Ionis Pharmaceuticals (IONS) announced that it is floating a secondary issue of 11.5 million shares of its common stock to the public at an issue price of $43.50 per share, amounting to nearly $500.3 million. The company also granted an option to underwriters of the issue to purchase an additional 1.725 million shares at the same price. The secondary offering is expected to close today. Buy Why Did IONS Stock Fall? Ionis' shares fell more than 12% on Tuesday after the announcement. Though the issue does not ...

CARLSBAD, Calif., Sept. 9, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced the pricing of an underwritten public offering of 11,500,000 shares of its common stock. The shares of common stock are being sold at a public offering price of $43.50 per share. The aggregate gross proceeds to Ionis from this offering are expected to be approximately $500.3 million, before deducting underwriting discounts and commissions and other estimated offering expenses payable by Ionis. Ionis ha ...

CARLSBAD, Calif., Sept. 9, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced a proposed underwritten public offering of $500.0 million of its common stock. Ionis intends to grant the underwriters a 30-day option to purchase up to an additional $75.0 million of shares of its common stock offered in the public offering on the same terms and conditions. Ionis intends to use the net proceeds from the offering to fund its independent commercial launches, late-stage clinical programs ...

California-based Ionis Pharmaceuticals (IONS) is focused on the discovery and development of RNA-targeted therapies using its proprietary platform for itself and its partners. It uses this technology to generate a broad pipeline of medicines, targeting neurological, cardiovascular and specialty rare diseases. Despite marketing no wholly-owned drug in its portfolio, IONS enjoys a diverse stream of revenues, including commercial products and royalties and numerous sources of collaborative and R&D revenues. Th ...

kemalbas Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) is a biopharmaceutical company specializing in RNA-targeted therapies. It uses antisense DNA technology to design drugs that regulate the production of specific proteins to treat neurological and cardiometabolic diseases, directly addressing their root causes. The company presents an extensive pipeline with partnered and in-house drug developments to address several conditions. It also collaborates with major pharmaceutical companies like Biogen (BIIB), Ast ...

Ionis Pharmaceuticals (IONS) incurred a loss of 45 cents per share for second-quarter 2024, which was narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 95 cents per share. Earnings include compensation expenses related to equity awards. Excluding these special items, adjusted loss per share was 24 cents against a loss of 40 cents per share in the year-ago quarter. Total revenues were $225 million in the second quarter, which beat the Zacks Consensus Estimate of $147.0 million. Revenues rose 20% year o ...

财务业绩 - 公司第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.6%[20] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.1%[50] - 公司2024年上半年净亏损为2.09亿美元[35] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为2.70亿美元[35] - 公司2024年上半年投资活动现金流入为1.39亿美元[36] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入为2,612.7万美元[37] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物余额为2.94亿美元[38] - 公司2024年6月30日存货余额为2,842.5万美元，主要包括原料和在制品[48] - 公司2024年6月30日应计负债余额为1.14亿美元，主要包括临床开发费用和授权费用[49] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表中分别包括与罗氏的关系产生的递延合同收入1500万美元和3670万美元[85] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月的基本每股亏损是通过将净亏损除以该期间的加权平均普通股股数计算得出[86] - 公司2024年6月30日和2023年6月30日三个月和六个月期间产生净亏损,因此在计算每股摊薄亏损时没有包括具有反稀释效应的普通股等价物[87] 收入构成 - 商业收入为7,204万美元，其中SPINRAZA版税收入为5,674万美元[20] - 研发收入为1.53亿美元，其中合作协议收入为1.42亿美元[20] - 公司2024年上半年商业收入为1.32亿美元，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费收入[50] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，主要来自合作协议收入和WAINUA联合开发收入[50] - WAINUA在2024年1月底在美国上市，为公司带来新的特许权使用费收入来源[152] - 研发收入增加主要由于2023年下半年与罗氏和诺华新合作的前期付款摊销增加[153] 费用情况 - 总运营费用为2.91亿美元，其中研发费用为2.22亿美元[21] - 公司第二季度股票期权激励费用为3,073万美元[29] - 公司确认了6206.8万美元的股票激励费用[106] - 研发费用在三个月内有所下降，六个月内保持相对稳定，因为几个后期临床试验已经结束[158] - 研发费用中不包括与股权激励相关的非现金补偿费用[159] - 药物发现费用在六个月内有所增加，以推进公司的核心技术[165] - 公司药物研发费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间保持相对稳定[166][167] - 公司医疗事务费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于公司晚期管线的推进[170][171] - 公司制造和开发化学费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所下降,主要是由于2023年同期公司合同制造商生产了更多与几个晚期项目相关的药品[173][174] - 公司销售、一般及管理费用在2024年6月30日结束的三个月和六个月期间有所增加,主要是由于WAINUA的上市以及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动[179][180] 其他综合收益 - 公司第二季度其他综合收益包括未实现债券收益150万美元[26] - 公司第二季度外币折算调整亏损24万美元[26] 资产负债情况 - 公司现金及现金等价物为2.94亿美元，短期投资为17.85亿美元[17] - 公司于第二季度发行了180万股普通股[29] - 截至2024年6月30日,公司96%的可供出售债务证券的到期期限少于两年[90] - 公司投资于信用评级较高且评级为A-1、P-1或F-1及以上的债务证券[92] - 截至2024年6月30日,公司持有7家私营公司和3家上市公司的股权,持股比例均低于20%[93] - 截至2024年6月30日,公司持有的总计1.8亿美元的可供出售债务和股票证券中,有5360万美元为暂时性减值[99] - 公司认为这些证券价值下跌是暂时性的,主要是由于购买后市场利率变化,而不是发行人信用恶化,因此公司打算持有这些债务证券至到期[100] - 截至2024年6月30日,公司持有的2020.9百万美元的金融资产中,有995.4百万美元属于第1层级,1025.6百万美元属于第2层级[101] - 公司持有现金等价物1.854亿美元[104] - 公司持有公司债券8.012亿美元[104] - 公司持有美国政府机构发行的债券3.348亿美元[104] - 公司持有美国国债8.077亿美元[104] - 公司持有上市权益证券0.063亿美元[104] - 公司1.75%可转换票据的公允价值为6.341亿美元[105] - 公司0%可转换票据的公允价值为6.496亿美元[105] - 公司0.125%可转换票据的公允价值为0.434亿美元[105] - 截至2024年6月30日,公司的长期债务主要包括6.153亿美元的1.75%票据、6.325亿美元的0%票据和4.46亿美元的0.125%票据[194] 合作关系 - 公司与AstraZeneca合作开发和商业化WAINUA治疗遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性多发性神经病，2021年收到2亿美元预付款[61] - 公司与AstraZeneca合作的WAINUA在2024年1月在美国

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度和上半年实现了强劲的财务业绩 [41][42][43] - SPINRAZA 仍然是公司主要的商业收入来源 [42] - WAINUA 在第二季度的产品销售为 6000 万美元 [42] - 公司的非 GAAP 经营费用有所增加 主要是销售和市场营销费用的增加 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA 在美国的上市进展良好 新患者启动和现有患者转换情况良好 [31][32] - 公司正在为 Olezarsen 和 Donidalorsen 的独立上市做准备 [32][35][36][39][40] 各个市场数据和关键指标变化 - WAINUA 在加拿大获批 预计今年晚些时候将在欧洲获批 [10] - 公司正在多个地区提交 WAINUA 的监管申请 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进管线并向患者提供创新药物 [8][9][16] - 公司正在扩大自有管线 包括神经系统疾病领域的多个新药物 [15][26][28] - 公司正在提升技术能力 包括延长给药周期和穿透血脑屏障等 [115][130][131] - 公司与合作伙伴的项目也在稳步推进 [25][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对 WAINUA 在 ATTR 心肌病患者群体中的潜力充满信心 [11][18][19] - 公司对 Olezarsen 和 Donidalorsen 的上市前景也充满信心 [12][13][14][23][24] - 公司对神经系统疾病管线的发展前景也充满信心 [26][27][28] 其他重要信息 - 公司计划在今年底前启动两个新的神经系统疾病项目 [115] - 公司的基因编辑技术也在取得进展 明年可能会有更多信息披露 [132] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问 WAINUA 在 ATTR 心肌病患者群体中的差异化优势 [63] **Jiazhen Zhao 回答** 公司有望在起效时间、联合用药数据以及不同严重程度患者群体的数据等方面实现差异化 [64][65][66] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司何时会就 CARDIO-TTRansform 研究的提前读数做出决定 [66][67] **Jiazhen Zhao 回答** 公司正在密切关注研究进展 会谨慎地与监管机构沟通 具体时间点还存在不确定性 [101][102] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对 Donidalorsen 标签中是否会包含转换数据的预期 [118][119][120][121][122][123] **Lei Chen 回答** 公司认为转换数据对于医生指导患者安全转换很重要 但最终标签内容需要等待监管机构的决定 [120][121][122][123]

财务业绩 - 公司第二季度和上半年收入分别同比增长20%和8%，主要由于管线和技术带来的研发收入增加[6] - 公司2024年第二季度总收入为2.25亿美元，同比增长19.7%[36] - 公司2024年上半年总收入为3.45亿美元，同比增长8.2%[36] - 公司2024年第二季度SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为5700万美元和400万美元[36] - 公司2024年上半年SPINRAZA和WAINUA的商业收入分别为9500万美元和500万美元[36] - 公司2024年第二季度研发收入为1.53亿美元，同比增长39.1%[36] - 公司2024年上半年研发收入为2.13亿美元，同比增长23.1%[36] - 公司2024年第二季度非GAAP研发费用为1.99亿美元，同比减少5.7%[40] - 公司2024年上半年非GAAP研发费用为3.91亿美元，同比增长0.5%[40] - 公司2024年第二季度非GAAP销售及管理费用为5700万美元，同比增长46.2%[42] - 公司2024年上半年非GAAP销售及管理费用为1.01亿美元，同比增长31.2%[42] 产品管线进展 - WAINUA在美国上市进展顺利，已获得加拿大批准，预计今年获得欧盟批准决定[3] - WAINUA在治疗遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性多发性神经病变(ATTRv-PN)方面的销售为1600万美元和2100万美元,带来版税收入400万美元和500万美元[8] - QALSODY获得欧盟上市批准,扩大了可受益患者群体[9] - 奥利扎森获得FDA优先审评，PDUFA日期为2024年12月19日，用于治疗家族性高三酰甘油血症[10] - 公司已完成奥利扎森用于严重高三酰甘油血症(sHTG)的III期临床试验入组,预计2025年下半年获得数据[12] - 多尼达罗森三期试验数据呈现积极结果，正准备在美国和欧盟提交新药申请[14][15] - 公司计划于2025年上半年启动ION582(UBE3A)用于安吉尔曼综合征的III期临床试验[17] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引[7]

For the quarter ended June 2024, Ionis Pharmaceuticals (IONS) reported revenue of $225 million, up 19.7% over the same period last year. EPS came in at -$0.45, compared to -$0.60 in the year-ago quarter. The reported revenue represents a surprise of +52.56% over the Zacks Consensus Estimate of $147.49 million. With the consensus EPS estimate being -$0.95, the EPS surprise was +52.63%. While investors closely watch year-over-year changes in headline numbers -- revenue and earnings -- and how they compare to ...