财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度收入1.32亿美元，同比增长10%，超半数收入来自商业产品，同比增长28% [29] - 公司提高2025年财务指引，收入提高超20%，预计全年收入在6.7 - 7.5亿美元之间，非GAAP运营亏损指引改善近25%至低于3.75亿美元，预计年底现金达19亿美元 [29][34][37] - 公司总非GAAP运营费用增幅低于5%，销售和营销费用同比增加，研发费用同比下降 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 TrINGOLZA - 第一季度净产品销售额超600万美元，超出预期，患者接受度高，医生参与度有意义提升，支付方覆盖和报销情况良好 [10][11][12] SPINRAZA - 第一季度获得4800万美元特许权使用费，产品销售额同比增长25% [30] Waynua - 第一季度获得900万美元特许权使用费，公司和合作伙伴阿斯利康预计其收入今年将增长 [30] 各个市场数据和关键指标变化 FCS市场 - 美国约有3000名FCS患者，大部分仍未被识别 [15] SHTG市场 - 美国有超100万高风险SHTG患者，代表了olazarsen的初始目标人群 [18] HAE市场 - 美国和欧洲估计有超2万名HAE患者，美国多数患者接受预防性治疗，每年高达20%的患者会更换治疗方案 [23][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为严重疾病患者带来更好的未来，执行战略优先事项，包括推进多个价值驱动催化剂项目 [5] - 公司完成两项战略许可交易，提高2025年财务指引，包括更高的预期收入和现金，以及改善的运营亏损 [5] - 公司首个独立商业产品TrINGOLZA成功推出，第二个独立产品Donadolorsen预计第三季度推出，今年晚些时候将公布两个自有III期项目的数据 [6][7] - 未来三年，公司预计有四个后期合作药物推出，以扩大Ionis发现药物的覆盖范围，增加收入 [8] - 公司商业团队执行专注议程，有显著增长潜力，将在TrINGOLZA成功基础上，为其他即将推出的产品做准备 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期FDA的变化和新关税政策给行业带来不确定性，但公司仍能执行战略优先事项，有信心为股东带来长期价值 [4][5] - 公司有能力在当前波动环境下为患者提供变革性药物，未来有望实现持续收入增长和正现金流 [5][37][39] 其他重要信息 - 公司在网站上发布了新闻稿、相关财务表格和幻灯片，鼓励投资者查看 [2] - 公司在电话会议中做出的前瞻性声明基于当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: olazarcin在FCS和SHTG的医生处方重叠情况，以及SHTG关键研究中约20%胰腺炎病史患者能否提供足够能力显示AP减少及目标减少水平 - 目前治疗FCS的医生也会治疗SHTG患者，重叠显著，医生希望有更好的治疗选择降低甘油三酯以减少AP风险 [48][49] - AP是研究的次要终点，未针对AP进行能力设计，但公司正在采取措施增加研究的能力，如合并COR和COR2的AP事件二次分析，关注12个月的AP事件，FCS数据也令人鼓舞，公司专注于证明olazarsen能显著降低SHTG患者的甘油三酯 [50][51][52] 问题2: DonaDuloresyn在PDUFA日期前的内部准备工作，患者转换的考虑，准入过程所需时间，以及关税和FDA变化对业务的预期影响 - HAE市场未得到充分满足，Donadolorsen在疗效、耐受性和便利性方面有优势，公司正在让患者自我倡导，让医生了解患者需求，预计Q4开始增长，峰值销售额超5000万美元，销售团队正在招聘和培训 [57][58][59] - 公司密切监测FDA和关税变化，目前所有项目进展正常，未受到有意义的影响，有足够的供应支持产品推出和临床试验 [61][63][64] 问题3: 团队对2000多名FCS患者估计的信心，以及在SHTG推出前将这些患者转换为商业疗法的速度和价格侵蚀问题 - 公司对3000名FCS患者的估计有信心，随着医生意识的提高，预计在SHTG推出前的18个月内会发现更多患者 [68][70] - Tringosa的定价是基于3000名患者的群体，SHTG的定价将根据数据和市场情况确定，公司预计在FCS商业化1.5 - 2年后才会开始SHTG商业化 [70][72] 问题4: Tringolsys的第一季度数据是否包含渠道库存，收入指引上调的来源，以及Trimgolza和Dining Doloresin的制造足迹和关税暴露情况 - Tringolsys的销售与需求直接相关，没有大量库存，团队在管理库存方面做得很好 [75][76] - 收入指引上调主要基于强劲的第一季度业绩和sapaglutzin和olanzarcen的许可交易 [76] - 公司有多个药物供应来源，包括韩国、欧洲和美国，目前供应充足，未受到关税的有意义影响，指引已考虑潜在的关税影响 [78][79] 问题5: TrINGOZA从扩大准入和新识别患者的转换情况，是否有稳定的新患者开始，以及Angelman项目在III期开始前是否有未解决的人员需求 - TrINGOZA在第一季度患者接受度高，主要患者群体来自EAP OLE和积压需求患者，未来将专注于新患者的诊断和治疗 [86] - Angelman III期研究按计划按时启动，预计2026年完成入组 [84][85] 问题6: Medicare Part D重新设计对whenua uptake的影响，以及Tringosa未来患者增长的定性看法 - Medicare Part D重新设计将增加新患者开始的数量和患者的依从性，预计whenua将实现季度收入增长 [95] - Tringosa第一季度销售额超600万美元，目前正在识别更多潜在患者，这需要时间和努力，但公司受到患者数量增加的鼓舞 [96][97] 问题7: 对Alnylam在心肌病标签扩展时未降低定价的看法，以及Weinua的定价策略 - 公司对Alnylam的策略并不惊讶，认为他们在平衡患者群体和收入，Weinua的定价最终由阿斯利康决定，公司将根据市场情况和反馈确定合适的价格点 [103][104] 问题8: 核心试验中AP数据的分析方法，以及FDA对标签考虑的预设和可能接受的情况 - AP事件的预设分析将查看试验12个月暴露期间发生的所有事件，比较活性组和安慰剂组，也会查看有基线AP事件的患者亚组 [107] - 公司还将根据AP历史等因素对AP数据进行细分分析，AP能否进入标签将取决于数据结果，公司认为该研究有潜力显示AP减少 [109][110] 问题9: TRYNGOLZA患者和处方中，新诊断和既往诊断患者的分布情况，以及季度间的预期演变 - 公司目前不会披露具体的患者数量或百分比，但对患者发现工作感到鼓舞，预计随着时间推移会逐季增加新患者 [116] - 目前临床研究患者的转换工作进展顺利，未来重点将是新患者的识别 [117][118] 问题10: olicersen和SHTG核心和核心两项研究数据时间从下半年缩小到第三季度的原因，以及初始更新是否包括12个月的AP数据 - 数据时间的缩小是因为随着数据读出的临近，公司提供了更精确的信息 [123] - ESSENCE研究主要关注甘油三酯降低和安全性，预计不会有AP数据，CORE和CORE II的顶线数据主要关注甘油三酯降低和安全性，是否有AP数据将在确定后公布 [125][126]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度收入1.32亿美元，同比增长10%，超过一半的收入来自商业产品，较去年同期增长28% [31] - 公司提高2025年财务指引，收入提高超20%，预计全年收入在6 - 7.5亿美元之间 [31][36][37] - 公司非GAAP运营费用增长不到5%，预计全年运营费用较去年呈高个位数百分比增长，研发费用与去年持平 [34][38] - 公司改善非GAAP运营亏损指引近25%，至低于3.75亿美元，预计年底现金达19亿美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 TrINGOLZA - 第一季度净产品销售额超600万美元，超出预期 [13] - 第一季度末，初始处方医生组合中约50%为心脏病专家，25%为内分泌专家 [15] - 截至目前，患者的保险覆盖比例略超60%为商业保险，略低于40%为政府保险 [15] SPINRAZA - 第一季度获得4800万美元特许权使用费，产品销售额同比增长25% [33] Waynua - 第一季度获得900万美元特许权使用费，公司和合作伙伴阿斯利康预计今年其收入将因美国强劲需求和欧盟近期获批后全球市场扩大而增长 [33] 各个市场数据和关键指标变化 FCS市场 - 美国约有3000名FCS患者，目前绝大多数患者尚未被识别 [18] SHTG市场 - 美国有超100万高危SHTG患者，是olazarsen的初始目标人群 [20] HAE市场 - 美国和欧洲估计有超2万名HAE患者，美国大多数患者接受预防性治疗，每年高达20%的患者会更换治疗方案 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为严重疾病患者带来更好的未来，执行战略优先事项，推进多个价值驱动催化剂项目 [7][8] - 公司完成两项战略许可交易，提高2025年财务指引，包括更高的预期收入和现金，以及改善运营亏损 [8] - 公司首个独立商业产品TrINGOLZA成功推出，第二个独立产品Donadolorsen预计第三季度推出 [9][10] - 公司计划今年晚些时候公布两个自有III期项目的数据，若数据积极，将为更多患者提供重要药物 [10] - 未来三年，公司预计有四个后期合作药物推出，以治疗一系列严重威胁生命的疾病，扩大药物覆盖范围，增加收入 [11] - 公司商业团队专注执行议程，有显著增长潜力，将在TrINGOLZA成功基础上，为其他即将推出的产品做准备 [12] - 公司在FCS和SHTG市场有先发优势，olazarsen有望成为这两个适应症的标准治疗方案，为公司带来长期增长 [25] - Donadolorsen有潜力成为HAE患者的首选预防性治疗药物，公司正借鉴TrINGOLZA和Waynua的经验，为其上市做准备 [25][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期FDA的变化和新关税政策给行业带来不确定性和潜在干扰，但公司仍能执行战略优先事项 [6][7] - 公司对继续良好执行能力有信心，即使在当前波动环境下，也能为患者提供变革性药物，并为股东带来长期价值 [9] - 公司预计后期项目将带来数十亿美元的收入潜力，有望实现持续收入增长和正现金流 [11][39][40] 其他重要信息 - 公司在网站上发布了新闻稿、相关财务表格和幻灯片，鼓励投资者查看 [3] - 公司在电话会议中做出的前瞻性声明基于当前预期和信念，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: olazarcin在FCS和SHTG的医生处方重叠情况，以及关键SHTG研究中约20%胰腺炎病史患者能否为显示AP减少提供足够效力，目标AP减少水平是多少 - 治疗FCS的心脏病专家和内分泌专家也会治疗SHTG患者，两者重叠显著，医生希望有更好的治疗方案降低甘油三酯以减少AP风险 [49][50] - AP是研究的次要终点，未针对AP进行效力设计，但公司通过合并COR和COR2进行AP事件二次分析等方式增加效力，主要关注在SHTG患者中大幅降低甘油三酯 [52][53] 问题2: 在DonaDuloresyn的PDUFA日期前公司内部做了哪些准备，如何考虑患者转换，预计启动第一年情况，以及准入过程需要多长时间；当前贸易政策下关税对整体业务的预期影响，与FDA沟通中是否有PDUFA日期或启动临床研究延迟的迹象 - HAE市场未满足需求大，Donadolorsen在疗效、耐受性和便利性方面有优势，公司正让患者自我倡导，让医生了解患者需求，预计第四季度开始爬坡，峰值销售额超5000万美元，目前正在招聘和培训销售团队 [57][58][60] - 公司密切监测FDA和关税变化，目前与FDA的所有项目进展正常，DonatoLaurin的PDUFA日期为8月21日，关税对业务暂无重大影响，公司有足够供应支持产品推出和临床试验 [62][63][64] 问题3: 团队对2000多名FCS患者估计的信心，以及在SHTG推出前将这些患者转换为商业疗法的速度，是否会有显著价格侵蚀 - 虽然流行病学数据在1 - 13/百万之间，但公司对3000名患者的估计有信心，目前已成功将临床试验患者转换为商业产品，随着医生意识提高，每月能发现更多患者 [68][69][70] - FCS产品定价基于3000名患者群体，SHTG患者群体将大幅增加，公司需根据数据确定最终定价，预计Trigolza在FCS商业化1.5 - 2年后SHTG才会商业化 [71][73] 问题4: Tringolsys的第一季度数据是否包含渠道库存，若有能否量化；收入指引上调的来源，商业产品表现和许可交易的驱动情况；Trimgolza和Dining Doloresin的制造足迹，以及对关税的可能暴露情况 - Tringolsys销售与需求直接相关，无大量库存积压，团队很好地管理了库存 [76][77] - 收入指引上调主要基于第一季度强劲表现和sapaglutzin与Ono的许可交易以及olanzarcen与Sobi的海外商业许可交易 [78] - 公司有多个药物供应来源，包括韩国、欧洲和美国，目前有足够供应支持产品推出，正在密切监测关税影响，目前暂无重大影响，指引已考虑潜在关税影响 [80][81] 问题5: 请详细说明TrINGOZA从扩大准入和新识别患者的转换情况，是否看到新患者稳定增加；Angelman项目在开始III期前是否有未解决的人员需求 - TrINGOZA第一季度患者 uptake强劲，主要来自EAP和OLE患者转换以及有治疗需求的患者，未来重点是识别新患者 [87][88] - Angelman III期研究按计划按时启动，预计2026年完成入组，目前进展顺利 [85][86] 问题6: 医保D部分重新设计将患者自付费用上限设定为2美元，对Waynua在D部分的 uptake有何影响；Tringosa目前600万美元是良好基线，是否有已诊断患者即将加入，以及患者识别增长速度的定性看法 - 医保D部分重新设计将增加新患者启动数量，提高患者依从性，预计Waynua在2025年及以后季度收入将增长 [95] - Tringosa第一季度收入超600万美元，目前正在识别更多潜在患者，这需要时间和努力，但公司对患者数量增加感到鼓舞 [96][97] 问题7: 对Alnylam在心肌病标签扩展时未降低价格是否感到惊讶，公司是否会遵循相同策略，是否有通过降价竞争的情况 - 对Alnylam的策略并不惊讶，他们可能是为了平衡收入和管理市场，Waynua的定价最终由阿斯利康决定，公司将根据市场情况、报销、覆盖、医生和患者反馈确定合适价格 [101][102] 问题8: 核心试验中AP数据的分析将如何进行，是否严格基于总体人群基线进行相对减少分析，是否会对有基线AP事件的患者进行额外研究或分析，以及FDA可能接受的标签考虑因素 - AP事件的预设分析将查看试验12个月暴露期间的所有事件，比较活性组和安慰剂组，也会关注有基线历史事件的亚组，整体分析将涵盖试验期间的所有事件 [105][106] - 公司还将根据AP历史等因素对AP数据进行细分分析，AP能否写入标签将取决于数据和与FDA的讨论，但公司认为该市场机会大，试验设计合理 [108][109] 问题9: 请详细说明TRYNGOLZA患者和处方情况，除开放标签扩展和EAP项目患者外，新诊断和既往诊断患者的分布情况，以及季度间的预期变化 - 公司暂不披露具体患者数量和百分比，但对患者识别工作感到鼓舞，预计随着时间推移，每个季度将增加增量患者，未来重点是识别新患者 [114][115][116] 问题10: olazarcin核心和核心两项研究的数据时间从下半年略微缩小到第三季度的原因，以及初始更新是否包括12个月的AP数据 - 随着数据读出临近，公司完成了所有必要工作，提供了更精确的时间，即第二季度ESSENCE数据，第三季度核心和核心两项研究的顶线数据 [122] - ESSENCE研究主要关注甘油三酯降低和安全性，预计无AP数据，核心和核心两项研究的顶线数据主要关注甘油三酯降低和安全性，是否有AP数据尚不确定，若有将在顶线公告中分享 [122][123]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收1.32亿美元，较2024年同期的1.19亿美元增长10%[3][4] - 2025年公司将全年营收指引从超6亿美元提高至7.25 - 7.5亿美元，非GAAP基础运营亏损指引从低于4.95亿美元降至低于3.75亿美元，现金、现金等价物和短期投资指引从约17亿美元提高至约19亿美元[5] - 2025年第一季度总营收1.32亿美元，2024年同期为1.19亿美元，同比增长10.92%[33] - 2025年第一季度净亏损1.47亿美元，2024年同期为1.43亿美元，亏损幅度扩大2.79%[33] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.93美元，2024年同期为0.98美元，亏损幅度收窄5.10%[33] - 2025年第一季度GAAP研发和专利费用2.01亿美元，2024年同期为2.14亿美元，同比下降6.07%[33][34] - 2025年第一季度Non - GAAP净亏损1.18亿美元，2024年同期为1.12亿美元，亏损幅度扩大5.36%[34] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为21亿美元，较2024年12月31日的23亿美元有所下降，第二季度通过sapablursen全球授权获得2.8亿美元[16] - 截至2025年3月31日，公司总资产28.13亿美元，较2024年12月31日的30.03亿美元下降6.33%[38] - 截至2025年3月31日，公司股东权益4.76亿美元，较2024年12月31日的5.88亿美元下降19.05%[38] 各业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度商业收入较2024年同期增长28%，主要受TRYNGOLZA美国产品销售及SPINRAZA、WAINUA和QALSODY特许权使用费收入增加推动[14] - TRYNGOLZA在2024年12月19日获美国批准后的首个完整季度净产品销售额超600万美元，美国、加拿大和中国以外国家商业化权利已授权给Sobi，预计2025年下半年获欧盟批准[9] - WAINUA在2025年第一季度销售额3900万美元，特许权使用费收入900万美元，已在包括欧盟在内的多个国家上市，全球其他地区提交申请以扩大可及性[9] - SPINRAZA在2025年第一季度全球销售额4.24亿美元，特许权使用费收入4800万美元，高剂量nusinersen正在美国和欧盟接受营销批准审查，PDUFA日期为2025年9月22日[9] 公司运营费用情况 - 2025年第一季度运营费用略有增加，主要因TRYNGOLZA、donidalorsen和WAINUA商业化努力，部分被研发费用减少抵消[8][15] 公司产品授权情况 - 公司将sapablursen全球开发和商业化权利授权给大冢制药，获得2.8亿美元预付款，还有望获得高达6.6亿美元额外付款及年净销售额中两位数百分比的特许权使用费[13] 公司产品未来计划 - donidalorsen有望在2025年推出，作为遗传性血管性水肿的首个RNA靶向预防性治疗药物，正在美国和欧盟接受营销批准审查，PDUFA日期为2025年8月21日[9] - 2025年Donidalorsen（美国）计划在美国推出用于HAE适应症的产品[39] - 2025年Olezarsen（美国）计划提交sHTG适应症的美国申请并公布CORE、CORE2和Essence数据[39] - 2025年Zilganersen（美国）计划公布Alexander disease适应症的3期数据[39]

财务表现 - 2025年第一季度营收1.32亿美元，同比增长10.9%，超出Zacks共识预期1.2016亿美元，超预期9.86% [1] - 每股亏损0.75美元，较去年同期亏损0.98美元收窄，超出Zacks共识预期亏损1.11美元，超预期32.43% [1] 细分收入 - SPINRAZA特许权收入4800万美元，超出分析师平均预估4302万美元，同比增长26.3% [4] - 总商业收入7600万美元，超出分析师平均预估6661万美元，同比增长28.8% [4] - 研发总收入5600万美元，超出分析师平均预估5044万美元 [4] - WAINUA特许权收入900万美元，低于分析师平均预估989万美元 [4] - TEGSEDI和WAYLIVRA净收入600万美元，低于分析师平均预估693万美元，同比下降33.3% [4] - 其他商业收入600万美元，远低于分析师平均预估1273万美元 [4] - 合作研发协议收入4600万美元，超出分析师平均预估3710万美元，但同比下降6.1% [4] - WAINUA联合研发收入1000万美元，与分析师平均预估1005万美元基本持平 [4] 股价表现 - 过去一个月股价上涨9.4%，同期标普500指数下跌0.2% [3] - 当前Zacks评级为3级（持有），预示短期表现可能与大盘同步 [3]

文章核心观点 - 介绍Ionis Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Enanta Pharmaceuticals预期情况 [1][3][9] Ionis Pharmaceuticals财报情况 - 2025年第一季度每股亏损0.75美元，优于Zacks共识预期的亏损1.11美元，去年同期每股亏损0.98美元，此次财报盈利惊喜达32.43% [1] - 上一季度实际亏损0.66美元，预期亏损1.12美元，盈利惊喜41.07% [1] - 过去四个季度公司均超每股收益共识预期 [2] - 2025年第一季度营收1.32亿美元，超Zacks共识预期9.86%，去年同期营收1.19亿美元，过去四个季度公司均超营收共识预期 [2] Ionis Pharmaceuticals股价表现 - 年初以来公司股价下跌约14.7%，而标准普尔500指数下跌5.5% [3] Ionis Pharmaceuticals未来展望 - 股价短期走势及未来盈利预期取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前季度盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与股价短期走势强相关，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 财报发布前盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预估变化，当前本季度共识每股收益预估为亏损0.85美元，营收1.4633亿美元，本财年共识每股收益预估为亏损3.31美元，营收6.3757亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中医疗制药行业目前处于250多个行业前20%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Enanta Pharmaceuticals预期情况 - 预计2025年第一季度报告中每股亏损1.16美元，同比变化+21.1%，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收1573万美元，较去年同期下降7.7% [9]

If you like what you have just read and want to receive at least 4 exclusive stock tips every week focused on Pharma, Biotech and Healthcare, then join me at my marketplace channel, Haggerston BioHealth . Invest alongside the model portfolio or simply access the investment bank-grade financial models and research. I hope to see you there.It's been around six months since I last updated on Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS ), the Carlsbad, California-based developer of antisense, oligonucleotide therapeuti ...

Ionis Pharmaceuticals (IONS) shares rallied 8.9% in the last trading session to close at $27.77. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 22.8% loss over the past four weeks.The rise in share price came after President Trump announced a 90-day pause on his sweeping tariffs against non-retaliating countries.This drug discovery and development company is expected to post quarterly loss of $1.07 per share ...

文章核心观点 - 公司与瑞典Sobi签订许可协议，授予其Tryngolza在美国以外（除加拿大和中国）的独家营销权，公司拥有多元化收入来源且有多款药物处于研发或获批阶段 [1][8] 合作协议 - 公司与瑞典Sobi签订许可协议，Sobi获得Tryngolza在美国以外（除加拿大和中国）的独家营销权 [1] - Sobi负责该药物在美国以外（除加拿大和中国）的未来监管申报和商业化活动，公司继续在美国独立销售 [3] - 公司将获得未披露的预付款和里程碑付款，并有权获得该药物年度净销售额最高达20%多的分级特许权使用费 [4] 药物获批情况 - FDA批准Tryngolza用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），这是美国首个获批的FCS治疗药物，也是公司首次独立商业推出的药物 [2] - 该FCS药物的监管申请正在接受EMA审查，预计今年晚些时候做出最终决定 [2] - FDA于2023年12月批准Wainua用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的多发性神经病（ATTRv - PN），该药物最近在欧盟获得类似适应症批准 [10] - FDA于2023年4月批准Qalsody用于治疗伴有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS） [9] 药物研发情况 - 公司正在三项后期研究中评估Tryngolza作为严重高甘油三酯血症（sHTG）潜在治疗方法，CORE和CORE2研究结果预计在今年下半年公布，ESSENCE研究数据预计在2025年年中公布 [5] - GSK合作的药物正在两项后期研究中开发用于慢性乙型肝炎（CHB），诺华合作的药物正在一项后期研究中开发用于因脂蛋白（a）水平升高导致心血管疾病的患者，两项研究数据预计分别在2026年和2025年公布 [11] - 公司一些自有候选药物如donidalorsen、zilganersen和ulefnersen正在后期研究中评估，预计未来三年商业推出 [12] 公司收入来源 - 公司与阿斯利康、百健、GSK和诺华等领先制药/生物技术公司合作，通过许可费、预付款和里程碑付款获得资金 [8] - 公司通过Spinraza的净销售额特许权使用费获得商业收入，该药物授权给百健负责商业化 [9] 股票表现 - 年初至今，公司股价下跌12%，而行业下跌4% [6] 公司评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [13]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines将在2025年美国神经病学学会年会上展示其四项癫痫和运动障碍后期项目的数据，公司创新管线快速推进，有望改变患者护理状况 [1][2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用遗传见解开发治疗中枢神经系统疾病的疗法，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸平台Solidus™开展业务，拥有多元化中枢神经系统产品组合，有四个临床阶段候选产品 [11] 年会展示安排 海报展示 - P5 - 011：聚焦特发性震颤管理和影响，展示在线调查结果，时间为4月5日周六11:45 AM – 12:45 PM PT，地点在展览厅A [3] - P5 - 012：展示成人特发性震颤患者参与美国分散式临床试验的特征，时间为4月5日周六11:45 AM – 12:45 PM PT，地点在展览厅A [3] - P9 - 012：癫痫监测前瞻性癫痫发作观察与电子记录研究，时间为4月7日周一8:00 AM – 9:00 AM PT，地点在展览厅A [4] - P4 - 006：展示Vormatrigine在健康参与者中的首次人体1期临床试验更新，时间为4月9日周三8:00 AM – 9:00 AM PT，地点在展览厅A [5] 其他活动 - 展位号为2113，展览期间可与团队成员交流，4月7日周一4:00 PM – 6:00 PM PT在展位2113有展位内网络交流活动，提供茶点 [3][6] - 4月6日周日至4月9日周三1:30 PM – 3:30 PM PT在展览厅A - D举办展位内演讲展示活动 [6] 产品介绍 Relutrigine (PRAX - 562) - 是一类新型小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病，通过抑制持续性钠电流发挥作用，在体内研究中可剂量依赖性抑制癫痫发作，在三项1期研究中耐受性良好，2期EMBOLD研究显示其对运动性癫痫有改善作用，已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定以及欧洲药品管理局孤儿药指定 [6][7] Vormatrigine (PRAX - 628) - 是下一代功能性选择性小分子，用于治疗成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫，临床前数据显示其与现有标准治疗有差异，在体外对疾病状态钠通道超兴奋性有优越选择性，体内研究在最大电休克癫痫模型中显示出前所未有的效力 [8] Elsunersen (PRAX - 222) - 是反义寡核苷酸，旨在选择性降低SCN2A基因表达，治疗SCN2A功能获得性突变患者的癫痫和其他症状，体外研究显示可降低基因和蛋白水平，体内研究显示可显著减少癫痫发作，EMBRAVE研究显示其耐受性良好且能持续减少癫痫发作，已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定以及欧洲药品管理局孤儿药和PRIME指定，该项目与Ionis Pharmaceuticals和RogCon合作进行 [9] Ulixacaltamide - 是差异化且高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，用于治疗特发性震颤，是公司Cerebrum™小分子平台中最先进的项目 [10] 联系方式 - 投资者联系邮箱为investors@praxismedicines.com，电话为857 - 702 - 9452 [12] - 媒体联系人为Dan Ferry，联系邮箱为Daniel@lifesciadvisors.com，电话为617 - 430 - 7576 [12][13]

文章核心观点 - 2024年第四季度和全年Ionis Pharmaceuticals业绩有亏有盈，各业务板块表现不一，公司发布2025年财务指引并介绍在研药物进展 [1][2][12] 第四季度业绩情况 - 每股亏损66美分，小于Zacks普遍预期的每股亏损1.12美元；调整后每股亏损43美分，去年同期每股收益12美分 [1] - 总营收2.27亿美元，高于Zacks普遍预期的1.375亿美元，但同比下降30.2% [2] - 过去一年公司股价下跌26.9%，行业下跌10.2% [2] 收入来源 - 授权Biogen商业化Spinraza，获销售特许权使用费；与Biogen共同销售Qalsody [3] - 与AstraZeneca共同在美国销售Wainua，AstraZeneca拥有美国以外独家商业化权，公司获特许权使用费 [4][5] - 2024年12月FDA批准公司首款完全自主药物Tryngolza，同月在美国上市，欧盟正在审评 [6] 各业务板块收入情况 商业收入 - 第四季度商业收入8600万美元，同比增长8.9%，高于Zacks普遍预期的8100万美元 [7] - Spinraza特许权使用费收入6400万美元，同比增长1.6%，Biogen记录的Spinraza销售额4.214亿美元，同比增长2%，高于Zacks普遍预期的6100万美元 [8] - Wainua特许权使用费收入1000万美元，AstraZeneca记录的第四季度销售额4200万美元，环比增长84% [8] - 其他商业收入1200万美元，去年同期1700万美元，包括Tegsedi和Waylivra分销费、许可和特许权使用费等 [9] 研发收入 - 研发收入同比下降42.7%至1.41亿美元，高于Zacks普遍预期的5700万美元 [10] - 合作协议收入本季度9700万美元，去年同期1.79亿美元；来自合作伙伴AstraZeneca的Wainua联合开发收入本季度4400万美元，去年同期6700万美元 [10] 成本情况 - 调整后运营成本同比下降1.3%至3.01亿美元；SG&A成本增长18.5%，研发成本下降7.2% [11] 2024年全年业绩情况 - 每股亏损3.04美元，小于Zacks普遍预期的每股亏损3.47美元，去年同期亏损2.56美元 [12] - 总营收7.05亿美元，高于Zacks普遍预期的6.186亿美元，同比下降10.5%，也高于公司指引的超5.75亿美元 [12] 2025年财务指引 - 预计总营收超6亿美元，Zacks普遍预期6.751亿美元，收入将向商业收入倾斜，研发收入低于2024年且大部分在下半年 [13] - 调整后运营亏损预计小于4.95亿美元，调整后运营费用预计高个位数增长，研发成本预计与2024年相当，预计年底现金约17亿美元 [14] 自主研发候选药物进展 - Olezarsen正在三项严重高甘油三酯血症后期研究中评估，已完成入组，预计2025年下半年出数据 [15] - 11月FDA受理donidalorsen用于治疗遗传性血管性水肿的新药申请，预计2025年8月21日做出决定，管理层预计其为公司第二次独立商业发布，合作伙伴Otsuka已在欧盟提交监管申请 [16][17] - Zilganersen正在一项治疗亚历山大病的III期研究中评估，预计2025年出数据 [17] - 另一候选药物ION582治疗天使综合征的全球关键III期研究预计2025年上半年开始 [17] 合作研发候选药物进展 - AstraZeneca和公司正在开发Wainua用于治疗遗传性TTR淀粉样变性心肌病，预计2026年下半年出III期研究数据 [18] - 合作伙伴Novartis正在后期研究中开发pelacarsen用于治疗Lp(a)驱动的心血管疾病，预计今年出数据 [19] - 与GSK正在两项后期研究中开发bepirovirsen用于治疗慢性乙肝，已完成入组，预计2026年出数据 [19] Zacks评级 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [20]