业绩总结 - TransCon CNP治疗初始组的平均年化生长速度（AGV）为9.14厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.53[10] - TransCon CNP治疗组的平均AGV为8.25厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.44[10] - 组合治疗在第26周显示出显著的生长改善，TransCon CNP治疗组的AGV为5.14厘米/年，ACH身高Z-score提高了+0.44[37] - 组合治疗的TransCon CNP治疗初始组在第26周的AGV为9.14厘米/年，ACH身高Z-score为0.99[34] - 组合治疗的TransCon CNP治疗组在第26周的AGV为8.25厘米/年，ACH身高Z-score为1.72[37] - TransCon CNP治疗组的平均生长速度为8.25 cm/year，而治疗前的基线为4.92 cm/year[40] 用户数据 - 所有参与者中，71.4%出现了治疗相关的不良事件（TEAEs），其中57.1%为轻度（Grade 1）[28] - 组合治疗的安全性和耐受性与TransCon hGH和TransCon CNP单药治疗一致，且大多数TEAEs为轻度或中度[32] - TransCon CNP治疗组的上肢与下肢比例变化从基线到第26周的平均变化为-0.08[44] - TransCon CNP治疗组的样本量为12，而TransCon CNP治疗组的样本量为9[44] 未来展望 - 预计组合治疗将使生长速度提高约3倍，超出CNP单药治疗的效果[2] - 计划在2025年第四季度开始进行第三阶段试验[2] - 预计在2025年第四季度获得第52周的数据[49] - 预计2025年将有更多数据支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗的科学依据[49] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行和计划新的临床试验，以支持TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在其他适应症（如低矮身材症）中的应用[49] - 公司相信，凭借每周一次的TransCon hGH和TransCon CNP，能够在生长障碍和肌肉骨骼健康领域占据领导地位[48] 其他新策略 - TransCon hGH与TransCon CNP的联合治疗显示出身体比例的加速改善，与线性生长的增加相一致[45] - TransCon CNP与TransCon hGH联合治疗在第26周的数据表明，生长速度提高约3倍，超过了相同期间CNP单药治疗的效果[49]

财务表现 - 2025年第一季度总收入为1.01亿欧元，较2024年同期的9590万欧元增长5.3% [7] - YORVIPATH®贡献收入4470万欧元，SKYTROFA®贡献收入5130万欧元 [1][5] - 非产品收入从2024年第一季度的2940万欧元下降至2025年同期的490万欧元 [7] - 净亏损从2024年第一季度的1.31亿欧元收窄至2025年同期的9460万欧元 [11] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.18亿欧元，较2024年底的5.6亿欧元有所下降 [12] 产品进展 - YORVIPATH®在美国市场表现强劲，截至2025年3月31日已开出超过1750张处方，有超过1000名医疗保健提供者开具处方 [5] - 计划在2025年新增至少5个欧洲直接市场进行YORVIPATH®的商业化 [5] - SKYTROFA®的补充生物制剂许可申请(sBLA)PDUFA目标日期为2025年7月27日 [5] - TransCon™ CNP的新药申请(NDA)已于2025年第一季度提交，计划在2025年第三季度向EMA提交MAA申请 [1][5] 研发管线 - COACH联合试验(TransCon CNP + TransCon hGH)的26周顶线数据预计在2025年第二季度公布 [1][5] - 计划在2025年第三季度提交TransCon hGH用于其他适应症的IND申请 [5] - 计划在2025年第四季度提交TransCon CNP单独或联合TransCon hGH治疗软骨发育不全的IND申请 [5] - TransCon IL-2 β/γ的临床开发持续进行，包括在铂类耐药卵巢癌中的临床活性研究 [5] 投资与股权 - 持有VISEN Pharmaceuticals 41,136,364股，截至2025年3月31日市值约为2.6亿欧元 [6] - 2025年3月21日VISEN在香港交易所完成首次公开募股并开始交易，股票代码2561.HK [5] 运营数据 - 2025年第一季度研发费用为8660万欧元，较2024年同期的7070万欧元有所增加 [8] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为1.01亿欧元，较2024年同期的6680万欧元显著增长 [9] - 2025年第一季度总运营费用为1.876亿欧元，较2024年同期的1.375亿欧元增加 [10] - 截至2025年3月31日，公司拥有60,970,565股普通股流通在外 [12]