帕金森病流行病学与疾病负担 - 全球帕金森病患者超600万人 中国占比约50% [2] - 60岁以上人群患病率1%-2% 80岁以上达4%-5% [2] - 人口老龄化加剧导致患病率持续上升 [2] 疾病病理机制与诊断挑战 - 核心病理为黑质致密部α-突触核蛋白错误折叠沉积 导致40%-50%多巴胺能神经元死亡 [3] - 纹状体多巴胺水平下降80%以上是主要生化特征 [3] - 诊断依赖临床综合评估 需满足至少2项核心运动症状(必须包含运动迟缓) [3] - 非运动症状(嗅觉减退/便秘/睡眠障碍等)可作为辅助诊断依据 [3] - 缺乏单一生物标志物 影像学检查主要用于排除其他疾病 [4] 治疗现状与药物发展 - 临床常用6大类药物:左旋多巴制剂/多巴胺受体激动剂/MAO-B抑制剂等 [6] - 第三代MAO-B抑制剂甲磺酸沙非胺片可延长药效并改善非运动症状 [11] - 现有药物均为对症治疗 无法阻止神经元死亡 [11] - 疾病修饰治疗(修复神经元/延缓进展)是未来研发方向 [11] 个体化用药管理 - 左旋多巴半衰期仅1.5小时 长期使用易出现"开关现象" [7] - 早期优先使用长效制剂(多巴胺受体激动剂缓释片/MAO-B抑制剂)可延缓并发症 [7] - 药物调整需延长"开期"时间 减少异动症发生 [7] - 治疗方案需结合症状轻重/进展速度/身体耐受度进行动态调整 [7]

帕金森病概述 - 帕金森病是中老年人群常见的神经系统退行性疾病，症状包括运动和非运动症状 [1] - 非运动症状可能在运动症状出现前5-20年就已出现，是早期识别的重要指标 [1][3] - 国内帕金森病患者人数达362万，预计2030年将增至500万，占全球患者一半 [2] 疾病特征与诊断 - 运动症状表现为"慢、抖、僵、倒"，易被误诊为肩周炎或原发性震颤 [4] - 非运动症状包括便秘、抑郁、嗅觉障碍、睡眠障碍等，是早期重要特征 [3][4] - 前驱期可长达20年，需结合遗传、环境等因素进行综合预测 [2] 治疗与管理 - 确诊后应尽早开始治疗，无论是否影响生活质量 [4] - 需进行长期管理和全病程管理，涉及医生、患者、照护者等多方参与 [4] - 治疗目标包括当前症状控制和长期获益 [4] 行业现状 - 帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病 [2] - 诊治率和识别率较低，早期漏诊、误诊问题突出 [3] - 老龄化加剧导致发病率持续上升，行业需求增长显著 [2]