，推荐批准Wayrilz用于治疗对其它疗法无效的成人免疫性血小板减少症，最终决定预计在未来几个月内做出[1] - 该推荐基于关键性LUNA 3三期研究数据，该研究达到了主要和次要终点，是首个显示口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂对持续性血小板计数、出血及其它免疫性血小板减少症症状有积极影响的三期研究[2][7] 产品特性与市场地位 - Wayrilz是首个通过多免疫调节靶向免疫性血小板减少症根本原因的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，若获批将成为欧盟首个用于免疫性血小板减少症的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂[5][7] - 该产品已在美国和阿联酋获批上市，目前在中国针对免疫性血小板减少症的监管审评也在进行中[3] 研发管线与拓展潜力 - Wayrilz正在研究用于多种罕见疾病，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病[3][6] - 该产品已获得美国食品药品监督管理局针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病这三个额外罕见疾病的孤儿药认定，并在IgG4相关疾病中获得美国食品药品监督管理局快速通道认定和欧盟孤儿药认定[3] 临床研究数据 - LUNA 3研究评估了Wayrilz对比安慰剂在成人及青少年持续性或慢性免疫性血小板减少症患者中的疗效与安全性，患者接受每日两次400毫克口服Wayrilz或安慰剂，经历12至24周双盲治疗期、28周开放标签治疗期及4周安全随访或长期扩展期[4] - 研究主要终点为在24周双盲治疗期的最后12周内，至少有8周在不使用救援疗法的情况下血小板计数达到或超过50,000/μL的成人患者比例[4]

投资概览 - 赛诺菲在北京经济技术开发区启动胰岛素原料药生产基地项目，总投资额10亿欧元，为公司在华最大单笔投资 [1] - 项目总建筑面积近6万平方米，预计于2032年建成投产，是北京市在医药工业领域体量最大的投资项目 [1] 公司战略与运营 - 新基地旨在成为赛诺菲全球技术最先进、数字化程度最高的生产基地之一，并将全面推行绿色生产措施 [1] - 基地将与赛诺菲在北京、深圳与杭州的现有生产基地形成协同，打造覆盖从原料药到制剂的高质量生产网络 [1] - 此项投资体现了公司对中国经济及医疗体系长期发展前景的信心，并依托中国政府的创新改革 [1] 行业与区域发展 - 北京经济技术开发区作为北京医药健康产业发展重要承载区，目前已聚集各类生物医药企业超过5000家 [1] - 区域内一批企业在细胞与基因治疗、高端医疗装备、人工智能制药、合成生物等领域持续发布前沿成果，产业能级不断提升 [1] - 政府层面将加快推进国际医药创新公园建设，继续吸引跨国重点药企加大投资布局，推动更多国际龙头企业落地 [2] - 政府目标到2027年，实现医药健康领域工业产值突破1200亿元，并聚集一批全球生命健康领域的研发机构和知名科学家 [2]

I-Mab Biopharma公司转型 - I-Mab Biopharma将更名为NovaBridge Biosciences并寻求在香港进行首次公开募股 作为其向“中心辐射型”公司转型的一部分[2] - 新成立的子公司Visara将收购一款正处于中国二期试验阶段的实验性眼科药物[2] - 公司计划在未来识别并加速一系列治疗领域内的其他“高价值资产”[2] Taysha Gene Therapies权利变更 - Taysha Gene Therapies重新获得了针对Rett综合征的实验性基因疗法的权利 此前其合作伙伴Astellas Pharma放弃了独家授权该疗法的选择权[2] - 尽管Astellas拒绝了授权 但临床数据帮助该疗法获得了美国食品药品管理局的突破性疗法认定[2] - 关键性试验预计将在今年晚些时候开始[2] Veradermics融资与研发进展 - Veradermics完成1.4亿美元C轮融资 用于开发米诺地尔的口服版本 该成分是生发治疗药物Rogaine的活性成分[2] - 此轮融资由SR One领投 Viking Global Investors等至少10家其他公司参与[2] - 其主要项目VDPHL01是一种缓释版本的米诺地尔 目前正处于中期研究阶段[2] Sanofi合作动态 - Sanofi与生物技术公司EVOQ Therapeutics达成合作 旨在为自身免疫性疾病患者发现可诱导“免疫耐受”的新药[2] - 根据协议条款 双方将合作进行研究 Sanofi将负责开发和商业化[2] - EVOQ公司可能获得超过5亿美元的预付款和后续款项 以及由此协议产生的任何产品的销售分成[2]