免疫性血小板减少症(ITP)治疗进展 - 抗CD38单克隆抗体(CM313)在1/2期临床试验中显示出良好安全性和持久疗效 在22例患者中95%达到血小板计数50×10⁹/L 出血比例从基线68%降至第8周5%和第24周10% 长期缓解率超60% [1] - 这是《新英格兰医学杂志》首次发表中国原创新药的1/2期临床试验结果 [1] Daratumumab治疗儿童ITP研究 - 2期临床试验显示Daratumumab在复发或难治性儿童ITP患者中多数产生应答 血小板计数迅速上升 半数患者产生持久应答 [3] - 研究针对糖皮质激素治疗失败且至少接受过一种二线治疗的儿童ITP患者 [6] - 20名患者中90%在8周内观察到血小板应答 抗CD20单抗治疗失败患者中86%也出现应答 [7] - 血小板应答中位时间为1周 达到50×10⁹/L的中位时间为19周 24周时50%患者产生持续性应答 [7][8] Daratumumab安全性表现 - 严重不良事件发生率低 无治疗中断 最常见为输液相关反应(35%)和上呼吸道感染(30%) 均无长期并发症 [10] - 早期应答率高 起效迅速 疗效持久 安全性良好 展现作为儿童ITP潜在治疗选择的良好前景 [11]

疾病现状与治疗困境 - 慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)患者中50%经规范治疗后仍疗效不佳或复发[1] - 嗜酸粒细胞型患者3年随访复发率高达99%[2] - 季节性过敏性鼻炎(SAR)患者联合使用强效鼻用激素与抗组胺药仍难以控制症状[1] - 传统鼻喷激素导致鼻出血发生率20% 抗组胺药引发嗜睡等副作用[4] - 脱敏治疗疗程长达3年且存在哮喘诱发风险[4] 创新药物突破 - 司普奇拜单抗2024年12月获批CRSwNP适应症 2025年1月新增SAR适应症[2] - 全球首个获批治疗SAR的IL-4Rα生物制剂[2] - 治疗CRSwNP的III期数据显示：第2周72%患者鼻息肉缩小 24%实现鼻腔通气[3] - 治疗SAR的III期数据显示：用药4天52%实现鼻腔通气 4周84%鼻部症状缓解[4] - 填补CRSwNP和SAR生物制剂治疗空白 打破国外垄断[6] 临床优势与机制 - 通过阻断IL-4/IL-13信号通路抑制Th2细胞分化[3] - 被《中国慢性鼻窦炎指南(2024)》列为推荐用药[3] - 对使用同类产品无效患者转用后1个月内显效[5] - 两周疗效超过同类产品52周表现[5] 市场前景与竞争 - 全球IL-4Rα药物市场规模预计从2024年122亿美元增至2030年287亿美元(CAGR15.2%)[4] - 度普利尤单抗当前占据市场主导地位[5] - 公司产品通过临床数据积累和适应症拓展获得竞争主动权[5] 研发管线布局 - 已构建CRSwNP SAR 特应性皮炎三适应症矩阵[2] - 推进青少年特应性皮炎 结节性痒疹等临床试验[8] - 开发第二代双抗CM512 计划2024年启动CRSwNP II期[10] - 布局CDH17ADC药物CM518D1治疗晚期实体瘤[10] - 拓展CD38单抗CM313至红斑狼疮等自免疾病(应答率95%)[10] - 开发BCMA x CD3双抗CM336治疗淀粉样变性[10] 战略方向 - 构建"抗体+小分子+ADC+小核酸"立体化研发矩阵[9] - 聚焦本土未满足需求同时布局全球化合作[11][12] - 通过疗效与性价比树立中国创新药标杆[11]