核心观点 - Karyopharm Therapeutics宣布其selinexor单药治疗难治性骨髓纤维化的2期临床试验数据被选入2025年欧洲血液学协会年会(EHA)海报展示 [1] - 数据显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面表现出临床活性 [2][4] - 在12例接受selinexor治疗的患者中，67%达到脾脏体积缩小≥25%(SVR25)，33%达到脾脏体积缩小≥35%(SVR35) [4] - 与医生选择治疗组相比，selinexor组患者血红蛋白水平更高，红细胞输注率更低 [4] 临床试验数据 - XPORT-MF-035是一项2期随机开放标签试验，比较selinexor与医生选择治疗在难治性骨髓纤维化患者中的疗效 [4] - 患者按1:1随机分配至selinexor单药组或医生选择组，selinexor剂量为前两个周期每周80mg，之后减至每周60mg [4] - 12例患者随机至selinexor组，12例至医生选择组，6例从医生选择组交叉至selinexor组 [4] - 包括交叉患者在内，selinexor组67%(8/12)达到SVR25，医生选择组为38%(3/8) [4] - selinexor组33%(4/12)达到SVR35，医生选择组为13%(1/8) [4] 药物机制与适应症 - XPOVIO(selinexor)是首创口服XPO1抑制剂，属于核输出选择性抑制剂(SINE)类抗癌药物 [4] - 已在美国获批用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [4][5] - 在欧盟、英国、中国等地区以NEXPOVIO名称获批，由合作伙伴Antengene、Menarini等负责销售 [5] - 目前正在进行多项中晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化等适应症 [5][11] 安全性数据 - 最常见(≥25%)治疗相关不良事件包括体重减轻(两组均为50%)、贫血(selinexor 25%，医生选择58%)、乏力(42%，25%)等 [4] - 最常见(≥15%)3级以上不良事件包括贫血(17%，58%)、心衰(0%，17%)、食欲下降(17%，0%)等 [4] - selinexor组未观察到因不良事件导致的治疗中断 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度末现金为2520万美元，4月11日完成的1600万美元私募发行净收益未包含在内，计入后第二季度初预计现金约4100万美元 [23] - 第一季度可转换债券公允价值为3280万美元，较去年12月有所增加，反映了普通股价格从去年12月31日至今年3月31日上涨82%的按市值计价季度调整 [24] - 第一季度烧钱率为1130万美元，略高于前四个季度平均水平，其中运营支出820万美元，季度管理服务协议支出310万美元 [24][25] - 截至上周，包括未归属受限股票在内的流通股约1.08亿股，3月31日GAAP流通股为8440万股 [26] - 第一季度开具发票金额超750万美元，确认收入约80万美元，低于预期，主要因联合健康集团系统问题和测试组合中大型测试活动影响 [28] - 第一季度非GAAP亏损1120万美元，略高于过去四个月平均水平，调整后略低于平均水平；非GAAP每股净亏损0.16美元，低于前四个季度平均水平；GAAP每股收益方面，第一季度非现金费用约0.36美元，其中0.13美元与3月13日发行的D系列优先股股息有关 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度进行3034次EsoGuard测试，处于2500 - 3000次的目标范围上限 [7] - 过去六周现金支付礼宾医疗计划合同总数翻倍，团队开始构建关键流程和营销材料以推动患者量增长，预计下半年对收入产生影响 [9][10] - 第一季度雇主合同数量翻倍，与雇主和消防部门合作机会丰富 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前商业保险方面，已与多家地区性计划保持深入沟通，首个积极政策覆盖来自纽约Highmark蓝十字蓝盾，本月即将生效，有助于推动其他地区计划的积极政策覆盖决策 [14] - 医保方面，已提交EsoGuard临床证据包，等待MolDx计划关于医保覆盖的反馈，公司认为结果即将出炉 [6][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推动EsoGuard商业化，通过多种渠道增加收入，包括礼宾医疗、雇主市场合同等，同时积极寻求医保和商业保险覆盖 [5][6] - 加强资产负债表，通过普通股私募发行获得约1610万美元净收益，第一季度末预计现金超4000万美元，为医保获批后加速商业化提供资源 [11] - 开展Embrace the Future活动，突出EsoCheck细胞采集技术优势，与传统海绵绳装置对比，提高胃肠病学界对其独特功能的认识 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前处于有利地位，能够利用EsoGuard的临床和市场机会，医保覆盖获批后将加速商业化进程 [5][11] - 礼宾医疗和雇主市场合同业务进展顺利，预计下半年对收入产生积极影响 [9][10] - 对医保覆盖结果持乐观态度，认为结果即将出炉，且有足够资金应对可能的延迟 [6][18] 其他重要信息 - 公司提醒电话会议包含前瞻性陈述，存在已知和未知风险，实际结果可能与陈述存在重大差异 [3] - 国家综合癌症网络（NCCN）更新临床实践指南，首次纳入食管癌癌前筛查部分，对公司与支付方的沟通有帮助 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第一季度测试量是否受天气影响，第二季度测试量是否会增加 - 公司表示没有证据表明天气是影响因素，目前目标是维持测试量在一定范围，直到获得医保覆盖或商业保险覆盖范围扩大，届时将推动测试量增长 [36][37] 问题2: 医保覆盖决策是否有积极对话，预计何时出结果 - 公司称此前与MolDx团队有多次会议和沟通，提交的重新考虑请求仅需对方审核数据是否符合现有覆盖标准，工作量较小，因此认为结果即将出炉 [39][41] 问题3: NCI赞助研究后，后续如何投资额外数据及时间安排 - 目前公司目标是针对符合美国胃肠病学会指南的3000多万患者，NCI研究是第一步，后续NIH资助的研究将在更大规模上复制数据，预计该数据将推动临床适应症和市场机会的扩大，公司认为无需更多数据 [43][48] 问题4: 第一季度平均销售价格（ASP）下降原因及后续展望 - 公司表示目前ASP受报销进度影响，并非业务表现的指标，第一季度礼宾业务活动无显著贡献，联合健康集团和凯撒医疗集团的报销问题影响了ASP [56][58] 问题5: 医保业务占比趋势及未来预期 - 目前医保业务占测试量的10% - 15%，目标是医保获批后将其提高到40%，公司已有相关计划和策略 [60][61] 问题6: 与大型医疗系统合作的综合检测计划是试点还是有更多合作机会 - 公司表示有良好的合作机会管道，但合作周期较长，此次合作的医疗系统有大型礼宾医疗业务，可作为未来合作的模板 [62][64] 问题7: 如果未按预期获得医保覆盖，有何应急计划 - 公司表示已建立礼宾和雇主合同收入的平行管道，且已筹集资金以应对可能的延迟，对获得医保覆盖仍有信心 [69][70] 问题8: 礼宾计划患者如何了解EsoGuard并决定是否参与，公司如何营销 - 公司借鉴其他公司经验，正在优化面向患者的材料和流程，与礼宾医疗实践合作，向患者宣传检测的价值和适用人群 [72][74] 问题9: 商业战略向现金支付和礼宾医疗转移是短期还是长期策略 - 公司表示并非战略转移，而是补充传统报销途径，医保覆盖后传统途径仍将占主导，但礼宾医疗和雇主市场仍有增长机会 [78][81] 问题10: 州立法对生物标志物检测的覆盖对公司业务有何影响，公司是否参与 - 公司积极参与相关立法活动，认为立法有帮助，但将其转化为支付方实际支付需要时间，不能作为万能解决方案 [83][84] 问题11: 医生对公司临床效用数据的反馈及临床社区对EsoGuard的认知情况 - 公司临床证据完整，医生使用EsoGuard测试分诊患者的一致性接近100%，阳性患者接受内镜检查的合规率为85%，是无EsoGuard时的两倍，内镜检查发现癌前病变的阳性率提高2.5 - 3倍，临床社区对EsoGuard的认知度在提高 [89][91] 问题12: 今年剩余时间大型测试活动的可见性及是否有季节性 - 公司表示大型测试活动管道良好，目标是将其转化为提前签订合同的形式，以确保支付，目前可见性高，且每周有当地媒体报道 [96][97]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收2300万美元，其中产品净收入1740万美元，与2024年第一季度销售额持平，高于2024年第四季度的1640万美元；本季度里程碑和特许权使用费收入560万美元 [5][6] - 2025年第一季度Zimlotha产品净收入1740万美元，2024年同期为1780万美元；总营收包含与Zynlonta获得加拿大卫生部批准相关的500万美元许可收入，该款项于第二季度收到，未反映在2025年3月31日的现金及现金等价物余额中 [17] - 2025年第一季度非GAAP总运营费用4910万美元，较上年净减少5%，主要因SG&A减少；GAAP净亏损3860万美元，即每股基本和摊薄亏损，2024年同期净亏损4660万美元，即每股0.56美元，本季度净亏损减少主要归因于许可收入和特许权使用费增加以及费用降低 [17][18] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.947亿美元，2024年12月31日为2.509亿美元，变化主要由本季度运营净亏损及现金收支时间影响 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - LOTUS - seven研究评估Zynlaza和glufetumab固定疗程组合治疗复发/难治性DLBCL，剂量递增于去年完成，无剂量限制性毒性，已招募40名患者；22名可评估疗效患者中，总缓解率95.5%，完全缓解率90.9%，截至数据截止日期，除一名患者外其余均维持完全缓解 [12][14] - LOTUS - five预计在2025年底达到预先指定的无进展生存事件数量，之后将公布评估CINLANTA与利妥昔单抗联合治疗二线及以上DLBCL患者的III期确证性试验的顶线数据 [8] - 迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心牵头的边缘区淋巴瘤II期IIT更新数据将在ICML会议上展示；德克萨斯大学MD癌症中心赞助的评估ADCT - 602治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的试验因现有临床数据停止 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司作为三线及以上DLBCL治疗选择，计划通过监管批准和纳入指南扩大Zynlata使用范围，以实现收入增长，相信有多种途径实现峰值收入目标 [10][22] - Zynlata单药治疗三线及以上DLBCL有快速、深度和持久疗效，安全性可控，给药简单方便；公司认为其有潜力扩展到DLBCL早期治疗线和惰性淋巴瘤，以覆盖更多患者并扩大商业机会 [10] - LOTUS - five中Zynlata加利妥昔单抗组合可能为无法接受或不适合CAR T或双特异性疗法或治疗进展的患者提供有竞争力的二线及以上疗效，安全性良好且给药方案方便；LOTUS - seven中Zynlata加glufetamab组合有潜力成为二线及以上DLBCL首选双特异性组合，疗效有竞争力且安全性可控 [11] - 公司计划在有足够数据后与监管机构讨论ZYNLASA和glafitamab的后续路径，并推行药典策略；评估将LOTUS - seven试验入组扩大至100名患者，以支持监管讨论 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度公司业绩持续良好，专注执行商业战略，保持在三线及以上DLBCL治疗领域的地位 [5] - 公司对LOTUS - seven抽象数据感到鼓舞，显示Zemlanta加glufitamab在竞争激烈市场中有成为同类最佳组合的潜力 [6] - 公司预计现金可支持运营至2026年下半年，对实现多个即将到来的催化剂充满信心，认为这些将为利益相关者创造价值 [10][21] 其他重要信息 - 公司LOTUS - seven数据被欧洲血液学协会大会（EHA）和国际恶性淋巴瘤会议（ICML）接受展示，将于6月公布更新数据，预计举办公司网络直播进一步讨论 [6][16] - 公司临床前研究中基于exatecan的靶向Claudine 6、PSMA和ASCT II的ADC数据在癌症研究协会年会上展示，最先进靶点是PSMA和QUADM - 6，公司继续寻求潜在研究合作推进项目 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供今天更新的患者随访时间，以及去年18名完全缓解患者的相关信息，如CR转换时间或缓解持久性 - 目前患者随访按六周和十二周标准进行评估，随着时间推移会进行更多评估以探讨缓解持久性；目前高CR率是缓解持久性的有力生物标志物，现阶段谈论缓解持久性或随访程度还为时过早 [27] - 去年12月展示的泳道图中，最长随访患者接近一年，此次分析在几个月后，更多随访数据将在EHA会议展示 [28] 问题2: 竞争策略方面，是在已有40名患者数据时与监管机构沟通，还是等100名患者数据 - 参考近期双特异性组合疗法案例，公司认为需要约100名患者约一年随访数据的出版物才能推进，目前正在评估最佳推进方式 [30] 问题3: EHA会议预计会展示多少患者数据 - 公司未披露具体增加患者数量，但已表明已招募40名患者，届时展示患者数会多于22名，因数据处于保密期不能透露确切数字 [34] 问题4: 与上次更新相比，如何看待目前组合疗法的整体情况，是否可认为是更有效且同样安全的组合，安全性是否优于其他组合 - 从疗效看，数据非常令人鼓舞，其他双特异性组合试验CR率在47% - 62%，CAR T疗法CR率在60% - 70%，超过70%将极具差异化 [36] - 从安全性看，目前仅观察到低级别CRS和ICANS，整体安全性可控，停药率低；且该组合机制新颖，与其他双特异性组合相比有优势 [37] 问题5: LOTUS - five预计在2025年底达到PFS事件，顶线数据是按预期时间公布还是推迟到2026年初，能获得多少顶线数据，组合疗法需展示怎样的数据才能具有竞争力 - 该试验由PFS事件驱动，需达到预先指定数量才能清理和评估数据并公布顶线结果，预计事件在今年发生，数据公布可能在今年底或明年初，与之前披露时间一致 [42] - 安全性导入期数据显示，患者完全缓解率50%，总缓解率80%，PFS为8.3；试验设计表明，若与对照组相比有4 - 6个月优势，试验将成功 [43] 问题6: LOTUS - five和LOTUS - seven项目何时与监管机构沟通，与FDA沟通对列入指南有何帮助 - 扩大选定剂量无需与监管机构会面，但任何监管路径都很关键，公司正在评估不同监管途径，计划在今年下半年与监管机构会面讨论剂量和潜在监管路径；药典策略是并行途径 [46][48] 问题7: ADCT - 602项目停止是否释放资金用于exothecan base ADCs的IND申报和一期试验，是否有目标将临床前资产授权或合作 - ADCT - 602项目与MD安德森合作，取消该研究成本影响小，不是公司资本分配的主要部分；公司目前投资主要与Cinlanta和研究平台相关，已与不同战略和财务合作伙伴进行全面审查，近期将提供更新 [51] 问题8: LOTUS - seven在EHA和ICML展示的数据如何为后续40名剂量扩展组患者数据奠定基础，LOTUS - five预计展示哪些参数，安全性导入期有哪些关键疗效基准 - LOTUS - seven将展示更多患者和更长随访数据，但因保密原因不能透露更多细节；LOTUS - five将分享完全缓解的持久性，目前已超过两年且未达到FCF或持续时间中位数 [58] - LOTUS - seven在EHA是海报展示，在ICML是口头展示，将进行完整数据展示 [60]

核心观点 - Syndax Pharmaceuticals宣布其抗癌药物Revuforj® (revumenib)和Niktimvo™ (axatilimab-csfr)的临床数据将在第30届欧洲血液学协会(EHA)年会上展示 [1] - 公司高管表示这些数据展示了两种药物在治疗急性白血病和慢性GVHD方面的潜力 [2] - 特别强调了BEAT AML前线试验中revumenib与venetoclax和azacitidine联合治疗mNPM1和KMT2Ar AML的更新数据 [2] 临床数据展示 - 将在EHA 2025展示的revumenib关键数据包括： - BEAT AML试验中revumenib联合venetoclax和azacitidine治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar AML老年患者的更新结果 [4][6] - AUGMENT-101试验中revumenib单药治疗77例R/R mNPM1 AML患者的疗效数据 [6] - AUGMENT-101试验中revumenib治疗R/R NUP98r急性白血病患者的结果 [6] - 将在EHA 2025展示的axatilimab关键数据包括： - AGAVE-201试验中axatilimab治疗慢性GVHD患者的器官特异性反应动态 [6] - 既往治疗线数对axatilimab临床效果的影响 [8] 药物开发进展 - Revumenib已获FDA批准用于治疗R/R KMT2A重排急性白血病 [9] - 公司已于2025年4月提交revumenib用于R/R mNPM1 AML的补充新药申请 [10] - Revumenib已获得多项监管认定包括孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定 [11] - Axatilimab已获FDA批准用于治疗慢性GVHD [12] - Axatilimab正在开展多项联合治疗慢性GVHD的临床试验 [14] 公司概况 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司 [35] - 公司专注于开发创新癌症疗法 [35] - 主要产品管线包括已获FDA批准的revumenib和axatilimab [35] - 公司正在开展多项临床试验以探索这些药物在不同治疗阶段的潜力 [35]

合作募资活动 - 白血病与淋巴瘤协会(LLS)与Kroger达拉斯分部合作 在德克萨斯州北部和路易斯安那州发起募资活动 支持Dare to Dream项目[1] - 募资时间为2025年5月14日至6月3日 在Kroger110家门店的收银处接受捐赠[2] - 所有募得资金将专门用于Dare to Dream项目 目标是改善儿童血癌患者的治疗和护理[1] Dare to Dream项目 - 该项目是1.75亿美元的全球性计划 专注于儿童血癌研究 政策倡导和患者家庭支持服务[8] - 目前仅5%的癌症药物首次获批可用于儿童 80%的儿童癌症幸存者因治疗出现慢性健康问题[3] - 项目已建立首个儿科AML数据共享平台 并启动LLS PedAL主临床试验 根据肿瘤生物学特征匹配治疗方案[4] 研究进展 - 公司正在改变儿童血癌的治疗方式 取得显著进展[9] - 通过该项目 公司资助建立了首个全球儿科AML数据报告标准化平台[4] - 开展了首个急性白血病LLS PedAL主临床试验 实现个性化治疗匹配[4] 公司背景 - Kroger达拉斯分部拥有110家门店 13,000名员工 服务范围从北德州到西路易斯安那州[5] - LLS是全球血癌研究领域的领导者 拥有75年历史 致力于消除血癌并提高患者生活质量[6] - LLS通过加速研究 提供免费支持服务和政策倡导来实现其使命[6]

核心观点 - Atossa Therapeutics公布了I-SPY2 TRIAL中EOP子研究的完整结果 评估低剂量口服(Z)-endoxifen(10mg每日)作为新辅助治疗在20名II/III期ER+ HER2-乳腺癌患者中的效果 [1] - 研究达到了主要可行性终点 95%参与者(19/20)完成了至少75%的计划剂量 远超预设的75%阈值 [6] - (Z)-endoxifen显示出快速Ki-67抑制和显著的MRI确认的肿瘤缩小 同时具有良好安全性 [1][6] 病理学发现 - 无参与者达到病理完全缓解(pCR) 残留癌负荷(RCB)主要集中在RCB-II/III类 表明存在中度至广泛残留疾病 [3] - 这一结果与预期一致 因为早期窗口期研究显示显著的病理清除通常需要更高的(Z)-endoxifen全身暴露量(>500ng/mL)以抑制PKCβ1和ERα [3] - 10mg剂量是专门为评估耐受性和早期生物活性而选择 因此有限的pCR率与先前的剂量-反应观察结果一致 [3] 临床效果数据 - 中位Ki-67从基线10 5%降至第3周的5%(卵巢抑制前) 65%患者在该时间点达到Ki-67≤10% 且抑制效果持续至手术时 [6] - 中位功能性肿瘤体积(FTV)从基线到手术减少了77 7%(范围9 0cc→1 2cc) 最长肿瘤直径从基线到术前MRI减少了36 8% [6] - 安全性良好 不良事件主要为1级 最常见的是血管舒缩症状(潮热)和疲劳 仅一名患者出现3级事件(两例皮肤感染和一例术后感染) 被认为与研究药物无关 无4级或5级事件报告 [6] 药物机制与开发 - (Z)-endoxifen是一种高效选择性雌激素受体调节剂(SERM) 具有抑制和潜在降解雌激素受体的能力 即使在对其他内分泌治疗产生耐药性的肿瘤中也显示活性 [5] - 除抗雌激素特性外 (Z)-endoxifen还能靶向致癌信号蛋白PKCβ1 在临床可达到的血药浓度下发挥作用 [5] - 公司正在开发专有口服制剂 采用肠溶包衣以避免胃酸将活性(Z)-异构体转化为无活性(E)-形式 确保最佳生物利用度和治疗完整性 [6][7] 研发进展与计划 - 公司正在积极招募参与者进入另一个I-SPY2队列 测试40mg每日剂量的(Z)-endoxifen 以及与abemaciclib联合使用 有或无卵巢功能抑制 这些组别的顶线数据预计从2026年开始 [4] - (Z)-endoxifen正在三项2期试验中进行评估 一项针对导管原位癌(DCIS)患者 两项针对ER+/HER2-乳腺癌患者 包括EVANGELINE试验和I-SPY联合研究 [8] - 公司优先开发(Z)-endoxifen用于转移性乳腺癌治疗 该领域急需新型治疗选择 [8] 公司背景 - Atossa Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 专注于通过创新科学和以患者为中心的解决方案改变乳腺癌治疗 [9] - 公司主要候选药物(Z)-endoxifen是一种高效SERM 设计用于乳腺癌全谱系 包括预防 新辅助 辅助和转移性治疗 [9] - (Z)-endoxifen项目得到不断增长的全球知识产权组合支持 包括最近颁发的三项美国专利和众多全球待决申请 [8]

文章核心观点 IO Biotech是一家临床阶段生物制药公司，专注开发新型免疫调节癌症疫苗，公司公布2025年第一季度财务结果和业务亮点，推进管线进展，预计关键3期试验在2025年第三季度得出结果，还计划提交生物制品许可申请并为商业化做准备，同时探索潜在合作机会 [1][2] 近期业务亮点 - 关键3期试验（IOB - 013/KN - D18）主要终点预计2025年第三季度读出，数据强化T - Win候选药物重塑肿瘤微环境和驱动抗肿瘤反应的潜力 [5][6] - 公司被Fast Company评为全球最具创新力的生物技术公司之一 [5][6] - 公司完成围手术期2期实体瘤篮子试验（IOB - 032/PN - E40）入组，预计2025年下半年获得该试验初始数据及其他2期试验长期数据 [6] - 2025年5月6日，公司提取欧洲投资银行贷款安排的A部分（1000万欧元），并认为已满足第二部分（1250万欧元）的条件 [6] 即将举行的投资者会议 - 公司将于2025年5月27日参加TD Cowen第6届年度肿瘤创新峰会，首席执行官等将参加炉边谈话 [5][6] - 公司将于2025年6月4日参加Jefferies全球医疗保健会议，首席执行官将进行演讲，两场会议网络直播可在公司网站投资者板块获取 [5][6][7] 2025年第一季度财务结果 - 2025年第一季度净亏损2240万美元，高于2024年同期的1950万美元 [13] - 2025年第一季度研发费用1640万美元，高于2024年同期的1430万美元；一般及行政费用620万美元，高于2024年同期的590万美元 [13] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为3710万美元，低于2024年12月31日的6000万美元，第一季度使用现金等2290万美元，假设提取欧洲投资银行贷款前三部分，公司预计现金可维持到2026年第二季度 [13] 关于Cylembio - Cylembio是一种免疫调节、现货型治疗性癌症疫苗候选药物，通过刺激T细胞激活和扩增来杀死肿瘤细胞和免疫抑制细胞，公司正在进行3项临床试验，目前入组已完成 [9] - 公司拥有Cylembio全球商业权利，试验由公司赞助，与默克合作，默克提供派姆单抗 [9][10] 关于IOB - 013/KN - D18关键3期临床试验 - 该试验评估Cylembio联合默克抗PD - 1疗法KEYTRUDA与KEYTRUDA单药治疗晚期黑色素瘤的效果，共入组407名患者，主要终点是无进展生存期，预计2025年第三季度读出顶线数据 [11] 关于IOB - 022/KN - D38 2期实体瘤篮子试验 - 该试验在美国、西班牙和英国进行，研究Cylembio联合KEYTRUDA一线治疗转移性非小细胞肺癌或转移性头颈部鳞状细胞癌的安全性和有效性 [14] 关于IOB - 032/PN - E40 2期实体瘤篮子试验 - 该试验在多个国家进行，研究Cylembio联合KEYTRUDA作为实体瘤新辅助/辅助治疗，各队列已完成入组，主要终点是手术时的主要病理反应 [15] 关于IO Biotech - 公司基于T - win平台开发新型免疫调节癌症疫苗，推进主要候选药物Cylembio临床试验及其他管线候选药物临床前开发，IO102 - IO103获美国FDA突破性疗法认定 [16] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，美国总部位于纽约 [16]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果，其晚期癌症和病毒感染药物研发进展良好，尤其关键的3期MIRACLE试验持续推进，其他管线也有进展 [1][2][3] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML） - 公司在3期关键试验中评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗R/R AML，试验名为“MIRACLE”，将在美、欧、中东开展，截至2025年4月底已选定38个试验点，其中美国5个 [4] - MIRACLE是2B/3期临床试验，采用自适应设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，接受高剂量阿糖胞苷与安慰剂、190mg/m或230mg/m的Annamycin联用，剂量由FDA推荐 [5][7] - 试验方案允许在45名受试者时对初步主要疗效数据和安全性/耐受性进行揭盲，公司预计2025年下半年达到首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [8] - B部分约220名受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或加最佳剂量Annamycin，最佳剂量将基于安全性、药代动力学和疗效综合选择 [10] - 已获得欧洲药品管理局（EMA）在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准，启动患者给药，预计2025年下半年进行初始数据读取 [6][11] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估Annamycin单药治疗STS肺转移，临床研究报告已完成但未提交，预计6月底公布数据 [13] WP1066与脑肿瘤 - 公司的WP1066口服配方在西北大学开展与放疗联合治疗胶质母细胞瘤（GBM）的1B/2期试验，已招募7名受试者，暂无数据公布 [17] - 公司与埃默里大学达成协议，埃默里大学将对WP1066静脉注射配方进行临床前研究，预计2025年下半年出结果 [17] 近期亮点 - 获得EMA在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准 [6] - 世界卫生组织国际非专利名称（INN）专家委员会批准“naxtarubicin”作为公司Annamycin的非专利名称 [6] - 获得两项美国新专利，增强Annamycin知识产权组合 [6] - 在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示Annamycin新临床前数据，显示其治疗胰腺癌的市场扩展潜力 [6] - 启动关键的自适应设计3期MIRACLE试验的患者给药 [6] 预期里程碑 Annamycin AML开发计划 - 2025年1 - 3季度更新MIRACLE试验站点选择/各国批准情况 [15] - 2025年更新MIRACLE试验招募情况 [15] - 2025年下半年进行45名受试者数据读取，进行揭盲疗效/安全性审查 [15] - 2025年下半年 - 2026年评估45名受试者数据读取对监管途径的影响，更新招募情况 [15] - 2026年上半年公布约75 - 90名受试者的中期疗效和安全性数据并确定最佳剂量 [15] - 2027年开始招募MIRACLE2的三线受试者，结束二线受试者招募，启动儿科AML试验 [15] - 2028年公布MIRACLE二线受试者主要疗效数据，开始滚动提交新药申请（NDA）以加速获批 [15] Annamycin STS肺转移开发计划 - 2025年上半年公布MB - 107最终数据 [16] - 2025年确定下一阶段开发/关键研究者发起试验（IIT）计划 [16] 财务结果总结 研发费用 - 2025年3月31日止三个月研发费用为340万美元，2024年同期为430万美元，减少90万美元，主要与临床试验活动水平有关 [18] 一般及行政费用 - 2025年3月31日止三个月一般及行政费用为250万美元，2024年同期为240万美元，增加10万美元，主要与监管和法律费用总体略有增加有关 [19] 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为770万美元，认为现有现金足以支持计划运营至2025年第三季度 [19] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2025年5月14日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论运营和财务结果，参与者可通过拨打指定号码或在公司网站观看 [20][21] 公司介绍 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线，主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物，用于治疗R/R AML和STS肺转移，还在开发WP1066和抗代谢物组合 [22][24]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度营收3180万美元，较2024年第一季度增长510万美元，增幅19%，其中筛查收入2910万美元，开发服务收入270万美元 [26] - 第一季度筛查收入较2024年第一季度增长24%，美国地区Gallery收入2870万美元，较去年第一季度增长22%，符合全年20% - 30%的增长指引 [27][28] - 第一季度净亏损1.062亿美元，较2024年第一季度改善51%，包含无形资产摊销3460万美元和基于股票的薪酬1620万美元 [29] - 2025年第一季度非GAAP调整后毛利润为1430万美元，较2024年第一季度增加230万美元，增幅19% [29] - 截至季度末现金头寸为6.779亿美元，预计2025年全年现金消耗不超过3.2亿美元，较2024年减少超40%，现金可支撑至2028年 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度Gallery测试销量超3.7万份，自2021年商业推出以来，截至3月31日，超1.4万名医疗保健提供者开出超32.5万份Gallery测试处方 [7][8] - 目前重复测试量占Gallery测试总量的比例超20% [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于实现大规模多癌早期检测愿景，专注开拓市场，推进Gallery通过关键临床和监管里程碑，以实现广泛应用，同时保持严格的成本管理 [5] - 公司计划在2026年上半年完成向FDA的模块化PMA提交，并期待获得Gallery的FDA批准和广泛报销 [31][32] - 公司推出Generation Possible教育活动，与Kate Walsh合作，提高公众对多癌早期检测的认识 [10] - 公司认为其他公司投资多癌早期检测有助于教育市场和推动行业发展，公司已进行大量投资，为行业设定了较高标准 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前市场需求感到鼓舞，随着推进重大里程碑，有望实现商业增长 [31] - 公司认为年度MCED筛查是发现早期无症状癌症的正确方式，目前的定价策略基于年度测试，从卫生经济学角度看，年度测试具有成本效益 [55][56] 其他重要信息 - 公司公布了4万名参与者的NHS Gallery试验首轮筛查的积极顶线结果，结果显示Gallery在检测多种癌症方面表现出色，假阳性率极低 [5][6] - 公司在4月的AACR会议上分享了Gallery在超10万人中的真实世界测试性能和实施数据集，测试性能与此前临床研究一致 [20] - 梅奥诊所3月发表的论文显示，Gallery在其医疗系统的无症状人群中有效检测出癌症，阳性预测值为73% [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 去年12月推出的新版Gallery短期可变成本改善情况如何，后续年份有何预期？ - 公司表示第一季度已使用新版本，预计随着规模扩大和完成版本过渡，全年利润率将持续改善，可变成本也将逐步降低 [35] 问题2: 设定指引时考虑的Quest和TRICARE审批情况如何，是否有超出预期的上行空间？ - 公司称Quest和TRICARE尚处于早期阶段，通过Quest平台的订单有所增加，但TRICARE的合同流程仍在进行中，后续情况有待观察 [36][37] 问题3: 第一季度现金消耗情况如何，未来至年底的消耗轨迹如何，面对竞争对手的MSAT产品推出，是否需要重新加速运营支出？ - 第一季度现金消耗近9000万美元，因支付上一年度年度奖金，后续随着业务增长和利润率改善，现金消耗将控制在3.2亿美元范围内 [43] - 公司认为其他公司投资多癌早期检测有助于市场教育，但需观察实际竞争情况对运营支出的影响，目前尚不清楚是否有影响 [45] 问题4: NHS Gallery干预组数据对明年最终结果的参考意义如何，Pathfinder 2数据预计何时公布？ - 公司表示目前公布的数据仅为首轮筛查结果，首轮筛查可能发现较多未被诊断的晚期无症状癌症，后续两轮结果可能不同，无法预测具体结果，预计2026年年中公布完整三年研究结果 [49][50] 问题5: 年度MCED筛查的ASP是否会受检测间隔影响，若Gallery广泛采用该定价水平，对卫生经济学有何影响？ - 公司认为应每年进行MCED筛查，定价策略基于年度测试，目前过早推测更频繁测试的影响 [55] - 从卫生经济学角度看，年度测试具有成本效益，与当前单癌筛查相比，可降低癌症诊断成本，减少筛查人数 [56] 问题6: 公司不进行融资以降低风险的原因是什么？ - 公司认为通过一些重大里程碑可以降低业务风险并创造价值，且公司有足够的现金跑道完成这些里程碑，因此决定等待情况进一步发展 [61] 问题7: NHS Gallery数据进展如何，与NHS的对话情况怎样，NHS后续对Gallery商业化有何计划，公布的PPD数据是模型数据还是具体指标？ - 公司与NHS、英国国家筛查委员会和政府保持持续对话，NHS表示将等待三年研究的最终结果后，再决定是否及何时推出筛查计划 [70] - 首轮筛查的PPV数据是具体指标，高于Pathfinder研究的43%，但公司出于保护后续结果和试验完整性以及参与者利益的考虑，暂不公布更多详细信息 [69][70] 问题8: 重复测试的可接受比例是多少，如何提高客户粘性和重复收入流，该指标的变化对ASP和客户获取成本的中期建模有何影响？ - 公司对超20%的重复测试比例感到满意，考虑到测试未广泛报销，该比例与市场上报销测试相比具有优势，预计该比例将继续增长，但需要更多时间观察 [75] - 较高的重复测试比例有助于降低客户获取成本，公司已将其纳入建模考虑 [76]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入3180万美元，较2024年第一季度增加510万美元，增幅19% [26] - 第一季度净亏损1.062亿美元，较2024年第一季度改善51%，其中包括无形资产摊销3460万美元和基于股票的薪酬1620万美元 [29] - 2025年第一季度非GAAP调整后毛利润为1430万美元，较2024年第一季度增加230万美元，增幅19% [29] - 截至季度末现金头寸为6.779亿美元，预计2025年全年现金消耗不超过3.2亿美元，较2024年减少超40%，现金可维持至2028年 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度筛查收入2910万美元，较2024年第一季度增长24%；美国地区Gallery收入2870万美元，较去年第一季度增长22%，符合年初设定的20% - 30%的全年增长指引 [26][27][28] - 第一季度开发服务收入270万美元，开发服务收入包括为生物制药和临床客户提供的服务，如支持临床研究、试点测试、研究和疗法开发 [26] - 第一季度Gallery测试销量超3.7万份，自2021年商业化推出以来，截至3月31日，超1.4万名医疗保健提供者开出超32.5万份Gallery测试处方 [6][7] - 目前重复测试量占Gallery测试总量的比例超20%，且呈上升趋势 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于实现大规模多癌症早期检测愿景，专注于开拓市场，推进Gallery通过关键临床和监管里程碑，以实现广泛应用，同时保持严格的成本管理 [5] - 作为多癌症早期检测领域的先行者，公司拥有唯一商业化、临床验证的MCED测试，持续提升医疗服务提供者和患者对MCED机会及Gallery早期癌症检测能力的认知 [6] - 计划在2026年上半年完成向FDA的模块化PMA提交，并期待届时公布14万名参与者的NHS Gallery研究最终结果 [32] - 预计2025年底分享PATHFINDER 2研究的前2.5万名参与者的中期数据 [31] - 公司推出与athenahealth的新合作，以简化Gallery测试订购流程；在以色列与OncoTest合作实现商业化推出；发起“Generation Possible”教育活动，提高公众对多癌症早期检测的认识 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前市场需求感到鼓舞，在推进重大里程碑的同时，持续提升Gallery的可扩展性和可及性 [31] - 认为年度MCED筛查对癌症阶段转移和降低死亡率有更高的预期影响，基于癌症生物学，年度检测是发现早期无症状癌症的正确方式，且从健康经济学角度看，年度检测具有成本效益 [58][59] - 认为通过关键里程碑将降低业务风险并创造价值，公司有足够的现金维持到这些里程碑的实现，因此决定等待情况进一步发展 [64] 其他重要信息 - NHS Gallery试验是两项注册研究之一，首轮筛查的阳性结果显示，Gallery在检测多种癌症方面表现出色，假阳性率极低 [5][6][11] - 公司实施了NSAID领域最大的临床证据项目之一，超38.5万名参与者参与，其中超2.1万名参与者支持Gallery的开发和推出，超7万名参与者参与支持向FDA提交PMA的注册研究 [15] - 公司在知名医学会议上展示Gallery性能证据，美国卫生系统也开始发布Gallery性能和实施经验，如梅奥诊所的研究显示Gallery在无症状人群中有效检测癌症，阳性预测值达73% [20][22] 问答环节所有提问和回答 问题1: 去年12月推出的新版Gallery短期可变成本改善情况及后续预期 - 第一季度已使用新版本，预计随着规模扩大和过渡完成，全年利润率将持续改善，可变成本也将逐步降低 [37] 问题2: 设定指引时考虑的Quest和TRICARE相关情况及是否有超预期表现 - Quest和TRICARE尚处早期阶段，通过Quest平台的订单有所增加，令人鼓舞，但后续情况有待观察 [38] 问题3: 第一季度现金消耗情况、全年现金消耗目标的跟踪情况以及面对其他MSAT产品推出时运营支出的考虑 - 第一季度现金消耗近9000万美元，主要因支付上一年度年度奖金，该情况后续季度不会重复；随着业务增长和利润率提升，现金消耗将控制在3.2亿美元的指引范围内 [44] - 看到其他公司投资多癌症早期检测是好事，公司此前在教育市场和开拓市场方面投入巨大，设定了较高标准；目前尚不清楚其他产品推出是否会对运营支出产生影响，将持续关注 [47] 问题4: NHS Gallery干预组数据对明年最终结果的参考意义以及PATHFINDER 2数据的预计发布时间 - 目前公布的数据仅为首轮筛查结果，首轮筛查易发现大量未诊断的晚期无症状癌症，后续两轮结果可能不同，目前无法预测，最终结果将于2026年年中公布 [52][53] - PATHFINDER 2数据预计于今年晚些时候公布 [23] 问题5: BMJ出版物相关，ASP是否受检测间隔影响以及广泛采用Gallery时的健康经济学考量 - 公司的定价策略和ASP预测基于年度检测，目前过早推测更频繁检测对ASP的影响；从健康经济学角度看，年度检测具有成本效益，可降低癌症诊断成本和筛查人数 [58][59] 问题6: 公司不筹集资金以降低风险的原因 - 公司认为通过关键里程碑将降低业务风险并创造价值，且有足够的现金维持到这些里程碑的实现，因此决定等待情况进一步发展 [64] 问题7: NHS相关，近期与NHS的对话情况、英国商业化计划以及NHS Gallery试验中PPV数据的性质和与Pathfinder的比较 - PPV数据是具体数值，且显著高于Pathfinder研究中的43% [71][72] - 公司与NHS、英国国家筛查委员会和政府保持持续对话，他们希望等待三年研究的最终结果后，再决定是否及何时在英国推出筛查计划 [72] 问题8: 重复测试指标的可接受水平、如何提高粘性和经常性收入以及该指标对ASP和客户获取成本建模的影响 - 公司对超20%的重复测试比例感到满意，考虑到产品未广泛报销，该比例与市场上已报销的测试相比具有优势；预计该比例将继续增长，但需要更多时间观察；重复测试有助于降低客户获取成本，公司在建模时已考虑该因素 [77]