公司合作与慈善活动 - 公司与芝加哥小熊队达成多年合作伙伴关系，推出名为"Striking Out Cancer"的慈善活动，旨在提高癌症倡导意识并支持非营利癌症组织[1] - 在2025年常规赛季期间，公司将为芝加哥小熊队投手在主场每次三振捐赠233美元，该数字象征美国癌症协会统计的每小时约233名新确诊癌症患者[1] - 活动筹集的总金额将捐赠给小熊队慈善机构，用于支持包括Conquer Cancer在内的多个非营利癌症组织[1] 公司业务与使命 - 作为全球生物制药公司，致力于发现和提供变革性药物，解决免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科等领域的重大健康问题[2] - 在肿瘤学领域，公司的白血病、淋巴瘤、肺癌和妇科癌症疗法正在帮助全球患者[2] - 公司使命包括解决当前重大健康问题并应对未来医疗挑战，重点关注关键治疗领域和Allergan美学产品组合[4] 合作伙伴与受益方 - 芝加哥小熊队表示荣幸与公司合作，承诺提高癌症意识并筹集捐款帮助受影响人群[3] - Conquer Cancer首席执行官感谢成为活动受益方，强调该支持对推进关键工作和实现癌症预防/治愈愿景至关重要[3] - 小熊队慈善机构自2009年以来已在芝加哥投资超过5100万美元用于青少年发展、安全运动场所和战略资助[6] 相关组织背景 - Conquer Cancer自1984年以来通过9800多项资助和奖项投入超过2.03亿美元，用于改善癌症护理和加速临床转化研究突破[7] - 芝加哥小熊队成立于1876年，是国家联盟创始成员，曾17次赢得国家联盟冠军并两次蝉联世界大赛冠军[5] - 小熊队慈善机构专注于基于体育的青年发展和学术项目，投资安全运动场所并提供战略资助[6]

公司动态 - ORIC Pharmaceuticals (ORIC) 股价在盘前交易时段飙升超过20% 因公布其前列腺癌候选药物ORIC-944的早期研究数据显示出潜在同类最佳的疗效和安全性[1] - ORIC-944 是一种每日一次的新型药物 目前正在与强生的Erleada(阿帕他胺)及拜耳的Nubeqa(达洛鲁胺)联合进行Ib期研究 用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者[2] - 截至2025年5月9日 在17名接受过治疗的mCRPC患者中 59%(10名)患者显示PSA水平下降50%(PSA50反应) 其中47%(8名)得到确认 另有24%(4名)患者显示PSA水平下降90%(PSA90反应)且全部得到确认[4] - ORIC-944在所有剂量水平均观察到PSA反应 与两种AR抑制剂的联合使用效果相似 药物总体耐受性良好 所有治疗相关不良事件均为轻度至中度[6] - 公司计划在2025年中期完成Ib期剂量探索部分 下半年进入剂量优化阶段 测试两种潜在推荐II期剂量 预计2026年上半年启动首个全球III期研究[7][8] - 公司宣布1.25亿美元私募融资 预计可支持运营至2027年下半年 覆盖即将开展的III期mCRPC研究的主要终点数据读取所需费用[9] 产品管线 - 除ORIC-944外 公司临床阶段管线还包括ORIC-114 目前正处于非小细胞肺癌适应症的早中期开发阶段[10] 行业表现 - 年初至今 ORIC股价下跌26% 而行业整体跌幅为4.8%[4] - 同行业公司Amarin(AMRN)年初至今股价上涨16.4% 2025年每股亏损预估从5.33美元收窄至3.48美元 2026年预估从4.13美元收窄至2.67美元[12]

公司动态 - Intensity Therapeutics将在2025年ASCO年会上展示其INVINCIBLE-3临床试验的海报 该海报概述了INT230-6治疗转移性软组织肉瘤的3期研究方案 [1][2] - INVINCIBLE-3试验是一项多中心、随机、全球性3期研究 比较INT230-6单药治疗与标准系统化疗在局部复发、不可手术或转移性软组织肉瘤成人患者中的疗效和安全性 [2] - 该试验由南加州肉瘤肿瘤中心主任Sant P Chawla博士主持 将于2025年5月31日在ASCO年会的"肉瘤"专题会议上展示 [2] 临床试验数据 - 在已完成1/2期试验中 接受INT230-6单药治疗的难治性转移性肉瘤患者显示出93%的疾病控制率和21.3个月的中位总生存期 且治疗相关不良事件极少 [4] - INT230-6通过瘤内注射导致肿瘤显著坏死并形成囊肿 注射后残留癌细胞极少 同时观察到未注射肿瘤的消退和免疫系统激活 [3][4] - 3期试验采用生存优势作为主要终点 剂量根据肿瘤大小设定 目前由于资金问题已暂停新患者入组 但继续治疗已入组患者 [4] 产品技术 - INT230-6是公司主要候选产品 采用专有DfuseRx技术平台开发 由顺铂、长春碱和渗透增强分子(SHAO)组成 可促进细胞毒药物在肿瘤内扩散 [5] - 该产品通过直接杀死肿瘤释放新抗原 引发免疫系统反应产生全身抗肿瘤效果 且不会引起系统性化疗常见的免疫抑制 [5] - 公司技术平台能使含水细胞毒制剂在瘤内注射后混合并饱和肿瘤的高脂肪高压环境 已在临床试验中证明可在注射后数天内杀死肿瘤并引发适应性免疫反应 [9] 临床试验设计 - INVINCIBLE-3试验将患者按2:1随机分配至INT230-6组或标准治疗组(帕唑帕尼、曲贝替定或艾日布林) 不允许交叉治疗 [6] - 研究分为筛查、治疗、维持和随访四个阶段 采用WHO标准和RECIST 1.1评估疾病进展 允许影像学进展后继续治疗 [6][7] - 入组标准包括组织学证实不可切除的局部晚期或转移性肉瘤 至少接受过一线治疗失败 至少有1个≥2cm可注射靶病灶 [7] - 排除标准包括活动性脑转移 对标准治疗药物过敏 以及特定肉瘤亚型如高分化脂肪肉瘤等 [8] 研发管线 - 公司已完成两项临床研究 入组超过200名患者 包括1/2期剂量递增研究和2期随机对照研究(INVINCIBLE-2) [9] - 除INVINCIBLE-3外 还启动了INVINCIBLE-4研究 这是与SAKK合作的2/3期项目 评估INT230-6联合标准免疫化疗治疗三阴性乳腺癌 [9] - 3期研究主要终点为总生存期 而INVINCIBLE-4研究以病理完全缓解为主要终点 [9]

文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals宣布其首席执行官及管理团队成员将参加即将举行的投资者会议，会议有线上直播和回放 [1] 公司信息 - Syndax Pharmaceuticals是推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司 [2] - 公司产品线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj（revumenib）和阻断集落刺激因子1（CSF - 1）受体的单克隆抗体Niktimvo™（axatilimab - csfr） [2] - 公司致力于释放产品线全部潜力，正在进行多项治疗连续性临床试验 [2] 会议信息 - 公司将参加Jefferies全球医疗保健会议，于2025年6月5日下午1:25进行炉边谈话 [3] - 公司将参加高盛第46届年度全球医疗保健会议，于2025年6月11日下午2:00进行炉边谈话 [3] 联系方式 - 公司联系人是Sharon Klahre，邮箱为sklahre@syndax.com，电话为781.684.9827 [3]

股价表现 - Verastem Oncology (VSTM) 股价在过去一个月内上涨22.2%，主要受FDA提前批准其新型联合疗法avutometinib加defactinib用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)的推动[1] - 年初至今，公司股价累计上涨64.8%，而同期行业指数下跌5.8%[5] FDA批准与产品优势 - FDA通过加速审批途径批准"Avmapki Fakzynja Co-Pack"组合疗法，成为首个且唯一获批用于KRAS突变LGSOC的治疗方案[2] - 该组合疗法在II期RAMP 201研究中显示出44%的总缓解率，中位缓解持续时间3.3-31.1个月[6] - 该疗法同时获得FDA突破性疗法认定和孤儿药认定资格[7] 临床研究进展 - 胰腺癌适应症扩展：I/II期RAMP 205研究中剂量水平1组的总缓解率达83%，92%患者实现肿瘤缩小，安全性良好[10][11] - 公司计划2026年启动III期注册研究，评估该组合疗法用于一线转移性胰腺导管腺癌(PDAC)[12] - 非小细胞肺癌适应症：正在中期研究中评估avutometinib/defactinib与KRAS G12C抑制剂sotorasib的联合疗法[12] 行业比较 - 拜耳(BAYRY)2025年每股收益预期从1.19美元上调至1.25美元，年初股价上涨45.3%[14] - Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)2025年每股亏损预期从0.37美元收窄至0.32美元，但年初股价下跌6.6%[15] - Amarin(AMRN)2025年每股亏损预期从5.33美元大幅收窄至3.48美元，年初股价上涨17.1%[16]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物制药、肿瘤治疗 [1] - 公司：UroGen Pharma (URGN) [1] 纪要提到的核心观点和论据 UGN - 102 药物审批相关情况 - **ODAC 会议内容**：公司展示了 UGN - 102 治疗中级风险非肌肉浸润性膀胱癌的数据集，包括疗效和安全性数据；FDA 提出背景介绍和对数据的看法；咨询委员会有一个投票问题（药物在治疗非肌肉浸润性膀胱癌的获益风险）和一个讨论问题（未来治疗该疾病时随机临床试验的价值和需求） [5][6][7] - **投票结果影响因素**：讨论问题影响了很多咨询委员会成员，尤其是医学肿瘤学家，他们认为需要随机临床试验，尽管单臂试验已获 FDA 同意作为批准依据 [9] - **随机对照研究情况**：公司曾提出安慰剂对照和非劣效性研究，但 FDA 只同意优越性研究且对终点有特殊要求，最终达成单臂研究可作为批准基础的共识 [11][12] 未来可能的情景和下一步计划 - **可能情景**：有望获得全面批准并附带合理的上市后承诺；可能获得有条件批准，需进行额外临床试验；可能需承诺进行某种形式的随机试验 [19][20] - **下一步计划**：与 FDA 密切合作，寻找前进道路，目标是在 6 月 13 日的 PDUFA 日期获得 UGN - 102 批准；若需延迟，达成框架协议即可 [13][30][36] 随机对照研究的挑战 - **终点确定困难**：无论是何种随机对照研究，确定终点都很困难，因为要对比药物治疗和手术治疗的效果，从统计学角度难以调和 [25] - **对患者的影响**：若进行辅助研究，会使患者失去 UGN - 102 无需手术获得 80% 完全缓解率的益处，对患者不利 [25] 其他相关人员和情况 - **Pastor 医生**：公司对其表示尊重，认为他有影响力，其指出投票是分裂的并引导大家关注问题本质，让公司感到安心，但他参与的意愿有待确定 [39] - **有限标签可能性**：若标签限制在 TURBT 无资格或有合并症患者，可能难以反映临床数据；若限制在有特定合并症患者，会限制药物潜力；若限制在有两次或以上 TURBT 患者，对公司前景影响不大 [41][43][44] - **泌尿外科医生看法**：泌尿外科医生对 AdCom 的结果感到失望和震惊，认为结果与实践和患者需求不符，公司数据有说服力 [46][47] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司有 UGN - 102 的后续分子 UGN - 103，目前处于临床试验阶段，理论上有可能在随机试验中聚焦其开发，但需与 FDA 进一步讨论 [28] - 公司的 ENVISION 研究已进行五年随访，可提供长期安全性和有效性数据 [17][19]

JERUSALEM, May 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alpha Tau Medical Ltd. ("Alpha Tau", or the “Company”) (NASDAQ: DRTS, DRTSW), the developer of the innovative alpha-radiation cancer therapy Alpha DaRT®, today announced that CFO Raphi Levy will present at the Jefferies Global Healthcare Conference on June 5, 2025. Event:Jefferies Global Healthcare ConferenceFormat:PresentationDate:June 5, 2025Time:1:25 – 1:55PM ETLocation:New York, NY Mr. Levy will be available for 1x1 investor meetings. Please reach out to you ...

Poster Presentation Details Title: OPERA-01: A randomized, open-label, phase 3 study of palazestrant (OP-1250) monotherapy vs standard-of-care endocrine therapy for patients with ER+, HER2- advanced breast cancer after endocrine and CDK4/6 inhibitor therapy Abstract Number: TPS1131 Poster Number: 104b Poster Session: Breast Cancer – Metastatic Date/Time: June 2, 2025 from 9:00am–12:00pm CT / 10:00am–1:00pm ET "Metastatic breast cancer treatment continues to be challenged by resistance mechanisms resulting i ...

文章核心观点 临床阶段的全球生物制药公司BeyondSpring将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上对303研究进行海报展示 [1] 公司介绍 - BeyondSpring是临床阶段生物制药公司 专注开发满足高度未满足医疗需求的一流疗法 其主要资产Plinabulin处于非小细胞肺癌和一系列癌症适应症的晚期临床开发阶段 [3] 303研究介绍 - 303研究是一项开放标签、单臂2期研究 针对先前接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者 评估Plinabulin联合多西他赛和帕博利珠单抗的疗效和安全性 [4] - 研究在中国北京协和医院进行 样本量为47名患者 均已入组 主要终点是基于研究者的客观缓解率（RECIST 1.1） 次要终点包括无进展生存期、总生存期、缓解持续时间和安全性 [4] - 研究由默克的研究者研究计划和BeyondSpring资助 提供研究药物和资金支持 注册编号为NCT05599789 [4] 展示详情 - 展示标题为一线免疫检查点抑制剂单药或联合治疗进展后转移性非小细胞肺癌患者使用帕博利珠单抗、Plinabulin和多西他赛的2期研究：免疫再致敏的初步疗效和安全性结果 [5] - 展示者/作者包括Yan Xu、Minjiang Chen等 展示时间为2025年5月31日星期六下午1:30至4:30（CDT） 地点在麦考密克广场会议中心 [5] - 展示所属会议/主题为非小细胞转移性肺癌 摘要编号为8560 海报板编号为40 [5] 联系方式 - 投资者联系邮箱为IR@beyondspringpharma.com 媒体联系邮箱为PR@beyondspringpharma.com [5]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Relay Therapeutics (RLAY) - 行业：生物制药行业，专注于肿瘤学创新药物研发 纪要提到的核心观点和论据 药物2608数据情况 - 去年圣安东尼奥会议展示2608与氟维司群联用数据，随访约9.5个月，PFS为9.2个月，二线患者PFS为11.4个月，ORR为39%；激酶突变患者中PFS为11.4个月，ORR为67%。而历史对照TruCap和氟维司群PFS为5.5个月，PIKRAY的PFS为5.6 - 8个月，ORR为24% [4][5] - ASCO会议将展示超过12个月随访的相同数据集，希望借此证明为患者带来改变，进入关键试验能取得成功 [7][9] - 目前来看，响应率基本确定，后续关注数据的持久性和稳定性，暂不考虑响应率加深情况 [10] - 现阶段获取生存数据尚早，数据更新仍以PFS为重点 [12] 三期试验相关情况 - 试验针对CDK4、6经治患者，传统上主要是二线转移性患者，但由于CDK4抑制剂在辅助治疗中使用增加，部分一线患者也符合条件，这带来更大商业机会 [13][16][17] - 排除有p10或IKT突变的患者，PI3K突变和AKT突变通常相互排斥，AKT突变罕见，p10突变在后续治疗中可能出现，预计试验中同时有PIK3CA突变和p10突变的患者少于10%，接近5% [31][32][33] - 试验主要终点是分层的，先看激酶突变患者，再看所有突变患者，约50%患者有激酶突变，另50%为非激酶突变 [34] - 试验设计旨在获得广泛标签，同时也能对激酶患者进行正式分析，与市场上激酶类竞品竞争 [38][39][41] - 试验规模为540名患者，2608组和对照药组1:1随机分配 [42] - 选择400毫克BID随餐剂量，是因为该剂量与600毫克禁食剂量等效，且在血管畸形和联合用药中给药更方便 [43] - 目前公司专注于试验执行，从选择CRO、采购药品到启动站点等环节，无外部不可控因素阻碍 [45] - 排除既往使用过PI3K通路抑制剂的患者 [48] 三联疗法相关情况 - 三联疗法于2023年第四季度开始，原计划2024年底出数据，后决定推迟至今年上半年以获取更完整数据集 [51] - 与RIBO联用出现剂量相互作用，增加了2608的暴露量，同时考虑到随餐禁食剂量研究，导致数据公布时间推迟，目前未确定公布时间 [52][53][54] - 与RIBO联用仍在进行剂量探索，与Atiromo的三联疗法在CDK4、6经治患者中开展，进展令人鼓舞，但不确定能否先于RIBO三联疗法出数据 [57][58][59] - 与Atiromo的三联疗法由公司主导，通过临床试验供应协议从辉瑞获得药物，在Rediscover一期研究框架下进行 [60] 血管畸形研究相关情况 - 今年第一季度启动ROI 2608在血管畸形方面的研究，主要针对PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）和淋巴管畸形，美国约有17万PIK3CA驱动的血管畸形患者，其中5 - 1.5万为PROS患者 [63][64] - 诺华的Alpalocep（商品名VYJOYCE）在2022年5月获得PROS加速批准，年销售额约2 - 3亿美元，但确认性试验EPIC p2失败，监管路径不确定，目前该领域无完全获批药物 [65][66] - 试验采用随机评估三种不同剂量的2608并行的方式，初始聚焦12岁及以上患者，后续会开放年轻儿科患者队列，以确定最佳剂量 [77][78] - 试验第一阶段无对照组，第三阶段可能触发随机对照试验以支持完全批准，目前主要关注剂量优化和信号生成，若设对照组仍为安慰剂对照 [80][81] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司截至第一季度末现金头寸为7.1亿美元，资金可支持到2029年，涵盖三期试验、血管畸形概念验证、其他乳腺癌研究以及Fabryze和RAS项目推进至IND阶段 [85] - 公司考虑寻求合作伙伴，优先目标是让ROI 2608通过关键试验，会考虑各种合作选项，包括保留美国权利并合作海外权利 [87][88]