公司进展与未来规划 - 公司预计在2025年将有四个关键临床试验结果公布，并计划在2026年至2028年间推出四款商业化产品 [1] - 公司预计在2025年第一季度完成ulixacaltamide的Essential3项目的中期分析，并计划在2025年提交新药申请（NDA） [1] - 公司预计在2026年提交relutrigine的新药申请，并计划在2025年上半年启动elsunersen的关键试验 [3] - 公司现金及投资总额约为4.7亿美元，足以支持其运营至2028年 [1] 产品管线更新 Ulixacaltamide（用于特发性震颤） - 特发性震颤在美国有700万患者，目前治疗不足且负担沉重 [4] - Essential3项目包括两项III期注册研究，Study 1为平行设计、安慰剂对照研究（N=400），Study 2为随机撤药研究（N=200） [4] - 自2023年11月开始招募以来，已有超过10万名患者表示有兴趣参与研究 [4] - 公司计划在2025年提交ulixacaltamide的新药申请，并在Essential3项目取得积极结果后重新启动其在帕金森病中的研究 [5] Vormatrigine（用于常见癫痫） - 美国约有350万患者患有常见癫痫，钠通道疗法是治疗基石，但现有药物存在安全性和疗效限制 [5] - Vormatrigine是迄今为止设计的最强效钠通道调节剂，精准靶向成人常见癫痫中的钠通道过度兴奋状态 [6] - RADIANT研究预计在2025年上半年公布顶线结果，POWER1研究预计在2025年下半年公布顶线结果 [8] - EMPOWER观察性研究已招募超过2000名患者，旨在更好地描述癫痫负担 [8] Relutrigine（用于发育性和癫痫性脑病） - 发育性和癫痫性脑病在美国影响约20万患者，通常表现为出生时或出生后不久发作 [7] - Relutrigine在EMBOLD研究的队列1中显示出前所未有的疗效，46%的安慰剂调整后月度运动性癫痫发作减少 [9] - 公司计划在2025年上半年启动EMERALD注册研究，并预计在2026年上半年公布EMBOLD研究队列2的顶线结果 [9] Elsunersen（用于早期发作性SCN2A-DEE） - SCN2A-DEE是一种罕见的遗传性癫痫，早期发作且对发育有严重影响 [11] - EMBRAVE研究的第1部分分析显示，四名患者在四个月内癫痫负担减少了43% [11] - 公司计划在2025年第一季度分享elsunersen的注册研究设计和预期时间表 [16] 其他进展 - 公司与UCB达成协议，UCB选择授权KCNT1小分子候选药物的全球开发和商业化权利，公司可获得高达1亿美元的开发和商业化里程碑付款 [16] - 公司计划在2025年提名其早期ASO治疗计划的开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100 [16] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将遗传学见解转化为治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，特别是神经元兴奋-抑制失衡相关的疾病 [19] - 公司通过其专有的小分子平台Cerebrum™和ASO平台Solidus™，开发针对罕见和常见神经系统疾病的多样化、多模式CNS产品组合 [19]

公司动态 - 公司首席执行官Brett P. Monia博士将于2025年1月15日上午10:30 PT在第43届摩根大通年度医疗保健会议上介绍公司概况 [1] - 该介绍将进行网络直播，可在公司网站投资者与媒体板块观看，重播将在48小时内上线并限时存档 [2] 公司简介 - 公司30年来致力于为重症患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线 [3] - 作为RNA靶向药物先驱，公司除推进基因编辑新方法外，还继续推动RNA疗法创新 [3] 联系方式 - 如需了解更多信息可访问公司网站，也可在X（原Twitter）和领英上关注公司 [4] - 投资者联系人为D. Wade Walke博士，邮箱[email protected]，电话760 - 603 - 2331 [4] - 媒体联系人为Hayley Soffer，邮箱[email protected]，电话760 - 603 - 4679 [4]

文章核心观点 - FDA批准Ionis的RNA靶向疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），公司拥有多元化收入来源且正推进内部管线以驱动未来收入增长 [2][11][20] 疾病相关 - FCS是一种罕见遗传病，患者甘油三酯水平极高，除疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题外，还面临急性胰腺炎高风险，美国约3000名患者受此疾病困扰 [1] 药物获批与进展 - FDA批准olezarsen（商品名Tryngolza）用于治疗FCS，这是美国首个获批的FCS治疗药物，预计今年年底前独立商业推出，该药物III期BALANCE研究显示可显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎发作次数，EMA也正在审查其监管申请 [2][11][12] - 公司正在三项后期研究（CORE、CORE2和ESSENCE）中评估Tryngolza治疗严重高甘油三酯血症（sHTG），预计2025年下半年出数据，在sHTG适应症上有先发优势 [3] 股票表现 - 年初至今，Ionis的股价下跌29.6%，而行业下跌11.9%；周四盘后交易中，其股价上涨近5% [4][11] 收入来源 - 公司通过Spinraza净销售额的特许权使用费获得商业收入，该药物授权给Biogen用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）；还与Biogen共同销售Qalsody，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS） [6] - 与阿斯利康联合在美国销售Wainua治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv - PN），阿斯利康拥有美国以外市场的独家商业化权利，该药物于2024年第一季度在美国商业推出，双方还在努力扩大其在其他形式淀粉样变性中的标签 [7] - 与诺华和葛兰素史克分别合作开发pelacarsen和bepirovirsen，诺华合作药物针对因Lp(a)水平升高导致心血管疾病的患者进行后期研究，数据预计2025年出炉；葛兰素史克合作药物针对慢性乙型肝炎（CHB）进行两项后期研究，数据预计2026年出炉 [17] 产品计划 - FDA已接受donidalorsen用于遗传性血管性水肿（HAE）适应症的监管申请，预计2025年8月21日作出最终决定，两项III期研究数据支持该申请，公司预计其为第二次独立商业推出 [8] - 今年早些时候，MASH/NASH候选药物ION224的中期研究和安吉尔曼综合征药物ION582的I/IIa期研究均达到各自主要终点，公司正在确定推进ION224的下一步计划，计划于2025年上半年启动ION582的后期研究 [9] - 亚历山大病药物zilganersen的后期研究数据预计2025年出炉 [19] Zacks评级 - Ionis目前的Zacks排名为3（持有） [21]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ionis公司的TRYNGOLZA用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，这是美国首个获批的FCS治疗药物，公司将借此向商业化阶段生物技术公司转型 [1][2] 产品信息 - TRYNGOLZA（olezarsen）是一种RNA靶向药物，可降低肝脏中载脂蛋白C - III的产生，每月通过自动注射器自我给药一次 [1][10] - 该药物适用于FCS成人患者，无论其诊断方式是基因确诊还是临床确诊，作为饮食的辅助治疗以降低甘油三酯 [1] - TRYNGOLZA是未来三年计划独立推出的四款药物中的首款，前提是获得相关批准 [1] 临床数据 - 基于全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期Balance临床试验的积极数据获批，该试验针对基因确诊的FCS成年患者且空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL [2] - 在Balance研究中，80 mg的TRYNGOLZA从基线到六个月甘油三酯水平经安慰剂调整后平均降低42.5%（p = 0.0084），到12个月时进一步改善，经安慰剂调整后平均降低57% [2] - 在12个月内，TRYNGOLZA组有1名患者（5%）发生1次急性胰腺炎（AP）事件，而安慰剂组有7名患者（30%）共发生11次AP事件 [2] 安全性 - TRYNGOLZA显示出良好的安全性，最常见的不良反应（发生率>5%且比安慰剂组高>3%）为注射部位反应（19%和9%）、血小板计数降低（12%和4%）和关节痛（9%和0%） [3] 疾病信息 - FCS是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，导致身体无法分解脂肪，严重损害从血液中清除甘油三酯的能力 [4][5][15] - 健康成人甘油三酯水平低于150 mg/dL，而FCS患者通常超过880 mg/dL，且常有胰腺炎病史，患致命性AP风险高，还伴有疲劳、严重反复腹痛等慢性健康问题 [5] - 在美国，FCS估计影响多达约3000人，绝大多数未被诊断 [5][15] 公司举措 - Ionis将通过Ionis Every Step™提供一系列服务，满足FCS患者群体的独特需求，包括保险和费用支持、疾病和营养教育等 [7] - Ionis今日下午6:45将举行网络直播，讨论FDA的批准事宜 [1][9] 监管情况 - TRYNGOLZA经FDA优先审评获批，此前已获得FCS治疗的快速通道指定、孤儿药指定和突破性疗法指定 [8] - Olezarsen正在欧盟接受审评，并计划在其他国家提交监管申请，目前正在三项3期临床试验中评估治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果，但尚未获得监管机构批准 [8] 公司介绍 - Ionis在过去三十年里发明了为严重疾病患者带来更好未来的药物，已发现并开发了六种用于严重疾病的上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线 [17] - 作为RNA靶向药物的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法 [17]

文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals股票有上涨潜力，虽华尔街分析师目标价可靠性存疑，但盈利预期上调和Zacks排名显示其短期有上涨可能 [1][4][9] 分析师目标价情况 - 公司上一交易日收盘价38.26美元，过去四周上涨1.3%，华尔街分析师平均目标价59.65美元，有55.9%上涨潜力 [1] - 20个短期目标价从37美元到77美元不等，标准差10.76美元，最低估计较当前价格跌3.3%，最乐观估计有101.3%涨幅 [2] - 价格目标常误导投资者，分析师设定目标价能力和公正性存疑，部分因业务激励设定过高目标价 [3][5][6] - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度看法一致，可作为进一步研究起点，但投资决策不能仅依赖目标价 [7][8] 公司上涨潜力因素 - 分析师对公司盈利前景乐观，EPS估计上调一致性高，盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 过去一个月Zacks当前年度共识估计提高2.1%，两个估计上调且无负面修正 [10] - 公司Zacks排名第二（买入），处于基于盈利估计排名的4000多只股票前20%，显示短期上涨潜力 [11]

文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals获Zacks评级上调至2（买入），反映盈利预期上升，有望推动股价上涨 [1][3] 评级系统优势 - Zacks评级仅基于公司盈利情况，对个人投资者有用，可避免受华尔街分析师主观因素影响 [1][2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks Rank 1股票年均回报率达+25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票维持“买入”和“卖出”评级比例均衡，仅前5%获“强力买入”评级，前20%股票盈利预期修正表现优，有望短期跑赢市场 [9][10] 盈利预期对股价影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并交易，导致股价变动 [4] - Ionis Pharmaceuticals盈利预期上升和评级上调意味着公司业务改善，会推动股价上涨 [5] Ionis Pharmaceuticals盈利预期情况 - 截至2024年12月财年，该公司预计每股收益为 -$3.40，较去年报告数字变化 -32.8% [8] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高7.9% [8] 结论 - Ionis Pharmaceuticals升至Zacks Rank 2，处于Zacks覆盖股票前20%，暗示股价短期可能上涨 [11]

文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals近期受抛售压力股价下跌13.5%，但处于超卖区域且华尔街分析师预计其盈利将改善，股价有望反弹 [1] 如何判断股票超卖 - 相对强弱指数（RSI）是常用技术指标，用于判断股票是否超卖，其在0到100之间波动，通常RSI低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI可帮助快速判断股价是否接近反转点，但有局限性，不能单独用于投资决策 [2] Ionis Pharmaceuticals股价可能反弹的原因 - 公司股票RSI为29.95，表明抛售压力接近耗尽，股价趋势可能很快反转以恢复供需平衡 [4] - 卖方分析师上调公司今年盈利预期，使共识每股收益预期在过去30天内提高7.5%，盈利预期上调通常会带来短期股价上涨 [5] - 公司目前Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期修正趋势和每股收益意外情况排名的4000多只股票的前20%，表明近期股价可能反弹 [5]

文章核心观点 - 2024年第三季度Ionis Pharmaceuticals每股亏损收窄，总营收超预期但同比下降，各业务板块营收有不同表现，成本下降，维持2024年财务指引，多个候选药物有进展 [1][2][9] 财务表现 盈利情况 - 2024年第三季度每股亏损95美分，小于Zacks普遍预期的1.16美元；调整后每股亏损72美分，去年同期为85美分 [1] 营收情况 - 第三季度总营收1.34亿美元，超Zacks普遍预期的1.29亿美元，同比下降7%；年初至今，公司股价下跌22.9%，行业下降3.6% [2] - 商业营收7600万美元，同比下降1.2%，未达Zacks普遍预期的8000万美元；Spinraza特许权使用费营收5700万美元，同比下降15%，未达预期的6200万美元；Wainua特许权使用费营收500万美元，第三季度销售额2300万美元，环比增长44%；其他商业营收1400万美元，去年同期为1700万美元 [2][5][6] - 研发营收5800万美元，同比下降3.3%，超Zacks普遍预期的4980万美元；合作协议营收4500万美元，去年同期为4400万美元；Wainua联合开发营收1300万美元，去年同期为1600万美元 [7] 成本情况 - 调整后运营成本2.5亿美元，同比下降4.2%，主要因2023年第三季度的一次性成本；排除该成本，运营费用因Wainua等产品的SG&A成本上升而增加；研发成本因多项后期研究结束基本持平 [8] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引，预计总营收超5.75亿美元，调整后运营亏损小于4.75亿美元，调整后运营费用同比个位数中段增长，预计年底现金达22亿美元 [9] 产品情况 已上市产品 - Spinraza授权给百健，用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司收取特许权使用费 [2] - Qalsody与百健共同销售，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，2023年在美国、2024年5月在欧盟上市 [2] - Wainua与阿斯利康共同销售，2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，在美国共同销售，阿斯利康拥有美国以外独家商业化权利；欧盟审批中，预计今年出结果，本季度欧洲药品管理局人用药品委员会给出积极意见，英国已获批，阿斯利康支付3000万美元里程碑付款 [3][4] 自有候选药物 - olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请在FDA审评中，基于III期BALANCE研究结果，预计12月19日有最终决定，欧盟营销授权申请也在审评中；还在三项严重高甘油三酯血症后期研究中评估，预计2025年下半年出数据 [11][12] - donidalorsen用于治疗遗传性血管性水肿的新药申请本周获FDA受理，基于两项III期研究数据，预计2025年8月21日有决定，管理层期望其成为公司第二个独立商业化产品，合作伙伴大冢制药准备在欧洲提交营销授权申请 [13][14] - zilganersen用于治疗亚历山大病的III期研究预计2025年出数据，本季度获FDA快速通道资格 [14] - ION582用于治疗安吉尔曼综合征的全球关键III期研究预计2025年上半年开始，基于II期HALOS研究积极结果，已与FDA就III期REVEAL研究设计达成一致，主要终点为Bayley - 4表达性沟通 [15] 合作候选药物 - Wainua与阿斯利康合作开发用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，III期CARDIO - TTRANSform研究数据预计2026年下半年出，较之前预期推迟 [16] - pelacarsen与诺华合作，用于治疗Lp(a)驱动的心血管疾病的后期研究预计明年出数据 [17] - bepirovirsen与葛兰素史克合作，用于治疗慢性乙型肝炎病毒的两项后期研究已完成入组，预计2026年出数据 [17] 评级情况 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [18]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为334,605千美元，较2023年12月31日的399,266千美元有所下降[5] - 2024年前三季度总营收为478,562千美元，高于2023年同期的463,142千美元[7] - 2024年前三季度总运营费用为842,820千美元，高于2023年同期的810,749千美元[7] - 2024年前三季度运营亏损为364,258千美元，高于2023年同期的347,607千美元[7] - 2024年前三季度净亏损为349,548千美元，低于2023年同期的357,023千美元[7] - 截至2024年9月30日，公司总资产为3,081,099千美元，高于2023年12月31日的2,990,072千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司总负债为2,418,631千美元，低于2023年12月31日的2,603,386千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司股东权益为662,468千美元，高于2023年12月31日的386,686千美元[6] - 2024年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为2.38美元，低于2023年同期的2.50美元[7] - 2024年前三季度用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份数为146,703千股，高于2023年同期的143,052千股[7] - 2024年第三季度净亏损140,480千美元，2023年同期为147,410千美元[9] - 2024年前九个月净亏损349,548千美元，2023年同期为357,023千美元[9] - 2024年第三季度债务证券未实现净收益10,315千美元，2023年同期为5,029千美元[9] - 2024年前九个月债务证券未实现净收益8,259千美元，2023年同期为11,421千美元[9] - 2024年第三季度货币换算调整为350千美元，2023年同期为 - 153千美元[9] - 2024年前九个月货币换算调整为213千美元，2023年同期为22千美元[9] - 截至2024年9月30日，普通股数量为157,813千股，2023年同期为143,393千股[10][11] - 截至2024年9月30日，股东权益总额为662,468千美元，2023年同期为315,460千美元[10][11] - 2024年与员工股票计划相关的普通股净发行数量为288千股，发行所得为7,002千美元[10] - 2024年公开发行普通股净发行数量为11,500千股，发行所得为489,093千美元[10][11] - 2024年净亏损349,548千美元，2023年为357,023千美元[12] - 2024年经营活动净现金使用量为384,808千美元，2023年为340,378千美元[12] - 2024年投资活动净现金使用量为202,240千美元，2023年为187,414千美元[12] - 2024年融资活动净现金提供量为522,174千美元，2023年为603,358千美元[12] - 2024年现金及现金等价物净减少64,661千美元，2023年净增加75,588千美元[12] - 2024年9月30日存货总额为28,452千美元，2023年为28,425千美元[19] - 2024年9月30日应计负债总额为124,396千美元，2023年12月31日为147,894千美元[20] - 2024年三季度收入为133,814千美元，2023年同期为144,207千美元[21] - 2024年前九个月收入为478,562千美元，2023年同期为463,142千美元[21] 各业务线特许权使用费关键指标变化 - 2024年前三季度SPINRAZA特许权使用费为152,406千美元，低于2023年同期的178,511千美元[7] - 2024年前三季度WAINUA特许权使用费为10,278千美元，2023年同期无此项收入[7] - 2024年开始从WAINUA净销售额中获得特许权使用费[22] 公司与阿斯利康合作业务数据关键指标变化 - 公司与阿斯利康合作开发和商业化WAINUA，2021年获2亿美元预付款，截至2024年9月30日累计收款超9.35亿美元，合作期间最高可获36亿美元，包括2亿美元预付款、最高4.85亿美元开发和批准里程碑付款及最高29亿美元销售里程碑付款，美国销售可获最高20%特许权使用费，美国以外可获最高近20%分层特许权使用费[28][33][34] - 阿斯利康负责全球正在进行的3期开发计划55%的成本，公司将其成本分摊资金确认为非客户收入[31] - 2024年1 - 9月与阿斯利康合作的收入分别为1946.1万美元（占比15%）和4710.6万美元（占比10%），2023年同期分别为1595.9万美元（占比11%）和9988.5万美元（占比22%）[35] - 2024年10月公司从阿斯利康获得3000万美元里程碑付款，美国或欧洲批准WAINUA用于ATTR - CM将分别获得2亿美元或1.15亿美元付款[35] - 截至2024年9月30日，与阿斯利康合作的递延合同收入为100万美元，2023年12月31日无递延合同收入[36] 公司与百健合作业务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，与百健合作累计收款超40亿美元，2024年二季度获2000万美元里程碑付款，三季度获750万美元里程碑付款[37][38][40] - 2024年1 - 9月与百健合作的收入分别为8029.1万美元和2.77686亿美元，2023年同期分别为9469.5万美元和2.62599亿美元[41] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，与百健合作的递延合同收入分别为2.264亿美元和3.074亿美元[41] 公司与大冢制药合作业务数据关键指标变化 - 公司与大冢制药合作商业化donidalorsen，截至2024年9月30日累计收款8500万美元，合作期间最高可获2.9亿美元，包括8500万美元预付款、最高6500万美元监管里程碑付款及最高1.4亿美元销售里程碑付款，净销售可获最高30%分层特许权使用费[42] - 2024年1 - 9月与大冢制药合作的收入分别为108.3万美元（占比1%）和2077.3万美元（占比4%），2023年同期无收入，截至2024年9月30日和2023年12月31日，与大冢制药合作的递延合同收入分别为770万美元和850万美元[44]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度的收入为1.34亿美元，同比下降7%，而2024年前九个月的收入为4.79亿美元，同比增长3% [51] - SPINRAZA仍然是主要的商业收入来源，第三季度和年初至今的特许权使用费分别为5700万美元和1.52亿美元 [52] - WAINUA的产品销售在第三季度较第二季度增长44%，销售额为2300万美元，年初至今为4400万美元 [53] - 公司预计2024年总收入将超过5.75亿美元，其中约1.75亿美元将来自于之前年度收到的非现金摊销 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA的销售增长主要来自于新患者、从其他治疗转移的患者以及作为现有治疗的附加治疗 [34] - Olezarsen预计将于2024年12月19日获得FDA批准，针对家族性乳糜微粒血症（FCS）患者 [15][31] - Donidalorsen的NDA提交已被FDA接受，预计于2025年8月21日获得批准 [9][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来三年内推出四款独立药物，标志着其向商业阶段公司的转型 [36][62] - 公司正在扩大其商业能力，以实现Olezarsen和Donidalorsen的市场潜力 [60] - 公司在FCS和sHTG领域具有显著的首发优势，预计Olezarsen将成为这两个疾病的标准治疗 [8][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对即将到来的药物推出表示乐观，认为这将为公司带来持续的收入增长 [49][62] - 管理层强调了与FDA的良好关系，并对即将进行的临床试验和药物批准充满信心 [68][90] 其他重要信息 - 公司在2024年进行了股权融资，以延长现金流 [49] - 公司员工人数已超过1000人，显示出其在商业基础设施建设方面的持续投资 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Olezarsen的推出时间和定价 - 公司正在进行标签讨论，预计在2024年12月19日获得批准后立即推出 [66] - Olezarsen的定价将处于超罕见药物的范围，预计在每年4000名适合治疗的患者中进行定价 [67] 问题: 关于Angelman综合症的Phase 3研究 - 公司没有计划在Phase 3 REVEAL研究中进行中期数据查看，FDA对研究设计表示支持 [68] 问题: 关于FCS患者的识别和市场竞争 - 公司在FCS患者识别方面已有进展，预计在竞争对手进入市场之前能够占据市场份额 [80] 问题: 关于Angelman综合症研究设计的比较 - 公司对其研究设计表示满意，认为其设计能够提供最具决定性的结果 [90] 问题: 关于donidalorsen的市场机会 - 公司认为在HAE市场中有机会吸引新患者和转换现有患者 [138]