财务数据和关键指标变化 - 公司增长产品组合在最近一个季度已占业务的50%以上，并实现了18%的增长 [23] - 增长产品组合中已有四款产品年化销售额超过10亿美元，其中Reblozyl年化销售额超过20亿美元 [23] - 公司费用基础从去年的约178亿美元降至165亿美元，实现了约10亿美元的成本节约目标 [26] - 公司预计在2026年和2027年将实现额外的10亿美元成本节约 [26] - 公司在第三季度末拥有170亿美元的现金 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Cobenfy (精神分裂症药物)**: 上市约一年，每周治疗处方(TRx)已超过2,700份，正接近3,000份，远超近年来其他精神分裂症药物的上市表现 [10] 公司已增加销售人员并进入医院渠道(约20%-25%的处方在此开始)，并启动了直接面向消费者(DTC)营销，推动了新处方(NBRx)和TRx的增长 [11] - **Cuvantic (Opdivo皮下注射剂型)**: 上市约一年，自7月1日获得永久J代码后，第三季度销售额出现显著增长，目前约70%的使用发生在社区医疗环境 [43] 公司预计到2028年，其静脉注射(IV)业务的30%-40%将转换为皮下注射剂型 [44] - **Camzyos (心肌病药物)**: 年化销售额已超过10亿美元，并持续以高双位数增长，目前治疗持续时间已接近40个月 [76] 目前约有20,000名患者正在使用该药物，而诊断明确等待治疗的患者约有70,000人 [77] - **Sotyktu (免疫疾病药物)**: 在皮肤病学领域面临挑战，公司已决定停止在美国和部分海外市场的推广，以将资本重新配置到其他增长驱动因素上 [83] 公司预计2026年将公布其在系统性红斑狼疮(SLE)的临床试验数据，2027年将公布干燥综合征(Sjogren‘s)的数据 [90] - **Eliquis (抗凝药物)**: 在美国的新处方(NBRx)市场份额约为75%，并持续线性增长 [73] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**: Cobenfy在医疗补助(Medicaid)和医疗保险(Medicare)领域早期就获得了强大的市场准入地位，目前在商业保险领域也取得了强势地位 [10] Cuvantic的主要使用场景在社区医疗环境 [43] Eliquis通过Eliquis 360项目提供直接面向患者的服务，价格比标价低40% [97] - **中国市场**: 管理层认为中国在科学创新方面至关重要，来自中国的临床试验申请(IND)在全球占比不断增加，并可能在未来一年超过美国 [64] 公司已在中国派驻科学家和业务发展团队 [64] - **海外市场**: Camzyos正在美国以外的市场启动上市和报销流程，并在多个主要市场取得了相似的成功 [80] Sotyktu在部分海外市场已停止推广 [83] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **研发管线与催化剂**: 2026年是重要的催化剂年份，公司将有多款新分子实体(NME)和III期临床试验数据读出，包括Iberdomide、Mezigdomide (CELMoDs)、LPA1 (肺纤维化)和Milvexian (二级卒中预防和房颤) [25] 公司预计到本十年末可能有10个新分子实体和30个新增适应症 [35] - **业务发展(Business Development)策略**: 公司将继续在已有深厚科学知识和商业能力的治疗领域(TAs)寻找合作或收购机会，重点关注高未满足医疗需求、优秀科学和能降低医疗系统总成本的领域 [36][39] 近期的交易案例包括Orbital Therapeutics (体内细胞疗法)、Philochem (放射性药物)和与BioNTech的合作伙伴关系(实体瘤肿瘤学) [37][39] - **效率与人工智能(AI)应用**: 公司正在利用AI加速新药识别、概念验证、临床试验设计、生产流程优化以及内部审批流程自动化，旨在提高早期研发成功率和缩短上市时间 [29][30][31] 例如，AI被用于分析超声心动图，以90%的准确率识别心肌病患者，帮助医生诊断 [81] - **竞争格局**: 在免疫肿瘤(IO)领域，Opdivo和Keytruda共同占据了约80%的市场份额 [59] 公司认为在PD-1/PD-L1/VEGF双特异性抗体领域，成为市场第一或第二至关重要 [55][59] 公司拥有多种治疗模式，包括免疫肿瘤、细胞疗法、放射性药物和抗体偶联药物(ADC)，这构成了其竞争优势 [52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **经营环境**: 公司在关税方面拥有灵活的供应链，并持续增加在美国马萨诸塞州和新泽西州的投资 [94] 在税收政策方面，近期的法案变化有助于激励在美国的投资 [95] 与美国食品药品监督管理局(FDA)的互动未受影响，审批流程保持正常速度 [95] - **未来前景**: 管理层对公司的增长轨迹、运营效率的推动以及现金状况感到满意 [27][28] 公司对Cobenfy项目、ADEPT项目（阿尔茨海默病相关精神病）以及更广泛的Cobenfy开发计划取得成功感到乐观 [7] 对Milvexian在二级卒中预防(SSP)和房颤(AFib)的临床试验结果充满信心 [69] - **行业趋势**: 直接面向患者(Direct-to-Patient)模式变得越来越重要，公司已通过Eliquis 360和Sotyktu项目提供大幅折扣价格，以改善可及性和可负担性 [97][98] 其他重要信息 - **ADEPT 2临床试验更新**: 该研究将继续进行，并将患者入组人数增加回原计划的约400人，预计数据读出时间在2026年下半年 [6][7] 此前在临床基地审查中发现了一些不规范情况，在与FDA和数据监测委员会(DMC)协商后，决定排除部分基地及其患者 [5] - **Milvexian临床试验更新**: 与强生(J&J)合作的急性冠脉综合征(ACS)研究因未达到预设阈值而终止 [67] 公司对即将在2026年读出的二级卒中预防(SSP)和房颤(AFib)研究结果保持信心，并指出拜耳(Bayer)在SSP领域的阳性研究结果增强了其对机制的信心 [68] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Cobenfy的医生教育周期和新型作用机制 [12] - 由于该领域三十多年没有新药，教育医生关于剂量设定、副作用预期以及区别于传统D2类药物的特性至关重要 [14] 公司将继续进行教育，并利用来自IV期研究和真实世界的数据来提供信息 [15] 问题: Cobenfy未来适应症扩展的规划 [16] - 公司已有多个项目在进行中，包括阿尔茨海默病躁动、阿尔茨海默病认知、双相情感障碍、自闭症易激惹等 [17][18] 公司已基于早期概念验证数据启动了这些研究，并将继续进行 [19][21] 问题: 人工智能(AI)在成本节约中的应用程度和效果 [29] - AI不仅用于驱动效率，更重要的价值在于加速新药发现、概念验证和审批流程，从而提高股东价值 [29][30] 具体应用包括自动化审批流程、简化采购、优化生产流程和临床试验设计 [31] 问题: 当前的资本配置优先级和业务发展标准 [32] - 公司认为在当前治疗领域内有足够的研发基础，因此业务发展将专注于高未满足需求、优秀科学和能增加价值/降低成本的领域 [33][35][36] 交易结构灵活，对资产来源地（如中国）持开放态度 [64] 问题: 如何推动Cuvantic (皮下注射Opdivo)的临床应用 [46] - 主要驱动因素是社区医疗环境对经济效率的追求，皮下注射仅需3分钟，而静脉输注需30-60分钟，这提高了诊疗效率 [46][48] 此外，皮下注射剂型在净成本回收方面对医疗机构也有好处 [48] 问题: 细胞疗法在公司产品组合中的优先级和投资 [49] - 细胞疗法是公司重要的业务板块，拥有Breyanzi和同种异体细胞疗法(allo cell)等资产，并通过收购Orbital Therapeutics布局体内细胞疗法以降低成本 [50][51] 公司拥有多种治疗模式，这是其增长故事的重要组成部分 [52] 问题: 与BioNTech合作开发双特异性抗体(VEGF/PD-1)的背景和前景 [53] - 公司寻求最佳科学、争取市场第一或第二的地位，并评估自身是否有权获胜（科学、开发、商业能力） [55] 与BioNTech的合作是强强联合，目前已有五项研究进行中，包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、胃癌和微卫星稳定型结直肠癌 [56][57] 问题: 从Opdivo开发中汲取的经验教训如何应用于新合作 [58] - 关键经验包括：成为市场第一或第二至关重要；在社区医疗环境建立基础设施至关重要；快速推出新适应症的能力至关重要；非注册数据生成对于快速指导临床实践至关重要 [59][60][61][62] 问题: 对Milvexian在ACS研究失败后，对SSP和AFib研究的信心来源 [66] - ACS研究原本就是风险最高的研究，公司对SSP和AFib研究有信心，因为SSP的II期研究（2,000名患者）显示了显著的相对风险降低和极少的出血事件，且剂量选择审慎 [67][68] 拜耳在SSP领域的阳性研究也增强了信心 [68] 问题: Camzyos的诊断速度是否在加快，以及海外市场机会 [78] - 诊断率在过去几年有所提高，直接面向消费者的营销活动帮助了患者识别症状 [79] 在海外市场，公司正在推进上市和报销，并在主要市场取得了成功 [80] 问题: 公司在当前医疗政策环境下的立场，特别是关税和税收方面 [91] - 公司拥有灵活的供应链并增加在美投资，同时就“最惠国待遇”(MFN)等政策与政府保持沟通，目标是使药品可及并缩小美国内外成本差异 [94] 公司支持激励在美投资的税收政策 [95] 问题: 直接面向患者(Direct-to-Patient)模式在公司的战略地位 [96] - 公司认为该模式非常重要，并已通过Eliquis 360（降价40%）和Sotyktu（降价约80%）项目实施，以改善患者可及性和可负担性 [97][98]

财务数据和关键指标变化 - 公司增长产品组合在最近一个季度已占业务的50%以上，并实现了18%的增长 [30] - 公司成功降低了费用基础，从上一年度的约178亿美元降至本年度的165亿美元，实现了约10亿美元的节约 [33] - 公司拥有强劲的现金状况，在第三季度末持有170亿美元现金 [34] - 增长产品组合中已有四款产品年化销售额超过10亿美元，其中Reblozyl年化销售额超过20亿美元 [31] - 公司预计在2026年和2027年将实现额外的10亿美元成本节约 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Cobenfy (精神分裂症药物)**: 上市约一年，每周治疗处方(TRx)已超过2,700张，正接近3,000张，超过了近年来任何其他精神分裂症药物的上市表现 [12] 公司已增加销售人员并进入医院渠道（约20%-25%的处方在此开始），并启动了直接面向消费者(DTC)营销，推动了新处方(NBRx)和TRx的增长 [13] - **Cuvantic (Opdivo皮下注射剂型)**: 上市约一年，自7月1日获得永久J代码后，第三季度销售额出现显著增长 [50] 目前约70%的使用发生在社区医疗环境，并广泛用于多种肿瘤类型，包括与Yervoy、TKIs或化疗的联合疗法 [51] 公司预计到2028年，其30%-40%的静脉注射(IV)业务将转换为皮下注射剂型 [51] - **Camzyos**: 年化销售额已超过10亿美元，并持续以高双位数增长，目前有超过20,000名患者正在使用该药物 [87] 公司估计仍有约70,000名已确诊的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者在等待治疗，且尚有数十万未确诊患者 [88] 诊断率在过去几年有所提高，且治疗正从NYHA功能分级三/四级向二级患者扩展 [90] - **Sotyktu**: 在皮肤科领域面临挑战，公司已决定停止在美国和部分海外市场的皮肤科推广，以将资本重新配置到其他增长驱动因素上 [97] 公司对2026年的系统性红斑狼疮(SLE)和2027年的干燥综合征(Sjogren‘s)数据读出感到兴奋，认为这是高未满足需求领域 [101][104] - **Eliquis**: 在美国的新处方(NBRx)市场份额约为75%，但仍有约40%的患者未得到充分治疗或未接受治疗 [83][86] - **细胞疗法**: Breyanzi在其类别中拥有最广泛的适应症，公司还拥有同种异体细胞疗法、IO靶向疗法以及通过Orbital收购获得的体内(in vivo)技术，以降低制造成本 [59][61] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**: 在社区医疗环境中，皮下注射Cuvantic因其经济性（净成本回收）和便利性（3分钟注射 vs. 30-60分钟输注）而受到青睐 [52][54] 公司在美国的PD-1/PD-L1市场（除肺癌外）在多数肿瘤类型中占据领先份额 [72] - **中国市场**: 中国在全球新药临床试验申请(IND)中的占比越来越大，明年可能超过美国，是公司重要的科学来源和快速获得概念验证的途径 [75][76] - **海外市场**: Camzyos正在美国以外的市场启动并获取报销，在主要市场取得了类似的成功 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **研发管线与催化剂**: 2026年是关键的催化剂之年，包括Iberdomide和Mezigdomide (CELMoDs)、LPA1（肺纤维化）、Milvexian（二级卒中预防和房颤）等多个新分子实体(NME)的3期数据读出 [31][32] 公司预计到本十年末，可能有10个新分子实体和30个额外适应症 [42] - **业务发展(BD)战略**: 业务发展聚焦于高未满足需求、优秀科学且公司能增加价值的领域 [42] 近期交易包括与Orbital Therapeutics（体内细胞疗法）、Philochem（放射性药物）的合作以及和BioNTech的合作伙伴关系（实体瘤） [43][45] 公司对交易结构（如或有价值权CVR）和资产来源地（如中国）持开放态度，关注科学本身 [74][75] - **效率与AI应用**: 公司通过效率计划已节省约10亿美元成本，并计划再节省10亿美元 [33] 人工智能(AI)被用于加速新药发现、优化临床试验设计、提高制造效率以及自动化内部流程（如财务审批、采购） [35][38] 例如，AI被用于分析超声心动图，以约90%的准确率识别心肌病患者，帮助医生诊断 [93] - **资本配置**: 强大的现金状况为业务发展提供了灵活性，以进一步加强产品组合 [34] 公司优先投资于关键增长驱动产品（如Cobenfy, Camzyos）和研发管线 [99] - **行业竞争与学习**: 在免疫肿瘤学(IO)领域，率先或第二个进入市场至关重要，目前Opdivo和Keytruda共同占据了约80%的市场 [71] 公司从Opdivo的开发中汲取的经验包括：快速启动新适应症的能力、在社区医疗建立基础设施的重要性以及生成非注册数据以超越标签更新的速度 [72][73] - **直接面向患者(DTP)策略**: 公司积极响应政策，推出直接面向患者的项目，如Eliquis 360（价格比标价低40%）和Sotyktu（价格比药房支付低约80%），以提高可及性和可负担性 [114] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **经营环境**: 2025年是执行强劲的一年，特别是在商业方面，公司成功将产品组合过渡到增长组合 [30] 公司在关税和供应链方面具有灵活性，并持续增加在美国的投资 [108] 与FDA的互动未受政策影响，保持良好 [111] 税收政策的变化鼓励了公司在美国的投资 [109] - **未来前景**: 管理层对Cobenfy项目（包括ADEPT计划）的成功概率感到满意 [7] 对2026年的增长轨迹、运营效率的推动以及盈利潜力感到乐观 [33][34] 对Milvexian在二级卒中预防(SSP)和房颤(AFib)的研究结果充满信心，并指出拜耳的阳性SSP研究增强了对该机制的信心 [78][79] 公司认为其拥有多种治疗模式（免疫肿瘤、细胞疗法、放射性药物、ADC等），能够在高未满足需求的领域追求最前沿的科学，因此对到本十年末的增长轨迹感到非常安心 [62] 其他重要信息 - **ADEPT 2试验更新**: 试验将继续进行，并增加患者入组至原计划的约400名患者，预计数据读出将在明年下半年 [6] 公司有四项ADEPT研究（ADEPT 1, 2, 4, 5）正在进行，需要两项阳性研究以获得成功 [6] - **Cobenfy的扩展适应症**: 除了精神分裂症和阿尔茨海默病精神病(ADEPT)，公司还在进行阿尔茨海默病激越、阿尔茨海默病认知、双相情感障碍、自闭症易激惹等研究，并探索更多适应症 [21] - **BioNTech合作**: 合作进展顺利，已宣布五项研究，包括一线非小细胞肺癌、一线小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、一线胃癌和一线微卫星稳定结直肠癌(MSS CRC) [68][69] - **Milvexian研究状态**: 与强生合作伙伴共同进行的急性冠脉综合征(ACS)研究因无效分析未达到阈值而终止 [78] 公司对明年的SSP和AFib数据读出保持信心，并正在讨论未来的潜在适应症 [78][81] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于ADEPT 2试验的最新情况及其对Cobenfy项目的影响 [4] - **回答**: 公司宣布ADEPT 2试验将继续并增加患者入组 此前在第二季度财报电话会议中提到的临床试验现场审查中发现了一些不规范情况 在与FDA和数据监测委员会(DMC)协商后，决定排除部分试验点和患者，并进行了一项中期分析 DMC建议继续按计划进行研究，并将入组人数增加回原计划的约400名患者 该研究预计在明年下半年读出数据 公司共有四项ADEPT研究在进行中，需要两项阳性研究，并对该项目的成功概率感到满意 [5][6][7] 问题: Cobenfy在精神分裂症市场的表现、市场准入、采用率以及未来的投资 [8] - **回答**: 上市约一年，已在医疗补助(Medicaid)和医疗保险(Medicare)以及商业保险中获得了强有力的市场准入地位 每周TRx超过2,700张，正接近3,000张，表现超过近年其他精神分裂症药物上市 公司已实施加速计划，增加销售人员，进入医院渠道，并启动DTC营销，推动了NBRx和TRx增长 对该药物进入2026年的势头感到满意，并认为随着获得额外适应症，它将成为公司的重要产品 [12][13] 问题: 关于针对新型作用机制（毒蕈碱受体）的医生教育周期 [14] - **回答**: 该领域三十多年来没有新药，因此对精神科医生进行教育、设定合理预期、强调差异化特征以及改变数十年来使用通用D2拮抗剂的处方习惯至关重要 重点在于如何给药、设定对副作用的合理预期 Cobenfy具有前所未有的疗效，且没有EPS、催乳素升高、体重增加、镇静等副作用 教育将持续到明年，并将有更多第四阶段和真实世界数据来指导精神病学领域 [16][17] 问题: Cobenfy未来试验的扩展适应症计划，如双相情感障碍等 [18][20] - **回答**: 公司已有多个项目在进行中，包括阿尔茨海默病精神病(ADEPT)、阿尔茨海默病激越和认知、双相情感障碍（预计2026年底或2027年初读出数据）、自闭症易激惹，并正在寻找更多适应症加入研发计划 [21] 这些研究已经启动，公司拥有良好的概念验证和早期数据，对研究结果充满信心 [22][24][26] 问题: 从损益表(P&L)角度，如何看待2026年的推动力和制约因素，特别是考虑到新产品的投资 [27] - **回答**: 2025年是执行强劲的一年，增长产品组合已占业务的50%以上，并增长18% 2026年是重要的催化剂之年，有多个新分子实体和3期数据读出 公司专注于推动增长产品组合和执行管线 效率计划取得良好进展，费用基础从178亿美元降至165亿美元，节省约10亿美元，并有清晰的路线在2026-2027年再节省10亿美元，这提供了财务灵活性 对2026年的增长轨迹、运营效率和现金状况感到满意 [30][31][32][33][34] 问题: 人工智能(AI)在驱动成本效率方面的应用程度和效果 [35] - **回答**: AI不仅用于效率提升，更大的价值在于帮助加速识别新药、加速概念验证、优化试验设计和生产流程预测 早期测试案例表明，AI可以增加早期开发的成功概率并加快从概念验证到产品批准的速度 在效率方面，AI被用于自动化审批流程、简化采购流程，让员工更专注于外部竞争或实验室工作 [35][36][38] 问题: 在当前增长产品组合已经起飞的情况下，资本配置的优先级和业务发展的门槛 [39] - **回答**: 公司认为在当前的治疗领域内有足够的研发基础，并有潜力到本十年末获得10个新分子实体和30个额外适应症 业务发展将继续关注高未满足需求、优秀科学且公司能增加价值的领域 今年的交易（如Orbital、Philochem、BioNTech合作）是很好的例子 公司将继续在拥有深厚科学知识和商业能力的治疗领域寻求合作或收购机会 [40][42][43][45] 问题: Cuvantic（皮下注射Opdivo）的上市情况、市场准入和需求 [46][48][49] - **回答**: 对上市约一年的表现感到满意 自7月1日获得永久J代码后，第三季度销售额出现显著增长 预计随着时间的推移，从静脉注射向皮下注射的转换将继续保持强劲 约70%的使用发生在社区医疗环境，并广泛用于多种肿瘤类型和联合疗法 预计到2028年，30%-40%的静脉注射业务将完成转换 [50][51] 问题: 如何基于经济因素（如净收益、折扣）推动Cuvantic versus IV的使用 [52] - **回答**: 在社区医疗环境中，经济驱动因素很重要 皮下注射的三分钟办公室注射相比30分钟至一小时的输注，允许同时使用输液椅治疗其他患者，提高了效率 从净成本回收来看，使用皮下注射剂型比静脉注射更有优势 但主要的决定因素还是其为患者带来的便利性和对医生的益处 [52][54] 问题: 细胞疗法在公司产品组合中的优先级和投资情况 [55] - **回答**: 细胞疗法是公司重要的业务板块 Breyanzi表现非常成功，拥有最广泛的适应症 公司还拥有同种异体细胞疗法、IO靶向疗法，以及通过Orbital收购获得的体内技术以降低制造成本 这是公司整体增长故事的重要组成部分 公司拥有多种治疗模式（免疫肿瘤、细胞疗法、放射性药物、ADC），能够追求高未满足需求领域的前沿科学 [59][61][62] 问题: 与BioNTech在VEGF/PD-1双特异性抗体方面合作的背景和未来扩展计划 [63] - **回答**: 此次合作是公司业务发展思路的典范 公司寻找最佳科学，并强调率先或第二个进入市场以获取最大价值 公司拥有科学专长、开发能力和能增加价值的商业组织 BioNTech拥有强大的科学能力，双方优势互补 合作进展顺利，已宣布五项研究，涵盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、胃癌和微卫星稳定结直肠癌，旨在扩大当前400-500亿美元的市场 [64][66][67][68][69] 问题: 从Opdivo的开发中可以汲取哪些经验教训，并应用于新合作项目 [70] - **回答**: 关键经验包括：率先或第二个进入市场至关重要；在社区医疗建立基础设施至关重要；快速启动新适应症的能力非常重要；生成非注册数据以超越标签更新速度也至关重要 [71][72][73] 问题: 如何看待来自中国的竞争和资产，以及交易结构（如CVR）的考量 [74] - **回答**: 公司对资产来源地持不可知论态度，关注最重要的科学和概念验证 中国非常重要，其全球IND占比越来越大，是获取科学和快速概念验证的重要途径 公司在中国派驻了科学家和业务发展团队 同时，美国和欧洲也有大量优秀科学 关于交易结构，公司关注如何创造价值，对不同的交易形式持开放态度 [75][76] 问题: Milvexian近期一项研究终止后，对其他两项研究的信心和解读 [77] - **回答**: 与强生合作伙伴共同宣布，急性冠脉综合征(ACS)研究因无效分析未达到所需阈值而终止 公司从一开始就知道这是风险最高的研究 对明年的二级卒中预防(SSP)和房颤(AFib)数据读出充满信心 此前一项2,000名患者的2期SSP研究显示了显著的相对风险降低和极少的出血 拜耳在SSP的阳性研究增强了对该机制的信心 在AFib研究中，公司采用了与当年Eliquis类似的策略，进行了超过1,000名患者的TKR研究，选择了合适的剂量，目前超过20,000名患者入组，未出现类似拜耳研究中导致停止的问题 [78][79][80] 问题: Milvexian在明年数据读出后，是否会探索其他心血管适应症 [81] - **回答**: 公司正与强生合作伙伴持续讨论下一步计划 显然，希望先看到SSP和AFib的阳性研究结果 但确实存在许多潜在的未来适应症可以共同探索 [81] 问题: Camzyos的商业进展、驱动因素、诊断速度和国际机会 [87][89] - **回答**: Camzyos年化销售额已超10亿美元，持续高双位数增长，目前有超过20,000名患者使用 估计仍有约70,000名已确诊患者和数十万未确诊患者 公司专注于在卓越中心和社区心脏病诊所推动增长 诊断率在过去几年有所提高，DTC活动有助于患者识别症状并咨询医生 治疗正向NYHA二级患者扩展 在美国以外的市场启动和报销也取得了类似成功 [87][88][90][91] 问题: 用于Camzyos患者识别的AI工具是否需要FDA批准 [94] - **回答**: 该AI工具是一种分析工具，供心血管医生最终做出诊断决定，而非诊断器械 [94] 问题: Sotyktu的现状和未来展望 [97] - **回答**: 2025年初，Sotyktu的表现未达预期，但在获得与Otezla同等的市场准入后，新患者起始和TRx有所改善 公司做出了艰难决定，停止了在美国和部分海外市场皮肤科的推广，以将资本重新配置到Cobenfy、Camzyos等关键增长驱动因素或研发/降本增效 公司对2026年的SLE和2027年的干燥综合征数据读出感到兴奋，这是高未满足需求且由风湿科医生治疗的领域 [97][101][104] 问题: 公司在医疗保健政策（如关税、MFN）方面的立场和准备 [105] - **回答**: 公司持续与政府及政策制定者沟通 在关税方面，公司供应链灵活，并持续增加在美国（马萨诸塞州、新泽西州）的投资以提高灵活性 关于MFN，公司认为确保药物可及性以及缩小美国内外成本差异至关重要 在税收政策方面，近期的变化鼓励了在美国的投资 在与FDA的互动方面，未受政策影响，保持良好 [108][109][111] 问题: 公司对直接面向消费者/患者(DTC/DTP)策略的定位 [112] - **回答**: 公司完全支持政府在这方面的方向，认为直接面向患者非常重要，可以提高药品价格透明度，确保可及性和可负担性 公司是首批推出直接面向患者项目的企业之一，例如Eliquis 360（价格比标价低40%）和Sotyktu（价格比药房支付低约80%） [114]

公司临床试验动态 - 百时美施贵宝宣布将在ADEPT-2三期研究中增加患者入组[1] - ADEPT-2研究是一项评估Cobenfy治疗阿尔茨海默病痴呆相关精神病安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验[2] - 研究主要终点为神经精神量表-幻觉和妄想评分变化，关键次要终点为临床总体印象-严重程度量表，并评估Cobenfy相较于安慰剂的安全性和耐受性[3] - 公司在对研究数据进行盲审后，发现少数研究中心存在试验执行不规范问题，因此在数据库锁定前决定将这些中心患者数据排除在主要分析之外[4] - 经与美国食品药品监督管理局协商并达成一致后，由独立方进行了疗效和安全性中期数据分析，并由数据监测委员会审查[5] - 数据监测委员会建议研究继续，按原目标入组更多患者，公司基于该建议将继续推进患者入组[6] 分析师观点与市场反应 - 威廉布莱尔分析师指出ADEPT-2研究备受投资者期待，因其市场机会巨大且公司需要Cobenfy临床试验获得动力[7] - 分析师Matt Phipps认为，尽管研究中心问题导致的延迟通常令投资者担忧，但数据监测委员会和FDA支持继续入组表明早期数据可能呈现积极信号[7] - 鉴于公司股价面临压力，任何非失败消息都可能被视为利好[7] - ADEPT项目（包括ADEPT-2、ADEPT-1和ADEPT-4）的额外试验结果预计将在2026年底前公布，较此前预期的2025年底有所推迟[8] 公司近期研发进展 - 百时美施贵宝与强生于11月决定停止milvexian的三期Librexia ACS试验，因独立数据监测委员会的中期分析显示试验不太可能达到主要疗效终点[9] - 百时美施贵宝股价在消息发布当日上涨5.77%，至51.03美元[10]

涉及的行业或公司 * 公司为Regeneron Pharmaceuticals (NasdaqGS:REGN) [1] * 行业为制药与生物技术 [1] 核心观点和论据 Eylea HD 业绩与商业策略 * Eylea HD 需求增长强劲 第一季度增长5% 第二季度增长16% 第三季度增长18% [4] * 公司预期第四季度增长将放缓至高个位数 [5] * 商业团队持续向医生推广产品的差异化优势 真实世界数据开始产生共鸣 [4] * 市场竞争激烈 持续存在定价压力 第三季度价格影响为8% [9][10] * 公司无法评论具体定价策略 但会相应应对市场竞争 [10] Eylea HD 未来增长的关键驱动因素 * 每四周给药方案（Q4 dosing）对医生非常重要 能确保报销信心 [5][6] * 视网膜静脉阻塞（RVO）是重要市场机会 约占市场的近20% 但目前Eylea HD标签未覆盖 [7] * 预充式注射器（prefilled syringe）是另一个关键驱动因素 在Eylea 2 mg产品中医生偏好使用率超过95% [8] * 获得标签增强是释放Eylea HD全部商业潜力的关键 预计将推动品牌加速增长 [20][22] 患者援助资金挑战与匹配计划 * 患者存在支付能力挑战 公司认为难以独自支持所有需求 [12] * 公司在今年年中启动了匹配计划 目标是在年底前以1：1匹配向特定基金提供的捐款 最高2亿美元 [12] * 但第三季度匹配到的捐款不足100万美元 结果令人失望 [12] * 公司对2026年的策略尚未确定 但希望看到匹配计划下有更多捐款 以解决患者支付问题 [13][14] 监管审批时间表与预期 * 本月（11月）有RVO和Q4给药的PDUFA日期 但由于填充商Catalent的问题 预计会收到完整回复函（CRL） [18] * 12月下旬有关于替代小瓶填充商的PDUFA日期 若通过检查并加入生物制剂许可申请（BLA） 将立即重新提交补充BLA（sBLA） 并期望FDA迅速审批 年底前有潜在获批可能 [18][19] * 预充式注射器处于不同审批轨道 计划于明年1月向FDA提交申请 触发四个月审查 第二季度是上市的基本预期 [19][20] 资本配置与业务发展 * 公司拥有约200亿美元的现金余额 财务灵活性高 [24][25] * 投资内部能力是创造长期股东价值的主要方式 包括投资约20亿美元扩建纽约州生产设施 扩大研发设施 [26] * 积极评估业务发展和并购机会 但尚未找到合适的标的 不希望进行无增值的大型交易 [25][26] * 其他资本使用方式包括活跃的股票回购计划和今年启动的股息计划 [27] * 公司不预见会积累350亿美元现金 将努力以股东最佳利益部署资本 [30] 产品管线更新 **肥胖症领域（Hanmi GLP-1资产）** * 授权引进Hanmi资产（HM15211）主要目的是作为未来联合疗法的基础 [32] * 作为单药疗法也有潜在增量价值 但公司意图并非与大型参与者直接竞争 [32][33] * 该资产在中国的三期数据将于明年2月读出 可能显示出与Tirzepatide相似的20%-25%减重效果 [31] **肌肉生长抑制素（Myostatin）** * 公司对肌肉生长抑制素仍持乐观态度 并有更多数据需要了解 [35] * COURAGE研究的维持期数据（患者停用semaglutide后 一半继续使用高剂量肌肉生长抑制素）将于2026年上半年读出 [35] * 还将研究肌肉生长抑制素对瘦体重保留和长期减重的影响 [36] * 策略包括将肌肉生长抑制素等资产与Hanmi GLP-1联合 以解决肥胖合并症 [37] **瘦素（Leptin）** * 与礼来公司合作的瘦素研究假设是 大幅减重后患者可能出现瘦素缺乏 激动瘦素可能突破减重平台期 [38] * 研究结果预计明年读出 结果将决定该资产在肥胖策略中的重要性 [38] **因子XI（Factor XI）** * 公司对因子XI的开发重点与口服药物不同 更关注遗传学支持更强的静脉血栓领域（如膝关节置换后 癌症相关VTE）和中风预防（房颤患者） [40] * 公司拥有两种不同的抗体 分别靶向因子XI的不同结构域 可能具有不同的治疗特征和出血风险 profile [40][41] * 目标是提供定制化方案 让医生和患者根据抗凝需求和出血风险耐受度选择 [42] 其他重要内容 * 公司认为在Eylea HD当前可参与竞争的市场领域（湿性年龄相关性黄斑变性wAMD 糖尿病黄斑水肿DME 以及至少每七周给药的患者中）拥有领先的市场份额 [22] * 一旦获得RVO批准 预计将成为唯一获批每八周给药的产品 且没有像Vabysmo那样的24周耐久性上限 [22] * 公司相信其预充式注射器设备将是同类最佳 [23]

公司上市申请与资本背景 - 靖因药业（Sirius Therapeutics）正式向港交所递交上市申请，联席保荐人为高盛、海通国际及汇丰 [1] - 公司成立于2021年，致力于开发siRNA疗法 [1] - 由OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，二者合计持股超过40%，腾讯旗下意像架构投资持股8.14%，汉康资本旗下基金合计持股超过13% [1] - 在2025年4月的B2轮融资后，公司估值达2.53亿美元（约合人民币18亿元） [1] 财务状况与收入来源 - 公司尚未有产品进入商业化阶段，全部收入来源均为对外授权合作 [3] - 2023年及2024年分别录得净亏损3.09亿元和3.42亿元，累计亏损总额达6.51亿元 [3] - 2025年上半年实现净利润3446.1万元，首次扭亏为盈 [3] - 2025年上半年其他收入及收益达1.44亿元，较上年同期的450.8万元大幅上升，其中金融资产带来约1.40亿元的公允价值收益 [3] - 盈利主要源于与CRISPR Therapeutics的战略合作，获得2500万美元预付款、价值7000万美元的CRISPR股份及未来可能高达8亿美元的里程碑款项 [3] 产品研发管线与进展 - 公司拥有1款核心产品及2款关键产品 [5] - 核心产品SRSD107为靶向凝血因子XI的siRNA药物，正在欧洲进行II期多中心临床试验，适应症为静脉血栓栓塞症 [5] - 关键产品SRSD216为靶向脂蛋白（a）的siRNA药物，用于治疗髙Lp（a）血症，已在中美同步进入IIa期临床 [5] - 关键产品SRSD384为针对肥胖症的INHBE靶向药物，正处于IND申报阶段 [5] - 所有产品管线均处于早期阶段，均未跨越临床II期 [6] 核心产品竞争格局 - 核心产品SRSD107在全球FXI/FXIa抑制剂赛道面临激烈竞争 [7] - 诺华的Abelacimab、拜耳的Asundexian、强生/BMS的Milvexian等竞品均已进入III期临床阶段，进度领先至少一个阶段 [7][8] - 国内市场方面，恒瑞医药的SHR-2004也已进入III期临床，再生元、瑞博生物、康宁杰瑞等公司均有同类或类似靶点产品，研发进度多领先于SRSD107 [7][8] - SRSD107还需直面现有标准疗法竞争，阿哌沙班2024年全球销售额超过200亿美元，已建立起深厚的市场壁垒 [8] 知识产权状况 - 截至最后可行日期，公司拥有65项专利和专利申请 [9] - 其中仅有一项"多核苷酸构建体"专利获得授权 [9] - 包括32项对集团业务而言属重大的专利在全球均处于"待决"状态 [9]