涉及的公司与行业 * **公司**：Plus Therapeutics (纳斯达克股票代码：PSTV) [1] * **行业**：生物技术/制药行业，专注于中枢神经系统癌症治疗与诊断 [35] 核心观点与论据 **1 财务状况与融资** * 公司于2026年1月14日完成了一笔1500万美元的融资，该融资获得超额认购并最终扩大了规模 [4] * 此次融资使公司的现金流可支撑运营至2027年 [4] * 公司持续获得三项外部资助，分别用于支持其三个临床适应症的试验：CPRIT资助的LM试验、NIH资助的GBM试验和DOD资助的儿科试验 [11] **2 RIOVA (REYOBIQ) 临床项目进展** * **软脑膜转移瘤 (LM) 项目**：公司在2025年11月与FDA进行了富有成效的B类末期会议，就关键性试验设计达成普遍共识，包括潜在的试验终点和对照方案 [5] * FDA鼓励公司将神经功能改善、患者报告结果以及总生存期作为未来上市批准的主要终点，并将CNSIDE作为重要的次要终点 [6] * 公司计划在2026年确定一个或两个最佳的RIOVA给药方案，随后直接进入约12名患者的剂量扩展队列，以收集支持关键性试验的数据，目标是在2026年第三季度报告数据 [7] * **复发性胶质母细胞瘤 (GBM) 项目**：公司预计在2026年完成II期试验的患者招募，数据预计在2026年第四季度公布 [7] * **儿科脑癌试验**：预计很快将在芝加哥的Lurie儿童医院开始招募患者 [7] * 为满足在2026年第四季度末做好关键性试验准备的目标，公司将在2026年扩大RIOVA药物的生产规模 [7] **3 CNSIDE 美国商业化** * 公司的CLIA认证实验室已获得美国50个州中49个州的运营许可 [8] * 已与UnitedHealthcare和Humana达成协议，覆盖总计6700万被保险人 [8] * 2026年的关键里程碑包括：通过额外的支付方协议覆盖超过1.5亿被保险人、获得医疗保险和医疗补助覆盖、将检测使用量提升至至少恢复之前的年化运行速率1250次检测、在2026年建立50名或更多的独立开单医生客户群 [8] * 长期目标是尽可能覆盖之前曾使用该检测的约200名独立开单医生，并将业务拓展至更广泛的肿瘤市场 [8] * 公司估计其患者支付方构成约为60%商业保险和40%医疗保险 [26] * 实现CNSIDE业务盈亏平衡（指贡献毛利转正）的目标是2027年，预计年检测量需达到约5000次 [31] **4 2026年业绩指引与沟通** * 公司计划通过关键指标（如覆盖人数、执行的检测数量、新推出的实验室检测等）定期报告季度进展 [9] 其他重要内容 **1 关于公司股价与资本结构的讨论** * 管理层表示目前不急于进行反向股票分割，认为2026年将有好消息公布，有机会推动股价上涨 [19] * 澄清“2027年盈亏平衡”特指CNSIDE诊断业务实现正的贡献毛利，临床项目届时仍将消耗现金 [16] **2 临床开发细节** * 确定LM项目最佳剂量的标准将主要基于药物反应（包括影像学、临床、循环肿瘤细胞反应、神经功能改善和患者报告结果），同时考虑安全性 [23][24] * 公司计划在决定进入剂量扩展阶段时向公众公布更新 [25] **3 商业化与报销细节** * 获得医疗保险和医疗补助覆盖的步骤包括获取PLA代码和DEX Z-Code，公司在此方面进展顺利 [26] * 与之前的运营公司相比，公司已显著降低了CNSIDE检测的成本，并且看到了通过流程自动化进一步降低成本的巨大机会，这将显著改善业务的经济效益 [32]

Key Points Viking Therapeutics' stock was volatile in 2025 due to clinical trial results. VK2735's oral form faced safety concerns but remains promising. Viking could be an acquisition target given its cash and drug pipeline. 10 stocks we like better than Viking Therapeutics › Investors in biotechnology company Viking Therapeutics (NASDAQ: VKTX) had a rollercoaster ride in 2025, driven by clinical trial data, or rather, the perception of the clinical trial data. Let's take a brief look at what hap ...

合并交易进展 - 公司正在为其与AVM生物技术公司的独家合并交易提供资金 并宣布正在延长资金到位日期以适应延长的合并与财务审计时间线[1][2] - 公司与AVM计划在2026年内完成合并 以促进合并后实体的共同成长[2] 核心产品临床进展 - AVM已重新启动其小分子免疫调节药物AVM0703针对复发难治性非霍奇金淋巴瘤的FDA二期临床试验[3] - 该临床试验与AI驱动的平台公司Insight68合作 涉及临床试验的数字化改造及在排期、规划、生产和物流方面的全面支持[3] - AVM预计额外招募7至10名患者 随后将提交FDA审查[3] - 在OPAL试验中 AVM0703以3-4周为周期给药 最多可重复输注9次 未出现累积性安全问题 在招募30名受试者并进行近四年随访后 正在积累令人鼓舞的生存数据[3] 扩展用药项目与疗效数据 - AVM还实施了一项FDA扩展用药项目 治疗多种实体瘤和额外血癌 最多重复输注19次未出现累积性安全问题 随访时间超过5年[4] - 治疗的实体瘤包括头颈鳞状细胞癌、胶质母细胞瘤、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、DSCRT、粘液样肿瘤和血管外皮细胞瘤 治疗的血癌包括霍奇金淋巴瘤和混合表型AML[4] - 在所有项目合计中 已有超过92名患者接受了总计超过297次AVM0703输注 未出现安全问题且疗效显著[5] 政府资金支持 - AVM获得了另一笔200万美元的美国国家癌症研究所小企业创新研究计划拨款 该资金为非稀释性融资[5] - 至此 公司已获得/承诺的政府拨款总额达到640万美元[5]

文章核心观点 - 瑞维制药公司宣布其精神分裂症候选药物brilaroxazine在关键3期临床试验RECOVER中获得的语音生物标志物数据在同行评审期刊《生物精神病学》上发表 这些数据强化了brilaroxazine对阴性症状及其他症状域的治疗效果 并支持了临床医生评估的疗效结果 同时 研究支持将言语潜伏期作为一种富集工具 可减少临床试验所需样本量并改善试验结果 [1] 药物临床数据与疗效 - 针对精神分裂症的全球3期RECOVER试验的顶线数据显示 试验成功达到所有主要和次要终点 在治疗第4周 与安慰剂相比 50mg剂量的brilaroxazine在所有主要症状域均显示出具有统计学显著性和临床意义的减轻 包括减轻与精神分裂症病理生理学相关的关键促炎细胞因子 其副作用谱总体耐受性良好 与安慰剂相当 且停药率低于安慰剂 [6] - 一项针对健康受试者的临床药物相互作用研究数据显示 CYP3A4酶对brilaroxazine无显著临床影响 与CYP3A4抑制剂联用时不产生具有临床意义的相互作用 [6] - 言语潜伏期数据将RECOVER试验中的患者分为中度至重度阴性症状组和低阴性症状组 更大比例的中重度阴性症状组患者对brilaroxazine治疗表现出显著反应 体现在临床医生评估的阴性症状及其他关键症状域的疗效结果上 该组患者在几乎每一项结果指标上都显示出对brilaroxazine快速而强烈的反应 尤其是阴性症状 [7] 创新技术与临床开发方法 - 言语潜伏期是一种客观测量言语反应时间的指标 对认知、社交和动机因素敏感 可从精神病学访谈中测定 该指标能在不同国家和语言中区分中度至重度与低度阴性症状患者 作为一种富集工具 它可以减少临床试验所需的样本量 增强试验结果 从而降低临床试验的成本和负担 [1][4] - 公司认为 这种基于语音生物标志物的方法可以通过改善患者分层、富集主要阴性症状人群以及减轻安慰剂反应 来改变当前精神分裂症临床试验的局限性 这些都是提高试验成功率的关键因素 [2] 药物管线与适应症拓展 - Brilaroxazine是一种内部发现的新化学实体 对与精神分裂症、银屑病以及间质性肺病等多种疾病病理生理学相关的关键血清素和多巴胺受体具有强效亲和力和选择性 [5] - 除了精神分裂症 公司计划开发brilaroxazine用于其他神经精神适应症 包括双相情感障碍、重度抑郁症和注意力缺陷/多动障碍 [6] - 临床前数据显示 brilaroxazine在转化动物模型中对于炎症性疾病银屑病、肺动脉高压和特发性肺纤维化显示出前景 能够减轻纤维化和炎症 该药物已获得美国FDA授予的用于治疗肺动脉高压和特发性肺纤维化的孤儿药资格认定 [8] 公司背景与管线 - 瑞维制药是一家后期生物制药公司 致力于发现、开发并寻求商业化针对未满足医疗需求的下一代疗法 其当前管线专注于中枢神经系统、炎症和心脏代谢疾病 [9] - 公司管线目前包括两种候选药物 brilaroxazine和RP1208 两者均为内部发现的新化学实体 公司已在美国、欧洲等多个国家获得了brilaroxazine和RP1208的化合物物质组成专利 [9]

核心药物sovleplenib临床进展 - 和黄医药公布了sovleplenib治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的ESLIM-02研究3期注册部分数据 该试验达到了主要终点 即在治疗第5至24周内获得持久的血红蛋白应答率[1][2] - 研究结果显示 与安慰剂相比 sovieplenib在治疗前8周的总体应答率为43.8% 而安慰剂组为0% 在整个24周治疗期间（包括从安慰剂组交叉过来的患者）总体应答率达到66.7% 且安全性良好[4] - 公司计划在2026年上半年向中国国家药监局提交sovleplenib用于wAIHA的新药上市申请[4] 目标疾病wAIHA市场背景 - wAIHA是一种免疫系统错误攻击并破坏红细胞的疾病 可导致贫血等症状 其年发病率估计为每10万成人0.8-3.0例 患病率估计为每10万成人17例 死亡率为8-11%[2] - wAIHA是成人AIHA中最常见的形式 约占所有成人AIHA病例的75-80%[2] - ESLIM-02研究针对的是既往至少接受过一种标准治疗后复发或难治的原发性或继发性wAIHA成年患者[3] 药物其他适应症及管线进展 - 除wAIHA外 sovleplenib也正在研究用于治疗免疫性血小板减少症 公司计划在2026年上半年重新提交sovleplenib用于二线ITP的NDA[5] - 和黄医药于本周一启动了surufatinib、camrelizumab、白蛋白紫杉醇和吉西他滨联合疗法作为中国转移性胰腺导管腺癌一线治疗的2/3期试验的3期部分[7] 行业竞争格局 - 2025年12月 诺华公布了ianalumab联合eltrombopag用于既往接受过皮质类固醇治疗的ITP患者的VAYHIT2 3期试验结果 联合治疗组的中位至治疗失败时间是安慰剂联合治疗组的2.8倍（13.0个月 vs 4.7个月）[6] - 同样在2025年12月 CRISPR Therapeutics公司启动了其同种异体CAR-T疗法治疗ITP和wAIHA的1期试验[6] 市场反应 - 根据行情数据 和黄医药股价在周三盘前交易中上涨5.09% 报14.45美元[7]

行业整体表现 - 多家生物技术和制药公司股价在周一盘后交易中显著上涨 主要驱动因素包括临床试验进展、监管动态以及关键数据发布前的市场预期 [1] Alumis Inc. (ALMS) - 股价大涨17.33%至9.75美元 上涨1.44美元 公司宣布其评估envudeucitinib用于中重度斑块状银屑病的3期ONWARD临床项目顶线数据将于2026年1月6日公布 并将在美东时间上午8点召开电话会议和网络直播讨论结果 [2] Genelux Corp. (GNLX) - 股价上涨10.92%至3.86美元 上涨0.38美元 此前公布了两项进行中试验的中期结果 1b/2期SCLC和2期VIRO-25研究正在评估Olvi-Vec全身给药用于治疗既往铂类方案失败后的进展性小细胞肺癌和非小细胞肺癌 试验旨在证明Olvi-Vec的免疫化疗机制能使多种实体瘤对铂类化疗重新敏感 [3] Bright Minds Biosciences Inc. (DRUG) - 股价上涨8.42%至86.75美元 上涨6.74美元 公司宣布将于2026年1月6日美东时间上午8点召开电话会议和网络直播 报告其BMB-101用于耐药性失神发作以及发育性和癫痫性脑病患者的2期试验顶线结果 [4] Context Therapeutics Inc. (CNTX) - 股价上涨8.36%至1.68美元 上涨0.13美元 尽管周一没有公司特定新闻发布 [4] BioAtla, Inc. (BCAB) - 股价上涨3.95%至0.44美元 上涨0.017美元 2025年12月31日 BioAtla与GATC Health Corp.宣布了一项特殊目的载体交易 以推进ozuriftamab vedotin用于治疗口咽鳞状细胞癌的3期研究 作为交易的一部分 BioAtla将从Inversagen AI, LLC获得500万美元的初始资金以支持临床试验费用 [5] Femasys Inc. (FEMY) - 股价上涨7.09%至0.6223美元 上涨0.04美元 周一未有新消息报道 [5] Acumen Pharmaceuticals, Inc. (ABOS) - 股价大涨11.62%至2.21美元 上涨0.23美元 同样没有任何新的公司动态更新 [6] Alpha Tau Medical Ltd. (DRTS) - 股价上涨5.36%至5.50美元 上涨0.28美元 公司宣布已向美国食品药品监督管理局提交了其用于治疗复发性皮肤鳞状细胞癌的Alpha DaRT产品上市前批准申请的第一个模块 模块化提交方式允许公司在申请过程中提供全面的非临床研究文件 [7]

核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布其评估valbenazine用于治疗运动障碍性脑瘫的III期KINECT-DCP研究未达到主要或关键次要终点[1] 临床研究结果 - 该研究旨在评估valbenazine在患有运动障碍性脑瘫的儿童和成人参与者中改善舞蹈症的效果 但未能达到主要目标[1] - 这是迄今为止在运动障碍性脑瘫领域完成的最大规模双盲安慰剂对照临床试验 评估了为期14周的valbenazine治疗与安慰剂相比的疗效[2] - 不良事件总体上与valbenazine已知的安全性特征一致[2] - 公司将在即将举行的科学会议上报告完整的研究结果[3] 疾病背景与市场机会 - 脑瘫是一种始于儿童早期的非进行性神经发育障碍 影响运动和姿势 在美国约每1000名儿童中有3例发生[4] - 运动障碍性脑瘫患者常出现混合性运动功能亢进 包括肌张力障碍和舞蹈手足徐动症 导致严重运动障碍[4] - 运动障碍性脑瘫约占所有脑瘫病例的15%[4] - 目前尚无获批疗法用于治疗脑瘫相关的肌张力障碍或舞蹈手足徐动症[4] 研究设计详情 - 该III期随机双盲安慰剂对照研究旨在评估valbenazine治疗因脑瘫导致舞蹈样运动的儿童和成人参与者运动障碍的疗效、安全性和耐受性[5] - 年龄在6至70岁的参与者被随机分配接受valbenazine或安慰剂治疗 为期14周的双盲治疗期[5] - 此后 参与者可选择进入开放标签扩展阶段 在此阶段所有参与者均接受valbenazine治疗[5] 药物背景与研发管线 - Valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2抑制剂[6] - Neurocrine Biosciences于2017年获得美国FDA批准 将valbenazine作为首个治疗迟发性运动障碍的药物[6] - 2023年 公司获得FDA批准 将valbenazine用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症[6] - 公司正在开发两种下一代VMAT2抑制剂 其中领先化合物NBI-1065890计划于2026年进入针对迟发性运动障碍的II期开发[6] 公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的领先生物制药公司 致力于为需求未得到满足的患者发现和开发变革性疗法[7] - 公司多元化的产品组合包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的疗法[7] - 公司拥有强大的研发管线 包括在其核心治疗领域处于中后期临床开发的多种化合物[7]

核心事件 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Tvardi Therapeutics Inc (NASDAQ: TVRD)的潜在索赔 [4] - 调查背景源于Tvardi公司股价在2025年10月13日周一暴跌超过80% [5] 股价暴跌原因 - 股价暴跌的直接原因是其核心药物TTI-101针对特发性肺纤维化的2期REVERT临床试验公布了令人失望的初步数据 [5] - 公司审查初步安全数据和探索性疗效结果（包括用力肺活量FVC的变化）后，得出结论认为该研究未达到目标 [5] 临床试验细节 - 该2期研究旨在评估TTI-101的安全性、药代动力学以及与肺功能相关的探索性结果 [5] - 初步数据显示，各治疗组患者的基线特征相似，但安慰剂组患者的预测FVC百分比低于TTI-101治疗组 [5]

核心观点 - Tenax Therapeutics宣布其关键III期临床试验LEVEL的预设盲态样本量再评估结果积极 显示试验效力超过90% 无需增加样本量 患者入组预计在2026年上半年完成 顶线数据预计在2026年下半年获得[1] - 公司同时宣布启动全球III期临床试验LEVEL-2 并计划开展一项长期开放标签扩展研究 以支持口服左西孟旦在射血分数保留的心力衰竭相关肺动脉高压适应症的开发[3][4] 临床试验进展 - LEVEL试验：针对PH-HFpEF患者的口服左西孟旦的注册性III期临床试验 预设盲态样本量再评估基于前150名随机、安慰剂对照患者的数据 结果显示6分钟步行距离变化的标准差小于预设的55米 证实试验效力超过90% 可检测出25米的主要终点变化 目标入组人数保持不变 预计在2026年上半年完成入组[1][2] - LEVEL-2试验：针对PH-HFpEF患者的第二个注册性III期全球研究 已启动 计划入组约540名患者 按2:1比例随机分配接受TNX-103或安慰剂 主要终点为第26周时6分钟步行距离较基线的变化 公司已初步选定超过15个国家的100多个研究中心 预计总入组时间约为两年[3][4] - 开放标签扩展研究：公司将启动一项全球、多中心、长期、开放标签扩展研究 旨在让参与左西孟旦临床试验的患者在试验结束后直至潜在商业化产品上市前 能继续获得TNX-103治疗[4] 药物与研发背景 - 研究药物：左西孟旦是一种新型、首创的K-ATP通道激活剂/钙增敏剂 正在开发用于治疗PH-HFpEF 其静脉制剂已在60个国家获批用于急性失代偿性心力衰竭住院患者 但未在美国或加拿大上市[5] - 研发基础：公司的II期HELP研究及其开放标签扩展阶段的数据 证明了静脉和口服左西孟旦有潜力为PH-HFpEF患者带来运动能力和生活质量的持久改善[5] - 市场机会：PH-HFpEF是全球最普遍的肺动脉高压形式 目前尚无产品获批[7] 公司信息 - Tenax Therapeutics是一家III期临床阶段的制药公司 专注于开发新型心肺疗法 公司拥有左西孟旦的全球开发和商业化权利[7] - 公司普通股在纳斯达克上市 股票代码为“TENX”[7]

核心观点 - 公司Moleculin Biotech宣布其针对复发或难治性急性髓系白血病的关键性2B/3期MIRACLE试验患者招募取得显著进展 截至2025年12月3日 同意参与试验的患者已达到首次计划中期揭盲所需目标人数45人的78% 较2024年11月报告的60%有所提升 公司预计将在2026年第一季度完成前45名患者的治疗并进行首次数据揭盲 [1] 临床试验进展与数据 - **患者招募加速**：MIRACLE试验的同意受试者比例在一个月内从60%提升至78% 显示出研究者在欧美地区的积极性 尽管欧洲部分中心早期曾受病床短缺影响 但目前情况在某些欧盟国家已有所改善 [1][2] - **揭盲计划与时间表**：试验方案允许在45名受试者时进行初步主要疗效和安全性数据的揭盲 公司预计在2026年第一季度完成这45名患者的治疗 并在之后不久支持试验A部分的首次揭盲 整个A部分计划招募最多90名患者 预计在2026年上半年完成 [1][2][3][4] - **试验设计与目标**：MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计临床试验 首次早期揭盲将涉及30名接受两种剂量Annamycin联合HiDAC治疗的患者和15名仅接受HiDAC加安慰剂的患者 公司期望看到至少一个Annamycin剂量组的表现优于对照组 这将是试验支持药物获批的有力指标 第二次揭盲的数据将用于决定在B部分推进哪种Annamycin剂量 [2][3] 药物Annamycin的监管地位与优势 - **监管资格**：Annamycin已获得美国FDA针对治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定 同时也获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药认定 此外 该药物还获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [6][7] - **专利保护**：Annamycin拥有成分物质专利保护 有效期至2040年 并有潜力延长至2045年 [6] - **药物特性**：Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效、耐受性良好的蒽环类药物 [8] 公司研发管线概述 - **核心项目**：公司的核心项目Annamycin目前正针对复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移进行开发 在成功完成1B/2期研究并参考FDA意见后 公司认为其已大幅降低了Annamycin用于治疗AML的获批开发路径风险 [8][9] - **其他在研产品**：公司还在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 此外 公司管线中还包括一系列抗代谢药物 如用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症的WP1122 [10]