Mr. Mahatme brings decades of experience in strategic finance, capital formation, and operational leadership to support company’s transformation and growth in autoimmune disease CAMBRIDGE, Mass., July 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vor Bio (Nasdaq: VOR), a clinical-stage biotechnology company transforming the treatment of autoimmune diseases, today announced the appointment of Sandy Mahatme as Chief Financial Officer and Chief Business Officer, effective July 9, 2025. Mr. Mahatme joins Vor Bio with more than ...

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Palisade Bio宣布任命Emil Chuang为董事会成员，其丰富经验将助力公司临床项目推进 [1][5] 公司动态 - Palisade Bio任命Emil Chuang为董事会成员 [1] - 公司CEO表示Emil Chuang的经验和对IBD的理解将为临床项目提供有价值见解 [5] 新任命人员情况 - Emil Chuang是儿科胃肠病学家，有近25年制药和临床经验，专长涵盖临床前到1 - 4期临床开发 [3] - 他曾助力多个药物开发项目，包括两个成功获批项目 [3] - 他在学术生涯后进入制药行业，擅长将复杂挑战转化为可执行的开发策略 [4] - 他目前担任Intrinsic Medicine首席医疗官，还领导独立咨询公司Chuang Global Consulting [6] - 他曾担任雀巢健康科学、武田、Progenity等公司领导职务，发表超80篇同行评审出版物等 [6] 公司简介 - Palisade Bio是临床阶段生物制药公司，专注为自身免疫、炎症和纤维化疾病患者开发新型疗法 [10]

文章核心观点 公司于2025年7月1日根据2025年激励股票激励计划向一名新员工授予股权奖励以吸引其入职 [1] 股权奖励情况 - 员工获非法定股票期权可购买12.86万股公司普通股 [2] - 期权行使价为每股0.32美元，与授予日公司普通股收盘价相同 [2] - 期权有效期10年，分四年归属，入职一周年时25%股份归属，之后每季度6.25%股份归属，需员工在归属日持续任职 [2] - 激励授予需遵守奖励协议条款和公司2025年激励股票激励计划 [2] 公司简介 - 公司是一家生物技术公司，致力于改变T细胞驱动的自身免疫性疾病患者的现状 [1][3] - 公司正在开发可重复给药的疗法，通过体内重编程T细胞减少或消除自身反应性T细胞的产生和持续存在 [3] - 公司创新方法利用细胞靶向脂质纳米颗粒将小干扰RNA选择性递送至T细胞，有望解锁一系列自身免疫性疾病中高价值、以往难以成药的致病基因 [3]

产品研发与市场潜力 - TH104为军用设计的首个口腔膜递送纳美芬，预计在2026年提交新药申请(NDA)[6] - TH023为口服抗TNFα单克隆抗体，针对自身免疫疾病，市场潜力超过500亿美元[6] - TH104的口腔膜技术可避免首过代谢，提供快速缓解[6] - TH104的FDA反馈积极，确认无需额外临床试验即可提交NDA[7] - TH104的半衰期显著长于当前使用的纳洛酮，满足长效需求[14] - TH104的临床进展包括已完成的积极一期研究，支持NDA路径[27] - 预计TH104将在2025年完成CMC计划，并在2026年提交NDA[7] - TH023的临床试验计划于2025年下半年启动，进行CMC优化[50] - TH023的给药方式为口服，剂量频率为每日一次，患者负担低[64] - TH023的口服治疗可能提高患者依从性和可及性，降低医疗系统成本[63] - TH023的临床试验计划在未来18个月内有多个里程碑[76] - TH023的口服制剂在小鼠实验中显示出超过注射剂的血清浓度[117] - TH023的半衰期约为10天，模型预测其在人体中的浓度可超过每两周240mg的皮下注射药物[117] 市场需求与竞争分析 - TH104的市场需求预计将随着合成阿片类药物威胁的增加而增长[41] - TH104的设计符合美国战略国家储备(SNS)的采购模式，适合快速部署[41] - 目前由TNFα抑制剂（如Humira和Remicade）每年产生约470亿美元的市场规模[58] - Humira的峰值销售额为210亿美元，Remicade为40亿美元，Simponi为25亿美元[64] - TH104的全球PBC治疗市场估计约为25亿美元，预计到2030年将超过70亿美元[96] - TH104在慢性肝病患者中显示出良好的耐受性，所有患者在24小时内瘙痒评分平均下降33.3%[106] - TH023有潜力颠覆超过500亿美元的全球自身免疫生物制剂市场[64]

文章核心观点 - Immuthera和母公司PolTREG公布科学顾问委员会（SAB）首批三位成员，其专业知识和成就将推动糖尿病和免疫疗法研究，公司计划未来数月扩大SAB团队，还将与PolTREG及美国学术中心合作开发Treg细胞疗法管线 [2][3][6] 公司相关 Immuthera - 是自身免疫性疾病细胞疗法先驱，将在美国和加拿大开展新型细胞疗法临床开发，利用PolTREG研发能力和资产管线，在FDA监管框架下开发资产，目前正寻求投资以推进美国资产制造和临床开发 [7] - 将与PolTREG和美国学术中心合作，开发针对自身免疫和神经炎症疾病的前沿、经临床验证的Treg细胞疗法管线 [4][6] PolTREG - 是基于Treg细胞开发自身免疫疗法的全球领导者，其领先产品PTG - 007（早期1型糖尿病自体Treg治疗）准备进行2/3期临床试验，公司正在寻求合作 [9] - 建立了涵盖多种细胞疗法的强大平台，包括多克隆TREG、CAR - TREG、同种异体TREG、抗原特异性TREG和TCR - TREG疗法 [9] 科学顾问委员会成员相关 Dr. Jay Skyler - 是1型糖尿病研究有影响力人物，开发患者自我监测和强化胰岛素方案，革新糖尿病管理；领导多项里程碑式临床试验，监督全球预防和延缓1型糖尿病发作工作；是免疫干预先驱，为现代免疫疗法奠定基础；在编辑和组织方面有领导地位，获多项荣誉 [5][8] Dr. Desmond Schatz - 四十年职业生涯致力于解开1型糖尿病奥秘，尤其关注儿童和青少年；领导多项重大研究，推动国际预防和管理1型糖尿病工作；是多产作者，培养下一代糖尿病研究人员和临床医生，获多项荣誉 [7][8] Dr. Lawrence Steinman - 研究重新定义神经免疫学和自身免疫疾病治疗领域，其工作促成首个获批的多发性硬化症单克隆抗体Natalizumab诞生；有突破性发现，专业知识涵盖多种疾病，获多项荣誉 [7][8]

业绩总结 - 公司在全球范围内每年在1型糖尿病（T1D）上的支出达到810亿美元，较2008年增长了3.5倍[17] - 每年因T1D导致的死亡人数为201,600人，且每年以3%的速度上升[17] - 预计到2040年，全球将有1640万人患有T1D[13] 用户数据 - 目前美国有超过100万人患有狼疮，显示出对自身免疫疾病治疗的高未满足需求[69][70] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2026年尽早提交IND申请，推进SC451项目，该项目为无免疫抑制的干细胞衍生胰岛细胞疗法[61] - SC291在GLEAM研究中显示出深度B细胞耗竭的潜力，适用于B细胞介导的自身免疫疾病[114] - SC451预计将在2026年申请IND，作为一种无免疫抑制的胰腺胰岛治疗方案[114] - SC262在VIVID研究中针对CD19 CAR T失败患者，起始剂量为9000万CAR T细胞[113] - SC291的制造过程提供高产量的成功编辑细胞，MHC I和II的全敲除率约为85%[78][79] - 预计SC291和SG299将在2026年之前提交IND申请，针对自身免疫疾病和B细胞癌症[114] 临床试验和市场展望 - 在Uppsala大学医院进行的临床试验中，初步的12周结果显示所有主要和次要终点均已达成[25] - C-peptide水平在移植后12周内稳定存在，表明细胞存活和功能[28] - 公司在T1D患者中进行的HIP修饰胰岛细胞移植试验显示出积极的4周结果[25] - HIP修饰的干细胞分化的胰岛细胞在小鼠中持续控制血糖超过15个月[64] - 经过5小时禁食后，胰岛素c-peptide水平在移植后30分钟达到525 pM，显示出对葡萄糖的反应[65][66] - 预计2025年及以后将获得多种疾病的有意义临床数据，展示HIP平台的潜力[114] 负面信息 - 公司在胰岛细胞移植中克服了异体免疫排斥，这是移植和细胞医学中的关键限制[6] - 预计2027年约有12,000名B细胞恶性肿瘤患者接受CD19 CAR T治疗，且每年约有7,500名CAR T失败患者[106]

业绩总结 - 2025年第一季度现金约为3.83亿美元，预计现金使用期限至2027年底[7] - GSK的销售预测超过25亿美元，2023年销售额为1.76亿美元，预计2024年将达到5.98亿美元[74] - 预计2025年将获得GSK 7500万美元的里程碑付款，基于Jemperli年销售额达到10亿美元的预期[76] 用户数据 - 目前美国的生物制剂（b/tsDMARD）患者约为50万，20-25%的患者会经历所有治疗类别[9] - 类风湿关节炎（RA）市场预计到2030年将达到100亿美元，当前市场约为100亿美元[9] - Rosnilimab在类风湿关节炎市场中，具有约200亿美元的潜在市场机会[14] 新产品和新技术研发 - Rosnilimab在类风湿关节炎的临床试验中，6个月的最佳疾病控制率（CDAI LDA）达到69%[25] - Rosnilimab的ACR20反应率与Rinvoq相当，且大多数患者在3个月时有症状和临床改善[15] - Rosnilimab在Week 28的CDAI LDA反应率为53%（100mg Q4W）、54%（400mg Q4W）和63%（600mg Q2W），总体为57%[38] - Rosnilimab的400mg和600mg剂量在靶组织中PD-1+ T细胞减少约90%[39] - Rosnilimab的T细胞激活和B细胞激活分别减少的倍数为4.03和4.06，p值分别为1.09e-24和1.77e-18[43] - Rosnilimab在治疗过程中，TNF和IL-6的产生显著减少，TNF的减少倍数为5.63，p=2.61e-21[46] - Rosnilimab（PD-1去pleter和激动剂）针对类风湿关节炎和溃疡性结肠炎的开发阶段为IND，预计将在2025年下半年进行研发事件[78] - ANB033（CD122拮抗剂）针对炎症性疾病，计划在2025年第四季度更新P2b数据[78] - ANB101（BDCA2调节剂）针对炎症性疾病，初步P2数据预计在2025年第四季度发布[78] 市场扩张和并购 - GSK的Jemperli和Cobolimab的里程碑潜力为7500万美元，预计年销售额可达10亿美元[7] - Jemperli在2025年将有多个催化剂，推动免疫细胞调节抗体的领先管线[77] 负面信息 - RA患者的感染率是普通人群的2倍[49] - RA患者的DVT、PE和MACE风险是普通人群的2-3倍[50] - 在28周内，100mg、400mg和600mg剂量的患者中，任何严重不良事件（SAE）的发生率为2.4%、3.8%和3.7%[51] - 18名患者（17%）在100mg组中出现药物相关不良事件，而在600mg组中这一比例为62%[51] - 在感染方面，100mg、400mg和600mg组中，发生率分别为41.5%、98.7%和89.4%[51] 其他新策略和有价值的信息 - 在Rosnilimab的临床试验中，95%的参与者在基线时的疾病活动性高于22[21] - 在Week 28的CDAI LDA反应者中，83%在Week 34仍保持反应[33] - 139名Week 28 CDAI LDA反应者中，仅有23名（17%）在Week 34未维持CDAI LDA（≤10）[35] - Rosnilimab的100mg剂量在靶向PD-1+ T细胞的影响上结果不明确[40] - Rosnilimab在6个月内的整体脱落率低于2%，仅有1名患者因中度头痛脱落[51] - 在12周内，接受100mg、400mg和600mg剂量的患者中，任何不良事件（AE）的发生率分别为34%、48%和45%[51] - 当前所有项目均处于不同的开发阶段，显示出公司在抗体治疗领域的多样化布局[78]

艾伯维收购Capstan Therapeutics - 公司宣布以最高21亿美元现金收购私有生物科技公司Capstan Therapeutics [1] - 收购标的包括核心资产CPTX2309（一种潜在首创体内tLNP抗CD19 CAR-T疗法）及专有tLNP平台技术CellSeeker [2][7] - CPTX2309目前处于I期临床阶段 用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病 [3] 技术平台与资产价值 - CellSeeker技术可通过tLNPs递送RNA 在体内对特定细胞类型进行基因工程改造 [2][7] - CPTX2309采用体内CAR-T疗法 利用tLNPs重编程T细胞 区别于传统体外CAR-T [3] 公司并购战略动态 - 2024年以来已签署超20项早期阶段交易 重点强化免疫学管线 同时布局肿瘤学和神经科学领域 [4] - 2025年1月完成对Nimble Therapeutics的收购 获得口服肽IL23R抑制剂及肽合成平台技术 [8] - 2024年通过收购Gubra的ABBV-295（长效胰淀素类似物）进入肥胖症治疗领域 [5] 财务与市场表现 - 公司股价年内上涨4.5% 同期行业指数下跌2.6% [3] - 收购交易需满足包括监管审批在内的惯例交割条件 [3] 行业比较数据 - Exelixis(EXEL)2025年EPS预期从2.31美元上调至2.64美元 股价年内上涨32.4% [10] - Spero Therapeutics(SPRO)2025年亏损预期从2.32美元收窄至1.43美元 股价暴涨181.5% [11] - Puma Biotechnology(PBYI)2025年EPS预期从60美分升至65美分 股价上涨12.5% [12]

Jade Biosciences is focused on developing best-in-class therapies to address critical unmet needs in autoimmune diseases. Its lead candidate, JADE101, targets the cytokine APRIL for the treatment of immunoglobulin A nephropathy, with initiation of a first-in-human clinical trial expected in the second half of 2025. Jade's pipeline also includes a second development candidate, JADE201, and an undisclosed antibody discovery program, JADE-003, both currently in preclinical development. Jade was launched based ...

公司动态 - H C Wainwright将Vor Biopharma评级从中性上调至买入 目标价3美元 认为公司通过引进telitacicept实现"重生"[1][4] - 公司宣布与Remegen达成战略许可协议 获得大中华区以外地区开发商业化telitacicept的独家权利 该双作用融合蛋白已在中国获批治疗多种自身免疫疾病[2] - 协议条款包括1 25亿美元预付款 其中4500万美元现金 8000万美元股票认股权证 以及潜在超过40亿美元的里程碑付款和分层特许权使用费[3] - 公司同时宣布Jean-Paul Kress接任CEO兼董事长 Robert Ang博士留任战略顾问至10月[3] 产品与市场 - 分析师指出telitacicept在全身型重症肌无力(gMG)领域具有重大市场机会 基于2018年医疗保险数据估算2021年美国gMG患者82 700人 其中约75%接受治疗[5] - 若telitacicept定价为每年22 5万美元/患者 并占据美国15%市场份额 预计峰值年销售额可达18亿美元[5] - 若该药物在欧盟和日本成功上市 由商业合作伙伴负责美国以外销售并取得10%市场份额 可能带来额外27亿美元销售额和特许权使用费[6] 研发进展 - Remegen正在美国和欧盟进行telitacicept治疗狼疮(SLE)的III期临床试验 但Vor Biopharma目前缺乏明确的SLE适应症营销策略 因此未将该适应症潜在销售纳入当前预测[7] 市场反应 - 消息公布后Vor Biopharma股价周一上涨49 1%至1 58美元[7]