财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末公司现金及现金等价物接近9000万美元，公司认为有足够资金支持运营至2026年上半年 [18] - 2025年第一季度ZOLREMD净收入接近100万美元，自2024年5月推出以来累计销售额约350万美元 [12][18] - 2025年第一季度研发支出总计1850万美元，销售、一般和行政费用为1500万美元 [18] - 2025年第一季度因与Norgeene的合作获得2800万美元的许可及其他收入，以及1080万美元的C类认股权证收益，实现少量净收入 [19] - 公司预计战略重组将使年度支出减少约3000 - 3500万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 MAVERICK - four用于慢性中性粒细胞减少症（CN） - 正在开展全球关键III期FORWARD试验，在20多个国家筛选和招募参与者，超90%的目标全球试验点已启动 [7] - 试验设计聚焦未满足需求最高的人群，即中度至重度CN（ANC低于1000个细胞/微升）且在过去12个月内经历两次或更多感染的患者 [7] - 已确定ANC反应终点，定义为与基线ANC相比增加超过500个细胞/微升，且在试验评估的时间点中出现50%或更多 [7] - 预计2025年第三或第四季度完成试验全部招募，2026年下半年公布 topline 数据 [11] - 美国专利局已批准一项关于MAVERIX - four治疗无CXCR4基因突变的严重慢性特发性和自身免疫性中性粒细胞减少症的专利申请，预计该专利将于2月在美国到期，欧洲、中国、日本和加拿大的类似专利申请正在审批中 [11][12] MAVERICK - four用于WHIM综合征 - 截至3月，自2024年5月推出以来ZOLREMD累计销售额达到350万美元，本季度销售额略低于上一季度，因库存补货时间波动，预计随着需求增加情况会改善 [12][13] - 新患者约占第一季度末ZULRESSMY治疗人群的40% [13] - 即将启动WHIM患者大使计划 [13] - 1月提交的MAA被欧洲监管机构接受审查，预计最早2026年第一季度获得EMA批准 [14] - 第一季度完成两项国际合作，与Norgene合作在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Mavorixafor，与Taberare合作在中东和北非地区商业化ZOLL Remedy [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有5万名被诊断患有某种形式CN的患者，其中约1.5万名原发性CN患者有未满足的医疗需求，占比约30 - 40% [6] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进MAVERICK - four在CN和WHIM综合征的临床试验和商业化进程，扩大其全球潜力 [5][14] - 开展市场调研，了解CN市场需求，为产品推广做准备 [23] - 加强与医疗专业人员的合作，提高WHIM综合征的知名度，支持医生寻找患者 [13] - 推进战略重组，降低公司支出 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度是公司极具成效和创造价值的时期，对实现CN的即将到来的里程碑充满信心，认为MAVERIX - four在CN领域的价值主张在美国可能代表10 - 20亿美元的机会 [5][12] - 公司为美国首个获批的WHIM综合征疗法感到自豪，期待未来几个季度的商业更新和全球推进里程碑 [17] 其他重要信息 - 公司更新了投资者资料，其中包含MAVERICK - four试验数据的详细分析 [4] - 公司的1比30反向股票分割于周一生效，认为这将解决公司在纳斯达克上市规则方面的当前缺陷 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否介绍正在招募的患者类型以及市场需求情况 - 试验招募的患者情况良好，很多PI希望纳入更多患者，但受限于治疗安排无法实现，显示出市场对该试验的需求和兴趣 [21] - 公司完成了一项对约95名美国治疗慢性中性粒细胞减少症医生的调查，发现慢性中性粒细胞减少症患者病例集中，有明确的ICD - 10诊断代码，能清晰看到患者所在和未满足的需求 [23] 问题2: 被诊断患有CN的5万患者和有未满足需求的1.5万患者数据是美国还是全球的 - 这些数据仅针对美国，是通过ICD - 10代码分析和美国索赔数据得出的 [27] 问题3: 试验招募的是病重患者，产品标签的目标人群如何定义 - 虽然III期研究纳入中度和重度患者，但公司将为整个CN人群争取产品标签，已有数据支持，包括来自WHIM研究的数据，不过最终需与FDA讨论确定 [29] - 公司目前聚焦治疗有严重复发性感染的难治性患者，向全球支付系统展示产品的价值主张 [31] 问题4: 与Noregene的合作协议是按适应症还是按Mavorixafor整体 - 合作协议涵盖WHIM和CN两个适应症，是对该资产的全面授权 [32] 问题5: 关于WHIM患者的用药持续性和依从性情况 - 患者的依从性和坚持率高于预期，反映了未满足的医疗需求，患者和医生认识到疾病需要治疗，ZOLENBY是合适的解决方案 [36] - 公司刚刚推出了一个新的患者教育网站whimsyndrome.com [36][37] 问题6: 患者处方的药物供应量是一个月还是三个月 - 目前大多数患者的处方是一个月的供应量 [39] 问题7: FORWARD试验患者退出率的假设以及目前数据是否支持该假设 - 试验目标招募约150名患者，已考虑了退出或筛选失败等情况 [42] - 已招募患者的特征符合预期，各类型患者比例平衡，早期事件率也符合假设，公司对按计划在2025年第三或第四季度完成招募有信心 [42][43]

Q1 2025 Financial Results and Business Update May 1, 2025 1 Agios Conference Call Participants | TOPIC | PARTICIPANT | | --- | --- | | Introduction | Chris Taylor, VP Investor Relations and Corporate | | | Communications | | Business Update | Brian Goff, Chief Executive Officer | | R&D Update | Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, | | | Head of R&D | | Commercial Update | Tsveta Milanova, Chief Commercial Officer | | First Quarter 2025 Financial Results | Cecilia Jones, Chief Financial Officer ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度营收20亿美元，同比下降4.3%，按固定汇率计算下降3.2% [21] - 前25大客户的客户集中度与2024年第四季度一致，前五大客户占本季度营收的24.9%，前十大客户占40.2%，前25大客户占64% [21] - 本季度调整后毛利率为28.2%，2024年第一季度为29.9% [22] - 第一季度调整后销售、一般和行政费用为1.734亿美元，占营收的8.7%，低于2024年第一季度的1.817亿美元 [22] - 本季度调整后息税折旧摊销前利润（EBITDA）为3.907亿美元，占营收的19.5%，去年同期为4.44亿美元，占营收的21.2% [22] - 第一季度调整后营业收入为3.536亿美元，利润率为17.7% [22] - 第一季度调整后净利息支出为4430万美元，去年同期为6580万美元，同比下降32.6% [23] - 本季度有效税率为16.5%，预计2025年全年调整后有效税率约为16.5% [23] - 本季度调整后净收入为2.583亿美元，利润率为12.9%，摊薄后每股收益为3.19美元，同比下降8.1% [23] - 美国公认会计原则（GAAP）下第一季度营业收入为2.196亿美元，占第一季度营收的11%，净收入为1.542亿美元，摊薄后每股收益为1.9美元，去年同期为2.25美元，下降15.6% [24] - 第一季度经营活动现金流为2.682亿美元，自由现金流为2.393亿美元 [24] - 截至2025年3月31日，现金总额为5.267亿美元，债务总额为34亿美元，净债务为29亿美元，与2024年12月31日的净债务基本一致，低于2024年3月31日的31亿美元 [25] - 本季度末杠杆率为净债务与调整后EBITDA的1.7倍 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 实验室服务业务有良好机会和持续增长，早期业务近期也有发展势头 [16] - 大型制药业务的请求建议书（RFP）机会在本季度较为平淡，但成功率较高；生物技术业务的整体机会显著增加，中标率略有上升，但被客户取消的RFP机会数量也有所增加 [10][11] - 全服务（FSO）和功能服务伙伴关系（FSP）业务的收入比例在本季度没有显著变化，但FSP业务目前增长速度略快于全服务业务 [66][67] 各个市场数据和关键指标变化 - 生物技术市场资金持续波动且集中，虽机会流有进展，但尚未支持该市场持续复苏；大型制药市场需求喜忧参半，与公司特定的专利到期风险和整体预算支出有关 [7][8] - 本季度整体预订表现受到影响，预订与账单比率降至1.01倍，取消率处于较高水平，与第四季度相当 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于应对当前不确定性时期，支持客户的同时利用机会提升市场领先地位，通过运营效率提升和成本控制来管理业务 [9][13] - 执行资本部署战略，近期优先进行股票回购，第一季度回购了2.5亿美元股票，同时评估战略并购机会 [18][19] - 加强运营交付，通过标准化流程和统一平台技术提高研究周期时间，增加交叉销售机会 [15] - 持续投资数字创新，本季度推出两款人工智能工具，加速试验、增强数据和优化运营效率 [17] - 行业竞争方面，生物技术领域竞争更激烈，公司中标率相对较低，但有一定进展；大型制药领域合作定位强，成功率高 [10][11][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司年初持谨慎乐观态度，中期需求有积极领先指标，但近期收入受临床试验取消和延迟的压力 [7] - 市场仍存在不确定性，预订表现可能会持续波动，取消率在短期内仍将处于较高水平 [11][12] - 公司对中长期前景持积极态度，客户仍有创新需求，公司有能力应对市场变化，通过提升运营效率和服务质量来增强竞争力 [8][9] 其他重要信息 - 公司更新了全年指导，反映了近期预订趋势，包括取消率增加以及移除了两项原预计今年启动的下一代新冠疫苗试验（约3.5亿美元） [13] - 其中一项试验在第二季度初取消，另一项在第一季度末暂停，本周已恢复工作，公司将提供进一步更新 [13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于取消率升高的情况，是否有异常的大客户或细分市场受到影响，以及客户类型的分布情况如何？ - 公司表示取消率在各客户细分市场普遍升高，没有特定的异常情况，预计全年取消率将维持在较高水平 [28][29] 问题2: 如何看待当前市场的正负因素、所处周期，取消率是否稳定，以及预订与账单比率的未来趋势？ - 公司认为取消率已高于正常水平，预计将持续维持在较高水平，第二季度可能会因一项大型研究取消而略有上升；预订与账单比率的趋势难以准确预测，公司已在更新的指导中考虑了取消率升高的因素 [32][34][38] 问题3: 是否看到客户（尤其是小客户）对价格敏感并发出更多RFP，如何调整应对，这对中标率有何影响，是否考虑对无成效的积压订单进行风险调整？ - 公司表示在生物技术领域竞争更激烈，中标率相对较低，但有一定进展；虽然RFP机会增加，但部分质量不高，公司会根据不同细分市场的竞争情况调整预期，但不会进行风险调整 [40][42][44] 问题4: 大型制药公司在重新规划、定价和战略合作伙伴关系方面处于什么阶段，公司与这些重要客户的合作前景如何？ - 公司认为大型制药公司目前主要关注成本降低和预算控制，未来可能会转向研发投入和并购，公司在大型制药领域的合作战略已取得成效，有望在其发展过程中受益 [49][50][53] 问题5: 提高烧钱率的措施有哪些，烧钱率是否是全年营收指导的关键因素？ - 公司主要通过加快正在进行的临床试验的执行速度来提高烧钱率，全年营收指导的中点假设烧钱率与第一季度大致相同，同时还受中标情况和取消率的影响 [55][57][58] 问题6: 关税对公司业务（如实验室业务）有何直接影响，以及公司从客户处了解到的制药关税相关情况？ - 公司认为关税对服务业务影响不大，实验室试剂盒等业务可能会受到一定影响，但占整体业务和营收的比例较小；制药关税尚未实施，情况尚不明朗，可能会对公司产生间接影响 [60][61][64] 问题7: 大型制药客户的全服务与FSP的RFP组合是否有变化，中型制药客户对FSP项目的采用是否增加？ - 公司表示目前全服务和FSP业务的收入比例相对稳定，FSP业务增长略快于全服务业务；中型客户对FSP解决方案有一定兴趣，但采用情况主要取决于其内部能力 [66][67][68] 问题8: 今年调整后EBITDA的目标是多少，以及其季度变化趋势如何？ - 公司预计全年EBITDA利润率比去年低约1%，第一季度表现良好，为19.5%，预计将逐季逐渐上升，年底接近或略高于去年第四季度的水平（接近21%） [72][73][74] 问题9: 中国临床开发的情况如何，公司如何参与，地区变化对公司可寻址机会有何影响？ - 公司认为中国在临床开发领域是一个被低估的强国，研发能力正在追赶美国和欧洲；公司在中国有1200名员工，能够开展中国国内的临床试验，也准备参与跨国临床试验，对中国市场的机会持乐观态度 [76][77][79] 问题10: 公司更新全年营收指导后，为何没有更保守地考虑第一季度的情况（如预订与账单比率、取消率和新中标项目下降），剩余部分的差异由什么因素构成？ - 公司提供的是一个营收范围，已考虑了各种因素；外汇因素预计全年将带来约1%的收益；此外，本周一项下一代试验恢复工作，为营收提供了一定保障 [81][84][86] 问题11: 考虑到当前的定价压力和FSP组合变化，积压订单和预订趋势对利润率的影响如何，实现利润率增长所需的最低营收增长率是否有变化？ - 公司认为目前定价环境和FSP组合没有显著变化，中长期利润率扩张的机会没有改变；公司历史上在创造运营杠杆方面表现良好，随着市场条件恢复和营收增长，有望实现利润率扩张 [88][89][90] 问题12: 公司在成本节约方面取得了哪些进展，具体削减了哪些类型的成本，进一步削减成本的空间和对未来需求恢复的影响如何？ - 公司大部分成本是人力成本，会根据需求调整资源配置；同时，在自动化方面进行了大量投资和进展；在非人力成本方面，通过标准化平台和最佳实践来降低成本，预计到第二季度末将完成大部分近期的成本调整 [94][95][97] 问题13: 移除的3.5亿美元新冠项目并非全部在2025年产生营收，实际对今年营收的影响是多少，取消项目对第二季度预订与账单比率的影响有多大？ - 3.5亿美元是预计2025年的营收，两项研究的总价值高于此，部分营收会在今年实现，部分会延续到明年；取消项目对第二季度预订与账单比率的影响约为3亿美元 [99][101][103] 问题14: 公司两大客户的趋势有何变化，他们对2025年与公司的合作有何计划？ - 公司表示两大客户的情况有所波动，今年前十大客户排名变化较大，难以具体说明；公司现在更关注整体业务组合和战略合作伙伴关系的机会 [105][106][108] 问题15: 4月大型制药和生物技术市场的月需求趋势如何，客户行为是否因关税公告而改变，第二季度预订与账单比率是否会低于第一季度，以及全年预订与账单比率的预期如何？ - 公司认为目前判断第二季度预订与账单比率还为时过早，4月RFP流量没有明显的月趋势变化；全年指导假设市场条件大致一致 [110][112][113] 问题16: 指导下调的5000万美元中，除新冠项目外，与活动放缓相关的因素有哪些，如何确定这个数字？ - 公司表示全年指导是一个范围，下调的4亿美元中3.5亿美元是两项新冠研究的影响；外汇因素预计全年带来约1%的收益；此外，还考虑了第一季度的预订与账单比率、烧钱率等因素，指导反映了目前已知的所有情况 [115][116][118]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医疗保健、制药行业 - 公司：Seattle Genetics 纪要提到的核心观点和论据 1. **公司近期进展** - PADCEV于去年12月获批用于转移性膀胱癌，首季销售额达3400万美元，获批时间比PDUFA提前3个月 [3][4] - TUKYSA于4月获批用于HER2阳性转移性乳腺癌，获批时间比PDUFA提前4个月，是美国首个根据Project Orbis获批的新药，今晨宣布在瑞士获批 [4][5] - ADCETRIS已在美国获批6个适应症，在全球70多个国家获批，全球销售额超10亿美元，2018 - 2019年销售额翻倍 [16][17] 2. **公司战略** - 商业化ADCETRIS、PADCEV、TUKYSA三个品牌，销售团队克服疫情影响开展工作 [7] - 推进药物研发，内部有强大的后期和早期管线，外部也会寻找机会，如TUKYSA的合作就很成功 [7][8] - 拓展已获批药物的适应症，有多条注册试验正在进行 [7] 3. **各药物情况** - **PADCEV** - 首季销售超预期，得益于强大数据，在高未满足需求患者群体中表现出色，客观缓解率达44% [26][27] - 针对社区和学术环境制定商业策略，有专门销售团队，开展301试验争取常规批准，201试验队列2已完成入组 [30][31][32] - 与Keytruda联合治疗数据良好，缓解率从71%提升到73%，近90%患者首次评估时有反应，中位PFS为12个月 [33][34] - 采用双途径进入一线治疗市场，302试验评估双联和三联疗法与当前标准治疗对比，103试验扩大队列K以了解治疗成分贡献 [36][38] - **TUKYSA** - 获批用于HER2阳性转移性乳腺癌，标签使其在治疗格局中定位良好 [13] - 已进行6项全球申报，美国和瑞士获批，EMA申报正在审核，拓展到其他HER2表达肿瘤的试验正在进行 [14][15] - **ADCETRIS** - Q1销售额约1.64亿美元，受疫情影响较小，全年指引比去年高7% - 11%，Q1同比增长22% [21][22] - 五年数据有望成为重要里程碑，四年数据显示风险降低31% [24] 4. **其他药物研发** - 针对TV的试验已完成入组，预计本季度末或Q3初有数据，希望在宫颈癌治疗中取得突破，后续考虑联合治疗和拓展到其他实体瘤 [47][49] 5. **疫情影响及应对** - 疫情下确保临床试验继续、商业活动开展和供应链稳定，目前进展良好，但需持续关注长期影响 [51][52][53] 6. **业务发展（BD）策略** - BD将继续在公司战略中发挥作用，每年会进行一些早期技术交易，未来可能在肿瘤领域开展更多合作，利用欧洲商业团队优势 [58][59] 其他重要但可能被忽略的内容 - 美国每年约2万例转移性膀胱癌患者、2.8万例肌肉浸润性膀胱癌患者和10万例非肌肉浸润性膀胱癌患者，存在大量未满足的治疗需求 [12] - TUKYSA的HER2CLIMB试验数据显示，双靶点HER2通路治疗可能是其疗效显著的原因 [45] - 公司实验室运营有所限制，可能对每年提交3 - 4个IND有潜在影响，但目前对今年的IND进展仍有信心 [56]

文章核心观点 - 阿比瓦克斯宣布针对中重度活动性溃疡性结肠炎患者的3期ABTECT试验完成入组，有望为患者带来新的治疗选择 [2][3][6] 公司概况 - 阿比瓦克斯是一家临床阶段的生物技术公司，专注开发利用人体自然调节机制稳定慢性炎症疾病患者免疫反应的疗法，总部位于法国和美国，主要候选药物奥贝法齐莫德（obefazimod）正处于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的3期临床试验 [7] 试验进展 - 3期ABTECT试验（105和106研究）成功招募1275名参与者，超过1224人的目标入组人数4% [6] - 截至目前，1111名参与者中的597人已加入44周维持试验的第1部分（“应答者组”），超过满足统计功效假设所需的最低入组人数，维持研究将持续招募参与者直至诱导研究结束（2025年6月底） [9] 结果预期 - 8周诱导试验的主要结果预计在2025年第三季度公布，44周维持数据预计在2026年第二季度公布，若结果成功，计划在2026年下半年提交新药申请（NDA） [6] 试验特点 - 盲法基线特征与预先指定的目标人群一致，且与2期溃疡性结肠炎试验参与者特征相符 [6] - 最新数据安全监测委员会（DSMB）于2025年4月25日进行的审查未发现新的安全信号 [9] 资金情况 - 公司资金可支持ABTECT诱导试验结果公布及2025年第四季度的运营 [6] 联系方式 - 投资者关系高级副总裁Patrick Malloy，邮箱patrick.malloy@abivax.com，电话+1 847 987 4878 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收30亿美元，包含因Dupixent增长带来的更高赛诺菲合作收入，以及与上一年相比更高的美国EYLEA HD净销售额 [41] - 第一季度摊薄后每股净收益为8.22美元，净收入9.28亿美元 [42] - 赛诺菲合作收入约12亿美元，其中10亿美元与公司的合作利润份额相关，公司的利润份额较上年增长27% [42] - 第一季度赛诺菲开发余额约为15亿美元，较2024年底减少约1.8亿美元 [43] - 第一季度EYLEA和EYLEA 8Mig在美国以外的净销售额为8.58亿美元，按固定汇率计算较上年增长5%，其中包含1.46亿美元的EYLEA 8Mig销售额，总买方合作收入为3.44亿美元，其中3.17亿美元与公司在美国以外的净利润份额相关 [43] - 第一季度研发费用为12亿美元，较上年略有增长，主要因持续投资支持创新产品线，包括更高的人员费用和临床制造成本 [44] - 第一季度销售、一般和行政费用为5.37亿美元，较上年下降8%，主要因一般和行政费用降低，而销售费用同比持平 [44] - 2025年第一季度净产品销售毛利率为85%，较上年有所下降，反映出2025年第一季度更高的库存冲销和产品组合的变化 [45] - 有效税率较上年有所上升，主要因基于股票的薪酬扣除带来的收益降低 [45] - 第一季度产生8.16亿美元的自由现金流，季度末现金及有价证券为176亿美元，债务约为27亿美元 [45] - 公司将2025年毛利率指引更新至86% - 87%，主要因第一季度库存冲销高于预期 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 EYLEA和EYLEA HD - 2025年第一季度美国EYLEA净销售额为7.36亿美元，较去年第一季度下降39%，较2024年第四季度下降38%，医生单位需求环比下降14%，其余下降主要归因于较低的批发库存水平，该季度末库存处于正常范围 [7] - 2025年第一季度美国EYLEA HD销售额为3.07亿美元，较去年第一季度增长54%，环比基本持平，与2024年第四季度相比，医生单位需求增长5%，主要被适度的批发商库存减少所抵消 [8] - EYLEA和EYLEA HD美国第一季度合并净销售额为10.4亿美元，环比下降30%，主要因两种产品的批发商库存水平降低至正常范围，以及持续的竞争压力，总体医生单位需求环比下降11% [28] DUPIXENT - 2025年第一季度全球净销售额达37亿美元，按固定汇率计算较去年同期增长20%，美国净销售额增长19%至26亿美元，基于所有获批适应症的强劲需求 [31][32] - 在美国，除慢性自发性荨麻疹（CSU）外，Dupixent在所有获批适应症的新品牌处方份额和总处方份额中均领先，COPD在美国的推出势头持续增强，支付方越来越认可其价值并实施了广泛且有利的覆盖决策 [11] Libtayo - 2025年第一季度全球净销售额按固定汇率计算同比增长8%至2.85亿美元，美国净销售额达1.93亿美元，增长21%，第一季度业绩反映了典型的季节性动态、发货时间和较低的库存水平 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，低成本非标签重新包装的Avastin使用率增加，其抗VEGF类别份额增加约6个百分点至32%，主要因患者负担能力问题，由共付援助基金会的资金缺口驱动，EYLEA和EYLEA HD占据41%的抗VEGF类别，保持市场领先地位 [7][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo在可预见的未来将继续实现显著增长，通过在获批适应症中的进一步渗透、潜在的未来适应症、与其他产品线候选药物的潜在组合以及其他潜在的产品改进 [12] - 公司继续在研发方面进行重大投资，目前临床开发中的产品候选药物约有45种，2025年有望获得limbuseltimab、odranextumab、Lymptayo、Dupixent等的美国监管批准，以及EYLEA HD美国标签的差异化改进 [12] - 公司商业团队将利用产品改进、新药推出和已获批药物新适应症等近期机会，其产品线有望带来下一波重大商业机会 [27] - 在竞争方面，EYLEA面临持续的竞争压力，而Dupixent在既定适应症中面临日益激烈的竞争，但仍保持市场领先地位，Libtayo在肺癌市场的份额持续增加 [7][34][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩喜忧参半，视网膜产品线面临困难消息，但商业组合的其他部分以及强大的差异化临床候选产品线取得了令人鼓舞的进展 [7] - 公司在科学、商业和财务方面处于非常强劲的地位，能够大力投资研发，实现科学突破，最大化现有品牌的增长机会，成功推出新产品和适应症，并通过股息和股票回购直接向股东返还资本 [13] - 尽管第一季度环境充满挑战，但公司商业团队有能力利用近期机会，产品线有望为更多患者提供创新药物 [27] 其他重要信息 - 公司近期宣布与富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司达成新协议，投资超30亿美元，将美国大规模制造能力几乎翻倍，还包括在纽约塔里敦的研发和临床前制造设施扩建、在纽约伦斯勒的灌装设施以及在纽约萨拉托加斯普林斯收购额外房产等，计划在美国的投资超过70亿美元 [46][47] - 公司在第一季度通过股票回购和支付新启动的季度股息向股东返还资本，第一季度回购了约11亿美元的股票，截至3月31日，还有约39亿美元可用于股票回购，董事会已宣布下一次股息为每股0.88美元，将于6月支付 [48] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于EYLEA HD预填充注射器的CRL，能否详细说明FDA提出的问题，以及与原EYLEA HD CRL情况的对比 - 当FDA审查新设备批准申请时，若对某个组件有疑问，会联系该组件的药品主文件持有者，公司按规定不参与FDA与第三方组件供应商的沟通，此次关键问题与一个供应商有关，供应商已迅速提供了FDA要求的数据，但不确定解决问题的速度，FDA承诺会迅速审查提交的数据 [53][54][55] 问题2: 对于Factor XI抗体，如何确定优先开发的适应症，以及产品推出的时间安排，与监管机构在试验设计方面的讨论情况 - 公司优先考虑能展示两种抗体抗凝特性和差异化出血风险特性的适应症和研究，希望表明一种或两种抗体具有良好的抗凝效果和显著降低的出血风险，部分适应症会较快推进，部分则需要更长时间，今年将开始招募三期研究患者 [63] 问题3: 关于EYLEA和基金会资金，对基金会重新开放的时间有何更新想法，基金会重新开放后，这些销量从仿制药Avastin转回品牌药的速度如何 - 公司曾是基金会的主要支持者，去年捐赠超4亿美元，目前正考虑推出匹配计划，即公司投入一定资金，根据其他人的捐款进行匹配，希望刺激更多人参与慈善，但不确定其他人是否会响应，目前正在与基金会商讨该计划的启动机制和时间 [69][70][71] 问题4: 能否确认用于预填充注射器的组件是否与已在欧洲获批的相同，或者是否为不同组件，以及该组件是否用于其他预填充注射器 - 该组件与去年在欧洲获批的设备设计和组件相同，且已安全使用数月，公司认为该组件的可批准性没有问题，但FDA有自己的问题需要解答，欧洲的批准情况让公司对解决这些问题有信心 [76] 问题5: 公司向Good Days提供4亿美元患者援助资金，2024年美国患者群体中接受资助的比例是多少，2025年第一季度这些患者中双重保险或有补充保险的比例是多少，若其他公司不接受匹配计划，公司团队将采取什么措施，2025年是否会停止向Good Days提供资金 - 公司不能回答关于捐款与EYLEA使用情况的相关性问题，这不符合规定，公司的目标是刺激更多人参与捐赠，不针对特定公司 [82][83] 问题6: 这是公司过去十二个月内第四次收到CRL以及出现延迟情况，监管团队是否承认这种表现不尽如人意，采取了哪些措施来提高监管表现 - 公司认为监管团队和制造团队表现出色，出现CRL主要因FDA在新冠疫情后对合同制造商的审查增加，公司业务活跃，与FDA的互动较多，所以遇到的问题也较多，部分CRL与第三方供应商有关，还有一些是因规则中途改变导致，但公司已解决这些问题，预计相关批准将会到来 [88][89][90] 问题7: 对于idepakimab，自II期COPD数据公布以来，对IL - 33作为治疗靶点的理解有何进一步发展，idepakimab在COPD中对前吸烟者更显著获益的机制原理是什么，COPD结果将如何指导其进一步开发 - 公司对IL - 33的见解主要来自遗传学研究，基因缺陷的患者对COPD有抵抗力，而IL - 33活性过高的患者更易患COPD及其他疾病，II期研究显示前吸烟者群体的病情恶化总体减少，但目前对机制的理解尚不明确，II期研究通过了中期分析，给公司带来信心，基于COPD结果，公司可能会考虑拓展到哮喘领域 [96][97][98] 问题8: 在EYLEA HD每月给药提交申请时，ELARA安全试验于3月刚刚完成招募，提交文件时包含的总招募人数比例是多少，与FDA是否就该比例足够达成一致，目前对该申请的信心如何 - 公司不会透露具体细节，FDA已接受申请，说明申请不存在缺陷，目前处于审查阶段，公司会在有结果时告知 [103] 问题9: 假设可以重新设计一种不依赖慈善机构的患者援助计划，不考虑当前立法，如何为医疗保险设计该计划 - 公司认为政府应允许赞助商直接向患者提供共付援助，就像对商业患者的做法一样，这将使患者能够获得医生选择的最佳药物，避免因支付能力问题而选择不合适的药物 [106][107] 问题10: 公司收紧了今年的资本支出指引，如何结合近期的制造公告和未来支出节奏来理解这一变化 - 公司将资本支出范围的上限降低了2500万美元，这只是支出时间的调整，公司仍致力于资本计划，没有其他变化 [111] 问题11: 行业面临FDA干扰、对医学科学的质疑、NIH资金削减、关税威胁以及政府降低药价等风险，公司及其高管团队和董事会如何与华盛顿领导层进行不同的互动，以改善政治议程 - 公司认为华盛顿处于过渡时期，存在人员流失、新领导和新重点等问题，公司向总统提出为RFK junior提供科学方面的帮助，公司认为不能放弃科学，但科学研究和资助方式有改进空间，公司会努力影响政策，让政策更有利于公民健康 [115][116][117]

MIAMI, April 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company developing PAS-004, a next-generation macrocyclic MEK inhibitor, for the treatment of neurofibromatosis type 1 (NF1) and other MAPK pathway driven cancer indications, today announced the Company has completed enrollment and initial dosing of three subjects in Cohort 6 with 30 mg capsules of PAS-004. “We are pleased to have recruited, enrolled and commenc ...

业绩总结 - 2020年第三季度总收入达到11亿美元，创下新高[7] - 第三季度净收入为6.36亿美元，每股摊薄收益为3.50美元[23] - 产品销售额为2.67亿美元，同比增长60%，主要受PADCEV和TUKYSA的推动[14] 用户数据 - TUKYSA在第三季度的销售额为4240万美元，显示出强劲的市场接受度[22] - ADCETRIS在美国和加拿大的净产品销售预期调整为6.5亿至6.6亿美元[27] - PADCEV在美国的净产品销售预期为2.15亿至2.35亿美元[27] 合作与收入预期 - 与默克的合作收入达到7.58亿美元，其中包括7.25亿美元的预付款[22] - 2020年合作收入预期上调至10.3亿至10.4亿美元[27] 研发与新产品 - 研发费用为2.18亿美元，销售和管理费用为1.28亿美元，总费用为4.24亿美元[23] - 公司计划在FDA加速审批路径下提交TISOTUMAB VEDOTIN的生物制剂申请[8] - 公司正在推进Ladiratuzumab vedotin在乳腺癌及其他LIV-1表达实体肿瘤中的临床开发[45] 临床试验与数据发布 - ADCETRIS在前线霍奇金淋巴瘤的ECHELON-1试验中，计划在ASH会议上发布5年随访数据[40] - Tisotumab vedotin的确认客观反应率为24%（95% CI: 15.9−33.3）[42] - Tisotumab vedotin的中位反应持续时间为8.3个月，完全反应率为7%[42] - Tisotumab vedotin的稳定病率为49%，疾病进展率为24%[42] - 公司计划在ASH会议上展示包括E-1试验的5年随访数据在内的多项数据[54] 市场策略 - 公司将继续在美国执行先进转移性尿路上皮癌的商业化[54] - 公司计划推进Tisotumab vedotin的BLA申请并推进其临床项目[54]

文章核心观点 - 拉斐尔控股公司宣布与Cyclo Therapeutics合并后，Bill Conkling将卸任CEO转任顾问，由执行董事长Howard Jonas接任CEO，公司正推进Trappsol Cyclo™治疗罕见病的3期临床试验 [1] 公司人事变动 - Bill Conkling在担任CEO期间为拉斐尔控股识别投资机会，助力公司成为后期临床开发公司，合并完成后将卸任CEO并担任顾问 [1][2] - 拉斐尔控股执行董事长兼董事会主席Howard Jonas将接任CEO [1] 各方表态 - Howard Jonas感谢Bill Conkling的贡献，期待其继续提供指导，强调要为临床试验中期分析做好准备 [3] - Bill Conkling称领导拉斐尔控股并促成合并是荣幸，期待临床试验中期分析结果，相信Trappsol Cyclo™有潜力成为治疗NPC1的市场领导者，对Cyclo Therapeutics团队有信心 [4] 公司业务布局 - 拉斐尔控股持有临床和早期制药等公司权益，全资子公司Cyclo Therapeutics致力于开发Trappsol Cyclo™治疗NPC1 [5] - 公司还持有LipoMedix Pharmaceuticals、Cornerstone Pharmaceuticals、Rafael Medical Devices和Day Three Labs等公司多数股权 [5] 临床试验进展 - Cyclo Therapeutics的Trappsol Cyclo™治疗NPC1的TransportNPC™ 3期临床试验已完成受试者招募，预计2025年年中公布48周中期分析结果 [1]

公司股价表现 - Verve Therapeautics股价本周大幅上涨40% [1] - 股价上涨主要受到实验室好消息和多位分析师看涨报告的推动 [1] 临床试验进展 - Verve是一家临床阶段生物技术公司 其成功取决于研发管线的进展 [2] - 公司公布了VERVE-102的1b期临床试验初步数据 该药物针对遗传性高胆固醇血症和早发性冠状动脉疾病 [2] - 在14名患者的试验中 该药物显示出降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平的功效 且耐受性良好 未报告严重不良事件 [3] 分析师观点 - 多位分析师迅速发布看涨报告 部分上调目标价 Cantor Fitzgerald将评级上调至相当于买入 [3] - 摩根大通分析师Eric Joseph将目标价从19美元下调至16美元 [4] - BMO Capital分析师Kostas Biliouris重申跑赢大盘评级 认为药物表现超预期且安全性良好 [4]