文章核心观点 Ascentage Pharma在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示五项临床前研究结果，其多个候选药物表现出良好效果，有望为患者带来更多治疗选择，公司将积极推进这些项目的临床开发 [1][3] 各研究成果总结 奥勒巴替尼（olverembatinib）与利沙福克司（lisaftoclax）联合用药 - 克服急性髓系白血病（AML）中维奈托克耐药性，在临床前AML模型中协同抑制细胞增殖、诱导细胞凋亡、抑制肿瘤生长，下调白血病信号通路 [7] - 对T细胞急性淋巴细胞白血病（T - ALL）有协同抑制增殖和增强凋亡作用，抑制Lck磷酸化，降低下游NF - kB p65和BCL - xL，下调AKT和GSK3b激酶磷酸化，降解MCL - 1和c - MYC [12] 胚胎外胚层发育蛋白（EED）抑制剂APG - 5918 - 单独对前列腺癌细胞增殖有抑制作用，与恩杂鲁胺联合使用协同抑制细胞增殖，诱导细胞周期停滞，在人LNCaP和恩杂鲁胺耐药的22Rv1异种移植模型中有显著抗肿瘤活性 [12] - 下调关键靶点PD标志物、AR通路蛋白、致癌驱动因子、DNA甲基化因子和抗凋亡蛋白MCL - 1等 [16] 新型粘着斑激酶（FAK）抑制剂APG - 2449 - 增强小细胞肺癌（SCLC）化疗的抗肿瘤活性，与一线和二线化疗药物联合使用有协同抗肿瘤作用，增强DNA损伤和增加细胞凋亡 [16] IAP拮抗剂AS03157 - 对cIAP1和XIAP有高亲和力，有效靶向cIAP1降解，在测试的癌细胞系中有强大的抗增殖活性，在临床前癌症模型中有良好体内活性和可接受的安全性 [25] 公司概况 - 是一家全球生物制药公司，专注于血液系统恶性肿瘤治疗，拥有丰富创新药物候选管线，是全球唯一有针对所有已知关键凋亡调节剂的活跃临床项目的公司 [1][19][20] - 奥勒巴替尼已在中国获批，其所有获批适应症已纳入中国国家医保药品目录；新型Bcl - 2选择性抑制剂利沙福克司的新药申请已获中国国家药监局药品审评中心受理并获优先审评资格 [21] - 公司从美国FDA获得16个孤儿药资格认定，从欧盟EMA获得1个孤儿药认定，与多家生物技术和制药公司及研究机构建立合作关系 [22] - 拥有经验丰富的团队和完善的商业制造、销售与营销团队，目标是加强研发能力，加速临床开发项目，满足全球未满足的临床需求 [23]

战略合作扩展 - AccuStem Sciences与EmeritusDX宣布扩大战略合作伙伴关系 将共同商业化用于肺癌筛查的MSC测试 旨在通过低剂量计算机断层扫描(LDCT)提高肺结节分层的准确性 从而改善患者预后并降低医疗成本 [1] - MSC测试通过分析24种微RNA区分高风险和低风险肺结节 使临床医生能够更早引导患者进入适当的护理路径 并可能减少不必要的医疗程序 该测试已得到顶级期刊发表的临床证据支持 有望成为肺癌筛查工作流程的关键组成部分 [2] 商业化部署计划 - 根据扩展协议 两家公司将于2026年在美国诊所推出MSC测试 同时制定报销策略以覆盖美国每年160万被诊断为肺结节的患者 [3] - 合作将利用EmeritusDX的CLIA认证实验室和商业基础设施 以及AccuStem在癌症筛查技术领域的创新方法 预计2026年实现MSC测试的全面推广 [4] 公司背景 - AccuStem是一家临床阶段诊断公司 专注于通过专有分子检测改善癌症患者的预后和生活质量 其技术通过解析肿瘤"干性"等新疾病通路 帮助医疗团队更好地理解患者癌症生物学特性 [5] - EmeritusDX是一家癌症诊断和信息公司 拥有世界级实验室 为医院、病理实验室、生物技术公司等合作伙伴提供指导癌症诊断和治疗的检测服务 [7] 市场潜力 - 美国每年有160万肺结节确诊患者 MSC测试的目标市场规模庞大 首席执行官表示该测试代表了肺癌筛查技术的重大进步 数百万美国人符合年度筛查条件 [3][4]

文章核心观点 SpringWorks Therapeutics预计欧洲药品管理局人用药品委员会将在2025年第二季度对nirogacestat的上市许可申请发表意见 [1] 公司概况 - 公司是一家专注于严重罕见病和癌症的商业阶段生物制药公司 [1][2] - 公司开发并商业化了治疗成人硬纤维瘤的OGSIVEO（nirogacestat）和治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的GOMEKLI™（mirdametinib） [2] - 公司正在推进针对实体瘤和血液癌症患者的新型靶向治疗候选产品组合 [2] 联系方式 - 媒体联系邮箱：Media@Springworkstx.com [7] - 投资者联系邮箱：Investors@Springworkstx.com [7] 公司官网及社交媒体 - 公司官网：www.springworkstx.com [3] - 社交媒体账号：@SpringWorksTx（X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube） [3]

文章核心观点 IO Biotech公司科学联合创始人Mads Hald Andersen在2025 AACR年会上主持并介绍癌症疫苗教育会议，展示公司免疫调节治疗性癌症疫苗进展，公司基于T - win平台开发癌症疫苗，IO102 - IO103获FDA突破性疗法认定 [1][2][3] 会议情况 - Mads Hald Andersen主持并参加2025 AACR年会癌症疫苗教育会议，会议汇聚肿瘤科学家，探讨癌症疫苗从临床前创新到临床应用的最新进展，展望癌症疫苗未来及对癌症免疫治疗的重塑潜力 [1] - 会议展示RNA、树突状细胞和免疫调节疫苗的关键进展，Andersen博士介绍IMVs类治疗性癌症疫苗，强调IO102 - IO103双重作用机制及重塑肿瘤微环境数据 [2] 公司情况 - IO Biotech是临床阶段生物制药公司，基于T - win平台开发新型免疫调节现货型治疗性癌症疫苗 [3] - 公司推进主要候选疫苗Cylembio（IO102 - IO103）临床试验及其他管线候选药物临床前开发，IO102 - IO103联合默克抗PD - 1疗法获FDA治疗晚期黑色素瘤突破性疗法认定 [3] 联系方式 - 投资者联系Maryann Cimino，电话617 - 710 - 7305，邮箱mci@iobiotech.com [7] - 媒体联系Julie Funesti，电话917 - 498 - 1967，邮箱julie.funesti@edelman.com [7]

文章核心观点 - 强生公司旗下杨森-西拉格国际宣布2b期SunRISe - 1研究第4组评估TAR - 200治疗特定膀胱癌患者的首批结果，显示TAR - 200在该患者群体中有潜力，有望成为手术的有效替代方案 [1] 分组1：研究结果 - TAR - 200治疗卡介苗无反应、高危非肌肉浸润性膀胱癌（HR - NMIBC）仅乳头状疾病患者，6个月和9个月无病生存率（DFS）分别为85.3%（95%置信区间[CI]，71.6 - 92.7）和81.1%（95% CI，66.7 - 89.7） [1] - 高分级Ta和T1疾病患者中，6个月DFS分别为85.7%（95% CI，66.3 - 94.4）和84.7%（95% CI，59.7 - 94.8），9个月分别为82.1%（95% CI，62.3 - 92.1）和79.4%（95% CI，54.0 - 91.7） [1] - 中位随访12.8个月时，94.2%的患者避免了根治性膀胱切除术 [1] - 9个月时无进展生存率和总生存率分别为95.6%（95% CI，83.5 - 98.9）和98%（95% CI，86.4 - 99.7） [1] 分组2：药物安全性 - 52名入组患者中，TAR - 200单药治疗的安全性与先前研究一致，无新的安全信号 [1][2] - 大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为低级别且迅速缓解，中位持续时间为3.7周 [2] - 常见TRAEs包括排尿困难（40.4%）、尿频（30.8%）和尿急（26.9%） [2] - 13.5%的患者发生≥3级TRAEs，最常见为膀胱疼痛（3.8%） [2] - 3名患者（5.8%）经历严重TRAEs，4名（7.7%）因TRAEs停药，无治疗相关死亡报告 [2] 分组3：行业背景 - 欧洲膀胱癌发病率全球最高，2022年近25万人确诊，较2020年增加10% [2] - 尽管有进展，但40多年来膀胱癌标准治疗基本未变，卡介苗初始治疗无效的患者治疗选择有限 [2] 分组4：TAR - 200介绍 - TAR - 200是一种研究性膀胱内吉西他滨释放系统，旨在向膀胱持续、局部释放吉西他滨 [3] - 其安全性和有效性正在SunRISe - 1、SunRISe - 3和SunRISe - 5的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者以及SunRISe - 4的肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者中进行2期和3期研究评估 [3] 分组5：SunRISe - 1第4组研究介绍 - SunRISe - 1（NCT04640623）是一项正在进行的2b期、随机、开放标签、多中心研究，评估TAR - 200治疗卡介苗无反应、不适合或选择不进行根治性膀胱切除术的HR - NMIBC患者的疗效和安全性 [3] - 第4组专门招募仅乳头状疾病患者，采用TAR - 200单药治疗，主要终点是DFS率，关键次要终点包括安全性和耐受性 [3] 分组6：HR - NMIBC介绍 - HR - NMIBC是一种非侵入性膀胱癌，比低风险NMIBC更易复发、扩散至膀胱上皮以外并进展为MIBC [4] - HR - NMIBC占NMIBC患者的15 - 44%，特点为高分级、肿瘤大、多肿瘤和原位癌（CIS） [4] - 卡介苗治疗失败的HR - NMIBC患者目前推荐根治性膀胱切除术，肌肉浸润进展前进行手术，癌症特异性生存率超90% [4] 分组7：强生公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗创新实力，致力于构建一个复杂疾病可预防、治疗和治愈的世界，通过创新药物和医疗技术专长，在医疗解决方案全领域进行创新 [5]

文章核心观点 - 强生公布关键2b期SunRISe - 1研究队列2评估TAR - 200治疗特定类型膀胱癌的新数据，显示其对卡介苗无反应的高危非肌肉浸润性膀胱癌有高完全缓解率和持久疗效，是潜在突破疗法 [1] 研究结果 - 截至2025年3月，研究中85名入组患者里82.4%达到完全缓解，52.9%的缓解者一年后仍维持缓解，中位缓解持续时间为25.8个月，12个月时86.6%的缓解者未进行膀胱切除术，且治疗耐受性良好 [1] - 多数治疗相关不良事件为轻度可管理的低级尿路症状，71名（83.5%）患者出现治疗相关不良事件，11名（12.9%）出现3级或更高级别不良事件，5名（5.9%）报告严重不良事件，仅3名（3.5%）因不良事件停药，无治疗相关死亡 [2] TAR - 200介绍 - TAR - 200是一种膀胱内吉西他滨释放系统，由医护人员在简短门诊手术中直接插入膀胱，无需麻醉，不干扰日常活动，可全天持续释放治疗药物，在SunRISe临床项目中已使用超10000次 [3][5][6] - 2025年1月，强生根据实时肿瘤学审查计划向FDA提交TAR - 200新药申请；2023年12月，FDA授予TAR - 200突破性疗法认定，用于治疗卡介苗无反应、有原位癌且不适合或拒绝根治性膀胱切除术的成年高危非肌肉浸润性膀胱癌患者 [6] 研究介绍 - SunRISe - 1（NCT04640623）是一项正在进行的2b期、随机、开放标签、多中心研究，评估TAR - 200对卡介苗无反应、不适合或拒绝根治性膀胱切除术的高危非肌肉浸润性膀胱癌患者的疗效和安全性；队列2专门招募有原位癌、伴或不伴乳头状疾病的患者，采用TAR - 200单药治疗，主要终点是任何时间点的完全缓解率，次要终点包括缓解持续时间、总生存期等 [7] 高危非肌肉浸润性膀胱癌介绍 - 高危非肌肉浸润性膀胱癌是一种非侵入性膀胱癌，比低风险非肌肉浸润性膀胱癌更易复发、扩散和进展为肌肉浸润性膀胱癌，占非肌肉浸润性膀胱癌患者的15 - 44%，特征为高级别、大肿瘤尺寸、多个肿瘤和原位癌；目前建议卡介苗治疗失败的非肌肉浸润性膀胱癌患者进行根治性膀胱切除术，但许多老年患者可能不愿或不适合接受该手术 [8] 公司介绍 - 强生认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，通过创新药物和医疗技术专业知识，在医疗保健解决方案全领域进行创新，以实现未来突破并深刻影响人类健康 [9]

文章核心观点 - 强生公司旗下杨森-西拉格国际公司公布2b期SunRISe - 1研究队列2评估TAR - 200治疗特定类型膀胱癌的新数据，显示TAR - 200对卡介苗无反应的高危非肌肉浸润性膀胱癌有高且持久的完全缓解率，是一种有效且耐受性良好的治疗选择 [1] 研究结果 - 截至2025年3月，研究中85名入组患者里82.4%达到完全缓解，52.9%的缓解者在一年时维持完全缓解，中位缓解持续时间为25.8个月，12个月时86.6%的缓解者未进行膀胱切除术 [1] - 多数治疗相关不良事件为轻度可管理的低级尿路症状，71名（83.5%）患者出现治疗相关不良事件，11名（12.9%）出现3级或更高级别不良事件，5名（5.9%）报告严重不良事件，仅3名（3.5%）因不良事件停药，无治疗相关死亡 [1] TAR - 200介绍 - TAR - 200是一种研究性膀胱内吉西他滨释放系统，旨在向膀胱持续、延长局部释放吉西他滨，其安全性和有效性正在SunRISe - 1、SunRISe - 3和SunRISe - 5的非肌肉浸润性膀胱癌以及SunRISe - 4的肌肉浸润性膀胱癌2期和3期研究中评估 [2] - TAR - 200由医疗专业人员在简短门诊手术中直接插入膀胱，无需麻醉，不干扰日常活动，可全天持续释放治疗药物 [1] SunRISe - 1研究队列2介绍 - SunRISe - 1是一项正在进行的2b期、随机、开放标签、多中心研究，评估TAR - 200对卡介苗无反应、不适合或选择不进行根治性膀胱切除术的高危非肌肉浸润性膀胱癌患者的疗效和安全性 [3] - 队列2专门招募原位癌患者，无论有无乳头状疾病，采用TAR - 200单药治疗，主要终点是任何时间点的完全缓解率，次要终点包括缓解持续时间、总生存期、药代动力学、生活质量、安全性和耐受性 [3] 高危非肌肉浸润性膀胱癌介绍 - 高危非肌肉浸润性膀胱癌是一种非侵入性膀胱癌，比低风险非肌肉浸润性膀胱癌更易复发或扩散，进展为肌肉浸润性膀胱癌，占非肌肉浸润性膀胱癌患者的15 - 44%，特征为高级别、大肿瘤尺寸、多个肿瘤和原位癌 [4] - 卡介苗治疗失败的高危非肌肉浸润性膀胱癌患者目前推荐根治性膀胱切除术，若在肌肉浸润进展前进行，癌症特异性生存率超90%，但很多老年患者不愿或不适合进行该手术 [4] 公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，通过创新药物和医疗技术专业知识，有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [5]

核心观点 - 信达生物与ASK Pharm合作开发的第三代EGFR TKI药物limertinib获得中国NMPA批准，用于EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的一线治疗 [1][9] - 关键III期临床试验数据显示limertinib相比吉非替尼显著延长中位无进展生存期(PFS)，且对中枢神经系统(CNS)转移患者疗效突出 [3] - 该药物安全性良好，与已知EGFR靶向疗法一致，未发现新的安全信号 [4] - 公司已建立包括limertinib在内的肺癌精准治疗产品组合，并与ASK Pharm深化商业合作 [6][9] 药物临床数据 - 在337例EGFR敏感突变患者的III期试验中，limertinib组中位PFS达20.7个月，较对照组吉非替尼(9.7个月)提升113%，疾病进展或死亡风险降低56%(HR=0.44) [3] - 对于基线存在CNS病灶的患者，limertinib组中位CNS PFS达20.7个月(对照组7.1个月)，CNS进展或死亡风险降低72%(HR=0.28) [3] - 不良事件以轻中度为主，耐受性良好，安全性与EGFR靶向药物已知特征一致 [4] 公司战略与合作 - 信达生物与ASK Pharm于2024年10月达成战略合作，共同推进limertinib在中国大陆的商业化 [1][9] - 公司现有15款上市产品，3项新药申请在审，4项III期或关键临床试验，15个早期临床阶段分子 [10] - 与30多家全球医疗企业建立合作伙伴关系，包括礼来、赛诺菲等跨国药企 [10] - ASK Pharm正在开展limertinib联合cMET抑制剂ASKC202的临床试验，针对第三代EGFR-TKI耐药患者 [6] 行业背景 - 肺癌是全球最常见且致死率最高的癌症之一，NSCLC占比约85%，其中70%确诊时已为局部晚期或转移期 [7] - 亚洲NSCLC患者EGFR突变率高达30-50%，第三代EGFR-TKI具有最广泛治疗适用性 [7] - ASK Pharm在研项目48个，其中11个为重点创新药项目，ASKC109和ASKB589处于III期临床 [14]

文章核心观点 - 诺华肿瘤公司（NovoCure）公布稳健第一季度业绩及重要更新 股价小幅上涨 虽仍处亏损但未来营收有望显著增长 是高风险承受投资者的可靠选择 [1][5] 公司股价表现 - 周四诺华肿瘤公司股价小幅上涨 截至美国东部时间下午3点30分 公司股票上涨0.11% 盘中涨跌互现 同期标准普尔500指数上涨0.3% 纳斯达克综合指数上涨0.6% [1] 公司重要更新 - 诺华肿瘤公司在财报电话会议上宣布OptuneLua获欧洲CE认证 可用于治疗转移性非小细胞肺癌 该认证使公司能在欧洲销售该设备 是公司国际扩张战略重要里程碑 有助于推动营收增长 [2] - 诺华肿瘤公司针对特定类型胰腺癌的3期临床试验数据显示有“显著生存获益” 为该特定癌症首次出现此类结果 意味着公司肿瘤治疗技术有望开拓新的主要市场 [3] 公司营收情况 - 2025年第一季度诺华肿瘤公司净营收1.55亿美元 同比增长12% 增长得益于活跃患者群体扩大 尤其是在法国、日本、德国和美国 [4] - 公司利润率同比略有下降 从76%降至75% 原因是部分治疗费用报销滞后 [4] 公司盈利状况 - 本季度公司仍处于亏损状态 亏损3400万美元 但鉴于公司在欧洲市场的拓展以及技术在更多适应症上的验证 未来营收有望大幅增长 [5]

核心观点 - FL-501是一种潜在的最佳抗GDF-15单克隆抗体 在临床前模型中完全恢复身体组成并逆转恶病质关键指标 [1][2][3] - 数据证实GDF-15在恶病质中的作用 支持FL-501在2026年进入临床开发 [1][3][7] FL-501药物特性 - 靶向生长分化因子15(GDF-15) 该细胞因子在癌症恶病质等多种疾病中发挥作用 [2][5] - 相比竞争疗法 具有更高GDF-15亲和力和更长血浆半衰期 [5] - 在FcRn人源化小鼠研究中 显示2-3倍半衰期延长和50%清除率降低 [7] 临床前研究结果 - 在GDF-15过表达结直肠癌小鼠模型中 完全恢复身体组成 效果优于或相当于临床阶段抗体visugromab和ponsegromab [7] - 在非小细胞肺癌患者来源异种移植模型中 有效对抗顺铂诱导的体重下降 恢复体重、身体组成和状态评分 [7] 公司研发管线 - 最先进的临床候选药物为sirexatamab(DKN-01) 靶向DKK1蛋白 正在结直肠癌患者中研究 [6] - FL-501处于临床前开发阶段 通过与Adimab的合作协议进行开发 [5][6] 学术会议展示 - 数据将在AACR年会上以海报形式展示 标题为"FL-501是具有延长半衰期和强效抗恶病质活性的潜在最佳GDF-15抑制剂" [1][5] - 展示时间为2025年4月29日上午9点至12点 海报编号15 摘要编号4258 [5]