文章核心观点 - 全球免疫学公司argenx宣布将在2025年4月5 - 9日于美国圣地亚哥举行的美国神经病学学会（AAN）年会上展示VYVGART和VYVGART Hytrulo的临床试验和真实世界数据，这些数据将证明两款药物的长期益处和安全性 [1][2] 分组1：公司及产品介绍 - argenx是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，通过免疫创新计划与学术研究人员合作，开发基于抗体的药物 [29] - VYVGART是一种人IgG1抗体片段，可结合新生儿Fc受体（FcRn），减少循环IgG自身抗体，是美国、欧盟、中国和加拿大首个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）的FcRn阻滞剂，也是日本首个获批用于治疗对类固醇或非甾体免疫抑制疗法反应不足的成人gMG的药物 [24] - VYVGART Hytrulo是皮下注射剂，由VYVGART的活性成分efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20组成，是首个获批的皮下注射FcRn阻滞剂，可减少循环IgG [25] - ARGX - 119是一种人源化激动性单克隆抗体，靶向并激活肌肉特异性激酶（MuSK），促进神经肌肉接头的成熟和稳定，正被开发用于治疗神经肌肉疾病 [28] 分组2：疾病介绍 - 全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，约85%的MG患者会在24个月内进展为gMG，约85%的gMG患者有AChR抗体 [26] - 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见的严重自身免疫性周围神经系统疾病，IgG抗体在损伤周围神经中起关键作用，三分之一的患者若不治疗将需要轮椅 [27] 分组3：AAN会议信息 - 会议将展示VYVGART和VYVGART Hytrulo的临床和真实世界数据，突出其持续的临床改善、功能改善和良好的安全性，支持个体化治疗和早期治疗 [2] - 会议将有多项口头和海报展示，包括VYVGART Hytrulo在CIDP中的长期疗效、皮下注射efgartigimod的安全性和有效性等研究 [3][6][7] 分组4：产品数据亮点 - 最大的FcRn阻断安全性数据集证明VYVGART和VYVGART Hytrulo具有一致、良好的安全性 [4] - gMG患者使用VYVGART在多种给药方案下均能快速、显著且持续地起效，支持个体化治疗 [4] - ADHERE + 口头报告进一步证明VYVGART Hytrulo可改善CIDP患者的功能能力 [4] - ADAPT - NXT研究新数据显示，VYVGART每两周或每三周给药一次，在126周内可实现临床改善，包括最小症状表达和长期安全性 [5] - ADAPT - SC + 分析显示，VYVGART Hytrulo在九个治疗周期内具有一致的安全性和持续的疗效 [5] - 一项比较有效性研究表明，Fc受体阻滞剂尤其是VYVGART在gMG治疗中具有更有利的获益 - 风险比 [5] - ADHERE + 开放标签扩展研究的中期结果进一步证明VYVGART Hytrulo在CIDP中的长期有效性和安全性 [5] - 一项4期开放标签试验正在研究CIDP患者从稳定剂量的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）安全有效地过渡到VYVGART Hytrulo [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度产品净销售额为7.37亿美元，全年为22.7亿美元，第四季度总营业收入为7.61亿美元，全年为23.7亿美元，产品净销售额环比增长29%，同比增长98% [21] - 2024年第四季度销售成本为7300万美元，全年为2.27亿美元，毛利率为90% [23] - 2024年全年研发和销售、一般及行政费用总计20亿美元，第四季度总运营费用为6.58亿美元，较2024年第三季度增加8300万美元，主要因研发增加6100万美元 [24] - 2024年第四季度营业利润为1.03亿美元，全年营业亏损2200万美元，季度财务收入为3900万美元，第四季度外汇损失5500万美元，第四季度所得税收益6.88亿美元，全年所得税收益7.48亿美元，第四季度利润为7.74亿美元，全年利润为8.33亿美元 [25][26][27] - 2024年末现金、现金等价物和当前金融资产余额为34亿美元，较2024年增加2亿美元，2025年运营费用指导约为25亿美元，同比增长25% [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART在第四季度推动MG业务增长，VYVGART Hytrulo发挥关键作用，部分增长得益于CIDP推出的光环效应，公司将优先推出预填充注射器并投资生成新证据，以维持在MG领域的领先地位 [33][34] - VYVGART Hytrulo在CIDP的推出势头良好，截至年底约有1000名患者接受治疗，上一季度25%的处方医生是首次使用VYVGART，今年公司将优先覆盖更多患者和处方医生，并持续生成数据 [38][42][44] 各个市场数据和关键指标变化 - 产品收入按地区划分，美国为6.49亿美元，日本为2700万美元，其他地区为4900万美元，供应给中国再鼎医药的产品为1200万美元，美国的毛转净率约为12%，2025年因自我给药动态将改变，毛转净率将增加，但患者数量增加将抵消这一影响 [22] - 在MG领域，公司已在大多数美国以外主要市场推出产品，预计随着市场准入动态到位将实现稳定增长，目前在欧洲13个国家获得报销，包括5个主要市场中的4个，近期在韩国和澳大利亚获批 [45][46] - 全球CIDP推出刚刚起步，预计在中国、欧洲和加拿大获得更多批准，日本的反馈积极 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司将推进10项III期研究和10项概念验证研究，在FcRn领域引领新医学领域，推进肌炎、TED、ITP等注册研究，以及系统性硬化症、AMR和狼疮性肾炎的概念验证研究 [12][13] - 首款C2抑制剂empasiprubart在MMN的II期ARDA数据令人印象深刻，94%的患者报告有改善，公司将在MMN和CIDP开展与IVIg的头对头注册研究 [14] - 期待第三款分子ARGX - 119在CMS的首个概念验证数据，以评估其在SMA和ALS的机会 [15][16] - 公司IIP提名4个新分子进入I期开发，包括第二个FcRn抑制剂ARGX - 213、一种清除IgA抗体和一种抗IL - 6抗体，IIP有近20个处于发现阶段的活跃项目 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司非凡的一年，业务覆盖全球超10000名患者，在3个获批适应症上取得进展，实现多个关键临床里程碑，为2025年的发展奠定基础 [6] - 2025年公司将成为盈利公司，这是商业成功、执行和创新的体现，公司有长期增长愿景，将继续创新、领先竞争并利用财务实力投资有影响力的项目 [18][19] - 2025年是公司显著增长的一年，将扩大商业覆盖范围、推出新产品、进入新市场并推进后期管线，始终致力于为患者开发变革性药物 [53] 其他重要信息 - 会议提醒前瞻性陈述可能存在实际结果与预期有重大差异的风险，公司无义务更新或确认相关陈述，除非法律要求 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 预填充注射器（PFS）的潜在需求及获批后转换情况如何 - 公司未看到积压需求，MG和CIDP的新患者启动势头良好，预填充注射器将扩大处方医生和患者群体，维持增长势头，公司重点是扩大覆盖范围而非转换策略 [57][58][60] 问题: PFS的定价如何 - 与之前的推出一致，公司将在推出时提供更多定价信息，目标是为患者和医生提供广泛的获取途径和选择，并以负责任和可持续的方式定价 [61][62] 问题: PFS对净价格的潜在影响及推出后的影响速度如何 - 若FDA批准自我给药，动态将不同，毛转净率将增加，目前约为12%，多数患者在医疗福利B部分，自我给药后患者将转向药房福利或医疗保险D部分，会有更高回扣，且受IRA重新设计影响，公司预计患者数量增加将抵消毛转净率的增加，随着时间推移，VBAs将逐步淘汰 [65][66][68] 问题: 2025年MG业务的季度环比增长节奏及第一季度是否有季节性影响 - MG业务将保持势头和强劲的吸收，符合向治疗早期阶段推进和扩大处方医生群体的策略，第一季度季节性影响是行业普遍现象，去年第一季度增长率为6%，总体业务动态良好 [70][71][72] 问题: VBAs到期后如何处理，CIDP治疗前12周医生是否进行正式评估 - 有PFS时需重新建立支付方协议，预计VBAs不会包含在药房福利合同中，将逐步淘汰；CIDP治疗中医生一般给予12周试验期，较少使用INCAT等量表，更多通过与患者沟通和简单评估来确定疾病控制情况和治疗反应 [74][75][77] 问题: 2025年新闻流量较2026年轻，投资者是否忽视了血清阴性II期试验和PFS的潜力，以及自我给药对Hytrulo在非美国市场渗透的重要性 - 2025年从执行角度非常忙碌，推进多项临床试验，上半年PFS很重要，血清阴性MG患者的积极结果可能是重要驱动力，下半年狼疮性肾炎的概念验证研究也很重要；在欧盟和日本，自我给药为患者和医生提供了多种给药途径选择，部分患者偏好自我给药，若美国获批自我注射，预计会有类似效果 [79][81][86] 问题: 肌炎试验设计是否有变化，各亚组的成功概率如何，奥比妥珠单抗数据对狼疮性肾炎试验有何影响 - 肌炎试验在3个亚组继续推进，协议无变化，对3个亚组的III期成功有同等信心；狼疮性肾炎有大量未满足的医疗需求，需要多种治疗手段，公司专注自身数据，对生物学有强烈信心，正在II期测试作用机制 [89][90][91] 问题: 重症肌无力（MG）市场中生物制剂份额的进展如何 - 公司认为MG业务仍处于增长曲线初期，自VYVGART推出后市场有所扩张，先进生物制剂开始在早期阶段使用，60%的患者直接从口服药物转向VYVGART，表明正在渗透额外的25000名患者市场，但仍有很长的路要走，预填充注射器将有助于实现持续稳定增长 [94][96][97] 问题: 对FcRn特许经营权的长期规划如何，ARGX - 213的临床开发是否有缩短时间线的可能性，可借鉴VYVGART的哪些元素 - FcRn是一个有巨大机会的特许经营权，开发ARGX - 213提供了选择，可以利用对现有适应症的了解进行跨越式发展，也可以开拓新机会，公司目前专注于今年下半年生成I期数据，以了解该分子的潜力 [100][101][103] 问题: 自动注射器的后续更新情况如何，其如何扩展VYVGART的机会 - 自动注射器与预填充注射器的区别在于针头不可见且无需患者操作，对部分患者有重要意义，是在核心市场持续创新的合理下一步，目前公司专注于预填充注射器的沟通，自动注射器正在努力推进，2027年是目标年份，目前还无法确定具体的后续更新时间 [105][106][108] 问题: CIDP推出初期的指标如何，IVIg在早期阶段是否成功，是否有早期护理标准转变的迹象 - CIDP推出进展良好，有明显未满足的需求，带来30年来的首个创新，正在产生重大影响，预计随着时间推移将改变市场和护理标准，目前处于推出早期，85%的患者从IVIg转换而来，对目前的势头感到满意 [110][111][112] 问题: 血清阴性和眼肌型MG试验的给药方案如何，这些患者的给药周期是否与血清阳性gMG相似，定价如何考虑 - 预计血清阴性或眼肌型MG患者的给药方案和定价与目前美国标签上的乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性MG患者无差异，这是对MG群体的标签扩展 [114][115][116] 问题: 肌炎向III期过渡时，是否为每个亚组招募一定数量的患者以单独评估，主要终点是否会综合所有患者评估 - 正确的做法是在III期注册试验中每个亚组都有最低限度的代表性，以便得出基于数据的结论并与FDA讨论 [118][119][120] 问题: CIDP中PFS与管理式医疗组织的VBAs逐步淘汰后，是否会对使用设置上限 - 零售价格谈判仍需进行，但预计药房福利会有增量折扣，VBAs不会被支付方要求，因此不会设置上限 [122][123] 问题: 对FDA批准PFS自我给药的信心如何，FDA对自我给药细针过程的担忧如何影响公司策略 - 公司向FDA提交了强大的数据集，包括可靠的人为因素研究，认为审查进展顺利，有望在4月10日的PDUFA日期获批，基于数据集和当前进行的过程有信心，但最终决定权在FDA，公司会尽可能合作 [127][128][129] 问题: 狼疮性肾炎（LN）研究中患者的基线特征和疾病严重程度如何，与其他西方LN研究相比如何，成功的标准是什么 - 在中国招募的LN患者群体符合协议和纳入/排除标准，有未满足的医疗需求，治疗方式有一些差异；II期研究是概念验证，首要问题是验证作用机制，若有积极答案将转为全球III期注册试验，考虑全球治疗方案，公司期待数据 [132][134][136] 问题: ARGX - 119在CMS的概念验证数据中期待看到什么，该数据是否会影响其在其他适应症的开发 - 先天性肌无力综合征（CMS）是该靶点生物学的关键适应症，公司期待看到在这些患者中有明显改善的强烈信号，CMS与分子的作用机制非常接近，该数据很重要，公司还同时在ALS进行概念验证研究并在SMA开展新研究，所有3个适应症都与分子作用机制密切相关 [138][139][140] 问题: 关于早期管线资产ARGX - 109（抗IL - 6）的计划如何 - ARGX - 109是一流的IL - 6阻断剂，具有皮摩尔级效力、60 - 80天的半衰期和已证实的安全性，公司很高兴重新获得该分子，对IL - 6生物学有新的独特视角，今年将快速推进I期研究，预计下半年获得I期数据 [143][144][145] 问题: 若PFS在4月获批，预计何时能到达患者手中 - 公司期待PFS自我注射在4月获批，获批后将尽快推出，预计在PDUFA日期后的几天内就能提供给患者 [147][148] 问题: 眼肌型MG获批对MG治疗范式有何影响，临床医生是否会将其视为疾病修饰疗法 - 公司认为在早期阶段使用VYVGART治疗会为患者带来更好的结果，这也是推进眼肌型MG适应症的原因，80%的眼肌型MG患者会发展为全身性MG，虽然首次数据读出可能不会体现，但随着时间推移，有望看到能延迟这种发展的数据，公司对该策略有信心 [150][152][153] 问题: 如何看待竞争对手在CIDP领域进一步改善临床结果的潜力，补体抑制剂在该领域是否有作用 - 公司在CIDP领域创造了历史，显示这是一种IgG驱动的疾病，报告了70%的最高反应率和独特的安全概况，推进了给药选择；补体抑制剂有作用，这也是推进empasiprubart在CIDP研究的原因，ADHERE试验中有30%的患者未得到满足，部分患者有致病性IgM自身抗体，会招募补体且不通过FcRn循环，公司期待开展研究并查看补体数据 [155][156][158]

文章核心观点 - 邀请对寻找成长股尤其是生物科技股感兴趣者注册Growth Stock Forum，该论坛关注有吸引力的风险回报情况并密切跟踪投资组合和观察名单股票 [1] 论坛特色 - 有定期更新的15 - 20只股票的模型投资组合 [2] - 有最多10只预计在当年表现良好的首选股票名单 [2] - 有针对短期和中期走势的交易想法 [2] - 可与社区对话交流和提问 [2]

文章核心观点 2025年2月27日argenx公布2024年全年财务结果和第四季度业务更新，公司在VYVGART商业化、管线研究等方面取得进展，有望在2025年实现盈利，正推进“Vision 2030”战略目标 [2][3] 财务业绩 2024年第四季度和全年财务数据 - 产品净销售额：第四季度7.37亿美元，全年21.86亿美元，2023年同期分别为3.74亿美元和11.91亿美元 [1][5][19] - 合作收入：第四季度100万美元，全年400万美元，2023年同期分别为3200万美元和3600万美元 [19] - 其他经营收入：第四季度2300万美元，全年6200万美元，2023年同期分别为1100万美元和4200万美元 [19] - 销售成本：第四季度7300万美元，全年2.27亿美元，2023年同期分别为3900万美元和1.18亿美元 [19] - 研发费用：第四季度2.97亿美元，全年9.83亿美元，2023年同期分别为3.06亿美元和8.59亿美元 [19] - 销售、一般和行政费用：第四季度2.86亿美元，全年10.55亿美元，2023年同期分别为2.09亿美元和7.12亿美元 [20] - 财务收入：第四季度3900万美元，全年1.58亿美元，2023年同期分别为4000万美元和1.07亿美元 [20] - 汇兑损失：第四季度5500万美元，全年4800万美元，2023年同期分别为汇兑收益3700万美元和1400万美元 [21] - 所得税收益：第四季度6.88亿美元，全年7.48亿美元，2023年同期分别为-3800万美元和900万美元 [23] - 当期利润：第四季度7.74亿美元，全年8.33亿美元，2023年同期分别为亏损9900万美元和2.95亿美元 [23] 财务指引 - 2025年研发和销售、一般及行政费用预计约25亿美元 [24] 业务进展 VYVGART商业化进展 - 2024年全球产品净销售额第四季度7.37亿美元，全年22亿美元 [1][5] - 完成多项gMG监管提交，韩国、澳大利亚获批 [5] - 2025年有四项预充式注射器（PFS）关键监管决策，已获欧盟CHMP积极推荐，FDA审评中，预计4月10日有结果 [1][5] - 开展多项4期和标签扩展研究，预计2025年下半年公布血清阴性gMG结果，2026年上半年公布眼肌型和儿童型MG结果 [5] 管线研究进展 - 2025年开展10项注册性和10项概念验证研究，涉及efgartigimod、empasiprubart和ARGX - 119 [6] - efgartigimod在15种严重自身免疫性疾病中评估 [7] - empasiprubart在4种疾病中评估，MMN和CIDP开展注册性研究，DGF和DM开展概念验证研究 [8] - ARGX - 119在先天性肌无力综合征、肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症中评估 [9] - 免疫学创新计划（IIP）提名4个新管线候选药物，预计2025年下半年公布ARGX - 109一期结果，2026年上半年公布ARGX - 213和ARGX - 121一期结果 [10] 其他研究进展 - CIDP开展4期转换研究，预计2026年下半年公布ADVANCE - NEXT topline结果支持FDA提交VYVGART IV用于原发性ITP [11] - 多项注册性和概念验证研究进行中，不同研究有不同结果预计公布时间 [12] 公司战略 推进“Vision 2030” - 目标到2030年用药物治疗全球5万名患者，获批药物获得10个标签适应症，推进5个管线候选药物进入3期开发 [4] 扩大VYVGART全球机会 - 拓展新地区，2025年推进PFS用于CIDP和gMG，2027年推进自动注射器，开展研究覆盖更广泛MG人群 [5] 管理层变动 - 非执行董事、薪酬委员会主席兼董事会副主席Don deBethizy将于2025年5月27日退休，Ana Cespedes接任薪酬委员会主席，Tony Rosenberg接任董事会副主席 [13] 财务日历 - 2025年2月27日2:30 pm CET/8:30 am ET召开电话会议讨论2024年全年财务结果和业务更新 [1][25] - 2025年5月8日公布第一季度财务结果和业务更新 [28] - 2025年5月27日在荷兰阿姆斯特丹召开年度股东大会 [28] - 2025年7月31日公布半年度和第二季度财务结果和业务更新 [28] - 2025年10月30日公布第三季度财务结果和业务更新 [28]

文章核心观点 全球免疫公司argenx宣布首席执行官将出席会议并提供直播和回放渠道 [1][2] 公司信息 - argenx是致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫公司 [3] - 公司通过免疫创新计划与顶尖学术研究人员合作，将免疫突破转化为基于抗体的新药组合 [3] - 公司开发并商业化首个获批的新生儿Fc受体阻滞剂，在美、日、以、欧盟、英、中、加等全球多地上市 [3] - 公司正在评估efgartigimod在多种严重自身免疫性疾病中的疗效，并推进其治疗领域内的几种早期实验药物 [3] 会议信息 - argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren将于2025年3月3日上午11:50（美国东部时间）在TD Cowen第45届年度医疗保健会议上发表演讲 [1] - 演讲将在argenx网站投资者板块进行直播，演讲结束后约30天内可在该网站观看回放 [2] 联系方式 - 媒体联系人为Ben Petok，邮箱为bpetok@argenx.com [4] - 美国投资者联系人为Alexandra Roy，邮箱为aroy@argenx.com [4] - 欧盟投资者联系人为Lynn Elton，邮箱为lelton@argenx.com [4]

文章核心观点 argenx公司将于2025年2月27日下午2:30（欧洲中部时间）召开电话会议和网络直播，讨论2024年全年财务业绩并提供第四季度业务更新 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年2月27日下午2:30（欧洲中部时间）/上午8:30（美国东部时间） [1] - 网络直播可在argenx网站投资者板块访问，直播回放将在展示后约一年内在网站提供 [2] - 提供比利时、法国、荷兰等多个国家的拨入号码，接入码为3810049，需提前15分钟拨入 [2] 公司介绍 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活 [1][3] - 通过免疫创新计划与顶尖学术研究人员合作，将免疫学突破转化为一流的新型抗体药物组合 [3] - 开发并商业化首个获批的新生儿Fc受体阻滞剂，在美、日、以等多地上市 [3] - 正在评估efgartigimod在多种严重自身免疫性疾病中的疗效，并推进多个早期实验药物 [3] 联系方式 - 媒体联系人为Ben Petok，邮箱为bpetok@argenx.com [4] - 美国投资者联系人为Alexandra Roy，邮箱为aroy@argenx.com [4] - 欧盟投资者联系人为Lynn Elton，邮箱为lelton@argenx.com [4]

文章核心观点 - 公司盈利前景显著改善，是有吸引力的选择，分析师持续上调盈利预期，股价上涨势头可能延续，投资者可考虑将其纳入投资组合 [1][7] 分析师乐观预期推动 - 分析师对公司盈利前景愈发乐观，推动盈利预期上调，盈利预期修正趋势与短期股价走势密切相关 [2] Zacks评级系统 - Zacks评级系统从1（强力买入）到5（强力卖出）分五个等级，自2008年以来，Zacks评级为1的股票年均回报率达+25% [3] 季度盈利预期修正 - 本季度每股盈利预期为1.50美元，较去年同期增长+189.29% - 过去30天，Zacks共识预期增长10.98%，因有四项预期上调且无下调 [4] 年度盈利预期修正 - 全年每股盈利预期为2.51美元，较去年增长+148.64% - 过去一个月，三项预期上调且无下调，推动共识预期增长12.71% [5] 有利的Zacks评级 - 积极的预期修正使公司获得Zacks评级2（买入），评级为1和2的股票表现显著优于标准普尔500指数 [6] 投资建议 - 因预期修正良好，过去四周股价上涨5.4%，盈利增长前景或推动股价进一步上涨，可考虑立即纳入投资组合 [7]

文章核心观点 公司公布2024年初步财务结果及2025年战略重点，有望在2025年实现可持续盈利并持续创新投资，通过多项研究和产品推进拓展业务 [1][2][3] 各部分总结 2024年财务情况 - 2024年第四季度和全年全球产品净销售额分别约为7.37亿美元和22亿美元 [16] - 截至2024年12月31日，公司拥有约34亿美元现金、现金等价物和当前金融资产 [16] 2025年战略重点 - 扩大全球VYVGART机会，通过额外监管批准和持续证据生成，让更多MG、CIDP和ITP患者受益；推出预填充注射器VYVGART SC，创新患者体验并提前介入治疗 [5] - 开展10项注册研究和10项概念验证研究，推动efgartigimod、empasiprubart和ARGX - 119的管线增长 [5][8] - 推进四个新分子进入1期开发，拓展创新 [5] - 通过持续投资免疫学创新计划创造可持续价值，专注具有管线潜力的一流抗体药物 [6] 产品研发进展 VYVGART相关 - VYVGART获批用于治疗gMG、ITP和CIDP等三种适应症 [7] - 预计2025年上半年获得VYVGART用于gMG的多项监管批准，包括以色列（SC）、韩国（IV）和科威特（IV） [10] - 2025年预计有四项关于VYVGART SC批准的关键监管决定 [10] - FDA正在审查用于gMG和CIDP的预填充注射器，目标行动日期为2025年4月10日；预计2025年上半年在欧洲、下半年在日本和加拿大获得批准 [10] - 自动注射器开发中，计划2027年推出 [10] - 开展MG、CIDP和ITP的4期和标签启用研究，多项研究有预期结果时间 [10][11] Efgartigimod开发 - 在超15种严重自身免疫性疾病中评估，决定停止在大疱性类天疱疮（BP）的开发 [9] - 多项注册研究和概念验证研究进行中，有多项研究预期结果时间 [10][11] Empasiprubart开发 - 在多灶性运动神经病（MMN）和CIDP进行注册研究，在延迟移植物功能（DGF）和皮肌炎（DM）进行概念验证研究 [13] - 多项研究进行中，有预期结果时间 [19] ARGX - 119开发 - 在先天性肌无力综合征（CMS）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和脊髓性肌萎缩症（SMA）进行评估 [14] - 多项研究进行中，有预期结果时间 [19] 新分子进展 - 提名四个新管线候选药物，2025年将提交IND申请，部分有预期1期结果时间 [15] 2025年财务指引 - 基于当前运营计划，公司预计2025年研发和销售、一般及行政费用合计约25亿美元 [18]

公司动态 - 公司首席执行官Tim Van Hauwermeiren将于2025年1月13日上午9:45 PT在第43届摩根大通医疗保健大会上发表演讲 [1] - 演讲将进行网络直播，可在argenx网站投资者板块观看，演讲结束后约30天内可在网站观看回放 [2] 公司介绍 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活 [3] - 公司通过免疫创新计划与顶尖学术研究人员合作，将免疫学突破转化为基于抗体的新型药物组合 [3] - 公司开发并商业化了首个获批的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，在美国、日本、以色列、欧盟、英国、中国和加拿大全球上市 [3] - 公司正在评估efgartigimod在多种严重自身免疫性疾病中的疗效，并推进其治疗领域内的几种早期实验药物 [3] 联系方式 - 媒体联系人为Ben Petok，邮箱为bpetok@argenx.com [4] - 美国投资者联系人为Alexandra Roy，邮箱为aroy@argenx.com [4] - 欧盟投资者联系人为Lynn Elton，邮箱为lelton@argenx.com [4]

公司动态 - VYVDURA在日本获批用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的居家自我注射治疗 [1] - VYVDURA是首个也是唯一一个在日本获批用于CIDP治疗的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂 [1] - VYVDURA在日本的获批基于ADHERE研究，该研究是迄今为止规模最大的CIDP临床试验 [3] - VYVDURA在2024年1月获得日本厚生劳动省（MHLW）的生产和销售批准，并于2024年4月上市用于治疗全身性重症肌无力（gMG） [4] - VYVDURA在2024年3月被MHLW指定为CIDP治疗的孤儿药 [4] 产品信息 - VYVDURA是一种皮下注射的组合药物，包含efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20 [14] - VYVDURA通过结合新生儿Fc受体（FcRn）来减少循环中的IgG，是首个也是唯一一个通过皮下注射给药的FcRn阻断剂 [14] - VYVGART HYTRULO是一种处方药，用于治疗成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP） [5] 临床试验 - ADHERE研究中，69%的患者在接受VYVDURA治疗后表现出临床改善，包括运动能力、功能和力量的提升 [3] - ADHERE研究达到了其主要终点，显示VYVDURA相比安慰剂将复发风险降低了61% [3] - 99%的ADHERE试验参与者选择参加ADHERE+开放标签扩展研究 [3] 行业背景 - CIDP是一种罕见且严重的自身免疫性疾病，影响周围神经系统，患者会出现疲劳、肌肉无力和四肢感觉丧失等症状 [20] - 目前85%的CIDP患者需要持续治疗，近88%的治疗患者仍存在残余损伤和残疾 [2] - 未经治疗的情况下，三分之一的CIDP患者将需要轮椅 [20] 公司战略 - 公司致力于通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，将免疫学突破转化为一流的抗体药物组合 [17] - 公司正在评估efgartigimod在多种严重自身免疫性疾病中的应用，并推进其治疗管线中的多个早期实验药物 [17]