财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度的收入为1.34亿美元，同比下降7%，而2024年前九个月的收入为4.79亿美元，同比增长3% [51] - SPINRAZA仍然是主要的商业收入来源，第三季度和年初至今的特许权使用费分别为5700万美元和1.52亿美元 [52] - WAINUA的产品销售在第三季度较第二季度增长44%，销售额为2300万美元，年初至今为4400万美元 [53] - 公司预计2024年总收入将超过5.75亿美元，其中约1.75亿美元将来自于之前年度收到的非现金摊销 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAINUA的销售增长主要来自于新患者、从其他治疗转移的患者以及作为现有治疗的附加治疗 [34] - Olezarsen预计将于2024年12月19日获得FDA批准，针对家族性乳糜微粒血症（FCS）患者 [15][31] - Donidalorsen的NDA提交已被FDA接受，预计于2025年8月21日获得批准 [9][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来三年内推出四款独立药物，标志着其向商业阶段公司的转型 [36][62] - 公司正在扩大其商业能力，以实现Olezarsen和Donidalorsen的市场潜力 [60] - 公司在FCS和sHTG领域具有显著的首发优势，预计Olezarsen将成为这两个疾病的标准治疗 [8][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对即将到来的药物推出表示乐观，认为这将为公司带来持续的收入增长 [49][62] - 管理层强调了与FDA的良好关系，并对即将进行的临床试验和药物批准充满信心 [68][90] 其他重要信息 - 公司在2024年进行了股权融资，以延长现金流 [49] - 公司员工人数已超过1000人，显示出其在商业基础设施建设方面的持续投资 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Olezarsen的推出时间和定价 - 公司正在进行标签讨论，预计在2024年12月19日获得批准后立即推出 [66] - Olezarsen的定价将处于超罕见药物的范围，预计在每年4000名适合治疗的患者中进行定价 [67] 问题: 关于Angelman综合症的Phase 3研究 - 公司没有计划在Phase 3 REVEAL研究中进行中期数据查看，FDA对研究设计表示支持 [68] 问题: 关于FCS患者的识别和市场竞争 - 公司在FCS患者识别方面已有进展，预计在竞争对手进入市场之前能够占据市场份额 [80] 问题: 关于Angelman综合症研究设计的比较 - 公司对其研究设计表示满意，认为其设计能够提供最具决定性的结果 [90] 问题: 关于donidalorsen的市场机会 - 公司认为在HAE市场中有机会吸引新患者和转换现有患者 [138]

业绩总结 - Q3 2024年总收入为4.79亿美元，其中商业收入为2.07亿美元，研发收入为2.72亿美元[38][39] - 运营费用为7.49亿美元，其中研发费用为5.89亿美元，SG&A费用为1.54亿美元[39] - 预计2024年现金指导增加至约22亿美元，反映股权融资收益[40][41] - 预计2024年收入将显著增长，主要来自SPINRAZA和WAINUA的特许权使用费[42] - 预计2024年运营亏损将反映对增长机会的投资[42] 用户数据 - 遗传性ATTR多发性神经病的Q-o-Q增长为44%，主要受强劲需求驱动[27] - WAINUA产品销售在Q3 2024与Q2 2024相比实现了显著的季度增长[27] 新产品和新技术研发 - Ionis预计在2025年8月21日提交donidalorsen的PDUFA申请，并计划在2024年底前在FCS领域进行独立上市[6] - Olezarsen在严重高甘油三酯血症(sHTG)的Phase 3数据预计将在2025年下半年发布[14] - Ionis在ATTRv-PN的全球Phase 3研究中已招募超过1400名患者，数据预计在2026年下半年发布[19] - Donidalorsen在HAE的临床结果显示，患者对其偏好度超过80%，并且具有良好的安全性和耐受性[16] - Olezarsen在FCS的研究中显示出显著降低apoC-III和甘油三酯的效果，且急性胰腺炎发生率显著低于安慰剂组[14] - ION582在Angelman综合症的HALOS研究中显示出一致且有意义的临床功能改善[24] - Ionis计划在2025年上半年启动ION582的Phase 3研究[24] - Ionis的药物开发管线中有9种药物处于Phase 3阶段，涵盖11个适应症[20] 市场扩张和并购 - Donidalorsen预计在2025年独立在美国上市，针对HAE患者[36] - Olezarsen预计在2024年底前独立在美国上市，针对家族性乳糜微粒血症患者[35] - 公司在神经学和心脏病学领域推进和扩大其全资管道[45]

财务表现 - 2021年第四季度营收为 1.33 亿美元，同比增长 20%。[1] - 2021年全年营收为 4.63 亿美元，同比增长 25%。[1] - 2021年第四季度毛利率为 71.4%，同比提高 1.2 个百分点。[1] - 2021年全年毛利率为 71.1%，同比提高 0.6 个百分点。[1] 业务发展 - 2021年第四季度,公司在全球范围内新增了超过 1,000 家客户。[1] - 截至 2021 年 12 月 31 日,公司的客户总数超过 25,000 家。[1] - 公司持续加大在人工智能、机器学习等前沿技术领域的投入和布局。[1] 未来展望 - 预计 2022 年全年营收将达到 5.5 亿美元至 5.7 亿美元,同比增长 19%至 23%。[1] - 预计 2022 年全年非 GAAP 净利润率将达到 20%至 22%。[1] - 公司将继续专注于产品创新和市场拓展,进一步巩固行业领先地位。[1]

Ionis Pharmaceuticals (IONS) reported $134 million in revenue for the quarter ended September 2024, representing a year-over-year decline of 6.9%. EPS of -$0.95 for the same period compares to -$1.03 a year ago.The reported revenue represents a surprise of +3.88% over the Zacks Consensus Estimate of $128.99 million. With the consensus EPS estimate being -$1.16, the EPS surprise was +18.10%.While investors closely watch year-over-year changes in headline numbers -- revenue and earnings -- and how they compar ...

Ionis Pharmaceuticals (IONS) came out with a quarterly loss of $0.95 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.16. This compares to loss of $1.03 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 18.10%. A quarter ago, it was expected that this drug discovery and development company would post a loss of $0.95 per share when it actually produced a loss of $0.45, delivering a surprise of 52.63%.Over the last fo ...

WAINUATM U.S. launch progressing well; approved in UK; positive CHMP opinionOlezarsen FCS PDUFA December 19, 2024 Donidalorsen HAE PDUFA August 21, 2025; EU regulatory submission in processOn track to achieve 2024 P&L financial guidance; increased 2024 cash guidance CARLSBAD, Calif., Nov. 6, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) (the "Company") today reported financial results for the third quarter of 2024."Today, we stand on the cusp of a new era for Ionis, with our first co-comme ...

Gain access to all of the market research and financial analytics used in the preparation of this article plus exclusive content and pharma, healthcare and biotech investment recommendations and research / analytics by subscribing to my channel, Haggerston BioHealth.I have been considering Ionis (NASDAQ: IONS ) as a potential "strong buy" opportunity for some time. I covered the Carlsbad, California-based developer of antisense, oligonucleotide therapeutics on multiple occasions, most recently in May, short ...

Webcast scheduled for Wednesday, November 6 at 11:30 a.m. Eastern TimeCARLSBAD, Calif., Oct. 23, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) announced today that it will host a live webcast on Wednesday, November 6th at 11:30 a.m. Eastern Time to discuss its third quarter 2024 financial results.The webcast may be accessed at https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events. A replay will be available for a limited time at the same address. About Ionis Pharmaceuticals, Inc.Fo ...

文章核心观点 - 欧洲委员会药品委员会(CHMP)建议批准WAINZUA(eplontersen)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTRv-PN)的多发性神经病变 [1][2][3] - WAINZUA是一种每月一次自我注射的RNA靶向药物,可降低转甲状腺素(TTR)蛋白的产生 [8] - WAINZUA在NEURO-TTRansform III期临床试验中显示了持续改善神经病变损害和生活质量的效果 [2][7] - ATTRv-PN是一种进行性和致残性疾病,如果不治疗通常在诊断后10年内死亡 [2][5] 公司信息 - Ionis Pharmaceuticals是RNA靶向药物的先驱,拥有5款上市药物和丰富的管线 [12] - Ionis与AstraZeneca合作开发和商业化WAINZUA,AstraZeneca负责欧洲等其他地区的商业化 [3] - WAINZUA已获得美国和加拿大批准,正在申请欧洲等其他地区的监管批准 [3][8] 行业信息 - ATTR是由肝源性错误折叠的TTR蛋白在组织中积累引起的,会导致心血管、神经和肾脏疾病 [5] - 全球估计有30-50万ATTR心肌病患者,1-4万ATTRv-PN患者 [5] - ATTR是一种快速进行性和致命的疾病,需要及时识别症状 [5]

– Data continue to demonstrate donidalorsen potential to deliver significant and sustained reductions in HAE attacks up to three years with monthly or every two-month dosing CARLSBAD, Calif., Oct. 3, 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) announced today that it will present new three-year data from the Phase 2 open-label extension (OLE) study as well as additional results from the pivotal Phase 3 OASIS and OASISplus studies of donidalorsen, the company's investigational RNA-targete ...