财务数据和关键指标变化 - Q4 2024产品收入为120万美元，源于对3名患者进行单采，其中2名患者开具发票 [9] - 预计2025年第一季度单采患者数量超上一季度4倍，开具发票患者数量为上一季度3 - 4倍，约6 - 8名 [9][10] - 暂停PRAME和CD70临床前项目，2028年前减少约7500 - 1亿美元现金需求，此前重组已节省3亿美元 [27][28] - 预计2025年运营成本因重组降低约5000万美元，暂停项目将带来额外节省，具体在Q1财报更新 [68][69] 各条业务线数据和关键指标变化 TECELRA业务线 - 目前有20个授权治疗中心（ATCs），占计划网络约30个站点的三分之二，预计年底完成全部网络建设 [6][7] - Q4 2024单采3名患者，2025年第一季度截至目前单采10名，另有3名计划在3月底前单采，预计共单采13名 [9] - 超80名患者完成MAGE - A4检测，阳性率约65% [12] - 超70%商业和医疗保险覆盖TECELRA，无拒赔情况 [13] - 产品制造达100%规格，无制造失败，单采到产品发布平均周转时间少于30天，无产能瓶颈，关键材料供应充足 [14][15] Lete - cel业务线 - 预计2027年上市，IGNYTE - ESO试验中64名患者总体缓解率42%，完全缓解率近10% [21] - 预计扩大肉瘤特许经营权，使美国可治疗患者数量每年增加一倍多，最终占联合肉瘤特许经营收入超60% [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司优先在美国建立商业可行的肉瘤特许经营业务，目前精力主要集中在美国 [65] - 欧洲方面，TECELRA参与prime计划，有商定的儿科研究计划和开放药物指定，预计今年第三季度报告Cohorts 2和3结果，再决定是否提交营销申请 [79][80][81] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略目标是建立有两款FDA批准肉瘤产品的成功业务，减少额外资本需求，2027年实现现金流盈亏平衡 [26] - 暂停PRAME和CD70临床前项目以减少现金需求，与TD Cowen合作探索战略选择和财务机会 [27][28] - 探索TECELRA和Lete - cel美国以外市场的商业化策略，包括自主或与合作伙伴开展业务 [63][65] - 积极探索管道项目合作机会，包括与Galapagos的uza - cel合作及肉瘤特许经营权非美国地区 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - TECELRA推出进展良好，关键绩效指标符合或超预期，预计今年各季度销售额加速增长，分析师预测2025年约2500万美元销售额可实现 [10][16][17] - Lete - cel数据强劲，有望扩大肉瘤特许经营权，为患者提供更多治疗选择 [21][25] - 公司在制造、商业和治疗网络方面表现出色，有信心实现目标，将继续管理成本，推动2027年盈利 [14][16][30] 其他重要信息 - 公司预计在电话会议中进行预测，实际结果可能因多种因素与预测有重大差异 [4] - 可在tecelra.com查看授权治疗中心网络实时更新信息 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：TECELRA第一季度单采节奏及2027年实现盈利所需治疗患者数量 - 单采节奏在增加，2月和3月单采数量多于前几个月 [35] - 未提供2027年具体盈利指导，TECELRA和Lete - cel结合将实现运营盈利 [36][37] 问题2：去年11月确认的15名双阳性患者中进行单采的比例，未进行单采患者情况及原因 - 大部分双阳性患者已开始治疗旅程，10名单采患者是其中一部分，其他多数仍在不同阶段，预计有退出情况，原因多样 [40][41] 问题3：接受测试患者通常处于治疗的哪一线，有多少符合条件可立即治疗 - 大部分患者接受测试是为用TECELRA治疗，已接受化疗，可立即治疗，未来预计测试会提前 [43][44] 问题4：2027年实现盈利的假设和考虑因素 - 2025 - 2027年运营成本降低，TECELRA销售增长，Lete - cel预计2027年获批销售，预计美国肉瘤特许经营业务峰值销售额4亿美元 [47][49][50] 问题5：公司目前现金是否足以实现2027年盈利目标 - 去年表示现金足够，正与TD Cowen合作探索机会以确保实现盈利目标 [52] 问题6：公司业务发展机会的考虑 - 管道项目、与Galapagos合作及肉瘤特许经营权非美国地区可合作，将探索所有选项确保肉瘤特许经营业务成功 [54] 问题7：剩余ATC站点位置及是否需要更多销售人员 - 站点分布基于患者集中情况，目前5个区域的商业和医疗团队配置合适，可按需探索增加机会 [60][61] 问题8：商业策略、美国以外策略、欧洲提交申请时间及运营费用相关问题 - 优先美国市场，美国以外探索自主或合作策略，未提供欧洲提交申请时间；运营成本因重组预计2025年降低约5000万美元，暂停项目有额外节省，Q1财报更新 [65][68][69] 问题9：前五个ATC激活时间，新增ATC能否高效接收患者，以及前20个和后10个ATC覆盖患者比例 - 前五个ATC去年启动，预计今年激活的ATC会带来更多患者，85%已上线的ATC已确定至少一名患者；因患者转诊模式在建立，难计算每个ATC覆盖患者数量，更多站点便于患者就医 [72][74][75] 问题10：欧洲提交申请情况及药物在欧洲可用时间，PRAME和CD70项目外部兴趣及近期货币化可能性 - 欧洲方面，TECELRA参与prime计划，预计今年第三季度报告Cohorts 2和3结果后决定是否提交申请；PRAME和CD70项目受行业关注，有持续讨论，将探索所有机会 [79][80][82] 问题11：今年已确定的患者数量 - 除已单采的10名患者，还有约20名双阳性患者将进入治疗流程 [88] 问题12：双阳性患者到单采的转化率 - 因患者治疗过程时间不同，目前数据少难以计算具体转化率，多数患者在治疗过程中 [91] 问题13：暂停PRAME和CD70项目节省资金对实现运营盈利拐点时间的影响 - 节省资金有助于加速实现盈利，但还受TECELRA和Lete - cel成功推出等多种因素影响 [94] 问题14：Lete - cel如何利用TECELRA经验实现协同效应和效率提升，FDA批准时间 - 从临床和商业角度，TECELRA经验可应用于Lete - cel，Lete - cel有突破性疗法指定，预计采用滚动审查和优先审查，优先审查约8个月，预计明年底获批；商业上可利用TECELRA已建立的ATC网络、商业平台和团队 [98][101][102] 问题15：积极输注患者的ATC数量、比例，年底达到30个中心目标的信心，是否有产能限制或制造瓶颈影响2025年和2027年目标 - 目前5个ATC负责单采患者，有ATC输注多名患者，ATC加入速度比预期快；未发现产能限制，制造和站点方面有足够能力实现目标 [107][108][111] 问题16：PRAME、CD70和人员减少节省成本中，用于商业推广和延长现金跑道的比例 - 目前难以拆分，Q1财报更新，重点是支持TECELRA成功商业推出 [115]

1. 财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度CARVYKTI净贸易销售额约3.34亿美元，同比增长110%，较第三季度增长17% [13] - 第四季度总收入1.87亿美元，其中合作收入1.68亿美元，许可收入0.18亿美元 [24] - 第四季度净利润2600万美元，合每股0.07美元，去年同期净亏损1.45亿美元，合每股0.40美元，主要因未实现外汇收益1.1亿美元 [24] - 2024年第四季度合作收入成本6900万美元，去年同期3200万美元；许可及其他收入成本500万美元，去年同期无此项成本 [26][27] - 2024年第四季度研发费用1.04亿美元，与去年同期基本持平；行政费用3400万美元，去年同期2900万美元；销售和分销费用4900万美元，去年同期3400万美元 [28][29] - 第四季度其他收入1.25亿美元，去年同期1800万美元，主要因未实现外汇收益 [30] - 调整后第四季度净亏损5900万美元，合每股0.16美元，去年同期净亏损8900万美元，合每股0.24美元 [32] - 年末现金及等价物和定期存款11亿美元 [32] 2. 各条业务线数据和关键指标变化 CARVYKTI业务线 - 第四季度净贸易销售额约3.34亿美元，同比增长110%，较第三季度增长17% [13] - 海外市场销售额3100万美元，同比增长138%，环比增长15% [14] - 美国认证治疗中心达102家，目前增至104家 [15][96] - 一年前门诊治疗占比30%，预计今年年底多数业务量来自门诊使用 [16] - 已治疗超5000名患者，拥有多发性骨髓瘤最全面的CAR - T患者数据集 [17] 3. 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 继续认证更多医院为授权治疗中心，目前认证治疗中心达104家 [96] 海外市场 - 销售额3100万美元，同比增长138%，环比增长15%，得益于产能增加及在德国、奥地利、瑞士和巴西的上市 [14] - 西班牙近期批准CARVYKTI报销 [13] - 海外市场收入约占总收入10%，预计将持续增长 [99] 4. 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 目标是到2025年底使CARVYKTI达到重磅炸弹地位并实现运营盈亏平衡，2026年实现公司整体盈利（不包括未实现外汇损益） [8] - 2025年将比利时和新泽西的产能翻倍，增加CARVYKTI供应 [19] - 将总生存获益纳入CARVYKTI标签 [19] - 拓展管线项目，将CARVYKTI模式应用于血液癌症、下一代多发性骨髓瘤疗法、实体瘤项目和自身免疫性疾病等治疗领域 [20] - 今年将在费城开设新的研究设施 [21] 行业竞争 - CARVYKTI是多发性骨髓瘤CAR - T疗法的市场领导者，具有独特的临床优势，如单剂输注后微小残留病阴性率高、有总生存获益等 [9] - 国际骨髓瘤工作组建议在适合BCMA CAR - T疗法和双特异性T细胞衔接器的患者中优先选择CAR - T疗法 [10] - 门诊给药是关键竞争优势，CARVYKTI是唯一在门诊有大量使用的获批CAR - T疗法 [15] - 面临BCMA双特异性药物竞争，但CARVYKTI具有反应深度和持久性、一次性治疗便利性等优势 [88][89] 5. 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CARVYKTI的市场需求和商业推广持积极态度，认为其临床数据得到良好反馈，市场接受度高 [53] - 预计2025年产能翻倍，能够满足市场需求，且随着认证治疗中心增加和社区市场渗透，增长空间大 [68][95] - 欧洲市场需求旺盛，公司正在扩大产能以满足需求，预计未来欧洲市场收入将持续增长 [99] - 公司财务状况良好，有足够资金支持运营和资本支出，直至2026年实现盈利 [33] 6. 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会作出前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [5] - 调整后净亏损是非国际财务报告准则指标，公司认为该指标有助于投资者理解财务表现，且用于指导管理层运营和规划业务 [6] 7. 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：CARVYKTI的安全概况及开发更积极管理ICANS和神经毒性试验的计划 - 回答：Tandem会议海报是单中心研究，是风险缓解策略的良好开端，ALC可作为预测生物标志物，CARTITUDE研究已统一ALC阈值为3000，年内持续入组；外部有研究者发起的试验，预计今明两年有数据；CARTITUDE项目协议已修订，实施ALC监测和地塞米松给药 [38][41][44] 问题2：今年ASCO会议的计划 - 回答：公司和J&J通常在摘要被正式接受前不发表评论，但对可能在ASCO会议上展示的数据感到兴奋 [47] 问题3：商业方面，CARVYKTI二至三线患者与四线及以上患者的季度收入细分，以及多发性骨髓瘤CAR - T疗法的需求情况 - 回答：市场对CARTITUDE - 4数据反应积极，近60%的使用量已转换到二至四线人群；公司和J&J的商业销售团队针对约3000家诊所的8000名血液学家进行推广 [53][55] 问题4：股份数量变化情况及早期管线数据预期 - 回答：本季度使用完全稀释股份4.02亿股，因本季度实现净利润需计算所有投资者股份，若转回净亏损，计算方式将与第四季度相同；早期管线方面，美国针对Claudin18.2和DLL - 3的两项一期项目今年有剂量递增数据读出；中国IIT试验针对不同疾病的同种异体项目今年有多项数据读出；费城新研究中心专注体内细胞疗法，预计资产进入临床开发；自身免疫领域，三重靶向自体细胞疗法产品预计有初步临床数据读出 [60][62] 问题5：考虑到各种产能来源，如何看待今年收入增长节奏 - 回答：预计2025年产能翻倍，实现市场共识目标；一季度增长较四季度温和，因假期进行设施维护；二、三季度因产能提升收入将有显著增长 [68][69] 问题6：DLL - 3和Claudin18.2% CAR - T资产今年预期数据及未来临床开发策略，以及CAR - T疗法在实体瘤治疗中的定位和障碍 - 回答：DLL - 3和Claudin18.2% CAR - T均处于剂量递增阶段，今年将在多个会议展示安全性、初步疗效和生物标志物数据；DLL - 3计划完成20例患者的剂量递增，Claudin18.2%预计下半年开始剂量扩展；在实体瘤领域，针对医疗需求大的疾病，有效且安全可控的疗法有商业前景，其他疾病需持续创新 [75][78][80] 问题7：两种BCMA双特异性药物与CARVYKTI的竞争情况 - 回答：BCMA双特异性药物获批较晚且排除有BCMA药物治疗史的患者，IMWG建议优先使用CAR - T；CARVYKTI具有反应深度和持久性、一次性治疗便利性等优势 [86][88][89] 问题8：市场对2026年CARVYKTI收入预期低于历史预期的原因，以及公司能否充分利用产能 - 回答：2026年公司有能力供应市场，目前处于发展初期，认证治疗中心数量将显著增加，社区市场有巨大增长空间；制造方面，供应网络完善，欧洲市场需求强劲且报销情况改善，预计海外市场收入将增长 [95][99] 问题9：CARVYKTI在社区环境中扩大使用的关键转折点，以及如何了解一线使用情况 - 回答：分三个阶段推进社区使用，目前处于第一阶段，即教育社区医生；今年晚些时候进入第二阶段，确定可现场给药的地区医院和社区账户；明年开始第三阶段，在社区肿瘤实践中更广泛给药；目前超一半业务在门诊进行，CARVYKTI独特的CRS中位发作时间使其适合门诊给药，能扩大治疗中心容量 [108][110][111] 问题10：美国激活中心的门诊和住院给药情况，以及体内CAR - T疗法的竞争情况 - 回答：美国有104个激活中心，全球欧洲另有约40个；多数患者在门诊接受治疗，新中心可能先从住院开始，随后转向门诊；公司密切关注体内CAR - T技术，自身也有相关平台并开展治疗选项研究 [117][118][120] 问题11：需求与供应情况，以及需求增长来源 - 回答：年底供应将满足需求；主要增长来自现有中心及其转诊基础，随着向社区推广和早期适应症获批，转诊患者将增加 [124][125] 问题12：去除FACT认证以扩大门诊CAR - T使用的更新情况，以及CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6协议中ALC相关数据报告情况 - 回答：部分中心计划通过与大型机构建立附属关系利用其FACT认证；ALC缓解策略仅纳入正在入组的研究，CARTITUDE - 5已完成入组不涉及；预计今明两年在适当时候展示相关数据；根据生物标志物数据，约20%患者可能从ALC监测和地塞米松预防治疗中受益 [129][130][133] 问题13：最终门诊治疗患者的百分比，以及资本支出的建模考虑 - 回答：门诊使用持续增长，无上限；公司持续在全球进行资本支出，大部分将在2025年完成 [136][137] 问题14：Novartis商业制造开始产生有意义收益的时间、对总产能的贡献百分比，以及Tandem数据在社区环境中的应用和门诊医生管理血液检查的情况 - 回答：本季度Novartis获批商业生产，预计二季度开始有显著贡献；未细分其对总产能的贡献百分比；ALC是常见实验室检查结果，类固醇使用方便且成本低，Tandem数据的风险缓解策略在社区和门诊环境中易于采用 [141][142][143] 问题15：欧洲市场满足需求情况，以及CARTITUDE - 5和CARTITUDE - 6完成后研发的展望 - 回答：欧洲需求由根特和部分Raritan设施满足，根特Obelisc设施已达满负荷，Tech Lane设施预计年底获批商业生产，目前欧洲仍供应受限；研发支出保持平稳，2027年BCMA研发资金可能下降 [146][147][149] 问题16：ALC监测和缓解协议的实施情况、沟通情况及临床数据的影响，以及2028年Tech Lane扩建是否属于当前资本支出计划 - 回答：Tandem数据引发关注，许多中心对ALC缓解策略感兴趣，NCCN指南建议将ALC作为CAR - T扩增标志物，公司正内外开展研究，今明两年将有更多数据；Tech Lane一期今年完成临床和商业生产，二期2025年下半年开始投资1.5亿美元，预计2028年完成，前期工程和设计工作已启动 [154][156][158] 问题17：美国关税政策对CARVYKTI制造成本和供应链的潜在影响 - 回答：公司目前评估对加拿大、墨西哥和中国关税有重大风险敞口，将密切关注；产品来自美国和欧洲，计划从比利时设施供应欧洲市场 [161] 问题18：今年收入增长预期及对市场共识估计的看法，以及2026年面对新竞争对手如何保持市场份额 - 回答：有信心实现商业供应翻倍，预计一季度及后续季度收入持续增长，二季度因Novartis设施和其他产能扩张将显著增长，下半年也将较强；2026年可能有竞争，但目前超一半收入来自二至四线，预计今年年底该比例达三分之二或四分之三，CARVYKTI安全性和有效性良好，有望将总生存获益写入标签，是同类最佳疗法 [168][170][172]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司年末现金、现金等价物和有价证券为4780万美元，加上1月第二次收盘所得约550万美元净收益，整体现金状况预计可支持当前计划运营至2027年第一季度 [40] - 第四季度总收入约290万美元，较2023年同期净增80万美元，主要因与罗氏合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [43] - 第四季度总运营费用780万美元，较2023年同期减少40万美元；研发费用340万美元，较2023年同期减少50万美元；一般及行政费用440万美元，与2023年同期基本持平 [44] - 第四季度运营亏损510万美元，较2023年同期减少130万美元；其他收入180万美元，较2023年同期增加20万美元；净亏损330万美元，合每股0.02美元，较2023年同期减少150万美元 [45] - 全年总收入590万美元，较2023年同期净增60万美元，主要因与罗氏合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [46] - 全年总运营费用3100万美元，较2023年同期减少270万美元；研发费用1250万美元，较2023年同期减少320万美元；一般及行政费用1820万美元，较2023年同期增加约90万美元 [47][48] - 全年运营亏损2150万美元，较2023年同期减少320万美元；其他收入290万美元，较2023年同期增加140万美元；净亏损1860万美元，合每股0.09美元，较2023年同期减少290万美元 [49][50][51] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体细胞移植疗法，以悬浮液形式一次性手术输送至视网膜下腔，目前处于2a期GAlette研究，由罗氏和基因泰克合作管理 [9] - 该研究已进行近两年，公司认为应已收集并审查足够数据以决定是否继续投资该项目 [10] - 罗氏近期对其管线进行全面审查，削减近30%开发项目，但未影响OpRegen，且过去一年该项目活动似有增加，如签订额外服务协议、持续开设临床站点并获RMAT指定 [11][12] OPC1 - 旨在帮助脊髓损伤患者增加恢复和活动能力，由脊髓髓鞘生成细胞组成，已在30名严重脊髓损伤个体中测试，长期安全和有效性数据有前景，但公司计划在推进至后期试验前完成两方面改进 [32][33] - 开展小型临床研究DOSED Study测试新型递送设备安全性和性能，预计该设备更易用且能在不停止患者呼吸情况下给药，同时收集患者功能评估数据，首个临床站点为加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计下季度开始患者招募 [34][35][36] - 开发新制造工艺，包括借鉴OpRegen项目经验提高细胞规模、纯度和可控性，以及开发即时使用配方消除冗长剂量制备步骤，待获FDA批准后将改进工艺和新配方细胞引入剂量试验 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 公司对OpRegen在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，认为其他RPE移植试验独立证据支持并提升了这一信念 [52] - 计划利用在细胞制造方面的历史投资，将其作为基础推进更多项目进入并通过临床试验 [53] - 稳步推进OPC1向脊髓损伤大型临床试验发展，确保该项目成功所需属性到位 [53] 行业竞争 - 公司认为在RPE移植领域，自身制造工艺、基因泰克产品开发能力和罗氏商业化能力的三重优势使其处于领先地位，虽有多家公司在该领域取得进展，但产品差异化需在临床环境中证明 [59] - 公司关注其他RPE移植项目积极数据，认为这是对自身机制的有力认可，有助于增加投资者对该方法的信心 [20] - 在同种异体细胞疗法领域，公司致力于建立领先的生产和规模地位，认为实现商业成功需具备大规模生产能力，目前正专注于实现从主细胞库到工作细胞库再到产品的百万瓶生产能力这一里程碑，以区别于同行 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为市场存在不确定性，公司在投资决策上谨慎，注重资本回报，会平衡成本和投资，等待OpRegen进展以获得更有吸引力的资本成本，从而加速其他项目开发 [88][89] - 公司预计若罗氏公开披露开展OpRegen对照临床试验意向，将是重大事件，可能为公司带来额外3600万美元资金，目前融资策略旨在确保即时资本并创造未来资本机会 [41] 其他重要信息 - 公司持续为专利组合增值，今年初有两项OpRegen专利获批，涵盖公司制造自身某些方面的权利要求 [38] - 公司仍与密歇根大学合作开展共振项目，虽未在发言中详细提及，但该项目仍重要 [87] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OpRegen竞争格局及保护市场领导地位措施，以及更新的三年数据时间 - 公司认为自身制造、基因泰克产品开发和罗氏商业化的三重优势使其领先，产品差异化需临床证明，不担心其他公司更有准备；三年数据公布时间由基因泰克决定，公司会确保信息公开时大家知晓 [59][64] 问题2：如何看待RPE细胞作为概念验证对OPC1及其他项目的影响 - 公司认为细胞疗法除CAR - T外，在非肿瘤领域有更多增长机会，如RPE移植、脊髓损伤、帕金森病、1型糖尿病等，这些领域细胞移植有潜力解决小分子和抗体未解决的疾病和状况 [65][66][67] 问题3：OPC1试验使用中心情况、培训时间及自1/2a期以来物流和患者手术准备改进情况 - 试验高峰时将有新站点和经验丰富站点结合，首个站点因设施合适被选，新站点信息将在clinicaltrials.gov公布；培训涵盖多方面，完成所有培训和站点启动访问后开始患者招募；开发即时使用配方是从前期试验中学习的改进措施，可减轻各方负担 [74][76][77] 问题4：DOSED Study中FDA是否要求先证明设备安全性再全面招募患者，以及资本计划是否加速工作 - 试验将分阶段进行，先招募胸椎损伤患者，约第四名患者开始全面招募；公司因市场不确定性在投资决策上谨慎，会平衡因素以最大化股东长期投资机会 [83][85][88] 问题5：同行RPE项目制造、细胞数量及与公司对比情况 - 多数公司使用细胞数量在25000 - 200000之间，与表面积计算有关；公司采用无饲养层、封闭系统，每批可生产数千剂，认为自身可能已设定行业标准，对竞争对手制造能力了解有限，期待从阿斯利康项目结果中获取更多见解 [97][98][101] 问题6：OpRegen对照研究患者暴露和疗效终点情况 - 其他公司报告的BCVA改善可能源于借鉴公司经验，基因泰克正在进行手术优化研究，虽不确定手术优化是否有离散统计终点，但推进至对照研究决策可能随时发生，与GAlette研究结论无关 [104][107][108] 问题7：罗氏启动新对照研究时公司需做的准备工作 - 公司生产水平高，无需为供应最大临床试验做特别准备，决策由合作伙伴决定，公司将配合推进OpRegen项目 [116] 问题8：急性患者不同损伤类型反应差异及慢性患者适合OPC1的特征 - 前期研究中颈椎损伤患者更多，此次研究主要是设备和递送安全性及性能研究，结果难预测；慢性患者数量多、基线稳定，治疗后变化更易归因于干预，公司期待首次将OPC1用于慢性患者 [118][119][121] 问题9：DOSED作为OPC1新配方桥梁的能力及新生产工艺可比性研究情况 - 公司已完成大部分可比性测试，包括体内疗效研究，为提高效率分阶段向FDA提交数据；不确定新细胞工艺是否用于DOSED现有患者或追加少量患者，计划在现有和即将启用站点使用新配方，期望展示新老工艺对比信息以增强投资者信心 [127][128][130]