Nationally Recognized Texas Children’s Hospital Adds First-In-Class Therapy as a Potential Life-Saving Treatment in Ultra-Rare Cases of Pediatric AKIDENVER, July 08, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- SeaStar Medical Holding Corporation (Nasdaq: ICU), a commercial-stage healthcare company focused on transforming treatments for critically ill patients facing organ failure and potential loss of life announced today that the QUELIMMUNE therapy has been adopted for use by the nationally recognized Texas Children’s Hospit ...

文章核心观点 公司就法律诉讼进展进行更新，并确认年度股东大会计划时间 [1][2][3] 法律诉讼进展 - 2025年6月24日听证会后，南特商业法院院长于7月1日驳回一致行动股东团体撤销6月10日授权公司年度股东大会延期命令的动议 [1] - 公司于2025年6月20日针对同一股东团体启动“固定日期”加速程序，听证会定于9月8日举行，旨在确保下次年度股东大会前股东民主透明原则的遵守 [2] 股东大会计划 - 公司确认目前计划于2025年9月30日举行年度股东大会 [3] 公司简介 - 公司是一家生物技术公司，致力于开发免疫肿瘤学和免疫炎症领域的一流资产，与顶尖学术机构和生物制药公司合作，为重症患者开发变革性药物，总部位于南特和巴黎之间，在泛欧交易所上市 [4]

文章核心观点 - INmune Bio公司公布XPro™治疗早期阿尔茨海默病（AD）的2期MINDFuL试验结果，在mITT人群中未达主要认知终点，但在特定亚组患者中显示出认知、行为和生物学益处，公司计划推进后续开发并申请突破性疗法认定 [1][3] 试验概况 - MINDFuL试验是双盲、安慰剂对照研究，招募208名早期AD患者，患者需有至少一种炎症生物标志物，按2:1随机分配接受XPro™或安慰剂治疗24周，主要终点是6个月时早期轻度阿尔茨海默病认知综合评分（EMACC）变化 [4] - 试验认知终点为EMACC和CDR，XPro™为每周一次皮下注射 [13] 关键发现 特定亚组（N = 100） - 认知方面，XPro™在主要终点EMACC（效应值0.27）和次要终点神经精神量表（效应值 - 0.24）上优于安慰剂 [7] - 生物标志物方面，XPro™在血液pTau217水平（效应值 - 0.20）上优于安慰剂 [7] - 安全性和耐受性方面，XPro™治疗安全且耐受性良好，无ARIA - E或ARIA - H发生，注射部位反应常见（XPro™组80%，安慰剂组<20%），14名退出试验的XPro™组患者中有10人因注射部位反应，试验无死亡、药物相关住院或器官系统毒性 [7] - 作用机制方面，研究证明可安全靶向神经炎症驱动AD病理的患者，为XPro™在神经退行性疾病中的进一步开发提供基础 [7] 专家观点 - 早期阿尔茨海默病试验中，绝对效应值0.2或更大被视为潜在治疗疗效的初步证据，当疗法在多个参数上持续达到0.2基准时，对观察到效应有效性的信心增加，表明疗法值得推进 [9] 下一步计划 - 公司将在2025年7月27 - 31日加拿大多伦多举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上展示额外分析结果 [2][8] - 向FDA申请突破性疗法认定 [14] - 2025年第四季度与FDA安排2期结束会议，确定支持XPro™早期AD批准的关键试验路径 [14] - 同时与英国、欧盟和其他地区的监管机构接触 [14] 相关介绍 关于EMACC - EMACC是由六项标准化神经心理测试得出的有效认知综合评分，专为早期AD患者认知下降敏感性优化，与传统临床评级量表不同，可减少信息提供者人口统计学差异，提供无地板或天花板效应的客观认知表现测量 [16] 关于XPro™ - XPro™是先进的肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，靶向可溶性TNF（sTNF），保留跨膜TNF（tmTNF）和TNF受体，可减少神经炎症，为神经系统疾病患者带来显著益处，可能增强认知功能和支持神经元通讯 [17] 关于INmune Bio公司 - 是一家公开交易（NASDAQ: INMB）的临床阶段生物技术公司，专注开发针对先天免疫系统治疗疾病的疗法，有三个产品平台，包括DN - TNF、NK细胞启动平台和CORDStrom™ [18] 关于Judith Jaeger - 是EMACC的主要开发者，CognitionMetrics公司创始人兼总裁，是设计认知功能测试项目的国际知名专家，有超二十年经验 [14][15]

文章核心观点 HCW Biologics公司已满足纳斯达克资本市场的所有上市要求，可继续上市，该公司专注开发创新免疫疗法治疗慢性炎症相关疾病 [1][2] 公司合规情况 - 6月24日公司收到纳斯达克正式通知，已满足股东权益规则要求 [2] - 5月13日公司收到通知，已重新符合出价价格、公众流通股和公众持股市场价值要求 [2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发专有免疫疗法治疗慢性炎症相关疾病，有望改变癌症等疾病治疗方式，提高患者生活质量和延长寿命 [3] - 公司主要候选产品HCW9302基于TOBI™平台开发，还创建了非基于组织因子的TRBC平台 [3] - TRBC平台可构建多种免疫治疗化合物，用于治疗肿瘤、自身免疫疾病等多种疾病 [3] - 公司用TRBC平台构建了超50种分子，对其中三种基于早期数据进行进一步临床前评估研究 [3] - 公司有两个许可项目，授予部分专有分子独家许可权 [3] 公司联系方式 - 首席财务官Rebecca Byam，邮箱rebeccabyam@hcwbiologics.com [4]

公司动态 - Kodiak Sciences Inc 宣布管理层将与关键意见领袖在2025年国际眼部炎症学会(IOIS)大会上展示KSI-101的研究亮点 [1] - 展示内容包括KSI-101的临床数据、炎症继发黄斑水肿(MESI)的病理生理学讨论以及当前治疗方案的局限性 [5] - 展示时间为2025年6月27日7:00-7:50 BRT 形式为早餐研讨会 [6] 产品信息 - KSI-101是一种首创的高强度(100 mg/mL)双特异性蛋白 同时靶向IL-6和VEGF [6] - 该产品针对炎症继发黄斑水肿(MESI)患者开发 目前市场上尚无同类玻璃体内生物疗法 [6] - 公司正在进行APEX 1b期剂量探索研究 旨在评估安全性和耐受性 并确定两个剂量水平进入2b/3期研究(PEAK和PINNACLE) [7] 疾病背景 - 炎症继发黄斑水肿(MESI)是一组严重的眼部炎症疾病 可导致显著视力丧失 [3] - 发病机制为炎症破坏血-视网膜屏障 增加血管通透性 导致液体在视网膜积聚 [3] - 目前常用类固醇治疗 但长期或高剂量使用可能带来严重眼部副作用 [3] 研发管线 - 公司拥有三个后期临床资产 均计划在2026年获得3期顶线数据 [9] - 专注于视网膜疾病治疗领域 利用ABC Platform®平台结合蛋白质和化学疗法开发新一代视网膜药物 [8][9]

临床试验进展 - XPro在阿尔茨海默病的II期临床试验已完全入组，预计2025年6月公布顶线认知结果[5] - CORDStrom在隐性营养性表皮松解症（RDEB）完成了盲法随机试验，计划于2026年提交美国生物制品许可申请（BLA）[5] - INKmune在转移性去势抵抗性前列腺癌的I期剂量递增队列已完成，2025年将进行开放标签的II期试验[5] 市场机会与用户数据 - CORDStrom的市场机会预计超过10亿美元，针对美国、英国和欧盟的4000多名RDEB患者[50] - CORDStrom计划于2025年底提交BLA申请，预计在2026年获得美国、英国和欧盟的批准[53] 试验结果与疗效 - XPro在I期试验中显示出对神经炎症的剂量依赖性减少，CSF生物标志物显著降低[16] - XPro在I期试验中，1mg/kg剂量每周皮下注射12周后，pTau217生物标志物显著降低，p<0.0001[19] - CORDStrom在30名儿童患者的试验中，未报告任何与CORDStrom相关的严重不良事件[52] - CORDStrom的顶线结果显示在瘙痒评估、临床评分和生活质量方面有显著改善[52] - CORDStrom治疗在所有患者组中均显示出瘙痒改善，且10名中有13名受访者确认其在瘙痒、伤口护理和生活质量方面的临床益处[64] - CORDStrom的主要终点为瘙痒，次要终点包括疼痛、EBDASI、iscorEB、生活质量和伤口愈合[67] - 在6个月的iscorEB结果中，CORDStrom治疗组的评分相较于基线有显著改善[69] - CORDStrom治疗的耐受性良好，使得治疗过程更加顺利[64] - CORDStrom的疗效在中重度RDEB患者中经过3个周期的治疗（每周期2剂）进行评估[67] - CORDStrom治疗显示出对RDEB的系统性益处，改善了与疾病相关的额外皮肤外表现[68] 未来展望 - CORDStrom的BLA提交预计在2026年上半年完成[83] - CORDStrom的开放标签试验目标包括将瘙痒的减少与伤口愈合的改善相关联[64]

文章核心观点 BioVie公司将在即将举行的会议上展示评估bezisterim治疗早期帕金森病的2期SUNRISE - PD临床试验海报，该公司致力于开发治疗神经和神经退行性疾病及晚期肝病的创新药物疗法，bezisterim在多种疾病治疗上展现出潜力[1] 会议信息 - 海报标题为“SUNRISE - PD: An Ongoing, Hybrid, Decentralized Phase 2 Study of Bezisterim (NE3107) in Early Parkinson's Disease” [2] - 海报展示时间为6月27日上午11:30至下午12:30，6月27日上午7:00至6月29日下午2:00展示 [2] - 作者包括Mark Stacy、Clarence Ahlem等 [2] - 海报位置为P 49 [2] 临床试验设计 - SUNRISE - PD是2b期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，采用混合去中心化设计，从初始筛查到安全随访为期20周 [2] - 患者可在家或临床地点参与试验，在家参与者由研究护士拜访，神经科医生远程视频协助，中央评级委员会记录审查评分 [3] - 若试验结果积极，参与者有资格进入长期开放标签安全研究 [3] 帕金森病相关 - 帕金森病是进行性神经退行性疾病，影响运动，核心症状有震颤、肌肉僵硬等，非运动症状影响患者生活质量 [4] - 自20世纪60年代以来，左旋多巴是治疗基石，但长期使用有运动波动和异动症等并发症 [5] - 慢性炎症和胰岛素抵抗在帕金森病发病和进展中起作用，抗炎症和胰岛素增敏疗法有治疗潜力 [6] Bezisterim药物 - Bezisterim是口服生物可利用、能透过血脑屏障的炎症调节剂和胰岛素增敏剂，无免疫抑制作用，药物相互作用风险低 [7] - 在帕金森病方面，正在招募未用卡比多巴/左旋多巴治疗的患者进行2期SUNRISE - PD试验，预计2025年底或2026年初公布顶线数据 [8] - 2022年完成的一项bezisterim治疗帕金森病2期研究显示，与单用左旋多巴相比，联合用药患者“晨关”症状和运动控制有显著改善，无药物相关不良事件 [9] - 在长新冠方面，有潜力减轻疲劳和认知功能障碍等神经症状，BioVie正在进行2期ADDRESS - LC研究 [10] - 在阿尔茨海默病方面，BioVie 2023年报告了3期研究疗效数据，2022年一项2期试验显示患者认知和生物标志物水平改善 [11] 公司信息 - BioVie是临床阶段公司，开发治疗神经和神经退行性疾病及晚期肝病的创新药物疗法 [12] - 公司的孤儿药候选药物BIV201（持续输注特利加压素）获FDA快速通道资格，正在评估和讨论3期临床试验设计 [12]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Coia Therapeutics Inc. - 行业：神经退行性疾病治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 公司愿景与目标疾病 - 愿景是让神经退行性疾病患者过上正常生活，聚焦ALS、额颞叶痴呆、阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病 [4] - 论据：列举Eric Dane、Stephen Hawkins等名人患有神经退行性疾病，强调疾病的破坏性；指出ALS患者确诊后3 - 4年死亡且生活质量迅速下降，额颞叶痴呆无FDA批准疗法 [4][5] 公司独特性与优势 - 独特且差异化，靶向高未满足需求疾病，采用优雅科学方法解决神经炎症核心问题，通过解决调节性T细胞功能障碍来阻止疾病进展 [5][6] - 论据：ALS市场选择少，额颞叶痴呆无获批疗法；通过四个小型研究者发起试验，在三种适应症中看到阻止疾病进展的潜力 [5][10] - 采用去风险策略，利用在其他疾病中已确立的靶点，通过组合策略解决疾病；孤儿疾病有更快上市途径和更高监管灵活性 [6] - 论据：ALS和额颞叶痴呆为孤儿疾病 - 拥有强大现金跑道，干净的股权结构和优质投资者基础，与大型跨国公司博士伦（doctor Reddy's）建立战略合作伙伴关系，有经验丰富的管理团队 [7][8] - 论据：投资者包括Greenlight Capital、David Einhorn、AIGH等；与博士伦达成价值超7亿美元的战略交易 [7][8] 公司产品与策略 - COIA 302是低剂量白细胞介素2与CTLA - 4的专有组合，能增加调节性T细胞数量和功能，保持其功能持久，有良好知识产权 [16] - 论据：低剂量白细胞介素2可增加调节性T细胞数量和功能，但单独使用Treg易恢复功能障碍，添加CTLA - 4可防止Treg功能恢复，组合还能增加Treg功能 [16][17][18] - 采用组合策略解决疾病，作用于多个途径，而非单一途径 [15] - 论据：疾病复杂，单一途径不足以解决问题 临床数据与成果 - 在ALS小型研究者发起试验中，六个月时患者平均ALSFRS评分无变化，48周时评分下降很少，有良好生物标志物数据支持 [22][23] - 论据：根据PROACT数据库，平均ALS患者每月评分下降约1分，六个月应下降约6分，而试验患者保持稳定 [20][22] - 在额颞叶痴呆IIT研究中，组合增加了Treg功能，认知功能稳定 [24] - 论据：通过STLD评分和蒙特利尔评估评分衡量认知功能 - 在阿尔茨海默病研究中，低剂量白细胞介素2能阻止认知下降，显示出一致模式 [26] - 论据：通过ADAS测量，如β - 淀粉样蛋白变化、Treg功能和数量变化 商业潜力与里程碑 - 高未满足需求适应症和孤儿疾病有巨大商业潜力，主要市场销售潜力达数十亿美元 [13] - 论据：这些疾病患者缺乏其他选择 - 近期有多个重要里程碑，包括提交支持ALS 2b期研究的数据、获得博士伦840万美元里程碑付款、获得额颞叶痴呆小型研究者发起试验额外数据、提交IND支持额颞叶痴呆2期研究、获得与GLP - 1和阿尔茨海默病组合的多个数据点 [10][11][12] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司提到的前瞻性声明涉及Eric Dane、Stephen Hawkins、Bruce Willis和Ronald Reagan等名人，引出神经退行性疾病主题 [3] - 公司与博士伦的合作使公司有稳定非稀释现金流入，能利用双方专业知识和协同效应推进项目 [8] - 阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）对公司进行战略投资，部分资助额颞叶痴呆2期研究，体现对公司技术和方法的认可 [11][12] - 公司新资产COIA 303是与GLP - 1激动剂的组合，临床前显示有协同作用，在阿尔茨海默病中有变革潜力，有合作机会 [27][28][29]

文章核心观点 - 公司宣布QUELIMMUNE疗法将在两部分视频系列中展示，介绍其在辛辛那提儿童医院医疗中心的应用及患者使用后的康复情况 [1] 关于QUELIMMUNE疗法 - 疗法针对体重10公斤以上、在ICU接受肾脏替代疗法（RRT）治疗的急性肾损伤（AKI）和败血症或脓毒症患儿进行商业化 [2] - 疗法于2024年2月根据人道主义设备豁免申请获批，2025年7月开始商业推出 [2] - 公司因疗法获批和推出获2025年美国国家肾脏基金会企业创新奖 [2] 关于急性肾损伤（AKI）和过度炎症 - AKI特点是肾功能突然和暂时丧失，可由多种情况引起，会导致过度炎症 [3] - 过度炎症会使损伤进展到其他器官，导致多器官功能障碍或衰竭，增加死亡风险 [3] - 即使病情缓解，患者也可能面临并发症，极端过度炎症还会增加医疗成本 [3] 关于SeaStar Medical公司 - 公司是商业阶段医疗保健公司，专注于改变面临器官衰竭和潜在生命损失的重症患者治疗方法 [1][4] - 首款商业产品QUELIMMUNE（SCD - PED）是FDA批准的针对重症儿科患者因败血症或脓毒症导致的危及生命的急性肾损伤的唯一产品 [4] - 公司的选择性细胞清除装置（SCD）疗法获FDA四项治疗适应症的突破性设备指定 [6] - 公司正在对其SCD疗法进行成人AKI患者的关键试验，该疾病每年影响美国超20万成年人 [6] 视频系列信息 - 第一部分“QUELIMMUNE采用情况”于2025年6月24日东部时间上午11点在公司网站投资者关系部分的活动和演示页面发布 [5] - 第二部分“QUELIMMUNE患者历程”于2025年6月26日东部时间上午11点在公司网站投资者关系部分的活动和演示页面发布 [5]

核心观点 - InMed Pharmaceuticals宣布其候选药物INM-901在阿尔茨海默病体外模型中显著减少神经炎症，支持其作为治疗候选药物的潜力 [1] - INM-901通过减少促炎细胞因子和炎症小体标记物NLRP3，显示出对神经炎症的直接作用，且独立于β淀粉样蛋白或tau蛋白聚集的影响 [2][4][7] - 该研究结果进一步验证了INM-901在多种神经退行性疾病中的潜在治疗价值，包括阿尔茨海默病 [5][8] 研究背景与模型 - 研究使用脂多糖（LPS）诱导的动物脑组织炎症模型，模拟高表达的促炎细胞因子（IL-6、IL-1β、IL-2、KC/Gro）和炎症小体标记物NLRP3 [2] - NLRP3驱动的炎症被认为是神经退行性疾病进展的关键因素，与阿尔茨海默病、帕金森病和2型糖尿病等疾病相关 [4] 关键研究结果 - INM-901显著降低NLRP3和IL-1β水平，这两种标记物在阿尔茨海默病和其他神经炎症疾病的发病机制中起重要作用 [7][8] - 药物表现出剂量依赖性且统计学显著的促炎细胞因子减少效果，包括IL-6、IL-1β、KC/Gro和IL-2 [8] - INM-901的作用机制独立于β淀粉样蛋白或tau病理学，表明其可能对其他痴呆相关疾病也有治疗潜力 [7][8] INM-901药物特性 - INM-901是一种针对阿尔茨海默病的专有小分子候选药物，具有多重潜在作用机制 [9] - 药物通过CB1/CB2受体信号激动发挥神经保护作用，保护神经元免受损伤和细胞死亡 [14] - 口服给药后可在脑内达到与腹腔注射相当的治疗浓度，相比现有给药途径具有潜在优势 [14] 公司研发进展 - 公司计划推进INM-901的临床前研究，后续将进行IND支持性研究 [5] - InMed Pharmaceuticals专注于开发针对CB1/CB2受体的小分子药物管线，涵盖阿尔茨海默病、眼科和皮肤病适应症 [10]