文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals获Zacks评级上调至2（买入），反映盈利预期上升，有望推动股价上涨 [1][3] 评级系统优势 - Zacks评级仅基于公司盈利情况，对个人投资者有用，可避免受华尔街分析师主观因素影响 [1][2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks Rank 1股票年均回报率达+25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票维持“买入”和“卖出”评级比例均衡，仅前5%获“强力买入”评级，前20%股票盈利预期修正表现优，有望短期跑赢市场 [9][10] 盈利预期对股价影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势强相关，机构投资者根据盈利和盈利预期计算股票公允价值并交易，导致股价变动 [4] - Ionis Pharmaceuticals盈利预期上升和评级上调意味着公司业务改善，会推动股价上涨 [5] Ionis Pharmaceuticals盈利预期情况 - 截至2024年12月财年，该公司预计每股收益为 -$3.40，较去年报告数字变化 -32.8% [8] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高7.9% [8] 结论 - Ionis Pharmaceuticals升至Zacks Rank 2，处于Zacks覆盖股票前20%，暗示股价短期可能上涨 [11]

文章核心观点 - Ionis Pharmaceuticals近期受抛售压力股价下跌13.5%，但处于超卖区域且华尔街分析师预计其盈利将改善，股价有望反弹 [1] 如何判断股票超卖 - 相对强弱指数（RSI）是常用技术指标，用于判断股票是否超卖，其在0到100之间波动，通常RSI低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI可帮助快速判断股价是否接近反转点，但有局限性，不能单独用于投资决策 [2] Ionis Pharmaceuticals股价可能反弹的原因 - 公司股票RSI为29.95，表明抛售压力接近耗尽，股价趋势可能很快反转以恢复供需平衡 [4] - 卖方分析师上调公司今年盈利预期，使共识每股收益预期在过去30天内提高7.5%，盈利预期上调通常会带来短期股价上涨 [5] - 公司目前Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期修正趋势和每股收益意外情况排名的4000多只股票的前20%，表明近期股价可能反弹 [5]

文章核心观点 - 2024年第三季度Ionis Pharmaceuticals每股亏损收窄，总营收超预期但同比下降，各业务板块营收有不同表现，成本下降，维持2024年财务指引，多个候选药物有进展 [1][2][9] 财务表现 盈利情况 - 2024年第三季度每股亏损95美分，小于Zacks普遍预期的1.16美元；调整后每股亏损72美分，去年同期为85美分 [1] 营收情况 - 第三季度总营收1.34亿美元，超Zacks普遍预期的1.29亿美元，同比下降7%；年初至今，公司股价下跌22.9%，行业下降3.6% [2] - 商业营收7600万美元，同比下降1.2%，未达Zacks普遍预期的8000万美元；Spinraza特许权使用费营收5700万美元，同比下降15%，未达预期的6200万美元；Wainua特许权使用费营收500万美元，第三季度销售额2300万美元，环比增长44%；其他商业营收1400万美元，去年同期为1700万美元 [2][5][6] - 研发营收5800万美元，同比下降3.3%，超Zacks普遍预期的4980万美元；合作协议营收4500万美元，去年同期为4400万美元；Wainua联合开发营收1300万美元，去年同期为1600万美元 [7] 成本情况 - 调整后运营成本2.5亿美元，同比下降4.2%，主要因2023年第三季度的一次性成本；排除该成本，运营费用因Wainua等产品的SG&A成本上升而增加；研发成本因多项后期研究结束基本持平 [8] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引，预计总营收超5.75亿美元，调整后运营亏损小于4.75亿美元，调整后运营费用同比个位数中段增长，预计年底现金达22亿美元 [9] 产品情况 已上市产品 - Spinraza授权给百健，用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司收取特许权使用费 [2] - Qalsody与百健共同销售，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，2023年在美国、2024年5月在欧盟上市 [2] - Wainua与阿斯利康共同销售，2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，在美国共同销售，阿斯利康拥有美国以外独家商业化权利；欧盟审批中，预计今年出结果，本季度欧洲药品管理局人用药品委员会给出积极意见，英国已获批，阿斯利康支付3000万美元里程碑付款 [3][4] 自有候选药物 - olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请在FDA审评中，基于III期BALANCE研究结果，预计12月19日有最终决定，欧盟营销授权申请也在审评中；还在三项严重高甘油三酯血症后期研究中评估，预计2025年下半年出数据 [11][12] - donidalorsen用于治疗遗传性血管性水肿的新药申请本周获FDA受理，基于两项III期研究数据，预计2025年8月21日有决定，管理层期望其成为公司第二个独立商业化产品，合作伙伴大冢制药准备在欧洲提交营销授权申请 [13][14] - zilganersen用于治疗亚历山大病的III期研究预计2025年出数据，本季度获FDA快速通道资格 [14] - ION582用于治疗安吉尔曼综合征的全球关键III期研究预计2025年上半年开始，基于II期HALOS研究积极结果，已与FDA就III期REVEAL研究设计达成一致，主要终点为Bayley - 4表达性沟通 [15] 合作候选药物 - Wainua与阿斯利康合作开发用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，III期CARDIO - TTRANSform研究数据预计2026年下半年出，较之前预期推迟 [16] - pelacarsen与诺华合作，用于治疗Lp(a)驱动的心血管疾病的后期研究预计明年出数据 [17] - bepirovirsen与葛兰素史克合作，用于治疗慢性乙型肝炎病毒的两项后期研究已完成入组，预计2026年出数据 [17] 评级情况 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [18]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为334,605千美元，较2023年12月31日的399,266千美元有所下降[5] - 2024年前三季度总营收为478,562千美元，高于2023年同期的463,142千美元[7] - 2024年前三季度总运营费用为842,820千美元，高于2023年同期的810,749千美元[7] - 2024年前三季度运营亏损为364,258千美元，高于2023年同期的347,607千美元[7] - 2024年前三季度净亏损为349,548千美元，低于2023年同期的357,023千美元[7] - 截至2024年9月30日，公司总资产为3,081,099千美元，高于2023年12月31日的2,990,072千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司总负债为2,418,631千美元，低于2023年12月31日的2,603,386千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司股东权益为662,468千美元，高于2023年12月31日的386,686千美元[6] - 2024年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为2.38美元，低于2023年同期的2.50美元[7] - 2024年前三季度用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份数为146,703千股，高于2023年同期的143,052千股[7] - 2024年第三季度净亏损140,480千美元，2023年同期为147,410千美元[9] - 2024年前九个月净亏损349,548千美元，2023年同期为357,023千美元[9] - 2024年第三季度债务证券未实现净收益10,315千美元，2023年同期为5,029千美元[9] - 2024年前九个月债务证券未实现净收益8,259千美元，2023年同期为11,421千美元[9] - 2024年第三季度货币换算调整为350千美元，2023年同期为 - 153千美元[9] - 2024年前九个月货币换算调整为213千美元，2023年同期为22千美元[9] - 截至2024年9月30日，普通股数量为157,813千股，2023年同期为143,393千股[10][11] - 截至2024年9月30日，股东权益总额为662,468千美元，2023年同期为315,460千美元[10][11] - 2024年与员工股票计划相关的普通股净发行数量为288千股，发行所得为7,002千美元[10] - 2024年公开发行普通股净发行数量为11,500千股，发行所得为489,093千美元[10][11] - 2024年净亏损349,548千美元，2023年为357,023千美元[12] - 2024年经营活动净现金使用量为384,808千美元，2023年为340,378千美元[12] - 2024年投资活动净现金使用量为202,240千美元，2023年为187,414千美元[12] - 2024年融资活动净现金提供量为522,174千美元，2023年为603,358千美元[12] - 2024年现金及现金等价物净减少64,661千美元，2023年净增加75,588千美元[12] - 2024年9月30日存货总额为28,452千美元，2023年为28,425千美元[19] - 2024年9月30日应计负债总额为124,396千美元，2023年12月31日为147,894千美元[20] - 2024年三季度收入为133,814千美元，2023年同期为144,207千美元[21] - 2024年前九个月收入为478,562千美元，2023年同期为463,142千美元[21] 各业务线特许权使用费关键指标变化 - 2024年前三季度SPINRAZA特许权使用费为152,406千美元，低于2023年同期的178,511千美元[7] - 2024年前三季度WAINUA特许权使用费为10,278千美元，2023年同期无此项收入[7] - 2024年开始从WAINUA净销售额中获得特许权使用费[22] 公司与阿斯利康合作业务数据关键指标变化 - 公司与阿斯利康合作开发和商业化WAINUA，2021年获2亿美元预付款，截至2024年9月30日累计收款超9.35亿美元，合作期间最高可获36亿美元，包括2亿美元预付款、最高4.85亿美元开发和批准里程碑付款及最高29亿美元销售里程碑付款，美国销售可获最高20%特许权使用费，美国以外可获最高近20%分层特许权使用费[28][33][34] - 阿斯利康负责全球正在进行的3期开发计划55%的成本，公司将其成本分摊资金确认为非客户收入[31] - 2024年1 - 9月与阿斯利康合作的收入分别为1946.1万美元（占比15%）和4710.6万美元（占比10%），2023年同期分别为1595.9万美元（占比11%）和9988.5万美元（占比22%）[35] - 2024年10月公司从阿斯利康获得3000万美元里程碑付款，美国或欧洲批准WAINUA用于ATTR - CM将分别获得2亿美元或1.15亿美元付款[35] - 截至2024年9月30日，与阿斯利康合作的递延合同收入为100万美元，2023年12月31日无递延合同收入[36] 公司与百健合作业务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，与百健合作累计收款超40亿美元，2024年二季度获2000万美元里程碑付款，三季度获750万美元里程碑付款[37][38][40] - 2024年1 - 9月与百健合作的收入分别为8029.1万美元和2.77686亿美元，2023年同期分别为9469.5万美元和2.62599亿美元[41] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，与百健合作的递延合同收入分别为2.264亿美元和3.074亿美元[41] 公司与大冢制药合作业务数据关键指标变化 - 公司与大冢制药合作商业化donidalorsen，截至2024年9月30日累计收款8500万美元，合作期间最高可获2.9亿美元，包括8500万美元预付款、最高6500万美元监管里程碑付款及最高1.4亿美元销售里程碑付款，净销售可获最高30%分层特许权使用费[42] - 2024年1 - 9月与大冢制药合作的收入分别为108.3万美元（占比1%）和2077.3万美元（占比4%），2023年同期无收入，截至2024年9月30日和2023年12月31日，与大冢制药合作的递延合同收入分别为770万美元和850万美元[44]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度的收入为1.34亿美元，同比下降7%，而2024年前九个月的收入为4.79亿美元，同比增长3% [51] - SPINRAZA仍然是主要的商业收入来源，第三季度和年初至今的特许权使用费分别为5700万美元和1.52亿美元 [52] - WAINUA的产品销售在第三季度较第二季度增长44%，销售额为2300万美元，年初至今为4400万美元 [53] - 公司预计2024年总收入将超过5.75亿美元，其中约1.75亿美元将来自于之前年度收到的非现金摊销 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA的销售增长主要来自于新患者、从其他治疗转移的患者以及作为现有治疗的附加治疗 [34] - Olezarsen预计将于2024年12月19日获得FDA批准，针对家族性乳糜微粒血症（FCS）患者 [15][31] - Donidalorsen的NDA提交已被FDA接受，预计于2025年8月21日获得批准 [9][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来三年内推出四款独立药物，标志着其向商业阶段公司的转型 [36][62] - 公司正在扩大其商业能力，以实现Olezarsen和Donidalorsen的市场潜力 [60] - 公司在FCS和sHTG领域具有显著的首发优势，预计Olezarsen将成为这两个疾病的标准治疗 [8][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对即将到来的药物推出表示乐观，认为这将为公司带来持续的收入增长 [49][62] - 管理层强调了与FDA的良好关系，并对即将进行的临床试验和药物批准充满信心 [68][90] 其他重要信息 - 公司在2024年进行了股权融资，以延长现金流 [49] - 公司员工人数已超过1000人，显示出其在商业基础设施建设方面的持续投资 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Olezarsen的推出时间和定价 - 公司正在进行标签讨论，预计在2024年12月19日获得批准后立即推出 [66] - Olezarsen的定价将处于超罕见药物的范围，预计在每年4000名适合治疗的患者中进行定价 [67] 问题: 关于Angelman综合症的Phase 3研究 - 公司没有计划在Phase 3 REVEAL研究中进行中期数据查看，FDA对研究设计表示支持 [68] 问题: 关于FCS患者的识别和市场竞争 - 公司在FCS患者识别方面已有进展，预计在竞争对手进入市场之前能够占据市场份额 [80] 问题: 关于Angelman综合症研究设计的比较 - 公司对其研究设计表示满意，认为其设计能够提供最具决定性的结果 [90] 问题: 关于donidalorsen的市场机会 - 公司认为在HAE市场中有机会吸引新患者和转换现有患者 [138]

业绩总结 - Q3 2024年总收入为4.79亿美元，其中商业收入为2.07亿美元，研发收入为2.72亿美元[38][39] - 运营费用为7.49亿美元，其中研发费用为5.89亿美元，SG&A费用为1.54亿美元[39] - 预计2024年现金指导增加至约22亿美元，反映股权融资收益[40][41] - 预计2024年收入将显著增长，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费[42] - 预计2024年运营亏损将反映对增长机会的投资[42] 用户数据 - 遗传性ATTR多发性神经病的Q-o-Q增长为44%，主要受强劲需求驱动[27] - WAINUA产品销售在Q3 2024与Q2 2024相比实现了显著的季度增长[27] 新产品和新技术研发 - Ionis预计在2025年8月21日提交donidalorsen的PDUFA申请，并计划在2024年底前在FCS领域进行独立上市[6] - Olezarsen在严重高甘油三酯血症(sHTG)的Phase 3数据预计将在2025年下半年发布[14] - Ionis在ATTRv-PN的全球Phase 3研究中已招募超过1400名患者，数据预计在2026年下半年发布[19] - Donidalorsen在HAE的临床结果显示，患者对其偏好度超过80%，并且具有良好的安全性和耐受性[16] - Olezarsen在FCS的研究中显示出显著降低apoC-III和甘油三酯的效果，且急性胰腺炎发生率显著低于安慰剂组[14] - ION582在Angelman综合症的HALOS研究中显示出一致且有意义的临床功能改善[24] - Ionis计划在2025年上半年启动ION582的Phase 3研究[24] - Ionis的药物开发管线中有9种药物处于Phase 3阶段，涵盖11个适应症[20] 市场扩张和并购 - Donidalorsen预计在2025年独立在美国上市，针对HAE患者[36] - Olezarsen预计在2024年底前独立在美国上市，针对家族性乳糜微粒血症患者[35] - 公司在神经学和心脏病学领域推进和扩大其全资管道[45]

财务表现 - 2021年第四季度营收为 1.33 亿美元，同比增长 20%。[1] - 2021年全年营收为 4.63 亿美元，同比增长 25%。[1] - 2021年第四季度毛利率为 71.4%，同比提高 1.2 个百分点。[1] - 2021年全年毛利率为 71.1%，同比提高 0.6 个百分点。[1] 业务发展 - 2021年第四季度,公司在全球范围内新增了超过 1,000 家客户。[1] - 截至 2021 年 12 月 31 日,公司的客户总数超过 25,000 家。[1] - 公司持续加大在人工智能、机器学习等前沿技术领域的投入和布局。[1] 未来展望 - 预计 2022 年全年营收将达到 5.5 亿美元至 5.7 亿美元,同比增长 19%至 23%。[1] - 预计 2022 年全年非 GAAP 净利润率将达到 20%至 22%。[1] - 公司将继续专注于产品创新和市场拓展,进一步巩固行业领先地位。[1]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals 2024年第三季度财报情况，包括营收、每股收益等数据，与去年同期及市场预期对比，并展示关键指标表现和近一个月股价回报情况 [1][3] 公司财务数据 - 2024年第三季度营收1.34亿美元，同比下降6.9%，比Zacks共识预期的1.2899亿美元高出3.88% [1] - 同期每股收益为 - 0.95美元，去年同期为 - 1.03美元，比共识预期的 - 1.16美元高出18.10% [1] 公司关键指标表现 - 许可和特许权使用费收入500万美元，九位分析师平均预估为551万美元，同比下降44.4% [3] - 合作协议下研发收入4500万美元，八位分析师平均预估为4979万美元，同比下降25% [3] - Spinraza特许权使用费收入5700万美元，八位分析师平均预估为6192万美元，同比下降14.9% [3] - Tegsedi和Waylivra净收入900万美元，八位分析师平均预估为771万美元，同比增长12.5% [3] - 总商业收入7600万美元，八位分析师平均预估为7973万美元，同比下降9.5% [3] - 研发合作协议收入4500万美元，四位分析师平均预估为3369万美元，同比增长2.3% [3] - 前期付款摊销收入2800万美元，两位分析师平均预估为3530万美元，同比增长55.6% [3] - WAINUA联合开发收入1300万美元，两位分析师平均预估为1575万美元，同比下降18.8% [3] 公司股价表现 - 过去一个月Ionis Pharmaceuticals股价回报为 + 2.7%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 + 0.7% [3] - 该股目前Zacks排名为3（持有），表明短期内表现可能与大盘一致 [3]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Oncternal Therapeutics预期业绩 [1][3][9] Ionis Pharmaceuticals财报情况 - 本季度每股亏损0.95美元，优于Zacks共识预期的亏损1.16美元，去年同期亏损1.03美元，本季度财报盈利惊喜为18.10% [1] - 上一季度预期亏损0.95美元，实际亏损0.45美元，盈利惊喜为52.63% [1] - 过去四个季度公司四次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收1.34亿美元，超出Zacks共识预期3.88%，去年同期营收1.44亿美元，过去四个季度公司三次超出共识营收预期 [2] Ionis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约23.3%，而标准普尔500指数上涨21.2% [3] Ionis Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计股票短期内表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年的盈利预估变化，当前未来季度共识每股收益预估为亏损1.13美元，营收1.4907亿美元，本财年共识每股收益预估为亏损3.73美元，营收6.2462亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗-制药行业目前处于250多个Zacks行业的前37%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Oncternal Therapeutics预期业绩 - 该生物制药公司预计2024年9月季度报告每股亏损3.22美元，同比变化+5.3%，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收0.28百万美元，较去年同期增长55.6% [9]

文章核心观点 公司2024年第三季度财务结果公布，业务进展良好，多个药物处于不同研发和商业化阶段，有望为严重疾病患者带来创新药物，公司将持续投资以实现可持续增长 [1][2][8] 财务亮点 - 2024年第三和九个月营收分别为1.34亿美元和4.79亿美元，较去年同期分别下降7%和增长3%，收入来源多样，包括WAINUA在美国上市带来的新特许权使用费收入 [4] - 2024年第三和九个月运营费用按计划增加，反映了对后期开发和商业化的持续投资 [4] - 重申2024年损益表财务指引，现金指引提高至22亿美元，反映股权发行所得款项 [4] 近期上市药物亮点 - WAINUA治疗ATTRv - PN成人患者取得多个商业和监管里程碑，2024年第三和九个月分别产生2300万美元和4400万美元销售额，带来500万美元和1000万美元特许权使用费收入，获欧洲药品管理局CHMP积极意见，在英国获批，在加拿大上市 [5] - SPINRAZA治疗SMA在2024年第三和九个月分别产生3.81亿美元和12亿美元全球销售额，带来5700万美元和1.52亿美元特许权使用费收入，高剂量nusinersen的DEVOTE研究数据积极，计划进行全球监管申请 [5] - QALSODY在中国获批治疗SOD1 - ALS [5] 近期后期管线亮点 - Olezarsen有望治疗FCS和sHTG患者，FCS的NDA正在FDA优先审评中，PDUFA日期为2024年12月19日，EMA正在审评MAA，sHTG的关键开发计划按计划进行，预计2025年下半年有数据 [6] - Donidalorsen有望明年作为首个RNA靶向预防性治疗药物用于HAE患者，FDA已接受NDA，PDUFA日期为2025年8月21日，合作伙伴准备提交MAA，公布了积极的2期开放标签扩展研究数据 [6] - Zilganersen治疗亚历山大病的3期研究已完全入组，预计2025年有数据，获FDA快速通道指定 [6] - ION582在安吉尔曼综合征方面取得重要临床和监管里程碑，有望2025年上半年启动3期开发 [6] - IONIS - FB - LRx治疗IgAN的2期研究数据积极，罗氏继续推进其3期IMAGINATION研究 [6] 近期其他管线更新 - Sapablursen治疗真性红细胞增多症获FDA孤儿药指定，2期IMPRSSION研究入组完成，预计2025年有数据 [7] - IONIS - MAPTRx治疗早期阿尔茨海默病的2期CELIA研究入组完成，预计2026年有数据 [7] - 启动多种神经疾病管线药物的首次人体研究，包括ION356、ION269和ION440 [7] 资产负债表 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资增至25亿美元，计划继续将资金用于增长机会，预计2024年底现金等为22亿美元，营运资金增加 [12] 2024年关键价值驱动事件 - 新产品推出：WAINUA用于ATTRv - PN、Olezarsen用于FCS、QALSODY（欧盟）用于SOD1 - ALS [27] - 监管行动：涉及Eplontersen、Donidalorsen、Olezarsen、QALSODY等药物的多项FDA、EMA等审批和申报 [28][29] - 关键3期临床数据事件：Olezarsen、Donidalorsen、Nusinersen等药物的相关研究数据 [29] - 关键2期临床数据事件：Donidalorsen、IONIS - FB - LRx、ION582等药物的相关研究数据或入组完成 [30]