公司核心事件 - Vor Bio将举办网络直播 讨论其合作方荣昌生物在中国获得的泰它西普治疗原发性干燥综合征的48周3期临床试验数据[1] - 该数据为最新披露的后期突破性数据 网络直播定于2025年10月28日美国东部时间下午4:30举行[1][3] 产品管线与临床进展 - 公司核心产品泰它西普是一种新型双靶点融合蛋白 目前正处于3期临床开发阶段[4] - 该产品旨在治疗严重的自身抗体驱动的自身免疫性疾病[4] 网络直播参与信息 - 网络直播将由公司管理层主持 并邀请阿姆斯特丹大学医学中心风湿病学教授Ronald van Vollenhoven博士参与 共同审议试验的关键疗效和安全性结果[2] - 直播回放将在公司官网投资者栏目提供 直播结束后约两小时可观看 有效期为30天[3] - 听众可通过特定链接注册 分析师或投资者若想参与问答环节需使用另一链接[5]

合作与许可协议核心条款 - EVOQ Therapeutics与赛诺菲宣布达成一项合作与许可协议[1] - 协议涉及利用EVOQ的突破性NanoDisc技术开发自身免疫疾病疗法[1] - 赛诺菲将负责全球范围内的开发及商业化工作[2] - EVOQ有资格获得总额超过5亿美元的收入，包括预付款、临床前、开发及销售里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费[2] EVOQ Therapeutics公司技术与平台 - 公司专注于为自身免疫疾病患者发现和开发变革性疗法[1][3] - 核心技术为专有的NanoDisc技术，旨在恢复人体的天然免疫耐受通路[1] - 该技术平台使用一种优化的专有合成HDL NanoDisc，可递送抗原和小分子以恢复免疫耐受[3] - 该技术有潜力为多种自身免疫疾病提供治疗，包括乳糜泻、1型糖尿病、MOG抗体疾病、类风湿性关节炎和狼疮[1] 合作战略意义与管理层评论 - EVOQ首席执行官David Giljohann博士表示，赛诺菲在自身免疫疾病领域的专长和免疫学领导地位将带来临床开发专业知识和商业影响力[2] - 此次合作将结合EVOQ的技术与赛诺菲的研发能力，旨在为患者提供突破性的疗效和便利性[2] - 双方将合作开展研究活动，共同推进NanoDisc技术[2] 其他公司动态 - EVOQ Therapeutics近期获得美国国立卫生研究院200万美元的资助，用于推进治疗乳糜泻的疗法[4] - 乳糜泻是一种影响约240万美国人的自身免疫疾病[4]

交易与公司结构 - AI Technology Group Inc 已向美国证券交易委员会提交修订后的Form 10文件，并与AVM Biotechnology Inc签署了最终收购协议，交易日期为2025年7月31日 [1] - 根据协议，AI Technology Group新成立的子公司将与AVM合并，交易完成后AVM将成为其全资子公司 [1] - 交易完成后，公司预计将更改公司名称和股票代码，以反映合并后的业务，但需获得监管批准 [1] - AI Technology Group是一家内华达州公司，属于小型报告公司，待其Form 10生效后，公司将需要遵守美国证券交易委员会的持续报告要求 [6] 被收购公司AVM Biotechnology概况 - AVM Biotechnology正在商业化其研发的小分子药物"AVM0703"，该药物旨在通过简单的门诊输液治疗所有形式的癌症，其作用机制是重新激活人体的储备免疫系统 [2] - AVM0703还具有刺激造血干细胞和间充质干细胞生成的能力，该药物可在室温下稳定保存，保质期2年，无需在综合癌症中心施用，且不需要细胞工程、放疗或复杂制造 [2] - AVM0703是美国FDA的研究性新药，针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者的2期临床试验正在进行中，并有个别患者IND用于其他血癌和各种实体瘤 [2] - 临床前和临床研究表明，AVM0703在自身免疫性疾病和传染病方面也有广泛应用潜力 [2] - 公司由拥有30多年药物研发经验的干细胞和免疫学专家Theresa Deisher博士领导，她是超过47项专利的发明人，并在Genentech等公司有任职经历 [4] - AVM拥有全球专利组合，专利保护期将持续到2040年代 [4] 临床开发进展与数据 - 截至目前，共有90名患者接受了AVM0703治疗，总输液次数超过250次，这些数据来自1b/2期临床试验、FDA扩大准入和全球同情用药项目 [3] - 在FDA扩大准入和全球同情用药项目中，60名患有20种不同类型实体瘤或血癌等疾病的患者接受了重复给药治疗，每位患者最多接受19次输液，未观察到累积毒性 [3] 融资信息 - 公司正在进行至少1400万美元的私募融资，每股价格为2.50美元，所筹资金将用于支持AVM的临床开发和营运资金 [5] - 此次融资不涉及公开发行，参与资格限于适用豁免条件下的合格投资者 [5]

核心交易与战略合作 - Zenas BioPharma与InnoCare Pharma宣布达成一项变革性授权协议，Zenas获得orelabrutinib在多发性硬化症（MS）领域及除肿瘤学外所有治疗领域的全球开发和商业化权利[1] - 协议还授予Zenas一款新型口服IL-17AA/AF抑制剂和一款口服、脑渗透性TYK2抑制剂的开发权利[1] - 根据授权协议，Zenas将向InnoCare支付高达1亿美元现金的预付款和近期里程碑付款，以及高达7,000,000股Zenas普通股[10] - 所有三个项目的潜在开发和监管里程碑付款以及商业销售成就付款总额超过20亿美元[10] - InnoCare有权根据授权产品的年度净销售额获得最高达百分之十几的分层特许权使用费[11] 核心产品Orelabrutinib的临床进展 - Orelabrutinib是一款具有同类最佳潜力的高选择性、中枢神经系统渗透性、口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，目前正处于针对进展型多发性硬化症（MS）的3期开发阶段[1][2] - 针对原发性进展型MS（PPMS）的关键性全球3期临床试验已于2025年第三季度启动[1][2][21] - 针对继发性进展型MS（SPMS）的关键性全球3期临床试验预计将于2026年第一季度启动[1][2][21] - 在一项已完成的对复发缓解型MS（RRMS）患者的全球2期临床试验中，orelabrutinib在第12周和第24周显示出相较于安慰剂，新Gd+ T1病灶数量显著减少，并且通过第96周的数据显示对疾病进展相关终点有显著影响，表明其炎症活性持续降低[3] - Orelabrutinib的安全性及耐受性特征与其它开发用于MS的BTK抑制剂一致，并在多项自身免疫性疾病和血液癌症试验中得到了充分验证[3] 产品管线与研发里程碑 - Zenas的产品管线包括两个后期阶段、具有潜在重磅药物前景的分子：obexelimab和orelabrutinib[24] - Obexelimab是一款靶向CD19和FcγRIIb的双功能单克隆抗体，用于抑制B细胞功能，其用于IgG4相关疾病（IgG4-RD）的3期INDIGO试验已完成目标入组，预计在2025年底报告顶线结果[8][23] - 用于复发型多发性硬化症（RMS）的obexelimab 2期MoonStone试验，预计在2025年第四季度初报告12周主要终点结果，并在2026年第一季度报告24周数据[8] - 用于系统性红斑狼疮（SLE）的obexelimab 2期SunStone试验，预计在2025年底左右完成入组，并在2026年中期报告顶线结果[8] - 新型口服IL-17AA/AF抑制剂和口服、脑渗透性TYK2抑制剂目前均处于新药临床试验申请（IND）准备阶段，预计将在2026年提交IND并启动1期临床开发[7][9] 财务状况与融资活动 - Zenas宣布完成一笔1.2亿美元的私募配售融资[1][13] - 私募配售预计将为Zenas带来约1.2亿美元的总收益（在扣除配售代理费及其他费用前）[13] - 根据证券购买协议，Zenas将向（i）某些机构和合格投资者以每股19.00美元的价格发行约630万股普通股，以及（ii）公司某些董事和高级管理人员以每股20.85美元的价格发行股票[14] - 私募配售预计将于2025年10月9日左右完成[14] - 完成私募配售后，结合可能从Royalty Pharma获得的IgG4-RD 3期INDIGO试验成功标准相关的7500万美元里程碑付款，Zenas的现金、现金等价物和投资预计足以支持其运营支出和资本支出需求至2027年第一季度[16] 公司战略与市场定位 - 此次合作进一步巩固了Zenas成为一家全球性、完全整合的、专注于自身免疫疾病的开发和商业化阶段生物制药公司的愿景[4] - 公司建立了具有互补机制和模式的平衡产品组合，在多个治疗领域具有同类最佳的重磅药物潜力[6] - InnoCare认可Zenas管理团队在成功药物开发、全球监管批准和商业发布方面的卓越记录及其对推动自身免疫疾病创新的承诺[5] - Zenas凭借其在MS领域的后期开发能力和专业知识，具备执行orelabrutinib关键性全球3期开发以及推进两个早期候选药物进入临床开发的有利条件[6]

公司概况 * 公司为 Jade Biosciences (NasdaqCM: JBIO) [1] * 电话会议旨在更新其研发管线进展 特别是其第二个候选药物J201 [3] 融资与财务状况 * 公司宣布完成一笔私募融资 总收益约为1.35亿美元 [3] * 此次融资增强了公司的资产负债表 为管线发展提供资金 [3] * 融资收益预计将支持公司运营至2028年 [12] * 资金将用于支持J101的临床开发 J201的研发活动 J003项目以及一般公司开支和运营资本 [12] 研发管线概述 * 公司专注于开发治疗系统性和器官特异性自身免疫性疾病的潜在同类最佳疗法 [6] * 初始管线包括两个从Paragon Therapeutics获得授权的项目 以及一个拥有独家授权选择权的项目 [6] * **领先候选药物J101**：一种选择性APRIL抑制剂 目前处于一期临床阶段 最初开发用于治疗IgA肾病(IgAN) [6] * J101是一种超高亲和力、半衰期延长的单克隆抗体 有望实现同类最佳的疗效 皮下给药频率不高于每八周一次 [7] * **第二候选药物J201**：本次电话会议的重点 是一种靶向B细胞活化因子受体(BAFR)的半衰期延长、岩藻糖基化缺失的单克隆抗体 [3] * **第三项目J003**：一个未公开的抗体发现项目 [11] * J201预计于2026年进入首次人体研究 J003预计于2027年进入首次人体研究 [11] J101 (抗APRIL疗法) 详情 * IgAN影响美国约169,000名患者 欧洲数十万名患者 亚洲超过100万名患者 存在巨大未满足需求 代表一个数十亿美元的市场机会 [7] * 目前尚无可靠改变疾病进程的获批疗法 [8] * 公司相信选择性抗APRIL疗法有潜力成为改变疾病进程的基础疗法 [8] * J101有潜力成为IgAN的同类最佳疗法 因其解决了效力、靶点覆盖和给药频率方面的关键限制 [8] * 2024年9月 公司宣布在J101的首个人体健康志愿者研究中完成了首个队列的给药 并有望在2026年读出中期生物标志物数据 [10] * 目标是通过证明在至少八周的给药间隔内实现完全的APRIL抑制 以展示最佳的临床活性和患者便利性 [10] J201 (抗BAFR疗法) 详情 机制与设计 * J201采用双机制作用：通过增强效应功能直接杀死B细胞 同时阻断BAFF信号以移除B细胞的关键活化和存活通路 [13] * 药物结合了半衰期延长技术 旨在显著延长其作用持续时间 同时完全保持药理效力 [13] * 设计目标是通过更少的皮下给药频率 实现比现有方法更深、更持久的B细胞耗竭 [14] * 总目标市场超过800亿美元 [14] * 诺华公司的Ianalumab（另一种抗BAFR抗体）在干燥综合征和免疫性血小板减少症的三期试验中取得阳性结果 验证了BAFR作为下一代B细胞靶点 [15] 临床前数据 * 临床前数据显示 J201成功保留了Ianalumab的理想特性 包括高亲和力BAFR结合和阻断效力 添加半衰期延长并未损害靶点结合或效力 [21] * 在非人灵长类动物中 J201表现出比Ianalumab约长两倍的半衰期 [25] * 单次皮下给药可实现剂量依赖性的深度和持续性B细胞耗竭 [23] * 深度B细胞耗竭似乎需要非常高的BAFR占有率 表明J201的半衰期延长有潜力通过延长BAFF覆盖来实现更深、更持久的B细胞耗竭 [24] 临床开发计划 * 计划于2026年启动在类风湿关节炎(RA)患者中的首次人体研究 [14] * 选择RA患者是因为招募的可行性和效率更高 且能快速观察到B细胞耗竭的疗效信号 但这不反映未来开发的适应症优先顺序 [26] * 试验将采用随机、安慰剂对照、单次剂量递增设计 主要评估安全性、耐受性和药代动力学 同时包含丰富的生物标志物分析 [27] * 将测量BAFR占有率、可溶性BAFF水平和B细胞群 以评估耗竭的深度和持续时间 并探索DAS28等疗效指标 [27] 与现有疗法的比较与市场定位 * 与利妥昔单抗等现有B细胞耗竭疗法相比 J201旨在实现更深层次的B细胞耗竭 能够到达利妥昔单抗往往无效的组织驻留B细胞 并提供皮下注射的便利性 [29] * 公司相信J201凭借其双作用机制、半衰期延长和给药便利性 在多个自身免疫性疾病中具有同类最佳潜力 [29] 问答环节要点 J201的PK/PD与临床转化 * 公司相信 持续BAFR受体占有率对阻断B细胞耗竭后的代偿性BAFF上调具有重要机制价值 [37] * 凭借在非人灵长类动物中两倍的半衰期延长 公司相信相对于第一代分子 能够将完全受体覆盖的间隔至少延长一倍 [37] * 关于首次人体研究的数据披露时间 公司表示尚早 需待获得高质量数据集后再行公布 [38][39] J201 Phase I 研究的关键观察指标 * 主要终点是安全性和耐受性 次要终点包括药代动力学和药效动力学 [45] * 药效动力学包括BAFR占有率、BAFF配体以及B细胞耗竭的深度和持续时间 [45] * 探索性疗效终点（如DAS28）因样本量小且起始剂量低 被视为机会性观察 并非研究主要目标 [46][47] J201与J101联合疗法的潜力 * 公司认为未来存在将J101和J201联合使用的机会 可能形成最佳的靶向组合 [55] * 但目前计划先完成单药试验 充分表征各项目后 再考虑联合策略 [57] BAFR靶点与其他B细胞靶向疗法（如CD19、CD20、CAR-T）的差异化 * 双机制作用（B细胞耗竭+阻断BAFF信号）是关键区别 有助于防止耐药和复发 [64] * 临床活检数据表明 抗BAFR疗法能有效耗竭驱动组织损伤的致病性自身反应B细胞 这是其他B细胞耗竭策略难以实现的 [64] * BAFR靶向策略避免清除骨髓中不表达BAFR的早期、非致病性B细胞 具有更好的特异性 [65]

交易概览 - Barinthus Biotherapeutics与Clywedog Therapeutics达成最终全股票合并协议 [1] - 交易预计于2026年上半年完成，合并后公司将在纳斯达克以新代码“CLYD”交易 [2][14] - 合并后公司预计现金储备可支撑运营至2027年 [4] 股权结构与交易条款 - Barinthus Bio股东将以每1股ADS或普通股换取1股合并后公司普通股 [9] - Clywedog股东将以每1股普通股或优先股换取4.358932股合并后公司普通股 [9] - 交易完成后，Barinthus Bio股东预计拥有合并后公司约34%股份，Clywedog股东预计拥有约66%股份 [13] - 交易完成前，合并后公司可能启动部分要约收购，以最高2700万美元总价回购Barinthus Bio股东持有的股份 [10] 合并后公司战略与领导层 - 合并旨在通过多元化研发管线及增加关键临床里程碑为所有利益相关者创造价值 [3] - 合并后公司更名为“Clywedog Therapeutics, Inc.”，由Barinthus Bio首席执行官Bill Enright担任CEO [2][3] - OrbiMed风险合伙人Iain Dukes博士将担任执行董事长，董事会由双方公司指定成员组成 [3][8] 研发管线与临床里程碑 - 合并后公司拥有3项临床阶段候选药物，聚焦1型糖尿病、2型糖尿病和乳糜泻 [4] - 未来18个月内预计达成4个关键价值驱动里程碑，包括多个适应症的临床概念验证 [1][4] - CLY-101通过抑制menin蛋白互作刺激胰岛再生，已完成1期研究，计划启动2a期概念验证试验 [5][11] - CLY-201为高选择性TYK2抑制剂，针对1型糖尿病炎症机制，已完成1期SAD/MAD研究 [11] - VTP-1000为抗原特异性免疫疗法，针对乳糜泻，1期AVALON研究SAD部分顶线数据预计2025年第四季度公布 [12] 财务支持与顾问 - 合并后公司获现有现金及OrbiMed、Torrey Pines等现有股东与新投资者的额外投资支持 [2][15] - Oppenheimer & Co担任Barinthus Bio独家财务顾问，D Boral Capital LLC担任Clywedog独家财务顾问 [16]

公司领导层变动 - Usman "Oz" Azam博士被任命为Cue Biopharma总裁兼首席执行官，自2025年9月29日起生效[1] - 现任首席执行官Daniel Passeri将过渡至战略顾问角色，为公司的下一阶段发展提供支持[1][5] 新任首席执行官背景 - Azam博士在药物发现和开发领域拥有超过25年的领导经验，其专业背景涵盖临床前研究至产品商业化全链条[2] - 其过往任职经历包括Inspirna、Empyrean Neuroscience、Tmunity Therapeutics等生物技术公司首席执行官，以及在诺华、辉瑞、强生和葛兰素史克等大型制药公司担任领导职务[2] 公司战略重点与核心资产 - 公司下一阶段的企业发展将优先聚焦于自身免疫性疾病领域[2][5] - 核心资产CUE-401是一种首创的耐受性生物制剂，旨在恢复免疫稳态和耐受性，其作用机制被类比为自身免疫性疾病领域的"Keytruda"[3][5][6] - CUE-401被设计为调节性T细胞分化和耐受诱导的主开关，是一种结合了TGF-β呼吸掩蔽部分和临床验证的IL-2 mutein的双功能分子[6] 新任首席执行官对公司前景的评论 - Azam博士对领导CUE-401的临床开发并解决重大未满足医疗需求感到兴奋，认为其有潜力颠覆自身免疫性疾病的护理标准[3] - 董事会主席Pasha Sarraf博士认为CUE-401有潜力实现深度和持久的缓解，使患者摆脱终身治疗和慢性疾病[3]

公司信息 - 公司为Vor Biopharma (VOR) 专注于从中国引进并开发创新药物 其核心资产为telitacicept (Teli) 一种BAFF/APRIL双抑制剂 用于治疗自身免疫性疾病[1][6] - 公司通过授权合作获得RemeGen的telitacicept全球权益 并称此合作为"VOR 2.0" 标志着公司战略转型[6] - 公司现金状况为1.99亿美元 足以支持重症肌无力(MG)和干燥综合征(Sjögren's)的全球III期临床试验[49] 核心资产telitacicept (Teli)的优势 - Teli已在中國获批用于类风湿性关节炎(RA) 系统性红斑狼疮(SLE)和重症肌无力(MG) 并有70,000名患者接受过治疗 拥有丰富的真实世界数据[6][7] - Teli拥有3,000名患者参与后期临床试验的数据 验证了其疗效和安全性[7] - Teli通过双重抑制BAFF和APRIL 作用于B细胞谱系的上游和下游 可持久减少致病性自身抗体(IgG IgA IgM) 实现疾病修饰 与仅缓解症状的FCRN抑制剂相比具有差异化优势[16][17][22] - Teli的安全性数据来自中国大量患者 显示其安全性良好 在某些试验中接近安慰剂 适合长期治疗[30][31] 核心适应症战略 - 重症肌无力(MG)作为重点适应症 因存在未满足医疗需求 美国市场规模达40亿美元 预计2030年将增长至100亿美元[19] - 干燥综合征(Sjögren's)作为第二大适应症 美国患者达300,000人 目前无靶向治疗药物 Teli的中国III期试验已达到主要终点 疗效数据优于其他BAFF抑制剂或FCRN抑制剂(改善4分 几乎翻倍)[34][35] - 公司计划在未来几个月内启动干燥综合征的全球III期试验 并已获得FDA批准[35][36] - 其他潜在适应症包括IgA肾病(IgA nephropathy) 中国III期24周数据将在秋季发布[47] 合作伙伴与供应链 - 合作伙伴RemeGen是中国大型上市生物制药公司 拥有研发 开发和生产全产业链能力 其生物药生产设施容量达150,000升[7][13][52] - 供应链稳定 药物原料由RemeGen生产 药物成品由Thermo Fisher在美国完成 公司计划在美国储备大量原料以确保供应安全[52] 关键里程碑与数据发布 - 近期将发布干燥综合征中国III期数据[34][46] - 发布重症肌无力中国III期48周长期数据 证明耐久性 将在AANEM会议上展示[47] - 发布IgA肾病中国III期24周数据[47] - 继续推进重症肌无力全球III期试验 并为提交申请做准备[43] 竞争格局 - Teli是全球最先进的BAFF/APRIL抑制剂 拥有大量患者数据和多年领先优势[25][27] - 在干燥综合征领域 有其他大型制药公司同时进行III期试验 这将帮助教育市场并促进市场准入 而非直接威胁[35][44] - 中国创新资产日益增多 免疫学管线规模已与肿瘤学相当 未来可能有更多自身免疫领域的合作机会[56][57] 地理政治与市场考虑 - 公司认为中国生物制药创新已赶上美国 中国管线资产数量与美国相当 占全球管线三分之一 涉及前沿技术如生物制剂 双特异性抗体和细胞疗法[11] - 中国监管成熟 执行能力强 人才优秀 资本充足 但与西方合作仍具价值[12][13] - 公司对供应链和合作伙伴关系充满信心 认为中美合作对双方有利 地缘政治风险可控[52][54][55]

核心观点 - 诺华宣布VAYHIT2 III期临床试验取得积极顶线结果，显示ianalumab联合eltrombopag显著延长原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者的治疗失败时间(TTF) [1] - Ianalumab可能通过4次每月给药实现长期疾病控制，减少持续治疗需求 [4][6] - 该药物在多种B细胞驱动的自身免疫疾病中具有潜在应用价值，包括干燥综合征、系统性红斑狼疮等 [5] 临床试验结果 - VAYHIT2研究达到主要终点：ianalumab联合组显著延长维持安全血小板水平的时间 [1] - 关键次要终点显示治疗组6个月时血小板计数持续改善率显著更高 [2] - 安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全信号 [2] 药物机制与潜力 - Ianalumab是靶向B细胞的全人源单克隆抗体，通过ADCC和阻断BAFF-R信号双重机制发挥作用 [5] - 在ITP治疗中可能改变现有治疗模式，从持续用药转变为短期疗程控制 [4][6] - 已获得FDA和EMA的孤儿药认定，正在多个自身免疫疾病中进行III期试验 [4][5] 疾病背景与未满足需求 - ITP是罕见自身免疫病，表现为血小板破坏导致出血风险增加和慢性疲劳 [7] - 现有治疗需长期维持，患者常需轮换多种疗法且难以获得长期控制 [3][8] - 医疗需求集中于能提供持久疗效同时减轻长期治疗负担的新机制药物 [3][8] 研发进展 - 数据将在医学会议上公布并纳入2027年监管申报材料 [4][6] - 正在进行的VAYHIT1研究评估ianalumab在一线ITP治疗中的效果 [4][6] - 近期在干燥综合征成人患者中也获得阳性顶线结果 [4]

核心财务表现 - 2025年第二季度每股收益(EPS)为0.17美元，大幅低于Zacks共识预期的0.32美元，但高于去年同期的0.04美元 [1] - 季度总收入达1.411亿美元，同比增长92%，超出Zacks共识预期的1.36亿美元 [1] - 核心产品Briumvi在美国市场的净销售额为1.388亿美元，同比增长91%，环比增长16% [4][6] - 许可及特许权收入为230万美元，显著高于去年同期的90万美元 [4] 产品与商业化进展 - Briumvi（抗CD20单抗）已获FDA批准用于治疗复发型多发性硬化症(RMS)，并在欧盟、英国、澳大利亚和瑞士获批 [2] - 公司与Neuraxpharm Pharmaceuticals达成协议，负责Briumvi在美国以外地区的商业化，可基于商业里程碑获得付款 [7] - 销售及管理费用同比增加36.8%至4350万美元，主要源于Briumvi的推广成本增加 [8] 研发与管线动态 - 研发费用同比上升83.3%至2750万美元，主要投入于Briumvi皮下制剂的开发 [7] - 计划2025年下半年启动皮下制剂Briumvi治疗RMS的III期临床试验 [11] - 正在开展Briumvi治疗重症肌无力等其他自身免疫疾病的研究 [11] - 开发中的CD19靶向CAR-T疗法azer-cel处于治疗原发性进展型多发性硬化症的I期研究阶段 [12] 财务指引调整 - 2025年全年收入预期从5.75亿美元上调至5.85亿美元，主要基于Briumvi的增长势头 [9] - 美国市场Briumvi净销售额预期从5.6亿美元上调至5.7-5.75亿美元 [9] - 全年运营费用（不含非现金支出）维持3亿美元预期不变 [10] 市场表现与同业对比 - 公司股价在8月4日下跌18%，年内累计跌幅4.6%，同期行业指数微涨0.2% [2][3] - 同业中CorMedix(CRMD)年内上涨52.7%，2025年EPS预期从0.93美元上调至0.97美元 [14] - Arvinas(ARVN)年内下跌60.7%，但2025年亏损预期从每股1.51美元收窄至1.50美元 [15] - Immunocore(IMCR)年内上涨10.3%，2025年亏损预期从0.86美元大幅收窄至0.68美元 [16]