纪要涉及的公司 Supernus Pharmaceuticals (SUPN)，一家专注中枢神经系统（CNS）的生物制药公司 [3] 核心观点和论据 公司整体情况 - 公司有8种产品上市，部分是面临专利到期的遗留产品，部分是业务增长的重要驱动力 [3] - 公司资产负债表强劲，现金流良好，盈利收入约6亿美元，尽管旗舰产品失去独家专利，仍保持良好盈利能力 [5] - 2025年可能是公司总收入的低谷年，因Oxtellar XR去年9月开始仿制药竞争，今年全年受影响，但Calibri、GOCOVRI和ONAPCO三款产品的增长应能弥补其他产品的收入损失 [6] 核心产品情况 - **KELBRII（CALBRII）** - 是一款2021年5月推出的新型多动症治疗药物，市场潜力大，目前处于市场渗透早期，该品类年处方量达1亿份，产品临床效果好，即使按4%-5%的市场份额计算，也是数亿美元的机会 [4][7][8] - 产品增长主要由处方量增长驱动，目前已上市近五年，处方量仍有20%以上的增长，公司对其潜力持乐观态度 [10] - 从每周处方数据看，本季度有望实现5%的季度环比增长，Q3可能因返校季出现增长，Q4表现可能更好，产品推广对销售影响大，公司在儿科和成人患者群体均有大量投入 [12][13][14] - 今年毛利率指导范围为50%-55%，一季度为51%-52%，通常Q1最高，后续季度可能低于此水平 [15][16] - 产品专利最后到期时间为2035年2月，2029年和2033年也有相关专利 [17] - 按惯例NCE产品上市四年后会有大量仿制药申请（ANDAs），目前已有多方提交申请，公司将按流程处理，可能采取诉讼或和解等方式，所有结果都有可能 [19][20][21] - 潜在竞争对手方面，Osuka未来12个月可能提交申请，Axsome的产品处于III期研究，但公司认为Centifenadine是否为非兴奋剂尚不确定，Axsome的产品在剂量等方面可能还需更多工作，且公司不惧怕竞争，认为竞争有时有助于拓展市场 [22][23][25] - **Onapco** - 是一款用于帕金森病的输液设备，今年4月推出，与AbbVie的Violav泵相比，两者疗效数据相近，但Onapco含阿扑吗啡，Violav含左旋多巴卡比多巴前药，医生会根据患者情况选择，Onapco可与口服左旋多巴卡比多巴联用，而Violav需替代口服药 [27][28][29] - 产品峰值销售额潜力在2亿 - 3亿美元，但具体取决于患者群体，在欧洲该产品已上市30多年，医生会用于早期和中期疾病治疗，未来有可能拓展到病情较轻的患者群体 [31][33][34] - 截至6月初，已有超过200名处方医生，患者登记表超过500份，漏斗填充情况良好，但公司会谨慎监测，确保持续稳定的表单流入 [34] - 从医生办公室提交登记表到患者获得报销用药通常需要数周时间 [36] - 难以预测本季度销售额，全年指导为7%-9%的高个位数增长，因业务尚处早期，季度间可能有波动 [37][38] 公司管线产品情况 - **SPN820** - 是一种新型mTORC抑制剂，此前在治疗难治性抑郁症（TRD）的IIb期研究中未与安慰剂区分开，但早期概念验证研究显示单剂量2400毫克在72小时内有效果，公司认为之前失败可能与给药方案有关，新的IIb期研究将在重度抑郁症（MDD）中采用间歇性给药（每三天2400毫克） [42][44][46] - 希望新研究能显示出有意义的安慰剂调整后差异，临床有意义的MADRS评分降低为5 - 7分，公司希望达到或超过此水平 [49] - 研究有望在年底前开始，数据预计2027年获得，目前暂不考虑其他适应症，需先确定间歇性给药的效果 [51][56] - **SPN817** - 是一种用于癫痫的乙酰胆碱酯酶抑制剂，II期数据预计2027年获得，因癫痫研究招募缓慢，且该研究涉及多国家多中心，有200多名患者参与，具体时间需根据招募情况确定 [57][58] - 产品有一定疗效数据，有患者多年服用后仍无癫痫发作，开放标签研究显示维持期癫痫发作减少58%，维持后期约66%，但滴定阶段存在耐受性问题，不过3 - 4毫克每日两次的给药方案数据较一致 [59][60] - 产品优势在于不仅疗效好，还具有促认知作用，能改善或稳定癫痫患者的认知功能，开放标签研究中有75%的患者认知功能保持稳定或改善，公司将在IIb期研究中继续使用EpiTrack测量认知功能 [60][61][62] - 若产品特性得以保持，针对局灶性癫痫这一最大细分市场，有望成为数亿美元的机会 [63] 公司业务发展情况 - 业务发展（BD）是公司的首要任务，公司一直积极寻找商业资产以及2026 - 2030年可推出的资产，以丰富产品组合 [67][68] - 公司资产负债表干净，无债务，有良好的融资能力和灵活性 [69] - 公司对适应症领域不设限制，只要目标是多资产目标，也会考虑中枢神经系统以外的领域 [70] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在介绍产品时多次提醒，发言包含前瞻性陈述，需查看美国证券交易委员会（SEC）文件了解所有风险因素 [3] - ONAPCO产品目前处于上市初期，公司谨慎看待销售数据，担心初期数据是因患者等待已久的集中涌入，会每周监测登记表的稳定流入情况 [34][35] - SPN820在TRD的IIb期研究失败并非因研究管理问题，研究过程干净，各研究点数据一致，不同患者群体也未显示差异，主要问题是给药方案 [54][55] - SPN817的II期研究设计使用平均安慰剂率等数据，研究规模为200多名患者，涉及两种剂量 [65]