SAN DIEGO, July 30, 2025 /PRNewswire/ -- Robbins LLP reminds stockholders that a class action was filed on behalf of investors who purchased or otherwise acquired Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) securities between October 9, 2024 and July 10, 2025. Capricor is a clinical-stage biotechnology company that engages in the development of transformative cell and exosome-based therapeutics for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD) and other diseases with unmet medical needs in the United States. It ...

关于作者Angela Harmantas - 拥有15年北美股票市场报道经验 专注于初级资源类股票 [1] - 曾为加拿大 美国 澳大利亚 巴西 加纳 南非等国的领先行业出版物供稿 [1] - 曾从事投资者关系工作 并领导瑞典政府在加拿大的外国直接投资计划 [1] 关于出版商Proactive - 为全球投资受众提供快速 可获取 信息丰富且可操作的商业与金融新闻内容 [2] - 内容由经验丰富的新闻记者团队独立制作 [2] - 在全球主要金融中心设有分支机构 包括伦敦 纽约 多伦多 温哥华 悉尼和珀斯 [2] 内容覆盖领域 - 专注于中小市值市场 同时覆盖蓝筹股 大宗商品及更广泛投资领域 [3] - 报道范围包括生物科技与制药 采矿与自然资源 电池金属 石油与天然气 加密货币及新兴数字与电动汽车技术等 [3] 技术应用 - 积极采用前瞻性技术 内容创作者拥有数十年宝贵经验 [4] - 使用技术工具辅助和增强工作流程 [4] - 偶尔会使用自动化及生成式AI软件工具 但所有发布内容均经过人工编辑和创作 [5]

About this content About Angela Harmantas Angela Harmantas is an Editor at Proactive. She has over 15 years of experience covering the equity markets in North America, with a particular focus on junior resource stocks. Angela has reported from numerous countries around the world, including Canada, the US, Australia, Brazil, Ghana, and South Africa for leading trade publications. Previously, she worked in investor relations and led the foreign direct investment program in Canada for the Swedish government. S ...

交易概述 - NeOnc Technologies Holdings Inc签署具有约束力的意向书 收购由Ishwar K Puri博士和Beth R Levinson共同拥有的特拉华州新实体的全部股权[1] - 交易总价值为350万美元 包含50万美元现金和300万美元公司普通股 每股价格为25美元[2] 知识产权与技术整合 - 收购的IP组合包括美国专利号11,788,057 B2 涵盖前沿3D生物打印、人工智能和量子建模技术 用于加速临床前药物发现和脑靶向疗法的高通量筛选[1] - 这些资产将整合至公司不断扩展的IP平台 并成为其中东合作伙伴关系的一部分 旨在推动全球创新和海合会地区的临床试验执行[1] 董事会任命与专业背景 - Ishwar K Puri博士被任命为公司董事会成员 现任南加州大学研究与创新高级副总裁 负责监督全美最具活力的研究组合之一[3] - Puri博士是美国科学促进会、加拿大工程院和美国机械工程师学会会士 根据ScholarGPS数据 其引用影响力位列全球所有领域学者前0.4% 发表超过200篇出版物[3] 战略价值与领导层评论 - 公司执行主席Amir Heshmatpour表示 Puri博士的加入带来深厚的科学严谨性、创新领导力和转化影响力 其经验与公司使命高度契合[4] - Puri博士指出AI与量子建模同3D生物打印的融合代表药物研发的关键前沿 该合作有望加速突破性技术向脑癌治疗领域的转化应用[4] 公司业务背景 - NeOnc为临床阶段生物技术公司 专注于开发针对血脑屏障的中枢神经系统治疗药物 NEO™药物开发平台已产生专利保护至2038年的候选药物组合[5] - NEO100™和NEO212™治疗药物处于II期人体临床试验阶段 并享有FDA快速通道和研究性新药资格 公司已独家授权南加州大学全球专利组合[5]

诉讼背景 - 证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Replimune Group Inc及其高管提起集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款 案件编号1:25-cv-12085 由马萨诸塞州联邦地区法院受理 [2] 公司业务与事件经过 - Replimune为临床阶段生物技术公司 专注于开发治疗癌症的溶瘤免疫疗法 核心产品RP1针对黑色素瘤 [3] - 2024年6月6日公布IGNYTE 1/2期临床试验积极数据 同年11月21日基于该数据向FDA提交生物制剂许可申请(BLA) [3] - 2025年7月22日FDA发出完全回复函 指出IGNYTE试验设计存在缺陷 患者群体异质性导致结果无法有效解读 当日股价暴跌75% [5] 诉讼核心指控 - 公司持续宣传IGNYTE试验结果 但实际试验设计存在重大缺陷 无法产生可靠数据 [4] - FDA明确表示该试验不符合"充分且良好对照的临床研究"标准 无法证明RP1有效性 [5] 市场影响 - FDA负面审查直接导致公司市值单日蒸发超四分之三 [5] - 投资者需在2025年9月22日前申请成为首席原告 [2]

临床试验进展 - MyPEAK-1 Phase 1b/2临床试验中TN-201的两个剂量组（3E13 vg/kg和6E13 vg/kg）已完成患者入组，预计2025年第四季度公布Cohort 1的长期随访数据和Cohort 2的初步数据 [1][5] - RIDGE-1 Phase 1b临床试验中TN-401的6E13 vg/kg剂量组（Cohort 2）已完成首例患者给药，计划在2025年第四季度公布Cohort 1的初步数据 [1][7] - 两项试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）均认可试验按方案进行，TN-201可扩展至任一剂量组，TN-401可扩展至当前剂量并升级至高剂量 [1][3][6] 临床数据表现 - TN-201在3E13 vg/kg剂量组（Cohort 1）的3例患者中显示心肌细胞转导成功，RNA表达强劲，2例患者MyBP-C蛋白水平提升，所有患者治疗后心功能改善至NYHA I级 [4] - TN-201治疗使2例患者的心肌损伤标志物肌钙蛋白水平下降超60%，达到正常或接近正常水平 [4] - TN-401在PKP2基因突变导致的ARVC中，临床前研究显示单剂量可恢复plakophilin-2蛋白水平，改善心律和心室功能 [12] 产品特性与设计 - TN-201是AAV9载体基因疗法，通过静脉输递送功能性MYBPC3基因，提升MyBP-C蛋白水平以治疗HCM，临床前研究显示可逆转疾病并延长生存期 [10] - TN-401是AAV9载体基因疗法，针对PKP2突变导致的ARVC，旨在恢复desmosomal复合体功能蛋白表达，临床前研究显示可改善心律和心室功能 [12] - 两项疗法均获FDA快速通道和孤儿药资格，TN-201还获欧盟孤儿药资格 [10][12] 试验设计与目标 - MyPEAK-1试验计划入组NYHA II-III级症状的MYBPC3相关HCM成人患者，测试3E13和6E13 vg/kg剂量，每组3例 [8] - RIDGE-1试验计划入组15例PKP2相关ARVC成人患者（需植入ICD），测试3E13和6E13 vg/kg剂量，每组3例 [11] - 数据将用于指导关键研究剂量选择和设计，覆盖成人和儿科患者 [5]

SPDR S&P Biotech ETF表现 - SPDR S&P Biotech ETF (XBI)自4月初低点上涨超过20% [1] - 尽管期间出现可能预示FDA监管环境趋严的事件 [1] 行业背景 - 行业关注临床试验结果和新药申请/生物制剂许可申请(NDA/BLA)审批等事件 [1] - 行业受FDA监管 [1] 市场动态 - 生物科技股票交易活动围绕重大事件展开 [1]

核心观点 - 公司Alterity Therapeutics在2025年6月季度报告中公布了其治疗多系统萎缩症(MSA)的药物ATH434的积极临床数据，包括获得美国FDA快速通道资格、两项2期临床试验的正面结果以及现金状况[1][2][4][6][10] - ATH434在两项2期临床试验中显示出显著疗效，包括减缓疾病进展、改善临床症状、稳定神经影像学生物标志物以及良好的安全性[7][8][9][11][12][14] - 公司还公布了其生物标志物研究bioMUSE的进展，开发了一种新型神经影像学测量方法MSA萎缩指数(MSA-AI)，用于追踪MSA患者的疾病进展[15][20] - 公司在财务方面表现稳健，期末现金余额为4066万澳元，并通过融资和研发税收优惠获得额外资金[3][16] 临床进展 - 美国FDA在2025年5月授予ATH434快速通道资格，以加速其开发和审批流程，该资格基于ATH434在MSA治疗中的潜在临床效益[4][5] - ATH434-201随机双盲安慰剂对照2期试验显示，50mg剂量组在52周时对改良UMSARS I量表显示出48%的相对治疗效果(p=002)，75mg剂量组为30%[7] - 其他疗效评估显示，ATH434在临床整体印象严重程度量表上优于安慰剂(50mg组p=00088)，并改善了直立性低血压症状[8] - 可穿戴设备数据显示ATH434增加了门诊患者的活动水平，包括步数、步行时间和站立时间[9] - ATH434-202开放标签2期试验在晚期MSA患者中显示出临床效益，UMSARS I评分12个月内增加35(47)点，优于历史数据的65(60)点[10][11] 生物标志物与神经影像学 - 神经影像学数据显示ATH434在61名参与者中实现了靶点结合，减少了MSA影响脑区的铁积累，并显示出减缓脑萎缩的趋势[9][12] - 在ATH434-202试验中，MSA萎缩指数(MSA-AI)显示ATH434减缓了脑萎缩，效果与ATH434-201试验中75mg剂量组相当[12] - 血浆和脑脊液神经丝轻链(NfL)水平在12个月治疗期间保持稳定[12] - bioMUSE研究开发的MSA-AI是一种新型神经影像学标记物，可用于诊断和监测MSA疾病进展[15][20] 财务与公司动态 - 截至2025年6月30日，公司现金余额为4066万澳元，季度运营现金流出为235万澳元[3] - 公司通过两轮融资筹集了2630万澳元，并从澳大利亚税务局获得了398万澳元的研发税收优惠退款[16] - 公司在2025年4月和5月期间在多个国际会议上展示了ATH434-201试验的积极结果[6][13]

公司财务与业务更新 - 公司将于2025年8月7日太平洋时间下午1:30/东部时间下午4:30举行电话会议讨论2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将在同日市场收盘后发布财务业绩和业务更新新闻稿 [1] 投资者关系活动安排 - 电话会议的网络直播可在公司投资者关系网站获取 同时提供业绩新闻稿、财务表格和投资者演示材料 [2] - 建议在预定开始时间前5-10分钟加入会议 会议结束后可在同一网站获取回放 [2] 公司业务与研发重点 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于开发针对肥胖和其他代谢健康疾病的新治疗途径 [3] - 公司战略通过开发具有临床和商业差异化的首创疗法 利用具有大量人体机制验证的生物靶点 [3] - 核心产品nimacimab为外周抑制CB1的负变构调节抗体 目前正在进行针对肥胖的2期临床试验（NCT06577090） [3] - 该研究同时评估nimacimab与GLP-1R激动剂（Wegovy®）的联合疗法 [3]

公司动态 - Replimune Group Inc (NASDAQ: REPL) 因涉嫌在2024年11月22日至2025年7月21日期间误导投资者而面临集体诉讼 [1] - 公司专注于开发治疗癌症的溶瘤免疫疗法 处于临床阶段生物技术公司 [1] 诉讼核心指控 - 公司被指控在IGNYTE临床试验的可行性方面存在虚假陈述 未披露FDA认为该试验设计不充分且未达到良好对照标准的关键缺陷 [2] - 公司关于业务运营和前景的声明被指控存在重大虚假或误导性 缺乏合理依据 [2] 监管事件影响 - 2025年7月22日公司收到FDA关于RPI生物制剂许可申请的完全回复函(CRL) 指出IGNYTE试验未能提供有效性的实质性证据 [3] - 该消息导致公司股价单日暴跌9.52美元(77.24%) 收盘价跌至2.80美元 [3] 诉讼程序信息 - 股东参与集体诉讼的截止日期为2025年9月22日 需向法院提交文件成为首席原告 [4] - 律师事务所Robbins LLP自2002年起专注于股东权利诉讼 采用风险代理收费模式 [5]