订单竞争态势 - 空中客车公司预计将在迪拜航展上从阿联酋航空获得一份大型喷气式飞机订单的绝大部分份额 [1] - 此举将首次打破波音公司对这家快速增长的低成本航空公司订单的垄断 [1] 行业影响 - 此次订单争夺涉及一家快速增长的低成本航空公司 凸显了该细分市场在航空业的重要性 [1] - 迪拜航展作为主要行业展会 是飞机制造商获取大额订单的关键平台 [1]

投资环境与策略表现 - 在货币政策转变、盈利趋稳和市场情绪改善的环境下，中盘股在第三季度实现增长，美联储降息决定助力中小盘股票表现 [1] - 价值股表现优于成长股，罗素中盘价值指数回报率为6.2%，而罗素中盘成长指数回报率为2.8% [1] - ClearBridge中盘策略在第三季度表现超越其基准罗素中盘指数，消费品必需品和医疗保健板块的个股选择是超额收益的主要驱动力 [1] Argenx SE (ARGX) 公司表现 - Argenx SE是一家商业阶段的生物制药公司，其一个月回报率为9.11%，过去52周股价上涨48.48% [2] - 截至2025年11月12日，Argenx SE股价报收889.89美元，市值为547.9亿美元 [2] - 公司第二季度业绩强劲，主要得益于其主导的自体免疫疾病疗法持续获得市场接纳，以及临床研发管线取得良好进展 [3] 医疗保健行业与基金持仓 - 医疗保健板块是超额收益的关键驱动因素，生物技术领域表现强劲，生命科学工具领域出现新的投资机会 [3] - 根据数据库，在第二季度末有53只对冲基金投资组合持有Argenx SE，低于前一季度的54只 [4]

文章核心观点 - 在医疗生物遗传学板块中 Keros Therapeutics Inc (KROS) 相比 argenex SE (ARGX) 对价值投资者更具吸引力 [1][7] 公司比较：Zacks 排名 - KROS 的 Zacks 排名为第1位（强力买入）而 ARGX 的 Zacks 排名为第3位（持有）[3] - KROS 的盈利预测修正活动更为强劲 分析师前景持续改善 [3] 公司比较：估值指标 - KROS 的远期市盈率为10.55 远低于 ARGX 的远期市盈率50.00 [5] - KROS 的市盈增长比率为0.45 低于 ARGX 的市盈增长率0.89 [5] - KROS 的市净率为0.7 显著低于 ARGX 的市净率8.58 [6] 公司比较：价值评分 - 基于多项估值指标 KROS 获得价值评级为A级 而 ARGX 的价值评级为C级 [6]

基金业绩概览 - 巴伦国际成长基金在2025年第三季度录得6.04%的回报率，而其基准指数MSCI ACWI美国除外指数上涨6.89%，MSCI ACWI美国除外IMI成长指数上涨5.75% [3] - 基金表现略逊于主要基准指数但略微跑赢代理基准指数，该季度全球股市表现稳健，主要驱动力是美联储开启宽松周期以及关于AI数据中心容量和GPU投资的大规模公告 [3][4] - 基金在年内迄今和过去一年的表现均 comfortably 领先于代理基准指数 [4] 主要正面贡献者 - Lynas Rare Earths Limited 对回报的贡献为1.25%，股价在季度内近乎翻倍，地缘政治和贸易紧张局势凸显了中国以外供应源的战略重要性，中国控制了全球超过三分之二的稀土产量和约80%的加工精炼产能 [5] - argenx SE 对回报的贡献为0.79%，其核心产品Vyvgart第二季度销售额显著超出投资者预期，该药物在重症肌无力的推广进展良好，在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病中的推广也开局强劲 [6] - Lundin Mining Corporation 对回报的贡献为0.66%，股价显著上涨，部分原因是竞争对手Freeport-McMoRan因泥石流悲剧暂停了全球第二大铜矿的生产，从而收紧全球供应并引发预计将持续一段时间的市场失衡 [7] 主要负面拖累者 - Constellation Software Inc 对回报的拖累为0.70%，股价下跌源于市场对AI影响软件的广泛不确定性，以及公司总裁Mark Leonard因健康原因宣布卸任（但仍留任董事会）的意外消息 [8] - InPost S.A. 对回报的拖累为0.39%，其最大客户、贡献约15%集团收入的波兰领先电商平台Allegro已开始探索替代物流解决方案并与多家供应商合作，引发了市场对2027年现有合同到期后业务量的担忧 [9] - ODDITY Tech Ltd. 对回报的拖累为0.37%，尽管第二季度业绩超出管理层和市场预期，但超出幅度小于投资者预期，同时管理层提供了关于其第三品牌推出相关成本以及2026年上半年EBITDA利润率预期压力的更多细节 [10] 公司具体表现与前景 - Lynas Rare Earths Limited 的长期盈利潜力和战略价值得到认可，公司仍为其股东 [5] - argenx SE 的Vyvgart有望在更多自身抗体驱动的自身免疫性疾病中展示疗效，其下一代管线候选药物ARGX-119在神经肌肉疾病中的进展也令人鼓舞 [6] - Lundin Mining Corporation 的资本配置、产量增长和盈利潜力获得肯定，公司仍对其持有信心 [7] - Constellation Software Inc 被认为能够继续以稳健的速度提升每股自由现金流，公司拥有强劲的资产负债表、稳健的盈利和自由现金流生成能力以及多元化的终端市场组合 [8] - InPost S.A. 在波兰控制着约70%的包裹柜和90%的宅外递送量，完全转换出其网络将对服务质量造成严重干扰，因此Allegro完全退出的可能性不大，公司仍看好其市场领导地位、扩张的国际足迹和增长的客户多元化 [9] - ODDITY Tech Ltd. 继续在增长方面投入巨资，同时其20%营收增长和20% EBITDA利润率的长期目标被超额完成，公司对其IL MAKIAGE、SpoiledChild产品线以及新品牌METHODIQ的价值创造潜力保持信心 [10]

基金业绩表现 - 基金在2025年第三季度机构份额收益率为6.04%，略低于其主要基准MSCI ACWI ex USA Index的6.89%，但略高于其代理基准MSCI ACWI ex USA IMI Growth Index的5.75% [3] - 年初至今和过去一年，基金表现均优于其代理基准，年初至今收益率为24.85%，过去一年收益率为17.48% [4] - 基金自2008年12月31日成立以来的年化收益率为9.69%，超过其主要基准的7.84%和代理基准的8.30% [4] 季度业绩驱动因素 - 全球股市的强劲表现主要受美联储开启宽松周期以及对AI数据中心容量和GPU投资的持续热情驱动 [3][7] - 基金在信息技术板块的选股效果不佳，主要因Constellation Software Inc股价因创始人意外退休及市场对AI影响软件公司的担忧而大幅回调 [8] - 材料板块的选股效果良好，受益于全球安全和可持续发展/ESG主题中的持仓，如Lynas Rare Earths Limited和Lundin Mining Corporation [8] 主要持仓贡献与拖累 - 季度前五大贡献者包括Lynas Rare Earths Limited（贡献1.25%）、argenx SE（贡献0.79%）和Lundin Mining Corporation（贡献0.66%） [10][11][12][13] - Lynas Rare Earths Limited股价在季度内近乎翻倍，因地缘政治和贸易紧张凸显了中国以外稀土供应源的战略重要性，中国控制全球超过三分之二的稀土产量和约80%的加工精炼能力 [11] - 季度前五大拖累者包括Constellation Software Inc（拖累0.70%）、InPost S.A.（拖累0.39%）和ODDITY Tech Ltd（拖累0.37%） [14] 投资组合结构 - 基金在发达市场的十大持仓包括argenx SE（占净资产2.8%）、eDreams ODIGEO SA（占净资产2.6%）和BNP Paribas S.A.（占净资产2.5%） [17][18] - 基金在新兴市场的五大持仓包括Taiwan Semiconductor Manufacturing Company Limited（占净资产3.9%）、HD Korea Shipbuilding & Offshore Engineering Co., Ltd.（占净资产2.0%）和Tencent Holdings Limited（占净资产1.6%） [19] - 按国家划分，基金在发达市场的最大敞口为日本（占净资产11.9%）、法国（占净资产10.4%）和荷兰（占净资产7.3%），在新兴市场的最大敞口为中国（占净资产11.0%）、印度（占净资产8.4%）和韩国（占净资产5.5%） [20][21] 季度投资活动 - 基金新增了对Nomura Holdings, Inc.的投资，该公司是日本领先的金融服务集团，业务涵盖财富管理、全球市场、投资银行和资产管理 [24] - 基金新增了对EssilorLuxottica SA的投资，该公司是全球领先的眼镜公司，拥有Ray-Ban、Oakley等标志性品牌和广泛的零售网络 [25] - 作为中国增值主题的一部分，基金新增了对自动驾驶公司Pony AI Inc.和数据中心运营商GDS Holdings Limited的投资 [26][27] 行业与市场展望 - 美国超大规模科技公司计划在2025年单独投资近4000亿美元用于数据中心基础设施，而中国科技巨头的年支出仍低于500亿美元，约落后美国同行两年 [34] - 中国在AI领域拥有四大结构性优势：数据（11亿互联网用户）、人才（约占全球AI研究人员的一半）、电力（2025年预计新增超过500吉瓦容量）和成本（拥有大量技能娴熟的低成本工程师和 unmatched 的制造规模） [35] - 基金的投资方法反映了对整个AI技术栈的信念，持仓包括阿里巴巴集团（基础设施和模型层）、腾讯控股（应用层）和Pony AI Inc.（物理AI） [36] 中国投资主题 - 基金看好中国AI生态系统的潜力，认为2025年是全球投资者最终意识到不能再忽视中国在AI、半导体、自动驾驶、EV电池技术和人形机器人领域进展的一年 [33] - 基金增持了其数字化主题，新增了对快手科技的投资，该公司是中国第二大短视频平台，拥有超过4亿日活跃用户，并推出了可与OpenAI的Sora相媲美的AI视频生成模型Kling [28] - 基金对中国股市年初至今的表现（以美元计算上涨42%）感到鼓舞，并相信全球投资者正开始认识到该国在电动汽车/电池、自动驾驶、机器人和可再生能源等新时代技术方面的AI潜力和领导地位 [9][31]

2025年第三季度财务业绩 - 第三季度调整后每股收益为1.72美元，超出市场预期1.63美元，同比增长35.4% [1] - 第三季度总收入达3.543亿美元，超出市场预期3.37亿美元，同比增长22% [1] - 第三季度调整后税息折旧及摊销前利润为2.482亿美元，较去年同期增长35% [8] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为7.02亿美元，较2025年6月30日的5.482亿美元有所增加 [9] 收入构成与驱动因素 - 总收入增长主要由产品销售额增长以及特许权使用费收入增加驱动 [2] - 第三季度特许权使用费收入为2.36亿美元，超出模型预估2.065亿美元，同比增长52%，主要得益于Phesgo、皮下注射Darzalex和Vyvgart Hytrulo的强劲需求 [6] - 第三季度产品销售额为9420万美元，超出模型预估8380万美元，同比增长8.7% [8] - 第三季度合作协定收入为2400万美元，同比下降50.4% [8] 技术平台与合作伙伴 - 多家公司利用Halozyme的Enhanze技术开发其已上市药物的皮下制剂 [3] - 基于Enhanze技术，公司已有数款合作药物上市，包括强生的皮下注射Darzalex、罗氏的Phesgo以及argenx的Vyvgart Hytrulo [3] - 公司从罗氏的Phesgo、强生的皮下注射Darzalex以及argenx的Vyvgart Hytrulo获得特许权使用费支付 [2] 2025年业绩指引上调 - 基于强劲的业务表现以及特许权使用费收入增长，公司上调了2025年业绩指引 [10] - 总收入预期从之前的12.8亿至13.6亿美元上调至13.0亿至13.8亿美元 [10] - 特许权使用费收入预期从之前的8.25亿至8.60亿美元上调至8.50亿至8.80亿美元 [11] - 调整后每股收益预期从之前的6.00至6.40美元上调至6.10至6.50美元 [11] - 调整后税息折旧及摊销前利润预期从之前的8.65亿至9.15亿美元上调至8.85亿至9.35亿美元 [11] 战略发展与企业行动 - 公司近期达成最终协议，计划以7.5亿美元首付款收购生物制药公司Elektrofi，并可能根据三个独立产品的监管批准情况支付额外里程碑款项，每次5000万美元 [12][13] - 此次收购旨在扩大和多元化公司的药物递送技术产品组合，以支持持续长期收入增长至2040年 [12] - 公司最新的业绩指引未包含Elektrofi交易的影响 [13] 市场表现 - 年初至今，公司股价已上涨38.5%，同期行业涨幅为12.1% [5]

基金业绩概览 - Baron Health Care Fund在2025年第三季度上涨5.39%，其基准Russell 3000 Health Care Index上涨5.05%，而Russell 3000 Index上涨8.18% [1] - 基金业绩与基准相似，稳健的个股选择主要被活跃的子行业配置和在上涨市场中持有现金的负面影响所抵消 [1] Argenx SE (ARGX) 公司表现 - Argenx SE是一家商业阶段生物制药公司，其股价一个月回报率为3.88%，过去52周涨幅达39.04% [2] - 截至2025年10月14日，Argenx SE股价报收818.50美元，市值为503.94亿美元 [2] - 在2025年第二季度末，有53只对冲基金投资组合持有Argenx SE，而前一季度为54只 [4] Argenx SE (ARGX) 核心产品与前景 - Argenx SE以其主导产品Vyvgart闻名，这是一种用于治疗自身免疫性疾病的领先FcRn抑制剂 [3] - 股价因第二季度Vyvgart销售额显著超出投资者预期而上涨，此前的疲软与季节性因素和医疗保险D部分使用率增加及相关折扣有关 [3] - Vyvgart在重症肌无力的推广进展良好，在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的推广也开局强劲 [3] - 公司预计Vyvgart将在不断扩大的自身抗体驱动的自身免疫性疾病中展示疗效，其下一代管线候选药物ARGX-119在神经肌肉疾病中的进展也令人鼓舞 [3]

公司业绩表现 - Argenx第三季度调整后每股收益为518美元，营收为11.3亿美元，远超分析师预期的每股收益449美元和营收10.7亿美元 [2] - Argenx第三季度每股收益同比增长273%，营收同比增长97% [2] - Insmed第三季度每股亏损175美元，营收为1.423亿美元，差于分析师预期的每股亏损128美元，但营收优于预期的1.154亿美元 [3] - 与去年同期相比，Insmed每股亏损从127美元扩大至175美元，但营收从9340万美元增长至1.423亿美元 [3] 财务指引与市场表现 - Insmed上调其药物Arikayce的全年销售指引至4.2亿至4.3亿美元，此前指引为4.05亿至4.25亿美元，分析师预期为4.235亿美元 [4] - 在今日盘前交易中，Argenx股价上涨15%至834.23美元，Insmed股价飙升111%至185.50美元 [5] - Argenx股票在IBD 50精英成长股榜单中排名第49位，拥有强劲的IBD综合评级98分 [5] 产品管线与市场前景 - Arikayce是一种治疗特定肺部感染的吸入式抗生素 [4] - Insmed股价今年已翻倍，市场对其实验性药物treprostinil palmitil inhalation powder（TPIP）充满热情 [6] - TPIP未来可能与美国联合治疗公司和Liquidia公司的已获批药物竞争，这些药物用于治疗不同类型的肺部高血压 [6]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品净销售额达到11.3亿美元，首次单季度VYVGART销售额突破10亿美元，环比增长19%（1.78亿美元），同比增长96%（5.54亿美元）[16] - 各地区产品净销售额：美国9.64亿美元、日本6000万美元、其他市场（包括合作伙伴市场）9400万美元、向中国ZYLAB供应产品900万美元 [16] - 美国市场产品净销售额环比增长20%，主要受预充式注射器（PFS）推出的推动 [17] - 第三季度总运营费用为8.05亿美元，环比增长5%；研发费用增长9%（2800万美元），销售、一般及行政费用增长4%（1100万美元）[17] - 预计全年研发和销售、一般及行政费用合计将在26亿至27亿美元之间 [18] - 季度销售成本为1.09亿美元，年初至今毛利率稳定在11% [18] - 季度营业利润为3.46亿美元，季度金融收入为4300万美元，季度税前利润为3.86亿美元 [18] - 年初至今实际税率为13%，季度税后利润为3.44亿美元，年初至今税后利润为7.59亿美元 [18] - 季度末现金余额（包括现金、现金等价物和当期金融资产）为43亿美元，自年初以来增加近10亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART已在三种适应症和三种产品剂型中惠及全球超过15,000名患者 [19] - 预充式注射器（PFS）成为增长主要驱动力，超过一半使用PFS的患者是VYVGART新患者，其余从Hytrulo西林瓶或静脉注射转换而来 [21] - 自PFS推出以来，已有超过260名处方医生开出首次处方，扩大了处方医生基础 [21] - 在重症肌无力（gMG）领域，公司已成为排名第一且增长最快的生物制剂，连续15个季度实现新患者增长 [22] - 在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域，患者起始数和处方医生参与度持续增长，85%的患者来自静脉注射免疫球蛋白（IVIg）转换 [35][36] - 公司目标覆盖CIDP中12,000名对当前疗法控制不佳的患者市场 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场表现强劲，产品净销售额达9.64亿美元，环比增长20% [16][17] - 日本市场销售额为6000万美元，CIDP已上市并近期获得PFS批准 [115] - 其他世界市场（包括合作伙伴市场）销售额为9400万美元，欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议的推进，收入贡献正在增加 [115][116] - 预充式注射器已在大多数主要市场获得批准，推动国际增长 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期路线图"Vision 2030"以增长议程为核心，VYVGART在两个重磅适应症gMG和CIDP中产生显著影响 [5] - 管线中有三个首创分子处于III期研发阶段：efgartigimod、empasiprubart和ARGX-119，每个都代表"管线即产品"的机会 [9] - 做出了三项审慎的研发决策：停止empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发（因入组操作挑战）、基于II期数据不推进efgartigimod在狼疮性肾炎的注册研究、推进efgartigimod在格雷夫斯病（Graves disease）进入III期 [10][11] - 2026年将有五个注册研究结果读出，包括眼部gMG、肌炎、甲状腺眼病（TED）、多灶性运动神经病（MMN）和免疫性血小板减少症（ITP）[12][13][14] - 正通过扩大与富士胶片的合作（在北卡罗来纳州新建生产设施）来扩展美国业务，加强全球供应链 [15] - 管线创新引擎投入加倍，预计年底前将有四个新管线资产进入I期研发，并有更多项目从20个活跃的IIP项目中推进 [15] - 对于强生宣布的Amavi与VYVGART在gMG的头对头研究，公司认为该试验设计因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART在真实世界中的使用方式 [80][81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于通过多种途径实现"Vision 2030"，为患者和股东创造长期价值，拥有战略、科学和发展势头 [26] - 在gMG领域，目标是解锁全部60,000名患者机会，并通过标签扩展研究（血清阴性和眼部gMG）及推动VYVGART更早使用，将生物制剂市场额外扩大25,000名患者 [22] - 在CIDP领域，创新正在转化为患者影响，基于VYVGART Hytrulo的安全性和其带来有意义的功能改善的能力建立了医生信任 [23] - 公司对在血清阴性gMG中扩大标签充满信心，认为数据支持为这一服务不足人群带来显著获益 [59][60] - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会 [39] 其他重要信息 - 在美国神经肌肉和电诊断医学协会（AANEM）会议上分享了新的gMG数据：ADAPT-SC研究显示高达60%的患者达到最小症状表达（MSE），其中83%维持至少八周 [7] - 超过55%的VYVGART患者在18个月内将类固醇减少到每日5毫克以下 [7] - ADAPT SERON研究达到主要终点，显示第4周时MG-ADL评分相较于安慰剂有显著改善，并在后续治疗周期中 across 所有患者亚组（包括MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性）观察到改善 [8] - 计划提交标签扩展申请，纳入所有三种血清阴性亚组 [8] - 管线资产ARGX-121（IgA清除平台）和ARGX-213（efgartigimod的长效VHHs）的I期研究正在顺利进行，目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性（ARGX-213），以及快速深度降低IgA（ARGX-121）[55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于配方和干燥综合征（Sjögren's disease）的展望 - 预充式注射器（PFS）是本季度增长的主要驱动力，但静脉注射（IV）版本仍然是业务的重要贡献者，VYVGART拥有三种剂型对gMG和CIDP都很重要 [30] - 对于干燥综合征，诺华（Novartis）的ianalumab数据显示出统计学显著胜利，2分改善被认为是具有临床意义的；公司对efgartigimod基于自身II期数据和同行数据有强烈信心，认为其是直接针对循环免疫复合物的精准工具，而非更广泛的B细胞抑制 [31] 问题: 关于CIDP上市进展及前线治疗潜力 - 从处方医生处听到关于CIDP上市的非常积极的反馈，真实世界经验反映了临床试验中的疗效和安全性 [34] - 早期经验中85%的患者来自IVIg转换，但也看到一些未使用过IVIg的初治患者有良好的真实世界体验；公司处于CIDP增长曲线的开端，预计随着时间推移将在所有患者细分市场获得更多渗透 [35][36] 问题: 关于2026年读出的新适应症营收潜力及对甲状腺眼病（TED）的兴趣 - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会，将在接近市场时提供更详细信息 [39] - 格雷夫斯病（Graves）一直在公司的适应症列表中，有清晰的生物学原理和成熟的临床试验方法，尽管有部分患者对廉价可用药物反应良好，但仍有大量患者需求未满足，可能需要替代药物 [39] 问题: 关于empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发终止及CIDP入组情况 - 终止DM研发主要由于在高度竞争入组环境中操作挑战，且C5研究结果为阴性，公司设定了高标准以确保III期结果可预测，鉴于ALKIVIA研究中DM入组良好，决定重新优先安排C2项目 [43] - 对于empasiprubart在CIDP的试验，刚开始入组，目前判断入组情况为时尚早 [44] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究的期望和潜在定位 - 对于TED，在数据说话之前不透露太多定位信息，认为有来自同行分子的令人信服的概念验证数据，但疗效和安全性仍有很大改进空间；TED和格雷夫斯病是同一疾病谱系的表现，通过推进格雷夫斯病增加了在甲状腺领域的投入 [48] 问题: 关于管线资产ARGX-121和ARGX-213的更新及增长驱动因素 - ARGX-119、ARGX-121和ARGX-213正在顺利通过I期研究，剂量递增阶段首要关注安全性和耐受性，其潜力将通过PD效应展现；ARGX-213的目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性，ARGX-121的目标是快速深度降低IgA [55] - 增长由gMG和CIDP共同推动，gMG是排名第一的生物制剂品牌且增长快于市场，CIDP上市一年后市场份额也在扩大 [52][53] 问题: 关于血清阴性gMG机会的信心和最小症状表达（MSE）数据 - 对SERON研究结果非常兴奋，总体人群达到主要终点且具有临床意义和高度稳健的统计学显著性，在连续周期中获益加深， across 三个亚组（MuSK、三重血清阴性、LRP4）均观察到获益方向一致，对为该服务不足人群带来真正益处充满信心 [59][60] - 将有更多关于MSE的长期随访数据披露 [61] - 从商业角度看，血清阴性机会（约11,000名患者）非常重大，是扩大市场领导力的关键，临床试验在所有三种亚型中的快速入组速度展示了未满足需求和对VYVGART的热情 [62][63] 问题: 关于肌炎（myositis）研究的成功标准 - 首要目标是在篮子试验中实现与安慰剂的统计学显著分离，总改善评分（TIS）达到20分被认为具有临床意义；II期数据的敏感性分析显示，随着TIS评分提高（如40分、60分），VYVGART的效果增强 [66] 问题: 关于MMN试验中主要终点改为握力及其依据 - 终点变更是与监管机构密切协商后做出的，他们有先例并认为该端点可指示有意义的结局；II期试验中已观察到该端点随时间推移获益增加，对显示empasiprubart益处的概率信心不变，MMN rops将作为关键次要终点提供进一步见解 [69][70] 问题: 关于狼疮性肾炎数据对管线其他项目的启示及empasiprubart的皮下制剂计划 - 仍在全面消化狼疮性肾炎数据，目前明确没有通往注册研究的路径，但数据可能为未来管线中其他资产的前进路径提供信息 [74] - 计划在所有适应症中利用皮下（SC）平台 [74] 问题: 关于干燥综合征试验中安慰剂反应和终点选择的考量 - 迫切需要更好的终点，但在II期概念验证研究中探索了药物 across 一系列端点，包括一些新端点；监管机构目前仍强制使用既定终点，该研究中的安慰剂效应与历史试验一致，在设计和把握度计算时已预期在此范围内 [77] 问题: 关于强生头对头研究的看法及未来运营费用展望 - 认为该头对头试验因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART真实世界使用方式（根据个体需要周期性给药）；竞争格局未因此发生有意义改变，欢迎竞争，对已积累的数据（包括儿科、长期、血清阴性数据）充满信心 [80][81][83] - 运营费用今年将在26亿至27亿美元之间，资本配置优先投资增长，不提供明年指导，但预计Q3的增长趋势将持续 [84] 问题: 关于现金余额充裕情况下的外部创新策略 - 所有创新始于与外部世界的合作，随着现金余额增加，寻找新生物学的范围扩大，不仅关注学术实验室，也与年轻生物技术公司进行建设性讨论，寻找相同的新生物学 [86] 问题: 关于gMG患者用药周期短于标签的反馈及三重血清阴性患者反应差异 - VYVGART的周期性给药根据患者个体需求调整，标签并非硬性规定；数据表明患者年平均周期为5.2次，但有部分患者需要更频繁给药，也有部分患者需要更少，这体现了个体化概念 [90] - 三重血清阴性患者通常诊断过程更长、疾病更严重，初始信号可能较低因为修复机制需要启动，但在后续周期中达到有意义的获益，总体数据完全支持稳健获益 [91] 问题: 关于格雷夫斯病的市场潜力评估及对疾病缓解数据的看法 - 选择适应症基于三个视角：生物学、可开发性和商业机会（未满足患者需求）；格雷夫斯病患病率高，有明确未满足需求的患者亚组，结合皮下给药的便利性，认为有重大商业机会，并与TED形成特许经营机会 [96] - 对同行FcRn在格雷夫斯病中长期随访显示的疾病缓解潜力认为有趣但需要更大规模对照试验验证 [95] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究是否针对特定疾病阶段及改变病程潜力 - 不在此次电话会议中具体评论试验设计，将在适当会议上介绍设计细节；关于疾病修饰是一个有趣的假设，但需要更多数据才能下定论 [99] 问题: 关于同行FcRn资产在TED的III期数据是否可作为VYVGART成功概率的参考 - 难以评论第三方临床试验时间线；将此类II期工作视为生物学原理验证，确立了FcRn和自身抗体在疾病中的作用，但FcRn类别中分子不尽相同，VYVGART是基于独特生物学理解设计的独特Fc片段，不宜直接跨分子比较 [102][103] 问题: 关于肌炎II期数据中注射部位红斑（erythema）的反馈及竞争格局 - 在皮肌炎（DM）看到的数据显示这是一个大市场，未来将有多种分子参与，欢迎新分子帮助塑造市场；对于红斑，认为是轻微、短暂的，通常在首次给药时发生然后消失，此现象在gMG和CIDP患者中也有报告，不影响商业化 [106][107] - 对于Roivant的JAK1 TYK2抑制剂brepocitinib在DM的阳性III期数据，表示欢迎，认为需要一系列疗法来应对复杂患者 [106] 问题: 关于患者总数更新节奏及患者增长动态 - 本季度未提供患者数量，上次提供仍为Q2数据，将在跨越某些阈值时提供更新，但收入本身已说明持续增长 [111] - 所有适应症患者增长势头持续，gMG已连续15个季度增长，PFS推出后50%患者为VYVGART新患者，且自PFS推出两个季度以来260名新处方医生从未开过VYVGART，表明处于增长曲线开端 [112] 问题: 关于美国以外市场上市进展及未来增长驱动 - 所有市场均实现增长，日本CIDP已上市且近期获PFS批准，是重要增长驱动力；欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议推进，收入贡献增加，CIDP已在德国上市，预计未来几个月和年将在更多市场推出；预计美国以外市场将继续增长，但美国仍是强劲增长驱动力 [115][116][117]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品净销售额达到11.3亿美元，首次单季度突破10亿美元大关，环比增长19%（1.78亿美元），同比增长96%（5.54亿美元）[16] - 各地区产品净销售额：美国9.64亿美元，日本6000万美元，其他市场（包括合作伙伴市场）9400万美元，向中国Zylab的产品供应为900万美元[16] - 美国市场产品净销售额环比增长20%，主要得益于预充式注射器（PFS）的推出[17] - 总运营费用为8.05亿美元，环比增长5%；研发费用增长9%（2800万美元），销售、一般及行政费用增长4%（1100万美元）[17] - 季度营业利润为3.46亿美元，财务收入4300万美元，税前利润3.86亿美元；季度税后利润为3.44亿美元，年初至今利润为7.59亿美元[18] - 季度末现金余额（包括现金及现金等价物和当前金融资产）为43亿美元，较年初增加近10亿美元[18] - 毛利率保持稳定，年初至今为11%；成本销售额为1.09亿美元[18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART在全球三种适应症和三种产品形式下已惠及超过15,000名患者[19] - 预充式注射器（PFS）成为增长主要驱动力，超过一半使用PFS的患者是VYVGART新患者，其余从HYTRULE小瓶或静脉注射转换而来[20] - 自PFS推出以来，超过260名处方医生开具了首次处方，扩大了处方医生基础[21] - 在重症肌无力（gMG）领域，公司已成为排名第一且增长最快的生物制剂，连续15个季度实现新患者增长[22] - 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域，患者起始数和处方医生参与度持续增长，85%的患者来自静脉注射免疫球蛋白（IVIG）转换[35][36] - 公司预计CIDP的可寻址市场为12,000名对当前疗法控制不佳的患者[24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场表现强劲，产品净销售额达9.64亿美元，环比增长20%[16][17] - 日本市场销售额为6000万美元，CIDP已上市并近期获得PFS批准[113] - 欧洲和加拿大等其他主要市场，随着定价和报销协议的谈判，收入贡献正在增加；CIDP已在德国上市，预计未来几个月和几年将在更多市场推出[114][115] - 净定价调整与美国上一季度保持一致[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期路线图"愿景2030"以增长议程为核心，VYVGART在两个重磅适应症（gMG和CIDP）中产生显著影响[5] - 管线中有三个首创分子处于三期开发阶段：efgartigimod、empasiprubart和ARGX-119，每个都代表"管线中产品"的机会[9] - 做出了三项审慎的开发决策：停止empasiprubart在皮肌炎（DM）的开发（因入组操作挑战）、基于二期数据结果不推进efgartigimod在狼疮性肾炎的注册研究、推进efgartigimod在格雷夫斯病（Graves disease）进入三期[10][11] - 正在积极扩大美国业务，包括通过与富士胶片合作在北卡罗来纳州新建生产设施，以加强全球供应链[15] - 针对J&J宣布的Amavi与VYVGART在gMG的头对头研究，公司认为该研究设计选择的终点和读出时间可能不会为患者和社区带来显著新增价值[78][79] - 公司欢迎竞争，但尚未看到有意义的差异化；对自身积累的数据（包括儿科、长期、血清阴性数据）保持信心[79][80] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预充式注射器（PFS）在所有市场推动增长，支持在gMG和CIDP的持续势头[17][20] - 预计研发和销售、一般及行政费用合计将在26亿至27亿美元之间，全年剩余时间费用将以个位数增长[17][18] - 2026年将有五个注册研究读出：眼部gMG、肌炎、甲状腺眼病（TED）、多灶性运动神经病（MMN）和免疫性血小板减少症（ITP）[11][12][13][14] - 每个三期适应症大致代表一个类似gMG的收入机会[39] - 公司现金余额充裕，为外部创新合作提供了更广阔的空间，正在与年轻生物技术公司进行建设性讨论[84] 其他重要信息 - 在AANEM会议上分享了新的gMG数据：ADAPT SubQ研究中高达60%的患者达到最小症状表达（MSE），其中83%维持至少八周[7] - 超过55%的VYVGART患者在18个月内将类固醇减少至每日低于5毫克[7] - ADAPT SERUM研究达到主要终点，显示第4周MG-ADL评分相较于安慰剂有显著改善；计划提交标签扩展，纳入所有三种血清阴性亚组（MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性）[8] - 对于多灶性运动神经病（MMN）的empasiprubart研究，经与监管机构协商，将主要终点改为握力，以捕捉患者有意义的功能改善[14][67] - ARGX-121（IgA清除剂）和ARGX-213（efgartigimod长效VHHs）的一期研究正在顺利进行，目标是实现每月给药且安全性无妥协[53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于配方增长和干燥综合征（Sjogren's）管线前景 - 确认预充式注射器（PFS）是本季度增长的主要驱动力，但静脉注射（IV）版本仍然是业务的重要贡献者；对于干燥综合征，公司对efgartigimod基于二期数据和同行数据有强烈信心，认为其是针对循环免疫复合物的精准工具[29][30][31] 问题: 关于CIDP上市反馈及推动一线治疗的潜力 - 从处方医生处听到关于CIDP上市的非常积极的反馈，真实世界经验反映了临床试验中的疗效和安全性；目前85%的患者来自IVIG转换，但也有一些初治患者，预计随着时间推移将在所有患者细分市场看到更多渗透[33][34][35][36] 问题: 关于2026年读出的收入潜力和选择甲状腺眼病（TED）的原因 - 每个三期适应症大致代表一个类似gMG的收入机会；选择格雷夫斯病（Graves）是基于明确的生物学原理、成熟的临床试验方法以及对未满足医疗需求的深入评估，认为存在大量需要新治疗选择的患者亚组[38][39] 问题: 关于empasiprubart在皮肌炎（DM）的终止原因及CIDP入组情况 - 皮肌炎（DM）终止主要是概念验证（POC）试验在高度竞争入组环境中遇到困难，且纳入标准严格；CIDP的empasiprubart试验刚开始，入组情况尚早[41][42][43] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究的期望和潜在定位 - 对TED的定位暂不披露过多，需要等待数据读出；认为有同行分子的令人信服的概念验证数据，但作用机制与现有机制有根本不同，数据和安全性有充足改进空间[45][46] 问题: 关于管线资产ARGX-121和ARGX-213的更新及增长驱动因素分解 - ARGX-121和ARGX-213的一期研究进展顺利，重点关注安全性和药效学效应；增长由gMG和CIDP共同推动，gMG是排名第一的生物制剂且增长快于市场，CIDP上市一年后市场份额也在扩大[48][49][50][51][53] 问题: 关于血清阴性gMG机会的商业信心和批准可能性及最小症状表达（MSE）数据 - 对血清阴性研究结果感到兴奋，总体结果支持VYVGART在这一服务不足人群中的潜力，对与监管机构讨论并获批有信心；MSE数据将在未来进一步披露[55][56][57][58][59][60] 问题: 关于肌炎（myositis）研究的成功标准和类固醇递减方案 - 肌炎研究的主要目标是实现与安慰剂的统计学显著分离；总改善评分（TIS）达到20分通常被认为具有临床意义[63][64] 问题: 关于MMN试验终点更改的理由和期望 - MMN试验终点改为握力是与监管机构密切协商后的决定，该终点有先例且被认为能指示有意义的结果；在二期试验中已观察到该终点随时间推移的获益[66][67][68] 问题: 关于狼疮性肾炎数据对管线选择的启示及empasiprubart的后续开发计划 - 狼疮性肾炎数据仍在全面分析中，目前看没有通向注册研究的路径，但可能为未来使用其他资产提供信息；计划为empasiprubart开发皮下制剂[70][71][72] 问题: 关于干燥综合征（Sjogren's）试验中安慰剂反应的看法及对UNITY研究的影响 - 观察到的安慰剂反应与历史试验一致，在设计试验和把握度时已预期到此范围，不影响当前试验的假设[74][75] 问题: 关于J&J头对头研究的看法及未来12个月运营费用指引 - 认为J&J的头对头研究因终点选择和读出时间可能不会带来显著新增价值；运营费用全年指引为26-27亿美元，明年具体指引暂不提供，但增长趋势将持续[77][78][79][82] 问题: 关于现金余额充裕情况下的外部创新策略 - 现金余额增加了寻找新生物学的范围，正在与年轻生物技术公司进行建设性讨论，寻找与内部努力相匹配的技术[84] 问题: 关于gMG患者用药周期短于标签的观察及血清阴性患者反应差异 - 确认在ADAPT试验中给药周期是根据患者个体需求调整的，部分患者需要更频繁给药；三重血清阴性患者可能因诊断历程更长、疾病更严重导致初始信号较低，但在后续周期中获益显著[86][88][89] 问题: 关于格雷夫斯病（Graves）的决策依据和市场潜力评估 - 选择格雷夫斯病是基于生物学、可开发性和商业机会（未满足患者需求）三个维度评估；看到该疾病患病率高，存在明确未满足需求的患者亚组，并且与TED有特许经营机会[92][93][94] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究是否针对特定疾病时间点及改变病程的潜力 - 暂不评论TED试验具体设计，但疾病修饰是一个有趣的假设，需要更多数据来证实[97] 问题: 关于同行资产在TED的三期数据是否可作为VYVGART成功的参考 - 认为同行二期数据是生物学原理的证明，确立了FcRn和自身抗体在疾病中的作用，但FcRn类别中药效不尽相同，VYVGART具有独特工程设计，不宜直接交叉比较[99][100][101] 问题: 关于肌炎（myositis）二期数据中的注射部位红斑及竞争格局看法 - 认为注射部位红斑是轻微、短暂的，在首次给药时可能出现然后消失，不影响商业化；对于Roivant的JAK Tyk2抑制剂在皮肌炎的阳性数据，欢迎竞争，认为大市场需要多种疗法组合[103][104][105] 问题: 关于患者总数更新节奏和患者增长动态展望 - 本季度未更新患者总数，上次更新仍为第二季度数据；患者增长在所有适应症中保持持续势头，PFS推出后50%患者为新患者，且新增260名处方医生，表明处于增长曲线开端[108][109][110] 问题: 关于美国以外市场进展及其未来增长驱动力作用 - 所有地区市场均实现增长；日本是重要增长驱动力，CIDP已上市且近期获PFS批准；欧洲等其他主要市场随着定价报销协议落实，收入贡献增加，CIDP未来将在更多市场推出；预计美国以外市场将继续增长，但美国仍是主要增长驱动力[112][113][114][115]